速递 | 首个获批疗法！赛诺菲创新酶替代疗法获FDA批准上市

2022-09-02

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今日，美国FDA宣布批准赛诺菲（Sanofi）旗下Genzyme公司的创新酶替代疗法Xenpozyme（olipudase alfa）上市，用于静脉输注治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（acid sphingomyelinase deficiency，ASMD）的成人和儿童患者。此药品为FDA批准的首款用于ASMD患者非中枢神经系统症状的药物。

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来源: 药明康德

ASMD患者体内缺乏分解鞘磷脂（sphingomyelin）的酶，因此造成这种复杂脂质分子于肝脏、脾脏、肺脏与脑部中积累，使得病患腹部增大并引起如疼痛、呕吐、进食困难与易跌倒等症状。患者通常具异常的肝脏与血液检测值。那些病情最严重的病患当中会出现神经性症状，且大部分无法存活超过2-3岁。其余的病患可能可以存活至成人阶段，但最终会因呼吸衰竭而早夭。

Xenpozyme是一款酶替代疗法，用于替代缺失或有缺陷的酸性鞘磷脂酶。此药物可降解鞘磷脂，进而帮助减少此脂质于肝脏、脾脏与肺脏的累积。Xenpozyme获得美国FDA的快速通道资格、突破性疗法认定、优先审评资格以及孤儿药资格。此外，此药物也于今年3月与6月，分别获得日本厚生劳动省（MHLW）与欧盟委员会（EC）的批准上市，用于治疗ASMD成人和儿科患者的非中枢神经系统症状。

Xenpozyme获得美国FDA的批准是基于一项随机、双盲、安慰剂为对照组的试验，共有31位ASMD患者入组。总体而言，此药物可有效改善患者的肺部功能，并减少肝脏与脾脏的大小。

Xenpozyme最常见的副作用包含头痛、咳嗽、发烧、关节疼痛、腹泻以及低血压，且有可能造成严重的过敏反应。

“ASMD会对患者的生活造成衰弱性的影响，因此为这些受此罕见病所苦的患者增加治疗选项有关键的需要，”美国FDA药物评估和研究中心（CDER）的罕见疾病，儿科，泌尿科和生殖医学办公室（ORPURM）副主任Christine Nguyen博士说道，“开发罕见疾病药物所面对的困难是巨大且独特的。我们相信受ASMD所苦的病患以及其家人与医生会欢迎这项期待已久的进展。”

参考资料：[1] FDA Approves First Treatment for Acid Sphingomyelinase Deficiency, a Rare Genetic Disease. Retrieved August 31, 2022 from https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2022/2022-06-28-05-30-00-2469974

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