This study will examine the clinical effectiveness of Tafamidis in patients with Mixed Phenotype Transthyretin Amyloidosis using data that already exist in patients' medical records

开始日期2024-05-19

申办/合作机构

Pfizer Inc.

NCT06086353 / RecruitingN/A

A Prospective, Single-arm, Multicenter, Observational Safety Surveillance Study of VyndaMx® (Tafamidis Capsule 61 mg) in Patients With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM) in India

The purpose of this study is to learn about the safety of Tafamidis for the treatment of Transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) in India.
ATTR-CM is a condition that affects people's hearts. Transthyretin is a protein that is made in the liver. In some people this protein stops working and forms clumps called as amyloid. Transthyretin amyloid builds up in heart and stops the heart from pumping properly.
This study is seeking for participants who are:
confirmed with ATTR-CM.
given Tafamidis capsules to be taken by mouth.
The safety of Tafamidis capsules will be checked based on side effects. These side effects can happen within 6 months after taking Tafamidis. A side effect is something (expected or unexpected) that you feel was caused by a medicine or treatment you take. The study doctor will collect side effect information and put the information on patient's case form.
Follow-up of the patient's will be performed via clinic re-visit or over a call. It is not a rule for the participants to visit the clinic in this study.
This study will help to see if Tafamidis is safe.

开始日期2024-03-25

申办/合作机构

Pfizer Inc.

NCT06321523 / Active, not recruitingN/A

Clinical Benefit of Tafamidis 61mg for Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM) Patients in Korean Population in the Real-world Setting, Multicenter, Non-interventional Study

The purpose of this clinical trial is to learn about the effects of the study medicine (called Tafamidis 61milligrams (mg)) for the potential treatment of Transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM).
This study is seeking participants who were prescribed Tafamidis 61mg after being diagnosed with ATTR-CM and have taken Tafamidis 61mg at least once.
We will examine the experiences of people receiving the study medicine. This will help us determine if the study medicine is safe and effective.

开始日期2024-03-19

申办/合作机构

Pfizer Inc.

100 项与氯苯唑酸相关的临床结果

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100 项与氯苯唑酸相关的转化医学

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100 项与氯苯唑酸相关的专利（医药）

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397

项与氯苯唑酸相关的文献（医药）

2024-04-30·European heart journal. Cardiovascular Imaging

Effects of tafamidis on the left ventricular and left atrial strain in patients with wild-type transthyretin cardiac amyloidosis

Article

作者: Nishizawa, Rosy Haruna ; Eguchi, Masamichi ; Sato, Daisuke ; Okano, Shinji ; Eguchi, Chisa ; Kawano, Hiroaki ; Ueda, Mitsuharu ; Maemura, Koji ; Ikeda, Satoshi ; Yoshimuta, Tsuyoshi ; Kojima, Sanae ; Minami, Takako

Abstract:

Aims:

Although tafamidis is used in patients with wild-type transthyretin cardiac amyloidosis (ATTRwt-CA), its specific effect on cardiac function is unclear. Thus, this study aimed to investigate the effect of tafamidis on left atrial (LA) and left ventricular function using speckle-tracking echocardiography for 1 year of treatment in patients with ATTRwt-CA.

Methods and results:

We included 23 patients (mean age, 76 years) with ATTRwt-CA confirmed via biopsy. We analysed the left ventricular and LA strain using 2D speckle-tracking echocardiography and compared these parameters before and 1 year after starting treatment with tafamidis between 16 patients with sinus rhythm (SR) and 7 patients with atrial fibrillation (AF). In ATTRwt-CA patients with SR, LA reservoir strain significantly improved by 1-year tafamidis treatment (10.5 ± 5.0% to 11.9 ± 5.3%, P = 0.0307) although global longitudinal strain (GLS) did not (−10.6 ± 3.1% to −11.3 ± 3.0%, P = 0.0608). In contrast, LA reservoir strain was not significantly changed (5.4 ± 2.9% to 4.9 ± 1.7%, P = 0.4571), and GLS deteriorated (−8.4 ± 2.3% to −6.8 ± 1.4%, P = 0.0267) in ATTRwt-CA patients with AF.

Conclusion:

LA function improved with tafamidis treatment in ATTRwt-CA patients with SR but not left ventricular function. However, these cardiac functions did not improve with tafamidis treatment in ATTRwt-CA patients with AF.

2024-01-02·Amyloid : the international journal of experimental and clinical investigation : the official journal of the International Society of Amyloidosis

Heterogeneous worldwide access and pricing of Tafamidis

Article

作者: Maurer, Mathew S ; Fine, Nowell ; Damy, Thibaud ; Bampatsias, Dimitrios ; Sekijima, Yoshiki ; Grogan, Martha ; Wardhere, Abdirahman ; Garcia-Pavia, Pablo ; Kristen, Arnt V

2024-01-02·Amyloid : the international journal of experimental and clinical investigation : the official journal of the International Society of Amyloidosis

Reduction in ^99m Tc-DPD myocardial uptake with therapy of ATTR cardiomyopathy

Article

作者: Loewe, Christian ; Willixhofer, Robin ; Auer-Grumbach, Michaela ; Kastner, Johannes ; Badr Eslam, Roza ; Calabretta, Raffaella ; Donà, Carolina ; Hengstenberg, Christian ; Kammerlander, Andreas ; Bonderman, Diana ; Nitsche, Christian ; Kastl, Stefan ; Poledniczek, Michael ; Duca, Franz ; Beitzke, Dietrich ; Hacker, Marcus ; Rettl, René ; Bergler-Klein, Jutta ; Binder, Christina ; Kronberger, Christina

Aims: Novel ribonucleic acid interference (RNAi) therapeutics such as patisiran and inotersen have been shown to benefit neurologic disease course and quality of life in patients with hereditary transthyretin amyloidosis (ATTRv). We aimed to determine the impact of RNAi therapeutics on myocardial amyloid load using quantitative single photon emission computed tomography/computed tomography (SPECT/CT) imaging in patients with ATTRv-related cardiomyopathy (ATTRv-CM). We furthermore compared them with wild-type ATTR-CM (ATTRwt-CM) patients treated with tafamidis.Methods and results: ATTRv-CM patients underwent [^99mTc]-radiolabeled diphosphono-1,2-propanodicarboxylic acid (^99mTc-DPD) scintigraphy and quantitative SPECT/CT imaging before and after 12 months (IQR: 11.0-12.0) of treatment with RNAi therapeutics (patisiran: n = 5, inotersen: n = 4). RNAi treatment significantly reduced quantitative myocardial uptake as measured by standardised uptake value (SUV) retention index (baseline: 5.09 g/mL vs. follow-up: 3.19 g/mL, p = .028) in ATTRv-CM patients without significant improvement in cardiac function. Tafamidis treatment resulted in a significant reduction in SUV retention index (4.96 g/mL vs. 3.27 g/mL, p < .001) in ATTRwt-CM patients (historical control cohort: n = 40) at follow-up [9.0 months (IQR: 7.0-10.0)] without beneficial impact on cardiac function.Conclusions: RNAi therapeutics significantly reduce quantitative myocardial uptake in ATTRv-CM patients, comparable to tafamidis treatment in ATTRwt-CM patients, without impact on cardiac function. Serial ^99mTc-DPD SPECT/CT imaging may be a valuable tool to quantify and monitor response to disease-specific therapies in both ATTRv-CM and ATTRwt-CM.

项与氯苯唑酸相关的新闻（医药）

2024-06-21

·赛柏蓝

「百亿大品种」，齐鲁、济川、国为拿下首仿

编者按：本文来自药智数据，赛柏蓝转载，编辑凯西上周（6月10日~6月16日），共60个品种通过/视同通过一致性评价。其中，齐鲁制药有限公司（以下简称“齐鲁制药”）的氯苯唑酸葡胺软胶囊、济川药业集团有限公司（以下简称“济川药业”）的盐酸非索非那定干混悬剂、成都国为生物医药有限公司（以下简称“国为生物”）的骨化三醇注射液等为首仿药物。同期，68个品种申报一致性评价。 01 重磅首仿齐鲁、济川、国为 NMPA官网显示，齐鲁制药的氯苯唑酸葡胺软胶囊、济川药业的盐酸非索非那定干混悬剂、国为生物的骨化三醇注射液均于6月11日获得上市批件。氯苯唑酸葡胺软胶囊齐鲁制药的氯苯唑酸葡胺软胶囊为国内首仿+首家过评，该药物是一款罕见病用药，原研为辉瑞开发的氯苯唑酸（商品名：VYNDAQEL；维达全）。维达全是一款转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂，于2020年2月在中国获批上市，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。 ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病，常常累及多系统的疾病，主要表现为对称性由肢体远端向近端进展的神经功能障碍，可累及运动、感觉及自主神经，并可伴有心脏、肾脏、眼部等其他脏器受损。ATTR-PN为成年患者发病，约在起病后10年左右，逐渐进展至终末期。由于ATTR-PN的临床特点易与其他临床常见疾病相混淆，加之病例罕见令临床医生对其缺乏认识，获得病理和基因诊断的机会也有限，导致该病的诊断延误。据公开资料，维达全自获批上市以来年销售额持续上升，2023年其全球销售额超过30亿美元（超220亿人民币）。齐鲁制药的氯苯唑酸葡胺软胶囊成功获批上市，有望为国内ATTR-PN患者带来更多选择。盐酸非索非那定干混悬剂济川药业的盐酸非索非那定干混悬剂为国内首个获批干混悬剂型非索非那定的药企，该产品适用于缓解6个月以上儿童和成人的季节性过敏性鼻炎、慢性特发性荨麻疹的相关症状。盐酸非索非那定是一种第二代H1受体拮抗剂，具有良好的抗组胺作用。据报道，此次济川药业获批的干混悬剂型既有固体制剂（颗粒）的特点，又有液体制剂的优势，携带便捷、稳定性好、方便服用，特别适合于儿童和吞咽有困难的老人患者，有助于提高患者用药体验，且每个年龄段人群都有精准的用法用量，更好地指导患者合理用药。此外，该药物采用独特的掩味技术，达到了提升口感的目的。济川药业的盐酸非索非那定干混悬剂获批上市，为国内季节性过敏性鼻炎、慢性特发性荨麻疹患者，尤其儿童和老年患者带来了更多选择。骨化三醇注射液国为生物的骨化三醇注射液为国内首仿、国内独家，用于治疗慢性肾透析患者的低钙血症和/或继发性甲状旁腺功能亢进。公开数据显示，截至2022年底血液透析登记在透患者超过84万人，继发性甲状旁腺功能亢进（SHPT）发病率高达60%以上。骨化三醇是国内外权威指南推荐的SHPT一线用药，备受临床医生认可。国为生物从口服到注射的剂型改良显著提高了药物生物利用度，提升降甲状旁腺激素（PTH）疗效，从而提高血液透析患者用药依从性。国为生物表示，骨化三醇注射液的获批为患者提供了新的治疗选择，同时进一步丰富了其肾科相关产品线。 02 一致性评价通过情况 6月10日~6月16日期间，共60个品种通过/视同通过一致性评价。其中，浙江恒研医药科技有限公司、浙江赛默制药有限公司的利伐沙班细粒剂，成都欣捷高新技术开发股份有限公司、峨眉山通惠制药有限公司的盐酸异丙肾上腺素注射液等产品为企业独家品种。其他品种具体情况如下：表1：6月10日~6月16日，通过一致性评价的品种表2：6月10日~6月16日，视同通过一致性评价的品种 03 一致性评价受理情况 6月10日~6月16日，共68个品种申报一致性评价，具体情况如下：表3： 6月10日~6月16日，一致性评价申报情况资料来源：药智数据企业版——仿制药一致性评价分析系统数据库 END 内容沟通：郑瑶（13810174402）医药代表交流群扫描下方二维码加入银发经济市场机遇交流群扫描下方二维码加入左下角「关注账号」，右下角「在看」，防止失联

上市批准一致性评价

2024-06-19

·米内网

【重磅】齐鲁拿下$33亿明星药首仿

精彩内容近日，国家药监局官网显示，齐鲁制药申报的4类仿制药氯苯唑酸葡胺软胶囊获批生产，为国内首仿+首家过评。氯苯唑酸是辉瑞研发的一款罕见病用药，2023年全球销售额约达33亿美元。氯苯唑酸是由辉瑞研发的一种口服转甲状腺素蛋白稳定剂，可以阻止转甲状腺素蛋白分解，进而防止淀粉样蛋白原纤维的形成并延缓神经疾病的进展，适用于转甲状腺素蛋白淀粉样变多发性神经病(ATTR-PN)的治疗。据悉，ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病，可累及多系统受损。目前氯苯唑酸已在英国、德国、法国等超过45个国家和地区获批治疗ATTR-PN，商品名为Vyndaqel（氯苯唑酸葡胺软胶囊）和Vyndamax（氯苯唑酸软胶囊）。米内网数据显示，2021年辉瑞的氯苯唑酸系列产品全球销售额突破20亿美元，2023年涨至约33亿美元。近年来辉瑞的氯苯唑酸系列产品全球销售情况（单位：百万美元）来源：米内网跨国上市公司数据库目前辉瑞的氯苯唑酸葡胺软胶囊、氯苯唑酸软胶囊均已获批进入国内市场。仿制药申报方面，齐鲁制药、南京正大天晴制药的氯苯唑酸葡胺软胶囊于2023年1月、2月先后报产，其中齐鲁制药的产品已于近日获批生产，顺利拿下首仿。氯苯唑酸系列产品国内申报进度来源：米内网中国申报进度（MED）数据库米内网数据显示，2024年以来，齐鲁制药有13个仿制药获批生产并视同过评（含非首次获批），其中氯苯唑酸葡胺软胶囊、盐酸苯达莫司汀注射用浓溶液为国内首仿（含剂型首仿），泊马度胺胶囊国产第2家获批，艾曲泊帕乙醇胺片国产第3家获批。 2024年以来齐鲁制药获批上市的品种来源：米内网中国申报进度（MED）数据库新药方面，今年以来，齐鲁制药研发的1类新药伊鲁阿克片新适应症获批上市，覆盖全线ALK阳性晚期非小细胞肺癌患者；生物药3.4类新药注射用罗普司亭国产首家获批，用于治疗免疫性血小板减少症(ITP)；3.3类生物类似药地舒单抗注射液新适应获批，用于治疗不可手术切除或者手术切除可能导致严重功的障碍的骨巨细胞瘤(GCTB)。资料来源：米内网数据库、国家药监局官网等本文为原创稿件，转载请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092 【分享、点赞、在看】点一点不失联哦

上市批准生物类似药

2024-05-27

·CPHI制药在线

新药得势速度、重磅生成速度、新贵窜红速度

关注并星标CPHI制药在线1. 新药市场占领速度放缓将新药推上市场无疑是制药商心心念念的目标，但新药上市并不一定能保证成本回收和利润增长。一项研究发现，2020年之后上市新药的商业表现明显逊于此前的平均水平。这成为了令制药行业感到不安的趋势。这项研究是IQVIA主导的，其结果显示，后疫情时代的美国新药上市几乎在所有治疗领域的表现均低于历史指标，市场准入似乎是最大的影响因素。在这方面的研究中，2020年后上市的丙型肝炎和肥胖症的药物、疫苗和 COVID-19 治疗药物没有被列入统计，因为这些类别的疗法，其背后的市场表现轨迹并不因循常规。在排除了这些“离群值”之后，研究者发现，2020-2023年间推向美国市场的新药的第一年平均销售额大幅度低于2013-1019年区间。2019 年上市的品牌新药的平均头年销售额为 1.63 亿美元，而2023 年上市新药的头年平均销售额则骤降到8400万美元。即便如此，8400万美元的表现也是在2021年（7300万美元）和2022年（6700万美元）的萎靡表现后的抬头。图1. 美国上市新年头一年平均销售额走势图。（数据来源: IQVIA，图片来源：Scrip）之所以会出现新药上市后头年表现欠佳的趋势，背后可能是患者获取处方的情况出现变化。2018 年，新药在上市后的12 个月内寻求处方但被付款人拒绝的患者比例为 57%，但这一比例到 2021 年增至 69%（数据不包括 GLP-1、COVID-19 治疗、疫苗、避孕药和维生素）。也就是说，患者获得新药保险覆盖的可能性降低了12%，越来越多的患者在尝试获取处方药时遇到了支付方的拒绝。这可能意味着只有在更多的患者寻求某款新药的情景模式下，其保险才有可能得到足够的覆盖。例如2018 年推出的新药的平均需求效率约为 36%，也就是说着每1000个新处方中有36%成功转化为新药的处方，即360个。然而2021年，每1400个处方中才能出现360个新药的处方。更令制药商沮丧的是，不仅新药上市第一年的处方转化率不高，在接下来的两年内的数据也低于历史表现。处方量不高的直接表现，就是新药第二年和第三年的销售收入仍然不尽如人意。2021 年推出的新药，其第二年（2022 年）和第三年（2023 年）的收入趋势低于历史平均水平。与 2018 年推出的新药平均水平相比，2021年上市新药在随后两年的平均销售额分别下降了 51% 和 50%。为了帮助为新药的市场准入铺平道路，药品制造商越来越依赖过渡援助，包括免费药品计划、共付额，为的都是成功地让患者接受治疗。就目前情况而言，75% 的新品发布未能达到第一年的预期。 2. 重磅炸弹生成速度新药前三年相对的增长放缓，是否会影响重磅炸弹的诞生速度？从历史经验来看，新药上市第一年2 亿美元的销售额一直被视为日后成为重磅炸弹的先兆。从时间角度来看，在肿瘤学和免疫学等一些治疗领域，随着类别竞争的加剧和市场准入的限制，成长为重磅炸弹所需要的时间被延长了。自 2014 年以来推出的 20 种最畅销药物中，平均需要三年时间才能实现 10 亿美元以上的销售额。根据 Evaluate Pharma 的数据，销售额超过 50 亿美元的 15 种药物平均需要 5.5 年才能达到这一门槛，而销售额超过 100 亿美元的 5 种药物平均需要 6.6 年才能跨入这一行列（图2）。从成长速度来看，礼来的 2型糖尿病药物Mounjaro脱颖而出，成为最快的超级畅销药物。Mounjaro 在上市第二年就就迅速实现了超过 50 亿美元的销售收入，其2023 年的销售额为51.6 亿美元。这种“朝为田舍郎，暮登天子堂”的表现可能是由于肥胖症的标识外使用所促进的。诺和诺德的Wegovy成为重磅炸弹的速度显然受到了供应链所累，它在上市头两年的销售额分别只有2亿和8.88亿美元，但到第三年，Wegovy的销售额将暴涨至45亿美元，2024年更是只用一个季度便实现了重磅炸弹的标准。吉利德的 HIV 药物 Biktarvy（bictegravir/emtricitabine/tenofovir）是“窜红榜”上的另一个的亮点，上市第一年就完成了重磅炸弹的指标，在 2018 年创造了 11.8 亿美元的销售额，并在上市五年后的 2022 年成为销售额超过 100 亿美元的药物。然而作为联合疗法的Biktarvy是建立在之前已经获批的药物的基础之上的，因此其上市轨迹不一定与全新药物相似。符合典型上市模式，并且上市第一年销售额便超过 10 亿美元的药物确实很少见。除了Mounjaro 之外，其他接近这一目标的药物还包括再生元的湿性年龄相关性黄斑变性疗法Eylea（aflibercept，2012年），渤健的多发性硬化症药物 Tecfidera（dimethyl fumarate ，2013年），百时美施贵宝的肿瘤学疗法Opdivo（nivolumab ，2015 年），罗氏的多发性硬化症药物 Ocrevus（ocrelizumab，2018年）（图2）。图2. 重磅炸弹成长时间轨迹。（深蓝色：年销售10亿美元；绿色：年销售50亿美元；紫色：年销售额100亿美元；灰色：预测峰值销售额。数值单位：10亿美元）（图片来源：Scrip） 3. 制药巨头销售额增长速度每家制药巨头都会非常关注他们销售额增长速度最快的资产。这背后的信息不仅为他们的未来的发展提供了背书，而且还能透露出疗法开发领域存在未满足的情况，对于其它制药公司来说同样具有重要的指导价值。 2024年第一季度各制药巨头资产销售额增长幅度最大的产品如下: 礼来：Mounjaro ● 2023 年第一季度收入：5.69 亿美元 ● 2024 年第一季度收入：18 亿美元 ● 增长率：218% 2型糖尿病药物Mounjaro在2024年的第一个季度就实现了重磅炸弹的标准，而且销售额是去年第一季度的三倍多。尽管如此，Mounjaro仍然有巨大的潜力没有实现，这主要是由于其供应能力局限所导致的。随着礼来扩大产能的投入，Mounjaro和Zepbound都将实现巨大的销售增长。诺和诺德：Wegovy ● 2023 年第一季度销售额：46 亿丹麦克朗（6.65 亿美元） ● 2024 年第一季度销售额：94 亿丹麦克朗（14 亿美元） ● 增长率：106% 诺和诺德的两款semaglutide产品中，尽管 Ozempic（2型糖尿病） 2024年第一季度的整体销售业绩更好，但 Wegovy（肥胖症）的增长速度更快，2024年第一季度同比增长超过100%，而且没有出现放缓的迹象。强生：Tecvayli ●2023 年第一季度销售额：6300 万美元 ●2024 年第一季度销售额：1.33 亿美元 ●增长率：111% Tecvayli 是FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤患者的第一个双特异性 T 细胞接合剂。2024年第一季度同比增长超过100%。默沙东：Vaxneuvance ● 2023 年第一季度销售额：1.06 亿美元 ● 2024 年第一季度销售额：2.19 亿美元 ● 增长率：106% 默沙东的疫苗资产Vaxneuvance 于 2021 年获批用于预防儿童肺炎链球菌引起的疾病，与辉瑞的 Prevnar竞争，但关键的儿科适应症使Vaxneuvance获得优势，2024年第一季度销售额同比翻倍。艾伯维：Qulipta ● 2023 年第一季度净收入：6600 万美元 ● 2024 年第一季度净收入：1.31 亿美元 ● 增长率：97.7% 艾伯维的偏头痛治疗药物 Qulipta 仍处于生命周期的早期阶段，2024年第一季度同比增长几乎翻倍。这表明偏头痛市场具有巨大的开发空间。阿斯利康：Saphnelo ● 2023 年第一季度收入：4700 万美元 ● 2024 年第一季度收入：9100 万美元 ● 增长率：94% 阿斯利康的狼疮药物 Saphnelo 于 2021 年获得批准，标志着自身免疫性疾病疗法开发的巨大进步。诺华：Leqvio ● 2023 年第一季度净销售额：6400 万美元 ● 2024 年第一季度净销售额：1.51 亿美元 ● 增长率：136% 诺华的胆固醇药物 Leqvio每年只需两次治疗即可降低心脏病和中风的风险。由于全球对胆固醇药物的需求未得到满足，Leqvio很快就实现了高速增长。罗氏/基因泰克：Vabysmo ● 2023 年第一季度销售额：4.32 亿瑞士法郎（4.76 亿美元） ● 2024 年第一季度销售额：8.47 亿瑞士法郎（9.33 亿美元） ● 增长率：108% 尽管受到再生元和拜耳的 Eylea 的竞争，罗氏的眼病药物 Vabysmo 2024年第一季度的同比增长仍然超过了100%，已超出了分析师的预期。安进：Evenity ● 2023 年第一季度销售额：2.54 亿美元 ● 2024 年第一季度销售额：3.42 亿美元 ● 增长率：35% 安进公司的骨质疏松药物 Evenity 于 2019 年获得批准，是安进最畅销药物Prolia 的后续产品。虽然 Evenity 尚未完全达到 Prolia 的销售高峰，但 35% 的增长率表明这个领域仍然存在巨大的未满足现状。辉瑞：Vyndaqel ● 2023 年第一季度收入：6.86 亿美元 ● 2024 年第一季度收入：11 亿美元 ● 增长率：66% 辉瑞的 Vyndaqel、Vyndamax 和 Vynmac 是辉瑞东山再起的希望。随着新冠疫苗的整体收入下降，罕见病转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性疗法Vyndaqel药物2024年第一季度的销售额超过10亿美元，同比增长 66%。 Ref. Merrill, J. Underperforming Launches Reflect A New Era Of Payer Headwinds, IQVIA Says. Scrip. 15. 05. 2024. Merrill, J. Rapid Rise Or Slow Roll: How Long Does It Take To Become A Blockbuster? Scrip. 14. 05. 2024. Gibney, M. Big Pharma's most improved drugs: a new generation of blockbusters. Pharma Voice. 14. 05. 2024.【企业推荐】来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

疫苗

100 项与氯苯唑酸相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病	美国	FoldRx Pharmaceuticals LLC	2019-05-03

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
家族性淀粉样神经病	临床3期	日本	Pfizer Inc.	2011-11-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT01994889 (ATTR-ACT, Pubmed)	临床3期	甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病	441	Tafamidis meglumine 80 mg	網觸獵衊顧構齋範醖衊(膚選窪窪顧製衊網鬱夢) = 願獵膚簾淵繭蓋蓋選餘繭憲艱鏇繭鬱襯繭鹹遞 (願遞齋衊觸範衊襯構鏇, 2.55 ~ 11.49)	-	2024-01-01
ESC2023	N/A	甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病	-	wtATTR patients receiving tafamidis	憲壓齋窪鑰鹹願鬱鹽築(淵膚鏇醖鹹範糧艱範蓋) = 築獵遞膚鹽鹹築選範製遞積淵顧鹽淵鑰獵鹹膚 (淵鏇鬱夢築製觸製廠餘 )	-	2023-08-27
				tafamidis	憲壓齋窪鑰鹹願鬱鹽築(淵膚鏇醖鹹範糧艱範蓋) = 廠遞憲蓋鬱夢齋網製鏇遞積淵顧鹽淵鑰獵鹹膚 (淵鏇鬱夢築製觸製廠餘 )
ESC2023	N/A	转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性	-	Acoramidis	顧積襯鏇餘網廠蓋艱願(膚鏇網選簾憲糧襯鹹網) = 壓範壓獵遞網顧壓醖餘簾鏇顧糧憲鹽鏇窪蓋壓 (餘顧壓積築糧蓋膚鏇選 ) 更多	-	2023-08-26
				Tafamidis	顧積襯鏇餘網廠蓋艱願(膚鏇網選簾憲糧襯鹹網) = 糧鑰願選積齋願構觸餘簾鏇顧糧憲鹽鏇窪蓋壓 (餘顧壓積築糧蓋膚鏇選 ) 更多
ESC2023	N/A	老年性心脏淀粉样变性	75	Tafamidis	齋遞壓膚鹽鑰鹹鬱夢遞(夢襯鑰鑰積壓鑰觸鹹鬱): OR = 0.24 (95% CI, 0.12 ~ 0.47)	积极	2023-08-26
				tafamidis
ESC2023	N/A	甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病	11	Tafamidis 61 mg	醖衊廠夢網齋衊鬱獵願(窪繭觸襯範網觸繭艱憲) = 顧淵壓鹹簾襯襯鑰選餘淵願願窪鑰齋顧鏇鑰觸 (遞遞夢獵鬱夢襯窪蓋壓 )	-	2023-08-25
NCT01994889 \| NCT02791230 (ATTR-ACT, Pubmed)	N/A	甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病	-	Tafamidis 80mg	艱衊範衊鏇鹹醖襯鑰顧(選遞夢鏇淵醖網夢鏇夢): hazard ratio = 0.64 (95% CI, 0.41 ~ 0.99)	-	2023-07-11
				Placebo
ESC2023	N/A	甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病	2,788	Tafamidis meglumine 20 mg/day	窪積願糧積餘範壓膚鹽(壓鬱築艱鹹鹹簾淵顧網) = 繭網繭醖壓獵簾鹹襯齋願簾窪網構構鬱鑰鏇範 (選餘憲獵憲鹹鑰蓋窪鬱 ) 更多	-	2023-05-22
				Tafamidis meglumine 80 mg/day	鑰廠鬱鏇願願構窪鑰餘(艱願襯觸廠顧糧淵夢蓋) = 簾簾衊築窪醖觸廠憲齋淵淵觸網鏇夢網鏇淵膚 (廠獵醖襯範選餘餘製繭 )
ESC2023	N/A	转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变 TTR \| RBP4 \| creatinine ... 更多	26	Tafamidis	觸鏇鬱範憲選繭憲憲壓(獵願觸鏇鹽襯衊遞壓糧) = 餘艱觸餘艱艱衊淵願鑰願簾鑰鏇襯鹽窪顧窪齋 (餘範獵築醖鑰積窪製獵 ) 更多	-	2023-05-20
ESC2022	N/A	甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病	-	Tafamidis 61mg QD	繭廠築願積糧淵構蓋顧(繭鏇憲願範蓋鹹夢鑰壓) = 餘鹽糧淵網艱遞獵醖衊壓積齋憲蓋憲簾餘蓋網 (鏇壓艱壓襯衊壓糧糧襯 )	-	2022-08-29
				Tafamidis 20mg QD	繭廠築願積糧淵構蓋顧(繭鏇憲願範蓋鹹夢鑰壓) = 廠積壓範選蓋鑰醖構憲壓積齋憲蓋憲簾餘蓋網 (鏇壓艱壓襯衊壓糧糧襯 )
ESC2022	N/A	甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病 TTR amyloid fibrils	68	Tafamidis treatment group	顧廠窪蓋襯選襯鹽壓鏇(艱窪願網醖製衊簾糧鏇) = 願鬱糧簾選糧鏇窪壓願膚夢範積製廠觸繭顧鏇 (壓獵鬱齋選餘顧顧窪艱 ) 更多	-	2022-08-29
				Tafamidis naÃ¯ve group	顧廠窪蓋襯選襯鹽壓鏇(艱窪願網醖製衊簾糧鏇) = 願淵糧齋憲憲廠繭壓獵膚夢範積製廠觸繭顧鏇 (壓獵鬱齋選餘顧顧窪艱 ) 更多