A Phase 3, Randomized, Open-label, Parallel-arm, Active-controlled, Multicenter Study to Evaluate Safety and Efficacy of ALXN1850 Versus Asfotase Alfa Administered Subcutaneously in Pediatric Participants (2 to < 12 Years of Age) With Hypophosphatasia (HPP) Previously Treated With Asfotase Alfa

The primary purpose of this study is to assess the safety and tolerability of ALXN1850 versus asfotase alfa in pediatric participants with HPP previously treated with asfotase alfa.

开始日期2024-04-02

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

NCT05234567 / RecruitingN/A

A Prospective Observational Sub-Study of the Global Hypophosphatasia Registry to Describe the Potential Risk of Immune-Mediated Loss of Pharmacological Effect of Asfotase Alfa in Participants With Hypophosphatasia

In this prospective observational sub-study, participants with pediatric-onset hypophosphatasia (HPP) (perinatal/infantile- or juvenile-onset) of any age will be followed for a minimum of 5 years at sites in the United States and potentially 1 or 2 other countries.

开始日期2022-03-17

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

NCT04189315 / Withdrawn临床4期

A Phase 4, Randomized, Multicenter, Open-Label, 2-Dosage Regimen, Safety and Tolerability, Efficacy, Pharmacokinetic, and Pharmacodynamic Study of Asfotase Alfa in Adult Patients With Pediatric-Onset Hypophosphatasia

The study will evaluate safety, tolerability, efficacy, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of 2 different doses (approved dose and lower dose) of asfotase alfa in adult participants with pediatric-onset hypophosphatasia (HPP).

开始日期2020-04-01

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

100 项与 Asfotase alpha 相关的临床结果

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100 项与 Asfotase alpha 相关的转化医学

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100 项与 Asfotase alpha 相关的专利（医药）

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128

项与 Asfotase alpha 相关的文献（医药）

2024-03-01·AACE clinical case reports

A Case of Hypophosphatasia With Normal Alkaline Phosphatase Levels

作者: Dattagupta, Antara ; Petak, Steven

Background/Objective:

Hypophosphatasia (HPP) is a rare disease associated with low serum alkaline phosphatase (ALP) activity. Here, we present a case of a patient with normal serum ALP levels diagnosed with HPP.

Case Report:

A 36-year-old woman presented with progressive fatigue, weakness, and joint pain. She had been evaluated in the past for genetic disorders due to these symptoms and was found to have a history of several total ALP levels within normal limits but elevated vitamin B6 levels. She also reported having loose teeth and "gray gums" during her childhood. Bone-specific ALP was tested for suspicion of HPP and returned at 4.4 μ/L (reference range, 5.3-19.5 μg/L), which prompted genetic testing. Genetic testing confirmed a positive pathogenetic variant of the ALPL gene, the c.542C>T (p.Ser181Leu) variant. She started asfotase alfa treatment to improve her symptoms.

Discussion:

HPP was diagnosed based on clinical suspicion supported by laboratory findings, which can cause it to be underdiagnosed or misdiagnosed. Current literature reports that a low total ALP level is the main biochemical marker of HPP and the only level needed to diagnose the disease. However, bone-specific ALP, a common marker used for bone turnover, has not been required to be tested.

Conclusion:

This case highlights a patient with normal total ALP, but low bone-specific ALP diagnosed with HPP confirmed by genetic testing. This case warrants future investigation into the diagnostic approach to HPP and the diagnostic utility between ALP and bone-specific ALP.

2023-12-01·JBMR plus

The Effect of Asfotase Alfa on Plasma and Urine Pyrophosphate Levels and Pseudofractures in a Patient With Adult‐Onset Hypophosphatasia

作者: Kato, Hajime ; Hoshino, Yoshitomo ; Kinoshita, Yuka ; Ito, Nobuaki ; Makita, Noriko ; Tachikawa, Kanako ; Watanabe, So ; Murata, Hiroaki ; Osaki, Keiichi ; Hidaka, Naoko ; Michigami, Toshimi ; Sunouchi, Takashi ; Kimura, Soichiro ; Nangaku, Masaomi ; Sekiyama, Takashi

ABSTRACT:

Hypophosphatasia (HPP) is an inherited disease caused by variants of the ALPL gene encoding tissue‐nonspecific alkaline phosphatase. Adult‐onset HPP (adult HPP), known as a mild form of HPP, develops symptoms involving osteomalacia after the age of 18 years. Asfotase alfa (AA) is a modulated recombinant human alkaline phosphatase (ALP) that has been established as a first‐line therapy for severe forms of HPP, such as perinatal and infantile forms. We described a 64‐year‐old female who presented with pseudofractures in bilateral femur diaphyses and impaired mobility. Low serum ALP activity and a high concentration of urine phosphoethanolamine indicated the diagnosis of HPP, which was confirmed by the identification of a homozygous variant in the ALPL gene (c.319G > A; p.Val107Ile). An in vitro transfection experiment to measure the ALP activity of this novel variant protein was performed, resulting in 40% of the residual enzymatic activity compared with the wild type. AA was initiated to facilitate the union of pseudofracture and to improve mobility. After 6 months, radiographic images revealed the disappearance of fracture lines, and improvement of ambulatory ability was confirmed by the 6‐minute walk test (525 to 606 m). The EQ‐5D‐5L index was also improved (0.757 to 0.895). Within a follow‐up period, the levels of urine pyrophosphate corrected by urine creatinine (uPPi/Cre) declined in parallel with the level of plasma PPi (plasma PPi: 6.34 to 1.04 μM, uPPi/Cre: 226.8 to 75.4 nmol/mg). The beneficial effect of AA on pseudofracture healing in adult HPP was presented, although the application of AA should be restricted to patients exhibiting relatively severe manifestations. In addition, a novel pathogenic variant of the ALPL gene was identified with the supportive result of functional analysis. Furthermore, when monitoring patients with HPP treated with AA, uPPi/Cre might be a convenient substitute for plasma PPi, which requires immediate filtration after blood sampling. © 2023 The Authors. JBMR Plus published by Wiley Periodicals LLC. on behalf of American Society for Bone and Mineral Research.

2023-10-01·Bone

Effects of asfotase alfa in adults with pediatric-onset hypophosphatasia over 24 months of treatment

Article

作者: Genest, Franca ; Petryk, Anna ; Seefried, Lothar ; Veith, Marina

BACKGROUND:

Hypophosphatasia (HPP) is a rare, heritable metabolic disorder caused by deficient activity of tissue-nonspecific alkaline phosphatase (TNSALP). Asfotase alfa (AA) is a human recombinant TNSALP that promotes bone mineralization and is approved to treat eligible patients with HPP.

METHODS:

This prospective single-center observational study evaluated AA in adults with pediatric-onset HPP over 2 years of treatment (ClinicalTrials.govNCT03418389). Primary outcomes evaluated physical function; secondary outcomes assessed quality of life (QoL) and pain.

RESULTS:

The study included 17 females and 5 males (mean age: 48.7 years). Median distance walked in the 6-Minute Walk Test increased significantly from baseline to 12 months (P = 0.034) and results were sustained. Median Timed Up and Go test time significantly decreased from baseline at 12 (P = 0.003) and 24 months (P = 0.005), as did the median chair rise time test at 12 (P = 0.003) and 24 months (P < 0.002). The change from baseline in usual gait speed was significant at 12 (P = 0.003) and 24 months (P = 0.015). Mean dominant and nondominant hand grip strength improved at 24 months (P = 0.029 and P = 0.019, respectively). Median Short Form 36 Physical Component Summary scores significantly improved from baseline at 12 (P = 0.012) and 24 (P = 0.005) months, and median Lower Extremity Functional Scale scores improved from baseline at 12 (P = 0.001) and 24 (P = 0.002) months. No significant change was noted in pain level at these timepoints. While injection site reactions occurred in 86.4 % of the participants, there were no severe side effects or safety findings.

CONCLUSIONS:

Adults with pediatric-onset HPP treated with AA experienced marked improvement in functional and QoL outcomes that were observed as early as within 3 months of initial treatment and were sustained over 24 months.

项与 Asfotase alpha 相关的新闻（医药）

2024-05-24

·同写意

孤儿药，还是一个有“钱”景的市场吗？

同写意20岁庆！第五届全球生物医药前沿技术大会报名开启！“意”同创新，穿越周期。7月中旬，苏州金鸡湖畔，让我们与“新药写意人”一起为中国医药创新“同写意”！5月，在美国基因与细胞治疗学会年会上，FDA生物制品评价与研究中心（CBER）主任Peter Marks博士提到，“如果想要进一步提高基因治疗的可及性，首先就是要降低价格。”但现实的另一面是，目前大部分基因疗法仍然将罕见病作为突破口，这让其在商业逻辑就与低定价背道而驰。继蓝鸟生物三度刷新“全球最贵药物”价格后，今年3月获批的Lenmeldy再次突破基因疗法价格上限，卖到425万美元一剂。尽管如此，由于患者群体小、药物研发难度大且成本高，鲜见罕见病药企拥有较高营收。相反，一些Biotech正考虑在受挫后退出。罕见病市场存在未被满足的需求毋庸置疑，而出于人道主义关怀，多国尝试从政策层面给罕见病研发者提供便利。就FDA来说，从1983年美国国会通过《孤儿药法案》开始，FDA采取了多种措施对孤儿药的审评提供“绿色通道”。40年过去了，罕见病市场确实得到了越来越多的关注。Evaluate的报告中显示，孤儿药市场今年将达到1850亿美元，到2028年将达到2700亿美元左右。从明星单品上看，销量无疑非常可观。在Evaluate的预测中，到2028年，强生的多发性骨髓瘤重磅药Darzalex、Vertex的囊性纤维化药物Trikafta和罗氏的Hemlibra的收入，将分别达到170亿美元、87亿美元和62亿美元，占据孤儿药销售榜单前三。然而，大多数孤儿药的收入只有个位数的“亿美元”；Evaluate的报告中，也对罕见病市场的增长标注了“放缓”；更有因对药物获益存疑，让政策制定者重新思考对孤儿药给与的特权。1难卖的天价药暂时在定价金钱榜上排名第一的Lenmeldy来自Orchard Therapeutics，用于治疗满足特定条件的异染性脑白质营养不良（MLD）儿童患者。此前，该疗法已于2020年在欧盟获批，2022年在英国获批，上市价格为280万英镑。MLD可以说是一种超罕见疾病，发病率为16万分之一，英国平均每年只有5个孩子出生时患有MLD。在美国，每年约有40名儿童出生时患有MLD。最新财报显示，2023年前三个季度该疗法给Orchard带来了1270万美元的销售额。登陆美国市场也未必能给Lenmeldy带来更多的展望。Orchard官网显示，截至目前，他们在全球设立的10个MLD前瞻性项目中，一共找出了4名患儿。同样为寥寥无几的受治患者所困扰的还有BioMarin。去年6月，全球首款A型血友病基因疗法Roctavian获得FDA批准，一度有国外投行预测Roctavian的年销售峰值会达到22亿美元。然而现实是，2023年共有3名患者接用上该疗法，全年销售额为350万美元。今年第一季度财报显示，Roctavian销售额仅为80万美元。高昂的定价让患者不堪其负，对研发者来说，收不回成本也很痛苦。BioMarin首席执行官Alexander Hardy表示，如果Roctavian销售仍未改善，公司可能会考虑从它从产品组合中完全砍掉。此前，出于商业化考虑，BioMarin已终止4个项目的开发。难兄难弟Orchard，也在2022年主动放弃了一种难以为继的基因疗法——Strimvelis，一款治疗超罕见遗传性免疫缺陷ADA-SCID的基因疗法。去年，Orchard以每股16美元的价格被日本协和麒麟公司收购。图源：动脉新医药目前90%的上市基因疗法适应症为罕见疾病，约80%罕见病是基因缺陷所致。需要量身定制的疗法，注定不会便宜。以Lenmeldy为例，美国主要的药品定价监督机构临床和经济审评研究所（ICER）估计，倘若Lenmeldy价格在230-390万美元之间，将具有成本效益。参照该分析，450万的定价也不算高得太离谱。如此天价的药物通常不会完全让患者支付，共同承担的还有各国的政策补助以及保险报销等。还是用Lenmeldy举例，在拥有公共和私人医疗保险计划（包括州医疗补助计划）补助的美国，每10个儿童中约有4个在该保险计划的覆盖范围内。但显然，这个“羊毛”也不好薅。比如屡次在欧洲保险报销上受挫的蓝鸟生物，最终还是因为这个问题在2021年撤出了欧洲市场。好消息是，2024第一季度财报显示，得益于Zynteglo产品收入的增加，蓝鸟生物总营收为1860万美元，而去年同期为240万美元。同时，蓝鸟生物宣布有15名患者开始使用该公司批准的三种基因疗法。蓝鸟生物预计，今年在其投资组合中，将有85至105名患者开始接受治疗。不知道BioMarin等罕见病研发者是否能等到这些转机。2卖身MNC焕新生当然，不是所有的罕见病疗法都是天价，但与非孤儿药相比，单靠卖孤儿药算不上多有利润。相较于营收攀升吃力的罕见病药企独自前行，被MNC纳入麾下似乎是个不错的选择。近年来，全球制药巨头纷纷涌入罕见病市场，通过豪掷千金的方式宣告入场，更有不乏数百亿美元的高溢价交易。比如前几年武田650亿美元收购夏尔、阿斯利康390亿美元收购Alexion，以及去年10月终于尘埃落定的安进与Horizon收购案，交易金额为278亿美元。这笔被联邦交易委员会（FTC）以有垄断风险为由阻挠，耗时10个月的交易可以说是好事多磨。在Evlauate的预测中，由于收购Horizon获得了几款潜在重磅药物，在2028年，安进将取代艾伯维跻身孤儿药销量TOP10。Horizon的核心单品Tepezza，是目前唯一一款获批上市的IGF-1R单抗，也是目前唯一一款用于治疗甲状腺相关性眼病的药物。Tepezza表现很优异，上市首年销售额便达到8.2亿美元，2023年销售额更是超20亿美元。在2024年第一季度的成绩单中，安进营收达到74.47亿美元，创四年来新高，同比增长22%。罕见病药物的主要增长也来自于Horizon，销售额最多的药物是Tepezza，达到了4.24亿美元。MNC的收购多是从优化管线、平滑度过专利悬崖方面考虑，安进重金收购Horizon亦然，希望Tepezza可以弥补其核心产品因专利悬崖产生的收入降低，同时提升管线研发能力。同样通过砸钱进场的阿斯利康，自收购Alexion正式进入罕见病领域开始到现在，已经有5款罕见病药物获批，包括Soliris、Ultomiris、Strensiq、Kanuma、Koselugo。今年3月，阿斯利康再次巩固其罕见病版图，宣布与Amolyt Pharma达成总价10.5亿美元的协议，进一步加强其罕见病部门Alexion的晚期产品线。“氪金”带来的效果是明显的。第一季度财报显示，阿斯利康罕见病领域同比增长16%，达到20.96亿美元。其中，Ultomiris增长超过30%，位居阿斯利康药物销售榜四。阿斯利康2024Q1 TOP10销售产品，图源：Insight数据库已经被渤健列为近期增长动力的罕见病药物Skyclarys，也是通过与Reata的交易获得。今年前三个月，Skyclarys的收入总计7800万美元，总体上超出了华尔街的预期。有分析师预计，到2030年，该药的美国销售潜力将达到4亿美元。该产品于2023年3月获得FDA批准，用于治疗一种单基因遗传罕见病——弗里德赖希氏共济失调症（FA）。自1997年发现FA基因以来，Skyclarys是第一个对这些患者显示出临床益处的治疗方法，可以减缓疾病进展。同年7月，渤健完成了对Reata的收购，花费73亿美元。借助MNC的全球商业化和后期开发方面的优势，罕见病药企潜在新药的研发进程有机会得到加速，但也不排除偶有药企为了完成资本退出而攒局。从MNC角度看，除了专利悬崖等因素，前阶段美国《通胀削减法案》（IRA）出台后，出于对价格谈判的潜在风险考虑，MNC也不得不加速从研发到上市的进程，尽可能压缩成本，而“牵手”Biotech或许能够实现双赢。3存疑的特权IRA并不针对孤儿药，相反，美国此前的政策还是很支持该类药物研发的。1983年，美国国会通过了《孤儿药法案》，获得“孤儿药”认定的药品在临床试验时，能享受政府补贴和税收减免的优惠，且可以进入FDA的快速审批通道。美国之后，新加坡、日本、澳大利亚、欧盟也相继出台了鼓励孤儿药研发的措施。作为全球药品监管中扮演核心角色的FDA，也一直致力于推动孤儿药的研发，在1974年就牵头成立了一个专门针对 “商业价值较低的药品” 的 “跨部门合作工作小组”；FDA的多位局长，都在公开场合公开表示过，会持续推动罕见病药物研发；2017年，FDA还宣布实施一项名为“孤儿药现代化计划”（Orphan Drug Modernization Plan）的战略，旨在减少FDA孤儿药资格认定的审批时间，将其缩短至90天内。这系列措施在一定程度上帮助企业降低了成本，提高收益预期，加快产品上市速度。但美好初衷之下，也有些动机不纯的对象“钻空子”。近来不断受到诟病的加速批准就是一个例子，孤儿药中也存在类似问题。多次拒绝蓝鸟生物基因疗法报销问题的德国，已经开始削弱孤儿药拥有的特权。德国市场一直对孤儿药开发商具有吸引力，这得益于最初的免费定价期和豁免效益评估系统。在德国效益评估体系下，孤儿药不需要经过完整的效益评估程序。由于孤儿药的特权性质，进入德国市场的药物数量从2011年开始缓慢增加，在2020年和2022年达到顶峰。GlobalData对德国孤儿药的研究分析显示，孤儿药的首次降价幅度平均为23%，非孤儿药的首次降价幅度平均为29%。在研究的16种孤儿药中，第二次降价的平均幅度为8%。降幅最小为2%，比如brentuximab vedotin和blinatumomab，而mogamulizumab等药物的降幅则达到30%。而研究分析的51种非孤儿药的第二次降价幅度平均为7%，lorlatinib和talazoparib等药物下调了2%，ramucirumab则下调了32%。随着进一步降价，孤儿药和非孤儿药价格变化之间的差异越来越小，多年来，孤儿药曾经享有的特权逐渐被削弱。在德国，作为2022年GKV-FinStG法案的一部分，新的措施已经生效，该法案对孤儿药开发商的市场吸引力提出了质疑。德国医疗保健质量和效率研究所（IQWiG）一直对德国孤儿药的特权地位持批评态度。这些药物在获益评估系统中获得了积极的开局，但在进一步的利益分析之后，有些甚至未能显示出益处。之后的降价和立法更新，意味着药企在德国开发和推出孤儿药的动力减弱了。虽然某些孤儿药的特权可能会继续存在，但目前的环境让业界对未来德国孤儿药的市场潜力产生了疑问。不单是德国市场，Evaluate的报告对全球孤儿药市场也标上了“增长放缓”的注释。根据Evaluate预测，罕见病药物今年将达到1850亿美元，到2028年将达到2700亿美元左右。然而，销售增长明显萎缩。在过去10年里，这类药物的平均销量增长了近11%，但到2030年“几乎不会达到两位数”。报告指出，影响孤儿药的因素，包括重磅药物对重大疾病的覆盖范围扩大，与此同时，肥胖症、神经科学、免疫学和肿瘤学等疾病的药物也对孤儿药的研发和市场进行侵蚀。此外，孤儿药的高昂价格也带来了定价压力。Evaluate表示，支付方最近也不太热衷于支付高昂的价格，而是青睐更普适的疾病领域。不过销售放缓是“相对的”，Evaluate思想领导力负责人Daniel Chancellor在一份新闻稿中表示，“随着整个处方药市场的持续增长，罕见病的市场也将继续增长。”参考文献：1、一针3000万，能买北京四合院！世界最贵药刷纪录，只找到4个患者…；丁香园2、定价出炉！3000万一剂的天价药有市场吗？；同写意3、渤健并购“静悄悄”；同写意4、Orphan drug market to reach $270B by 2028，led by J&J，Vertex and Roche: Evaluate；fiercepharma5、The privileged status of orphan medicines in Germany；globaldata更多优质内容，欢迎关注↓↓↓

孤儿药基因疗法财报上市批准细胞疗法

2024-05-10

·BioSpace

Be Biopharma Announces New Preclinical Data for Novel B Cell Medicine for the Potential Treatment of Hypophosphatasia

Preclinical research demonstrates that CRISPR/Cas9-based precision B cell gene engineering coupled with artificial intelligence-guided protein design produces active tissue-nonspecific alkaline phosphatase (“ALP”) Data presented at American Society of Gene & Cell Therapy 27th Annual Meeting CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)-- Be Biopharma, Inc. (“Be Bio”), a company pioneering the discovery and development of Engineered B Cell Medicines (BCMs), today presented results from new preclinical research demonstrating production of active ALP by a BCM, which highlights BCMs as a potential treatment for Hypophosphatasia (HPP). Researchers used CRISPR/Cas9 precision gene engineering and artificial intelligence-guided protein design to modify primary human B cells to produce ALP, an enzyme deficient in people living with HPP. The findings were presented during a poster presentation at the American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) 27th Annual Meeting on Friday, May 10, at 12:00pm ET. HPP is a rare genetic disease caused by loss of function mutations in the ALPL gene which leads to deficient ALP activity. People living with HPP can experience wide ranging systemic complications, with impaired bone mineralization, such as rickets/osteomalacia, being a major clinical hallmark of severe disease. The only approved therapy for HPP is an enzyme replacement therapy, asfotase alfa, which requires multiple injections every week and is approved only for use in patients with pediatric-onset forms of HPP. “This study demonstrates how BCMs coupled with artificial intelligence-guided protein design broaden the potential of our medicines to express highly effective conjugated therapeutic proteins such as ALP-Fc fusion proteins,” said Rick Morgan, Chief Scientific Officer. “BCMs are designed to provide constant and durable protein levels without preconditioning, are redosable, and can be applied to a wide range of diseases, including a potential first-in-class medicine for people living with HPP.” In this study, primary human B cells were expanded and precision engineered by CRISPR/Cas9 genome editing with AAV-mediated homology directed repair (HDR) to insert an ALP gene expression cassette into various loci, including CCR5 (a safe harbor locus). Guided by an artificial intelligence-based ALP protein structure design engine, protein constructs were optimized for activity and stability of ALP-Fc fusion proteins. Engineered BCMs secreted active ALP proteins up to 200 ng/1e6 cells/24hr. Robust in vitro phenotypic correction using ALP secreting BCMs (ALP-BCMs) was demonstrated in the MC3T3 osteoblast precursor mineralization model. About Engineered B Cell Medicines – A New Class of Cellular Medicines The B cell is a powerful cell that produces thousands of proteins per cell per second at constant levels, and over decades. Precision genome editing can now be used to engineer B Cells that produce therapeutic proteins of interest, driving a new class of cellular medicines – Engineered B Cell Medicines (BCMs) – with the potential to be durable, allogeneic, redosable, and administered without pre-conditioning. The promise of BCMs could transform therapeutic biologics with broad application — across protein classes, patient populations and therapeutic areas. About Be Biopharma Be Biopharma (“Be Bio”) is pioneering Engineered B Cell Medicines (BCMs) to dramatically improve the lives of patients who are living with Hemophilia B and other genetic diseases, cancer, and other serious conditions. With eyes locked on the patient, our team of purpose-driven scientists, technologists, manufacturing experts and business builders collaborate to create a bold new class of cell therapies. Be Bio was founded in October 2020 by B cell engineering pioneers David Rawlings, M.D., and Richard James, Ph.D., from Seattle Children’s Research Institute. Be Bio is backed by ARCH Venture Partners, Atlas Venture, RA Capital Management, Alta Partners, Longwood Fund, Bristol Myers Squibb, Takeda Ventures, Seattle Children’s Research Institute and others. Since our founding, Be Bio’s investors have committed over $180 million to enable the Company to re-imagine medicine based on the power of B cell therapy. For more information, please visit us at Be.Bio and our LinkedIn page. View source version on businesswire.com: Contacts Investors: ir@be.bio Media: media@be.bio Source: Be Biopharma, Inc. View this news release online at:

细胞疗法基因疗法

2024-04-10

·药融圈

第八届NDC2024嘉宾阵容大公开！5月超多大咖齐聚广州

第八届NDC2024将于2024年5月30-31日在广州举办。本届大会话题内容将以“新成果、新趋势、新未来”为主旋律，涵盖小分子药物研发、XDC药物研发、GLP-1及多肽、核素药物开发等行业热门领域，同时设置高潜力企业展示论坛，届时，80+重磅大咖将汇聚广州，诚挚邀请您莅临参会，共同助推医药研发行业持续创新发展，挖掘未被满足的临床需求。#小分子 #PROTAC#多肽偶联药物、#多肽减重药物、#XDC#核药#CMC#立项策略#未来趋势#AI与CADD助力新药开发及其他新技术*报名通道限时免费现在就报名抢占席位嘉宾阵容*持续更新中，以会议现场为准，嘉宾排名不分先后，按照姓名首字母Li Hua蔡学钧 (前BMS，全球研发副总裁)三十多年来，蔡学钧博士是国际制药公司资深高药物研发科学家，在诸多公司担任全球研发副总裁，中国及亚洲地区研发中心负责人，并且在中国第一位建立了市场准入和创新医学事务。他曾经在辉瑞，默沙东，阿斯利𡐓，基因泰克/罗氏，安进，百时美施贵宝，並在美国和香港地区建立了专注于小核酸研究的初创生物科技公司。他所领导的团队曾成功在中国，日本，澳大利亚，印度，美国及亚洲诸多国家上市了超过35个创新药品和新适应症等。蔡博士专注于临床开发，药政科学，市场准入和政策等专业工作，並为行业培养了大量优秀人才，超过几十位同事担任不同重要领导工作。Li Hua曾雳 (和径医药，CEO)曾雳博士于2021年11月加入和径医药担任首席执行官，拥有超过17年的新药研发和管理经验。曾博士先后在跨国药企诺华公司和礼来公司负责新药研发和项目管理，以及在罗欣药业、福贝生物和和铂医药等民营企业和生物技术公司负责战略规划和运营、新药产品线和项目管理。曾博士分别在北京大学和斯坦福大学获得化学学士和有机化学博士学位，并在加州大学伯克利分校完成化学生物学的博士后训练。Li Hua陈柏州 (加立生科，CEO)陈柏州 PJ Chen，加立生物科技有限公司首席执行官CEO，负责主持公司的运营管理工作、人才队伍组建、研发与临床项目推进，预算管理与整体策略、领导公司完成各战略目标等。曾担任新旭生技股份有限公司的高级副总裁、联合生物制药公司总经理、PPD北亚区临床管理负责人等，拥有广泛的临床研究知识、高级战略思维、先进的领导力、有效的沟通技巧和资深的药物研发管理经验，毕业于麻省理工学院。Li Hua陈伟 (甘李药业，副总经理，董事)甘李药业股份有限公司，副总经理，董事，美国密歇根大学博士后，副研究员，硕士研究生导师，沈阳药科大学、中国科学院生态环境研究中心硕士研究生兼职导师，企业博士后工作站合作导师。甘李药业股份有限公司科学技术协会主席。致力于糖尿病和肥胖等代谢性疾病、肿瘤和自身免疫性疾病等创新药物研发工作近20年，在创新小分子化学药和生物药的选题立项、早期研发、活性筛选评价，药理及毒理学研究，候选新药的临床研究策略及开发等方面具有较为丰富的实践经验。参与完成7个创新药的IND申报，取得CDE新药临床研究批件6项，FDA新药临床研究批件2项。作为项目负责人承担国家自然科学基金项目、“重大新药创制”专项、北京市科技计划课题6项，作为主要骨干参与重大新药创制专项等10余项课题研究。共发表科研论文50余篇，其中SCI收录40余篇。参与申请专利24项。任Frontiers in pharmacology杂志associate editor，是European journal of pharmacology和cell death & disease等多个国际与国内学术期刊的审稿人。Li Hua陈小新 (众生睿创，董事、联合创始人、总裁)陈小新，广州中医药大学医学博士、中山大学生物与医药工程博士，正高级工程师，国家重点研发计划项目负责人、广州开发区高层次人才、东莞市特色人才，现任广东众生睿创生物科技有限公司联合创始人、董事、总裁，四川大学生物治疗国家重点实验室研究生产业导师、中南大学基础医学院博士研究生兼职导师。曾任上市公司众生药业创新药事业部总监、研发中心副总经理，具有16年新药研发经验，领导完成了10多个一类创新药和2个改良型新药的IND申请并全部获批临床，主导了全球首个拟肽类3CL单药抗新冠病毒一类新药来瑞特韦片的研发直至获NMPA附条件批准上市，负责研发全球首个III期临床试验获得积极结果的流感病毒RNA聚合酶PB2蛋白抑制剂昂拉地韦片已经向NMPA递交NDA，获得一类新药生产批文1个。作为项目总负责人，陈小新博士主持国家重点研发计划、国家重大新药创制项目等数十项国家、省级科研项目，累计竞争性纵向经费总计1.1亿元；作为主要发明人，获得包括PCT专利在内的发明专利授权100余项；发表学术论文30余篇。陈小新博士现担任中国医药生物技术协会纳米生物技术分会委员、中国医药创新促进会药物研发专业委员会委员（第四届）、全国纳米技术标准化技术委员会纳米生物医药标准化工作组委员、湾区新药汇副秘书长，同时也担任“囯家科技部、广东省科学技术厅项目评审专家”。Li Hua陈元伟 (海创药业，董事长&创始人)陈元伟博士，海创药业股份有限公司（科创板：688302）创始人/董事长、四川大学特聘教授，国家特聘专家，四川省人才计划，成都市人才计划专家。主要从事癌症、糖尿病和代谢疾病创新药物研究和产业化。陈元伟博士先后就职于美国拜耳（Bayer）制药和美国艾伯维（AbbVie）制药公司资深科学家、上海白鹭医药技术首席科技官、上海睿智化学药物化学副总裁，成都睿智化学总经理等职务。陈博士毕业于瑞士洛桑大学博士，美国Scripps研究所博士后，具有近30年国内外著名制药公司药物研发和管理经验，参与和领导了多个上市和3期临床药物的研究，是多个临床化合物的发明人。共申请了一类新药相关的各项专利150余项，领导和参与了20多种新药项目的研究和管理, 发表论文100余篇。Li Hua程浩 (富汇创投，合伙人)Li Hua单波 (苏州博锐创合，CEO)单波博士具有超过20年在欧美，中国的创新药研发和生产经验。曾经作为德琪医药的首席科学家，打造了一条具有差异化的创新药产品线，组建药物研发和生产团队，带领团队完成了多个IND和NDA的申报。单博士拥有英国Aston大学博士学位，在GE Healthcare等多家跨国公司具有多年的工作经验。Li Hua邓启民 (云克药业，总经理)邓启民，男，博士，研究员，硕士生导师，国家药典委员会放射性药品专委会委员、四川省核学会理事、四川省核学会同位素专业委员会委员、四川省核学会核设施退役及三废治理专业委员会会员，现任云克药业总经理。长期从事医用同位素制备技术研发、放射性药物研发和创新化学药研究，精通放射性药品全产业链和核特药企业运营特性。主持完成10余项药物研发以及医用核素制备科研项目，在低剂量特色放射性药品研制、内植入放射性药品研制、治疗用放射性核素制备领域取得丰硕成果。Li Hua杜新 (埃格林，联合创始人&CEO)杜新博士对生物制药和小分子产品有着丰富的经验。曾在FDA担任CMC审评专家，后就职于安万特、惠氏、诺华、BMS、NPS等制药公司；具有独特的FDA和工业界相结合的药品注册监管经验，深知FDA和全球对药品开发、生产、质量管理、临床设计和试验的法规，有“FDA与工业界的跨界法规专家”之称。曾在一年内帮助公司获得两个生物药许可证的批准，占当年FDA CDER批准的生物药许可证数量的一半；还获得了关键的生产许可批准，从而保存了超过1亿美元的产品库存和产品专营权。Li Hua段建新 (艾欣达伟，董事长兼总经理)段建新，深圳艾欣达伟医药科技有限公司董事长兼总经理、创始人，美国佛罗里达大学化学博士。段博士从事小分子药物研发工作20多年，具有丰富的抗癌药物研究的经验，有多个获得批准的专利申请，同时在著名的学术期刊上发表过多篇专业科学论文。段博士2017年回中国创建艾欣达伟，领导公司推进基于AKR1C3酶活化前药SMDC平台、乏氧活化HAP前药SMDC平台的靶向肿瘤药物研发，包括AST-3424、AST-001以及AST-006等管线。Li Hua冯胜昔 (艾奇西，创始人&总经理)冯胜昔博士从事药物研发、质量管理和海外市场推广工作27年之久，特别擅长β-內酰胺类抗生素开发的产业化研究、质量管理和国际注册工作，主持过2008年、2010年国家“重大新药创制”项目(头孢产品)和多项国家及广东省科研项目，获得发明专利20余项。2018年，作为主持人，帮助国内一家大型制药企业胜诉欧洲一家大型制药公司对中国企业的药品专利侵权案(时间仅一年半)。近年来，领导艾奇西申报了多个产品到美国和欧洲注册，三次通过FDA现场审计，承接多项国内制药公司的一致性评价和仿制药研发项目。Li Hua冯焱 (领泰生物，创始人&CEO)冯焱，上海领泰生物医药科技有限公司创始人、CEO，1996年毕业于南开大学化学系，2001年在中科院上海有机化学研究所获有机化学博士学位，后赴美国密歇根大学进行博士后研究。曾先后在哥伦比亚大学、桑迪亚等国内外的知名科研院所和药物研发企业从事新药研发，有20多年新药临床前研发和管理等经验，主导和参与过抗肿瘤、糖尿病、心血管、抗凝血等多种疾病领域新药的临床前开发，并且将多个候选化合物推进到临床阶段，其中一个候选化合物已经在全球多中心完成了III期临床实验并且即将进入NDA申报阶段。冯焱师兄和上海领泰生物是医药研发的PROTAC（靶向蛋白降解）领域的领跑者。Li Hua高剑 (禾泰健宇，董事长兼总经理)高剑、博士、教授级高级工程师。中科院上海有机化学研究所生命有机国重室博士，省市级特聘专家。曾先后任职于多家国内领先的药物开发企业研发负责人、联合创始人等，专注于靶向多肽创新药物分子筛选与临床前研究开发以及多肽类药物产业化开发实施。于2021年创办杭州禾泰健宇生物科技有限公司并担任董事长兼总经理，公司聚焦多肽类创新活性分子生物筛选核心技术体系的打造与特色应用开发。Li Hua葛建 (广州六顺生物科技有限公司 CEO)从事小分子创新药物研究和开发以及新药研发管理近25年，在神经精神，心脑血管，自身免疫，代谢类疾病以及肿瘤领域具有较多研发经验，取得较高成就。发表专利40余项，中国及FDA IND 26项，发表科学论文70余篇。目前任广州六顺生物科技有限公司CEO，曾在先灵褒雅，上海恒瑞，武汉启瑞以及浙江华海药业任创新药研发主管。Li Hua郭海兵 (瀚辰星泰，创始人&CEO)郭海兵博士，瀚辰星泰医药创始人&CEO，郭博士在美国西佛吉尼亚大学获博士学位，后进入哈佛大学从事博士后研究。2010年以后先后加入诺华和强生从事肿瘤、肝纤维化等领域的创新药的研究。2017加入济民可信集团任研发负责人，首席科学官，集团副总裁。2023年创立瀚辰星泰医药，并担任CEO职务。郭博士在Nature Chemical Biology，Journal of American Chemical Society，Angew. Chem. Int. Ed，Journal of Medicinal Chemistry等国际学术杂志上发表学术论文54篇和专利55项，领导和参与的多个项目在进入临床开发。Li Hua韩照中 (领诺医药，创始人&CEO)1991年获武汉大学病毒学学士。1997年获军事医学科学院医学遗传学博士。2002年在美国国立卫生研究院（NIH）肿瘤研究所（NCI）完成药物发现研究方向博士后训练后，加入能源部Argonne国家实验室（ANL）参与功能基因组研究计划。2004年加入Vanderbilt University医学院任终身助理教授，在NIH基金资助下从事肿瘤生物学的基础与转化医学研究。2013年加入Alexion医药公司，开发双特异抗体研发平台，参与Strensiq的BLA申请（2015年获EMA、FDA批准）并领导多个针对严重罕见病特别是靶向补体异常活化的治疗性项目的立项、实施和对外交流，有多个项目进入临床开发阶段。2017年底回国负责睿智化学（ChemPartner）抗体发现与工程改造技术平台。2019年8月在浦东张江药谷注册成立领诺医药。Li Hua洪浩 (四体康宸联合创始人、CTO)洪浩，苏州四体康宸医药科技有限公司联合创始人与CTO，南京大学医学院教授、博士生导师，入选2019年国家人才青年项目。2008年在南京大学生命科学学院获得生物化学与分子生物学博士学位，曾在美国威斯康星大学麦迪逊分校进行博士后研究，2014年在密歇根大学放射学系担任研究助理教授，2019年入职南京大学医学院，主要研究方向是新型医学分子影像试剂的研究，尤其是可用于正电子断层扫描（PET）成像试剂的设计，同时专注于应用新型生物医学材料作为多模态影像试剂以及疾病诊疗一体化试剂，以及研究材料-生命机体相互作用的生物学机理。获美国核医学与分子影像学会的Berson-Yalow奖（2012&2016）等奖项。在Nature Nanotechnology, JACS, ACS Nano等顶尖期刊上发表超过120篇SCI研究论文，获得中美授权专利共5项，其中多肽类靶向核素药物正在临床转化阶段。Li Hua胡永韩 (信诺维，CTO)胡永韩（Fred Hu）：信诺维医药联合创始人、董事及首席技术官。在美国惠氏Wyeth、辉瑞Pfizer、上海睿智医药、苏州信诺维等公司从事新药研发和管理工作多年。美国南加州大学博士、中国科学院硕士、中国科技大学学士。 uaLi Hua黄慧瑜 (美济生物，创始人&首席科学官)黄慧瑜博士毕业于多伦多大学，具有20多年的生物药物产品立项、研发管理、项目管理、工艺开发和药品商业化上市经验，是美济生物医药(广州)有限公司创始人和首席科学家。曾任科兴制药新药研究中心总经理，丽珠医药集团首席科学家，其负责的研发项目中，有2个项目产品成功上市和2个进入临床三期研究阶段，多个项目获得CDE和FDA临床批件。回国前曾担任诺华(Novartis)美国研究中心主任科学家和诺和诺德(Novo Nordisk)丹麦研究中心副主任科学家，负责药物早期发现、成药性评价、CMC开发, 以及IND和NDA申报部分的工作，参与了5个上市重磅生物药包括注射和口服司美格鲁肽和Consentyx抗体药物的研发工作。Li Hua姜非 (康哲药业，大中华区首席投资官)姜非博士现担任康哲药业控股有限公司首席投资官（大中华区），工作职责为集团战略投资和合作业务的拓展、新投资平台建设以及战略规划与实践。姜博士于1998年毕业于华东理工大学，并获得化学工程专业的学士学位；之后，就读于美国纽约州的雪城大学（Syracuse University），并于2006年获得化学工程专业的博士学位。毕业后，姜博士加入了位于加州湾区的Cell Genesys公司，从事肿瘤细胞免疫疗法GVAX®的工艺开发，治疗转移性激素非依赖性前列腺癌（mCRPC）；及位于北卡罗莱纳州研究三角园的AlphaVax Human Vaccine公司，从事呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗及巨细胞病毒（CMV）疫苗的工艺开发。姜博士于2010年回国，并加入沈阳三生制药有限责任公司；2010年到2013年担任研发经理、研发总监等职务，负责公司研究所的管理与运营，以及研发管线的推进；2013年到2017年担任业务拓展总监，负责三生制药的业务拓展、项目并购与投资，及战略联盟管理。2017到2022年先后担任上海贵景投资管理有限公司和国药资本管理有限公司的执行董事，及北京洪泰同创投资管理有限公司的董事总经理，负责创新药物与医疗器械的风险投资。Li Hua李黎 (爱思益普，副总裁)军事医学科学院药理学博士16年以上CRO和甲方的DMPK和生物分析的工作经验熟悉化药、生物药、ADC等多种形式药物的DMPK研究Li Hua林熹晨 (硕迪生物，首席科学官兼总裁)林熹晨博士1997年本科毕业于北京大学化学系，于2002年在宾夕法尼亚州州立大学取得有机化学哲学博士学位。林熹晨博士于2002年加入葛兰素史克（GSK）美国研发中心，负责开发呼吸疾病新药开发。2008年回到上海组建化学团队，历任化学总监，全球神经免疫疾病研发部负责人。他带领研发团队，研发成功多个临床化合物，覆盖神经免疫疾病和自身免疫性疾病领域。2016年，林熹晨博士加入诺和诺德（Novo Nordisk）, 作为亚太地区研发创新负责人领导推动了公司的外部研发创新战略和各种合作。2019年7月，林熹晨博士离开诺和诺德，参与创立了硕迪生物（Structure Therapeutics），并任首席科学官兼总裁。硕迪生物致力于开发新型口服疗法，以治疗慢性代谢疾病和肺部疾病，并于2023年2月3日成功登陆美国纳斯达克证券交易所（股票代码GPCR）。林熹晨博士发表了近四十篇学术论文，也是四十多项药物专利发明人。他还多次受邀在大学以及国际会议上做学术报告和参加圆桌论坛，以及在上海交通大学药学院授课。Li Hua刘大涛 (迈威生物，董事长&CEO)2022 年国家科技部科技创业领军人才；2021 年上海市生物医药产业领军人才；国家科技奖励评审专家，新药创制重大专项评审专家；工信部人才评审专家；上海市经信委专项资金评审专家；上海市产医融合战略咨询委员会委员；中国生化制药工业协会重组药物分会副理事长、专家委员会委员；上海生物制药产业创新联盟发起人、秘书长。20 余年治疗用单克隆抗体、重组蛋白质药物等的生物技术新药研发和产业化经验。曾任上海医药集团股份有限公司中央研究院副院长、上海交联药物研发有限公司总经理、上海信谊药厂有限公司研究所副所长。主持及参与完成近 40 项单抗类生物大分子药物的临床前研发并获得临床试验批件。先后承担或参与 863、重大新药创制、国资委、上海科委等10余项科研项目，发表论文 20 余篇，授权专利 5 项。Li Hua刘东舟 (华东医药，CSO&创新药全球研发中心总经理)刘东舟博士具有20多年海外创新药研发工作经验，在药物发现、转化医学、临床前研究和临床开发积累了丰富的经验，并贡献了一系列的授权专利、学术论文发表、及科研成果包括医药产品上市等。刘博士曾在美国GSK工作了12年，担任过临床研发总监和临床开发负责人；之前分别在美国惠氏/辉瑞公司和森林实验室/艾尔建各工作5年，担任首席科学家及部门负责人。2019年回国，曾在Raynovent Biotech担任总裁；2020年加入华东医药担任首席科学官兼创新药全球研发中心总经理，负责创新药研发工作并与团队在不到3年时间内自主研发了近20个创新药产品管线并有数个项目开始申请临床批件（IND）。刘博士曾在美国北卡大学教堂山分校药学院、美国肯塔基州路易斯维尔大学医学院等进行医学/药学/生物技术博士后研究；南开大学获得化学学士及免疫学/生物化学博士；美国纽约州立大学石溪分校获EMBA学位。曾发表过130多篇研究文章/摘要/主题演讲，30余项PCT专利申请(4项授权)。刘博士是海外高层次人才认定专家；浙江“领军型创新团队”带头人；多项省市重点科技项目负责人等。Li Hua刘日勇 (派金生物，联合创始人&常务副总)重庆派金生物科技有限公司联合创始人，常务副总经理；重庆艾美迪生物科技有限公司总经理；高级工程师，重庆药学会药剂专业委员会委员常务委员，重庆科技大学化学化工学院兼职教师。从事基因工程重组蛋白药物药学、非临床研究开发近16年，参与并负责多个重组蛋白治疗用生物制品I类新药和生物类似药的研发工作。Li Hua缪仕伟 (尚健生物，联合创始人&董事&高级副总裁)Li Hua欧阳晖 (因明生物首席技术官 CTO)负责因明生物小分子药物研发。2003-2014年在世界500强的制药公司艾尔健和福泰制药工作，负责给药系统的药代动力学研究和安全评估，支持给药系统的药剂学创新改造，参与领导多个项目从临床前研究到生产批文申报的全过程，参与的项目Ozurdex和®Trivaris®（治疗黄斑病变的长效眼底注射药物）均获FDA批准上市。2014年与合作伙伴在美国圣地亚哥共同创立了艾伦实验室，专门从事仿制药和剂型改良药的研发，负责公司日常运营，人员管理，项目融资，战略合作，制定并实施公司发展计划。2017年入选国家特聘专家。欧阳晖博士发表学术论文20余篇，持有多个眼科药物和新型给药系统发明专利。曾担任中美生物医药协会洛杉矶分会会长和董事会董事。他获得北京大学药学院学士，协和药物研究所药物化学硕士，美国北卡罗莱那州教堂山分校药学博士，美国加州大学洛杉矶分校工商管理硕士。Li Hua欧阳亮 (四川大学研究员)欧阳亮，四川大学药学学士（2005年）、药学博士（2010年）。从2010年9月至今,在四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室任教，现任研究员，博士研究生导师，国家优秀青年基金获得者（2019），四川大学“双百人才工程”入选者，四川大学科技领军人才培育项目获得者。共发表SCI论文90余篇，论文共被他引超过2100余次，个人H指数34，其中单篇最高引用次数超过1000次（ISI数据），多篇入选领域前1%高被引论文。受邀作为编委参编了Elsevier 出版的细胞自噬与药物相关英文学术专著2本。以负责人身份主持国家自然科学基金项目5项，国家重点研发计划项目子课题1项，国家重大新药创制子课题1项，四川省重大项目1项。受邀在国内外药物化学和转化医学学术会议作主旨报告10余次。获得中国发明专利10余项、国际发明专利1项。获得二十二届中国药学会-施维雅青年药物化学奖（2019），中国医学科学院医学健康长寿青年奖掖（2019），四川大学好未来优秀学者奖（2020）。现担任四川省药理学会理事（2018-），四川省药物化学专委会委员（2020-），四川省药理学会肿瘤药理委员会委员（2017-），《药学学报》，Acta Pharmaceutica Sinica B（2017-），Chinese Chemical Letters（2017-）青年编委，Frontiers in Pharmacology（2017-），Mini Review in Medicinal Chemistry（2017-），Signal Transduction and Targeted Therapy（2020-）编委。Li Hua秦刚 (启德医药，CEO)秦刚博士毕业于德国哥廷根大学，拥有20余年国内外知名生物医药机构研发与管理经验，曾任职于德国马普生物化学研究所和中国科学院。秦刚博士获得苏州工业园区科技领军人才、姑苏创业领军人才等称号，主持包括十三五国家重大新药创制专项、十四五国家生物药技术创新中心核酸药物揭榜挂帅项目在内的多个国家和省部级项目并以优异成绩结题。他以第一或主要作者在国际一流学术期刊发表多篇原创高引科学研究论文，作为核心发明人已申请国际、国内发明专利70余项，其中多项已在医药主流市场国家全部获批。作为启德医药创始人和差异化创新技术与新药研发的领军者，秦刚博士带领跨学科研发团队成功开发自主知识产权、国际领先的酶促定点偶联技术并搭建智能连续偶联研产平台，在首届全国颠覆性技术创新大赛中获优胜奖；搭建跨领域、国际化高端人才团队，聚焦于ADC药物为代表的新一代生物偶联药物开发，针对多种恶性肿瘤开发具有best-in-class或first-in-class潜力的新药以满足迫切临床需求。Li Hua沈卫军 (深圳湾实验室转化医学中心中心主任，资深研究员)沈卫军博士现任深圳湾实验室资深研究员，转化医学中心主任。沈卫军博士毕业于美国Nebraska大学化学系，在Scripps研究所Peter Schultz实验室从事博士后研究；曾在诺华制药/基因组学研究所(GNF)任首席研究员、课题组长和Scripps研究所/Calibr创所首席研究员，代谢病总监。沈卫军博士拥有十多年的国际制药公司和转化医学研究所的新药研发经验，主要聚焦于癌症和代谢类疾病新药研发，在小分子药物发现、高通量筛选、治疗性多肽工程等方面具有丰富的研发经验。沈卫军博士主持和参与50多个新药研发项目，并与制药企业达成多项技术转让和项目的合作，针对炎性肠炎的长效多肽和帕金逊综合症的长效抗体药目前正在美国进行临床1期的试验，还有多种临床前候选药物将在两年内进入临床申报（IND）和临床研究阶段，拥有超过15项专利，在Nature, Nature Chem Biol, Nature Communications, Nature Chemistry, Science Advances, PNAS, JACS, ACIE, JMC等国际著名专业期刊发表论文40余篇。此外，还担任内布拉斯加大学化学系的工业咨询委员会顾问、美国多肽协会会员、美国糖尿病协会会员、美中生物科技与制药专业协会 (SABPA）的理事会理事、太平洋联盟委员会主席。Li Hua盛严慈 (复宏汉霖，生物制药全球战略与项目管理总经理)盛严慈先生在复宏汉霖负责领导整个公司的战略制定工作，包括研发战略制定，产品管线管理，生产与供应链战略计划制定，商业化战略管理，以及项目管理等。盛严慈先生拥有上海交通大学电子工程专业硕士学位与中欧国际工商学院MBA学位，在进入复宏汉霖之前，他曾服务于葛兰素史克，罗氏制药，罗氏诊断，默沙东，海正辉瑞与致盛咨询。盛严慈先生在业务战略，医学事务，处方药零售与广阔市场，商业渠道与市场准入，大客户管理，业务拓展（BD）与体外诊断领域都有非常丰富的工作经验。Li Hua唐华东 (植德律所，合伙人)唐华东律师是北京植德律师事务所合伙人。在加入植德之前，唐华东律师在国内知名事务所工作多年，还曾在国家知识产权局长期从事专利审查工作并获得副研究员高级职称。唐华东律师在技术和法律服务领域拥有十多年的实践经验，领导一支主要成员毕业于国内外知名院校的技术和法律复合背景人才队伍，为客户高价值专利资产构建、投融资交易、IPO上市、争议解决和政府合规等法律事务提供专业和高效的技术和知识产权法律支持。唐华东律师擅长从客户商业目的出发，提供具有可操作性的知识产权保护方案，包括但不限于专利战略布局、专利挖掘、专利申请文件的撰写与审查、专利尽职调查、专利稳定性分析、FTO自由实施法律意见、专利侵权分析、专利无效挑战、专利侵权诉讼、商业秘密保护、知识产权保护体系的构建等。唐华东律师毕业于清华大学，获得生物化学与分子生物学专业博士学位，是中国专利保护协会医药专业委员会委员，健康中国俱乐部理事，世界中医药学会联合会知识产权分委会理事，外交部南南合作促进会会员，曾荣获国际知名法律媒体《商法》（CBLJ）“The A-list法律精英律界精锐”称号。Li Hua王春河 (达石药业，董事长 )入选中组部 “高端人才引进计划”，曾任职于“世界500强”的美国礼来制药的生物技术药物发现研究中心，参与多个抗体及ADC药物的研发。2015年回国以后建立了中科院上海药物研究所的抗体药物研发中心。2017年创立达石药业（广东）有限公司，专注于癌痛及其它疼痛治疗的创新型抗体药物研发及产业化，团队已形成从早期抗体筛选到临床研究的闭环能力。近年来主持“十三五”国家重大新药创制专项，国家自然科学基金等项目，获得7项抗体药物发明专利授权，发表SCI研究论文34篇。Li Hua王永辉 (辉启生物，创始人&首席科学家)王永辉博士是上海辉启生物医药科技有限公司的创始人兼首席科学官；2014-2022年任复旦大学特聘教授、博士生导师，兼任上海药物创制产业化开发中心化学部主任；2001-2013年任葛兰素史克制药公司（GSK）研究员和药物化学部副总监。具有20+年在大型制药公司和著名学术机构从事新药研发的知识和经验。第二批上海市领军人才。申请的中国发明专利有32项、PCT国际专利有36项，其中有22项专利已获授权。在Immunity, Angew. Chem., JACS, JMC, EJMC, JOC, ACS Med. Chem. Lett.等学术期刊上发表的SCI论文有67篇。Li Hua习宁 (医诺维申，创始人&董事长&CEO)习宁博士是范恩柯尔创始人、董事长兼首席执行官，国家重大人才工程特聘专家，广东省第一届珠江人才计划团队带头人，曾主持国家十二五、十三五重大新药创制项目。习宁博士在北京大学和美国RICE大学获得博士学位并进行博士后研究，于生物医药行业拥有近30年的经验，是一名资深药物化学专家，拥有发明专利近100项，发表论文50多篇，曾任广东东阳光药业首席科学家，美国安进公司资深科学家等职位。习宁博士主导和参与的多个创新药项目已推进至临床及上市阶段，其中，西那卡塞在2004年获得FDA的批准上市，年销售额峰值超十亿美元。Li Hua夏明德 (英诺湖，CEO)夏明德博士在强生集团工作21年，曾经是全球外部创新资深总监, 推动强生集团的国际项目合作, 包括资本投资和产业孵化。在此之前他曾在中国药科大学和耶鲁大学工作，在强生工作的同时并担任中国科学院客座教授，以及众多知名创新创业大赛的评委。夏博士发表过超过60篇重量级文章和专利, 成功领导了超过50项强生公司外部合作项目。他曾是美中-药协（SAPA）总会会长，现任董事，组织并主持了许多国际学术研讨会。Li Hua许文杰 (信立泰，集团研究院副院长)许文杰博士药学制药高级工程师， 2009年加入信立泰公司，一直从事药物研发工作，主要负责公司研发项目管理，直接参与近30余项药物开发，20余项已获得生产批件；现为深圳市地方级领军人才，国家知识产权局中国专利审查技术专家、广东省心血管药物研发企业重点实验室学术委员会副主任，广东省生物医药创新技术协会特聘专家、南方科技大学业界导师，深圳大学研究生校外导师；主持国家十三五重大科技专项、广东省重大科技专项各1项，深圳市课题4项。申请了42项发明专利，授权15项，发表论文5篇。Li Hua袁韫聪 (成都华西海圻，项目总监)袁韫聪，博士，毕业于中国科学院大学成都生物研究所，现任成都华西海圻医药科技有限公司项目总监，主要负责公司吸入制剂非临床药效，药代及安全性项目的实施与管理，早期药理毒理筛选与项目评估，药理毒理及药代项目的外包及研究方案设计等工作。作为试验负责人和项目管理者完成了上百个国际及国内生物制品、化药、中药新品种的非临床研究及申报工作。具有丰富的新药非临床研究经验，熟悉项目运行的整体流程及关键环节控制；熟悉国内国际GLP法规、药品管理法规要求及药政法规等相关政策。Li Hua张靖 (成都百裕制药股份有限公司（康百达生物医药科技）新药化学副总监)张靖，男，中共党员，高级工程师，理学博士。毕业于中国科学院大学，2019年加盟成都百裕制药股份有限公司，历任新药发现高级研究员、新药发现经理、新药发现副总监等职务，兼任北大核心期刊、CSCD核心期刊、中国科技核心期刊《合成化学》、《沈阳药科大学学报》青年编委。参加工作以来，本人深耕生物医药领域，以重大未满足临床需求为导向,以人类健康为责任,牵头“多功能药物分子平台”“天然产物平台”、“放疗靶向平台”与“AI 智慧药物平台”等前瞻性新药技术平台搭建与项目孵化，主持多个临床前候选化合物的发现，累计发表专利 50余篇，发表 SCI 论文 6 篇。Li Hua张晓东 (赛诺哈勃，副总裁)张晓东博士，现任赛诺哈勃药业（成都）有限公司生物和转化科学副总裁，负责小分子创新药临床前研发工作。复旦大学化学系本科和美国威斯康星大学麦迪逊分校生物化学博士，曾经担任美国杜克大学医学院精神病和行为科学系研究助理教授和美国杜克大学-新加坡国立大学医学院神经科学和行为学疾病专业助理教授，博士生导师。Li Hua张在军 (喜鹊医药，副总经理)张在军博士，研究员，广州喜鹊医药有限公司副总经理，医学总监。入选广州市高层次人才优秀专家，广州市创业领军团队核心成员。主持完成多个新药临床前药效学评价，获批NMPA化学新药临床试验批文6件, 美国FDA临床试验许可2项，其中两个新药在中国已进入II/III期临床试验。主持国家自然科学基金4项、国家“十三五”新药创制重大专项1项、广东省和广州市项目等20余项。以第一或通讯作者在Redox biology, Hypertension, British Journal of Pharmacology等国际期刊发表论文60余篇。申请发明专利30余项，获授权专利20项。担任中国药理学会神经精神药理学专业委员会委员、广东省药理学会神经药理专业委员会委员、广东省生物医学工程学会药物食品智能制造工程分会委员和广东省抗衰老及神经调控专业委员会委员。Li Hua朱凌峰 (药融云，副总经理四川校友会,副会长）医药数据分析专家，中国药科大学药物化学硕士，曾在《药学进展》上发表《全球基因治疗药物研发现状分析》等刊物。中国药科大学《新药研发的大数据决策》特邀讲师，曾任职于国内制药龙头企业-恒瑞医药，对医药上下游市场有丰富的认识。现任药融云副总经理，参与药融云数据库开发与升级，主导医药市场监控系统的开发，对大数据赋能生物医药市场研究、立项调研等有深入研究。现任中国药科大学四川校友会副会长。Li Hua朱义 (四川百利天恒药业，创始人& 董事长)复旦大学生命科学学院兼职教授教育背景：四川大学无线电物理学士复旦大学生物物理硕士四川大学企业金融博士曾任职于华西医科大学微生物免疫教研室，直接领导公司新药研发。领导构建了从抗体发现到 CMC 的完整抗体药物研发核心技术平台和 SEBA 双特异性抗体、GNC多特异性抗体、SHRI-ADC 药物等核心分子平台。在其领导下，已有全球领先的FIC抗体类药物：2个双抗、3个四抗、1个双抗ADC，进入临床研究阶段。 Li Hua左亚军 (仁会生物，总经理)左亚军，上海仁会生物制药股份有限公司总经理。2002年进入创新生物药领域，专注新药研发与产业化。曾主持国家十一五、十三五“重大新药创制”科技重大专项，上海市战略新兴产业重大项目等十数项国家级和市级重点项目，带领团队成功研发上市氨基酸序列与人源完全一致的GLP-1类药物贝那鲁肽注射液，分别实现中国糖尿病和减重领域创新药零的突破。左亚军曾先后荣获上海市五一劳动奖章、上海产业菁英高层次人才“产业领军人才”、上海市优秀共产党员、全国五一巾帼标兵等荣誉称号，并当选为上海市第十二次党代会代表。*报名通道限时免费现在就报名抢占席位嘉宾风采*嘉宾排名不分先后，按姓氏首字母A-Z排序商务合作赞助/参展/演讲火热招募中！主题演讲、展位产品展示、广告赞助、独家会议袋/吊绳/吊牌等多种合作形式开放，为您提供全方位品牌宣传及合作交流平台，诚邀您的参与！商务合作福利、收费标准等详情请咨询：张女士 15005862516薛女士 15958675001李先生 13032394353刘女士 15008206171政府合作咨询：袁女士 13883559741*报名通道限时免费参会咨询：林女士 18857750934往届精彩• 大湾区新药峰会：瞄准创新药项目，高潜力企业已就位！• 第二届大湾区(广州)生物医药创新者峰会日程• 第三届上海新药创新者峰会快速查• 第五届大湾区（广州）生物医药创新者峰会日程• 第七届成都生物医药创新者峰会往届参会企业列表（部分）*上下滑动查看更多

蛋白降解靶向嵌合体核酸药物

100 项与 Asfotase alpha 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10595	Asfotase alpha	A16AB13	DB09105

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
婴儿低磷酸酯脢症	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2015-10-23
低碱性磷酸酶血症	日本	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2015-07-03

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
儿童低磷酸酯脢症	临床2期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2016-06-06
儿童低磷酸酯脢症	临床2期	德国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2016-06-06
遗传性热变性异形红细胞增多症	临床2期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2008-09-01
遗传性热变性异形红细胞增多症	临床2期	加拿大	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2008-09-01
遗传性热变性异形红细胞增多症	临床2期	阿拉伯联合酋长国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2008-09-01
遗传性热变性异形红细胞增多症	临床2期	英国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2008-09-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02306720 (EUPAS13514, Pubmed)	N/A	成人低磷酸酯脢症 serum alkaline phosphatase (ALP) activity \| ALPL variant(s)	190	Asfotase alfa	範艱鑰構淵鑰糧窪鑰憲(遞鹽構鏇觸蓋夢獵膚淵) = 糧襯築衊簾觸窪壓壓繭築遞鬱顧醖齋觸鏇網淵 (獵醖製憲蓋顧構鏇衊糧 )	积极	2024-03-08
ESPE2023	N/A	低碱性磷酸酶血症 alkaline phosphatase (ALP) \| PEA \| B6 vitamin	-	Asfotase alfa	糧選廠襯壓襯衊壓獵蓋(鏇憲鏇齋構淵選鬱衊廠) = 積積願餘壓壓觸鏇窪壓蓋鬱遞繭淵糧夢鏇衊糧 (憲簾醖廠鹽襯鏇簾糧窪 ) 更多	-	2023-09-21
NCT01176266 (Pubmed \| J Clin Endocrinol Metab) 人工标引	临床2期	低碱性磷酸酶血症	69	Asfotase Alfa	衊淵構醖顧構窪廠簾夢(襯顧顧蓋鬱繭襯齋淵膚) = 蓋窪簾願構鏇構淵壓積選構廠憲簾膚膚衊膚網 (襯構醖選醖衊鏇鑰淵壓 ) 更多	积极	2019-07-01
NCT01205152 \| EUCTR2009-009369-32-GB (Pubmed) 人工标引	临床2期	低碱性磷酸酶血症	11	Asfotase alfa	餘繭獵築願製鏇窪網繭(鹽夢簾網窪糧鑰壓艱願) = 製構觸艱艱醖願鬱觸積遞糧選艱觸遞鹹鏇蓋艱 (衊齋鬱餘廠鹹繭壓觸繭 ) 更多	积极	2019-02-01
ESPE2018	N/A	低碱性磷酸酶血症 ALPL	-	Asfotase Alfa	簾獵鏇窪醖製繭鹹艱壓(獵蓋蓋衊鏇糧齋醖窪衊) = The patient needed a wheelchair even for in-home movement, suffered from continuous skeletal pain, had undetectable ALP serum levels and extremely high plasma PLP (997 mcg/l) 顧鏇窪鏇鹹窪網鹹艱網 (壓製襯鏇選夢糧衊艱醖 )	-	2018-09-27
NCT02797821 (CTgov)	临床2期	儿童低磷酸酯脢症	27	Asfotase alfa (Asfotase Alfa 0.5 mg/kg Dose)	願蓋遞製齋膚遞醖衊膚(壓糧鬱範餘齋襯選鏇淵) = 膚鏇齋製糧夢鬱蓋構選淵簾壓膚鹹醖製獵鏇顧 (築鏇築簾觸憲網積蓋憲, 鹽憲憲顧艱遞醖齋夢糧 ~ 淵觸淵鏇醖糧繭鏇選繭) 更多	-	2018-07-10
NCT02797821 (CTgov)	临床2期	儿童低磷酸酯脢症	27	Asfotase alfa (Asfotase Alfa 2.0 mg/kg Dose)	願蓋遞製齋膚遞醖衊膚(壓糧鬱範餘齋襯選鏇淵) = 顧網鏇夢衊選簾廠鹹糧淵簾壓膚鹹醖製獵鏇顧 (築鏇築簾觸憲網積蓋憲, 構積艱壓廠繭襯鏇餘齋 ~ 鏇鏇構蓋壓艱遞餘夢鏇) 更多	-	2018-07-10
NCT01176266 (ENB-010-10, CTgov)	临床2/3期	低碱性磷酸酶血症	69	asfotase alfa	憲醖製壓繭鹽壓鑰蓋鏇(壓構鬱構窪願願鬱襯鬱) = 觸觸齋鏇繭艱網築醖憲鬱夢膚餘積積淵壓簾鏇 (顧簾襯鬱遞壓壓糧襯顧, 網遞艱廠選獵廠齋顧製 ~ 餘淵繭選顧膚鹽顧淵遞) 更多	-	2018-02-26
NCT01205152 (CTgov)	临床2期	低碱性磷酸酶血症	10	asfotase alfa	觸壓憲獵廠蓋窪鬱遞鬱(獵膚鏇衊選糧廠築憲鬱) = 廠築鬱壓範艱顧夢獵繭鬱餘糧鏇夢鬱鹹鬱膚糧 (衊艱鹹築網繭鬱蓋選醖, 築蓋遞觸鬱夢遞糧鏇糧 ~ 壓艱觸鑰襯蓋壓醖窪觸) 更多	-	2017-11-17
NCT01163149 (CTgov)	临床2期	低碱性磷酸酶血症	19	asfotase alfa	醖遞簾顧範蓋襯遞襯窪(艱餘繭廠壓積糧網遞齋) = 構夢鏇鹽選築鏇積淵艱鏇網醖壓膚遞觸構遞糧 (製觸繭鏇窪齋願淵襯醖, 餘獵蓋窪鬱觸遞製鏇願 ~ 繭遞蓋選構窪夢觸簾遞) 更多	-	2017-09-18
NCT01203826 (CTgov)	临床2期	低碱性磷酸酶血症	12	Asfotase Alfa (Asfotase Alfa Combined)	窪遞齋窪網膚製壓艱簾(壓夢鬱窪膚艱醖襯簾鹽) = 齋膚糧衊鑰鑰淵簾鑰獵膚艱餘觸餘願艱艱鏇餘 (觸製簾淵獵壓膚顧齋觸, 窪膚蓋廠餘獵醖餘壓鬱 ~ 願積鹽蓋築繭膚願鬱膚)	-	2017-07-26
NCT01203826 (CTgov)	临床2期	低碱性磷酸酶血症	12	Asfotase Alfa (2 mg/kg Asfotase Alfa)	醖鹽夢齋憲餘構窪糧衊(襯繭夢鏇餘觸範鹹鏇夢) = 衊積鬱醖壓繭築製膚積襯網齋鏇繭選窪餘鹽夢 (鏇艱願夢齋鹹願網蓋淵, 願築壓獵觸鏇鬱衊襯選 ~ 網糧範淵獵淵憲窪鬱蓋) 更多	-	2017-07-26