速递 | 治疗多种神经疾病，口服肠道菌疗法获FDA罕见儿科疾病认定

2023-08-18

临床1期微生物疗法快速通道临床2期突破性疗法

▎药明康德内容团队编辑近日，Bloom Science公司公布了其口服活体生物治疗产品BL-001在健康受试者中开展的1期临床试验的积极数据。该公司还同时宣布，BL-001获得了美国FDA授予的罕见儿科疾病认定，用于治疗Dravet综合征。BL-001是一种潜在“first-in-class”的口服活体生物治疗产品，用于治疗多种神经疾病，包括Dravet综合征和肌萎缩侧索硬化（ALS）。BL-001最初旨在复制生酮饮食的抗癫痫作用，即调节γ-氨基丁酸（GABA）和其他关键的生物能量途径。BL-001含有两种理性选择的人类肠道微生物，这些微生物已在基于细胞和动物的研究中被证明可以消除超兴奋性活性，增加海马体中的GABA，并显著降低或消除癫痫发作的频率和持续时间。BL-001还有望解决ALS进展的关键因素——潜在的氧化应激，以减缓或阻止疾病进展。在临床前ALS研究中，BL-001已被证明可以减轻运动神经元的损失，延长动物的健康寿命和运动协调性。图片来源：123RFBL-001的1期研究是一项针对健康受试者的随机、双盲、安慰剂对照、单中心、多剂量递增试验，主要目的是评估连续28天在健康受试者中给予BL-001的安全性和耐受性。结果显示，BL-001在所有4个剂量组中均表现出良好的安全性和耐受性，支持比动物模型中的有效剂量水平高出10倍的用药剂量。研究人员在BL-001组中观察到良好的菌株动力学，菌株以剂量依赖性的方式增加。所有与治疗相关的不良事件（AE）均为轻度，只有一名最高剂量的受试者出现中度疲劳，无需干预即可缓解，并继续接受治疗。在BL-001的最高剂量队列中，最常见的治疗相关AE是食欲下降（3/6名受试者），所有与治疗有关的AE都在没有干预的情况下得到了解决。此外，没有AE导致受试者停药或报告有临床意义的心电图异常，所有受试者都完成了研究。根据临床前研究和这些1期临床试验结果，Bloom公司打算在2024年将BL-001推进到针对Dravet综合征和ALS患者的2期临床试验。作为药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO，药明生基致力于加速和变革基因和细胞治疗及其他高端治疗的开发、测试、生产和商业化。药明生基能够助力全球客户将更多创新疗法早日推向市场，造福病患。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Bloom Science Announces Positive Topline Data from a Phase 1 Clinical Trial of BL-001, a Potential First-in-Class Therapeutic Being Developed for Both Dravet Syndrome and ALS. Retrieved August 17，2023，from https://www.prnewswire.com/news-releases/bloom-science-announces-positive-topline-data-from-a-phase-1-clinical-trial-of-bl-001-a-potential-first-in-class-therapeutic-being-developed-for-both-dravet-syndrome-and-als-301903352.html免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

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