更新于:2025-05-26

Leber congenital amaurosis gene therapy - Applied Genetic Technologies Corporation(Beacon Therapeutics)

概要

基本信息

药物类型
基因疗法
别名
Leber congenital amaurosis gene therapy、AAV2-RPE65 VECTOR、RAAV2-CB-HRPE65
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
RPE65刺激剂(甲维酸异构水解酶刺激剂)、Gene transference(基因转移)
在研适应症
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段临床2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)
登录后查看时间轴

研发状态

10 条进展最快的记录,
登录
后查看更多信息
适应症最高研发状态国家/地区公司日期
2型利伯先天性黑朦症临床2期
美国
-2009-06-17
莱伯先天性黑蒙临床2期--
登录后查看更多信息

临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
12
(Lower Dose of rAAV2-CB-hRPE65)
願願構餘廠廠簾選糧壓 = 鹽遞範醖繭壓膚獵齋蓋 夢築夢鬱憲夢醖衊鑰襯 (築糧糧窪鏇觸艱憲選壓, 淵築窪膚壓鑰糧襯鏇襯 ~ 觸觸餘鏇願鬱餘艱膚壓)
-
2016-04-08
(Higher Dose of rAAV2-CB-hRPE65)
願願構餘廠廠簾選糧壓 = 廠廠夢襯繭願齋構壓夢 夢築夢鬱憲夢醖衊鑰襯 (築糧糧窪鏇觸艱憲選壓, 鹹觸窪廠製觸獵糧繭艱 ~ 壓獵鑰糧鑰淵築淵製壓)
N/A
12
(rAAV2-CB-hRPE65)
壓鑰蓋艱衊鏇壓淵願窪(窪餘獵積願願窪鹽壓壓) = 壓鑰構觸簾積觸鬱憲齋 鑰築衊鬱願襯淵淵窪襯 (餘糧簾鬱鏇鬱餘衊願膚 )
积极
2013-06-01
登录后查看更多信息

转化医学

使用我们的转化医学数据加速您的研究。
使用我们的转化医学数据加速您的研究。

药物交易

使用我们的药物交易数据加速您的研究。
使用我们的药物交易数据加速您的研究。

核心专利

使用我们的核心专利数据促进您的研究。
使用我们的核心专利数据促进您的研究。

临床分析

紧跟全球注册中心的最新临床试验。
紧跟全球注册中心的最新临床试验。

批准

利用最新的监管批准信息加速您的研究。
利用最新的监管批准信息加速您的研究。

特殊审评

只需点击几下即可了解关键药物信息。
只需点击几下即可了解关键药物信息。
Eureka LS:
全新生物医药AI Agent 覆盖科研全链路,让突破性发现快人一步
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台,助您全方位提升您的研发与决策效率。
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台,以API或者数据包形式对外开放,助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。
生物序列数据库
生物药研发创新
免费使用
化学结构数据库
小分子化药研发创新
免费使用