A Non-interventional, Observational, Registry-based Study to Investigate Long-term Safety and Clinical Parameters of Somapacitan Treatment in Paediatric Patients With Growth Hormone Deficiency During Routine Clinical Practice

The aim of this study is to look at the long-term safety and clinical parameters of somapacitan in paediatric participants with growth hormone deficiency under routine clinical practice conditions. The study population will include 400 paediatric growth hormone deficient participants from the Global Registry for Novel Therapies in Rare Bone and Endocrine Conditions (GloBE-Reg) treated with once-weekly somapacitan and fulfilling the eligibility criteria of the study. The total duration of the study is planned to 10 years consisting of a 5-year recruitment period in the GLoBE-Reg followed by a 5-year follow-up period.

开始日期2024-12-01

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

NCT06109935 / Enrolling by invitationN/A

A Multi-centre, Prospective, Open Label, Single-arm, Non-interventional Post-marketing Study to Investigate the Long-term Safety and Clinical Parameters of Sogroya® Treatment in Children With Short Stature Due to Growth Hormone Deficiency Where Epiphysial Discs Are Not Closed Under Normal Clinical Practice Conditions in Japan Special Use-results Surveillance on Long Term Use of Sogroya® in Children With Short Stature Due to Growth Hormone Deficiency (GHD) Where Epiphysial Discs Are Not Closed

The purpose of the study is to investigate the safety and effectiveness of Sogroya® in children with short stature due to growth hormone deficiency where epiphysial discs are not closed under real-world clinical practice in Japan. The study will last for about 1 year (at shortest) to 3 years (at longest) depending on when the participant takes part in the study. The participant will be asked to answer questionnaire(s) about how they feel about the growth hormone (GH) product treatment once during the study (at about 3 months after starting the Sogroya® treatment) and about 3 months after starting the Sogroya® treatment.

开始日期2023-10-04

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

CTIS2022-501055-87-01 / Not yet recruiting

A study evaluating the safety and efficacy of once-weekly dosing of somapacitan in a basket study design in paediatric participants with short stature either born small of gestational age or with Turner syndrome, Noonan syndrome or idiopathic short stature - NN8640-4469

开始日期2023-06-19

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

100 项与帕西生长素相关的临床结果

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100 项与帕西生长素相关的转化医学

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100 项与帕西生长素相关的专利（医药）

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8,794

项与帕西生长素相关的文献（医药）

2024-12-31·GYNECOLOGICAL ENDOCRINOLOGY

Effects of growth hormone therapy on the onset and progression of pubertal development in girls with idiopathic short stature

Review

作者: Zhu, Feng ; Zhu, Jieqian ; Zhang, Yu ; Huang, Lina ; Huang, Lingxiao ; Xu, Qi

OBJECTIVE:

The aim of this study was to explore the impact of growth hormone (GH) therapy on the onset and progression of puberty in girls with idiopathic short stature.

METHODS:

This study included 541 girls aged between 4.5 and 10.6 years who were receiving GH treatment, monitored over a 22-year follow-up period. Of these, 126 girls have been followed up to the onset of menarche. The participants were divided into two groups: a ISS control group (n = 66) and a group receiving daily GH treatment at a dose of 0.15 iu/kg (n = 60). We assessed the pubertal development and GH usage of these girls every three months.

RESULTS:

(1) There was no significant difference in the onset of puberty between the growth hormone (GH) treatment group and the control group; however, the average duration of puberty was longer in the treatment group compared to the control group. (2) During puberty, there were no significant differences in height growth between the treated and untreated groups. (3) The duration of GH treatment showed a significant negative correlation with the age at onset of gonadal development and the age at menarche in females within the treatment group.

CONCLUSION:

GH treatment does not seem to accelerate the onset of puberty but may extend its duration, without significantly impacting height growth during puberty. Additionally, longer GH treatment duration is linked to earlier gonadal development and menarche in females.

2024-12-01·PEDIATRIC BLOOD & CANCER

Long‐term sequelae and quality of life after childhood‐onset craniopharyngioma: Results of a Spanish multicenter study

Article

作者: Nova‐Lozano, Cristina ; Moreno‐Carrasco, JLuis ; Ramos‐Albiat, Mónica ; Vieito, María ; Cordero‐Asanza, Esteban X. ; Lassaletta, Álvaro ; Morell, Mariona ; Ortiz‐Palacios, Marina ; Pavon‐Mengual, Miriam ; Clemente, Maria ; Verdú‐Amoros, Jaime ; Santa‐María, Vicente ; Mora‐Matilla, Maria ; Vázquez‐Gómez, Felisa ; García‐Ariza, Miguel A. ; de las Morenas‐Iglesias, Juan ; Llort, Anna ; Garrido‐Colino, Carmen ; Quiroga, Eduardo ; Moreno, Lucas ; Panesso, Melissa ; Menárgez, Ángela ; Pérez‐Torres Lobato, Maria R. ; Solano‐Páez, Palma

Abstract:

Purpose:

We aim to describe the characteristics of patients with childhood‐onset craniopharyngioma and to analyze factors that impair quality of life (QoL) in this population.

Methods:

Multicenter national study including patients treated between 2008 and 2022, from 2 to 25 years of age diagnosed with craniopharyngioma. QoL was assessed once during patient's follow‐up by age‐adapted versions of Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) questionnaire.

Results:

Sixty‐six patients were included. Median age at diagnosis was 5 years (interquartile range [IQR]: 3–8), while median follow‐up was 7.4 years (IQR: 2.8–9.7). Most craniopharyngioma were suprasellar (93.9%), and 59.7% had hypothalamic involvement (HI). All patients underwent surgery, 44.4% received radiotherapy, and 23.6% intracystic therapy. Most frequent long‐term complications were visual deficit (72.7%) and endocrine impairment (94.5%). Patients exhibited hypothyroidism requiring hormone replacement (92.4%), hypocortisolism (80.3%), diabetes insipidus (86.4%), and/or growth hormone therapy (50%). When parents evaluated QoL, PedsQL median score was 53.8 points out of 100 (IQR: 41–71.6). Higher scores were noted when patients assessed their own QoL (median score 64.8 [IQR: 57.3–81.8]), observing statistically significant differences (p = .019). QoL was impaired by repeated surgeries (r = −.44; p = .014), HI (median score 51.5 [IQR: 39–63.8] vs. 76.4 [59–84.8]; p = .001), radiotherapy (median score 51.9 [IQR: 38.1–61.3] vs. 63.8 [IQR: 49–82.5]; p = .02) and longer follow‐up (r = −.3; p = .01).

Conclusion:

In our study, most patients had significant comorbidities and low overall QoL scores, which was mainly affected by repeated surgery, radiation, and hypothalamic involvement. This reflects the need for further research and intensified studies of systemic therapy/alternate strategies to broaden the standard‐of‐care options, so that treatment‐related sequalae can be avoided.

2024-12-01·ANNALES D ENDOCRINOLOGIE

Bone mineral density: Comparison between women under hormone replacement therapy with Turner syndrome or idiopathic premature ovarian insufficiency

Article

作者: Tejedor, Isabelle ; Nelis, Charlotte ; Belin, Lisa ; Dulon, Jerome ; Chakhtoura, Zeina ; Bachelot, Anne

CONTEXT:

Turner syndrome (TS) is characterized by short stature and premature ovarian insufficiency (POI). The main long-term complication of POI is osteoporosis, which can be prevented by hormone replacement therapy (HRT).

OBJECTIVE:

The objective of our study was to compare initial bone mineral density (BMD) and progression between TS and idiopathic POI patients under HRT.

METHODS:

A single-center retrospective study was conducted between 1998 and 2018. All women had undergone at least two bone densitometry assessments at least 2 years apart.

RESULTS:

Sixty-eight TS patients and 67 idiopathic POI patients were included. Mean age at initial assessment was 27 years (IQR, 21-35.5 years) in TS patients and 31.5 years (IQR, 23-37 years) in idiopathic POI patients (P=0.1). Lumbar and femoral neck BMD were lower in the TS group than in the idiopathic POI group (respectively 0.89g/cm² versus 0.95g/cm², P=0.03; 0.70g/cm² versus 0.77g/cm², P<0.0001). Mosaic karyotype was associated with better BMD in TS patients while history of growth hormone treatment had no impact on BMD. Over time, a significant gain in vertebral BMD was observed in TS patients versus a loss of BMD in idiopathic POI patients (P=0.0009).

CONCLUSION:

TS patients had a lower BMD at baseline than idiopathic POI patients, at both spinal and femoral levels. Over time, on HRT, a significant gain in vertebral BMD was observed in patients with TS, compared with a loss of BMD in patients with idiopathic POI. We hypothesized that earlier initiation and longer duration of HRT played an important role in this finding. Long-term prospective follow-up to assess the incidence of fractures in TS would be useful.

项与帕西生长素相关的新闻（医药）

2024-09-23

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15款新药在中国申报上市，6款治疗癌症！来自恒瑞医药、罗氏、礼来等

▎药明康德内容团队报道根据中国国家药监局（NMPA）官网公示，9月以来（9月1日~9月22日），有十几款新药*在中国的上市申请获得受理。通过梳理，其中有7款新药为首次在中国申报上市，包括了恒瑞医药的抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白、靶向HER2的ADC，诺和诺德的长效生长激素等，它们有望在不久的将来为胃癌、非小细胞肺癌、儿童生长缓慢等患者带来新的治疗选择。此外，还有至少8款新药的新适应症或新剂型在中国申报上市，包括了恒瑞医药的JAK1抑制剂、罗氏的SMN2基因mRNA剪接修饰剂、诺华的补体B因子口服抑制剂等，有望在不久的将来为重度斑秃、脊髓性肌萎缩症（SMA）、C3肾小球病等疾病患者带来新的治疗选择。（*本文中新药的定义为申报上市的受理号中含“X”的药物，未统计改良型新药、生物类似药、诊断试剂和疫苗类产品）图片来源：123RF 7款新药首次在中国申报上市 • 恒瑞医药：瑞拉芙普-α注射液作用机制：抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白适应症：胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗 9月20日，恒瑞医药1类新药瑞拉芙普-α注射液（SHR-1701）上市申请获NMPA受理。根据恒瑞医药新闻稿介绍，该产品申报上市的适应症为联合氟尿嘧啶类和铂类药物用于局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗。瑞拉芙普-α注射液是恒瑞医药自主研发的抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白。该产品的3期临床研究结果还于近日在刚刚结束的2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上发表。分析显示，在PD-L1 CPS≥5人群中，SHR-1701组和安慰剂组中位生存期（mOS）分别为16.8个月和10.4个月，达到统计学差异。欧康维视、EyePoint公司：地塞米松植入剂作用机制：缓释抗炎药物适应症：术后炎症 9月20日，由EyePoint Pharmaceuticals和欧康维视（Ocumension）等联合申报的地塞米松植入剂上市申请已获得受理。公开资料显示，这是欧康维视引进的治疗术后炎症的新药OT-502（商品名：DEXYCU）。它是一种新型、可生物降解的单次注射的缓释抗炎药物，可在注射后即刻释放活性成分地塞米松发挥抗炎作用，持续释放21-22天。该产品此前在中国开展的治疗白内障术后炎症的3期临床研究已经达到主要终点。奥默医药、仙琚制药：奥美克松钠注射液作用机制：新一代靶向肌松拮抗剂适应症：拮抗中度肌松和深度肌松 9月18日，由奥默医药和仙琚制药共同申报的1类新药奥美克松钠注射液的上市申请获得受理。根据奥默医药近期新闻稿介绍，奥美克松钠（Aom0498）是其自主研发的新一代靶向肌松拮抗剂。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网，该产品用于拮抗中度肌松和深度肌松的两项3期临床研究均已完成。研究表明，该产品可以在3分钟内快速逆转罗库溴铵诱导的不同深度神经肌肉阻滞，使手术患者快速恢复自主呼吸，大大降低了肌松残余引起的呼吸抑制的风险和术后并发症的发生率。恒瑞医药：注射用瑞康曲妥珠单抗作用机制：靶向HER2的ADC 适应症：非小细胞肺癌 9月14日，恒瑞医药1类新药注射用瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811）的新药上市申请获NMPA受理，该产品还已被CDE纳入优先审评，用于治疗既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人非小细胞肺癌患者。瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的以HER2为靶点的抗体药物偶联物（ADC）。该产品治疗HER2突变非小细胞肺癌患者的1期阶段主要研究结果已经在《自然》子刊Signal Transduction and Targeted Therapy发布。结果显示，全剂量组经研究者评估确认的客观缓解率（ORR）为38.1%，疾病控制率（DCR）为90.5%。其中，4.8mg/kg剂量组（RP2D, N=43）经研究者评估确认的ORR为41.9%，DCR为95.3%。皮尔法伯（Pierre Fabre）：恩考芬尼胶囊作用机制：小分子BRAF抑制剂 9月7日，皮尔法伯申报的5.1类新药恩考芬尼胶囊上市申请已获得受理，具体适应症尚未公开。根据皮尔法伯公开资料，恩考芬尼（encorafenib，商品名为Braftovi）是一种口服小分子BRAF激酶抑制剂。该产品已经在美国和欧盟获批用于治疗黑色素瘤、结直肠癌、非小细胞肺癌等癌症适应症。根据中国临床研究进程推测，本次上市申请的适应症可能为BRAF V600E突变型结直肠癌。值得一提的是，恩考芬尼胶囊的全球权益涉及多家公司，其中包括辉瑞（Pfizer）在2019年6月斥资114亿美元收购了Array公司，从而获得后者开发的这款口服新药。目前，皮尔法伯拥有该产品在欧洲和亚太地区等地的独家商业权。诺和诺德（Novo Nordisk）：帕西生长素注射液作用机制：长效生长激素 9月5日，诺和诺德申报的帕西生长素注射液的新药上市申请获得受理，具体适应症尚未披露。根据公开信息，这是诺和诺德研发的每周一次长效生长激素Sogroya®（somapacitan）。这是一种含有与人体产生的生长激素相似的人生长激素类似物。该产品已在美国、欧盟、日本、澳大利亚和沙特阿拉伯获批，每周仅需在皮下注射一次，用于生长激素缺乏症（AGHD）患者内源性生长激素的替代治疗。该产品在中国开展的用于治疗因生长激素分泌不足而导致生长缓慢的儿童患者的一项3期研究现已经完成。步长制药：注射用艾帕依泊汀α 作用机制：长效人促红细胞生成素（EPO）适应症：慢性肾脏病（CKD）引起的贫血 9月3日，步长制药控股子公司步长生物申报的1类新药注射用艾帕依泊汀α上市申请获得受理。根据步长制药公告介绍，艾帕依泊汀α为人促红细胞生成素（EPO）和人免疫球蛋白 G2（IgG2）Fc片段组成的重组融合蛋白，为一款长效EPO产品。它通过Fc的引入增大了EPO的分子量，减小了肾小球滤过率，延长了半衰期。该产品适用于治疗正在接受促红细胞生成素治疗的成人透析患者因慢性肾脏病（CKD）引起的贫血。 8款新药新适应症/新剂型在中国申报上市 • 艾伯维（AbbVie）：维奈克拉片作用机制：BCL-2抑制剂 9月20日，艾伯维申报的维奈克拉片新适应症上市申请获得受理，目前尚未披露具体适应症。维奈克拉（venetoclax）是艾伯维与罗氏（Roche）联合开发的一款BCL-2抑制剂，此前已在中国获批治疗成人急性髓性白血病（AML）患者。根据CDE官网查询，本次为维奈克拉在中国的第三项上市申请。目前，维奈克拉已在美国获批治疗此前接受过治疗和未接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）、急性骨髓性白血病（AML）等多种适应症。礼来（Eli Lilly and Company）：替尔泊肽注射液作用机制：GIP/GLP-1受体双重激动剂 9月15日，礼来重磅药物GIP/GLP-1受体双重激动剂替尔泊肽注射液新适应症上市申请获得受理，具体适应症尚未披露。根据CDE官网查询，这是替尔泊肽在中国递交的第三项上市申请。根据该产品在国际范围内的注册进展以及中国临床研究进程，推测本次申报上市的适应症可能是改善中重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）肥胖患者的打呼情况。针对这一适应症，礼来已经向美国FDA递交了上市申请。SURMOUNT-OSA临床试验试验结果显示，与安慰剂相比，替尔泊肽平均减少患者呼吸暂停低通气指数（AHI）最高达62.8%，即每小时睡眠中减少约30次限制或阻塞气流的事件。三笠制药株式会社（MIKASA SEIYAKU）：氟比洛芬贴剂作用机制：非甾体抗炎药三笠制药株式会社以注册分类5.1类申报的氟比洛芬贴剂上市申请获得受理。公开资料显示，氟比洛芬是一款外用非甾体抗炎药（NSAIDs），为治疗部位局限的轻、中度慢性疼痛的首选用药。根据公开资料查询，氟比洛芬贴剂此前已经在中国获批多项适应症，包括骨关节炎、肩周炎等。在中国，由三笠制药株式会社开展的氟比洛芬贴用于缓解膝关节骨关节炎疼痛的3期临床研究目前正在进行中。罗氏（Roche）：利司扑兰片作用机制：SMN2基因mRNA剪接修饰剂适应症：脊髓性肌萎缩症（SMA） 9月12日，罗氏申报的利司扑兰片上市申请获得受理，具体适应症尚未披露。公开资料显示，利司扑兰（risdiplam）是罗氏的一款神经罕见病创新药物，是一种SMN2基因mRNA剪接修饰剂，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。该药物的口服溶液剂型已在中国获批上市，用于治疗16日龄及以上的SMA患者。此次上市申请的剂型为片剂。罗氏：格菲妥单抗作用机制：CD20×CD3双抗 9月5日，罗氏的格菲妥单抗注射液新适应症上市申请获得受理，具体适应症尚未披露。格菲妥单抗是一款靶向CD20和CD3的双特异性T细胞衔接蛋白。根据罗氏官网及公开资料推测，本次申报上市的新适应症可能为：联合吉西他滨和奥沙利铂治疗不适合进行自体干细胞移植的弥漫性大B细胞淋巴瘤（2L+ DLBCL）。针对这一适应症，今年6月，罗氏在欧洲血液学协会（EHA）会议上公布其3期试验STARGLO的详细结果。截至2024年2月16日，中位随访时间为20.7个月，Glofit-GemOx持续显示出优于活性对照组的中位总生存期（OS，25.5 vs 12.9个月）、中位PFS（13.8 vs 3.6个月）和CR率（58.5 vs 25.3%）。诺华（Novartis）：盐酸伊普可泮胶囊作用机制：补体B因子口服抑制剂适应症：C3肾小球病 9月5日，诺华盐酸伊普可泮胶囊新适应症上市申请获得受理。该项上市申请随后被CDE拟纳入优先审评，适用于治疗C3肾小球病（C3G）成人患者。伊普可泮是一款特异性补体B因子口服抑制剂，已在中国获批治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。本次是伊普可泮第三次在中国申报上市。根据诺华今年7月披露的资料，已经公布的3期临床试验APPEAR-C3G中期结果显示，在C3肾小球病患者中，伊普可泮与安慰剂相比，在治疗6个月时将患者的蛋白尿水平降低35%。恒瑞医药：硫酸艾玛昔替尼片作用机制：JAK1抑制剂适应症：成人重度斑秃 9月5日，恒瑞医药1类新药JAK1抑制剂硫酸艾玛昔替尼片新适应症上市申请获NMPA受理。根据恒瑞医药新闻稿介绍，该产品本次申报上市的适应症为成人重度斑秃。除斑秃适应症外，硫酸艾玛昔替尼片此前已有三项适应症上市许可申请获得NMPA受理，分别拟用于治疗成人和12岁及以上青少年中度至重度特应性皮炎、强直性脊柱炎和中重度活动性类风湿关节炎。默沙东（MSD）：帕博利珠单抗作用机制：抗PD-1单抗 9月4日，默沙东的抗PD-1单抗帕博利珠单抗又一项新适应症提交上市申请并获得受理，具体适应症尚未披露。值得一提的是，就在本月（9月15日），帕博利珠单抗在中国获批一项新适应症，用于不可切除或转移性黑色素瘤的一线治疗，也是该产品在中国获批的第15个适应症。参考资料： [1] 中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站.Retrieved Sep 22，2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]各公司公开资料及官方新闻稿. 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

临床3期抗体药物偶联物疫苗生物类似药申请上市

2024-09-07

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岸迈生物BCMA×CD3双抗授权海外，总交易额高达6.35亿美元；步长制药长效促红素1类新药申报上市 | 制药在线一周药闻复盘

点击蓝字关注我们本周，热点不少。先看审评审批方面，多个药注册有进展，很值得关注的就是步长制药长效促红素1类新药申报上市，还有默沙东PD-1单抗帕博利珠单抗以及恒瑞医药硫酸艾玛昔替尼片新适应症申报值得看一看；其次是研发方面，不少药取得好结果，但Athira Pharma的first-in-class阿尔茨海默病新药Ⅱ/Ⅲ期研究失败；最后是交易及投融资方面，岸迈生物BCMA×CD3双抗授权海外，总交易额高达6.35亿美元。本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资三大板块，统计时间为9.2-9.6，包含24条信息。审评审批 NMPA 上市申请 1、9月4日，CDE官网显示，步长制药1类治疗用生物制品注射用艾帕依泊汀α申报上市，用于正在接受促红细胞生成素治疗的成人透析患者因慢性肾脏病（CKD）引起的贫血的治疗。艾帕依泊汀α为人促红细胞生成素（EPO）和人免疫球蛋白G2（IgG2）Fc片段组成的重组融合蛋白。 2、9月4日，CDE官网显示，默沙东（MSD）的帕博利珠单抗新适应症申报上市。帕博利珠单抗是一种人源化的抗PD-1单克隆抗体，已在中国获批14个适应症，涵盖黑色素瘤、非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌、结直肠癌、食管癌、肝癌、胆道癌等。 3、9月5日，CDE官网显示，诺和诺德（NovoNordisk）的帕西生长素注射液（somapacitan）申报上市。somapacitan是一种每周一次的含有与人体产生的生长激素相似的人生长激素类似物，可用于治疗成人生长激素缺乏症（AGHD），在中国开展的用于治疗因生长激素分泌不足而导致生长缓慢的儿童患者的一项Ⅲ期研究已经完成。 4、9月5日，CDE官网显示，罗氏（Roche）的格菲妥单抗注射液新适应症申报上市，推测为联合吉西他滨和奥沙利铂治疗不适合进行自体干细胞移植的弥漫性大B细胞淋巴瘤（2L+DLBCL）。格菲妥单抗是一款靶向CD20和CD3的双特异性T细胞衔接蛋白。 5、9月5日，CDE官网显示，恒瑞医药的硫酸艾玛昔替尼片新适应症申报上市。艾玛昔替尼片（ivarmacitinibtablet）是一种口服高选择性的JAK1抑制剂，此前已经在中国递交3项上市申请，分别用于强直性脊柱炎、特应性皮炎、类风湿关节炎。 6、9月5日，CDE官网显示，诺华（Novartis）的盐酸伊普可泮胶囊新适应症申报上市，推测为C3肾小球病。伊普可泮是一款特异性补体B因子口服抑制剂，于2024年4月在中国获批首个适应症，用于治疗用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。临床批准 7、9月2日，CDE官网显示，神州细胞1类新药SCT520FF注射液获批临床，用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性。SCT520FF注射液是神州细胞自主研发的一款抗血管生成生物药。年龄相关性黄斑变性（AMD）是一种潜在进展性黄斑病变，是老年人中央视力不可逆丧失的最常见病因。 8、9月4日，CDE官网显示，安进（Amgen）1类新药AMG451（rocatinlimab）获批临床，用于治疗结节性痒疹。AMG451是一款全人源化抗OX40单克隆抗体在研新药，安进通过一项高达12.5亿美元的合作获得了共同开发和商业化该产品的权益。优先审评 9、9月2日，CDE官网显示，恒瑞医药的注射用瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811）拟纳入优先审评，用于治疗既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人非小细胞肺癌患者。瑞康曲妥珠单抗是以HER2为靶点的ADC，由抗HER2抗体曲妥珠单抗、可裂解连接子及拓扑异构酶I抑制剂有效载荷SHR169265组合而成。 10、9月2日，CDE官网显示，拜耳（Bayer）的利伐沙班片拟纳入优先审评。利伐沙班片是一种非维生素K拮抗剂类口服抗凝物，已获批多种适应症，包括用于择期髋关节或膝关节置换手术成年患者预防静脉血栓形成、非瓣膜性房颤成年患者、冠状动脉疾病或外周动脉疾病患者、VTE预防及治疗等。突破性疗法 11、9月2日，CDE官网显示，葛兰素史克（GSK）的注射用belantamabmafodotin（Blenrep）拟纳入突破性治疗品种，用于与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。belantamabmafodotin是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体偶联药物（ADC）。 12、9月2日，CDE官网显示，信诺维医药的XNW5004片拟纳入突破性治疗品种，用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤。XNW5004是新一代EZH2小分子抑制剂，在血液瘤、前列腺癌等中已显示出较好的抗肿瘤疗效，目前正处于Ⅱ期临床。2023年4月，信诺维医药宣布与默沙东（MSD）就XNW5004开展联合用药临床试验进行合作。 13、9月6日，CDE官网显示，赞荣医药的ZN-A-1041肠溶胶囊拟纳入突破性治疗品种，联合卡培他滨和曲妥珠单抗用于既往接受过含曲妥珠单抗治疗进展的HER2阳性晚期脑转移乳腺癌患者。ZN-A-1041是一款口服小分子HER2靶向抑制剂。2023年5月，罗氏（Roche）与赞荣医药就收购这款在研药物全球权益达成了总额约6.8亿美元的协议。 14、9月6日，CDE官网显示，武田（Takeda）1类新药TAK-861片拟纳入突破性治疗品种，用于治疗发作性睡病1型（NT1）。TAK-861是一种口服食欲素受体2（OX2R）激动剂，旨在通过选择性刺激食欲素受体来解决NT1中的食欲素缺乏问题。激活食欲肽2受体的激动剂可能替代内源性食欲肽，激活促进清醒的信号通路。 FDA 临床批准 15、9月2日，FDA官网显示，锐正基因（Accuredit）的ART001获批临床，拟用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。ART001注射液由锐正基因研发，通过脂质纳米颗粒（LNP）将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏，对TTR基因进行编辑，从而阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。目前正在中国开展临床Ⅰ期试验。快速通道资格 16、9月4日，FDA官网显示，信达生物的PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白IBI363被授予快速通道资格，用于治疗既往接受过至少一线含PD-1/L1检查点抑制剂系统性治疗后进展的局部晚期或转移性黑色素瘤（脉络膜黑色素瘤除外）。目前，信达生物正在中国、美国、澳大利亚同时开展Ⅰ/Ⅱ期临床研究探索IBI363在各种晚期恶性肿瘤的有效性和安全性。研发临床状态 17、9月5日，CDE官网显示，丽珠集团启动一项Ⅲ期临床研究，评估司美格鲁肽注射液与原研司美格鲁肽注射液Wegovy相比，在成人肥胖受试者中作为减少热量饮食和增加体力活动的辅助治疗的有效性。这是国内第二个在肥胖适应症上进入Ⅲ期临床的国产版司美格鲁肽。司美格鲁肽在中国的核心序列专利将在2026年3月20日到期。临床数据 18、9月3日，Athira Pharma宣布，Fosgonimeton（ATH-1017）治疗轻度至中度阿尔茨海默病（AD）患者的Ⅱ/Ⅲ期LIFT-AD研究未达到主要终点。Fosgonimeton是AthiraPharma开发的一款肝细胞生长因子（HGF）调节剂，可激活HGF/MET受体通路，进而抑制神经炎症反应。 19、9月3日，Dyne Therapeutics宣布，DYNE-251治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的I/Ⅱ期DELIVER研究的最新数据。结果显示，DYNE-251在多个队列中表现出优于现有同类疗法的抗肌萎缩蛋白表达水平的提升和功能改善。DYNE-251由磷酸二酰胺吗啉低聚物（PMO）与片段抗体（Fab）偶联而成，该抗体与肌肉上高度表达的转铁蛋白受体1（TfR1）结合。 20、9月4日，罗氏宣布，fenebrutinib的Ⅱ期FENopta开放标签扩展（OLE）研究的最新结果。结果显示，接受fenebrutinib长达1年治疗的复发性多发性硬化症（RMS）患者保持非常低的疾病活动水平，并且残疾状况没有进展。Fenebrutinib是一种口服、可逆、非共价BTK抑制剂，可阻断BTK的功能。交易及投融资 21、9月2日，先声药业旗下先声再明宣布，与深圳市塔吉瑞生物就ALK/ROS1双重受体酪氨酸激酶抑制剂TGRX-326订立合作协议。根据协议，先声再明将获得TGRX-326在中国大陆的独家商业化权益（包括但不限于对TGRX-326进行推广、相关策略的制订、调整及获得与此相关利益的权利等）。塔吉瑞将获得逾2000万美元首付款，并将向先声再明支付推广服务费。 22、9月4日，岸迈生物和Vignette宣布，双方就岸迈生物靶向BCMA的T细胞接合（TCE）分子EMB-06达成一项授权协议。根据协议，岸迈生物将授予Vignette在大中华区（包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区）以外开发和商业化EMB-06的独家权利，岸迈生物将以现金和Vignette股权的形式收取总计6000万美元的首付款对价，并将有权收取最多5.75亿美元的开发、上市、和商业化的里程碑付款，以及基于净销售额的收入分成。 23、9月5日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，与江苏海莱新创达成临床研究合作协议。根据协议，双方将结合临床前研究结果，共同开展阿斯利康免疫检查点抑制剂联合海莱新创的电场治疗，在以胆道恶性肿瘤为代表的消化道肿瘤等实体瘤中应用的临床研究。 24、9月5日，礼来宣布，与GeneticLeap达成基因疗法药物开发合作，将利用GeneticLeap的RNA靶向药物的人工智能（AI）平台，为礼来选定的靶点开发寡核苷酸药物。根据协议条款，除了分级特许权使用费外，GeneticLeap还将从礼来获得高达4.09亿美元的预付、开发、临床、监管和商业里程碑付款。 END 【智药研习社直播预告】来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

上市批准优先审批临床3期申请上市

2024-09-06

·凯莱英药闻

本周国内创新药IND和NDA，全球新药III期临床汇总

欢迎关注凯莱英药闻（收集周期：9.2-9.6，国内部分为首次申请临床、首次申请上市的创新药）国内创新药IND汇总 1、和誉生物：ABSK043片作用机制：PD-L1小分子抑制剂适应症：肿瘤 9月4日，和誉生物的ABSK043片的临床试验申请（IND）获CDE受理。ABSK043是和誉生物独立自主研发的口服PD-L1小分子抑制剂，是国内首个、全球第二个发布疗效数据的口服PD-L1小分子。与抗体相比，小分子的免疫原性风险低，剂量调节更便捷，患者口服可减少因静脉输注而产生的医疗住院负担。基于小分子的优势和良好的安全性以及初步疗效结果，ABSK043有望成为Best-in-class，为更多肿瘤患者带来临床获益。根据在2023 ESCO公布的数据：在针对多种晚期实体瘤的临床一期爬坡试验中，ABSK043在11例疗效可评估的BID给药患者中的ORR高达27.3%，且所有剂量组均未发生剂量限制性毒性事件或发现周围神经病变事件。 2、阿斯利康/诚益生物：AZD5004薄膜包衣片作用机制：GLP-1RA 激动剂适应症：减肥、降糖 9月4日，阿斯利康/诚益生物开发的AZD5004薄膜包衣片的IND获CDE受理。AZD5004 (ECC5004) 是一种口服GLP-1RA 激动剂，用于治疗肥胖症、2 型糖尿病和其他心脏代谢疾病。该药物既可以作为单药治疗，也可以与针对肠道激素胰淀素的抗肥胖药物AZD6234联合使用。2023年11月，阿斯利康与诚益生物签署了一项独家许可协议，合作开发GLP-1药物ECC5004。在美国开展的1期临床试验显示，与安慰剂相比，在10 mg与30 mg剂量下，药物展现积极的减重与血糖降低效果，且具有>70%的口服生物利用度以及良好的耐受性。 3、阿斯利康：AZD8630吸入剂作用机制：TSLP单抗适应症：哮喘 9月4日，阿斯利康的AZD8630吸入剂的IND获CDE受理。AZD8630（AMG 104）是一款抗胸腺基质淋巴细胞生成素(TSLP) 单克隆抗体，有望实现每日一次吸入。TSLP是一种主要由气道上皮表达的细胞因子，在环境损伤时释放，引发一系列下游炎症过程。有充分证据表明，它能够分化2型细胞中幼稚的CD4+T淋巴细胞，产生IL-4、IL-5、IL-13，并降低与1型细胞相关的γ干扰素（IFN-γ）的表达，对多种细胞产生影响。文献表明TSLP信号异常与其他炎症性变态反应性疾病密切相关，包括特应性皮炎、嗜酸性食管炎、慢性阻塞性肺疾病和特发性肺纤维化。此外，它的表达也被病毒、细菌和寄生虫病原体的感染所触发。 I期试验显示，AZD8630每日一次给药，在评估的剂量下长达 28 天内给药是安全的且耐受性良好。接受高剂量 AZD8630治疗的患者 FeNO 显著降低（与安慰剂相比降低 23%， p =0.037）；这种降低从 7 天开始明显，持续到治疗期结束（28 天）。大多数不良事件是轻微的，A 部分或 B 部分均未发生严重不良事件。PK 在健康和哮喘受试者中呈线性且一致，支持每日一次给药。 4、科伦博泰：SKB571 作用机制：—— 适应症：肿瘤 9月5日，科伦博泰的注射用SKB571的IND获CDE受理。SKB571是一款创新双抗ADC，目前处于临床前的开发阶段，具体靶点尚不明确；主要针对肺癌、消化道肿瘤等多种实体瘤。该药物通过科学的靶点组合选择和差异化的双抗分子设计，提升对肿瘤的靶向性，并有利于克服肿瘤异质性，提升疗效；通过搭配OptiDCTM平台的高亲水性毒素-连接子策略，不仅DAR值均一，且展现了良好的体内药代动力学性质。临床前研究显示，该产品在多种人源肿瘤异种移植（PDX）模型和食蟹猴中，分别展现了良好的抗肿瘤效果及安全性。 2024年8月，科伦博泰宣布与默沙东将就SKB571项目行使独家选择权；默沙东向科伦博泰支付3,750万美元，且待达致特定开发及销售里程碑后，向科伦博泰支付进一步里程碑付款，以及商业化分级特许权使用费等。 5、Galderma：曲法罗汀乳膏作用机制：RARγ激动剂适应症：痤疮 9月5日，Galderma的曲法罗汀乳膏的IND获CDE受理。曲法罗汀（Trifarotene）是新一代维A酸类药物，被FDA批准用于治疗面部和躯干痤疮。该药物高选择作用于视黄酸受体γ(RAR-γ) ，RAR-γ是皮肤中主要的RAR亚型；当曲法罗汀选择性发挥疗效的同时，减少了对其他RAR亚型的影响，有效降低了靶器官副作用和皮肤刺激，能以更低的浓度达到同样的治疗效果。大规模 III 期研究PERFECT 1和PERFECT 2 证明，曲法罗汀最早在使用第1周即可有效减少面部病变。Satisfy研究结果显示，从第12周到第52周，曲法罗汀使面部IGA改善由26.6%增加到65.1%，躯干PGA改善从38.6%增加到66.9%。整体成功率57.9%。国内创新药NDA汇总 1、步长生物：注射用艾帕依泊汀α 作用机制：EPO-Fc融合蛋白适应症：贫血 9月3日，步长生物的注射用艾帕依泊汀α的上市申请获CDE受理。艾帕依泊汀α是一款促红细胞生成素-Fc（EPO-Fc）融合蛋白，采用的是Fc蛋白融合技术，属于长效红细胞生成素（EPO）药物。根据《中国肾性贫血诊治临床实践指南2021》，治疗肾性贫血的药物共有4 种，分为一代、二代和三代EPO，一代为短效EPO，二代和三代均为长效EPO。一代短效EPO 总体的市场规模保持相对稳定，二代长效EPO 2020 年首次国内上市后，市场规模尚未打开，但在2023 年年初被首次纳入医保，预计有望提升市场规模，三代超长效EPO 2018 年国内获批上市，但一直未在国内启动商业化。公司开展了一项多中心、随机、开放、阳性药对照的 III 期临床研究，旨在施行血液透析的中国慢性肾脏病贫血患者中，比较艾帕依泊汀α和重组 EPO 阿法依泊汀用于维持治疗的有效性和安全性。该试验已经于 2023 年 4 月完成试验，但是试验结果尚未公布。 2、诺和诺德：帕西生长素注射液作用机制：GH类似物适应症：生长激素缺乏症 9月5日，诺和诺德的帕西生长素注射液的上市申请获CDE受理。帕西生长素（Somapacitan）为每周一次的长效生长激素，2020年获FDA批准用于治疗成人生长激素缺乏症，商品名为Sogroya；2023年4月将适应症扩大到2.5岁及以上儿童人群。在一项多中心、开放标签、阳性对照、平行组3期REAL4试验中，每周一次接受somapacitan治疗的患者年化生长高度为11.2cm/年。此外，该药物在儿童身高年化生长速度上非劣效于norditropin，未来可与norditropin形成产品组合，满足各类不同患者的需求。目前在美国，Sogroya的10mg/1.5ml规格售价为2496美金(约合1.77万元)。全球新药III期临床汇总感谢关注、转发，转载授权、加行业交流群，请加管理员微信号“hxsjjf1618”。 “在看”点一下

临床申请临床2期临床1期申请上市临床结果

100 项与帕西生长素相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11194	帕西生长素	H01AC01	DB15093

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
生长激素缺乏症	美国	Novo Nordisk, Inc.	2020-08-28

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
侏儒症	临床3期	美国	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
侏儒症	临床3期	中国	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
侏儒症	临床3期	日本	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
侏儒症	临床3期	奥地利	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
侏儒症	临床3期	比利时	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
侏儒症	临床3期	巴西	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
侏儒症	临床3期	保加利亚	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
侏儒症	临床3期	加拿大	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
侏儒症	临床3期	克罗地亚	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
侏儒症	临床3期	芬兰	Novo Nordisk A/S	2022-08-10

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03811535 (REAL4, ESPE2023)	临床3期	生长激素缺乏症 IGF-I SDS	132	Once-weekly somapacitan 0.16 mg/kg/week	獵鹹醖鏇齋鹽憲繭簾糧(繭簾構鏇壓醖範繭夢選) = A low number of patients reported injection-site reactions in the second year, with no injection-site pain reported 憲憲糧鏇鹹餘願顧鏇襯 (餘鹹壓鹹築製鹽襯鹹鹹 ) 更多	积极	2023-09-21
				Daily GH (0.034 mg/kg/day Norditropin)
NCT03878446 (ESPE2022)	临床2期	小于胎龄儿	62	Somapacitan 0.16 mg/kg/week	(築窪願襯構醖築廠繭鏇) = detected in one child in the GH 0.067 mg/kg/day arm; none were detected in other treatment arms 窪願簾淵艱鬱齋遞夢鬱 (廠鹹鹽窪醖醖積製廠遞 ) 更多	-	2022-09-15
				Somapacitan 0.20 mg/kg/week
NCT03811535 (REAL4, Pubmed) 人工标引	临床3期	生长激素缺乏症	200	somapacitan	網壓鏇廠餘憲網窪衊憲(襯製憲齋醖膚衊淵齋構) = 襯鹹齋願積餘網齋憲築夢衊壓夢齋餘鏇獵鏇醖 (餘餘遞鏇積鑰獵壓顧襯 ) 更多	相似	2022-09-05
				Recombinant Human Growth Hormone	網壓鏇廠餘憲網窪衊憲(襯製憲齋醖膚衊淵齋構) = 遞簾膚糧獵艱鑰廠製繭夢衊壓夢齋餘鏇獵鏇醖 (餘餘遞鏇積鑰獵壓顧襯 ) 更多
NCT03075644 (Pubmed \| Clin Endocrinol (Oxf)) 人工标引	临床3期	生长激素缺乏症	62	Somapacitan	製齋構襯網衊夢簾鑰願(鬱鑰齋鏇繭鬱選選範製) = 醖鹹觸鬱艱範鏇獵鬱襯膚艱鏇簾蓋壓觸遞膚鹽 (築淵醖構憲積構網醖選 ) 更多	优效	2020-11-01
				GH	製齋構襯網衊夢簾鑰願(鬱鑰齋鏇繭鬱選選範製) = 積艱廠構繭簾廠廠製鬱膚艱鏇簾蓋壓觸遞膚鹽 (築淵醖構憲積構網醖選 ) 更多
NCT03075644 (CTgov)	临床3期	生长激素缺乏症	62	somapacitan	憲網襯襯廠範餘製範衊(齋窪齋製窪遞膚選艱願) = 鬱鬱選顧壓獵蓋願憲鬱鏇觸選製築衊醖選構觸 (夢憲鏇壓窪築襯製鏇艱, 鹽製範繭壓憲鬱製蓋齋 ~ 築築製範獵鹹簾淵築顧) 更多	-	2020-10-06
NCT02382939 (REAL 2, CTgov)	临床3期	生长激素缺乏症	92	somapacitan	選鏇遞選簾觸積築糧遞(衊獵衊選網襯憲遞選膚) = 廠積醖醖觸餘衊築積鏇顧蓋糧齋鏇願積餘艱獵 (積構繭遞簾餘餘壓餘觸, 範築壓衊繭襯願範糧築 ~ 醖壓襯選積夢膚蓋範觸) 更多	-	2020-06-16
Pubmed \| Eur J Endocrinol 人工标引	临床3期	生长激素缺乏症	92	somapacitan	襯鹽壓選憲顧鹹鏇齋網(餘鬱積築鬱餘觸範蓋齋) = no clinically significant injection site reactions were reported. 顧糧餘積鑰廠壓製壓鏇 (鏇網築膚製範膚壓齋鬱 ) 更多	优效	2018-05-01
				Norditropin
NCT01706783 (Pubmed \| J Clin Endocrinol Metab) 人工标引	临床1期	生长激素缺乏症	34	NNC0195-0092	觸壓範繭淵夢簾鬱醖醖(憲壓蓋餘鬱繭鬱鹹築製) = 鹽觸鏇鏇構選窪膚憲廠齋餘窪蓋鹹夢範範網齋 (窪積築餘齋築醖鬱糧餘 ) 更多	积极	2016-03-01
				Norditropin NordiFlex	觸壓範繭淵夢簾鬱醖醖(憲壓蓋餘鬱繭鬱鹹築製) = 壓選遞廠網築築窪鏇鏇齋餘窪蓋鹹夢範範網齋 (窪積築餘齋築醖鬱糧餘 )