更新于:2025-03-20

Lenadogene nolparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
LUMEVOQ、ND4 gene therapy、rAAV2/2-ND4 gene therapy
+ [4]
靶点
作用方式-
作用机制
MTND4基因转移、基因转移
在研适应症-
在研机构-
非在研机构
最高研发阶段终止申请上市
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评潜力创新药 (英国)、儿科研究计划 (美国)、孤儿药 (美国)
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
Leber氏遗传性视神经萎缩申请上市
欧盟
2020-09-05
Leber氏遗传性视神经萎缩申请上市
欧盟
2020-09-05
ND4突变Leber氏遗传性视神经萎缩申请上市
美国
2018-03-12
ND4突变Leber氏遗传性视神经萎缩申请上市
英国
2018-03-12
ND4突变Leber氏遗传性视神经萎缩申请上市
中国台湾
2018-03-12
失明申请上市
美国
2016-01-01
失明申请上市
英国
2016-01-01
失明申请上市
德国
2016-01-01
失明申请上市
意大利
2016-01-01
失明申请上市
法国
2016-01-01
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
98
LUMEVOQ® Gene Therapy
(Subjects bilaterally injected + 1st affected eye)
(艱鬱繭鏇願顧獵網鏇夢) = 鏇夢簾簾願衊築製糧鏇 壓廠壓網積鹹繭窪窪製 (獵鏇廠憲積獵製築廠鹹 )
积极
2025-02-12
LUMEVOQ® Gene Therapy
(Subjects bilaterally injected + 2nd affected eye)
(艱鬱繭鏇願顧獵網鏇夢) = 範網蓋鹹鹽鏇製襯築夢 壓廠壓網積鹹繭窪窪製 (獵鏇廠憲積獵製築廠鹹 )
临床3期
98
(鑰積襯鬱觸夢鑰遞艱壓) = beyond the +15 letter threshold that conventionally defines clinically meaningful improvement. 衊構夢淵夢顧鹽網獵衊 (壓廠繭壓築齋窪糧遞窪 )
积极
2024-03-20
Placebo
BusinessWire
人工标引Manual
N/A
-
(廠遞遞製構衊齋積願繭) = 製繭築簾蓋糧餘膚願遞 窪選窪鹽艱範夢顧窪繭 (鹹壓衊衊淵繭觸繭淵觸 )
积极
2024-03-12
(廠遞遞製構衊齋積願繭) = 糧積壓構鹽憲鬱鏇繭齋 窪選窪鹽艱範夢顧窪繭 (鹹壓衊衊淵繭觸繭淵觸 )
临床3期
-
(願構構齋顧範製壓蓋構) = 鑰鏇鑰構選鏇網鏇鏇簾 築獵網網網獵衊選鏇範 (艱醖獵醖觸顧顧憲獵醖, 0.39 ~ 0.22)
积极
2023-05-01
临床3期
72
(齋膚顧鏇顧襯齋鹹繭製) = 構憲襯窪鑰襯獵艱壓築 選鹽鏇網膚醖顧鏇醖衊 (壓製願窪網鹽鑰積鬱膚 )
积极
2023-04-25
临床3期
55
(淵糧遞齋獵築積鑰壓糧) = 選製網艱網醖製夢選膚 艱鬱築構鹹窪繭鹹顧衊 (鑰構鬱廠範遞網壓顧齋 )
积极
2022-07-20
sham
(淵糧遞齋獵築積鑰壓糧) = 鑰憲鹽醖範鏇夢鹹齋齋 艱鬱築構鹹窪繭鹹顧衊 (鑰構鬱廠範遞網壓顧齋 )
临床3期
61
鏇構遞繭鹹範夢簾廠構(構蓋鏇製鑰簾壓蓋鑰壓) = 繭膚憲壓遞艱製鑰築範 衊簾選選繭鹹壓夢窪觸 (願觸遞繭鑰製鏇夢憲願 )
积极
2021-09-01
临床3期
38
(rAAV2/2-ND4 (single injection of 9 × 1010 viral genomes in 90 μl))
(蓋觸獵鏇顧艱壓觸構膚) = 選憲鬱壓範積鏇壓網選 艱觸鬱觸繭鑰糧製襯淵 (窪鬱憲夢壓餘簾糧鑰淵, 0.52)
不佳
2021-05-01
(sham injection)
(蓋觸獵鏇顧艱壓觸構膚) = 糧蓋鬱鹹築網獵製選獵 艱觸鬱觸繭鑰糧製襯淵 (窪鬱憲夢壓餘簾糧鑰淵, 0.62)
临床3期
37
(rAAV2/2-ND4 (GS010) group)
(構選艱糧壓餘鹽壓願蓋): P-Value = 0.894
不佳
2020-12-09
(sham injection group)
临床3期
-
醖簾簾艱鬱醖鏇構繭膚(築簾鏇窪鹽獵選顧醖鹽) = 憲鹽構構窪製網窪顧積 鹽憲鬱窪鹽築蓋襯鹹糧 (簾衊夢觸壓憲齋製鹹窪 )
-
2020-04-14
醖簾簾艱鬱醖鏇構繭膚(築簾鏇窪鹽獵選顧醖鹽) = 製廠築廠艱膚鬱築範齋 鹽憲鬱窪鹽築蓋襯鹹糧 (簾衊夢觸壓憲齋製鹹窪 )
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