PCNAT-01

▎药明康德内容团队报道根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网及公开信息，2025年第一季度，有至少180款1类新药首次在中国获得临床试验默示许可。其中多肽和寡核苷酸类药物至少有9款。这些药物的类型涵盖多肽偶联药物（PDC）、多肽疫苗、环形RNA疗法、小干扰核酸（siRNA）、小激活RNA（saRNA）等。这些新药拟开发的适应症包括癌症、心血管疾病、感染性疾病、代谢类疾病以及各类罕见病等。环码生物：HM2002注射液作用机制：环形RNA药物适应症：缺血性心脏病2025年1月，环码生物1类新药HM2002注射液获批临床，拟开发治疗缺血性心脏病。根据环码生物新闻稿介绍，HM2002注射液为新一代环形RNA药物，专为治疗缺血性心脏病设计。该疗法通过在心肌内稳定表达血管内皮生长因子（VEGF），显著促进血管新生与心肌灌注，从而加速心功能恢复。与传统线性RNA相比，HM2002所采用的环形RNA技术具有更高的稳定性和更低的免疫原性，在治疗应用中展现了独特的优势。主流源生物：注射用MB0151作用机制：靶向SSTR2的PDC适应症：晚期实体瘤2025年1月，主流源生物1类新药注射用MB0151获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据主流源生物公开资料，这是一款靶向SSTR2的多肽偶联药物（PDC）。临床前研究结果显示，该产品在多种动物肿瘤模型中均表现出优异的抑瘤效果，接受治疗的小鼠可达完全缓解；在动物体内的安全性评价试验中，该药物显示出良好的安全性。中奥生物医药：F1F3软膏作用机制：外用多肽软膏适应症：HPV引起的尖锐湿疣2025年2月，中奥生物医药1类新药F1F3软膏获批临床，拟开发用于由人乳头瘤病毒（HPV）引起的尖锐湿疣的治疗。根据中奥生物公开资料，这是一款外用多肽软膏。该产品具有双重作用机制：通过诱导HPV+肿瘤细胞焦亡并分泌促炎细胞因子，如白介素18，激活非特异性免疫反应；随后使T细胞浸润，激活特异性免疫反应，有助于预防尖锐湿疣的复发。中奥生物正在拓展开发其在治疗宫颈癌癌前病变CIN2、皮肤的癌前病变和皮肤癌等其他领域的适应症，还在开发注射剂型用于治疗宫颈癌等晚期实体瘤。 海昶生物：HC016脂质复合物注射液作用机制：TLR9激动剂小核酸药物适应症：晚期或复发性实体瘤2025年3月，海昶生物1类新药HC016脂质复合物注射液获批临床，拟开发用于晚期或复发性实体瘤，包括黑色素瘤、头颈部鳞状细胞癌、肉瘤。根据海昶生物公开资料，HC016是一种新型小核酸药物，以新型Toll样受体9（TLR9）激动剂为活性成分，采用脂质纳米颗粒（LNP）递送。相比于传统的TLR9等免疫激动剂，HC016的创新型TLR9激动剂对抗肿瘤免疫中核心的T细胞、巨噬细胞、NK细胞等均有更好的激活效果，循环记忆型免疫细胞可有效监控、杀伤远端转移灶及循环肿瘤细胞。海昶生物的创新递送系统可使药物有效聚集在肿瘤部位，血液中几乎无任何显著的细胞因子上调，从而有望解决传统TLR9激动剂的安全性问题。安达生物：注射用PCNAT-01作用机制：个性化肿瘤治疗性新抗原多肽疫苗适应症：胰腺癌2025年3月，安达生物1类新药注射用PCNAT-01获批临床，拟用于治疗根治性切除和术后化疗治疗的胰腺癌患者。根据安达生物公开资料，这是一款个性化肿瘤治疗性新抗原多肽疫苗。该产品根据患者自身肿瘤的新抗原定制生产，经皮下注射后，诱导患者自身免疫细胞对肿瘤杀伤以清除肿瘤，有望解决自身肿瘤免疫原暴露、递呈不足的问题，避免传统肿瘤药物非特异杀伤带来的副作用问题。此外该产品还借助免疫记忆机制形成长效抑瘤作用，恢复机体免疫稳态，降低复发。这款疫苗产品还具有多靶点设计，可以较大程度避免单一靶点药物靶点丢失引起的肿瘤复发与耐药。安达生物专注于个体化肿瘤新抗原疫苗研发，其于近日（3月24日）还宣布完成数千万元A轮融资。国为生物医药：GW906注射液作用机制：siRNA药物适应症：原发性高血压2025年3月，国为生物1类新药GW906注射液获批临床，拟用于治疗原发性高血压。根据国为生物医药新闻稿介绍，GGW906注射液是一种肝靶向配体偶联修饰的小干扰RNA（siRNA）药物，通过抑制肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）最上游的前体物质——血管紧张素原（AGT）的合成，从而达到降压的目的。靖因药业：SRSD216注射液作用机制：siRNA疗法适应症：Lp(a)水平升高的成人患者2025年3月，靖因药业1类新药SRSD216注射液获批临床，拟开发治疗脂蛋白(a)[Lp(a)]水平升高的成人患者，以降低动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险。公开资料显示，SRSD216注射液是一款新型的双链小干扰核糖核酸（siRNA）。它特异性调节LPA基因，减少肝脏Apo(a)的产生并降低循环中的Lp(a)水平。临床前体内研究表明，单次给药后，Lp(a)水平降低几乎100%，且效果持续超6个月。阿斯利康：eneboparatide注射液作用机制：PTHR1激动剂多肽药物 应症：慢性甲状旁腺功能减退症2025年3月，阿斯利康（AstraZeneca）旗下专注于罕见病领域的Alexion公司申报的1类新药eneboparatide注射液获批临床，拟开发治疗慢性甲状旁腺功能减退症（HypoPT）。公开资料显示，这是一款甲状旁腺激素受体1（PTHR1）激动剂多肽新药，它通过与PTHR1的特定构象结合，恢复PTH的功能，从而管理HypoPT患者的症状，同时保留肾功能和骨骼健康，旨在满足甲状旁腺功能减退症的治疗目标。阿斯利康此前以10.5亿美元收购罕见内分泌疾病领域生物技术公司Amolyt Pharma，从而获得这款产品。今年3月，阿斯利康还宣布eneboparatide治疗HypoPT患者的3期临床研究达到24周主要研究终点。中美瑞康：RAG-1C眼内注射液作用机制：小激活RNA药物适应症：增殖性玻璃体视网膜病变（PVR）2025年3月，中美瑞康在研的小激活RNA（saRNA）药物RAG-1C获批临床，拟开发用于治疗增殖性玻璃体视网膜病变（PVR）。公开资料显示，RAG-1C通过RNAa机制上调细胞周期负性调控因子p21基因的表达，抑制视网膜色素上皮（RPE）细胞的异常增殖和迁移，从而阻止PVR的进展。PVR是孔源性视网膜脱离修复术后的一种严重并发症，以视网膜下和/或视网膜前纤维膜形成为特征，常导致视网膜再次脱离、最终可能导致严重的视力下降甚至失明。根据中美瑞康新闻稿，RAG-1C是中美瑞康第二款进入临床的saRNA药物。寡核苷酸疗法近期在临床治疗中取得诸多进展，比如赛诺菲（Sanofi）和Alnylam联合开发的潜在重磅siRNA疗法fitusiran近期获美国FDA批准，其有望成为一种革命性的预防手段，造福所有血友病患者；Alnylam公司的vutrisiran也在今年3月获得FDA批准，成为首款治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者的siRNA疗法等等。多肽类药物也在近期频繁吸引到全球大药企的投资，比如阿斯利康（Astra Zeneca）与元思生肽就大环肽类药物达成总额可达34亿美元的合作、诺和诺德（Novo Nordisk）以约20亿美元引进联邦生物的长效合成肽GLP-1/GIP/GCG三重受体激动剂等等。期待这些创新疗法后续临床研究进展顺利，早日使前沿疗法造福广大患者。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网[2]各公司官方新闻稿及公开资料本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

▎药明康德内容团队编辑据创鉴汇不完全统计，上周（3月24日至3月30日）全球大健康领域共披露融资事件16起，总额超56亿元。按照金额划分，亿元及以上融资9起。按照已披露的融资轮次划分，早期融资（B轮以前）7起，中后期融资（B轮及以后）7起。生物医药领域共10家公司获融资，涉及药物类型包括基因疗法、创新小分子、疫苗等。#01Character Biosciences完成9300万美元融资关键词：眼科疗法最新融资：9300万美元B轮本轮投资机构：Bausch & Lomb、Catalio Capital Management、Innovation Endeavors、Jefferson Life Sciences等3月25日，Character Biosciences宣布完成超额认购的9300万美元B轮融资，以加速推进其针对退行性眼病的精准治疗药物的研发，首先针对年龄相关性黄斑变性（AMD）。Character Biosciences通过数据驱动方法推动了其主打药物CTX203与CTX114的发现与研发，这两款药物分别针对视网膜细胞死亡和视力丧失的关键驱动因素。CTX114为一款潜在“best-in-class”补体抑制剂，旨在减缓晚期干性AMD中地图样萎缩的进展。CTX203则是一款潜在“first-in-class”的脂质调节剂，旨在预防AMD向晚期进展。Character Biosciences预计这两个项目将在未来一年内进入临床试验，该公司还同时积极拓展其药物研发管线至其他眼科疾病。#02Augustine Therapeutics完成7800万欧元融资关键词：小分子抑制剂最新融资：7800万欧元A轮本轮投资机构：AdBio partners、Asabys Partners、CMT Research Foundation 、Eli Lilly and Company等3月24日，Augustine Therapeutics公司宣布成功完成7800万欧元A轮融资。AGT-100216是一款选择性抑制HDAC6的催化活性，同时保留其有益的非催化功能的新一代抑制剂。HDAC6参与神经退行性病变及组织衰老相关的细胞过程，其药理学抑制有潜力治疗多种疾病。除了针对CMT的研发项目，Augustine还开发了可穿越血脑屏障，以及具有外周限制性的另外两款HDAC6抑制剂，拓展了其管线在神经退行性疾病及心脏代谢疾病等多种适应症中的应用前景。#03Tempero Bio完成7000万美元B轮融资关键词：别构剂最新融资：7000万美元B轮本轮投资机构：8VC、Aditum Bio、Khosla Ventures3月24日，Tempero Bio公司宣布完成7000万美元B轮融资。获得资金将用于推进在研疗法TMP‑301在酒精使用障碍（AUD）和可卡因使用障碍中的两项2期临床试验，支持3期临床试验的准备工作，以及针对其他适应症的临床前研究。TMP‑301是一种下一代代谢型谷氨酸受体5（mGluR5）负向别构调节剂（NAM），旨在针对成瘾的神经生物学基础。在酒精、可卡因和阿片类药物使用障碍的临床前模型中显示出潜力。在1期研究中，TMP‑301已在80多名健康受试者中接受评估，表现出可接受的安全性和耐受性。Tempero Bio已启动一项2期临床试验，评估TMP‑301在酒精使用障碍患者中的疗效和安全性。该公司同时已开展一项药物–药物相互作用（DDI）研究，评估TMP‑301在可卡因使用者中的表现。#04Epicrispr Biotechnologies完成6800万美元融资关键词：罕见病基因疗法最新融资：6800万美元B轮本轮投资机构：Solve FSHD、汇桥资本3月26日， Epicrispr Biotechnologies在其B轮融资中筹集了6800万美元。公司计划将这笔资金用于EPI-321的临床开发，这是一种针对面肩肱型肌营养不良（FSHD）的潜在首创、疾病修饰疗法。公司的专有基因表达调控系统（GEMS）能够精确、持久地控制基因表达。Epicrispr的主要项目EPI-321目前正在进行FSHD的临床试验，公司还在推进其他基因调控疗法。Epicrispr还与Kite Pharma合作研究开发下一代CAR-T细胞疗法。Epicrispr还宣布，新西兰已批准其临床试验申请（CTA），以启动EPI-321的人体试验，这是潜在首个进入临床的针对神经肌肉疾病的表观遗传疗法。#05安达生物完成A轮数千万元融资关键词：多肽疫苗最新融资：数千万元A轮本轮投资机构：临创司南、力鼎资本、博通创投、浦耀信晔、青岛德丰杰龙脉创业投资基金合伙企业3月24日，安达生物宣布完成数千万元A轮融资。根据安达生物新闻稿，本轮募集资金将重点用于推进核心管线——个性化肿瘤治疗性新抗原多肽疫苗PCNAT-01（胰腺癌个性化新抗原疫苗）的临床研究，同时加速其他在研项目的临床前开发。安达生物成立于2018年，是一家专注于个体化肿瘤新抗原疫苗研发的生物技术公司，在实体瘤治疗领域，该公司的核心产品PCNAT-01于2022年3月获得FDA孤儿药资格，于2024年和2025年分别在美国和中国获批IND。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态