A Phase 2, Single Arm, Open Label Extension Study, Evaluating the Long-Term Safety and Clinical Efficacy of SAR447537 (INBRX-101) in Adults With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) Emphysema

Phase 2 open label extension study to evaluate SAR447537 (INBRX-101) in adults with AATD emphysema

开始日期2024-06-20

申办/合作机构

Sanofi

NCT05856331

/ Active, not recruiting临床2期

Phase 2, Double-Blind, Randomized, Active-Control, Parallel Group Study to Assess the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Immunogenicity, and Safety of SAR447537 (INBRX-101) Compared to Plasma-Derived Alpha1-Proteinase Inhibitor (A1PI) Augmentation Therapy in Adults With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) Emphysema

Phase 2 study to compare SAR447537 (INBRX-101) to plasma derived A1PI therapy in adults with AATD emphysema

开始日期2023-10-12

申办/合作机构

Sanofi

NCT03815396

/ Completed临床1期

An Open-Label, Multicenter, Phase 1 Study to Assess the Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Single and Multiple Ascending Intravenous Doses of Inhibrx rhAAT-Fc (INBRX-101) in Adults With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD)

This is an open-label, 2-part, dose-escalating, Phase 1 study of INBRX-101 (rhAAT-Fc). Part 1 will consist of single ascending dose (SAD) administration of INBRX-101 and Part 2 will consist of multiple ascending dose (MAD) administrations of INBRX-101. The planned dosing schedule is IV every 3 to 4 weeks.

开始日期2019-07-19

申办/合作机构

Inhibrx, Inc.

100 项与 Efdoralprin alfa 相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与 Efdoralprin alfa 相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与 Efdoralprin alfa 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与 Efdoralprin alfa 相关的文献（医药）

2017-01-01·Immune network4区 · 医学

IL-32-induced Inflammatory Cytokines Are Selectively Suppressed by α1-antitrypsin in Mouse Bone Marrow Cells

4区 · 医学

Article

作者: Kim, Sinae ; Kim, Eunhye ; Kim, Yong-Sung ; Gil, Gaae ; Kim, Soohyun ; Nguyen, Tam Thanh ; Lee, Youngmin ; Lee, Siyoung ; Chan, Edward D. ; Jhun, Hyunjhung ; Kim, In Ae ; Yoo, Kwang Ha ; Kwak, Areum ; Kim, Hyunwoo ; Bai, Xiyuan ; Choi, Dong-Ki

The induction of interleukin (IL)-32 in bone marrow (BM) inflammation is crucial in graft versus host disease (GvHD) that is a common side effect of allogeneic BM transplantation. Clinical trials on α-1 antitrypsin (AAT) in patients with GvHD are based on the preliminary human and mouse studies on AAT reducing the severity of GvHD. Proteinase 3 (PR3) is an IL-32-binding protein that was isolated from human urine. IL-32 primarily induces inflammatory cytokines in myeloid cells, probably due to PR3 expression on the membrane of the myeloid lineage cells. The inhibitory activity of AAT on serine proteinases may explain the anti-inflammatory effect of AAT on GvHD. However, the anti-inflammatory activity of AAT on BM cells remains unclear. Mouse BM cells were treated with IL-32γ and different inflammatory stimuli to investigate the anti-inflammatory activity of AAT. Recombinant AAT-Fc fusion protein inhibited IL-32γ-induced IL-6 expression in BM cells, but failed to suppress that induced by other stimuli. In addition, the binding of IL-32γ to PR3 was abrogated by AAT-Fc. The data suggest that the specific anti-inflammatory effect of AAT in mouse BM cells is due to the blocking of IL-32 binding to membrane PR3.

2016-07-01·Journal of cardiovascular pharmacology4区 · 医学

Recombinant Human Alpha-1 Antitrypsin-Fc Fusion Protein Reduces Mouse Myocardial Inflammatory Injury After Ischemia–Reperfusion Independent of Elastase Inhibition

4区 · 医学

Article

作者: Mauro, Adolfo G. ; Kim, Soohyun ; Toldo, Stefano ; Van Tassell, Benjamin W. ; Abbate, Antonio ; Rose, Scott W. ; Marchetti, Carlo ; Mezzaroma, Eleonora ; Dinarello, Charles A.

Background::

Alpha-1-antitrypsin (AAT) is an abundant plasma protein with neutrophil elastase-inhibiting activity, and AAT is available as a plasma-derived therapeutic (pAAT). In experimental myocardial infarction, pAAT reduced acute inflammatory injury because of ischemia–reperfusion. The aim of the present study was to assess the properties of a recombinant protein composed of human AAT fused to the human immunoglobulin (Ig) G1 Fc fragment (rhAAT-Fc) in experimental myocardial infarction.

Methods::

Ten-week-old CD1 male mice underwent transient occlusion (30 minutes) of the left anterior coronary artery. rhAAT-Fc (2 mg/kg) or pAAT (60 mg/kg) were administered upon reperfusion. We used human plasma-derived Ig (2 mg/kg) or a matching volume of NaCl 0.9% as control solutions. After 24 hours, infarct size and caspase-1 activity were quantified. The left ventricular ejection fraction (LVEF) was measured by echocardiography at 24 hours and 7 days. A variant of rhAAT-Fc lacking elastase inhibition activity, rhAAT-Fc[E−], was also tested.

Results::

The rhAAT-Fc induced a significant reduction in infarct size (P < 0.01 vs. all controls, P > 0.05 vs. pAAT). Caspase-1 activity was reduced to the same degree with rhAAT-Fc and pAAT (−70%; P < 0.05; P > 0.05 rhAAT-Fc vs. pAAT). The effects on infarct size after a single administration were reflected by preservation of LVEF at 24 hours and 7 days (all P < 0.05). rhAAT-Fc without elastase inhibiting activity, rhAAT-Fc[E−], conferred comparable effects on infarct size, caspase-1 activity, and LVEF (P > 0.2 vs. rhAAT-Fc).

Conclusions::

The pAAT and recombinant human AAT-Fc reduce the acute myocardial inflammatory injury after ischemia–reperfusion in the mouse leading to preservation of viable myocardium and systolic function, independent on the effects on neutrophil elastase.

2016-06-01·Annals of the rheumatic diseases1区 · 医学

Alpha-1-anti-trypsin-Fc fusion protein ameliorates gouty arthritis by reducing release and extracellular processing of IL-1β and by the induction of endogenous IL-1Ra

1区 · 医学

Article

作者: Kim, Soohyun ; Dinarello, Charles A ; Netea, Mihai G ; Koenders, Marije I ; Azam, Tania ; Crişan, Tania O ; van de Veerdonk, Frank L ; Joosten, Leo A B ; Cleophas, Maartje C P

Objectives:

In the present study, we generated a new protein, recombinant human alpha-1-anti-trypsin (AAT)-IgG1 Fc fusion protein (AAT-Fc), and evaluated its properties to suppress inflammation and interleukin (IL)-1β in a mouse model of gouty arthritis.

Methods:

A combination of monosodium urate (MSU) crystals and the fatty acid C16.0 (MSU/C16.0) was injected intra-articularly into the knee to induce gouty arthritis. Joint swelling, synovial cytokine production and histopathology were determined after 4 h. AAT-Fc was evaluated for inhibition of MSU/C16.0-induced IL-1β release from human blood monocytes and for inhibition of extracellular IL-1β precursor processing.

Results:

AAT-Fc markedly suppressed MSU/C16.0-induced joint inflammation by 85–91% (p<0.001). Ex vivo production of IL-1β and IL-6 from cultured synovia were similarly reduced (63% and 65%, respectively). The efficacy of 2.0 mg/kg AAT-Fc in reducing inflammation was comparable to 80 mg/kg of plasma-derived AAT. Injection of AAT-Fc into mice increased circulating levels of endogenous IL-1 receptor antagonist by fourfold. We also observed that joint swelling was reduced by 80%, cellular infiltration by 95% and synovial production of IL-1β by 60% in transgenic mice expressing low levels of human AAT. In vitro, AAT-Fc reduced MSU/C16.0-induced release of IL-1β from human blood monocytes and inhibited proteinase-3-mediated extracellular processing of the IL-1β precursor into active IL-1β.

Conclusions:

A single low dose of AAT-Fc is highly effective in reducing joint inflammation in this model of acute gouty arthritis. Considering the long-term safety of plasma-derived AAT use in humans, subcutaneous AAT-Fc emerges as a promising therapy for gout attacks.

项与 Efdoralprin alfa 相关的新闻（医药）

2025-05-14

·PRNewswire

Inhibrx Reports First Quarter 2025 Financial Results

SAN DIEGO, May 14, 2025 /PRNewswire/ -- Inhibrx Biosciences, Inc. (Nasdaq: INBX) ("Inhibrx" or the "Company") today reported financial results for the first quarter of 2025. Following the completion of the sale of INBRX-101 by Inhibrx, Inc. (the "Former Parent") to Sanofi S.A. and the Former Parent's concurrent spin-off of the Inhibrx business in May 2024, the biopharmaceutical company now has two programs in ongoing clinical trials, with data readouts for each expected within the current year. Because the spin-off was accounted for as a reverse spin-off, for periods prior to the spin-off, the Company's financial statements are the historical financial statements of the Former Parent. Upcoming Milestones INBRX-109 Data from the registration-enabling Phase 2 trial in unresectable or metastatic conventional chondrosarcoma are expected during the third quarter of 2025; and Initial data on the colorectal cancer expansion cohort are anticipated in the third quarter of 2025 with interim data from the Ewing sarcoma expansion cohort expected in the second half of 2025. INBRX-106 Initial Phase 2 data from the randomized Phase 2/3 trial in head and neck squamous cell carcinoma in combination with KEYTRUDA® (pembrolizumab) are expected during the fourth quarter of 2025; and Interim data from the Phase 1/2 checkpoint inhibitor refractory or relapsed non-small cell lung cancer are expected during the fourth quarter of 2025. Financial Results Cash and Cash Equivalents. As of March 31, 2025, Inhibrx had cash and cash equivalents of $216.5 million, compared to $152.6 million as of December 31, 2024. The Company's cash balance increased following the receipt of $100.0 million in gross principal in January 2025 under a loan and security agreement (the "2025 Loan Agreement") entered into with Oxford Finance LLC ("Oxford"). R&D Expense. Research and development expenses were $36.9 million during the first quarter of 2025, compared to $63.9 million during the first quarter of 2024. The decrease in research and development expenses was primarily due to a decrease in clinical trial expenses and contract manufacturing expenses following the spin-off of our INBRX-101 program in the second quarter of 2024. G&A Expense. General and administrative expenses were $6.0 million during the first quarter of 2025, compared to $10.0 million during the first quarter of 2024. The decrease in general and administrative expenses was primarily due to: a decrease in non-cash stock option expense as a result of fewer stock options outstanding in the current period under the Company's new 2024 Omnibus Incentive Plan following the termination of its prior plan in connection with the spin-off; a decrease in professional service expenses in the current period as a result of higher legal and accounting services in the prior period to support the spin-off transaction and the conclusion of legal proceedings. Other Income (Expense). Other expense was $0.4 million during the first quarter of 2025, compared to other expense of $4.9 million during the first quarter of 2024. Other expense consists of interest expense incurred on the Company's outstanding third-party debt during each period, offset in part by interest income earned on the Company's sweep and money market account balances. The Company incurred less interest expense during the first quarter of 2025 as compared to the first quarter of 2024 due to a lower principal balance under its 2025 Loan Agreement as compared to its prior borrowings with Oxford which were extinguished as a result of the spin-off transaction. Net Loss. Net loss was $43.3 million during the first quarter of 2025, or $2.80 per share, basic and diluted, compared to a net loss of $78.7 million during the first quarter of 2024, or $5.77 per share, basic and diluted. About Inhibrx Biosciences, Inc. Inhibrx is a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing a broad pipeline of novel biologic therapeutic candidates. Inhibrx utilizes diverse methods of protein engineering to address the specific requirements of complex target and disease biology, including its proprietary protein engineering platforms. Inhibrx was incorporated in January 2024 as a direct, wholly-owned subsidiary of Inhibrx, Inc. Prior to the sale of Inhibrx, Inc. and the INBRX-101 program to Sanofi S.A., Inhibrx acquired certain corporate infrastructure and other assets and liabilities through a series of internal restructuring transactions effected by Inhibrx, Inc. Inhibrx, Inc. also completed a distribution to holders of its shares of common stock of 92% of the issued and outstanding shares of Inhibrx. Following such transactions, Inhibrx's current clinical pipeline of therapeutic candidates includes ozekibart (INBRX-109) and INBRX-106, both of which utilize multivalent formats where the precise valency can be optimized in a target-centric way to mediate what we believe to be the most appropriate agonist function. For more information, please visit . Forward Looking Statements Inhibrx cautions you that statements contained in this press release regarding matters that are not historical facts are forward-looking statements. These statements are based on Inhibrx's current beliefs and expectations. These forward-looking statements include, but are not limited to, statements regarding expected data readouts and the timing thereof and the Company's ability to develop therapeutic candidates. Actual results may differ from those set forth in this press release due to the risks and uncertainties inherent in Inhibrx's business, including, without limitation, risks and uncertainties regarding: the initiation, timing, progress and results of its preclinical studies and clinical trials, and its research and development programs; its ability to advance therapeutic candidates into, and successfully complete, clinical trials; the Company's ability to utilize the Company's technology platform to generate and advance additional therapeutic candidates; the implementation of the Company's business model and strategic plans for the Company's business and therapeutic candidates; the scope of protection the Company is able to establish and maintain for intellectual property rights covering the Company's therapeutic candidates; the ability to raise funds needed to satisfy the Company's capital requirements, which may depend on financial, economic and market conditions and other factors, over which the Company may have no or limited control; the Company's financial performance; developments relating to the Company's competitors and the Company's industry; and other risks described from time to time in the "Risk Factors" section of its filings with the U.S. Securities and Exchange Commission, including those described in its Annual Report on Form 10-K, its Quarterly Reports on Form 10-Q, and supplemented from time to time by its Current Reports on Form 8-K as filed from time to time. You are cautioned not to place undue reliance on these forward-looking statements, which speak only as of the date hereof, and Inhibrx undertakes no obligation to update these statements to reflect events that occur or circumstances that exist after the date hereof. All forward-looking statements are qualified in their entirety by this cautionary statement, which is made under the safe harbor provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Investor and Media Contact: Kelly D. Deck Chief Financial Officer [email protected] 858-795-4260 SOURCE Inhibrx Biosciences, Inc. WANT YOUR COMPANY'S NEWS FEATURED ON PRNEWSWIRE.COM? 440k+ Newsrooms & Influencers 9k+ Digital Media Outlets 270k+ Journalists Opted In GET STARTED

财报并购临床1期临床2期

2025-04-23

·药明康德

TOP 20药企排名新鲜出炉，它们的这些进展你都知道吗？

根据各大药企在2024年的营收，行业媒体Fierce Pharma于近日公布了全球前20大药企排名。在这份名单中，强生（Johnson & Johnson）、罗氏（Roche）、默沙东（MSD）位居前三。本文将为各位读者朋友们整理这些药企在近期取得的进展。药明康德团队根据公开资料制图（在此排名中，排除各家公司在健康科学领域之外的收入，美元换算是基于年度平均汇率进行）强生2024年营收：888亿美元近期，强生公司取得了多项重要监管进展。今年3月，美国FDA批准了其抗IL-23抗体Tremfya用于治疗中度至重度活动性克罗恩病成人患者。根据新闻稿，Tremfya是首个同时提供皮下注射和静脉注射诱导治疗方案以治疗此类患者的IL-23抑制剂。此外，今年1月，强生的Spravato鼻喷雾剂获FDA批准，用于治疗难治性抑郁症（TRD）成人患者，成为首款获批作为单药疗法、用于对至少两种口服抗抑郁药应答不佳的成人重度抑郁症（MDD）患者的药物。在欧洲，强生也取得了重要突破。其双抗疗法Rybrevant联合Lazcluze获得欧盟委员会批准一线治疗携带EGFR第19号外显子缺失（ex19del）或第21号外显子L858R突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。罗氏2024年营收：653亿美元罗氏近年来通过产品创新和战略收购持续强化其治疗管线。其双特异性抗体Vabysmo在2022年获批后，又于2024年7月获FDA批准单剂量预填充注射器剂型，显著提升了用药便利性。在免疫疗法领域，罗氏2024年以15亿美元收购Poseida Therapeutics，获得其异体细胞疗法平台和基因编辑工具，为开发潜在"first-in-class"疗法奠定基础。同时，其双特异性抗体Columvi和Lunsumio分别在中美两国取得重要监管进展，前者联合吉西他滨和奥沙利铂用以治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的补充生物制品许可申请（sBLA）已被美国FDA受理，有望在今年获批；后者已于2024年年末获得中国国家药监局（NMPA）批准上市，治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。默沙东2024年营收：642亿美元默沙东公司正通过战略性收购和管线布局规划未来发展方向，其中代表性的交易包括：2021年以115亿美元收购Acceleron Pharma，获得肺动脉高压创新疗法sotatercept（该药物已于2023年3月获FDA批准，有望成为该领域的基石性疗法）；2023年以108亿美元收购Prometheus Biosciences，补充了溃疡性结肠炎、克罗恩病等自身免疫疾病管线；以及2023年达成的总额30亿美元的EyeBiotech收购协议，拓展眼科治疗领域。默沙东公司高管在近期电话会议中表示，公司正持续关注各类研发和商业合作机会，以确保持续的创新能力和造福患者。辉瑞2024年营收：636亿美元辉瑞在2024年持续推动新产品上市并加强战略布局。在肿瘤领域，BRAF抑制剂Braftovi组合治疗方案获FDA加速批准用于BRAF V600E突变转移性结直肠癌，成为该适应症首个获批的包含BRAF靶向疗法的组合疗法；血友病领域则取得双重突破，皮下注射疗法Hympavzi获FDA批准，一次性基因疗法Durveqtix获得欧盟有条件上市许可。辉瑞同时积极拓展研发合作网络：9月与Flagship Pioneering合作开展心血管和肾脏疾病领域研究项目；11月又与Flagship旗下公司合作开发肥胖症和NSCLC新靶向疗法；在自身免疫疾病领域，通过辉瑞Ignite与Acepodia合作开发创新细胞疗法。艾伯维2024年营收：563亿美元艾伯维成功构建了多元化产品矩阵：免疫学领域，IL-23抑制剂Skyrizi于2024年6月获批溃疡性结肠炎适应症，与JAK抑制剂Rinvoq形成炎症性肠病全谱系覆盖；肿瘤治疗取得突破性进展，抗体偶联药物（ADC）Elahere获美国FDA完全批准，与Genmab合作开发的Epkinly获得美国FDA加速批准，成为获FDA批准用以治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者的首个皮下注射T细胞接合双特异性抗体；抗感染领域方面，其与辉瑞合作开发的Emblaveo已获欧盟和美国FDA批准治疗多重耐药革兰氏阴性菌感染；该公司同时在神经退行性疾病管线新增帕金森病疗法Vyalev。为强化研发管线，艾伯维2024年开展了系列战略收购：收购Nimble Therapeutics获得口服肽类IL-23R抑制剂及肽类药物开发平台，整合Aliada Therapeutics的ALIA-1758布局阿尔茨海默病赛道，囊获Celsius Therapeutics的TREM1靶向抗体完善炎症性疾病矩阵，收购Landos Biopharma并获得其NLRX1激动剂强化炎症性肠病管线。通过"自主开发+战略收购"双重策略，艾伯维系统构建覆盖免疫、肿瘤、抗感染及神经退行性疾病的创新产品组合，为其可持续增长奠定基础。阿斯利康2024年营收：541亿美元2024年，阿斯利康在肿瘤和罕见病领域取得多项重要进展。其重磅EGFR抑制剂Tagrisso获得美国FDA两项新适应症批准：一是联合化疗治疗局部晚期或转移性EGFR突变NSCLC成人患者；二是用于治疗放化疗后不可切除的III期EGFR突变NSCLC患者。2025年1月，该公司与第一三共（Daiichi Sankyo）联合开发的ADC疗法Datroway获FDA批准上市，用于HR阳性/HER2阴性乳腺癌治疗；而口服补体因子D抑制剂Voydeya也于2024年4月获批，作为Ultomiris/Soliris的附加疗法用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的血管外溶血管理。此外，阿斯利康2024年以20亿美元收购Fusion Pharmaceuticals，获得其靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA）的锕系放射偶联药物；同年10月又以1亿美元预付款与石药集团达成针对脂蛋白（a）的临床前药物YS2302018的独家许可协议。随着这些战略布局的推进，2025年阿斯利康预计将迎来多个关键临床数据读出。诺华2024年营收：503亿美元2024年，诺华在肿瘤、肾病及放射性配体治疗领域取得多项突破性进展。其CDK4/6抑制剂Kisqali获美国FDA和欧盟委员会批准，联合芳香酶抑制剂用于HR阳性/HER2阴性早期乳腺癌（包括无淋巴结转移的患者）的辅助治疗；费城染色体阳性慢性髓系白血病治疗药物Scemblix则凭借优于标准疗法的3期数据获得FDA加速批准。在肾病领域，补体替代通路因子B抑制剂Fabhalta先后于2024年8月和3月获批治疗IgA肾病和C3肾小球病。此外，放射性配体疗法（RLT）Pluvicto也于2025年3月获FDA批准用于PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。通过战略性收购，诺华持续强化研发管线布局：2024年5月以超17亿美元收购Mariana Oncology拓展放射性配体疗法研发管线；11月以11亿美元收购Kate Therapeutics，布局基因治疗；同年还以29亿美元收购MorphoSys，增强血液肿瘤领域优势。百时美施贵宝2024年营收：483亿美元去年，百时美施贵宝的多款创新疗法获得监管突破与临床应用拓展。在血液肿瘤领域，公司3月获得CD19靶向CAR-T疗法Breyanzi加速批准，用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），并于5月扩展至滤泡性淋巴瘤（FL）和套细胞淋巴瘤（MCL）适应症；PD-1抑制剂Opdivo则在3月获批联合化疗用于尿路上皮癌一线治疗，10月进一步扩展至可切除NSCLC围手术期治疗，其皮下注射剂型Opdivo Qvantig更于年底获批，将给药时间缩短至5分钟。靶向BCMA的CAR-T疗法Abecma则于4月获批用于多发性骨髓瘤，在临床试验中，该疗法将无进展生存期提高至标准疗法的三倍以上；酪氨酸激酶抑制剂（TKI）Augtyro和KRAS G12C抑制剂Krazati分别在6月获加速批准用于实体瘤和结直肠癌治疗；神经精神领域则迎来突破——Cobenfy成为近十年来首个获批治疗精神分裂症的新机制药物。研发合作方面，公司通过战略合作强化管线布局：年初与VantAI合作开发分子胶新靶点，与Immunocore合作探索TCR双特异疗法IMC-F106C联合Opdivo治疗黑色素瘤的疗效和安全性；10月携手Prime Medicine开发下一代T细胞疗法；年底则与BioArcti达成全球许可协议，推进靶向焦谷氨酸修饰β淀粉样蛋白的抗体项目开发。礼来2024年营收：450亿美元2024年，礼来在多个疾病领域实现关键监管突破：5月，RET激酶抑制剂Retevmo获批用于治疗2岁及以上RET基因变异相关实体瘤及甲状腺癌患儿，成为首款覆盖12岁以下RET突变儿童的靶向疗法，6月，该药加速批准转为完全批准用于治疗RET融合阳性甲状腺癌全年龄段患者。7月，靶向β淀粉样蛋白的单抗Kisunla获批治疗早期阿尔茨海默病成人患者；9月，IL-13抑制剂Ebglyss获准用于治疗12岁以上、体重≥40公斤且局部治疗无效的中重度特应性皮炎患者；年底，重磅GLP-1/GIP受体双重激动剂Zepbound获批改善中重度阻塞性睡眠呼吸暂停肥胖患者的呼吸症状。在合作布局上，礼来通过多项战略合作强化管线：2024年初与Isomorphic Labs合作开发基于AlphaFold技术的小分子疗法；7月斥资32亿美元收购Morphic Holding，获得炎症性肠病口服整合素疗法MORF-057；9月与HAYA Therapeutics达成10亿美元的多年协议，利用其RNA引导基因调控平台开发代谢疾病疗法；10月扩展与KeyBioscience的合作，聚焦胰淀素/降钙素双重激动剂（DACRA）在肥胖及相关疾病中的应用。赛诺菲2024年营收：444.6亿美元2024年，赛诺菲与再生元共同开发的重磅抗炎药Dupixent斩获多项关键适应症：年初获FDA批准用于1-11岁嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）儿童患者；年中获美国FDA和欧洲药品管理局批准作为慢性阻塞性肺病（COPD）患者的附加维持治疗，并在随后获FDA批准作为慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）青少年患者的辅助维持治疗。此外，IL-6拮抗剂Kevzara获批治疗活动性多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）患者，抗CD38抗体Sarclisa则联合VRd方案成为不适合自体干细胞移植的新确诊多发性骨髓瘤成人患者的一线疗法。战略合作方面，赛诺菲1月以17亿美元收购Inhibrx，获得α-1抗胰蛋白酶缺乏症疗法INBRX-101；同月与Synthekine合作开发IL-10受体激动剂布局炎症性疾病；9月与RadioMedix和Orano Med达成3.2亿欧元独家许可协议，开发基于同位素铅的放射性配体疗法；10月追加3亿欧元股权投资，加速与Orano Med在罕见癌症及下一代RLT领域的合作。诺和诺德2024年营收：约421亿美元2024年，诺和诺德重磅产品Wegovy（semaglutide，司美格鲁肽）注射液斩获心血管保护新适应症，成为获FDA批准用于辅助患有心血管疾病及肥胖或超重的成年人预防重大心血管事件的首款减重药物。在2024年欧洲肥胖大会（ECO）上，该公司公布了Wegovy的长期减重效果数据，其疗效可维持长达4年。诺和诺德突破性皮下注射血友病疗法Alhemo获FDA批准，是针对伴抑制物血友病A或B患者的同类疗法中的首款皮下注射治疗方案。该公司还达成多项超5亿美元的研发合作，聚焦利用表观遗传调控开发肥胖管理潜在新疗法、针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的小分子药物、分子胶降解剂的开发，以及利用肝外脂质纳米颗粒（LNP）递送技术推进针对心脏代谢性疾病和罕见病的创新基因药物（genetic medicine）的开发。GSK2024年营收：约401亿美元GSK的PD-1抑制剂Jemperli在局部晚期错配修复缺陷（dMMR）/高微卫星不稳定性（MSI-H）直肠癌患者中展现出前所未有的疗效，并获得FDA授予的突破性疗法认定。近期，该公司的抗生素gepotidacin获FDA批准上市，是近30年来首个治疗单纯性尿路感染的新型口服抗生素。疫苗方面，GSK的带状疱疹疫苗Shingrix的长期随访数据显示，其对50岁以上成人的保护效力持续超10年。2024年，GSK达成了多项超5亿美元的收购和合作协议，覆盖呼吸道疾病、自身免疫疾病、肿瘤及疫苗领域，包括收购Aiolos Bio公司以获得用于治疗哮喘的胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）靶向单抗AIO-001，收购用于治疗B细胞驱动的自身免疫疾病的T细胞接合器（TCE）CMG1A46，引进映恩生物（Duality Biologics）的抗癌抗体偶联药物DB-1324，以及深化用于治疗传染病的mRNA疫苗的开发合作。安进2024年营收：约334亿美元2024年6月，美国FDA批准安进双特异性抗体疗法Blincyto（blinatumomab），用于年龄一个月或以上、CD19阳性、费城染色体阴性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者的巩固阶段治疗，无论患者的可测量残留病灶状态如何。在一项3期临床试验中，接受诱导后巩固治疗的B-ALL患者的5年总生存率超80%。近期，该公司的抗CD19抗体Uplizna获FDA批准扩展适应症，用于治疗免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4-RD）成人患者。新闻稿指出，这是治疗这一患者群体的首个获批药物。此外，安进的在研减重疗法MariTide于2024年年末公布了积极的2期研究结果，已进入3期开发阶段。在没有2型糖尿病的肥胖或超重人群中，MariTide在第52周实现了平均体重减轻约20%，且未出现体重减轻平台期。武田2024年营收：约309亿美元2024年4月，美国FDA批准了武田的Entyvio皮下注射制剂，用于中度至重度活动性克罗恩病人患者在接受Entyvio静脉注射制剂诱导治疗后的维持治疗，进一步巩固了其在炎症性肠病领域的布局。FDA还批准了该公司的Eohilia（布地奈德口服混悬液）上市，治疗11岁以上嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）患者。新闻稿指出，这是FDA批准治疗EoE的首款口服疗法。近期，武田的在研多肽疗法rusfertide作为真性红细胞增多症（PV）标准治疗附加方案的3期研究达到主要终点，80%的患者不再需要接受放血治疗。2024年，田达成数起超10亿美元的战略合作和许可协议，囊获多款创新疗法的开发权益，包括Kumquat Biosciences公司的一种新型免疫调节癌症小分子抑制剂、AC Immune公司的阿尔茨海默病疗法ACI-24.060、用于肿瘤学、神经科学和炎症领域多个靶点的新型分子胶降解剂，以及血液疾病创新疗法elritercept。勃林格殷格翰2024年营收：约290亿美元近期，勃林格殷格翰为其用于治疗NSCLC的小分子药物zongertinib（BI 1810631）递交了新药申请（NDA），该疗法获得了优先审评资格，有望于今年获批。新闻稿指出，如果获批，zongertinib将成为针对携带HER2突变、既往接受过全身治疗的不可切除或转移性NSCLC成人患者的首个口服靶向疗法。该公司用于治疗渐进性肺纤维化（PPF）的小分子抑制剂nerandomilast已达3期临床试验终点，即将递交上市申请。2024年6月，勃林格殷格翰公布了其胰高血糖素/GLP-1受体双重激动剂survodutide（BI 456906）的积极2期临床试验结果，并即将开展针对MASH的3期临床试验。在这项2期研究中，多达64.5%的中晚期（F2和F3期）肝纤维化成人患者的肝纤维化得到改善，且MASH未恶化。2024年，勃林格殷格翰达成多起超5亿美元的收购和合作协议，包括针对MASH的RNAi疗法、针对精神分裂症的小分子疗法、用于治疗癌症的细胞周期蛋白抑制剂和创新蛋白酪氨酸磷酸酶N1和N2（PTPN1和PTPN2）小分子抑制剂。吉利德科学2024年营收：约286亿美元2024年8月，美国FDA加速批准了吉利德科学斥资43亿美元收购的小分子疗法Livdelzi与熊去氧胆酸（UDCA）联合用于治疗对UDCA应答不足的原发性胆汁性肝硬化（PBC）成人患者，或作为单药治疗对UDCA不耐受的患者，但不建议患有或发展为失代偿性肝硬化的患者使用Livdelzi。根据新闻稿，Livdelzi是在碱性磷酸酶（ALP）正常化、关键生物标志物和瘙痒控制方面，与安慰剂相比表现出统计学显著改善的首个疗法。2025年2月，该疗法获欧盟批准，用于相同的适应症。此外，该公司的突破性长效HIV疗法lenacapavir已获得FDA授予的优先审评资格，预计在今年6月19日之前完成审评。该疗法的上市申请在欧洲也获得了加速审评。Lenacapavir是一种“first-in-class”长效HIV病毒衣壳抑制剂，可以干扰HIV病毒衣壳蛋白的组装和拆卸，在病毒生命周期的多个阶段发挥作用。在两项3期临床试验中，近100%接受每半年一次lenacapavir注射的受试者没有出现HIV感染。拜耳2024年营收：约260亿美元2024年3月，拜耳达成了一项3.1亿美元的合作，获得了在欧洲商业化BridgeBio Pharma公司用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）的在研疗法acoramidis的独家许可。该疗法目前已在美国、欧洲和日本获批上市，用于治疗ATTR-CM。该公司超8亿美元收购的双重神经激肽-1，3（NK-1，3）受体拮抗剂elinzanetant达3期临床主要终点，公司已向FDA递交NDA，寻求批准elinzanetant用于治疗与更年期相关的中度至重度血管运动症状（VMS，也称为潮热）。德国默克2024年营收：约191亿美元德国默克过去一年通过与多家新锐公司达成合作和授权交易，扩展研发管线。2024年3月，该公司与C4 Therapeutics（C4T）公司签订一项许可和合作协议，合作开发针对C4T在其内部发现管线中推进的两个关键致癌蛋白靶点的靶向蛋白降解剂。2024年6月，德国默克与Biolojic Design公司达成多靶点药物发现合作。该合作将利用Biolojic Design的AI驱动发现平台来设计用于治疗癌症和免疫疾病的治疗性抗体。梯瓦2024年营收：约165亿美元近期，梯瓦公司公布了其与赛诺菲共同开发的在研TL1A靶向单抗duvakitug在2b期临床试验中获得的积极结果。结果显示，接受duvakitug治疗的两大炎症性肠病——溃疡性结肠炎和克罗恩病的患者在第14周时均获得显著缓解。两家公司预计在今年下半年启动3期临床试验。此外，该公司用于治疗精神分裂症的长效缓释皮下注射疗法TEV-‘749已达3期临床试验主要终点。这款疗法利用名为SteadyTeq的缓释技术，让活性药物olanzapine能够在每月一次给药的治疗方案下通过持续释放维持治疗剂量。在一项近期公布的患者和医疗保健专业人员态度和体验调查研究中，超过92%的患者对TEV-‘749的起始治疗方案、给药方案和药物本身感到满意或非常满意。CSL2024年营收：约152亿美元CSL所开发的基因疗法Hemgenix在2022年11月与2023年2月分别获美国FDA与欧盟批准，用于对中度至重度血友病B患者进行一次性治疗。这款疗法在2023年荣获有“医药界诺贝尔奖”之称盖伦奖的最佳孤儿药/罕见病产品奖。此外，欧盟委员会已于今年2月批准“first-in-class”疗法Andembry上市，用于预防12岁及以上成年和青少年患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。新闻稿指出，它是首款只需每月一针、靶向血浆蛋白因子XIIa的HAE发作预防疗法。美国FDA目前正在针对该疗法进行审评。参考资料：[1] The top 20 pharma companies by 2024 revenue. Retrieved April 21, 2025, from https://www.fiercepharma.com/special-reports/top-20-pharma-companies-2024-revenue免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

并购上市批准免疫疗法财报细胞疗法

2025-04-22

·E药经理人

辉瑞杀进第一！恒瑞自研全球第二，百济、石药、华东爆发！6823家药企研发盘点

时间来到2025年，代表中国药企参与全球竞争的“四驾马车”已经形成新的格局——恒瑞遥遥领先，中生制药、石药优势显著，百济神州成新客。撰文| Erin仅过去一年时间，全球医药研发格局已发生剧变。根据国际知名咨询机构Citeline发布的《2025年医药研发年度回顾》，在这份囊括全球6823家制药公司的报告中，Citeline评选出了全球TOP25管线规模药企。辉瑞以271项管线超越曾经的“王者”罗氏、诺华，摘得桂冠，坐稳“宇宙大药厂”之位。虽然与往年一样，有4家中国药企上榜，但前十中并未有中国药企的身影，制药“一哥”恒瑞仅排位第13，曾在榜单中的复星今年无奈落榜。不过，也有好消息诞生，百济神州以第25位跻身成新客，石药由第24名跃升至第19名。更值得一提的是，中国制药企业的自研管线遥遥领先，甚至远超艾伯维、武田等MNC。另一大显著趋势是，MNC的研发投入在强势回归，自研管线比例显著增长。但不能忽视的是，小型Biotech贡献的创新药管线占比仍在攀升。由此看到，2025年应依然是Biotech卖 “青苗”，MNC们为储备弹药继续大手笔并购/BD的一年。“新四驾马车”诞生，恒瑞遥遥领先，百济成新客报告显示，中国的新药研发再次领衔全球，以1218家制药公司、7032项在研管线数量和29.5%的占比，成为全球新药研发管线贡献量第二的国家，仅次于美国。不仅如此，从增速角度来看，2024年，中国新增了1495种新药候选物，虽然略低于美国的1683种，但增长势头明显强劲。而在这1218家制药公司中，头部制药公司的研发竞争力持续攀升。今年进入全球TOP25管线规模的制药公司中，有4家来自中国，分别是恒瑞、中生制药、石药、百济。这四家药企也共同构筑起中国创新药企参与全球竞争的新“四驾马车”。其中，恒瑞众望所归，虽然排名上从第8位滑落到第13位，但仍是榜单中排名最靠前的中国药企，其自研管线数量也猛增30项，在全球仅次于辉瑞；另外，中生制药仍保持原有位次，石药集团由第24名跃升至第19名，百济神州也成为了榜单新客。遗憾的是，复星今年并未进入TOP25阵营。自主创新能力的质变式提升，已成为中国制药企业在全球最显著的竞争优势。从Pharmaprojects所统计的数据来看，对比上年同期，TOP25阵营中恒瑞以绝对优势（163项）领跑自研管线榜单，中生制药（104项）与石药集团（84项）同样表现亮眼，其自主研发规模甚至已超越艾伯维、武田等跨国制药巨头。这种创新实力的跃升在财务数据中也得到充分展现：恒瑞2024年报披露未来三年将有47项创新成果上市，其中，2025-2027年分别预计上市项目11项、13项和23项，覆盖肿瘤、代谢及心血管疾病、免疫和呼吸系统疾病等治疗领域，包括HER2 ADC、GLP-1药物等重磅产品。更引人注目的是，恒瑞自主研发的Lp(a)口服小分子药物HRS-5346虽处II期临床，但获得了默沙东高达2亿美元首付款及总额20亿美元的授权协议。这标志着恒瑞的原创新药项目受到了全球认可。中生制药的转型成效同样显著，2024年创新药收入首破百亿达到120.6亿元，占总营收比例攀升至41.8%。根据其战略规划，创新产品数量将从2024年的17个增至2025年的22个，预计到2027年将突破30个大关，形成每年约5个创新药获批的稳定产出节奏。这种每年都有产品上市的确定性信息披露，也代表了中国头部药企开始进入创新成果的集中收获期。另外，国内创新药行业突破性研发成果将在2025年AACR年会上集中爆发，90余家中国药企将携超200项研究亮相，尤其是在ADC、双抗/多抗等前沿领域形成显著优势，这无疑是中国创新药研发强大实力的展现。百济神州的EGFR/MET三抗BG-T187和4-1BB/GPC3双抗BGB-B2033将在今年AACR上完成首秀。前者还是百济神州入局三抗领域首个获批临床的产品。石药将携带两款重磅产品亮相，分别是EGFR ADC SYS6010治疗晚期实体瘤的I期研究入选口头报告，CD20和CD47靶点双融合蛋白 JMT601入选壁报。值得一提的是，SYS6010还是目前非小细胞肺癌领域进展最快的EGFR ADC之一，具有BIC潜力。在TOP25阵营之外，中国医药创新的“第二梯队”同样呈现爆发式增长。华东医药以“自主+引进”的双轮驱动模式实现惊人跨越，从国内第十跃居第五，其战略布局涵盖自免、代谢、ADC、CAR-T等热门领域，特别是在GLP-1赛道构建了涵盖口服小分子、双靶点、长效三靶点的完整产品矩阵。三生制药作为新晋者，也显示出其多元管线布局已建立竞争优势。推荐阅读 * 营收、净利创新高！恒瑞“杀”回来了* 超800亿！罗氏豪赌下个药王MNC集体爆发，辉瑞“杀进”榜首MNC则显示出了与往年几乎完全相左的趋势，不仅整体管线规模在扩张，似乎在过去一年间集体“发力”自研管线。其中，辉瑞不仅凭借205到271项的爆发式增长夺得全球TOP25管线规模最大的MNC，其自研管线数量也是最高，达166项，一年增长了39项。在辉瑞之后，罗氏和诺华仍然占据管线规模前三位置，AZ和赛诺菲则紧随其后。值得注意的是，AZ、诺华、赛诺菲、BMS、礼来等跨国大药企都集体呈现出超过30项自研管线的增长。变动最大的是赛诺菲。一年时间，赛诺菲就从第10名跃升至第5名，总体管线增加了近100项。这离不开赛诺菲以Dupixent为支点，持续扩散优势展开的研发布局：如在自免和呼吸领域，赛诺菲构建起递进式创新矩阵：IL-33单抗Itepekimab针对COPD已进入III期临床，IL-4/IL-13双抗lunsekimig在哮喘领域快速推进至II期临床。在血液肿瘤领域，BTK抑制剂tolebrutinib即将迎来FDA的PDUFA；蛋白降解药物KT-474和口服BTK抑制剂rilzabrutinib的临床进展同样引人注目。另外，赛诺菲还通过与Orano Med达成股权投资及独家许可协议，联合开发下一代放射性配体药物。而17亿美元收购Inhibrx Biosciences获得的INBRX-101，则为其在罕见病领域开辟新战场。除了报告撰写机构的数据计算方法变化带来的影响外，MNC自研管线的逆势增长，更多来自于他们研发投入的强势回归。E药经理人统计，全球营收TOP10药企中，8家研发投入实现两位数增长，艾伯维以67%的增幅领跑行业。即便面临收入增长压力，辉瑞也仍将研发强度维持在占营收比17%的高位，其“以研发换未来”的战略决心可见一斑。这种投入产出效率的优化，使得MNC在保持规模优势的同时，逐步在修复因专利悬崖等诸多因素导致的创新断层。而往年以优质自研管线取胜的罗氏，反而在今年自研管线增幅最小。其实从罗氏近期的动作中也可以明显看出，罗氏似乎正在通过并购与BD的方式，找回曾经错过的风口。例如在3月，罗氏宣布与丹麦制药企业Zealand Pharma 签订独家合作和许可协议，共同开发和商业化一款胰淀素类似物（Amylin）Petrelintide，合作潜在最高总金额达到53亿美元，其中16.5亿美元的预付款，创下2025年以来跨国药企达成最高预付款交易记录。不仅如此，罗氏还曾在2023年，花费总额约31亿美元收购Carmot重回GLP-1赛道。不过，虽然从数字上与往年的趋势大相径庭，但底层逻辑并未发生转变，MNC仍然更偏向“价值创造”属性的并购/BD，手握大笔资金在新兴生物技术赛道率先抢位，在自主创新与生态整合间寻找平衡点。在未来，可以预见的是，对于小型Biotech的并购/BD——作为MNC储备弹药，仍不会减少。因为从Citeline的分析中也可以看出，仅手握1-2个核心研发管线的Biotech公司，在全球研发管线中仍然贡献绝大部分，并且占比从18%升至了19.4%。参考资料：Citeline《2025年医药研发年度回顾》一审| 黄佳二审| 李芳晨三审| 李静芝精彩推荐大事件 | IPO | 融资&交易 | 财报季 | 新产品 | 研发日 | 里程碑 | 行业观察 | 政策解读 | 深度案例 | 大咖履新 | 集采&国谈 | 出海 | 高端访谈 | 技术&赛道 | E企谈 | 新药生命周期 | 市值 | 新药上市 | 商业价值 | 医疗器械 | IND | 周年庆大药企 | 竞争力20强 | 恒瑞 | 石药 | 中生制药 | 齐鲁 | 复星 | 科伦 | 翰森 | 华润 | 国药 | 云南白药 | 天士力 | 华东 | 上药创新药企 | 创新100强 | 百济 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖 | 康方 | 和黄 | 荣昌 | 亚盛｜康宁杰瑞｜贝达｜微芯｜再鼎｜亚虹跨国药企｜ＭＮＣ卓越｜辉瑞｜AZ｜诺华｜罗氏｜BMS｜默克｜赛诺菲｜GSK｜武田｜礼来｜诺和诺德｜拜耳供应链｜赛默飞｜药明｜凯莱英｜泰格｜思拓凡｜康龙化成｜博腾｜晶泰｜龙沙｜三星启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 中国医药手册

并购财报核酸药物带量采购

100 项与 Efdoralprin alfa 相关的药物交易

登录后查看更多信息

研发状态

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
α1-抗胰蛋白酶缺乏症	临床2期	美国	Sanofi	2023-10-12
α1-抗胰蛋白酶缺乏症	临床2期	澳大利亚	Sanofi	2023-10-12
α1-抗胰蛋白酶缺乏症	临床2期	丹麦	Sanofi	2023-10-12
α1-抗胰蛋白酶缺乏症	临床2期	新西兰	Sanofi	2023-10-12
α1-抗胰蛋白酶缺乏症	临床2期	波兰	Sanofi	2023-10-12
α1-抗胰蛋白酶缺乏症	临床2期	西班牙	Sanofi	2023-10-12
α1-抗胰蛋白酶缺乏症	临床2期	瑞典	Sanofi	2023-10-12
α1-抗胰蛋白酶缺乏症	临床2期	英国	Sanofi	2023-10-12
哮喘	临床1期	-	Chiesi SAS	2020-07-21
慢性阻塞性肺疾病	临床1期	-	Chiesi SAS	2020-07-21

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03815396 (ATS2024) 人工标引	临床2期	α1-抗胰蛋白酶缺乏症	-	INBRX-101	網淵膚鹹簾糧餘餘築膚(艱鑰艱膚窪遞膚製廠淵) = INBRX-101 had a protease inhibitory profile consistent with what has been previously observed for wild-type AAT. INBRX-101 demonstrated potent inhibition of NE and PR3 activity, with the inhibitory capacity approaching the expected 2:1 (protease to INBRX-101) molar ratio. Negligible antithrombin and antitrypsin activity was detected. 鏇繭構醖製憲淵廠積廠 (觸鹽製蓋遞齋齋簾願窪 )	积极	2024-05-19
NCT03815396 (Literature \| ERS2022) 人工标引	临床1期	α1-抗胰蛋白酶缺乏症	24	INBRX-101	鑰鹹艱廠壓鏇壓齋鹽鏇(夢夢遞憲鹽廠壓齋淵膚) = none 窪鏇顧憲繭網糧積願糧 (齋窪淵遞憲鏇蓋淵鹽鏇 ) 更多	积极	2022-12-01