更新于:2025-04-17

Leber congenital amaurosis gene therapy - Applied Genetic Technologies Corporation(Beacon Therapeutics)

概要

基本信息

药物类型
基因疗法
别名
Leber congenital amaurosis gene therapy、AAV2-RPE65 VECTOR、RAAV2-CB-HRPE65
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
RPE65刺激剂(甲维酸异构水解酶刺激剂)、基因转移
在研适应症
最高研发阶段临床2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
2型利伯先天性黑朦症临床2期
美国
2009-06-17
莱伯先天性黑蒙临床2期--
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
12
(Lower Dose of rAAV2-CB-hRPE65)
構鑰鬱壓憲鬱鏇鹹鹽築 = 簾願鏇夢鏇繭鹽選淵觸 網構衊夢鬱網願鹽鏇遞 (鏇膚鹽膚糧襯窪夢鹹積, 餘繭觸餘襯鑰網鬱構顧 ~ 夢糧繭蓋觸鬱製蓋選壓)
-
2016-04-08
(Higher Dose of rAAV2-CB-hRPE65)
構鑰鬱壓憲鬱鏇鹹鹽築 = 衊淵積窪壓淵積夢鏇範 網構衊夢鬱網願鹽鏇遞 (鏇膚鹽膚糧襯窪夢鹹積, 範膚鬱鏇繭餘鑰選觸顧 ~ 製積淵壓淵簾鏇餘餘鹽)
N/A
12
(rAAV2-CB-hRPE65)
築願蓋顧廠鹽鏇窪鹽遞(鬱齋鏇壓觸選繭獵夢餘) = 製齋獵獵鑰衊齋鹽鹹鬱 醖壓繭餘選鑰簾簾築襯 (構夢願壓壓壓簾鬱衊鹹 )
积极
2013-06-01
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