Oct. 07, 2024 -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), a biopharmaceutical company focused on the development of novel products for rare and ultra-rare diseases, today announced that it has received Breakthrough Therapy Designation from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for setrusumab (UX143) as a treatment to reduce the risk of fracture associated with osteogenesis imperfecta (OI) Type I, III, or IV in patients 2 years of age and older. "FDA designation of setrusumab as a

-- OnKure is focused on advancing a pipeline of candidates targeting oncogenic mutations in phosphoinositide 3-kinase alpha (PI3Kα), initially in breast cancer -- On track to announce early clinical data for its lead program, OKI-219, in Q4-2024 -- Post-transaction cash, cash equivalents, and short-term investments of approximately $139 million expected to provide funding through multiple clinical readouts and runway into Q4-2026 -- Shares to trade on Nasdaq under the new ticker symbol “OKUR” co

10月7日，石药集团（1093.HK）公告，本集团已与AstraZeneca（“阿斯利康”）签订了独家授权协议（“该协议”），以在全球范围内开发、制造及商业化本集团的脂蛋白(a)（Lipoprotein(a)，Lp(a)）抑制剂YS2302018（“该化合物”），以及后续开发的由该化合物组成或含有该化合物的任何药品或生物制品（“该产品”）。 根据该协议的条款，本集团同意授予阿斯利康在全球范围内开发、制造及商业化该化合物及该产品的独家授权。本集团将收取1.0亿美元的预付款，并有权收取最高3.7亿美元的潜在开发里程碑付款及最高15.5亿美元的潜在销售里程碑付款，以及根据该产品的年度销售净额计算的分层销售提成。 作为领先的临床前候选药物，该化合物是由本集团AI驱动的小分子药物设计平台发现。该平台利用AI技术分析目标蛋白与现有化合物分子的结合模式，对其成药性进行针对性优化，最终选出高效且具有优良开发性的Lp(a)小分子抑制剂。该化合物显示能有效与载脂蛋白(a)（Apolipoprotein(a)，Apo(a)）结合，从而阻止其与ApoB-100颗粒组装形成Lp(a)。临床前数据显示，该化合

Oct. 07, 2024 -- PulseSight Therapeutics SAS, an ophthalmology biotech company developing disruptive non-viral vectorized therapies with minimally-invasive delivery technology, is pleased to confirm that it will be presenting data on its lead program PST-611, expressing human transferrin, in dry age-related macular degeneration (AMD)/geographic atrophy (GA) at the European Association for Vision and Eye Research 27th EVER Congress, being held in Valencia, Spain, November 3rd – 5th 2024. Prese

Independent Data Monitoring Committee recommended trial stop early due to overwhelming efficacy at pre-planned analysis Phase IIIb clinical development of Airsupra was conducted by Avillion under an exclusive clinical co-development agreement with AstraZeneca Airsupra (albuterol/budesonide) demonstrated statistically significant and clinically meaningful reduction in risk of severe asthma exacerbations in patients with intermittent or mild persistent asthma compared to albuterol alone 7 October

星形胶质细胞是哺乳动物大脑中丰度最高的一类细胞，为神经元提供结构支撑和代谢供应，调控突触活动，并会在损伤和疾病状态下被激活。有一小部分的星形胶质细胞存在于成人大脑的特定区域，这些星形胶质细胞会产生分化的神经元和胶质细胞，因此被称为神经干细胞。普通的大脑实质星形胶质细胞和静止的神经干细胞虽然功能迥异，但是具有相似的转录组，神经干细胞活性在分子层面上是如何被编码的仍不清楚。 近日，来自德国癌症研究中心的Ana Martin-Villalba和Simon Anders研究团队在Nature上发表题为DNA methylation controls stemness of astrocytes in health and ischaemia的文章，发现星形胶质细胞和神经干细胞具有相似的转录组和染色质可及性，但是具有不同的甲基化组，干细胞功能是由星形胶质细胞基因的甲基化和干细胞基因的去甲基化调控的，并且大脑缺血损伤诱导星形胶质细胞获得干性需要甲基转移酶DNMT3A介导的甲基化组重编程。 研究人员首先用流式细胞术从小鼠的脑室-亚脑室区分离了神经干细胞（NSC）及其后代，进行了单细胞核小体、甲基组

Biodexa Provides Update on Progression Free and Overall Survival in Phase 1 Study of MTX110 in Recurrent Glioblastoma Cohort A Data on Overall Survival Compare Favorably with Published Survival Rates Results Build on MTX110’s Performance in Two Phase 1 Studies in Diffuse Midline Glioma Biodexa Pharmaceuticals PLC (“Biodexa” or “the Company”), (Nasdaq: BDRX), a clinical stage biopharmaceutical company developing a pipeline of innovative products for the treatment of diseases with unmet medical ne

Oct. 04, 2024 -- Kineta, Inc. (OTC Pink: KANT) , a clinical-stage biotechnology company focused on the development of novel immunotherapies in oncology that address cancer immune resistance, announced today that its abstract on the KVA12123 clinical program has been accepted for poster presentation at the Society for Immunotherapy of Cancer (SITC) 40th Annual Meeting to be held November 6-10, 2024, in Houston, Texas and virtually. Thierry Guillaudeux, Ph.D., Chief Scientific Officer of Kineta,

10月3日，一家专注于释放巨噬细胞疗法治疗炎症和纤维化疾病的再生潜力的临床阶段生物制药公司Resolution Therapeutics宣布完成6350万英镑（约5.8亿元）的B轮融资。此次融资由Syncona领投。在融资的同时，Resolution还宣布任命Paul Sekhri为董事会主席。 B轮融资的收益将用于推进Resolution的主要候选药物RTX001，一种专门用于为终末期肝病患者的自体、工程化、促再生的巨噬细胞疗法。EMERALD是Resolution的首个人体I/II期临床试验，将在英国和西班牙进行，预计将于2024年第四季度开始招募患者。收益的其他用途包括投资公司的制造平台，并将其管道扩展到其他炎症和纤维化适应症，包括移植物抗宿主病（GVHD）和肺纤维化。 Resolution是由爱丁堡大学Stuart Forbes教授实验室分拆成立。 Stuart Forbes实验室与当时由John Campbell教授领导的苏格兰国家输血服务中心（SNBTS）的细胞治疗小组合作，通过MATCH试验将一种非工程化的自体巨噬细胞疗法推向临床。这项小规模的安全性研究的结果于201

10月4日，阿斯利康（AstraZeneca）公司宣布其BTK抑制剂Calquence（acalabrutinib）递交的补充新药申请（sNDA）已被美国FDA接受并授予优先审评资格，用于治疗初治套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。 这一申请主要基于3期临床试验ECHO的积极结果。近日在欧洲血液学协会（EHA）年会上公布的数据显示，Calquence与苯达莫司汀和利妥昔单抗联用，与标准化学免疫治疗相比，将MCL患者疾病进展或死亡风险降低27%。Calquence组合疗法组的中位无进展生存期达到66.4个月，比标准治疗组的49.6个月提高近一年半。 总生存期方面，Calquence组合疗法与标准治疗相比表现出有利的趋势。但总生存期数据在分析时尚未成熟，临床试验将继续进行，评估这一关键性次要终点。 MCL是一种罕见的侵袭性非霍奇金淋巴瘤（NHL），是由于B淋巴细胞在称为套区的淋巴结区域内转变为恶性细胞导致。这种疾病通常在晚期才被诊断出来。并且在很大程度上仍然无法治愈。 Acalabrutinib作为新一代高选择性BTK抑制剂，通过与BTK共价结合抑制其活性。在B细胞中，BTK信号导致B