AK-0610

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.23-11.29）全球（不含中国）共有4个新药获批上市。其中，NDA批准2个，新适应症批准2个，新制剂批准1个。与上个统计周期相比，本次减少2个批准新药。 11月27日，AOP Health宣布FDA已批准RapiblykTM（Landiolol）在医院重症监护环境中用于治疗严重的心脏病室上性心动过速（心房颤动和心房扑动）。Landiolol是一种超短效肾上腺素能受体拮抗剂，β1/β2选择性比为255，特点是起效快，心率迅速降低，而不会显着降低血压。研究数据显示：40-90%接受治疗的患者在大约10分钟内心率下降，而接受安慰剂的患者为0-11。在安慰剂对照临床试验中，9.9%的Landiolol治疗患者观察到不良事件，而安慰剂治疗患者观察到1%。 11月27日，Novartis宣布EC已批准Kisqali（Ribociclib）与芳香化酶抑制剂（AI）联合用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、复发风险高的早期乳腺癌（EBC）患者的辅助治疗。Kisqali在三项III期试验中始终显示出具有统计学意义的总生存期获益：在HR+/HER2-晚期乳腺癌的一线绝经前患者中得分为5分；与Letrozole或Fulvestrant联合使用一线治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌绝经后患者中获得了4分。 全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.23-11.29）全球（不含中国）共有5个新药申报上市。其中，NDA申报5个，BLA申报2个。与上次统计周期相比，本次增加1个NDA/BLA申报。 11月28日，Satsuma Pharmaceuticals宣布，FDA已接受其在研鼻腔喷雾剂STS101重新提交的新药申请（NDA），用于急性治疗伴或不伴先兆的偏头痛。分析显示，STS101在使用后超过2小时的所有时间点上表现出显著且持久的疗效（p<0.001）。此外，STS101在多个次要终点上也表现出显著且持久的抗偏头痛效果。 NDA/BLA申报（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.23-11.29）全球（不含中国）共有3个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药2个，生物药1个。与上次统计周期相比，本次减少7个获监管机构特殊资格认定的药物。 11月25日，Intellia Therapeutics宣布FDA已授予Nexiguran ziclumeran（NEX-z，也称为NTLA-2001）再生医学高级疗法（RMAT）称号，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）。Nex-z是一种基于CRISPR的体内研究性疗法，设计为单剂量治疗，以灭活TTR基因，从而阻止产生用于治疗ATTR淀粉样变性的TTR蛋白。中期I期临床数据显示，Nex-z的给药导致一致、深入和持久的TTR降低。 11月27日，Lin BioScience宣布LBS-007已获得FDA授予治疗急性髓系白血病的快速通道资格。LBS-007是一种天然的非ATP细胞周期抑制剂，靶向多种癌症。LBS-007通过阻断CDC7的激酶活性发挥作用，CDC7是癌细胞周期的关键调节因子，抑制CDC7会阻止肿瘤细胞的增殖并导致癌细胞死亡。LBS-007在临床前研究中显示出对白血病和多种实体瘤的非常有效的活性。 监管机构特殊资格认定药物 03 全球新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.23-11.29）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计19条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、心血管疾病、神经疾病以及感染类疾病等共计6个领域。 其中，肿瘤疾病领域临床进展更新居各领域之首，为8条：化学药4条，生物药2条，细胞疗法2条。 11月26日，AstraZeneca宣布CAPItello-281临床III期试验的积极结果。分析显示，对于PTEN缺陷型转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者，Truqap（Capivasertib）联合Abiraterone和雄激素剥夺疗法（ADT）与Abiraterone和ADT联合安慰剂相比，在放射学无进展生存期（rPFS）的主要终点方面表现出统计学上显著并具临床意义的改善。Truqap组合是被证实对这种特定亚型前列腺癌有益的首个AKT抑制剂组合。 11月28日，UroGen Pharma近日公布其所开发的Jelmyto（Mitomycin）的长期随访研究结果。分析显示，接受初次化学消融治疗并达到完全缓解（CR）的低级别上尿路尿路上皮癌（LG-UTUC）成人患者，其中位缓解持续时间（DOR）达近4年。在OLYMPUS试验中，达到初始完全缓解的41名患者中位随访时间为28.1个月，中位DOR为47.8个月。 全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件 本次统计周期（2024.11.23-11.29）全球（含中国）医药交易时间共计20起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。 全球医药交易时间汇总表（部分） 国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.23-11.29）国内共有7个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准1个，BLA批准3个，新适应症批准2个，新制剂批准1个。与上次统计周期相比，本次增加4个NMPA批准新药。 11月21日，正大天晴自主研发1类创新药盐酸安罗替尼胶囊联合派安普利单抗注射液一线治疗晚期肝细胞癌的上市申请获得国家药品监督管理局药品审评中心受理。研究结果显示，试验组中位PFS为6.9个月，对照组为2.8个月，疾病进展或死亡风险显著降低47%；试验组中位OS为16.5个月，对照组为13.2个月，死亡风险显著降低31%。安罗替尼已获批上市或受理10个适应症，涵盖6大癌种，持续展现了其在抗血管生成治疗领域的广阔应用前景。 11月27日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准上海泽德曼医药科技有限公司申报的泽立美®（本维莫德）乳膏上市，该药用于治疗2岁以上儿童和成人特应性皮炎（湿疹）。泽立美®乳膏是一种非激素类外用药，是我国自主研发具有全新作用机制和靶点的创新药。中国关键性临床研究结果表明，泽立美®乳膏起效快、疗效高，特别是对儿童特应性皮炎疗效更好，并有良好的安全性。 国内新药批准情况 02 国内新药临床默示许可进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.23-11.29）国内共有53个新药获临床默示许可，涉及83个受理号。其中，化学药33个，治疗用生物制品18个，预防用生物制品2个。与上次统计周期相比，本次增加36个临床默示许可获批受理号。 本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.23-11.29）国内共有8个新药申报上市，涉及14个受理号。其中，化药3个，治疗用生物制品5个。与上次统计周期相比，本次减少4个新药申报上市受理号。 国内新药申报上市情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.23-11.29）国内共有35个新药申报临床，涉及51个受理号。其中，化学药17个，治疗用生物制品17个，预防用生物制品1个。与上次统计周期相比，本次增加3个临床申报受理号。 国内新药临床申报情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.23-11.29）国内无药物获NMPA特殊资格认定。与上次统计周期相比，本次减少1个获监管机构特殊资格认定的药物。 04 国内新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.23-11.29）国内新药临床研发状态更新共计2条，涉及心血管疾病和感染2个领域。其中，化学药1条，生物药1条。与上次统计周期相比，本次减少7条国内新药临床研发状态更新。 近日，由锐正基因（苏州）有限公司自主研发的基因编辑药物ART001注册I期临床试验的转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）首位受试者用药顺利完成。1年前确诊为ATTR-CM的患者本次用药后，有潜力终生只需用药一次即可停止病情进展甚至逆转和“治愈”疾病，给患者带来了新的希望。患者在用药及住院观察期间未见输注相关反应，已顺利出院，目前患者情况良好。 11月25日，爱科百发今日正式宣布其预防呼吸道合胞病毒（RSV）感染的全人源单克隆抗体注射液AK0610的I期临床研究已成功完成全部受试者入组和给药。AK0610具有独特的病毒结合位点和作用机制，对变异RSV病毒株可以保持高效中和活性。临床研究过程中未观察到与药物相关的严重不良事件，药代动力学达到预期药物有效保护浓度，初步验证了AK0610在健康受试者中的良好安全性，耐受性和人体药代动力学。 国内新药研发进展（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态 国家药监局 海关总署关于增设云南省勐康、磨憨口岸为药材进口边境口岸的公告（2024年第147号） 根据《中华人民共和国药品管理法》，经国务院批准，同意增设云南省勐康口岸、磨憨口岸（含磨憨铁路口岸）为药材进口边境口岸。现将有关事项公告如下： 一、中药材可经由勐康口岸、磨憨口岸（含磨憨铁路口岸）进口。所进口的药材应当符合《进口药材管理办法》等有关规定。 二、普洱市市场监督管理局为勐康口岸对应的口岸药品监督管理部门，昆明市市场监督管理局为磨憨口岸（含磨憨铁路口岸）对应的口岸药品监督管理部门，承担所对应口岸进口药材的登记备案、组织口岸检验并进行监督管理工作。 三、云南省食品药品监督检验研究院为勐康口岸、磨憨口岸（含磨憨铁路口岸）对应的口岸药品检验机构，承担上述口岸进品药材的口岸检验工作。 本公告自发布之日起施行。特此公告。 06 国内新药研发领域热点新闻 今日九源基因在港交所上市，华东医药为最大股东 今日，九源基因在港交所正式上市，共发行4539.88万股。 经股权结构层层剥茧后发现，九源基因与华东医药紧密相连。李邦良为九源基因的创始人，也是华东医药的前董事长。正是在李邦良的带领下，中美华东与福士生物、台湾裕友建设、香港源裕投资共同设立九源基因。中美华东作为华东医药最重要的子公司，根据IPO前的股权结构，其持股占比21.06%，是九源基因目前最大的股东。因为这层关系，九源基因与华东医药在业务上也多有交叉。 有华东医药这棵大树在背后撑着，九源基因能否高枕无忧？更多资讯，请阅读原文 AKT：泛癌种潜力靶点 上市首年的AKT抑制剂Capivasertib（Truqap），2024年前三季度实现营收2.7亿美元，全年销量有望超4亿美元。 2023年11月，阿斯利康AKT抑制剂Capivasertib获FDA批准上市，与Fulvestrant（氟维司群）联合使用，用于治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、伴有一种或多种生物标志物改变（PIK3CA、AKT1或PTEN）的局部晚期或转移性乳腺癌成年患者。这是全球首款乳腺癌AKT抑制剂。 AKT是一种丝氨酸/苏氨酸激酶，是PI3K（磷脂酰肌醇3-激酶）信号通路中主要的下游效应分子之一。目前，多款AKT抑制剂正处于临床研发阶段，横跨乳腺癌、前列腺癌、卵巢癌等多个癌种，市场潜力非常可观。更多资讯，请阅读原文 小D有话说 为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“1205周报”，即可下载。