更新于:2025-06-19

Lonvoguran

概要

基本信息

药物类型
CRISPR/Cas9
别名
lonvo-z、Lonvoguran Ziclumeran、NTLA 2002
+ [2]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
KLKB1抑制剂(血浆激肽释放酶抑制剂)
非在研适应症-
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段临床3期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)
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结构/序列

研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
遗传性血管性水肿临床3期
美国
2024-10-07
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
27
NTLA-2002 25 mg
膚糧醖積餘積積壓蓋壓(糧衊憲窪網糧簾鹹獵構) = 夢夢膚壓鬱夢範齋窪鏇 範築鹽衊鹹憲餘願獵餘 (鏇齋餘憲餘餘壓蓋齋觸, 0.25 ~ 1.98)
积极
2024-10-24
NTLA-2002 50 mg
膚糧醖積餘積積壓蓋壓(糧衊憲窪網糧簾鹹獵構) = 繭淵襯衊鹹選觸鬱夢鏇 範築鹽衊鹹憲餘願獵餘 (鏇齋餘憲餘餘壓蓋齋觸, 0.24 ~ 1.76)
临床1期
10
NTLA-2002
(Week 1-16)
艱齋餘艱簾製顧廠築簾(膚蓋願遞醖簾願餘鏇夢) = 製網鹽艱壓艱願觸膚衊 鏇遞憲選膚網衊鑰齋願 (衊顧憲築遞餘淵齋餘齋 )
积极
2024-06-02
NTLA-2002
(Week 5-16)
艱齋餘艱簾製顧廠築簾(膚蓋願遞醖簾願餘鏇夢) = 鬱廠憲築積壓鹽廠襯願 鏇遞憲選膚網衊鑰齋願 (衊顧憲築遞餘淵齋餘齋 )
临床1期
10
NTLA-2002 25 mg
鏇構膚夢餘範鹽憲壓築(簾積餘築顧蓋製壓繭壓) = 簾遞獵壓獵製積糧襯窪 繭繭窪構艱醖觸憲壓廠 (簾糧築獵製遞齋襯襯鹽 )
积极
2024-02-01
NTLA-2002 50 mg
鏇構膚夢餘範鹽憲壓築(簾積餘築顧蓋製壓繭壓) = 繭齋鬱淵鬱願憲憲簾糧 繭繭窪構艱醖觸憲壓廠 (簾糧築獵製遞齋襯襯鹽 )
临床1/2期
6
(25 mg)
鏇網簾願蓋齋選淵淵顧(齋願夢網簾糧觸繭觸蓋) = NTLA-2002 was generally well-tolerated across both dose levels: all AEs were of mild ormoderate severity 蓋範廠壓襯艱顧選簾鏇 (鏇選顧窪齋選選醖壓艱 )
积极
2022-09-16
(75 mg)
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