全球首个-霍德生物iPSC来源hNPC01注射液治疗缺血性脑卒中 偏瘫后遗症获FDA新药临床默许

2024-03-30

临床1期临床申请细胞疗法

▲5月30-31日第八届广州生物医药创新者峰会扫码立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。-hNPC01是全球首个获得FDA注册临床默许的多能干细胞衍生前脑神经前体细胞治疗产品；-hNPC01是中国首个获得FDA临床默许的原研多能干细胞衍生细胞治疗产品；-霍德生物已有中国同适应症I期临床早期良好安全性和一定有效性的数据，预计将在2025年启动美国I/IIa注册临床。2024年3月29日，霍德生物1.1类全球创新的iPSC衍生异体通用型前脑神经前体细胞注射液hNPC01在30天默许期内提前收到FDA通知可以开展针对缺血性脑卒中偏瘫后遗症的1/2a注册临床试验，无附加条件。范靖博士介绍：“hNPC01已知是目前全球首个进入注册临床的多能干细胞（包括iPSC及胚胎干细胞ESC）衍生的前脑神经前体细胞产品，同时也是中国首个原研并成功获得美国IND批准的多能干细胞衍生产品（包含衍生间充质样、神经、心肌、免疫细胞、胰岛细胞等所有品类）。同时，hNPC01的中美申报采用的是同一符合中美供者筛查与质量标准的自建的iPSC细胞株与细胞库，采用霍德生物自有重编程专利方法建立，且拥有全球商业化使用的知情同意和合规出口境外的优势，为这一重磅产品的全球申报和商业化、降低研发成本铺平了道路。”前脑神经前体细胞是神经发育中负责发育为人大脑组织的干细胞，而大脑是占中枢神经系统90%左右体积的脑组织（其余依次为小脑、脑干、脊髓和中脑等），涵盖所有感官、运动、认知等重要功能，所涉及的神经疾病种类高达几百种，其中包括脑卒中（俗称中风）、颅脑损伤、脑瘫、癫痫、老年痴呆、自闭症等等无有效治疗手段的重大疾病。目前传统药物或器械难以针对性治疗因大量神经细胞急性损伤、退行性死亡或发育不良导致的功能症状，造成了沉重的家庭和社会负担。全球目前脑卒中偏瘫患者人群约有1亿人，且每年新增约1200万人，每4个人中就有1个人经历过中风，其中约22%在15-49岁之间，67%在70岁以下（WSO Global Stroke Fact Sheet 2022），且在中风6个月以后无论复健或其他任何治疗均难以带来改善，临床需求迫切和巨大。目前hNPC01正在中国湘雅医院进行的同适应症的注册临床I期初步结果支持其颅脑移植缺血性脑卒中12个月以上的患者，表现出良好的安全性和对中风后运动及语言功能障碍的持续改善作用。同时，范靖博士强调hNPC01在动物研究中也显现出了拓展脑瘫、癫痫等多个适应症的重要潜力。此外，范靖博士称：“hNPC01由于是异体通用、现货型产品，可从细胞库多批次、稳定大批量生产、冻存和严格质控，在现有工艺基础上已实现非常低的生产成本，经商业化生产放大后可以通过安全、稳定、有效和可负担的细胞新药满足巨大市场需求，打破细胞治疗药物和创新药物成本高居不下的困境。hNPC01的美国IND获批是我们从成立以来一直坚持创新的全球权益、长期主义和高效研发路径的自然而然的结果，也是通往全球市场与重大商业伙伴合作的第一步。我们始终坚信‘患者第一和行稳致远’，也期待尽快将临床拓展到脑出血、癫痫等更多适应症，探索产品的更大价值和惠及更多患者。”●关于霍德生物●浙江霍德生物工程有限公司于2017年1月成立，是一家全球创新、专注于开发iPSC衍生通用型细胞治疗产品的生物技术公司，在杭州市钱塘区拥有总计1万平方的细胞药物研发中心、GMP细胞生产车间与质控中心和办公场地。霍德生物在iPSC重编程、多能干细胞神经分化及多种细胞工程方面具有领先的全球专利及创新技术优势，建立了iPSC细胞产品CMC平台，全悬浮自动生产工艺和多种创新分析方法。霍德生物已建立可用于境内外商用授权的GMP iPSC细胞株，并拥有多款（包括多种神经细胞、眼科细胞等）在研产品，其中首个人前脑神经前体细胞注射液hNPC01正在中国进行I期注册临床，已获FDA的注册临床默许，是目前国际开发速度最快的同类iPSC细胞产品，可针对脑卒中、颅脑损伤后遗症、脑瘫、癫痫等重大未被满足的临床需求。霍德生物成立以来已完成多轮数亿元融资，由钱塘创投、达泰投资、珠海隆门、元生创投、高瓴投资、礼来亚洲等知名投资机构领投和持续加持，并于2022年底由钱塘创投继续追加近亿元B+轮投资。活动推荐 5月 • 第八届大湾区生物医药创新者峰会关键词：抗体、多肽、核酸、核药，XDC、小分子、注册、临床、CMC（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。