Varegacestat

▲10月26-27日成都中国临床试验产业发展大会免费报名 注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 从药融云数据库获悉，2024年5月20日，Immunome宣布完成对 Atreca的抗体和相关资产的收购，通过此次收购，Immunome获得28款抗体，拟用于ADC药物研发。Immunome是一家成立于2008年的专注于开发靶向肿瘤疗法的生物技术公司，公司现任总裁兼首席执行官Clay Siegall博士表示：Immunome打算通过具有成本效益的业务开发、严格的发现和开发工作来进一步扩展其ADC产品组合。 ADC元老再出手，能否续写传奇 是的，你没看错，该公司现任的总裁兼CEO就是创建了Seagen的Clay Siegall博士。虽然Clay Siegall博士在2022年因为私人事务辞去了Seagen（1997年创立，2023年被辉瑞以430亿美元的价格收购）的CEO职务，但在处理好私人事务之后几个月就出任了美国普渡大学衍生的新公司Morphimmune的CEO，任职仅四个月，Morphimmune就与成立于2006年的Immunome合并（以Immunome的名字继续运行），还是由Clay Siegall博士担任CEO。 Clay Siegall博士 两司合并之后，Immunome就注定不会再像之前一样默默无闻，公司进入了高度活跃的状态。2023年10月，在Clay Siegall博士个人资源的加持下，公司完成了1.25亿美元私募投资（2024年2月又完成了2.3亿美元的公开募股）；而后Clay Siegall博士通过公司一系列合作收购向同行展示了ADC元老的冲击力。2023年年底，Immunome宣布收购Atreca的一系列抗体资产（该笔交易在2024年5月份完成），同时还将Seagen的前高管Bob Lechleider博士任命为首席医疗官；2024年1月，Immunome从Zentalis Pharmaceuticals获得了ROR1 ADC药物和ADC平台技术；2024年7月份，Immunome宣布再次扩大在ADC研发上的投入，将从Nectin Therapeutics、Bluefin Biomedicine、OncoResponse三家公司引进多款针对实体瘤以及未公开靶点的用于ADC药物开发的抗体。截止2024年9月4日，Immunome公司市值8.83亿美元。 基于现有体系的3+N策略 研究表明，Notch通路对细胞增殖、存活、迁移、侵袭、耐药性和转移扩散等过程具有关键的促进作用，而这些过程与癌症预后较差相关，γ分泌酶参与诱导Notch受体的水解，使其细胞内结构域（NICD）释放，NICD进入细胞核后启动相关基因转录。因此，γ分泌酶是激活Notch通路的关键蛋白酶，其被抑制时，Notch通路无法激活。γ分泌酶抑制剂是最早发现和最大的一类Notch通路靶向药物，能阻止Notch受体的第3次酶切，从而阻止NICD的释放。AL102是一种口服γ分泌酶抑制剂，目前正进行针对硬纤维瘤的临床试验3期研究中。 2024年3月，Immunome与Ayala Pharmaceuticals（后面简称“Ayala”）签订资产购买协议，收购了Ayala的AL102和AL101（2017年，Ayala与BMS就γ分泌酶抑制剂签订了全球独家许可协议，根据协议，Ayala获得了包括AL102在内的γ分泌酶抑制剂的全球独家开发和商业化权利，而后两公司共同合作进行γ分泌酶抑制剂管线的的研发活动），根据协议条款，Immunome在交易完成时向Ayala支付2000万美元现金和3000万美元的Immunome普通股，并额外支付高达3750万美元的开发和商业里程碑付款。但是在与Immunome交易之后，Ayala就公开宣布其已经向SEC提交不再公开定期报告的表格，此表格生效的话，其就不再是公开报告公司，其向SEC提交其他报告的义务也将暂停，不知后续是否会有其他动向。 2024年2月，AL102针对硬纤维瘤的临床试验3期研究（也称RINGSIDE研究）宣布已完成患者招募，RINGSIDE被设计为一项注册研究，以支持硬纤维瘤的NDA，该研究分为Part A和Part B。其中Part A为临床试验2期研究，是一项开放标签的剂量方案探索研究，2023年7月，AL102的临床试验2期研究结束会议已经完成；Part B是临床试验3期研究，是一项双盲、多中心试验，招募了156名疾病进展患者，将AL102每天一次用药1.2 mg与安慰剂进行对比。主要终点是无进展生存期（PFS），次要终点包括客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）和患者报告的生活质量（QOL）指标。 药融云数据库：药品研发信息 2023年11月，OGSIVEO（nirogacestat）已成为FDA批准用于硬纤维瘤的首个治疗方法，临床试验数据显示，AL102在治疗硬纤维瘤方面可能会比前者更有效。Immunome预计在2025年下半年报告RINGSIDE Part B的顶线数据，与此同时，公司还在评估和执行支持AL102 NDA提交所需的额外生产和药理学工作。其实AL102还在Ayala手中时除了开展针对硬纤维瘤的研究外，还在研究其与诺华的BCMA靶向剂WVT078联合治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM），2021年4月，报道了该临床试验1期研究的首位患者已经给药，但目前为止，尚未报道最新研究情况。 药融云数据库：药品研发信息 此外Immunome还在开发IM-1021和IM-3050，其中IM-1021是一种靶向ROR1的临床前开发阶段的ADC，是公司在2024年1月从Zentalis Pharmaceuticals获得的独家许可。在临床前研究中，IM-1021在三阴性乳腺癌小鼠模型中显示持续的肿瘤消退，在该模型中，IM-1021每周以2.5 mg/kg或5.0 mg/kg给药三周，与相同剂量的Zilovertamab Vedotin（默克公司的，也称MK2140，当前进行到临床试验2期）有效载荷ROR1ADC相比，肿瘤体积明显减少，未观察到有意义的体重减少。 预计Immunome将于2025年第一季度向FDA提交IM-1021的IND。公司初步计划在获得IND后，IM-1021临床研究旨在有效评估实体瘤或淋巴瘤患者的剂量递增，然后将实体瘤临床方案潜在扩展为目标适应症，其中可能包括以下任何或所有内容：非小细胞肺癌、乳腺癌、前列腺癌、胰腺癌和胃癌，以及淋巴瘤方案可能扩展到弥漫性大B细胞淋巴瘤，套细胞淋巴瘤，或其他被认为合适的适应症。在剂量递增和扩展研究的同时，Immunome还计划进行非临床研究，评估IM-1021与其他疗法的联合治疗，并评估和开发潜在的伴随诊断，以帮助识别最有可能对IM-1021做出反应的患者。 药融云数据库：药品研发信息 IM-3050是一种靶向FAP的Lu-177 RLT（放射配体疗法），目前正在开发用于治疗实体瘤，是合并前Morphimmune的管线，来源于普度大学的Philip Low实验室。预计在2025年第一季度向FDA提交IM-3050的IND。 FAP（成纤维细胞活化蛋白）是一种在正常组织中低表达的细胞表面蛋白酶，在癌症相关成纤维细胞（最常见的肿瘤基质细胞）上过表达，在75%的实体瘤中表达。IM-3050可以将放射性177Lu直接递送至表达FAP的细胞，具有针对肿瘤细胞的旁观者效应，可能会损伤或杀死附近的肿瘤细胞，该RLT有望克服FAP不适合ADC的靶点的局限性，例如肿瘤细胞的内化不良和低表达。 除了以上已经确定的管线外，Immunome预计还会继续投资扩大公司的产品管线，包括ADC和RLT。在ADC的背景下，针对新型或未充分开发的靶点的优质抗体，不管是通过公司的专有平台开发还是通过收购获得，都是差异化疗法的起点。通过将这些抗体与适合每个靶点生物学特性的连接子和有效载荷配对，相信Immunome最终可以开发出为患者带来实质性益处的疗法。此外，公司还计划扩大知识产权资产和基础设施，以发现和推进平台和计划。 财务状况 2023年度Immunome的合作收入1400万美元；研发费用为2310万美元；一般和管理费用为1970万美元；年度净亏损为1.068亿美元，或归属于普通股股东的基本和摊薄每股净亏损为5.38美元。 2024年上半年研发费用为4450万美元；一般和行政费用为1300万美元；净亏损1.65亿美元。 分季度来看，第一季度研发费用为1540万美元，其中包括40万美元的股票薪酬成本。在制品研发费用为1.12亿美元。这些费用与Immunome从Ayala Pharmaceuticals收购AL101和AL102、从Zentalis Pharmaceuticals收购IM-1021和相关ADC平台技术的独家许可有关，这两项交易均于2024年第一季度完成。一般和行政管理费用为600万美元，其中包括180万美元的股票薪酬费用。净亏损为1.295亿美元，或归属于普通股股东的基本和摊薄每股净亏损为2.51美元。 2024年第二季度的研发费用为2910万美元，其中包括100万美元的股票薪酬成本；一般和管理费用为700万美元，其中包括220万美元的股票薪酬费用；季度净亏损为3610万美元。截至2024年6月30日，Immunome的现金、现金等价物和有价证券总计2.784亿美元，目前的现金预计将继续支持公司运营至2026年。 参考：NMPA/CDE 药融云数据，www.pharnexcloud.com FDA/EMA/PMDA； 相关公司公开披露（除标注外，正文图片均来自企业官网） https://immunome.com/ https://mp.weixin.qq.com/s/RcglELtOJ8lebL2vyCxPwg https://ir.ayalapharma.com/news-events/news-releases?a9d908dd_items_per_page=10&a9d908dd_year%5Bvalue%5D=2024&op=%E6%BB%A4%E6%B3%A2%E5%99%A8&a9d908dd_widget_id=a9d908dd&form_build_id=form-NbWaVtNpJg_Q2uBTbE3SRFGVNAKhrDJfX-7ba4_yvO8&form_id=widget_form_base https://ir.ayalapharma.com/news-releases/news-release-details/ayala-pharmaceuticals-enters-exclusive-worldwide-license；等等 【关于药融圈】 药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。

BOTHELL, Wash.--( BUSINESS WIRE )-- Immunome, Inc. (Nasdaq: IMNM), a biotechnology company focused on developing first-in-class and best-in-class targeted cancer therapies, today announced that Clay Siegall, PhD, President and CEO of Immunome, will participate in a fireside chat at the Morgan Stanley 22nd Annual Global Healthcare Conference on Wednesday, September 4, 2024 at 5:35 P.M. Eastern Time. Interested parties can access the live audio webcast for this conference from the Investor Relations section of the company’s website at www.immunome.com . The webcast replay will be available after the conclusion of the live presentation for approximately 30 days. About Immunome, Inc. Immunome is a clinical-stage targeted oncology company committed to developing first-in-class and best-in-class targeted therapies designed to improve outcomes for cancer patients. We are advancing an innovative portfolio of therapeutics, drawing on leadership that previously played key roles in the design, development and commercialization of cutting-edge targeted cancer therapies, including antibody-drug conjugates (ADCs). In addition to a portfolio of discovery-stage ADCs, our pipeline includes AL102, a gamma secretase inhibitor currently in a Phase 3 trial for treatment of desmoid tumors, as well as IM-1021, a ROR1 ADC, and IM-3050, a FAP-targeted radioligand, both of which are the subject of INDs expected to be submitted in the first quarter of 2025. For more information, visit www.immunome.com .