Phase I Clinical Study of CD19-targeting Chimeric Antigen Receptor T Lymphocyte (MC-1-50) Formulation for the Treatment of Relapsed/Refractory CD19-positive B-cell Non-Hodgkin Lymphoma (B-NHL)

This is a single-arm, open-label, dose-escalation phase I clinical study to explore the safety, tolerability, and cytokinetic characteristics of MC-1-50 cell formulation, and to preliminarily observe the efficacy of MC-1-50 cell formulation in subjects with relapsed/refractory CD19-positive B-cell non-Hodgkin lymphoma.

开始日期2023-12-31

申办/合作机构

重庆精准生物技术有限公司

NCT06056921 / Recruiting临床1期

Clinical Study of CD19 Targeting Chimeric Antigen Receptor T Lymphocytes (CAR-T) in the Treatment of Refractory Autoimmune Diseases

This is a single arm study to evaluate the efficacy and safety of CD19 targeted CAR-T cells therapy for patients with Refractory Autoimmune Disease

开始日期2023-08-31

申办/合作机构

重庆精准生物技术有限公司

100 项与 MC150 相关的临床结果

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100 项与 MC150 相关的转化医学

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100 项与 MC150 相关的专利（医药）

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项与 MC150 相关的文献（医药）

Medicine4区 · 医学

Chimeric antigen receptor-modified T-cell therapy for bone marrow and skin relapse Philadelphia chromosome-like acute lymphoblastic leukemia

4区 · 医学

ArticleOA

作者: Wang, Ying ; Liu, Yuntao ; Xu, Yingxi ; Yang, Mianzeng ; Gong, Benfa ; Gong, Xiaoyuan ; Mi, Yingchang ; Liu, Bingcheng ; Wang, Min ; Wang, Jianxiang

Abstract:

Rationale::

Chimeric antigen receptor-modified T-cell (CART) therapy has revolutionized the treatment of patients with relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (ALL). However, the capacity of CART therapy has not yet been fully elucidated.

Patient concerns::

An 18-year-old Chinese male patient presented with multiple firm masses on the skin all over his body following regular chemotherapy.

Diagnoses::

Bone marrow smear and skin biopsy confirmed that it was a bone marrow and skin relapse from the initial B-cell ALL.

Interventions::

CD19 CART-cell therapy was performed to manage the bone marrow and skin of the relapsed B-cell ALL.

Outcomes::

During CART-cell therapy, cytokine release syndrome and central nervous encephalopathy occurred. Eventually, the lesions disappeared, and the bone marrow and skin tested minimal residual disease (MRD) negative. The patient achieved complete remission (CR). Fourteen days after testing MRD negative, he received allogeneic hematopoietic stem-cell transplantation and has remained disease free to date.

Lessons::

The CR of this patient with leukemia cutis demonstrated that CART exhibited efficacy in this case. While further research is still required, this treatment could potentially be used as a therapy for skin leukemia, lymphoma, and other primary skin cancers.

项与 MC150 相关的新闻（医药）

2023-11-10

·药智网

CAR-T的西部力量，黎明破晓时

一直以来，作为癌症的突破性疗法，CAR-T技术的热度急剧增长，国内研发进展不断。近日，据CDE官网显示，将重庆精准生物的pCAR-19B细胞自体回输制剂（以下简称“pCAR-19B”）纳入拟突破性治疗品种，适用于治疗3-21岁患有CD19阳性复发难治性急性淋巴细胞白血病患者。作为CAR-T/NK领域头部企业，精准生物拥有多个先进的技术平台，尤其是PRIMCAR平台备受关注，该平台可在48小时内产生CAR-T细胞，7天内完成细胞输注。CAR-T的西部力量，黎明破晓时。0148小时内产生CAR-T细胞，7天内完成细胞输注重庆精准生物技术有限公司成立于2016年，系精准医学知名科学家钱程教授为核心的技术团队与上市公司智飞生物（智睿投资）联合创建。公司以细胞治疗技术为切入点，主营基因与细胞药物开发应用，目前已成为国内CAR-T/NK领域头部企业[1]。近年来，精准生物围绕靶点筛选、CAR框架、细胞制备工艺、临床给药路径多个环节进行了技术革新，推出了多抗原识别的HyeCAR®、均一性高的UCAR-T/NK、突破肿瘤物理微环境的PhiCAR®、靶向肿瘤免疫微环境的RESCAR®、人源化结构的PrecisionCAR以及安全性高的PRIMCAR®等技术平台[2]。HyeCAR优点是识别多抗原，可同时独立或协同靶向不同靶点或者同个靶点的多个表位，防止复发。UCAR-T/NK技术平台优点是方便快捷，均一性高，采用领先的LstCAR通用CAR-T解决方案；独特的CAR-NK载体设计，高效的NK转导和体外扩增，能够打造方便快捷，高均一性的通用型CAR细胞产品。PhiCAR技术平台是靶向肿瘤物理微环境，解决CAR-T的肿瘤到达以及肿瘤微环境中的存活，促进CAR-T的肿瘤聚集，减少非肿瘤部位副作用，减少CAR-T在非工作状态下的损耗，最大程度发挥抗肿瘤效果。RESCAR技术平台可以靶向肿瘤免疫微环境，对抑制信号说“不”，在压抑的环境中“激发潜能”，在多癌种PDX临床前功能验证中，能够显著增强抗肿瘤活性。PrecisionCAR技术平台有点是人源化结构、有效性高，采用先进的人源化改造设计，全载体全接头优化，适合中国人群的ImmEVL免疫原性评价系统，支持打造更有效的CAR-T产品。传统的CD19 CAR-T细胞疗法需要较长的制备等待时间、高昂的费用以及一定概率的治疗后复发等问题。为了克服这些问题，精准生物开发新一代细胞制备工艺平台PRIMCAR，通过优化慢病毒生产和细胞活化工艺，增加病毒感染效能和避免细胞活化后导致的细胞大量死亡，最终可以在48小时内产生CAR-T细胞，能够实现患者7天内完成细胞输注，减少患者等待时间[3]。PRIMCAR平台可以在很短的时间内产生CAR T细胞，Tscm（记忆性干细胞样T细胞）的比例很高，可以降本增效，在极少量的输注剂量下发挥治疗效果，显示出良好的安全性，这使得这个PRIMCAR平台在未来有潜力用于门诊管理（图1）。图1 PRIMCAR技术平台图片来源：精准生物官网0210余项CAR-T产品研发管线，7项适应症的默示许可精准生物利用创新细胞治疗技术，专注恶性肿瘤治疗，目前主营基因与细胞药物开发应用。目前精准生物申请发明专利120余项，实施推进了白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、肠胃癌、肺癌、肝癌、乳腺癌、胰腺癌等10余项CAR-T产品研发管线（图2），涉及CD19、CD70、BCMA和CEA等靶点，获得四个CAR-T细胞一类生物新药、七项适应症的默示许可。表1 精准生物主要产品研发管线数据来源：精准生物官网1.国内首个进入临床2期的治疗白血病的CAR-T产品pCAR-19B此前，两种基于小鼠抗CD19 scFv的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）产品已被FDA批准用于儿童和成人复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）患者，完全缓解率约为50%-70%[4]。针对小鼠scFv的体液和/或细胞免疫应答可能会减弱疗效。为了降低小鼠scFv的免疫原性，精准生物采用PrecisionCAR设计策略自主研发了一款人源化CD19 CAR-T pCAR-19B，其CAR结构包括人源化CD19特异性scFv，遵循4-1BB和CD3ζ细胞质结构域，能够显著降低CAR-T细胞免疫原性，延长CAR-T细胞在体内的存续时间[4]。pCAR-19B于2019年2月首次获CDE注册临床默示许可用于治疗3-21岁急性淋巴细胞白血病，随后于2020年5月获得两项注册临床默示许可（图3）。图2 pCAR-19B临床获批情况图片来源：精准生物官网Hong等人去年报道了pCAR-19B的I期用于治疗成人R/R B-ALL患者临床试验初步数据结果。截至2022年6月30日，共有9名患者输注了pCAR-19B，所有患者均已完成至少6个月的随访。研究发现，在CAR-T输注后的第一个月达到100%（9/9）CR/CRi，尚未达到中位OS和RFS（无复发生存期）。CAR-T输注后1个月和3个月患者均未检测到抗CAR抗体，pCAR-19B在成人R/R CD19+B-ALL的I期研究中显示出良好的安全性和100%的CR率[4]。去年，pCAR-19B的Ⅱ期注册临床试验正式启动，成为了国内首个用于治疗R/R B-ALL进入Ⅱ期临床阶段的CAR-T产品，有望填补国内空白。今年11月1日，pCAR-19B细胞自体回输制剂被CDE纳入拟突破性治疗品种，适用于治疗3-21岁患有CD19阳性R/R B-ALL患者，离获批又更近了一步。2.国内首个临床1期的靶向CEA CAR-T产品C-13-60CEA是一种肿瘤标记物，由肿瘤细胞所产生，并分泌进入血液的一种糖蛋白，在肿瘤发生、侵袭和转移过程中发挥着重要作用。CEA是癌胚抗原相关细胞粘附分子(CEACAMs)家族成员之一，CEACAMs是一类细胞表面糖蛋白家族，共包含12个家族成员，临床上研究人员针对该靶点开发不同的治疗方法，包括ADC药物SAR-408701和L-DOS47以及双抗药物MEDI-565等。C-13-60细胞制剂是由精准生物采用PhiCAR®技术平台制成的靶向CEA的CAR-T产品，今年08月11日，精准生物在浙江大学医学院附属第二医院召开了“嵌合抗原受体T淋巴细胞（C-13-60）制剂治疗CEA阳性晚期恶性实体肿瘤的I期临床研究启动会”，用于治疗≥18周岁CEA阳性晚期恶性结直肠癌、胃癌和食管癌等实体瘤患者，是国家药品审评中心批准的我国首个进入注册临床靶向CEA CAR-T产品。3.首款利用PRIMCAR平台开发的CAR-T产品MC-1-50CD19 CAR T细胞疗法在R/R B-ALL中显示出有希望的疗效。然而，危及生命的副作用，特别是高级别的细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）限制了其广泛的应用。为了克服这些局限性，精准生物基于PRIMCAR平台开发的靶向CD19的CAR-T产品MC-1-50。去年的ASCO会议上，Li等人报道了MC-1-50在R/R B-ALL患者中的一项临床1/2期试验结果(NCT04271410)：在所有剂量水平中，13名患者完成1个月评估，1个月的CR率为100%。4名患者完成3个月评估，3个月的CR率为75%，1名患者在第3个月复发CD19突变。3个剂量水平的CAR拷贝数的Cmax相似，CAR的平均Cmax数为275901.6拷贝/ug基因组DNA[3]。今年ASCO会议上Li等人继续报道了MC-1-50在R/R NHL患者中的疗效：在DL1（0.5×105 CAR+/kg）下，3名患者均未表现出良好的反应。在DL2（3×105 CAR+/kg）时，2例患者表现出PR反应，5例患者中有3例达到CR反应。在DL3（5×105 CAR+/kg）时，5例患者中有5例达到CR缓解。这些具有CR反应的患者在随访期间（范围为5-18个月）没有复发。在所有剂量水平下都观察到CAR-T扩增，尽管目前尚不能评估长期持续性，但在6个月的随访中，DL2的5例患者中有4例和DL3的5例患者中有3例通过qPCR（≥50拷贝/ug DNA）可检测到CAR表达[5]。这些R/R B-ALL和R/R NHL患者中都没有DLTs被报道，显示出良好的安全性。今年7月份，MC-1-50的IND申请正式获得CDE正式受理，随后10月份，MC-1-50获得CDE临床试验默示许可，适应症为≥18周岁CD19阳性R/R B-ALL患者。4.国际首创CD70/BCMA双靶点CAR-T C-4-29多发性骨髓瘤（MM）是美国第二常见的血液系统恶性肿瘤，BCMA是一种B淋巴细胞成熟的标志蛋白，表达于B淋巴细胞及浆细胞表面，在晚期B淋巴细胞和恶性浆细胞表面高表达，在造血干细胞上表达水平低，在非造血细胞中无表达，靶向BCMA也是一种常见的治疗MM疗法。CD70是肿瘤坏死因子（TNF）超家族典型代表,受体为CD27,它们的结合在淋巴细胞活化及免疫应答维持中具有重要作用。CD70在血源性肿瘤中（如霍奇金淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤，白血病）和非血源性肿瘤（肾癌，胰腺癌，咽喉癌，卵巢癌）中均有较高表达，其中尤以在肾癌中表达最高，并被认为是肾癌的新型特异性肿瘤标志物。C-4-29是由精准生物利用HyeCARTM平台开发的一款全新的CD70/BCMA双靶点CAR-T疗法，用于治疗患有复发/难治性MM或晚期/转移性肾细胞癌（RCC）患者。目前，这两个适应症均已获批开展临床试验。03小结作为CAR-T/NK领域头部企业，精准生物拥有HyeCAR®、UCAR-T/NK、PhiCAR®、RESCAR®、PrecisionCAR和PRIMCAR®等技术平台，申请发明专利120余项，实施推进了10余项CAR-T产品研发管线，获得四个CAR-T细胞一类生物新药、七项适应症的默示许可，未来可期。参考文献1.https://www.precision-biotech.com/INTRODUCTION.html2.https://www.precision-biotech.com/CORE%20TECHNOLOGY.html3.https://ascopubs-org.libproxy1.nus.edu.sg/doi/abs/10.1200/JCO.2022.40.16_suppl.70084.https://ashpublications-org.libproxy1.nus.edu.sg/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv5.https://ascopubs-org.libproxy1.nus.edu.sg/doi/abs/10.1200/JCO.2023.41.16_suppl.7553声明：本内容为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 八斤转载开白 | 马老师 18996384680（同微信）商务合作 | 王存星 19922864877（同微信）阅读原文，是受欢迎的文章哦

细胞疗法免疫疗法ASH会议临床研究

2023-07-18

·药研发

【药研发0719】深圳微芯HDAC抑制剂报产 | 信立泰自免病小分子新药美国获批临床...

「本文共：17条资讯，阅读时长约：3分钟」今‍日‍头条深圳微芯HDAC抑制剂报产。微芯生物口服HDAC抑制剂西达本胺联合R-CHOP方案（利妥昔单抗、环磷酰胺、阿霉素、长春新碱、强的松）用于既往未经治疗的MYC和BCL2表达阳性的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的上市申请获CDE受理。今年3月，西达本胺在III期临床（DEB试验）中达到预设的疗效与安全性指标，独立数据监查委员会（IDMC）建议申办者提前递交附条件上市申请。‍‍‍国‍‍‍‍‍‍‍‍‍内‍‍‍‍药‍‍讯‍‍‍‍1.复星MEK1/2抑制剂拟纳入突破性疗法。复星医药1类化药FCN-159片获CDE拟纳入突破性疗法，用于治疗无法手术或术后残留/复发的NF1相关的丛状神经纤维瘤成人患者。FCN-159是一款MEK1/2选择性抑制剂，拟开发的适应症包括晚期实体瘤、神经纤维瘤、组织细胞肿瘤、动静脉畸形等。此前，该产品用于治疗组织细胞肿瘤适应症已被纳入突破性疗法认定。2.泰它西普治疗干燥综合征Ⅱ期临床见刊。荣昌生物在期刊RHEUMATOLOGY在线发表BLyS/APRIL双靶点融合蛋白泰它西普治疗原发性干燥综合征的Ⅱ期临床积极结果。24周时，安慰剂组、160mg组与240mg组ESSDAI评分较基线变化的平均值分别为0.6±4.55，–3.3±2.73，–1.3±4.14。按照安慰剂调整最小二乘法，160mg组ESSDAI评分较基线变化值为-4.3，P值为0.002。治疗组未发生死亡或严重不良事件（SAE）。3.百奥泰CTLA4单抗获批实体瘤临床。百奥泰自主研发的经无岩藻糖基化优化的CTLA-4单抗BAT4706获国家药监局临床试验默示许可，拟联合PD-1抗体BAT1308注射液开展用于治疗晚期实体瘤患者的临床研究。在I期剂量爬坡研究中，BAT4706单药已显示出良好的安全性及约70%的疾病控制率。CTLA-4单抗单药或联合用药在多种实体瘤治疗中均有良好的抗肿瘤作用。4.曙方引进DMD新药获批临床。Santhera公司与曙方医药合作开发的1类化药vamorolone口服混悬液获国家药监局临床许可，拟用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良（DMD）。Vamorolone是一款创新类固醇药物，此前已获得FDA授予治疗DMD的孤儿药资格、快速通道资格与罕见儿科疾病认定（PRDD）。目前，该新药的上市申请正接受FDA的监管审查，PDUFA日期预定为今年10月26日。5.信立泰自免病小分子新药美国获批临床。信立泰自主研发的口服小分子免疫抑制剂SAL0119片获FDA批准，将在美国开展用于治疗类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病关节炎的临床研究。SAL0119具有不同于JAK类的作用机制和广谱的细胞因子抑制作用。该新药目前正在国内开展I期临床，评估用于活动性强直性脊柱炎及中重度活动性类风湿关节炎的安全性与有效性。6.迈威两款ADC疗法获批临床。迈威生物两款1类生物药9MW2921和7MW3711分别获得CDE临床许可。其中9MW2921是一款靶向Trop-2的抗体偶联药物（ADC），7MW3711是一款靶向B7-H3的ADC产品，两款新药均通过与肿瘤细胞表面的抗原结合进入肿瘤细胞，通过特定酶解作用，定向释放小分子，从而实现对肿瘤的精准杀伤。两款新药拟开发适应症均为晚期实体瘤。7.重庆精准CD19-CAR-T报IND。重庆精准生物1类生物制品MC-1-50细胞制剂的临床试验申请获CDE受理。MC-1-50是该公司基于其PrimeCARTM平台开发的一款靶向CD19的CAR-T疗法。公布于ASCO2023年会上的MC-1-50治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）的初步数据显示，13例患者接受MC-1-50输注，有3例患者出现CRS；在所有剂量水平上都观察到CAR-T扩增；在DL2下，2例患者出现PR反应，5例患者中有3例出现CR反应。在DL3下，5例患者中的5例达到CR反应。‍‍‍‍国‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍际‍‍‍‍药‍讯‍‍1.AZ/赛诺菲长效RSV抗体美国获批上市。阿斯利康与赛诺菲开发的长效呼吸道合胞病毒（RSV）抗体Beyfortus（Nirsevimab）获FDA批准上市，用于新生儿在第一个RSV感染季预防婴幼儿RSV引起的下呼吸道疾病（LRTD）。临床汇总数据显示，与安慰剂相比，nirsevimab降低足月出生或早产婴儿因RSV感染需要治疗的下呼吸道感染风险79.5%（p<0.0001）。去年11月，该新药已在欧盟获得全球首批，商品名为Beyfortus。2.THR-β激动剂报NASH上市申请。Madrigal公司宣布已完成向FDA滚动提交“first-in-class”口服选择性甲状腺激素受体（THR）-β激动剂resmetirom的优先审评新药申请（NDA），用于治疗伴肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。在Ⅲ期临床（MAESTRO-NASH）中，与安慰剂相比，resmetirom（80mg和100mg）治疗达到非酒精性脂肪肝活动评分（NAS）降低≥2分，且肝纤维化无恶化的患者比例更多（26%和30%，vs10%）。2023年4月，该新药已被FDA授予突破性疗法认定。3.口服TTR稳定剂III期临床积极。BridgeBio公司新一代转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂acoramidis在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的（ATTR）淀粉样变性（ATTR-CM）患者的Ⅲ期临床达到主要终点。按全因死亡率、心血管相关住院频率、NT-proBNP较基线变化和6分钟步行距离较基线变化的优先顺序层级分析，Win比率（Win ratio）达到1.8（p<0.0001），acoramidis组与安慰剂组生存率分别为81%和74%。该公司预计在今年年底向FDA递交新药申请（NDA）。4.礼来Aβ单抗Ⅲ期临床积极。礼来宣布将在AAIC2023年会上公布Aβ单抗donanemab治疗早期症状性阿尔茨海默病（AD）的Ⅲ期临床TRAILBLAZER-ALZ 2完整结果。该研究已达到主要和所有关键次要终点，donanemab在低-中等tau组患者中显著减缓其iADRS与CDR-SB指标下降达35%与36%；在所有淀粉样蛋白阳性的早期症状性AD患者中显著减缓其iADRS与CDR-SB下降达22%与29%。新的亚群分析显示，处于疾病最早阶段的轻度认知障碍患者中，donanemab显著减缓其iADRS下降达60%。5.FcRn拮抗剂治疗CIDP临床积极。Argenx公司全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德的皮下注射制剂（VYVGART Hytrulo）在治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）的ADHERE研究达到主要终点 (p=0.000039)。与安慰剂相比，VYVGART® Hytrulo可降低复发风险61%（HR: 0.39 95% CI: 0.25; 0.61），且药物安全性良好。VYVGART Hytrulo是由FcRn拮抗剂VYVGART®和重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）共同配制。再鼎医药拥有VYVGART和VYVGART Hytrulo在大中华区的开发和商业化授权。6.创新RNAi疗法AD早期临床积极。Alnylam公司RNAi疗法ALN-APP用于治疗阿尔茨海默病（AD）和脑淀粉样血管病（CAA）的Ⅰ期临床中期结果积极。数据显示，75 mg ALN-APP单剂量鞘内注射给药可使患者脑脊液（CSF）中可溶性APPα（sAPPα）和可溶性APPβ（sAPPβ）的最大降幅分别达到84%和90%；平均降幅分别大于55%和65%。ALN-APP总体耐受性良好，所有不良事件的严重程度均为轻中度。详细结果将公布AAIC2023年会上。‍‍‍‍‍‍‍‍‍医‍‍‍‍‍‍药‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍热‍‍‍‍‍‍‍点‍‍‍‍‍‍‍‍‍1.国家出台指导意见推动临床专科能力建设。国家卫健委发布《关于推动临床专科能力建设的指导意见》提出，到2025年末，进一步夯实基础专科和平台专科的能力基础，在部分发病率高且严重危害人民群众健康的重大疾病的专病诊疗模式和学科组织形式上有创新性突破，建设一批特色临床专科，为患者提供一站式、全流程诊疗服务。《指导意见》围绕行政部门、医疗机构主体、临床专科建设管理三大方面提出了13条具体措施。2.全国医院大检查启动。7月15日，国家医保局网站正式发布《关于开展2023年医疗保障基金飞行检查工作的通知》。《工作方案》明确，今年检查对象为定点医疗机构、定点零售药店、医保经办机构；检查重点为医学影像检查、临床检查、康复三个领域。医保飞检工作采取“省份交叉互检”模式，通过抽签方式确定参检和被检省份。飞行检查实行组长负责制，原则上每组检查人数控制在60人以内，检查时间控制在10天以内。3.上海市五官科医院上线云候诊服务。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院正式首发上线基于候诊场景的智慧服务——云候诊（候诊大厅）。无论是科室、专家、检验检查、出入院办理和取药等候诊信息统统汇总到全新云候诊。通过多端协同，通过移动端即可了解候诊现场全信息，实现大屏、小屏和移动端的候诊信息线上线下联动，在任何一个地方看着手机都会有身处在在诊室门口候诊一样的体验。‍‍‍‍‍‍‍评‍‍‍‍‍审‍‍‍‍动‍‍态‍‍‍‍‍‍‍ 1. CDE新药受理情况（07月18日) 2. FDA新药获批情况（北美07月14日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.68%涨幅前三跌幅前三三生国健+6.99% 陇神戎发-7.14%甘李药业+4.80% 新产业 -5.81%卫光生物+2.32% 海特生物-5.61%【汇宇制药】收到国家药监局核准签发的《受理通知书》，HYP-2090PTSA胶囊(项目研发代号为“HY0002a”)用于治疗KRASG12C突变的晚期实体瘤(如非小细胞肺癌、结直肠癌、胰腺癌等)的临床试验申请获得受理。【津药药业】收到国家药监局核准签发的氢化可的松缓释片临床试验批准通知书。【微芯生物】收到国家药监局药品审评中心核准签发的《受理通知书》，西达本胺联合R-CHOP(利妥昔单抗、环磷酰胺、阿霉素、长春新碱和强的松)用于既往未经治疗的MYC和BCL2表达阳性的弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者的上市申请获得受理。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。

快速通道突破性疗法孤儿药临床2期临床1期

2023-07-18

·药融圈

重庆精准生物 CAR-T 产品申报临床

▲8月03-04日 CMC-China大会 · 限时免费扫码报名中注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。近日，据CDE官网公示，重庆精准生物技术有限公司（简称“精准生物”）的MC-1-50细胞制剂申报临床。MC-1-50是精准生物基于其PrimeCARTM平台开发的一款靶向CD19的CAR-T细胞疗法。临床前的研究显示，该候选产品较常规制备方案生产的产品显示出更高的疗效，更低的毒副作用，和更持久的体内保护效能。在2023年ASCO（2023年美国临床肿瘤学会年会）上，重庆精准生物公布了3篇临床以及临床前研究成果摘要，具体细节在ASCO官网公布。其中包括MC-1-50最新进展。根据摘要内容，通过PRIMCAR平台可以将制造时间缩短到大约2天，并在产品中富集更多干细胞样记忆T (Tscm)细胞。此前MC-1-50 CAR-T细胞已经表现出对B-ALL的疗效(Shiqi Li, et al. J Clin Oncol 2022; 40 [suppl 16]. Abstract 7008)。在此，公司公布MC-1-50治疗r/r B-NHL的初步安全性和有效性数据。截至2022年5月，13名r/r B-NHL患者接受了MC-1-50输注。安全性方面，3例患者出现CRS，无≥ 3例CRS，无ICANS发生。在DL2下，2名患者出现PR反应，5名患者中有3名出现CR反应。在DL3下，5名患者中的5名达到CR反应。这些有CR反应的患者在随访期间(5-18个月)没有出现复发。在所有剂量水平上都观察到了CAR-T扩增。PRIMCAR平台可以快速产生具有高比例Tscm的CAR T细胞。以非常低的剂量治疗r/r B-NHL产生了极好的安全性，同时表现出高效和持久的疗效。关于重庆精准生物PRIMCAR平台是重庆精准生物为了解决CAR-T细胞高副反应和高费用两大痛点而开发的新一代细胞制备工艺。该平台可以在48小时内产生CAR-T细胞，并配合严密的质控体系，能够实现患者7天内完成细胞输注。重庆精准生物开发出了多抗原识别、防止复发的HYECAR平台，突破肿瘤物理微环境的PhiCAR技术平台,以及特异性针对肿瘤微环境的RESCAR技术平台，解决了实体瘤靶点异质性和肿瘤相关抗原的脱靶风险难题，帮助重庆精准生物在实体瘤CAR-T方面继续引领和超越。参考资料：CDE精准生物科技版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除关于CMC-China 博览会融合产业力量，重构行业未来！本次CMC-China博览会汇聚300+医药及上下游全产业链的企业积极报名参展，数千名专业观众报名参观，展会现场将举办15场专业论坛。充分体现了“医药人办医药展，专业人办专业展”的理念。了解更多：一文看最全议程！8月3-4日：2023第五届中国国际生物&化学制药博览会点分享点点赞点在看

细胞疗法ASCO会议免疫疗法临床结果申请上市

100 项与 MC150 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
CD19阳性B细胞淋巴瘤	临床1期	中国	重庆精准生物技术有限公司	2023-12-31
抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎	临床1期	中国	重庆精准生物技术有限公司	2023-08-31
皮肌炎	临床1期	中国	重庆精准生物技术有限公司	2023-08-31
系统性硬皮病	临床1期	中国	重庆精准生物技术有限公司	2023-08-31
干燥综合征	临床1期	中国	重庆精准生物技术有限公司	2023-08-31
系统性红斑狼疮	临床1期	中国	重庆精准生物技术有限公司	2023-08-31
CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病	临床申请批准	中国	重庆精准生物技术有限公司	2023-12-06

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04271410 (ASCO2023) 人工标引	临床1/2期	B细胞白血病	19	MC-1-50	糧範鬱夢衊築繭糧衊製(蓋構廠鏇鏇糧憲獵積範) = 範鏇艱簾襯糧醖壓選醖窪醖鬱築餘糧鹹顧艱築 (積糧選遞窪觸窪夢觸築 ) 更多	积极	2023-05-26
NCT04271410 (ASCO2023) 人工标引	临床1/2期	非霍奇金淋巴瘤	13	MC-1-50	築鬱醖糧衊獵鏇築繭鬱(築襯網範簾淵壓餘壓糧) = 壓願範壓網鏇餘網鑰獵鹹鏇鏇繭網願遞簾遞鬱 (夢鏇蓋製餘壓鏇淵艱醖 ) 更多	积极	2023-05-26