以明生物抗LILRB4抗体获FDA孤儿药资格

2024-02-22

研发

孤儿药快速通道临床1期

2月22日，以明生物（Immune-Onc Therapeutics）宣布，美国FDA授予IO-202治疗慢性粒单核细胞白血病（CMML）适应症的孤儿药资格。FDA此前已经授予IO-202治疗复发或难治性CMML的快速通道资格。

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来源: 医药观澜

IO-202是一款潜在“first-in-class"拮抗剂抗体，可特异性和高亲和力结合白细胞免疫球蛋白样受体B4（LILRB4），在血液肿瘤、自身免疫和炎症性疾病中都具有广泛治疗潜力。LILRB4又称ILT3，是一种在单核细胞和单核细胞衍生细胞上发现的免疫调节跨膜蛋白，在某些血液肿瘤细胞（如单核细胞白血病的癌变细胞）以及某些参与自身免疫和炎症过程的致病细胞上表达。作为一种人源化IgG1抗体，IO-202具有Fc效应功能，通过抗体依赖性细胞毒性（ADCC）和抗体依赖性细胞吞噬（ADCP）作用而清除高表达LILRB4的细胞。

根据以明生物公开资料，IO-202已经完成在美国开展的多中心、开放标签的首次人体1期临床剂量递增试验，该研究数据已在2023年欧洲血液学协会（EHA）年会上公布。IO-202单药治疗或与阿扎胞苷联用均在复发或难治性急性髓系白血病（AML）和CMML中显示出临床疗效。这项1期临床试验已进入剂量扩展阶段，评估IO-202联合阿扎胞苷用于从未接受去甲基化药物（HMA）治疗的新诊断CMML患者的效果。迄今为止，IO-202在接受治疗的所有患者中显示出良好的耐受性。

除了针对CMML适应症，IO-202治疗急性髓系白血病（AML）此前也在2022年和2020年分别获得FDA快速通道资格和孤儿药资格。CMML是一种罕见的血液系统肿瘤，在美国的年发病率为百万分之四，即每年约1,100 例[2]。CMML的特征是单核细胞增多，并伴有骨髓增生异常。目前FDA批准的CMML治疗药物都是去甲基化药物（例如阿扎胞苷），这些药物虽可用于控制CMML，但并不能延长患者的生存期。

以明生物首席执行官、董事长廖晓伶博士表示：“尽管现有CMML治疗选择可以改善患者的生活质量，我们仍然迫切需要有治愈可能的有效改变疾病的治疗方法。我们非常高兴IO-202获得FDA授予治疗CMML的孤儿药资格认定，并期待与研究人员和FDA继续合作，努力将这一潜在的重要疗法带给难治性血液癌患者。”

参考资料：

[1] 以明生物IO-202（抗LILRB4）治疗CMML 获美国FDA孤儿药资格认定. Retrieved Feb 22，2024, From https://mp.weixin.qq.com/s/o0eYz__kqbkzmbS6M7kMtQ

[2]Epidemiology of myelodysplastic syndromes and chronic myeloproliferative disorders in the United States, 2001-2004, using data from the NAACCR and SEER programs. Blood. 2008 Jul 1;112(1):45-52. doi: 10.1182/blood-2008-01-134858

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以明生物医药科技（杭州）有限公司

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