Asfotase alpha

来源：广东药监局   编辑：wangxinglai2004 2024年09月11日，广东药监发布了《第七批粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品医疗器械目录通告》，涉及药品10种。 根据《粤港澳大湾区药品医疗器械监管创新发展工作方案》（国市监药〔2020〕159号）和《广东省粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品医疗器械管理暂行规定》（粤药监规许〔2021〕4号）要求，结合工作实际，广东省药品监督管理局、广东省卫生健康委员会决定发布第七批粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品医疗器械目录（以下简称目录）。 涉及药品名称：阿扎胞苷片、曲美木单抗、注射用芦比替定、罗培干扰素α-2b注射液、泊那替尼片、阿司福酶α注射液、阿伏利尤单抗、索米妥昔单抗、磷酸芦可替尼乳膏、特泽利尤单抗；   一、药品目录 二、医疗器械目录

药械追踪 No.1 / GSK/翰森制药B7-H3靶向ADC获FDA突破性疗法认定 2024年8月21日，葛兰素史克（GSK）与翰森制药（3692.HK）共同宣布，靶向B7-H3的抗体偶联药物（ADC）HS-20093（亦称GSK5764227）获得美国FDA突破性疗法认定，用于治疗复发或难治性广泛期小细胞肺癌（SCLC）。 B7-H3 又名 CD276，是一种免疫调节蛋白，在肿瘤组织中过度表达。HS-20093由全人源化的B7-H3单抗与拓扑异构酶抑制剂（TOPOi）有效载荷共价连接而成，可靶向杀伤表达B7-H3的恶性肿瘤。GSK与翰森制药曾在2023年12月达成授权合作，获得HS-20093的全球独占许可（不含中国大陆及港澳台）；交易预付款1.85 亿美元，里程碑费用15.25 亿美元。 HS-20093此次获FDA突破性疗法认定主要基于Ⅰ期开放标签、多中心试验ARTEMIS-001的数据支持。这项试验共有200多名患者参与，评估了HS-20093用于局部晚期或转移性实体瘤（包括复发或难治性ES-SCLC）的安全性、耐受性和初步抗肿瘤活性。该试验结果将于2024年世界肺癌大会（WCLC）上公布。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 优于泰瑞沙！强生埃万妥单抗联合兰泽替尼在美获批一线治疗NSCLC 强生（J&J；NYSE：JNJ）近日宣布，EGFR/c-Met双特异性抗体埃万妥单抗与EGFR TKI兰泽替尼（lazertinib）的联合方案获得美国FDA批准，用于一线治疗具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21 （L858R）置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 埃万妥单抗联合兰泽替尼是全球首个且目前唯一在NSCLC一线治疗中优于阿斯利康第三代EGFR TKI 泰瑞沙（奥希替尼）的多靶点、去化疗联合方案。 埃万妥单抗是一种人源化双特异性单克隆抗体，能够同时与EGFR和MET结合，进而抑制相关的信号通路。兰泽替尼是一款第三代EGFR TKI，由强生于2018年从韩国公司Yuhan Corporation处获得许可权利。此次获批系兰泽替尼在全球范围内的首次批准。 关键III期试验MARIPOSA支持了此次批准，该研究证明了埃万妥单抗与兰泽替尼联合一线治疗对EGFR阳性NSCLC的有效性。结果显示，与泰瑞沙相比，埃万妥单抗联合兰泽替尼可将患者的疾病进展或死亡风险降低30%，并显著延长中位无进展生存期（mPFS：23.7个月vs 16.6个月）和中位缓解持续时间（mDOR：25.8个月vs16.7个月）。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.3 / 阿斯利康罕见病药Strensiq引进大湾区 2024年8月21日，阿斯利康罕见病领域创新药Strensiq（通用名：阿司福酶α注射液/asfotase alfa）已获广东省药品监督管理局批准，正式引进大湾区药械通指定医疗机构，用于作为婴儿期发病的低磷酸酯酶症（hypophosphatasia，HPP）患者的长期酶替代疗法，以治疗该疾病的骨骼表现。 低磷酸酯酶症是一种极其罕见的遗传性渐进式代谢紊乱疾病，患者因缺少碱性磷酸酶（alkaline phosphatase，ALP），骨矿化和骨质素生成受到影响，致使骨骼生长和其强度出现问题，并引发其他并发症，可能面临骨折、骨痛、行走和呼吸困难、癫痫等问题，甚至造终身负担，严重影响生存质量。 阿司福酶α是全球首个且唯一获批用于治疗低磷酸酯酶症的酶替代疗法，最早于2015年7月在日本获批，随后陆续在欧盟和美国获批上市。酶替代治疗是国际公认的针对低磷酸酯酶症病因的有效治疗方法，尤其对于年幼和症状明显的患者，可被作为首选治疗方式。此次，阿司福酶α注射液得益于“港澳药械通”政策的支持先行获批引入大湾区，缩短了中国低磷酸酯酶症患者使用全球创新药物的用药时差。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 企业动态 No.1 / 复宏汉霖获甫康药业奈拉替尼中国商业化权益 近日，复宏汉霖（2696.HK）与甫康（上海）健康科技有限责任公司（简称“甫康药业”）宣布达成战略合作。复宏汉霖获得甫康药业马来酸奈拉替尼片（简称“奈拉替尼”，商品名：汉奈佳）在中国的商业化独占权利以及在约定海外国家和地区的独家谈判和附条件许可权。 奈拉替尼是甫康药业自主开发的首个产品，属于新型口服、强效、不可逆的小分子泛HER激酶抑制剂（TKI）。2024年6月，奈拉替尼获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于人类表皮生长因子受体2（HER2）阳性的早期乳腺癌成年患者，在接受含曲妥珠单抗辅助治疗之后的强化辅助治疗。 基于此次合作，复宏汉霖将于近期全力推动汉奈佳步入商业化进程，与旗下曲妥珠单抗生物类似药汉曲优实现转换治疗，助力降低HER2阳性早期乳腺癌患者术后5年和10年复发风险。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 全球医疗情报领导者 解锁隐藏在数据中的商业潜力  关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。 联系我们 投稿 | 发稿 | 媒体合作 ▶ zhangxinyue13@baidu.com 数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写 点击阅读原文，解锁完整双语新闻