A Phase 2, Multinational, Multicenter, Randomized, Doubleblind, Placebocontrolled, Dose-ranging Study to Evaluate the Efficacy and Safety of SAR441566 in Adults With Moderate to Severe Crohn's Disease.

This is a phase 2, multinational, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, dose-ranging study to evaluate the efficacy and safety of SAR441566 in adults with moderate to severe Crohn's Disease (CD). The primary objective of this study is to assess the efficacy of different doses of SAR441566 compared with placebo in participants with moderate to severe CD.
This study will include a screening period of 4 weeks (+7 calendar days if needed), followed by the Main Study (MS) treatment period, lasting 52 weeks. The MS period include a Double-Blind (DB) treatment period with 12 weeks of induction followed by 40 weeks of maintenance. At the end of 52 weeks in the MS period, eligible participants from MS period will be offered a Double-Blind Maintenance Extension (DBME) period for up to 52 weeks.
Additionally, an Open Label (OL) period of up to 92 weeks will be offered to eligible participants. The combined duration of the DB maintenance and OL periods cannot exceed 92 weeks, while the sum of the DBME and OL periods may not exceed 52 weeks, depending on when participants switch.

开始日期2024-11-19

申办/合作机构

Sanofi

CTR20241078 / Recruiting临床2期

一项在成年中重度类风湿关节炎患者中评价 SAR441566 与甲氨蝶呤联合给药的疗效和安全性的 II 期、随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围探索研究

主要目的：证明与安慰剂相比，SAR441566（TNFR1 信号传导的小分子特异性抑制剂）联合 MTX 可有效治疗中重度 RA（ACR20 方面）。次要目的：评估与安慰剂相比，SAR441566 联合 MTX 治疗 RA 时在第 12 周时 DAS28-CRP 较基线的变化以及 ACR50 应答方面的疗效；评价 SAR441566 的安全性和耐受性；在 RA 受试者中评估 SAR441566 的 PK

开始日期2024-07-01

申办/合作机构

Aptuit (Verona) Srl

[+3]

CTR20241003 / Active, not recruiting临床2期

一项在成年中重度斑块型银屑病患者中评价 SAR441566 的疗效和安全性的 II 期、国际多中心、随机双盲、安慰剂对照、剂量范围探索研究

主要：证明 SAR441566 在中重度斑块型银屑病受试者（NTIP 中）中优于安慰剂。次要：评价在 NTIP 中 SAR441566 与安慰剂相比治疗斑块型银屑病的疗效。评价 SAR441566 的安全性。评估 SAR441566 在中重度斑块型银屑病受试者中的药代动力学。

开始日期2024-04-15

申办/合作机构

Aptuit (Verona) Srl

[+3]

100 项与 Balinatunfib 相关的临床结果

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100 项与 Balinatunfib 相关的转化医学

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100 项与 Balinatunfib 相关的专利（医药）

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项与 Balinatunfib 相关的文献（医药）

Frontiers in Pharmacology

An orally available small molecule that targets soluble TNF to deliver anti-TNF biologic-like efficacy in rheumatoid arthritis

Article

作者: Weitz, Dietmar ; Nicholas, Jean-Marie ; Brookings, Daniel ; Vugler, Alexander ; Stanley, Phil ; Foricher, Yann ; Horsley, Helen ; Kohlmann, Markus ; Florian, Peter ; Moss, Andrew ; Nguyen, Mai Anh ; Merriman, Mark ; Rao, Srinivas ; Zhu, Zhaoning ; Verbitsky, Alexander ; Ying, Xiaoyou ; Bourne, Tim ; Wright, Sara ; Hickford, Elizabeth ; O'Connell, James ; Herrmann, Matthias ; Schio, Laurent ; Heer, Jag ; Carrington, Bruce ; Rehberg, Markus ; Leeuw, Thomas

Tumor necrosis factor (TNF) is a pleiotropic cytokine belonging to a family of trimeric proteins with both proinflammatory and immunoregulatory functions. TNF is a key mediator in autoimmune diseases and during the last couple of decades several biologic drugs have delivered new therapeutic options for patients suffering from chronic autoimmune diseases such as rheumatoid arthritis and chronic inflammatory bowel disease. Attempts to design small molecule therapies directed to this cytokine have not led to approved products yet. Here we report the discovery and development of a potent small molecule inhibitor of TNF that was recently moved into phase 1 clinical trials. The molecule, SAR441566, stabilizes an asymmetrical form of the soluble TNF trimer, compromises downstream signaling and inhibits the functions of TNF in vitro and in vivo. With SAR441566 being studied in healthy volunteers we hope to deliver a more convenient orally bioavailable and effective treatment option for patients suffering with chronic autoimmune diseases compared to established biologic drugs targeting TNF.

项与 Balinatunfib 相关的新闻（医药）

2024-11-19

·药精通Bio

自身免疫疾病｜千亿赛道风口再起，本土企业崛起在即

2024年4月10日，Vertex Pharmaceuticals（简称“Vertex”）和Alpine Immune Sciences（简称“Alpine”）共同宣布，双方达成一项最终协议。Vertex将以每股65美元或约49亿美元现金收购Alpine。本次收购的重点产品是一款正在开发的自免药物povetacicept (ALPN-303)，有望在2024年下半年进入III期临床开发阶段；该药物是一款BAFF（B细胞活化因子）和APRIL（增殖诱导配体）细胞因子双重拮抗剂，在II期针对IgA肾病（IgAN）试验中，显示出了同类最佳的潜在疗效。 2022年全球TOP100畅销药合计实现了4868亿美元的销售收入。从疾病领域分布上看，除去抗感染领域因新冠药品所带来的销售暴涨，自免疾病领域已经是仅次于肿瘤的第二大药物市场。跻身TOP100榜单的自免产品共18款（总金额达861.7亿美元）。自身免疫赛道呈现的市场前景，吸引着国内外药企纷纷抢滩布局。据弗若斯特沙利文报告，全球自身免疫性疾病药物市场估计在2030年将达到1760亿美元。本文将对全球自免赛道市场格局、管线、靶点等进行分析汇总。 01 全球自免赛道布局自身免疫性疾病是由于机体免疫系统异常而对自身抗原产生免疫反应进而导致自身机体损伤的一类疾病的总称，其病程长，无法被根治，一旦确诊就将伴随患者终生。目前，全球自免疾病的患病率约5-8%，是继癌症和心血管疾病外第三大慢性病。根据美国自身免疫相关疾病协会（American Autoimmune Related Diseases Association，AARDA）统计，目前已发现100多种自身免疫性疾病。典型如系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、银屑病、银屑病关节炎、重症肌无力、多发性肌炎、多发性硬化症、强直性脊柱炎、白癜风等。其中，银屑病、红斑狼疮、白癜风等市场热度相对较高。从患者数量来看，自免疾病患者人群庞大，全球自免疾病患病人数预计5亿以上，中国主要自免疾病患者近4000万人。在当前药物市场，自免疾病药物仅次于肿瘤及感染药物。根据弗若斯特沙利文数据，2022年全球自免药物市场规模约1323亿美元，预计至2030年全球市场规模将达到1767亿美元。全球自免药物市场规模（十亿美元）尽管自免已成为全球第二大疾病市场，但是始终未能在中国打开局面。自免创新药在中国尚处于起步到高速发展的过渡阶段，根据弗若斯特沙利文数据，截止2020年，中国自免药物市场规模约30亿美元，还不及secukinumab（司库奇尤单抗）一个产品全球一年的销售额。中国自免药物市场规模（十亿美元）中国自免患者基数庞大，其中，2021年中重度特异性皮炎患者约1900万人，银屑病、类风湿关节炎患者人数分别约664及600万人。按适应症领域看，国内各自免类适应症药品规模前三分别为类风湿性关节炎、强直性脊柱炎与银屑病，2023年市场规模预计分别为31、21、19亿美元。自免疾病机制复杂，新靶点药物的药效和毒副作用评估难度大、研发存在壁垒，治疗方法与商业化模式和肿瘤有巨大差异。根据研发客统计，国内众多入局自免产品研发的企业中，深耕者仍是少数。A股和H股上市近80家新药研发“活跃分子”，有43家企业入局自免赛道，但28家（65%）自免管线产品在2个以下，仅5家（12%）公司在研产品超过3个。不过，本土部分药企在特应性皮炎、银屑病、类风湿关节炎和系统性红斑狼疮等疾病领域，已取得了初步的研发成效。就银屑病领域而言，有多款药物走到上市申请获3期临床阶段，研发进度靠前的药企包括恒瑞医药、康方生物、荃信生物、三生国健等。自免药物销售规模：自免疾病领域诞生了多款明星产品，2023年全球药品销售额TOP10中，3款为自免类药物，合计销售额达484亿美元，包括赛诺菲/再生元的Dupixent，艾伯维的Humira，强生的Stelara。其中，Humira在去年让出了蝉联11年的“药王”宝座，其2023年营收下滑32.2%至144.04亿美元。 Humira是全球首个获批上市的全人源抗肿瘤坏死因子单克隆抗体，于2002年12月首次被美国FDA批准用于治疗中重度类风湿性关节炎，2003年9月获欧洲EMA批准，2010年在中国上市。目前，该药已获批包括类风湿关节炎、强直性嵴柱炎、银屑病、幼年特发性关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎、化脓性汗腺炎、葡萄膜炎等在内的十多项适应症，在全球超过96个国家或地区销售，并因销售强劲，连续多年位居全球最畅销药物榜单首位。2017年至2022年，修美乐全球销售额分别为185亿美元、199亿美元、191.69亿美元、198.32亿美元、206.96亿美元、212.37亿美元。修美乐的销售额虽然在逐年增长，但增速放缓。 2023年全球药品销售额TOP10 目前MNC依然占据全球自免药物市场主要份额，各制药巨头纷纷通过自研+合作/引进/收购的方式在自免领域持续深耕。诺华、赛诺菲、强生等巨头已在自免领域有非常雄厚的资产储备。头部MNC免疫领域布局 02 “明星”靶点布局自免类疾病的传统治疗用药主要是一些抗炎类药物，包括抗风湿类药物（DMARDs）、非甾体抗炎药（NSAIDs）、皮质类固醇等，虽然抗炎效果好但治标不治本，停药后容易复发。近些年来，靶向类药物逐渐成为了治疗自免类疾病的更优选择。其中，生物靶向药物主要包括靶向TNF-α抗体以及靶向白介素抗体，通过结合炎症通路中的相关免疫因子或相关受体降低炎症反应和免疫细胞的活性；小分子靶向药物主要包括JAK抑制剂与TYK2抑制剂，在重症以及耐药患者中具有更好的临床疗效。自身免疫疾病作用机制复杂，通路较多，同一适应症可开发靶点众多，2010年之前，全球范围内仅有约10个自免类靶向药物获批上市，其中有5个以TNF-α作为靶点。2011-2020年，靶向自免药物研发热度持续增加，获批上市药品数量呈现井喷态势；白介素与JAK逐渐替代TNF-α，成为新一代自免药品布局的热门靶点。2021年至今，有多款JAK抑制剂集中获批上市，自免药物领域延续高景气发展态势。 1、TNF-α TNF-α即肿瘤坏死因子，是主要由巨噬细胞分泌的有广泛生物学活性的细胞因子，可以通过引起发热导致细胞凋亡，从而阻止肿瘤的发生。同时，该因子可作用于免疫细胞进行免疫调节。在一些自免疾病的患者体内，TNF-α的浓度高于正常水平，其与免疫细胞结合后将促进炎症反应，从而导致自免疾病的发生。 TNF-α单抗可覆盖类风湿关节炎、银屑病、强直性脊柱炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎等常见自免疾病，应用广泛，企业在此靶点的布局管线众多。截至2023年11月底，全球范围内获批上市的TNF-α药物共8款，上市产品已覆盖PS、AS、RA、IBD等多个自免类适应症，整体靶点发展较成熟。由于上市产品较多，竞争格局稳定。目前，中国已经有16款TNF-α产品获批，其中销量前11种产品占据总销量的99%以上，竞争十分激烈。销量最高的产品为强生的类克和三生国健的益赛普，凭借上市时间早、价格优势等，总销售额占据 TNF-α市场50%以上。根据三生国健的年报，2018年中国TNF-α单抗的总规模在23亿元左右。此外，还有一些TNF-α抑制剂药物正在临床试验阶段： 3月1日，CDE官网公示，赛诺菲1类新药SAR441566获批临床，拟开发治疗中重度类风湿性关节炎（RA）和中重度斑块型银屑病两项适应症。公开资料显示，SAR441566是一款口服TNF-α抑制剂。 TNF-α也有其明显的局限性：一方面明星药物相继专利到期后，面临生物类似物的冲击，另一方面多种不良反应及无反应率较高，同一个适应症下正受到新靶点药物的威胁，导致其销量增速放缓。 2、JAK JAK是一种酪氨酸激酶，细胞外的细胞因子与细胞表面受体结合后，与受体相连接的JAK被激活，并进一步激活STAT蛋白。被激活的STAT蛋白将影响DNA的转录和基因的表达。JAK-STAT 信号通路的影响十分广泛，在各类自免疾病中发挥重要作用。除此之外，JAK的信号通路还可能影响炎症疾病、癌症和血液类疾病的进程。 JAK分子共有三类，分别为JAK1、JAK2和JAK3，不同类型的JAK分子相互配合，负责不同的信号通路。其中JAK1可以和三种类型的分子分别组合，影响不同的信号通路。第一代的JAK抑制剂最初于2011年在海外上市。然而，由于第一代靶点的结合谱系较广，可以和JAK家族中的多个靶点结合，同时抑制不同的信号通路，在治愈疾病的同时会影响并不需要治疗的其他通路，从而带来较大的毒副作用。因此，FDA 对第一代JAK抑制剂给出黑框警告，并多次延迟审查。为了减少JAK靶向药物的毒性，各大药企转而研究特异性高的靶向药。第二代JAK抑制剂主要是是针对JAK1、JAK3、TYK2及组合抑制剂。酪氨酸激酶JAK家族介导的细胞内信号通路临床试验证明，第二代JAK具有良好的安全性和功效性前景。例如在风湿自免领域，艾伯维公司的乌帕替尼展开了针对阿达木单抗（抗TNF-α单抗）的头对头实验，结果表明其针对RA关键缓解指标的临床结果好于阿达木单抗，且安全性相当。截至2023年11月底，全球共有14款JAK抑制剂新药获批上市，乌帕替尼（JAK1）、托法替布（泛 JAK）两大单品在AS/IBD/RA/PsA/JIA等自免类大适应症领域均有所布局，其余产品主要集中覆盖 IBD、RA、皮炎、骨髓纤维化等领域。国内管线中，江苏恒瑞的艾玛昔替尼（JAK1）针对AS与RA的适应症已分别于2023年8及2023年11月申报NDA，泽璟生物的杰克替尼（JAK1/JAK2/ALK2）针对RA适应症的管线已进入III期临床，凌科药业、无锡福祈与杭州高光针对RA布局的管线也均进入III期临床。 3、白介素在自免领域，白介素靶向药物最主要针对的适应症是银屑病。自免行业新秀，在银屑病领域头对头击败TNF-α单抗。可用于自免行业的白介素靶点主要包括IL-17、IL-23和IL-6。白介素相关的自免药物包括靶向IL-6的托西利珠单抗、靶向IL-12/23的乌司奴单抗、靶向IL-17A的司库奇尤单抗和靶向IL-23的古塞奇尤单抗。根据《中国银屑病生物制剂治疗指南（2021）》，对于患有心衰等高风险因素的银屑病患者，IL-17A 拮抗剂和IL-12/23 拮抗剂的安全性优于TNF-α拮抗剂。 IL-17 目前，全球共上市5款靶向IL-17A/IL-17RA药物，即司库奇尤单抗、依奇珠单抗、尼塔奇单抗、比吉利珠单抗和布罗利尤单抗。其中，司库奇尤单抗、依奇珠单抗和布罗利尤单抗已在国内获批，比吉利珠单抗也已在国内申报上市。 2019 年以来，国内共上市了3款IL-17 靶点抗体药物：司库奇尤单抗、依奇珠单抗和布罗利尤单抗。由于IL-17 靶点抗体药物对斑块状银屑病、对中轴型脊柱关节炎有着良好的治疗效果，在全球销量实现快速增长。司库奇尤单抗作为首个获批上市的IL-17药物，凭借其先发优势和不断拓宽的适应症，2022年实现全球47.88亿美元的销售额，其中中国实现6.01亿美元。截至目前，国内IL-17靶点药物适应症以银屑病、强直性脊柱炎和中轴型脊柱关节炎为主。中国获批上市的IL-17靶点药物 IL-23 目前全球有4种IL-23抗体药物获批，分别为乌司奴单抗、古塞奇尤单抗、替拉珠单抗及瑞莎珠单抗，其中3款药物已在中国获批，瑞莎珠单抗在国内的上市申请已获批受理。 IL-12/23 IL-12与IL-23由活化的树突状细胞与巨噬细胞分泌，是具前炎症反应活性的细胞因子。其中IL-12可以刺激原始 T 细胞分化为Th1细胞，开启Th1型炎症反应，分泌IFN-γ与TNF等促炎因子；IL-23能够促进Th17细胞的存活和扩增，产生IL-17A、IL-17F、IL-22等促炎因子，引发特定部位的炎症反应。IL-12与IL-23共享p40亚基，乌司奴单抗是全球首个获批上市的靶向p40亚基全人源单抗，可同时阻断由IL-12与IL-23介导的Th1与Th17炎症通路，具有良好的临床疗效。康方生物的AK101/依若奇，用于治疗中重度银屑病NDA 已于2023年8月获NMPA 受理，系首款国产IL-12/IL-23 单抗药物。 IL-12/23靶点国内研发情况（截至23年8月） 4、TSLP TSLP是多种炎症级联反应的关键上游细胞因子，主要在活化的肺和肠上皮细胞、角质形成细胞和成纤维细胞中表达，树突状细胞、肥大细胞以及其他免疫细胞也可能表达TSLP。TSLP与多种过敏性疾病，如特应性皮炎、支气管哮喘、嗜酸性粒细胞食管炎有关。文献数据显示:TSLP还与慢性炎症性疾病(如慢性阻塞性肺病和乳糜泻)和自身免疫性疾病(如牛皮癣、类风湿性关节炎)有关。阿斯利康/安进联合开发的Tezepelumab是全球唯一款获批上市的TSLP单抗，其突破了治疗重症嗜酸性哮喘的局限，在广泛严重哮喘患者年治疗中显示出突出的临床疗效。从国内临床在研管线来看，康诺亚CM326特应性皮炎和慢性鼻窦炎均I期，正大天晴/博奥信TQC2731、石药集团/康诺亚CM326和恒瑞医药的SHR1905哮喘适应症均已进入II期临床，智翔金泰GR2002，科伦博泰HBM9378，信达生物IBI3002(IL-4Ra/TSLP双抗)等多款产品也处于全球/中国I期临床试验。从全球临床在研管线来看，阿斯利康/安进联合开发的Tezepelumab哮喘适应症已经上市，其针对鼻窦炎及食管炎的正在进行III期临床，One Bio的SHR-1905等四款单抗药物已经进入I期临床阶段。值得注意的是赛诺菲的anti-TSLP/L-13双抗lunsekimig，辉瑞的三抗PF-07275315已进入I期临床阶段。2024年3月1日信达生物披露其IBI3002(抗IL-4Ra/TSLP双抗)，临床!期研究在澳大利亚完成首例受试者给药。 TSLP靶点重磅交易： 2024年1月9日GSK和Aiolos生物达成协议以10亿美元的预付款和高达4亿美元的特定成功监管里程碑付款收购Aiolos。而Aiolos 的核心产品AIO-001即为从恒瑞医药License in的1类新药TSLP单抗SHR1905注射液。 5、BAFF/APRIL BAFF（B细胞激活因子,BLys）和APRIL（一种增殖诱导配体）都属于B细胞刺激因子，是维持B细胞和体液免疫的关键因素。此外，BAFF和APRIL参与了许多人类自身免疫性疾病的发生，在系统性红斑狼疮(SLE)、IgA肾病、Sjögren’s综合征和类风湿关节炎患者的血清中检测到这些细胞因子水平升高。因此，这两种分子都是B细胞驱动的自身免疫性疾病的合理治疗靶点，一些BAFF或/和APRIL的抑制剂已经在临床试验中取得成功并获批上市。其中包括BAFF抑制剂贝利尤单抗和BAFF/APRIL双靶抑制剂泰它西普。 BAFF和APRIL信号途径 B细胞是由骨髓中造血干细胞分化发育而来，B细胞在骨髓中的发育经历了祖B细胞、前B细胞、未成熟B细胞、和成熟B细胞等阶段，成熟B细胞迁移至外周，在抗原刺激下进一步分化为浆细胞和记忆B细胞。浆细胞大量合成和分泌免疫球蛋白，记忆B细胞随时可以活化产生自身抗体，自身抗体是许多自免疾病的发病基础。因此采用B细胞清除策略的自免药物和研发管线不在少数。其他B细胞相关的的靶点如CD19、CD20、CD22、CD40/CD40L等也均有药物进入临床或上市阶段。 03 自免疾病创新药代表性企业 1、荃信生物成立时间：2015 融资情况：IPO 2024年3月20日，荃信生物于香港上市。根据弗若斯特沙利文的资料，截至2024年3月2日，荃信生物是国内在自身免疫性疾病及过敏性疾病领域获得IND许可最多的医药公司之一。发行价为每股19.80港元，募集约2.39亿港元。本次发行香港公开发售部分获得超额认购逾160倍，为2022年以来香港公开发售认购倍数最高的IPO项目。健鑫医药、华东医药、蜂投资本作为荃信生物的基石投资人，认购比例高达82.05%。公司于2015年在江苏泰州成立，专注深耕自身免疫及过敏性疾病生物疗法，公司目前未有产品上市没有收入，主要成本为研发与行政开支。目前，荃信生物已在自免及过敏慢病赛道建立起涵盖皮肤、风湿、呼吸道及消化道疾病四个主要疾病领域的全面产品管线，包含九种候选药物，其中六种处于临床阶段；布局自免领域的靶点如IL-17、IL-23/IL-12/23 和IFNAR1 之间没有重复的适应症，避免了不同产品在同种适应症之间的竞争，并根据靶点各自的优势和特色进行了合理的布局。其中，包括两个自主研发的核心产品QX002N及QX005N、一款乌司奴单抗生物类似物QX001S用于中重度斑块型银屑病；此外，还有四款药物正在进行1期或2期临床试验，主要用于克罗恩病、红斑狼疮、哮喘等疾病治疗。 2、智翔金泰成立时间：2015 融资情况：上市企业智翔金泰成立于2015年，总部位于重庆国际生物城，是一家以抗体药物发现技术为驱动的创新型生物制药企业，主攻自身免疫性、感染性和肿瘤三大类疾病，在研产品以单克隆抗体和双特异性抗体药物为主。该公司拥有涵盖三大治疗领域共计十余款在研产品，其中针对中重度斑块状银屑病适应症的单克隆抗体药物赛立奇单抗（GR1501）已进入上市申请阶段，其他产品均处于在研状态。赛立奇单抗是由智翔金泰研发的一款重组全人源抗IL-17A单克隆抗体，可选择性地与IL-17A结合，抑制IL-17RA的下游信号转导，抑制IL-17A诱导的炎性反应。赛立奇单抗是国内企业首个提交新药上市申请的IL-17单抗，今年3月25日它的上市申请获NMPA受理，有望成为首个获批的国产IL-17单抗。 3、恒瑞医药成立时间：1970 融资情况：上市企业恒瑞医药在自身免疫领域，经过多年的沉淀和布局，已有20款产品在研，管线涉及IL-17A、URAT1、MASP-2、IL-4Rα和TSLP等靶点，用于治疗斑块状银屑病、强直性脊柱炎痛风、高尿酸血症、IgA肾病、特应性皮炎、慢性鼻窦炎伴鼻息肉和哮喘等。夫那奇珠单抗（SHR-1314）是由恒瑞研发的一种重组的人源化 IgG1单克隆抗体，可以靶向IL-17A并抑制其与IL-17受体的相互作用。此前，夫那奇珠单抗的一项为期36周评估其在中至重度斑块状银屑病患者中的多中心双盲2期研究（NCT03463187）取得积极结果。研究结果显示，在第12周，与安慰剂组相比，所有夫那奇珠单抗组的银屑病PASI 75都有所改善，40、80、160和240mg组PASI 75分别为56.8%、65.8%、81.6%和86.5%，而安慰剂组为5.4%；使用夫那奇珠单抗时，达到0或1的医师整体评估反应的患者也更高，40、80、160和240mg组分别为45.9%、47.4%、60.5%和73.0%，而安慰剂组为8.1%。未观察到意想不到的不良反应。 2023年4月27日，夫那奇珠单抗注射液上市申请获NMPA受理，推测申报适应症为成人中重度慢性斑块型银屑病或成人强直性脊柱炎患者。在2024年3月8日至12日在美国圣地亚哥召开的第82届美国皮肤病学会年会（AAD）上，恒瑞医药披露了创新药艾玛昔替尼（SHR0302）治疗中重度特应性皮炎（AD）的Ⅲ期研究结果。Ⅲ期临床研究表明，中重度AD患者使用艾玛昔替尼治疗16周，皮损与瘙痒症状均得到了显著改善，52周的长期随访也证实，药物疗效长期持续，且整体安全性良好。 4、Century Therapeutics 成立时间：2018 融资情况：战略投资 2024年4月12日，Century Therapeutics宣布将收购Clade Therapeutics来增强其在癌症和自身免疫性疾病领域中，基于诱导多能干细胞（iPSC）细胞疗法的管线和平台。Century同时宣布完成6000万美元的融资，所获资金将用以支持该公司在自身免疫性疾病方面的研发活动。Century并计划将其主打项目CD19靶向诱导自然杀伤细胞（iNK）疗法CNTY-101的临床开发扩展到其他自身免疫性疾病适应症。 Century Therapeutics成立于2018年，专注于利用成体干细胞技术推进癌症治疗。公司开发了用于癌症的iPSC衍生同种异体免疫细胞治疗产品，旨在为癌症患者提供更有效的治疗方案。 CNTY-101是一种靶向CD19的同种异体iNK细胞疗法，采用Century的Allo-Evasion平台进行6次精确基因编辑，可重复给药而无需持续进行淋巴细胞清除。CNTY-101目前正在B细胞恶性肿瘤临床试验（ELiPSE-1）中接受评估，而其用以治疗系统性红斑狼疮（SLE）的相关临床试验（CALiPSO-1）则有望于2024年上半年启动。Century计划在2024年就多个自身免疫性疾病适应症递交CNTY-101项目的监管申请。资料来源：东方证券：医药生物行业深度报告——自免药物空间广阔，重磅药物及相关布局的优质企业值得关注浙商证劵：TSLP: 自免滚烫, Deal火热【开源医药|行业深度报告】自免类疾病：大单品频出，国内产品将步入收获期医药地理：自身免疫性疾病的市场情况分析集萃药康：这些自免药物靶点，你关注哪一个？创药邦：Century融资6000万美元并完成收购，加码自免疾病细胞治疗布局医药魔方 END 免责声明：本文仅作知识交流与分享及科普目的，不涉及商业宣传，不作为相关医疗指导或用药建议。文章如有侵权请联系删除。 OTC2024类器官前沿应用与3D细胞培养论坛圆满落幕，点击图片可查看会后报告，咨询OTC2025类器官论坛请联系：王晨 180 1628 8769

并购临床2期免疫疗法基因疗法

2024-11-12

·医药魔方Info

度普利尤单抗2024年前三季度销售收入104亿美元。一款超级重磅炸弹药物改变了一家制药巨头的业务结构。

一代“药王”修美乐®逐步离开舞台中央，免疫领域的制药巨头排位赛进入洗牌阶段，谁会是艾伯维的强劲敌手？其中答案必有赛诺菲。不断创造里程碑的达必妥®（度普利尤单抗）是赛诺菲在免疫领域冲锋的底气。特应性皮炎、哮喘、结节性痒疹（PN）等皮肤疾病和呼吸疾病均留下了达必妥®革新治疗范式的足迹。今年7月，达必妥®凭借优异的疗效再次解锁新地图，成为了慢性阻塞性肺疾病（简称慢阻肺病，COPD）领域首款获批的生物制剂。9月27日，达必妥®在中国顺利获批慢阻肺病适应症，中国慢阻肺病靶向治疗困局终于迎来破局者。在近期举办的欧洲呼吸学会（ERS）年会上，赛诺菲也公开了达必妥®的两项慢阻肺病III期研究汇总分析数据，进一步展示了达必妥®在慢阻肺病上的卓越疗效，为其引领慢阻肺病治疗变革提供了更多有力的证据。BOREAS和NOTUS研究的汇总分析数据[1]达必妥®的成功秘籍是赛诺菲对2型炎症通路的深刻理解，因此其从未停下扩展适应症的步伐。作为开路先锋的达必妥®为赛诺菲渗透免疫领域之路踩好了点，而其后备军正在迎头赶上，赛诺菲进击免疫领域“头号玩家”的旅程已来到下一阶段。悟透2型炎症通路，达必妥®搅动免疫江湖由IL-4、IL-5和IL-13等2型细胞因子介导的2型免疫应答是维持机体内稳态的重要关卡，这个过程的失衡会导致一系列2型炎症性疾病的发生。在这个过程中，2型细胞因子就像一个串联前后的开关，既是炎症性细胞军团出征的号角也是细胞因子工厂运转的动力。达必妥®作为一款拮抗IL-4/IL-13与IL-4Rα结合的单抗，便是以此压制2型炎症反应的强度，从而控制炎症性疾病的发生发展。在2型炎症的治疗上，达必妥®积累了大量的临床证据。经过十来年的探索，达必妥®已在特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）、结节性痒疹（PN）、嗜酸性细胞性食管炎（EoE）、慢性自发性荨麻疹（CSU）和慢阻肺病等多个炎症性疾病上充分展示了其治疗潜力。随着炎症地图的接连解锁，达必妥®的全球年销售额一路走高，已成长为超级“重磅炸弹”。2017-2023年达必妥®全球销售额但达必妥®在2型炎症性疾病上的潜力远不止于此。赛诺菲仍然在深度挖掘达必妥®对其它2型炎症性疾病的应用潜力，例如大疱性类天疱疮（BP）、慢性特发性荨麻疹（CIU）、过敏性支气管肺曲霉病（ABPA）等。近期，达必妥®针对BP和CSU的两项III期研究双双达到主要终点，有望创造新的里程碑。常见2型炎症性疾病及相关证据和治疗靶点[2]赛诺菲深谙2型免疫应答的奥秘，将可阻断关键核心驱动因子IL-4/IL-13响应的达必妥®打造为抵抗2型炎症的利器。这样的独特机制有别于修美乐®（阿达木单抗）、喜达诺®（乌司奴单抗）、可善挺®（司库奇尤单抗）等已上市免疫产品，而这一特点也决定了达必妥®独特的扩张路线——以2型炎症性疾病为中心向外渗透。达必妥®先行破局，后招蓄势待发达必妥®是赛诺菲进军免疫领域的先行棋，而其后备军已准备加入战场。以慢阻肺病为例，赛诺菲在这一疾病领域做了全面的准备。在达必妥®出现之前，以吸入支气管舒张剂和抗炎药物为主的传统治疗方式虽然可改善慢阻肺病患者的疾病症状、减缓疾病进程，但仍有部分患者容易面临难以预防急性加重、局部免疫功能低下、未来感染风险增加等问题，甚至在接受三联疗法后仍会出现中度或重度急性加重的情况。相当于慢阻肺病患者只能通过“对症治疗”缓解疾病症状，但对疾病反复恶化加重带来的“死亡螺旋”威胁仍任重道远。严峻的疾病形势让慢阻肺病成为了全球防治的共同目标。中国是慢阻肺病大国，我国慢阻肺病总患病人数约1亿[3]，国家卫健委已在“健康中国2030”行动计划中将其列为重点防治疾病，慢阻肺病患者健康服务也在近期被纳入了国家基本公共卫生服务项目。近期，慢阻肺病治疗破局迎来了曙光。达必妥®于今年7月在欧盟获批慢阻肺病适应症，为慢阻肺病的治疗手段革新迈出靶向治疗的第一步。有研究发现，除了IL-4/IL-13以外，IL-33/IL-33R通路亦深度参与慢阻肺病的发病进程。IL-33属于IL-1家族，在2型炎症[4]和非2型炎症[5]中均扮演着重要角色，而最终哪种炎症反应占上游与患者的吸烟状况有关。从2型炎症通路来看，IL-33与IL-33R（别称ST2L）结合后，募集IL-1受体附属蛋白（IL-1RAcP），而后便可通过级联反应激活下游炎症细胞因子的分泌，包括促进2型细胞分泌IL-4和IL-13[6,7]。而IL-33/IL-33R介导的非2型炎症通路则主要诱导肿瘤坏死因子-α（TNF-α）和干扰素-γ（IFN-γ）等细胞因子的分泌[8]。IL-33/IL-33R通路[9]IL-33/IL-33R对2型炎症和非2型炎症通路的双调控作用为慢阻肺病的治疗找到了新的突破点。赛诺菲的策略是双管齐下，即开发针对IL-33/IL-33R通路的靶向药物，将其与达必妥®形成组合拳，预计以此覆盖80%的慢阻肺病患者。来源：赛诺菲2023年研发日PPT目前的IL-33/IL-33R疗法以抑制2型炎症为主。据医药魔方Nextpharma数据库统计，全球进入临床阶段的IL-33/IL-33R药物屈指可数，而赛诺菲的IL-33单抗Itepekimab处于第一梯队。Itepekimab在慢阻肺病上的疗效已初步显露。在II期研究中，Itepekimab可将已戒烟慢阻肺病患者的急性加重发生率降低42%（P=0.0061）[10]。赛诺菲已在Itepekimab的两项III期研究中将已戒烟人群列为重点，这两项研究将在2025年揭晓结果。赛诺菲有望在慢阻肺病领域再次带来突破。来源：赛诺菲2023年研发日PPT多样化产品矩阵，赛诺菲免疫拼图完善进行时借助达必妥®，赛诺菲深挖2型炎症通路的临床价值和商业价值。另一方面，赛诺菲正在打造“超越2型炎症”的产品管线，通过多样化的产品矩阵覆盖呼吸疾病的预防和治疗，并在炎症性疾病领域创造更多可能性。在威胁婴幼儿健康的呼吸道合胞病毒（RSV）感染领域，赛诺菲也达成了里程碑成就，推出了第一款可用于婴儿的RSV单抗乐唯初®（尼塞韦单抗）。该产品已在去年年底正式登陆中国。赛诺菲还开发了RSV鼻喷疫苗SP0125，希望为全年龄段婴幼儿进一步提供保护。乐唯初与SP0125可在第一个流行季（当年10月-次年3月）和第二个流行季（次年4月-次年9月）为所有婴幼儿群体提供全面保护。赛诺菲预计最早将在2026年提交该疫苗的上市申请。来源：赛诺菲2023年疫苗研发日PPT赛诺菲正在打造另一款可以像达必妥®一样横跨皮肤科和呼吸科的产品，即靶向阻断共刺激受体OX40的配体OX40L的全人源化单抗Amlitelimab。OX40L/OX40信号轴参与2型炎症和非2型炎症的病理生理发生，也是炎症性疾病的理想治疗靶点。全球临床在研药物以OX40单抗为主，而Amlitelimab是进度领先的靶向OX40L的单抗。相比于靶向OX40的单抗，Amlitelimab的不耗竭T细胞，恢复免疫稳态。来源：赛诺菲2023年研发日PPT特应性皮炎是Amlitelimab的首发适应症，其安全性和疗效已在II期研究中得到初步验证。基于II期研究数据，赛诺菲已启动5项在中国同步开展的全球多中心III期临床探索Amlitelimab对特应性皮炎的有效性和安全性。此外，赛诺菲也在哮喘患者中启动了Amlitelimab的II期研究[11]。来源：赛诺菲2023年研发日PPT与OX40共表达于激活的T细胞表面的CD40L也是赛诺菲看中的免疫性疾病靶点。CD40/CD40L是触发机体的适应性免疫应答和先天性免疫应答过程的关键介质，其过度激活会导致自身免疫性疾病的发生。赛诺菲基于此开发的Frexalimab是全球进度领先的CD40L单抗。来源：赛诺菲2023年研发日PPT赛诺菲为Frexalimab选择的首发适应症是多发性硬化症（MS），其疗效也已在II期研究中初步显现。目前，赛诺菲正在复发性MS和继发进展型MS患者中开展Frexalimab的III期临床。值得注意的是，Frexalimab还具备延缓1型糖尿病进展[12]的潜力，有望与赛诺菲管线中已上市的Tzield®（替利珠单抗）打组合拳，让更多糖尿病患者获益。来源：赛诺菲2023年研发日PPT赛诺菲对Amlitelimab和Frexalimab寄予厚望，预计两款药物的峰值销售额均可达到50亿欧元。在赛诺菲的管线中还有一款药物同样被其放在高市场潜力队列中——口服肿瘤坏死因子受体1（TNFR1）抑制剂SAR441566。修美乐虽迟暮，但TNF领域的竞赛还未落幕，TNF-α抗体逐渐退场之时，口服TNF产品已入场。来源：赛诺菲2023年研发日PPTSAR441566是目前进度最快的小分子TNFR1抑制剂，其优势在于可以选择性阻断TNFR1，避免了TNF-α抗体同时阻断TNFR2带来的负面影响，且其口服剂型避免了生物制剂产生抗药抗体而可能降低疗效的问题。目前，SAR441566已完成一项针对斑块状银屑病患者的Ib期研究。结果显示，相比于安慰剂组，SAR441566组患者的银屑病面积和严重程度指数（PASI）在治疗4周时改善更显著（35.09% vs. 15.71%，P=0.009）[13]。来源：赛诺菲2023年研发日PPT在推进管线产品开发的同时，赛诺菲也从BD上着手加强其免疫管线布局，例如引进梯瓦（Teva）的TL1A单抗duvakitug、收回Rezurock®（贝舒地尔）的中国权益。总结赛诺菲并非免疫赛道的“老牌”玩家，但在达必妥®的加持之下势如破竹，去年已跻身自免巨头TOP3[14]。今年，随着达必妥®达到新的里程碑以及自免巨头的洗牌，赛诺菲在免疫领域的进击之旅也来到了新的起点。赛诺菲在免疫领域的影响力有目共睹，而通过多维度纵深布局的免疫管线，赛诺菲正在加速成为免疫领域的领导者。推荐阅读走出COPD新药研发“死亡谷”：赛诺菲解锁炎症性疾病新“地图”版图扩张，赛诺菲进击“免疫巨头”王座- 上下滑动查看参考资料 - [1] 医学界呼吸频道.2024.9《直击ERS，优享前沿 | 伴2型炎症的慢性阻塞性肺疾病研究进展》[2] 中华医学会变态反应学分会.2型炎症性疾病机制及靶向治疗专家共识[J].中华医学杂志, 2022, 102(42):25.DOI:10.3760/cma.j.cn112137-20220628-01431.[3]Wang C, et al. Lancet 2018;391(10131):1706-17.[4]Liew FY, Girard JP, Turnquist HR. Interleukin-33 in health and disease. Nat Rev Immunol. 2016 Nov;16(11):676-689. doi: 10.1038/nri.2016.95. Epub 2016 Sep 19. PMID: 27640624.[5]Calderon AA, Dimond C, Choy DF, Pappu R, Grimbaldeston MA, Mohan D, Chung KF. Targeting interleukin-33 and thymic stromal lymphopoietin pathways for novel pulmonary therapeutics in asthma and COPD. Eur Respir Rev. 2023 Jan 25;32(167):220144. doi: 10.1183/16000617.0144-2022. Erratum in: Eur Respir Rev. 2023 Apr 5;32(168):225144. doi: 10.1183/16000617.5144-2022. PMID: 36697211; PMCID: PMC9879340.[6]Schmitz J , Owyang A , Oldham E ,et al.IL-33, an interleukin-1-like cytokine that signals via the IL-1 receptor-related protein ST2 and induces T helper type 2-associated cytokines.[J].Immunity, 2005, 23(5):479-490.DOI:10.1016/j.immuni.2005.09.015.[7]Groot J C D , Brinke A T , Bel E H D .Management of the patient with eosinophilic asthma: a new era begins[J].ERJ Open Research, 2015, 1(1):00024-2015-24-2015.DOI:10.1183/23120541.00024-2015.[8]Zhou Z , Yan F , Liu O .Interleukin (IL)‐33: an orchestrator of immunity from host defence to tissue homeostasis[J].Wiley-Blackwell Online Open, 9(6)[2024-09-20].DOI:10.1002/cti2.1146.[9] Zhou Y , Xu Z , Liu Z .Role of IL-33-ST2 pathway in regulating inflammation: current evidence and future perspectives[J].Journal of Translational Medicine, 2023, 21(1).DOI:10.1186/s12967-023-04782-4.[10] BPKFRA , CPBRC , DPMEW ,et al.Safety and efficacy of itepekimab in patients with moderate-to-severe COPD: a genetic association study and randomised, double-blind, phase 2a trial[J].The Lancet. Respiratory medicine, 2021, 9(11):1288-1298.DOI:10.1016/S2213-2600(21)00167-3.[11] Study Details | Long-term Safety and Efficacy Evaluation of Subcutaneous Amlitelimab in Adult Participants With Moderate-to-severe Asthma Who Completed Treatment Period of Previous Amlitelimab Asthma Clinical Study | ClinicalTrials.gov[12] Mahmoud T I , Wang J , Karnell J L ,et al.Autoimmune manifestations in aged mice arise from early-life immune dysregulation[J].Science Translational Medicine, 2016, 8(361):361ra137.DOI:10.1126/scitranslmed.aag0367.[13] The Potential of an Oral TNF-α Inhibitor with TNFR1 Specificity: Results of a Phase 1b Proof-of-mechanism Trial in Psoriasis.[14] 医药魔方.2024.2《2023年全球制药巨头自免业务排名TOP10》Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

临床3期申请上市财报

2024-07-15

·药渡Daily

自免领域：口服小分子创新药崭露头角

目前，治疗自身免疫疾病的核心药物包括三大类：改善病情抗风湿药、非甾体抗炎药、甾体抗炎药等传统小分子药物；大分子生物制剂和小分子靶向药。生物制剂正在取代传统抗炎药物，成为自免疾病领域的主流治疗方案。表1 临床应用的自身免疫疾病治疗药物（列举）资料来源：公开资料整理然而，自免生物制剂仍存在诸多不足：生物制剂多采用静脉或皮下注射方式递送，降低了患者对治疗的顺应性和依从性；长期用药经济负担较大。在此背景下，口服小分子靶向药应用而生。目前，已有一批自免小分子候选药在临床后期阶段取得了积极的疗效数据，未来，口服小分子自免创新药有望凭借用药便利性和差异化疗效获得可观的市场份额。表2 口服小分子自免药物研发进度（列举）资料来源：作者整理，华创研究 TNF-α：共3款药物进入临床阶段肿瘤坏死因子-α（Tumor Necrosis Factor-α，TNF-α）是一种多效性细胞因子，具有促炎和调节免疫的功能。TNF-α通过与细胞表面的TNF受体1和TNF受体2结合从而启动信号传导途径。肿瘤坏死因子-α信号传导的不适当或过度激活与慢性炎症类疾病的发生有关，并最终导致自身免疫类疾病的产生和发展。根据公开资料显示，全球已有45款TNF-α药物获批上市，且均为注射剂，因此，为了提高患者用药便利性，口服产品的开发有其必要性。目前，进入临床阶段的口服在研药物共有3款，分别为SAR441566（赛诺菲）、MYMD-1（MyMD Pharmaceuticals）和IA-14069（iLAb）。 SAR441566是赛诺菲“下一代口服药物”的成员之一，是一款TNF受体1信号通路抑制剂。TNF-α的活性形式为三聚体结构，SAR441566可以将可溶性TNF-α三聚体的构象扭曲变形，从而阻断TNF-α和TNF受体1之间的信号传导。图1赛诺菲下一代口服药物概览资料来源：Sanofi R&D Day 2023 图2 SAR441566作用机制资料来源：Sanofi R&D Day 2023 SAR441566治疗轻度至中度银屑病的Ib期临床试验结果显示，SAR441566能够有效地改善银屑病面积严重指数（PASI）和目标皮损严重程度（TLSS），此外，相关生物标志物（IL-22、IL-17F）血清水平明显降低。在改善症状的同时，还表现出了良好的安全性和耐受性。图3 SAR441566 Ib期临床实验结果资料来源：Sanofi R&D Day 2023 目前，赛诺菲正在全球开展针对类风湿性关节炎、银屑病两项适应症的II期临床，预计将在2025年公布临床试验数据结果。此外，赛诺菲还计划将SAR441566的治疗适应症扩展至炎症性肠病。赛诺菲预计SAR441566潜在的销售峰值为50亿欧元。 MyMD Pharmaceuticals公司的在研药物MYMD-1可通过调节免疫代谢系统以减少TNF-α和其他促炎细胞信号因子，MYMD-1正在开发用于治疗肌肉衰减症（衰老相关）、类风湿性关节炎、桥本甲状腺炎等自身免疫类疾病。图4 MyMD公司在研产品管线情况资料来源：公司官网 2023年，MyMD Pharmaceuticals公司公布了MYMD-1治疗肌肉减少症或虚弱导致的慢性炎症的II期临床试验结果。数据显示，MYMD-1显著降低了三种促炎细胞因子TNF-α（P=0.008）、sTNFR1（P=0.02）和IL-6（P=0.03）的血清水平。基于II期临床的积极疗效，MyMD Pharmaceuticals正计划与FDA就启动MYMD-1治疗肌肉减少症的III期临床试验进行讨论。此外，2023年12月，MYMD-1治疗类风湿性关节炎的2期临床试验申请也已获得FDA的批准。 iLab公司的 IA-14069治疗胶原诱导性关节炎处于临床I期阶段， IA-14069通过直接结合TNF-受体1，阻断TNF-受体1触发的信号活性，有效抑制TNF-α诱导的细胞毒性。相关研究数据显示，IA-14069在预防和治疗类风湿性关节炎上具有明显作用。图5 IA-14069治疗效果相关研究资料来源：参考资料【6】 IL17，IL23，强生、礼来布局 IL-17和IL-23作为炎症传导的关键因子，已经成为治疗自身免免疫类疾病重要的靶点。自身免疫领域一直是强生的核心支柱之一，2023年，强生自身免疫领域的四款重磅药物乌司奴单抗、古赛奇尤单抗、戈利木单抗和英夫利昔单抗分别实现销售额109亿美元、32亿美元、22亿美元、18亿美元，合计销售182亿美元，占集团总销售额的21%。未来，强生持续保持自免领域领先优势的战略举措之一则是推动IL-17和IL-23抑制剂产品的研发，根据强生预计，到2035年左右，IL-17和IL-23抑制剂在美国银屑病和相关共患病银屑病关节炎中的市场份额均将超过50%。而其中，将重点围绕IL-17和IL-23两个靶点开发口服小分子创新药JNJ1459和JNJ-2113，通过不断优化药物依从性，从而进一步扩大市场份额。资料来源：Johnson & Johnson Enterprise Business Review JNJ-2113（IL-23）和JNJ1459（IL-17）在二期临床结果中表现出极强的斑块清除效率，以及更好的PK效应。强生预计，JNJ-2113销售峰值有望达到50亿美元以上。图6 JNJ-2113和JNJ1459临床数据资料来源：Johnson & Johnson Enterprise Business Review DC-806是DICE Therapeutics公司基于DELSCAPE技术平台研发的一款可口服的IL-17小分子拮抗剂，用于治疗银屑病等IL-17介导的自免类疾病。目前处于临床2期阶段。 2023年10月，DICE Therapeutics公布了DC-806的I期临床顶线数据结果：治疗4周后，800mg每天两次口服给药组的银屑病面积严重指数（PASI）相较基线减少的平均百分比为43.7%，安慰剂组仅为13.3%。在管线积极临床数据吸引之下，DICE Therapeutics公司得到了MNC的青睐。2023年，DICE Therapeutics公司被礼来以24亿美元收购，溢价40%。图7 DC-806的I期临床顶线数据结果资料来源：公司官网礼来：α4β7整合素小分子抑制剂赛道 2024年7月，礼来宣布将收购Morphic公司，Morphic的核心产品管线MORF-057是一款选择性口服α4β7整合素小分子抑制剂，用于治疗炎症性肠病。目前，MORF-057正在一项溃疡性结肠炎的II期研究和一项克罗恩病的II期研究中进行评估。 MORF-057的EMERALD-1 IIa期临床研究结果显示，针对中重度溃疡性结肠炎患者，在第12周，Robarts组织病理学指数（RHI）较基线显着降低6.4分（p=0.002），通过改良的梅奥诊所评分（mMCS）测定的临床缓解率达到25.7%。图8 EMERALD-1疗效数资料来源：EMERALD-1 Full Data Presentation 除了MORF-057外，礼来此前收购的DICE Therapeutics公司旗下也有一款口服α4β7整合素小分子抑制剂，目前尚处于临床前研究阶段，用于治疗炎症性肠病。礼来通过收购不断获得口服小分子整合素抑制剂相关产品，由此可见，礼来对这一赛道的重视程度。整体来看，口服小分子自免药物已蓄势待发，头部跨国药企重视并持续布局这一赛道。未来，口服小分子自免药物的市场前景值得期待。资料来源药物临床试验登记与信息公示平台 2024年创新药手册，华创医药 Sanofi R&D Day 2023 MYMD Corporate Overview MyMD Pharmaceuticals to Present Updated Statistically Significant Phase 2 Data for MYMD-1, Potential TNF-α Market Disrupter, at BioFuture 2023 Sung-Dong Park, Hyung Gun Maeng, et al. IA-14069, A NOVEL SMALL-MOLECULE INHIBITOR DIRECT-TARGETING TUMOR NECROSIS FACTO-α ATTENUATES COLLAGEN INDUCED ARTHRITIS. Annals of the Rheumatic Diseases 2019,78,291 强生23年财报分析，药渡公众号，2024年1月 Johnson & Johnson Enterprise Business Review 2023 32亿美元，礼来收购Morphic布局口服α4β7整合素小分子抑制剂，华创医药公众号，2024年7月 EMERALD-1 Full Data Presentation: https://investor.morphictx.com/static-files/0862d93c-8101-4fdd-9b09-5913f3567a61

临床2期引进/卖出临床1期申请上市临床3期

100 项与 Balinatunfib 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
斑块状银屑病	临床2期	葡萄牙	Sanofi	2023-10-26
斑块状银屑病	临床2期	波兰	Sanofi	2023-10-26
斑块状银屑病	临床2期	德国	Sanofi	2023-10-26
斑块状银屑病	临床2期	捷克	Sanofi	2023-10-26
斑块状银屑病	临床2期	智利	Sanofi	2023-10-26
斑块状银屑病	临床2期	格鲁吉亚	Sanofi	2023-10-26
斑块状银屑病	临床2期	美国	Sanofi	2023-10-26
斑块状银屑病	临床2期	加拿大	Sanofi	2023-10-26
斑块状银屑病	临床2期	日本	Sanofi	2023-10-26
斑块状银屑病	临床2期	中国	Sanofi	2023-10-26