RSV mRNA vaccine(RNACure Biopharma)

▲8月15-16日 苏州2024生物医药创新者峰会 扫码报名  注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 细胞与基因治疗（CGT）已成为最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一，2024年上半年，国内约有70款CGT疗法IND获批。下半年，CGT领域研发进展捷报频频，据不完全统计2024年7月又有12款CGT疗法获批IND，小编整理如下： 01 亦诺薇：T3011疱疹病毒注射液 7月5日，亦诺微医药1类创新型生物制品MVR-T3011疱疹病毒注射液获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可，拟用于腹腔给药治疗晚期实体瘤。 MVR-T3011是亦诺微医药拥有自主知识产权的三合一疱疹溶瘤病毒创新产品，其基于对野生HSV-I型疱疹病毒骨架的全新设计，确保病毒在肿瘤细胞内拥有强劲的复制能力的同时，在正常细胞内复制能力得到抑制，实现最优减毒效果。此外，MVR-T3011携带了两个最新且被充分验证过的外源性免疫调节基因PD-1抗体和IL-12，以促进肿瘤微环境的免疫反应。使其在裂解肿瘤细胞的同时，从而发挥肿瘤的溶瘤与免疫的双重治疗。 02 圣因生物&信达生物：SGB-3908注射液 2024年7月9日，圣因生物宣布与信达生物共同开发的用于治疗高血压的小核酸（siRNA）药物SGB-3908注射液临床试验申请已获得CDE临床试验申请默示许可，用于治疗高血压。这是圣因生物继SGB-3403注射液、SGB-9768注射液之后在国内申请开展临床试验的第三款siRNA药物。 2023年12月，圣因生物与信达生物宣布达成战略合作协议，共同开发siRNA候选药物SGB-3908用于治疗高血压。根据协议条款，信达生物获得独家选择权并可在未来支付行权费以获得SGB-3908在全球不同范围内的独家开发、生产和商业化的权利；信达生物行权后，圣因生物还将有权获得后续研发里程碑付款和销售里程碑付款，以及商业化后基于净销售额的分级提成。公司尚未披露合作金额。 03 石药集团：呼吸道合胞病毒mRNA疫苗 7月10日，CDE官网资料显示石药集团巨石生物制药有限公司的呼吸道合胞病毒mRNA疫苗的获得临床试验默示许可，其适应症为预防由呼吸道合胞病毒感染引起的下呼吸道疾病。 临床前研究显示，mRNA疫苗在体内翻译为融合前构象F蛋白并诱导高滴度且持久的中和抗体，对RSV-A和RSV-B亚型病毒株均具有较好的保护作用，且具有良好的安全性。目前国内尚无针对RSV感染的疫苗上市，该产品的研发进展在国内属于第一梯队。石药集团将全力以赴推进该产品的临床研究工作，力争该产品尽快上市，为社会和股东创造价值。 04 希灵生物：CEL001注射液 7月15日，据CDE官网显示，广州希灵生物科技有限公司（以下简称“希灵生物”）的“CEL001注射液”获得临床试验默示许可，适应症为晚期实体肿瘤。这是国内首款申请IND并通过CDE审评批准的非基因修饰同种异体NK细胞候选产品。 希灵生物自主研发的CEL001注射液来源于健康人外周血，是基于体外培养技术，经过分离、活化、增殖等步骤，获得的一类具有高表达激活性受体、高水平表达颗粒酶、穿孔素、兼具细胞因子分泌功能和细胞杀伤作用的通用现货型NK细胞候选产品。 此次CEL001注射液获批的临床适应症为晚期实体瘤，希灵生物将其临床定位于消化道癌种、特别是晚期结直肠癌。一方面是基于前期研发积累数据的考量，另一方面是出于现实临床需求的考量。临床前研究表明，CEL001注射液在结直肠癌的动物模型中，展现出强大抗肿瘤活性，同时能有效克服结直肠癌异质性难题。这一候选产品有望突破包括结直肠癌在内的实体肿瘤的治疗瓶颈，通过与现有治疗方法的结合，可显著提升晚期实体瘤特别是晚期结直肠癌的治疗效果和患者的生存质量。 05 安科生物&阿法纳生物：AFN0328注射液 2024年7月18日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，合肥阿法纳生物科技有限公司（以下简称“阿法纳生物”）与安徽安科生物工程（集团）股份有限公司（以下简称“安科生物”）联合研制的1类新药AFN0328注射液临床试验（IND）申请获得批准，成为国内第二款获批开展临床试验的HPV相关肿瘤mRNA治疗型疫苗。 AFN0328注射液是一款针对肿瘤治疗的mRNA药物，由阿法纳生物与安科生物团队共同研发，AFN0328采用了具有自主知识产权的佐剂体系，相较市面上已有的体系表现出显著优势。此外，该注射液采用了创新的抗原设计，在灵长类动物中能够有效递呈抗原，并且经过工艺升级后，以及进一步的制剂创新解决了冷链运输与长期保存的难题。值得一提的是，AFN0328的序列设计使用了阿法纳生物与合作者共同发布的MiQro RNA药物设计平台。 2024年5月8日，同样以AFN0328为名的mRNA药物申请获得CDE正式受理（受理号为：CXSL2400288），申请适应症为First-in-class针对癌前病变的治疗性mRNA疫苗。这种基于mRNA的策略可以精确调控免疫系统，激活身体自身的防癌机制，从而在病变早中期阻断癌症的发展。在癌前病变阶段进行干预，通常比在癌症已经形成后治疗更为容易，效果也更好，为癌症预防及早期治疗领域贡献重要力量。据悉，该项目已于7月5日在安徽医科大学第一附属医院成功召开I/II期临床试验研究者会议。 06 羿尊生物：CNK-UT002细胞注射液 2024年7月22日，由羿尊生物自主研发的CNK-UT002细胞注射液的新药临床试验申请（IND）获中国国家药品监督管理局（NMPA）默示许可。这是国内首个获批临床的通用型实体瘤细胞疗法。 CNK-UT002细胞注射液采用的羿尊生物自主研发的CNK-UT技术是一种集成了 CNK-T 和 U-T 两大平台技术的通用型细胞技术，采集健康供者的T细胞经基因编辑改造后，赋予NK细胞识别功能并具有T细胞的激活打击能力，能特异性地识别和治疗各种实体和血液肿瘤，同一款CNK-UT细胞药物可实现对肝癌、黑色素瘤、结直肠癌、肾癌、T细胞白血病等多种实体肿瘤和白血病细胞的杀伤。 羿尊生物计划接下来的1-2年加快推动多个管线产品陆续进入临床研究，并实现中美临床双报，以及推进技术平台的优化升级，临床转化和国际合作。细胞疗法作为新一代肿瘤治疗药物的发展方向，预计十年内国内将迎来千亿级市场，CNK-UT作为创新性通用型细胞药物，将为各种实体瘤，血液瘤肿瘤及自身免疫疾病患者提供高临床获益、可负担、现货型的细胞治疗新选择。 7 锐正基因：ART001注射液 7月22日，锐正基因宣布其自主创新研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的ART001，作为中国首个进入人体临床研究（IIT）的非病毒载体体内基因编辑药物，于2024年7月19日获得国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）批准开展临床试验。 ART001注射液由锐正基因研发，通过脂质纳米颗粒（LNP）将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏，对TTR基因进行编辑，从而阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。 此次IND从申请到获批仅50余个工作日，无发补一次性通过。更加重要的是，基于已经获得的杰出人体临床数据，ART001接下来的临床试验获准可以从IIT临床已经验证过的起效剂量开始，这将有力地保障入组患者的安全和得益，同时大大加快ART001的临床进度，有望更早地为ATTR患者带来终生只需一次用药的革命性疗法。ART001近期将申报美国（FDA）IND，有潜力成为中国乃至全球第一个进行中美双报的非病毒载体体内基因编辑产品。0 8 深信生物：IN001 2024年07月23日，深信生物宣布其自主研发的带状疱疹IN001 mRNA疫苗临床试验申请获得国家药品监督管理局（NMPA）签发的《药物临床试验批准通知书》。IN001为首款获得NMPA临床试验批准的采用mRNA技术路线的带状疱疹疫苗产品，也是深信生物继呼吸道合胞病毒IN006二价mRNA疫苗之后在中国获得临床试验批准的第二款疫苗产品。 IN001已在2023年9月获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，也是继Moderna和辉瑞/BioNTech之后，全球第三款采用mRNA技术路线获得美国FDA临床试验许可的带状疱疹疫苗产品。深信生物已启动IN001境外健康志愿者I期临床研究（NCT06375512），在获得中国临床试验批准之后亦将尽快开展国内临床试验。 09 驯鹿生物：伊基奥仑赛注射液 2024年7月24日，驯鹿生物宣布其自主研发的全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液）的新药临床试验申请（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的默示许可，拟用于治疗多发性硬化症（Multiple Sclerosis, MS）。这是伊基奥仑赛注射液在2024年继难治性全身型重症肌无力（gMG）之后，成功获得FDA批准的第二个自身免疫疾病适应症IND。 2023年6月30日，NMPA官网最新公示驯鹿生物与信达生物联合开发的B细胞成熟抗原（BCMA）靶向CAR-T产品伊基奥仑赛注射液已获批上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。值得一提的是，这是首款在中国获批的BCMA靶向CAR-T疗法。 10 泛恩生物：TAL-T细胞注射液 2024年7月23日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，广州泛恩生物科技有限公司（以下简称“泛恩生物”或“公司”）申请的“TAL-T细胞注射液”已获得临床试验默示许可，适应症为晚期恶性实体瘤（受理号CXSL2400285）。 此次获批IND的细胞注射液是全球首款TAL-T细胞疗法，由泛恩生物采用自主研发的核心技术，从肿瘤相关淋巴结中制备的高质量自体抗肿瘤T细胞。该疗法成功解决了TIL等自体抗肿瘤T细胞疗法所面临的制备成功率低、只适合小部分患者的难题，将自体抗肿瘤T细胞疗法成功应用到大部分实体肿瘤患者。TAL-T细胞疗法具有适应症广、无遗传修饰、制备周期短、治疗效果佳等优势。目前正在开展IIT临床研究，显示出了优良的安全性和显著的有效性。 总结 在2023年度受理的975项生物制品新药申请中，共有167项CGT产品获得IND受理。其中干细胞产品受理48项、免疫细胞产品受理73项、基因治疗产品受理45项。2024年上半年已有70款CGT药物获批临床，相信未来将有大量的细胞和基因治疗的在研项目开始集中进入临床阶段。 参考资料：各公司公告、CDE官网 版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除 8月15日  苏州国际博览中心C馆C103  临床开发论坛 大会主席：杨修诰，石药集团，高级医学总监；郑航，重庆医科大学，教授 会议日程 09:00-09:25 从临床角度看中枢神经系统药物的临床开发策略及案例分享 申华琼 | 纽欧申医药，创始人&CEO 09:25-09:50 新药临床研发的适应症选择策略 朱永红 | 岸迈生物，CMO 09:50-10:15 关键临床试验失败案例分析 陈  霞 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沃森生物“变阵”：HPV疫苗价跌“伤”业绩，高管大腾挪。 今年以来，国产二价HPV疫苗价格“火并”至百元以下，背后两大巨头则过起了紧日子。 万泰生物7月11日发布的半年度业绩预告显示，上半年，公司归母净利润预计将同比减少85.90%到82.96%。沃森生物业绩同样走上下坡路，2023年归母净利润同比下滑42.44%，2024年第一季度，再度出现91.79%的降幅。 业绩阵痛期，沃森生物正在全面“变阵”。新京报贝壳财经记者注意到，6月，沃森生物宣布调整组织架构，进入7月，人事变动随之而来，一日披露9位高级管理人员的职位变动情况。 沃森生物也在整理其在研产品，4月以来，已叫停多款在研新冠疫苗的临床试验。 人事频变动，1日官宣9位高管调整 一日之内，沃森生物披露9位高级管理人员的职位变动情况。 7月22日，沃森生物宣布，基于公司新时期的战略发展目标及组织架构，根据公司管理变革的需要，公司财务总监周华、BD总监王子龙、生产总监施競、工程技术总监段清堂、质量总监方国良、投资总监赵金龙、技术总监袁琳、研发总监仝鑫和运营总监吴云燕辞职。 贝壳财经记者梳理看到，这些高级管理人员的原定任期均至2025年10月12日，而此次调整主要是工作职责变化，均将继续承担公司相应工作。其中，周华将继续承担公司可持续发展及规范运营相关工作，王子龙将继续承担公司国际业务相关工作，施競将主要承担公司细菌疫苗BU相关工作。 同日，沃森生物宣布聘任吴昌雄为财务总监。公司在公告中表示，吴昌雄出生于1983年1月，拥有近16年的大型企业财务管理工作经验，全面参与公司财务组织管理提升和报表编制相关工作。 公开简历显示，吴昌雄曾任职于云南天安化工有限公司、云南云天化石化有限公司，2014年入职沃森生物，历任公司财务管理部预算经理、财务管理部经理、财务管理中心主任职务。 实际上，一个月前，沃森生物对组织架构进行重新梳理，人事随之密集调整。 6月21日，沃森生物宣布原人力资源总监公孙青因个人原因辞职，辞职后将根据公司安排继续担任其他职务。4天后，沃森生物对组织架构进行调整，调整后沃森生物重新梳理出四大能力平台、七大职能部门和六大业务单元。 沃森生物组织架构图（调整后） 7月9日，沃森生物宣布公司董事、总裁姜润生和公司职工董事、副总裁章建康辞职，其中，姜润生辞职后将继续担任公司董事。 同时，公司聘任原营销总监姚伟为公司总裁，并选举其为第五届董事会职工代表董事。公开简历显示，姚伟出生于1972年，具有近三十年的疫苗行业从业背景，历任大连汉信生物制药有限公司销售部经理、副总经理；自2016年起担任沃森生物营销总监职务，全面负责管理公司市场营销工作。现任公司职工董事、总裁，子公司广州沃森健康科技有限公司总经理。 贝壳财经记者注意到，新任总裁姚伟、财务总监吴昌雄均于沃森生物任职多年。人事频繁变动，沃森生物多次提及，高管变动是“基于公司新时期的战略发展目标及组织架构，为进一步实现公司‘专业化、年轻化、国际化、沃森化’干部队伍的建设目标”。 HPV疫苗降价“拖垮”业绩 年内终止多项新冠疫苗临床试验 沃森生物此番腾挪，与业绩步入艰难时刻不无关系。 2023年，公司营收、归母净利润分别出现19.12%和42.44%的同比下滑。除了公允价值变动损失、资产计提减值准备对业绩的影响之外，公司两款重要产品——13 价肺炎球菌多糖结合疫苗、双价人乳头瘤病毒疫苗（毕赤酵母）均受到市场竞争冲击。 其中，受九价人乳头瘤病毒疫苗扩龄和进口数量大幅增加影响，沃森生物双价人乳头瘤病毒疫苗（毕赤酵母）销售量未达预期。 2024年第一季度，沃森生物颓势仍未止步，营业收入和归母净利润分别约为6亿元和1412.75万元，分别同比下滑28.02%和91.79%。 对此，沃森生物在一季度业绩说明会上表示，公司持有在香港上市的开曼圣诺医药有限公司股票期末价格持续下跌，形成报告期内公允价值变动损失较大；同时，受到短期内新生儿人口结构及外部环境变化等因素影响，公司产品的国内市场销售面临一定压力，致使销售额同期减少。 2024年以来，沃森生物子公司、万泰生物子公司持续在国内招投标中，针对二价HPV疫苗报出低价，国产二价HPV疫苗报价已多次跌破百元。 3月，江苏省双价HPV疫苗采购中，万泰沧海以86元的单价中标，中标数量为49.92万瓶/支。 次月，河北省疾控中心石家庄市14周岁女孩免费接种国产二价HPV疫苗项目的中标公告显示，万泰沧海、玉溪泽润二价HPV疫苗中标，货物单价为96元。 业绩亟待逆转，今年以来，沃森生物主动终止了多项新冠疫苗的临床试验。4月24日，公司宣布决定终止由全资子公司北京微达生物科技有限公司研发的重组新型冠状病毒疫苗（黑猩猩腺病毒载体）的临床试验。 6月17日，子公司上海泽润生物科技有限公司研发的重组新型冠状病毒疫苗和重组新型冠状病毒变异株疫苗的临床试验也宣告终止。 至此，沃森生物2023年年报中披露的6款在研新冠疫苗中，仅剩mRNA技术路线的三款疫苗，新冠病毒变异株mRNA疫苗（S蛋白嵌合体）、新冠病毒变异株mRNA疫苗（OmicronXBB.1.5）（代号：RQ3033）和新冠病毒mRNA疫苗。 6月25日，沃森生物再度宣布，决定终止由公司及控股子公司玉溪沃森生物技术有限公司与合作方苏州艾博生物科技有限公司合作研发的新型冠状病毒mRNA疫苗的临床试验。 来源：新京报贝壳财经 记者：丁爽 药渡媒体商务合作 媒体公关 | 新闻&会议发稿 张经理：18600036371（微信同号） 点击下方“药渡“，关注更多精彩内容 免责声明 “药渡”公众号所转载该篇文章来源于其他公众号平台，主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。 微信公众号的推送规则又双叒叕改啦，如果您不点个“在看”或者没设为"星标"，我们可能就消散在茫茫文海之中~点这里，千万不要错过药渡的最新消息哦！👇👇👇