更新于:2025-04-17

WVE-N531

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
WVE N531、WVEN531
作用方式-
作用机制-
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段临床2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症临床2期
约旦
2021-09-28
杜氏肌营养不良症临床2期
英国
2021-09-28
肌营养不良临床前
新加坡
-
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
杜氏肌营养不良症
exon 53 skipping
11
築鬱積艱鹹蓋製鹹獵憲(鹽簾醖鬱淵簾積網鬱鹽) = showed positive trends favoring WVE-N531 relative to natural history (1.2-point improvement; not significant) 構願範餘襯廠獵艱網遞 (顧選衊淵觸夢齋壓選衊 )
积极
2025-03-26
natural history
临床1/2期
11
WVE-N531 10 mg/kg
糧觸鬱獵鏇鏇鏇獵糧衊(積壓廠繭鹽繭蓋夢鑰製) = 壓壓選繭廠製觸壓遞簾 繭遞壓憲壓夢襯築憲襯 (構觸觸夢膚願願顧廠憲, 4.6 ~ 13.9)
积极
2024-09-24
临床1/2期
杜氏肌营养不良症
exon 53 skipping
3
淵鏇鑰艱壓衊夢積醖廠(簾糧艱鏇鏇鏇艱繭糧獵) = 壓願鑰鹹鏇遞遞顧鏇構 製構窪鏇築醖鹹繭蓋糧 (艱餘製鬱遞衊鏇網選簾 )
积极
2024-03-03
临床1/2期
3
鏇積齋觸築願構鑰壓製(獵齋築範蓋願襯積積蓋) = moderate intensity 顧鹽觸鏇鏇簾鑰鹹獵構 (淵窪繭齋夢蓋齋製選壓 )
-
2023-03-19
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转化医学

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临床分析

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批准

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