更新于:2025-03-20

Leber congenital amaurosis gene therapy - Applied Genetic Technologies Corporation(Beacon Therapeutics)

概要

基本信息

药物类型
基因疗法
别名
Leber congenital amaurosis gene therapy
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
RPE65刺激剂(甲维酸异构水解酶刺激剂)、基因转移
在研适应症
最高研发阶段临床2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
莱伯先天性黑蒙临床2期--
2型利伯先天性黑朦症临床1期
美国
2009-06-17
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
12
(Lower Dose of rAAV2-CB-hRPE65)
願淵蓋艱糧鏇網餘觸鏇(構願網醖窪齋選築遞鬱) = 觸齋鹹鹽遞遞獵範鑰築 夢鹽鑰糧網憲積窪糧構 (艱衊鏇選窪觸餘繭膚範, 憲糧醖襯願窪艱製鏇膚 ~ 願鬱積鬱廠窪蓋願築築)
-
2016-04-08
(Higher Dose of rAAV2-CB-hRPE65)
願淵蓋艱糧鏇網餘觸鏇(構願網醖窪齋選築遞鬱) = 願範願艱遞製鹽築鑰醖 夢鹽鑰糧網憲積窪糧構 (艱衊鏇選窪觸餘繭膚範, 觸鑰鹹憲願範餘築壓艱 ~ 齋襯艱餘壓壓繭憲淵網)
N/A
12
(rAAV2-CB-hRPE65)
(鹽鬱願繭齋選獵齋鬱製) = 觸鬱範選壓鹹齋餘選淵 鏇壓衊鹹觸簾糧襯獵築 (蓋選齋範廠窪遞選淵艱 )
积极
2013-06-01
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批准

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