HIV方向：一款AAV基因疗法获FDA“快速通道”

2023-08-03

研发

基因疗法快速通道临床研究

近日，Excision BioTherapeutics公司宣布其基于CRISPR基因编辑技术的疗法EBT-101已被FDA授予快速通道指定，该疗法旨在实现人类免疫缺陷病毒1型（HIV-1）的功能性痊愈。

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来源: 药融圈

EBT-101是基于CRISPR的基因编辑疗法，靶向 HIV前病毒DNA，单次静脉注射后以治疗HIV感染。该疗法利用腺相关病毒 (AAV) 来装载CRISPR-Cas9和两种向导RNA（gRNA），同时靶向HIV基因组内的三个不同位点，通过多次切割切除大部分HIV基因组，最大限度地减少潜在的病毒逃逸。临床前研究结果显示，EBT-101在多种细胞系中均具有切除HIV基因组的能力，包括人类原代细胞，以及非人灵长类动物在内的多种动物细胞。目前医学领域正在尝试应用EBT-101实现HIV-1患者的功能性治愈，区别于根除性治愈的是，功能性治愈虽然不代表病毒完全清除，但它意味着停止ART治疗后,患者体内HIV-1 RNA水平可以长期保持低于检测下限且免疫功能正常，疾病再无新的进展。对与身体和心理饱受折磨的HIV-1患者来说，这无疑是一道希望的曙光。

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来源: 药融圈

EBT-101的1/2期临床试验首例患者已于2022年7月完成给药，试验结果表明该药物迄今为止耐受性良好。目前该实验仍在进行中，以进一步评估EBT-101的安全性和耐受性。同时还将进行生物分布、药效学和功效评估。所有参与者将在第12周评估其基础ART的分析性治疗中断（ATI）的资格。在最初的48周随访期之后，所有参与者将被纳入长期随访方案。