PP-405(Pelage Pharmaceuticals)

▎药明康德内容团队编辑本期看点1. 新型局部外用小分子疗法PP405的早期临床结果表明，该疗法能重新激活休眠的毛囊干细胞，诱发毛发生长，有望治疗各类型脱发。2. 第三代小分子MEK抑制剂IMM-1-104用于治疗晚期携带RAS突变的实体肿瘤患者的早期临床结果亮眼，100%的患者未产生获得性RAS变异，超半数患者观察到靶病灶的消退。3. 口服HSF1信号通路抑制剂NXP800用于治疗铂类耐药、携带ARID1a突变的卵巢癌患者的1b期试验结果积极，疾病控制率达100%。药明康德内容团队整理PP405：公布1期临床试验数据Pelage Pharmaceuticals公司公布了其新型局部外用小分子疗法PP405的转化研究和1期临床研究的积极数据。PP405是一种强效的局部线粒体丙酮酸载体（MPC）抑制剂，可作用于细胞代谢通路以上调乳酸脱氢酶（LDH）。干细胞对LDH尤为敏感，LDH的上调能够激活干细胞并促进毛发生长。此次公布的数据证明该公司的新型局部外用小分子疗法PP405能重新激活休眠的毛囊干细胞，诱发毛发生长。在接受过面部提升去皱手术的皮肤上，单次外用0.006%和0.06%的PP405可在24小时内提高毛囊干细胞的LDH活性。LDH活性与毛发隆起处Ki67信号的显著增加相对应，表明毛囊干细胞有增殖反应。此外，1期研究还在雄激素性脱发患者中证明了机理和靶点作用。仅在0.05% PP405局部治疗7天后，Ki67信号与基线相比就出现了具有统计学意义的升高。研究人员还观察到新生毛基质（毛发生长周期中由休止期向生长期转变的标志）。Pelage公司将于2024年中期启动PP405的多中心2a期临床试验，招募患有雄激素性脱发的男女患者。PP405还可用于其他类型的脱发，包括休止期脱发（由压力引起的脱发）和化疗引起的脱发。IMM-1-104：公布1/2a期临床试验数据Immuneering公司宣布，其高选择性第三代小分子MEK抑制剂IMM-1-104治疗晚期携带RAS突变的实体肿瘤患者的1/2a期试验取得了积极的顶线结果。IMM-1-104是一款靶向MAPK通路中重要激酶MEK的抑制剂，旨在通过每日一次给药对MAPK通路进行抑制。这次所公布的试验共有41位患者入组，其中胰腺癌患者占63.4%、结直肠癌患者占12.2%、肺癌患者占9.76%。试验中有82%的患者在接受过往治疗时未曾达到部分缓解（PR）或完全缓解（CR）。截至2024年2月20日的数据，IMM-1-104在41例受试者中的耐受性良好，且具有差异化的安全性。22名接受循环肿瘤DNA（ctDNA）检测并接受IMM-1-104治疗的可评估患者中，100%未出现新的获得性RAS变异，支持其具有泛RAS活性。在每天320 mg或240 mg剂量组中，53%的患者观察到靶病灶的消退。在二线治疗中，320 mg剂量组的最佳的患者肿瘤病变消退为-35.7%，240 mg剂量组中为-11.4%；320 mg剂量组的最佳RECIST肿瘤最长直径之和（SLD）减少了18.9%，240 mg剂量组中减少了7.1%。候选的推荐2期剂量（RP2D）为每日一次320 mg，该RP2D得到耐受性、ctDNA、药代动力学（PK）和药效（PD）特征和初始抗肿瘤活性等积极结果的支持。NXP800：公布1b期临床试验的初步数据Nuvectis Pharma公司公布了其开发的口服HSF1通路小分子抑制剂NXP800用于治疗铂类耐药、携带ARID1a突变的卵巢癌患者的1b期临床试验的积极结果。HSF1是一款应激诱导的转录因子，HSF1信号通路在肿瘤发生中起到重要作用，是多项研究验证的抗癌药物靶点。在针对多种类型的晚期实体肿瘤患者开展的1a期试验中，NXP800的临床概况与临床前实验的预期高度一致，没有报告与药物相关的4级或5级事件。此前，NXP80在铂类耐药、携带ARID1a突变卵巢癌中的开发项目已被美国FDA授予快速通道资格。此次公布的结果显示，3名可评估患者的疾病控制率为100%，缓解率为33%。其中，1名达到未确认的PR患者的淋巴结非靶病灶获得了CR。ATSN-201：公布1/2期临床试验首个队列的数据ATSN-201是Atsena Therapeutics公司利用其新型扩散衣壳AAV.SPR开发的基因疗法，用于治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）。XLRS是由RS1基因的突变引起的，该基因编码一种名为retinoschisin的蛋白，这是一种主要由光感受器分泌的蛋白质，位于视杆细胞、视锥细胞和双极细胞的外表面。XLRS的特点是视网膜层的异常分裂，这会导致视力受损，且无法通过眼镜矫正，随后会导致进行性的视力丧失。该病目前尚无批准的治疗方法。ATSN-201使用的病毒衣壳能够横向扩散到视网膜下注射点以外的位置，实现对中央视网膜的安全和有效的基因递送（在XLRS患者的视网膜中，分裂腔主要集中在中央视网膜部位）。此前的研究显示，AAV.SPR在临床剂量下能够有效递送载荷至视网膜中央凹上的视锥细胞，无需手术分离，并且不会引起炎症。此次公布的数据显示，ATSN-201在1/2期临床试验首个队列的所有3名患者中耐受性良好，没有报告严重不良事件。数据和安全监测委员会建议继续进行第二组，以测试下一个剂量水平的ATSN-201。RGLS8429：公布1b期临床试验数据Regulus Therapeutics公司公布了其开发的新型下一代寡核苷酸疗法RGLS8429用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的1b期临床试验的新数据。常染色体显性多囊肾病是由PKD1或PKD2基因突变引起的，也是最常见的人类单基因疾病之一，同时是终末期肾病的主要原因。RGLS8429旨在抑制miR-17并优先靶向肾脏，在临床前研究中已被证明能够明显改善肾脏功能、大小和其他疾病严重程度指标，并具有优越的药理学特征。此前，该公司已公布1期单次递增剂量临床试验的结果，结果显示，RGLS8429具有良好的安全性、耐受性和PK特征。此次公布的是1b期研究中第二个队列的结果，患者对RGLS8429的耐受性良好，未发现令人担忧的安全性问题。基于尿液生物标志物分析结果，在2 mg/kg剂量水平下观察到RGLS8429的生物活性。基于影像学的生物标志物的探索性结果令人鼓舞，在PC1和PC2增加最多的患者中，总肾脏体积减少的幅度最大。PC1和PC2是PKD1和PKD2基因的蛋白质产物，已被证明与疾病严重程度呈负相关。Sabirnetug（ACU193）：公布1期临床试验的新数据Acumen Pharmaceuticals公司公布了其新药sabirnetug用于治疗阿尔茨海默病（AD）的1期临床试验的新数据。Sabirnetug是一种选择性靶向毒性可溶性β淀粉样蛋白寡聚体（AβOs）的选择性人源化单克隆抗体。Sabirnetug能够结合AβOs，由于其独特的结合特性，sabirnetug有可能在产生淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA，一种抗体疗法产生的常见主要副作用）风险较低的情况下提供治疗益处，因为sabirnetug可以在不直接靶向淀粉样斑块的情况下阻断AβOs的毒性作用。2023年7月公布的结果显示，该试验的初步结果达到了主要和次要目标，为sabirnetug的临床机制验证提供了证据。在较高剂量组的患者中观察到淀粉样斑块快速、剂量相关的显著减少（p=0.01），每四周给药一次60 mg/kg sabirnetug组患者的淀粉样斑块在第63天减少了25%，每两周给药一次25 mg/kg sabirnetug组患者的淀粉样斑块在第70天减少了20%。这一结果与已批准的Aß单克隆抗体在其临床开发阶段相似时间点的平均淀粉样蛋白斑块减少相当。此次公布的脑脊液生物标志物结果显示，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受sabirnetug治疗的早期AD患者大脑中与AD病理学相关的生物标志物得到了改善，神经粒蛋白（neurogranin）水平降低了13.9%，p-tau181水平降低了13.0%，Aβ42/40比率呈上升趋势。在所有剂量中，AβOs的靶点作用与神经粒蛋白以及p-tau181的变化之间均存在显著的相关性，高度支持sabirnetug在早期AD患者大脑中的下游药理作用。该公司计划在2024年上半年启动sabirnetug的2期临床试验。ATR-258 Atrogi：公布1a/b期临床试验数据Atrogi公司宣布，其新型β2肾上腺素受体（β2-AR）激动剂ATR-258治疗2型糖尿病（T2D）患者的1a/b期临床试验达到了所有终点。ATR-258可与β2-AR结合，启动葡萄糖向骨骼肌运输的过程，从而降低血糖水平，并对受T2D影响的多个器官产生积极影响。这种专有的小分子化合物以一种新颖的方式激活受体，导致选择性调节和独特的信号传导特征。这种创新方法使解决2型糖尿病的核心问题成为可能。临床前研究表明，它能有效地将2型糖尿病状态逆转到健康水平。KIO-101：公布1期临床试验数据KIO-101是Kiora Pharmaceuticals公司的一种靶向二氢乳清酸脱氢酶（DHODH）的下一代非甾体类免疫调节小分子抑制剂，旨在克服市售的DHODH抑制剂的相关脱靶副作用和安全问题。此次公布的结果显示，使用12天KIO-101滴眼液在24名健康受试者中的安全性和耐受性良好，没有观察到严重的不良事件。与安慰剂组相比，治疗组的结膜充血明显减少。结膜充血是眼部炎症的体征，由多种非感染性和感染性原因引起。大家都在看药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看）[1] Pelage Presents Late-Breaking Data at AAD 2024 Meeting Demonstrating PP405 Activates Human Hair Follicle Stem Cells Ex Vivo and in Phase 1 Clinical Study. Retrieved March 11, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/pelage-presents-late-breaking-data-at-aad-2024-meeting-demonstrating-pp405-activates-human-hair-follicle-stem-cells-ex-vivo-and-in-phase-1-clinical-study-302084610.html[2] Arrowhead Pharmaceuticals Initiates Phase 1/2a Study of ARO-DM1 for Treatment of Type 1 Myotonic Dystrophy. Retrieved March 11, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240308355853/en/[3] Acumen Pharmaceuticals Presents Sabirnetug (sabirnetug) Fluid Biomarker and Target Engagement Analyses from Phase 1 INTERCEPT-AD Study in Early Alzheimer’s at the AD/PD™ 2024 Annual Meeting. Retrieved March 11, 2024, from https://investors.acumenpharm.com/news-releases/news-release-details/acumen-pharmaceuticals-presents-sabirnetug-acu193-fluid[4] Kiora Announces Publication of Phase 1 Study Demonstrating Safety, Tolerability and Anti-Inflammatory Activity of KIO-101 in the Treatment of Inflammation of the Eye. Retrieved March 11, 2024, from https://ir.kiorapharma.com/news-events/press-releases/detail/207/kiora-announces-publication-of-phase-1-study-demonstrating[5] ImmunAbs Announces Conclusion of Phase 1 Clinical Trial, Revealing Positive Topline Results. Retrieved March 11, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/immunabs-announces-conclusion-of-phase-1-clinical-trial-revealing-positive-topline-results-302084998.html[6] Allyx Therapeutics Announces Positive Phase 1b Multiple Ascending Dose Data and Advances ALX-001 to Patients. Retrieved March 11, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/11/2843754/0/en/Allyx-Therapeutics-Announces-Positive-Phase-1b-Multiple-Ascending-Dose-Data-and-Advances-ALX-001-to-Patients.html[7] Aprea Therapeutics Announces FDA Clearance of IND for APR-1051, its Next Generation WEE1 Kinase Inhibitor for Cyclin E Overexpressing Cancers. Retrieved March 11, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/11/2843764/0/en/Aprea-Therapeutics-Announces-FDA-Clearance-of-IND-for-APR-1051-its-Next-Generation-WEE1-Kinase-Inhibitor-for-Cyclin-E-Overexpressing-Cancers.html[8] Sonnet BioTherapeutics Announces Early Safety Data from the Company’s Phase 1b/2a Clinical Trial of SON-080 in Chemotherapy-Induced Peripheral Neuropathy (CIPN) Met the Study’s Initial Pre-Specified Objective. Retrieved March 11, 2024, from https://www.sonnetbio.com/news-media/press-releases/detail/84/sonnet-biotherapeutics-announces-early-safety-data-from-the[9] Sonnet BioTherapeutics Announces Early Safety Data from the Company’s Phase 1b/2a Clinical Trial of SON-080 in Chemotherapy-Induced Peripheral Neuropathy (CIPN) Met the Study’s Initial Pre-Specified Objective. Retrieved March 11, 2024, from https://www.sonnetbio.com/news-media/press-releases/detail/84/sonnet-biotherapeutics-announces-early-safety-data-from-the[10] EILEAN THERAPEUTICS APPROVED TO INITIATE FIRST PATIENT TRIAL WITH BALAMENIB (ZE63-0302), A SELECTIVE BEST-IN-CLASS MENIN INHIBITOR. Retrieved March 11, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/eilean-therapeutics-approved-to-initiate-first-patient-trial-with-balamenib-ze63-0302-a-selective-best-in-class-menin-inhibitor-302085538.html[11] Synnovation Therapeutics Announces First Patient Dosed in Phase I Trial with SNV1521, a PARP1 Selective Inhibitor for the Treatment of Solid Tumors. Retrieved March 11, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240311306666/en/[12] Nurix Therapeutics Announces U.S. FDA Lifts Partial Clinical Hold on NX-2127 Phase 1 TrialNurix cleared to introduce new chirally controlled NX-2127 drug product and resume enrollment of new patients into the study. Retrieved March 11, 2024, from https://ir.nurixtx.com/news-releases/news-release-details/nurix-therapeutics-announces-partial-clinical-hold-nx-2127-phase[13] Replay’s cell therapy product company Syena announces first patient dosed in Phase 1/2 study of TCR-NK cell therapy for multiple myeloma. Retrieved March 11, 2024, from https://replay.bio/news/replays-cell-therapy-product-company-syena-announces-first-patient-dosed-in[14] Regulus Therapeutics Announces Positive Topline Data from the Second Cohort of Patients in its Phase 1b Multiple-Ascending Dose (MAD) Clinical Trial of RGLS8429 for the Treatment of Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD). Retrieved March 11, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/regulus-therapeutics-announces-positive-topline-data-from-the-second-cohort-of-patients-in-its-phase-1b-multiple-ascending-dose-mad-clinical-trial-of-rgls8429-for-the-treatment-of-autosomal-dominant-polycystic-kidney-disease-ad-302086081.html[15] Atsena Therapeutics Announces Initiation of Dosing in Second Cohort of Phase I/II Clinical Trial Evaluating ATSN-201 Gene Therapy for the Treatment of X-linked Retinoschisis (XLRS). Retrieved March 14, 2024, from https://www.tmcnet.com/usubmit/2024/03/13/9977428.htm [16] Ocugen, Inc. Announces Dosing Completion of Subjects with Geographic Atrophy in Cohort 1 of Phase 1/2 Clinical Trial Evaluating the Safety and Efficacy of OCU410. Retrieved March 14, 2024, from https://ir.ocugen.com/news-releases/news-release-details/ocugen-inc-announces-dosing-completion-subjects-geographic[17] Clearmind Medicine Obtains Clearance for its Psychedelic- Based Alcoholism Clinical Trial. Retrieved March 14, 2024, from https://www.clearmindmedicine.com/news-release/clearmind-medicine-obtains-clearance-for-its-psychedelic--based-alcoholism-clinical-trial[18] Immuneering Announces Positive Topline Results from Phase 1 Portion of its Phase 1/2a Clinical Trial of IMM-1-104 in RAS-Mutant Solid Tumors. Retrieved March 14, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/14/2846143/0/en/Immuneering-Announces-Positive-Topline-Results-from-Phase-1-Portion-of-its-Phase-1-2a-Clinical-Trial-of-IMM-1-104-in-RAS-Mutant-Solid-Tumors.html[19] Nuvectis Pharma Announces Encouraging Preliminary Data from the NXP800 Phase 1b Clinical Trial in Platinum-Resistant ARID1a-Mutated Ovarian Cancer. Retrieved March 14, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/14/2846324/0/en/Nuvectis-Pharma-Announces-Encouraging-Preliminary-Data-from-the-NXP800-Phase-1b-Clinical-Trial-in-Platinum-Resistant-ARID1a-Mutated-Ovarian-Cancer.html[20] Atrogi Announces Positive Clinical Data from First-in-Class Insulin-Independent Treatment for Type 2 Diabetes. Retrieved March 14, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/14/2846027/0/en/Atrogi-Announces-Positive-Clinical-Data-from-First-in-Class-Insulin-Independent-Treatment-for-Type-2-Diabetes.html[21] Atrogi Announces Positive Clinical Data from First-in-Class Insulin-Independent Treatment for Type 2 Diabetes. Retrieved March 14, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/14/2846027/0/en/Atrogi-Announces-Positive-Clinical-Data-from-First-in-Class-Insulin-Independent-Treatment-for-Type-2-Diabetes.html[22] Nuvation Bio Doses First Patient in Phase 1/2 Study of NUV-1511 for the Treatment of Advanced Solid Tumors. Retrieved March 14, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240314331030/en免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

「  本文共：16条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条贝达肺癌新药出海美国报产。贝达药业ALK抑制剂盐酸恩沙替尼胶囊的上市申请获FDA受理，用于一线治疗ALK阳性、局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。在国际Ⅲ期临床（eXalt3）中，与克唑替尼相比，恩沙替尼治疗显著提高了患者的中位无进展生存期（PFS），达31.3个月（vs12.7个月），且2年期总生存率达到78%。恩沙替尼是首款国产ALK抑制剂，已获批用于ALK阳性局部晚期或转移性NSCLC的一线和二线治疗。国内药讯1.箕星引进心肌病创新药获批Ⅲ期临床。箕星药业与Cytokinetics公司开发的新型小分子心肌肌球蛋白抑制剂aficamten（CK-3773274）获CDE批准开展Ⅲ期临床（ACACIA-HCM），用于治疗症状性非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）。Aficamten通过与心肌肌球蛋白在独特的选择性变构结合位点结合，旨在阻止肌球蛋白进入产力状态，以降低心肌收缩力。此前，CDE已将aficamten纳入治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的突破性治疗品种。2.药捷安康胆管癌新药获批Ⅲ期临床。药捷安康FGFR抑制剂tinengotinib获欧洲药品管理局（EMA）批准开展国际Ⅲ期临床（FIRST-308），评估用于治疗FGFR变异、复发耐药的胆管癌（CCA）经治患者的有效性与安全性。公布于ASCO-GI2024会议上的II期临床数据显示，tinengotinib在治疗难治性患者中的客观缓解率（ORR）为40%。去年12月，这项国际研究已在美国入组首例患者，FDA已授予该产品用于治疗CCA的孤儿药认证及快速通道资格。3.智康弘义肾科新药早期临床见刊。智康弘义ETA受体拮抗剂SC0062在健康受试者中开展的Ⅰ期临床的积极结果已发表于Clinical and Translational Science。SC0062可选择性阻断ETA受体，通过扩张肾脏血管、减少肾小球炎症反应等机制以减少蛋白尿，延缓慢性肾病发展为终末期肾脏疾病的风险。临床数据显示，SC0062具有良好的安全性、药代动力学和药效学特征。该新药目前正在Ⅱ期临床中评估治疗慢性肾脏病（CKD）的潜力。4.百奥泰两款新药获批IND。百奥泰生物Trop2靶向ADC药物BAT8008和PD-1单体BAT1308的组合方案获国家药监局临床许可，拟开展联合治疗晚期实体瘤的IB-II期临床试验。BAT8008具有高效的抗肿瘤活性，较强的旁观者效应，在非临床评价中也表现出较好的安全性。BAT8008与BAT1308联合用药有潜力进一步提高用于晚期实体瘤患者的治疗效果。5.诺诚健华血液瘤新药获批新临床。诺诚健华1类化药BCL2抑制剂ICP-248获国家药监局临床默示许可，拟联合BTK抑制剂奥布替尼治疗恶性血液肿瘤。这是一项多中心、随机对照、开放性的临床研究，旨在评估该联合疗法对比免疫化疗一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的有效性及安全性。该新药已在国内开展Ⅰ期剂量递增试验，初步数据已显示出良好的安全性和有效性。6.复宏汉霖抗肺纤维化单抗获批IND。复宏汉霖自主开发的GARP/TGF-β1单抗新药HLX6018获国家药监局临床许可，拟开发用于特发性肺纤维化（IPF）的治疗。LX6018能特异性结合细胞及血小板表面的GARP/TGF-β1复合物，从而阻断GARP介导的TGF-β1成熟释放，进而抑制TGF-β1介导的成纤维细胞的激活、增殖和ECM的分泌，达到治疗纤维化相关疾病的目的。在临床前研究中，HLX6018已显示抗肺纤维化及肾纤维化的潜力。国际药讯1.强生「古塞奇尤单抗」报结肠炎sBLA。强生自身免疫领域产品Tremfya（古塞奇尤单抗）已向FDA递交补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。在III期QUASAR研究（NCT04033445）中，guselkumab治疗较安慰剂显著提高了患者第12周时的临床应答率（61.5%vs27.9%）。Tremfya是全球首个获批的白介素23（IL-23）抑制剂，该产品2023年全球销售额达到31.47亿美元。2.辉瑞淋巴瘤ADC达Ⅲ期临床主要终点。辉瑞CD30靶向ADC药物Adcetris（brentuximab vedotin）联合来那度胺（lenalidomide）和利妥昔单抗（rituximab）治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的Ⅲ期试验ECHELON-3达到了主要终点。与lenalidomide+rituximab+安慰剂相比，Adcetris组合显著改善患者的总生存期（OS）；且关键次要终点PFS与ORR也观察到积极结果。此外，药物安全性结果与已知研究一致。详细结果将在医学会议上公布。3.默沙东9价HPV疫苗将启动新临床。默沙东宣布，其9价HPV疫苗Gardasil 9预计在2024年第四季度开展一项临床试验，评估在16-26岁男性和女性中，单剂量方案与三剂量方案相比的短期和长期疗效以及免疫原性。早在2022年4月11日，世卫组织（WHO）在官网上宣布，免疫战略专家组在审议1剂次HPV疫苗接种的保护数据后，认为只需接种一剂HPV疫苗即可产生与2-3剂相同的免疫效果，可有效预防HPV感染引起的宫颈癌。4.Pelage公司FIC生发药早期临床积极。Pelage公司在AAD2024年会上公布了其针对雄激素性脱发开发的创新局部外用小分子PP405早期临床数据。PP405是一款线粒体丙酮酸载体（MPC）抑制剂，旨在抑制MPC以重新激活休眠的毛囊干细胞，促进毛发生长。Ⅰ期临床数据显示，PP405（0.05%）局部治疗7天后，毛发隆起处Ki67信号较基线显著升高；并可观察到新生毛基质。此外，PP405耐受性良好，达到目标药代动力学特征。5.晖致长效MS新药上市被拒。晖致与Mapi Pharma开发的格拉替雷长效注射制剂GA Depot治疗复发型多发性硬化症（MS）的新药申请收到FDA完整回复函（CRL）。格拉替雷是一款MHC-II调节剂，原研产品由梯瓦开发，商品名为Copaxone，已于1996年在美国获批用于治疗多发性硬化症。在Ⅲ期临床中，与安慰剂相比，GA Depot每月1次注射治疗使患者的年复发率显著降低30.1%。6.默沙东10亿美元开发创新癌症疗法。默沙东与Pearl Bio公司将利用后者专有的多功能生物制品技术平台GRO，针对难以成药靶点，合作开发具有可调节特性的、包含非标准氨基酸的生物制品疗法，用于治疗癌症。GRO技术能够在细胞和非细胞系统中，编码合成新的化学物质。根据协议，Pearl将获得总计高达10亿美元的预付款和里程碑付款等款项。医药热点1.山东这所985将建医学院。3月1日，中国海洋大学发布《西海岸校区二期建设项目可行性研究报告编制服务单位采购项目校内谈判公告》。公告显示，将分别投资2.1亿、0.9亿在西海岸校区建设未来医学中心、医药工程大楼。届时，医药学院也将落户西海岸校区，总投资4.2亿。这意味着，山东这所“双一流”高校规划已久的医学院将正式落地开工，现有的药学院将随后搬迁，或与医学院共同形成医学部。2.我国发布首个长期照护师国家职业标准。国家人力资源和社会保障部、国家医保局日前发布健康照护师（长期照护师）国家职业标准。这是我国首个长期照护师国家职业标准，对长期照护师的职业技能等级、职业培训要求、职业道德等进行规范。新颁布的长期照护师国家职业标准明确，年满16周岁、对长期照护工作感兴趣均可申报，无性别和学历要求。同时，相关职业均可通过规范培训合格后申报相应等级长期照护师的职业认定。3.信达生物关闭一家研发中心。据海外医药行业媒体Biospace报道，信达生物已裁撤了其在美国总部和马里兰州Rockville实验室的整个研究团队，并将在不久后关闭该研究中心。2021年7月，信达生物在美国马里兰州的实验室顺利建成。Rockville实验室主要在抗体-药物偶联物（ADC）的增长领域进行研究。对于上述关闭该研究中心的消息，信达生物回应称：现在公司海外开发一切顺利，之前的马里兰实验室会搬迁到加州去。评审动态  1. CDE新药受理情况（03月13) 2. FDA新药获批情况（北美03月12日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.60%涨幅前三     跌幅前三罗欣药业+10.11%  香雪制药-5.40%大理药业+10.00%  欧康医药-5.16%首药控股 +8.94%  新 赣 江 -4.85%[科伦药业]公司控股子公司四川科伦博泰生物医药股份有限公司核心产品SKB264(亦称为MK-2870)于近日就一线治疗不可手术切除的局部晚期、复发或转移性PD-L1阴性三阴性乳腺癌(TNBC)获国家药品监督管理局药品审评中心突破性疗法认定。[复星医药]控股子公司上海复星医药产业发展有限公司及其控股子公司锦州奥鸿药业有限责任公司共同研发的阿立哌唑口服溶液(以下简称“该新药”)用于治疗13~17岁青少年和成人的精神分裂症的上市注册申请于近日获国家药品监督管理局批准。[百利天恒]自主研发的创新生物药BL-M05D1(ADC)，于近日收到国家药品监督管理局(NMPA)正式批准签发的《药物临床试验批准通知书》。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。