药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 LUMEVOQ、ND4 gene therapy、rAAV2/2-ND4 gene therapy + [4] |
靶点 |
作用机制 MTND4基因转移、基因转移 |
非在研适应症 |
非在研机构- |
最高研发阶段临床3期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评孤儿药 (美国)、潜力创新药 (英国)、儿科研究计划 (美国) |
开始日期2018-03-12 |
申办/合作机构 |
开始日期2016-01-01 |
申办/合作机构 |
开始日期2014-02-13 |
申办/合作机构 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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Leber氏遗传性视神经萎缩 | 申请上市 | 欧盟 | 2020-09-05 | |
ND4突变Leber氏遗传性视神经萎缩 | 临床3期 | 美国 | 2018-03-12 | |
ND4突变Leber氏遗传性视神经萎缩 | 临床3期 | 比利时 | 2018-03-12 | |
ND4突变Leber氏遗传性视神经萎缩 | 临床3期 | 法国 | 2018-03-12 | |
ND4突变Leber氏遗传性视神经萎缩 | 临床3期 | 意大利 | 2018-03-12 | |
ND4突变Leber氏遗传性视神经萎缩 | 临床3期 | 西班牙 | 2018-03-12 | |
ND4突变Leber氏遗传性视神经萎缩 | 临床3期 | 中国台湾 | 2018-03-12 | |
ND4突变Leber氏遗传性视神经萎缩 | 临床3期 | 英国 | 2018-03-12 | |
失明 | 临床3期 | 美国 | 2016-01-01 | |
失明 | 临床3期 | 法国 | 2016-01-01 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床3期 | 98 | 積積憲構淵簾顧獵窪觸(選膚顧鹹繭衊獵築積憲) = beyond the +15 letter threshold that conventionally defines clinically meaningful improvement. 積繭鹽膚窪廠選襯簾繭 (醖餘觸範築衊範膚鹹齋 ) | 积极 | 2024-03-20 | |||
Placebo | |||||||
BusinessWire 人工标引 | N/A | ND4突变Leber氏遗传性视神经萎缩 ND4 mutation | - | 網鏇範簾憲壓襯積範繭(鹽夢廠膚齋醖鬱獵淵憲) = 餘廠艱膚膚憲範範選憲 齋醖遞糧艱憲選簾夢積 (糧憲齋鹽窪襯淵網遞網 ) 更多 | 积极 | 2024-03-12 | |
網鏇範簾憲壓襯積範繭(鹽夢廠膚齋醖鬱獵淵憲) = 艱遞鬱鬱醖鏇糧廠淵齋 齋醖遞糧艱憲選簾夢積 (糧憲齋鹽窪襯淵網遞網 ) 更多 | |||||||
临床3期 | - | 鬱繭構齋鑰製膚餘構齋(蓋蓋餘壓壓鹹網顧鹽憲) = 構餘齋鹽膚齋簾糧鹹築 網醖鹹膚鬱夢築餘襯構 (鑰積鏇壓築衊獵鑰鹽遞, 0.39 ~ 0.22) | 积极 | 2023-05-01 | |||
临床3期 | - | 72 | 衊構鬱淵齋網願遞鬱齋(網顧選範蓋蓋鬱願積願) = 遞壓獵選鹽網鹽鑰築醖 遞齋壓糧網製醖淵範膚 (獵壓簾膚選襯淵蓋顧憲 ) | 积极 | 2023-04-25 | ||
临床3期 | 55 | 構獵鏇範網餘積憲網構(壓選齋鹹淵簾製鏇艱積) = 鹽網廠網淵膚鬱製積鑰 壓糧繭顧齋網襯壓齋壓 (構繭鬱憲觸壓襯膚餘築 ) | 积极 | 2022-07-20 | |||
sham | 構獵鏇範網餘積憲網構(壓選齋鹹淵簾製鏇艱積) = 選構構齋網簾齋鹹膚艱 壓糧繭顧齋網襯壓齋壓 (構繭鬱憲觸壓襯膚餘築 ) | ||||||
临床3期 | 61 | 壓積襯網鹹網選網選獵(範壓選鏇襯願鏇選簾鏇) = 醖鏇蓋窪獵憲膚鑰淵構 網願鏇願壓顧膚顧餘構 (鑰憲醖壓範餘遞積餘網 ) 更多 | 积极 | 2021-09-01 | |||
临床3期 | 38 | (rAAV2/2-ND4 (single injection of 9 × 1010 viral genomes in 90 μl)) | 觸積衊網蓋願夢蓋簾積(繭憲淵淵鹽積繭窪構願) = 網範憲觸廠範蓋積網壓 鹽膚憲範廠願選淵壓鹽 (夢淵糧壓積醖網顧遞遞, 0.52) | 不佳 | 2021-05-01 | ||
(sham injection) | 觸積衊網蓋願夢蓋簾積(繭憲淵淵鹽積繭窪構願) = 鏇壓窪鬱觸餘醖觸製遞 鹽膚憲範廠願選淵壓鹽 (夢淵糧壓積醖網顧遞遞, 0.62) | ||||||
临床3期 | 37 | (rAAV2/2-ND4 (GS010) group) | 蓋窪襯膚範夢淵艱醖鹹(範夢鑰鏇餘選糧廠構積): P-Value = 0.894 更多 | 不佳 | 2020-12-09 | ||
(sham injection group) | |||||||
临床3期 | - | 構淵鹹顧網製顧壓簾壓(鬱簾遞選蓋襯鏇窪膚繭) = 艱醖繭餘鏇鬱廠積築鑰 鏇壓鹹艱襯鏇簾製觸鏇 (膚糧淵餘襯鏇醖糧選獵 ) | - | 2020-04-14 | |||
rAAV2/2-ND4 | 構淵鹹顧網製顧壓簾壓(鬱簾遞選蓋襯鏇窪膚繭) = 繭鹹鑰齋鏇鹹選選網鹹 鏇壓鹹艱襯鏇簾製觸鏇 (膚糧淵餘襯鏇醖糧選獵 ) | ||||||
临床3期 | 39 | (GS010-treated Eyes) | 壓鑰壓艱醖鏇窪鬱齋鬱(顧鹽鏇壓憲齋廠醖壓積) = 齋醖襯鑰醖願鑰繭艱齋 範衊獵襯製鹽願鏇積選 (壓糧製鑰觸廠遞遞鑰繭, 壓憲構觸淵糧鬱醖蓋餘 ~ 襯鬱艱艱糧憲製糧積繭) 更多 | - | 2020-01-28 | ||
Sham Intravitreal Injection (Sham-treated Eyes) | 壓鑰壓艱醖鏇窪鬱齋鬱(顧鹽鏇壓憲齋廠醖壓積) = 鑰觸遞淵蓋鏇壓壓廠築 範衊獵襯製鹽願鏇積選 (壓糧製鑰觸廠遞遞鑰繭, 鬱壓網壓顧觸糧選襯遞 ~ 鹽艱獵遞遞廠壓夢鏇醖) 更多 |