克服无义突变的口服疗法！新锐5亿美元达成合作

2024-03-20

引进/卖出基因疗法临床1期

日前，Almirall和Eloxx Pharmaceuticals宣布，两家公司已就ZKN-013项目签订独家许可协议。根据协议，Almirall将获得ZKN-013的全球开发和商业化权利，包括用于孤儿皮肤病的治疗。该药物在健康受试者中的1期临床试验即将展开。

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来源: 药明康德

ZKN-013是Eloxx专有TURBO-ZM平台所开发的主打项目。该平台利用化学技术开发新型核糖体调节剂，以开发新的潜在疗法。ZKN-013是一种口服无义突变通读药物，它使宿主细胞能够克服无义突变，这些突变会产生过早终止密码子，进而导致无功能的蛋白质产生。由于这类突变所造成的疾病包含隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）、交界性大疱性表皮松解症（JEB）和家族性腺瘤性息肉病（FAP）。ZKN-013有望成为这些疾病的疗法。

临床前实验结果显示，ZKN-013在RDEB/JEB患者细胞和多发性肠肿瘤（APCmin）小鼠中表现出强大的疗效。ZKN-013可诱导RDEB患者细胞产生功能性全长COL7蛋白。ZKN-013也正在开发用于治疗具有无义突变的FAP患者，其特征是结肠息肉增殖并进展为结肠癌。FAP是一种罕见的胃肠道疾病，患者因APC基因突变而进展为结肠癌。

作为该协议的一部分，Eloxx将获得300万美元的预付款，以及整个潜在开发阶段的额外付款，包括高达4.7亿美元的监管和其他相关里程碑款项。

参考资料：[1] Almirall and Eloxx Pharmaceuticals Enter into Exclusive Agreement to license ZKN-013 for rare dermatological diseases. Retrieved March 15, 2024 from https://www.almirall.com/newsroom/news/almirall-and-eloxx-pharmaceuticals-enter-into-exclusive-agreement-to-license-zkn-013-for-rare-dermatological-diseases

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