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礼邦医药
:创新药
AP303
获FDA孤儿药资格认定,治疗
常染色体显性多囊肾病
2024-03-29
·
医药魔方Pro
孤儿药
2024 年 3 月 29 日,
礼邦医药
宣布其在研创新药物
AP303
获得美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定,用于治疗
常染色体显性多囊肾病(ADPKD)
。
ADPKD
是最常见的单基因
肾病
,也是全球导致成人
终末期肾病
的主要原因之一,主要表现为肾脏
囊肿
不断增大、增多,破坏正常的肾脏结构和功能。
ADPKD
最常见的原因是多囊肾致病基因
PKD1
(在78%的疾病谱系中)或
PKD2
(在15%的疾病谱系中)突变。对于
ADPKD
患者的治疗建议包括抗
高血压
治疗、饮食限制以及仅适合部分患者的药物治疗。
ADPKD
患者迫切需要可治疗更多患者且副作用更少的有效治疗药物以减缓患者的肾功能衰退并改善肾脏结局。
AP303
是
礼邦医药
自主研发的创新药物,在
ADPKD
小鼠模型中观察到肾脏存活率的提高, 并已完成在健康受试者中的首次人体试验,即将进行II期临床研究。
ADPKD
在新生儿中的患病率约为四百分之一到千分之一,该疾病是导致
终末期肾病(ESKD)
需接受肾脏替代治疗的重要原因[1]。此次孤儿药认定显示出治疗
ADPKD
的迫切临床需求,以及
AP303
未来为患者提供更多治疗手段的潜力。“我们非常高兴
AP303
被 FDA 授予孤儿药资格。”
礼邦医药
联合创始人、董事长兼首席执行官夏国尧博士评论道,“这对于
礼邦医药
以及我们为解决
ADPKD
疾病未满足的临床需求所做的努力而言都是一个重要里程碑。我们会努力推进
AP303
项目,为
ADPKD
患者提供更多的治疗选择。”2018 年初,
礼邦医药
由顶尖的
肾脏病
领域行业领导者孵化于中国上海,主要致力于
肾脏病
以及其他相关
慢性疾病
创新药物的发现和开发,为
慢性肾脏病
及相关疾病患者提供更佳临床治疗方案。
礼邦医药
已经建立起了丰富且均衡的
肾脏病
新药产品管线,包括针对
慢性肾病(CKD)
/透析
并发症
、
IgA 肾病
、
糖尿病肾病
、
常染色体显性多囊肾病(ADPKD)
等产品,公司在研产品包括小分子药物和生物制剂,目前多个项目处于临床试验阶段。参考文献:[1]Bergmann, C., Guay-Woodford, L.M., Harris, P.C. et al. Polycystic kidney disease. Nat Rev Dis Primers 4, 50 (2018). https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1038/s41572-018-0047-yCopyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用,引用时请在显要位置标明文章来源;如需转载,请给微信公众号后台留言或发送消息,并注明公众号名称及ID。免责申明:本微信文章中的信息仅供一般参考之用,不可直接作为决策内容,医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。
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机构
上海礼邦医药科技有限公司
适应症
常染色体显性多囊肾病
肾病
终末期肾脏病
[+8]
靶点
PKD1
PKD2
药物
AP-303
标准版
¥
16800
元/账号/年
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