药物牧场潜在“first-in-class”新药在美国启动1b期临床
2024-05-17
临床申请临床1期临床2期
▎药明康德内容团队编辑今日（5月17日），药物牧场（Drug Farm）宣布，美国FDA已批准DF-003的研究性新药（IND）申请。根据药物牧场新闻稿，DF-003是一款具有“first-in-class”潜力的ALPK1激酶抑制剂，具有口服、强效、高选择性特点，将用于ROSAH综合征患者的临床测试。该试验将评估DF-003在该罕见病患者中的安全性、药代动力学和疗效。ROSAH（视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、无汗症和头痛）综合征是一种罕见的常染色体显性遗传性自身炎症性疾病，根据受影响患者表现出的特征性症状命名。该疾病是由ALPK1的遗传功能高活突变引起，最常见的症状是视力进行性下降，通常在20岁之前开始，眼科检查通常显示视盘抬高、葡萄膜炎和视网膜神经变性。大多数ROSAH患者还表现出炎症特征，例如非感染性低热、关节痛、头痛和炎性细胞因子水平持续升高，包括肿瘤坏死因子α（TNFα）、白细胞介素6（IL-6）和IL-1β。DF-003是药物牧场基于自身靶点发现平台IDInVivo+和药物化学人工智能平台Medchem5开发的潜在“first-in-class”新药，可抑制ALPK1和突变ALPK1活性，这些变异体的高活突变会导致ROSAH综合征。在ROSAH小鼠疾病模型的临床前研究中，DF-003展示出显著活性。今年1月，DF-003获得了FDA的儿科罕见治疗认定(RPDD)。此外，DF-003已在健康受试者中完成了1期临床评估，其优异的安全性和药代动力学数据支持在ROSAH患者试验中每日一次口服的给药方案。美国杜克大学全球眼科主任Lloyd Williams博士评价道：“我们很高兴DF-003能够提供一种有前途的新疗法，有望改善ROSAH综合征患者的眼部和全身症状。”药物牧场首席医疗官Jeysen Yogaratnam博士指出：“到目前为止，ROSAH综合征的治疗只是在缓解症状，还没有解决导致该疾病的遗传根源。我们研发出DF-003这种精准治疗药物，可以抑制ALPK1突变，具有阻止ROSAH综合征患者疾病进展的潜力。”药物牧场首席执行官Henri Lichenstein博士评价道：“公司在DF-003项目上的快速推进令人激动，我们的使命是为ROSAH患者开发一种安全的靶向疗法。与此同时，已有的临床前数据支持DF-003用于治疗心肾疾病，我们也为DF-003在这类患者群体中的前景感到兴奋。”参考资料：[1] 药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗ROSAH综合征.
Retrieved Jan 16 , 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/D3v5etUj2qhAh_3evGvN-Q本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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