A Phase 2, Randomized, Double-blind, Sham Surgery-controlled Study of the Efficacy and Safety of Intraputaminal AAV2-GDNF in the Treatment of Adults With Moderate Stage Parkinson's Disease

The objective of this randomized, surgically controlled, double-blinded, Phase 2 study is to evaluate the safety and efficacy of AAV2-GDNF delivered to the putamen in subjects with moderate Parkinson's Disease.

开始日期2024-06-11

申办/合作机构

Asklepios BioPharmaceutical, Inc.

[+1]

NCT04680065 / Recruiting临床1期

Randomized, Double-Blind, Placebo-controlled Safety Study of Glial Cell Line-Derived Neurotrophic Factor Gene Transfer (AAV2-GDNF) in Multiple System Atrophy

The objective of this randomized, double-blinded, placebo-controlled Phase 1 investigation is to evaluate the safety and potential clinical effect of AAV2-GDNF delivered to the putamen in subjects with either a possible or probable diagnosis of Multiple System Atrophy.

开始日期2023-10-03

申办/合作机构

Brain Neurotherapy Bio, Inc.初创企业

NCT04167540 / Active, not recruiting临床1期

Open-Label Safety Study of Glial Cell Line-Derived Neurotrophic Factor Gene Transfer (AAV2- GDNF) in Parkinson's Disease

The objective of this Phase 1b investigation is to evaluate the safety and potential clinical effect of AAV2-GDNF delivered to the putamen in subjects with either a recent or a long-standing diagnosis of PD.

开始日期2020-04-01

申办/合作机构

Brain Neurotherapy Bio, Inc.初创企业

[+2]

100 项与 AB-1005 相关的临床结果

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2016-09-01·Biochemical and biophysical research communications3区 · 生物学

Study on AAV-mediated gene therapy for diabetes in humanized liver mouse to predict efficacy in humans

3区 · 生物学

Article

作者: Kawai, Kenji ; Hashimoto, Haruo ; Kagawa, Takahiro ; Suemizu, Hiroshi ; Ogura, Tomoyuki ; Mizushima, Tomoko ; Chijiwa, Tsuyoshi ; Takahashi, Ri-Ichi ; Nakamura, Masato ; Tomiyama, Kayo ; Yagoto, Mika

Most in vivo studies on the conversion to insulin-producing cells with AAV carrying PDX1 gene are performed in rodents. However, there is little information regarding Adeno-associated virus (AAV) carrying PDX1 gene transduced to human liver in vivo because accidental death caused by unpredicted factors cannot be denied, such as the hypoglycemic agent troglitazone with hepatic failure. Here we aim to confirm insulin secretion from human liver transduced with AAV carrying PDX1 gene in vivo and any secondary effect using a humanized liver mouse. As the results, AAV2-PG succeeded to improve the hyperglycemia of STZ-induced diabetic humanized liver mice. Then, the analysis of humanized liver mice revealed that the AAV2-PG was more transducible to humanized liver area than to mouse liver area. In conclusion, the humanized liver mouse model could be used to examine AAV transduction of human hepatocytes in vivo and better predict clinical transduction efficiency than nonhumanized mice.

2006-09-01·Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy1区 · 医学

Evidence of Multiyear Factor IX Expression by AAV-Mediated Gene Transfer to Skeletal Muscle in an Individual with Severe Hemophilia B

1区 · 医学

Article

作者: Haiyan Jiang ; Peter Smith ; Catherine S. Manno ; Katherine A. High ; Joseph A. Vargas ; Glenn F. Pierce ; Jürg Sommer ; Valder R. Arruda ; Erich V. de Paula ; Alvin Luk ; Margareth C. Ozelo

In a phase I study, administration of an AAV2-FIX vector into the skeletal muscle of eight hemophilia B subjects proved safe and achieved local gene transfer and FIX expression for at least 10 months after vector injection, the last time point assessed by muscle biopsy. In hemophilia B dogs we have demonstrated FIX in both muscle biopsies and circulation >4 years following AAV2-FIX injection. Because circulating FIX levels remained less than 1% of normal in human subjects from the study, the duration of AAV2-mediated transgene expression in humans is unknown. We sought to determine if FIX gene transfer and expression persisted locally at injection sites. Muscle biopsies were obtained from one subject 3.7 years following treatment and revealed transgene FIX DNA and protein by quantitative PCR, DNA fluorescence in situ hybridization, and immunohistochemistry for FIX. These results demonstrate, for the first time, multiyear FIX expression by AAV2 vector in humans and suggest that improved muscle delivery provides effective treatment for protein deficiencies or muscle-specific diseases.

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2024-06-01

·E药经理人

重构百年大药厂拜耳：一场 “广而告之”的“自救”

在波士顿肯德尔广场，这块“全球创新最密集的一平方公里”，孕育着拜耳这场从2023年开始广而告之“自救”的生机与希望撰文| 顿河从坐落于波士顿剑桥大街238号肯德尔广场的拜耳研究和创新中心（BRIC），向西步行4分钟左右，由麻省理工学院与哈佛大学共同创建的博德研究所坐落于此。博德研究所是全球生命科学领域最知名的研究机构之一，这几年借助博德研究所在基因编辑领域的突出成绩，产业界看到将细胞与基因治疗应用于临床的更多可能。CRISPR基因编辑先驱、华裔科学家张锋的实验室便在这栋楼里。张锋实验室楼上，是2018年拜耳与博德研究所共同创立的美国精准心脏病学实验室，这是继肿瘤学、心血管方向后，拜耳与博德研究所第三次合作。实验室里，来自世界不同地方操着不同口音英语的科学家们，借助基因编辑工具，通过培养、转染、分析正常与患病心肌细胞的差异，在加深对心脏疾病生理理解的基础上，寻找到针对该领域的精准治疗药物。已经有阶段性成果展露，2022年，美国精准心脏病学实验室的科学家们绘制出了心脏多种细胞类型的详细图谱，其发表在《自然》杂志上的研究结果显示，某些特定细胞类型和生物学机制有潜力成为治疗心脏疾病的新疗法靶点。这些研究成果其后都会应用在拜耳相关药物的研发中。一直以来，肿瘤、心血管，及针对难治性疾病的细胞基因疗法是拜耳处方药管线布局的重点方向。尤其是借助基因编辑技术的细胞基因疗法（GCT），作为全球医药产业下一代最具突破性的技术趋势之一，也是拜耳重点押注的方向，同样也是产业界认为，拜耳新任CEO比尔·安德森(Bill Anderson)明确表示要 “重构拜耳”后，拜耳处方药版块再次诞生标志性药物的领域之一。拜耳与博德研究所共建实验室的科学家拜耳新CEO的使命目前，大部分跨国药企（MNC）都在为业绩的持续增长绞尽脑汁，裁员、分拆、缩管线几乎成为每家MNC财报季的消息“例牌”。全球制药20强药企，除了两家在糖尿病及减重领域大放异彩的MNC外，似乎每一家都或多或少都面临着培养下一代“重磅炸弹”的挑战。而在所有跨国药企里，有3家除了要应对技术迭代而带来的研发方向与管线的重新梳理外，还需要进一步解决因大并购而带来的“消化不良”，其中一家就是拜耳。因并购孟山都带来的债务问题，叠加诉讼麻烦不断，使得拜耳在处方药新药管线的布局显得有点“顾此失彼”。要知道，从2018年至今的6年里，医药创新技术的涌现速度与迭代频率远高于过去。期间创新型抗体、ADC、mRNA、GCT，各个领域新选手涌现，MNC们也纷纷携资金入局。所幸，拜耳通过并购与合作，在GCT领域有了系统布局。从2019年前后，投资人对拜耳管理层开始“发难”以来，产业界都在等待“谁”会成为那位破局者。众所周知，如拜耳般历经百年的跨国药企，在其历史发展岁月中，总会伴随着各种磨难与挑战，而那些“拯救”企业于危难中的掌门人常被产业界冠以“传奇CEO”的称谓。他们在管理呈现出来的特点一般是果敢、狠厉、大开大合，同时有与企业经营“惯性”相抗衡的勇气。彼时的拜耳需要的就是一位能成为“传奇CEO”的角色下场。2023年6月，拜耳现任CEO比尔·安德森正式履新。这位曾经供职于罗氏旗下基因泰克担任CEO的知名职业经理人，带着明确的使命而来，且被拜耳寄予厚望。通过几次上任后与投资人的沟通会，比尔·安德森揭开了拜耳“内忧加外患”的盖子：处方药产品线不足、诉讼危机、高债务水平和官僚主义。此前，很少有跨国药企CEO会如此直白地把公司面临的挑战公之于众。上任近一年，拜耳的“重构计划”基本上围绕“减”与“增”两个关键词开展。“减”主要是减架构、减人、减低效，这体现出比尔·安德森作为“真正的变革型领导者”的底色。“真正的变革型领导者”是拜耳全球管理层在他上任时的官宣通稿中用的描述，除此之外还包括“他打造的企业文化推动了创新、提升了生产力和绩效，并让员工实现成长”，这也恰是其在上任后提出拜耳将采取Dynamic Shared Ownership（DSO）新运营模式期望达成的目标：精简公司结构、减少官僚主义和等级制度、努力提高运营效率。“增”最核心的是丰富管线。这同样是所有跨国药企都会遇到的问题，只是此时对拜耳的要求是速度要更快，才能把过去几年落下的课补回来。拜耳BRIC实验室拜耳全球管理层认为，“在生物、化学和人工智能领域开始进入颠覆性创新周期之际，比尔·安德森是携手拜耳管理团队带领公司迈入崭新的成功篇章的理想人选。”原因在于，“比尔在建立强大的产品线及将生物技术的突破转化为产品方面一直以来有着出色的表现”。目前，跨国药企管线布局逻辑，聚焦与扩容兼有。聚焦是在历史积累的基础上，匹配自身资源禀赋在其优势的技术和疾病领域深耕，而扩容则是通过产品合作和小规模并购，补齐此前缺失的针对目标疾病领域的技术短板。拜耳的策略也是大体如此。聚焦主要体现在已经具备优势的疾病领域，比如肿瘤及心血管，这两个版块的目标是希望通过深耕稳住拜耳处方药版块的基本盘，此外在原有基础上发力精准肿瘤治疗；扩容主要是发力针对难治性疾病的细胞与基因治疗，拜耳的目标是用突破性技术加持，在这一面向未来竞争的技术赛道里，成为该领域的引领者之一。此外，拜耳Co.Lab共创平台也是拜耳希望通过孵化方式，寻找新技术以充实管线的重要工具。拜耳处方药的基本盘作为德国药企三巨头之一，拜耳与其他两家类似，其全球业务布局，除处方药外，还有依靠此前资源禀赋集聚起来的其他版块，拜耳的另外两块业务分别是作物科学和健康消费品。尽管外界对拜耳“拆分”其他业务版块的呼声此起彼伏，但从拜耳全球透露出来的信息显示，目前拆分时机未到。根据2024年一季报，拜耳营收137.65亿欧元，其中作物科学事业部占比最大，营收79.07亿欧元；处方药事业部占比31.66%，为43.58亿欧元；健康消费品为14.32亿欧元。不过，作为三个业务版块在第一季度唯一实现增长的部分，业界认为处方药事业部会是拜耳未来实现业绩“逆转”的重要版块。这其实也是比尔·安德森希望用2-3年的时间去解决“处方药管线不足”这一挑战希望达成的效果。根据2023年年报，拜耳重磅炸弹包括拜瑞妥（利伐沙班）、艾力雅（阿柏西普）、曼月乐（左炔诺孕酮宫内节育系统）等，但增长最快的则是诺倍戈（达罗他胺）和可申达（非奈利酮），前者2023年营收接近翻倍，2024年第一季度也有超过70%的增速；后者2023年营收增长了1.6倍，2024年Q1增速为86.9%。拜耳集团管理委员会成员、拜耳处方药事业部全球总裁斯蒂芬·奥尔里奇（Stefan Oelrich）曾阐释处方药业务未来的增长战略和路径。他表示，拜耳会采取措施延长成熟产品的生命周期，让它们的价值可以继续发挥。同时，拜耳会培养新的重磅药物，包括诺倍戈、可申达，以及阿柏西普8mg（Eylea 8mg），并进一步补充和推动研发管线，推出更具创新性、差异性的产品，比如拟用于治疗更年期血管舒缩症状的elinzanetant。这些产品是拜耳处方药100亿欧元规模体量的基础性业务，也是稳定的业务底座。对于药企的管线布局而言，“深耕一批、培养一批、孕育一批”一直被认为是让药企研发良性运转有效策略。深耕，是针对已上市药物的适应证拓展及诊疗标准中的优先级提升；培养，是后续两三年内，有望上市的新药；孕育，则是面向未来竞争的前瞻性产品线储备。从2023年年报显示的情况来看，拜耳的产品梯队建设已经面貌初现。截至2024年2月20日，除已上市药品及适应证外，拜耳管线中处于临床III期阶段的药物有7个，大部分为已上市药物的适应证拓展，除重磅炸弹艾力雅外，诺倍戈和可申达分别有三项和两项。这是拜耳正在深耕的部分，分别对应其两个优势疾病领域：肿瘤与心血管。肿瘤是中外所有大药企的“必争之地”，拜耳在该疾病领域的规划可以概括为“双十战略”：到2030年，拜耳肿瘤领域营收达到100亿美元，且成为全球第10大肿瘤药物提供商。该疾病领域重点深耕的品种之一便是诺倍戈。在5月14-16日拜耳于美国拜耳研究和创新中心（BRIC）举办的媒体交流会上，拜耳处方药执行委员会成员、拜耳肿瘤事业部全球负责人Christine Roth告诉E药经理人，通过不断拓展适应证，丰富达罗他胺的临床应用场景，“拜耳的目标是使达罗他胺成为前列腺癌护理的标准”。此外，针对转移性前列腺癌，据拜耳高级副总裁兼肿瘤开发负责人Tara Frenkl介绍，目前拜耳正在围绕氯化镭-223，“建立以靶向放射性核素治疗（TRT）为基础的治疗体系”。拜耳处方药执行委员会成员、拜耳肿瘤事业部全球负责人Christine Roth（右）与拜耳高级副总裁兼肿瘤开发负责人Tara Frenkl（左）介绍拜耳肿瘤管线的布局情况值得一提的是，在拜耳的肿瘤管线中还有一款在上市前被产业界普遍关注的新药维泰凯（拉罗替尼），作为全球首个以不区分肿瘤类型药物模式开发并上市的新药，因适用肿瘤类型广泛，而被冠以“广谱抗肿瘤神药”之称。不过，这也成为维泰凯商业化的难点，据悉拜耳与赛默飞世尔正在合作开发基于下一代测序的伴随诊断分析，希望可以为该药物的商业化寻找到破局的工具。心血管是拜耳一直以来的优势领域。据拜耳处方药事业部副总裁、心血管和肾脏病临床开发负责人Maria Borentain介绍，拜耳目前心血管产品组合包括6个获批核心产品。除包括拜阿司匹林、拜瑞妥、拜新同等被产业界广泛知悉的心血管领域的经典药物外，还有“新秀”可申达与唯可同。这两款药物都于2022年在中国获批，可申达目前已经在在全球超过85个国家和地区获批。在心血管领域，除以上产品外，2024年4月，拜耳引入acoramidis在欧洲的独家商业化权益。acoramidis用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，目前该产品已经在欧洲递交NDA。在眼科领域，拜耳虽然还未构建起产品梯队，但其对艾力雅的深耕仍在继续。据悉8毫克版已经在欧盟、日本、加拿大和英国获批，今年初该剂型已经在中国递交NDA并获受理。基本盘夯实当下，潜力盘面向未来。拜耳管线里培养和孕育的基于精准药物研发及GCT技术，解决肿瘤、心血管疾病的临床阶段药物，这些共同组成拜耳处方药的“潜力盘”的一部分。拜耳处方药的潜力盘拜耳的潜力盘，有两个关键词：多元与多维。与博德研究所自2013年开始且持续续约，针对不同疾病领域的研究合作；2019年完全收购由拜耳“飞跃计划”扶持的细胞疗法公司BlueRock；2020年收购基因疗法公司AskBio；2021年收购精准疗法公司Vividion；再加上拜耳2022年在美国“最具创新力一公里”的轴心设置的BRIC、已经在美国波士顿、中国上海、德国柏林等地落地且大力推进的Co.Lab共创平台以及与各类创新型技术公司持续不断的合作，共同构成了拜耳“潜力盘”的底色。代号为“BAY2927088”用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）是拜耳与博德研究所在肿瘤领域的长期合作的成果，该候选药物被FDA授予突破性疗法的认定，目前处于I/II期临床研究阶段。耗资20亿美元并购致力于开发精准小分子疗法的Vividion，则进一步加深了拜耳在肿瘤精准治疗上的探索。据悉，Vividion的创新技术可以识别“不可成药”靶点上此前未知的结合口袋（binding pockets），从而针对医疗需求未得到满足的适应症研发新的候选药物。目前，Vividion管线中有两个癌症相关临床项目披露，分别是KEAP-1激活剂和STAT-3抑制剂，处于I期临床试验阶段。以BlueRock和AskBio两家细胞与基因治疗平台型公司为核心，拜耳构建起的GCT在非肿瘤领域的应用，且均已进入临床结果验证期。在GCT领域，拜耳目前共有7项临床同时推进。这些疗法的目标是改变小分子、大分子药物用来“延缓疾病”的现状，通过克服更多技术壁垒，实现“疾病逆转”。自2020年至今，拜耳在该领域的总投资超过了35亿欧元。7个临床项目中，进展较快的是AskBio用于治疗充血性心衰的AB-1002，目前处于临床II期。“AB-1002是一种一次给药的治疗方式，通过抑制与充血性心力衰竭有关的蛋白质产生治疗作用。” AskBio首席开发官兼首席医疗官姜灿文在此次媒体沟通会上表示。2024年4月，该疗法获FDA“快速通道资格”。此外，在BlueRock和AskBio的临床管线中都有针对帕金森的药物，分别处于I、II期阶段。BlueRock实验室其中BlueRock的bemdaneprocel（BRT-DA01）为干细胞疗法，旨在帮助帕金森病患者重建大脑中产生多巴胺的细胞网络。2023年8月，bemdaneprocel基于少量受试者的单臂I期临床结果，显示出了该药物的有效性。据悉，这是自人多能干细胞技术用于帕金森病治疗思路提出后，首个显示出临床有效性的药物。AskBio的AB-1005为细胞疗法，在今年4月进入II期临床。AskBio帕金森病和多系统萎缩科学负责人Krystof Bankiewicz对该药物寄予厚望，这位略带忧郁气质的科学家在此次媒体沟通会上系统介绍了AB-1005临床进展，他表示：“早期数据令人鼓舞，表明了AB-1005在此研究的轻、中度帕金森病患者中具有良好的耐受性。”这些正在临床研究中的药物，组成了拜耳在GCT领域的“前哨”。不过，BlueRock和AskBio作为两个拜耳体系内独立运营，且自成体系和拥有完整产业链的GCT平台型公司，它们在研管线里的候选药物还有很多，并多数分布在难治性疾病领域。BlueRock总裁兼首席执行官Seth Ettenberg（左）、AskBio首席开发官兼首席医疗官姜灿文（中）、AskBio帕金森病和多系统萎缩科学负责人Krystof Bankiewicz（右）讲解各自公司及项目的进展比如罕见病，AskBio拥有针对庞贝症及和亨廷顿病的基因治疗药物，目前处于临床I期；比如眼科，在BlueRock拥有针对遗传性视网膜疾病等3个候选药物处于临床不同阶段。除此之外，已经在全球四大创新势力聚集地“落子”的拜耳Co.Lab共创平台，也将是拜耳在GCT领域加深布局的重要一步。这之中，中国市场将扮演重要角色。在2023年进博会期间，拜耳与上海医药达成合作，共建位于中国上海的Co.Lab共创平台，其目标就是促进包括细胞与基因疗法等领域的前沿创新，支持并加速科研成果产业转化，通过培育新药研发及商业运营能力、对接全球医药产业网络与资源，赋能本地初创企业发展。众所周知，在GCT领域，中国创新是最有可能与美国比肩的领域。2024年至今，比尔·安德森两度访问中国，体现出了拜耳全球对中国市场的重视。虽然2023年，受各种因素影响，拜耳中国区营收比上一年有所下滑，但当拜耳全球管线日渐丰满后，必将对中国市场带来更多的增量助推。当然，在中国医药创新已经在全球占据一席之地的当下，来自中国的创新势力，也会给拜耳进一步丰富处方药管线“添砖加瓦”。事实上，已经在发生，比如拜耳与箕星的合作。也许，现在拜耳最需要的是时间。用时间验证比尔·安德森“大刀阔斧”改革的成效，用时间验证拜耳在GCT领域跨入“无人之境”后的临床结果，用时间验证拜耳这条跨越百年的大船能穿越经济与技术周期，继续平稳行驶。就像AskBio的科学家在分享其在研药物未来预期时讲到的那样，新技术与风险并存，但不能因为风险而不去做，用时间和努力“硬磕”，机会总会出现。回复“V”，了解电子期刊详情精彩推荐CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化｜猎药人系列专题 | 出海启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册创新100强榜单 | 恒瑞 | 中国生物制药 | 百济 | 石药 | 信达 | 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信使RNA基因疗法并购细胞疗法核酸药物

2024-04-21

·药明康德

100%抑制关键标志物的脑渗透性疗法；持久降低发作率超95%的细胞疗法…… | 一周盘点

▎药明康德内容团队编辑本期看点1. 再生细胞疗法NRTX-1001用于治疗癫痫能够持久减少患者的癫痫发作，2名患者分别在接受治疗后的16个月和21个月内，癫痫发作较基线减少＞95。2. 新型口服脑渗透性NLRP3抑制剂VENT-02的早期临床数据积极，对血液中导致炎症反应的关键因素IL-1ß有100%的抑制作用。3. 治疗天使综合征（Angelman syndrome）的反义寡核苷酸疗法GTX-102在早期临床试验中表现积极，在第170天显示出快速且具有临床意义的多领域功能改善。图片来源：123RFNRTX-1001：公布1/2期临床试验的新数据Neurona Therapeutics公司公布了其候选再生细胞疗法NRTX-1001的1/2期临床试验的新数据。NRTX-1001是一种来源于人类多能干细胞的再生神经细胞治疗候选药物，用于治疗癫痫。这些完全分化的中间神经元分泌抑制性神经递质γ-氨基丁酸（GABA）。一次给药之后，这些人类中间神经元可在大脑的癫痫区域实现靶向整合并持久地抑制癫痫活动。接受NRTX-1001一次性治疗后患者需在第一年接受免疫抑制，目的是促进NRTX-1001的整合和长期持久性。此次公布的结果显示，队列1接受低剂量NRTX-1001治疗的5名受试者癫痫发作的中位数比基线减少了75%，在治疗后的六个月内，5名受试者中有4名报告癫痫发作比基线减少>50%。两名受试者在接受NRTX-1001治疗后分别接受了16个月和21个月的随访，结果显示，癫痫发作较基线持续减少＞95%，生活质量测试评分也有所提高。截至目前，所有接受治疗的受试者对NRTX-1001的耐受性都很好，神经心理学测试表明没有发现神经认知障碍。该试验中队列2的前两名受试者接受了更高剂量的NRTX-1001，目前尚未报告任何严重不良事件。VENT-02：公布1期临床试验数据Ventus Therapeutics公司公布了其新型口服脑渗透性NLRP3抑制剂VENT-02的1期临床试验结果。该1期临床试验评估了VENT-02在成年健康受试者中的药效学、药代动力学、安全性和耐受性。NLRP3炎症小体的异常激活与纤维化、皮肤病和风湿病等全身性疾病有关，也是帕金森病、阿尔茨海默病和难治性癫痫等多种神经系统疾病病理变化的关键驱动因素。VENT-02对NLRP3的治疗性抑制可阻止NLRP3炎症小体的形成，进而抑制IL-1β和IL-18的产生和细胞焦亡。此次公布的结果显示，VENT-02对血液中的IL-1ß有100%的抑制作用，24小时内脑脊液中的药物含量显著降低，炎症生物标志物（如高敏C反应蛋白[hsCRP]）也明显减少，从而证明了VENT-02对靶点的全面作用。根据试验中观察到的半衰期和靶点覆盖率，VENT-02已被证明具有每日给药一次的潜力。在这项1期临床试验中，VENT-02的耐受性良好，没有报告剂量限制性毒性或严重不良反应，仅观察到轻度或中度与治疗相关的不良反应。中度不良反应包括头痛和恶心，只有在剂量高于预期治疗剂量数倍时才会出现。该公司预计将于2024年下半年开展针对中枢神经系统疾病的临床试验。GTX-102：公布1/2期临床试验的中期数据Ultragenyx Pharmaceutical公司公布了其用于治疗天使综合征的在研疗法GTX-102在1/2期临床试验中获得的最新数据。天使综合征是一种由UBE3A基因缺失或突变所造成的神经系统发育障碍疾病，主要疾病特征包括发育迟缓、智力残疾、言语及平衡障碍。GTX-102是一种反义寡核苷酸疗法，可以促进神经元细胞中父系UBE3A的等位基因表达，产生患者体内所缺失的关键蛋白产物。此次公布的数据分析显示，接受GTX-102治疗的扩展队列A和B的患者，在第170天显示出快速且具有临床意义的多领域功能改善。此外，部分剂量递增队列患者在第758天显示出长期和持续的临床益处，远超过自然历史数据。基于这些数据，该公司计划启动关键性3期临床试验。AB-1005（AAV2-GDNF）：公布1b期临床试验的新数据拜耳（Bayer）公司旗下Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）公司公布了其治疗帕金森病的在研基因疗法AB-1005的1b期临床试验结果。AB-1005是一种基于腺相关病毒血清型2（AAV2）载体的在研基因疗法，含有编码人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）的转基因。通过磁共振成像（MRI）监测的对流增强给药方式直接进行神经外科注射后，GDNF可以在大脑局部区域实现稳定和连续的表达。此次公布的结果显示，接受AB-1005治疗后的第18个月时，所有11名患者均耐受良好，未发生严重不良事件，达到试验的主要目标。基于这一结果，两家公司已经启动了一项2期临床试验，预计将于今年晚些时候开始在美国、欧盟和英国招募患者。BB-301：公布1b/2a期临床试验中首位患者的数据Benitec Biopharma公司公布了其开发的用于治疗眼咽肌营养不良（Oculopharyngeal Muscular Dystrophy）的沉默和取代基因疗法BB-301在早期临床试验中的首位患者的数据。该疗法利用一种新型的、经过改良的AAV9载体，表达一种独特的、单一的双功能构建体，从而能够促进密码子优化的PABPN1基因和两个针对PABPN1突变体的siRNA的共同表达。这两个siRNA被塑造成microRNA骨架，以抑制有缺陷的PABPN1突变体的表达，同时允许表达经过密码子优化的PABPN1基因，用PABPN1蛋白的功能性版本取代突变体。此次公布的数据显示，与该研究在自然史观察导入期进行的治疗前评估相比，接受BB-301治疗后第90天时，该研究中首个患者的多种吞咽功能指标均获得了改善。安全性方面，未在接受BB-301治疗的两名受试者中观察到严重不良事件。两名受试者出现了短暂的2级胃食管反流病（即“反酸”或“烧心”）。这两名受试者在短期服用了经批准用于治疗胃食管反流病的普通处方药后，胃食管反流病都得到了缓解。▲接受BB-301治疗后第90天时，患者在所有临床结局上都有改善（图片来源：参考资料[16]）Botensilimab：公布1期临床试验的新数据Agenus公司公布了其在微卫星稳定性（MSS）或错配修复缺陷型（dMMR）转移性结直肠癌（CRC）患者中开展的1期临床试验的积极结果。Botensilimab是一种在研新型多功能CTLA-4抗体，旨在将临床获益扩展到既往对标准治疗或在研疗法无反应的“冷”肿瘤。除与CTLA-4受体结合外，其Fc增强的结构能够诱导记忆免疫反应，下调调节性T细胞，并使T细胞更好地启动和活化，从而放大免疫反应。在一项超过300例患者的1b期临床研究中，botensilimab已经在9种实体肿瘤中证明了其临床应答，无论是单独使用还是与巴替利单抗联合使用。截至2024年3月1日的数据，在对77例无活动性肝转移的难治性MSS-CRC患者进行的1期试验中，中位随访时长为13.6个月，观察到的总缓解率为23%。18例获得缓解患者的中位缓解持续时间尚未达到。预计12个月和18个月的总生存率分别为71%和62%，中位总生存期为21.2个月。目前，botensilimab的2期试验已完成注册，该公司计划于2024年下半年展示详细的2期临床试验的疗效结果。WAL0921：公布1+期临床试验数据Walden Biosciences公司公布了其人源化单克隆抗体WAL0921针对健康受试者的1+期临床试验的结果。WAL0921能够结合循环游离可溶性尿激酶纤溶酶原激活受体（suPAR）及其膜结合形式uPAR，并抑制其导致肾脏疾病的病理活性。此次公布的结果显示，在40名健康受试者中，WAL0921的安全性和耐受性良好。此外，WAL0921能够快速、剂量依赖性地降低循环游离的suPAR水平。VTP-200：公布1b/2期临床试验数据Barinthus Biotherapeutics公司公布了其在研免疫治疗联合方案VTP-200用于治疗持续性高危HPV感染和产生相关癌前病变的患者的早期临床试验数据。VTP-200是一种需要接种两次的HPV疫苗，首次接种使用ChAdOx载体，第二次接种使用MVA载体，两者都编码相同的HPV抗原，旨在激发针对HPV的抗原特异性T细胞免疫反应。此次公布的结果显示，该研究达到了主要安全性终点。VTP-200总体耐受性良好，没有发生治疗相关的≥3级的不良事件或严重不良事件。在最高剂量的ChAdOx-HPV给药组（第2组）中观察到，高危（hr）HPV清除率为60%，宫颈病变清除率为67%，呈积极趋势。不过，来自五个活性剂量组的汇总数据显示，治疗组在hrHPV清除率或宫颈病变清除率上与安慰剂组相比，差异无统计学意义。SLATEv1：公布1/2期临床试验的中期数据Gritstone bio公司公布了其“现货型”新抗原疫苗SLATEv1联合免疫检查点抑制剂晚期转移性实体瘤的1期临床试验的中期结果。SLATEv1能够提供一组癌症患者共享的20种新抗原，包括多种癌基因（KRAS、TP53、BRAF和CTNNB1）中的多个复发突变，有望驱动T细胞反应。此次公布的结果显示，该联合疗法具有良好的耐受性，观察到的治疗相关不良事件大多数为1/2级，与基于病毒载体的疫苗和免疫检查点抑制剂的预期急性炎症一致。2例患者出现3/4级严重治疗相关不良事件，这些不良事件也是剂量限制性毒性。患者的总缓解率为0%，中位无进展生存期和总生存期分别为1.9个月和7.9个月。相对于患者肿瘤表达的KRAS新抗原，T细胞反应偏向于疫苗中编码的人类白细胞抗原匹配的TP53新抗原，这表明以前未知的新抗原免疫显性层次结构可能会影响多表位共享新抗原疫苗的治疗效果。基于这些结果，Gritstone bio公司开发了一种专门针对KRAS衍生的新抗原的优化疫苗，该疫苗正在2期临床研究中进行评估。大家都在看药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看）[1] AskBio presents 18-month Phase Ib trial results of AB-1005 gene therapy for patients with Parkinson’s disease. Retrieved April 17, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/04/16/2863581/0/en/AskBio-presents-18-month-Phase-Ib-trial-results-of-AB-1005-gene-therapy-for-patients-with-Parkinson-s-disease.html[2] TransCode Therapeutics Announces FDA Clearance To Initiate Phase 1/2 Clinical Trial with TTX-MC138 in Patients with Advanced Solid Tumors. Retrieved April 17, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/04/15/2862824/0/en/TransCode-Therapeutics-Announces-FDA-Clearance-To-Initiate-Phase-1-2-Clinical-Trial-with-TTX-MC138-in-Patients-with-Advanced-Solid-Tumors.html[3] Ultragenyx Announces Positive Interim Phase 1/2 Data in Patients with Angelman Syndrome After Treatment with GTX-102. Retrieved April 17, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/04/15/2862638/20739/en/Ultragenyx-Announces-Positive-Interim-Phase-1-2-Data-in-Patients-with-Angelman-Syndrome-After-Treatment-with-GTX-102.html[4] Nature Medicine Publishes Interim Results from Gritstone bio’s Phase 1/2 Study of “Off-the-Shelf” Neoantigen Vaccine Platform (SLATE). Retrieved April 17, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/04/15/2862633/0/en/Nature-Medicine-Publishes-Interim-Results-from-Gritstone-bio-s-Phase-1-2-Study-of-Off-the-Shelf-Neoantigen-Vaccine-Platform-SLATE.html[5] Agenus Announces Updated Phase 1 Data and Progress on BOT/BAL Development in Metastatic MSS Colorectal Cancer. Retrieved April 17, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240412973954/en[6] Walden Biosciences Announces Positive Topline Data from Phase 1+ Clinical Study of WAL0921 in Development for Treatment of Kidney Diseases. 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Retrieved April 17, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/04/17/2864385/0/en/atai-Life-Sciences-Announces-the-Publication-of-Beckley-Psytech-s-Phase-1-Study-of-BPL-003-in-the-Journal-of-Psychopharmacology.html[16] Benitec Biopharma Reports Positive Interim Clinical Trial Data for First OPMD Subject Treated with BB-301 in Phase 1b/2a Study. Retrieved April 19, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/04/18/2865286/0/en/Benitec-Biopharma-Reports-Positive-Interim-Clinical-Trial-Data-for-First-OPMD-Subject-Treated-with-BB-301-in-Phase-1b-2a-Study.html[17] YS Biopharma Granted Phase I Clinical Trial License of Therapeutic Chronic Hepatitis B Virus Vaccine. Retrieved April 19, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/ys-biopharma-granted-phase-i-clinical-trial-license-of-therapeutic-chronic-hepatitis-b-virus-vaccine-302120805.html[18] Barinthus Bio Announces Topline Data from Phase 1b/2 APOLLO Trial of VTP-200 in Persistent High-Risk Human Papillomavirus (HPV) Infections. Retrieved April 19, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/04/18/2865826/0/en/Barinthus-Bio-Announces-Topline-Data-from-Phase-1b-2-APOLLO-Trial-of-VTP-200-in-Persistent-High-Risk-Human-Papillomavirus-HPV-Infections.html[19] Immutep Appoints Leading Research Institute to Conduct First-in-Human Phase I Study of IMP761. Retrieved April 19, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/04/18/2865336/0/en/Immutep-Appoints-Leading-Research-Institute-to-Conduct-First-in-Human-Phase-I-Study-of-IMP761.html[20] D2M Biotherapeutics Announces First Patient Dosed in A Phase 1 Study Evaluating DM919, a Novel MICA/B Antibody for Treating Patients with Advanced Solid Tumors. Retrieved April 19, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/d2m-biotherapeutics-announces-first-patient-dosed-in-a-phase-1-study-evaluating-302120400.html[21] Oncternal Announces First Patient Dosed in Fourth Cohort of Phase 1/2 Study of ONCT-534 for the Treatment of R/R Metastatic Castration-Resistant Prostate Cancer. Retrieved April 19, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/04/18/2865429/0/en/Oncternal-Announces-First-Patient-Dosed-in-Fourth-Cohort-of-Phase-1-2-Study-of-ONCT-534-for-the-Treatment-of-R-R-Metastatic-Castration-Resistant-Prostate-Cancer.html[22] Bio-Path Holdings Announces Successful Completion of Higher Dose Second Cohort in Phase 1/1b Clinical Trial of BP1002 in Refractory/Relapsed Acute Myeloid Leukemia (AML) Patients. Retrieved April 19, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/04/18/2865259/0/en/Bio-Path-Holdings-Announces-Successful-Completion-of-Higher-Dose-Second-Cohort-in-Phase-1-1b-Clinical-Trial-of-BP1002-in-Refractory-Relapsed-Acute-Myeloid-Leukemia-AML-Patients.html[23] Aspen Neuroscience Announces First Patient Dosed in First-in-Human Phase 1/2a Clinical Trial of Autologous Neuronal Cell Replacement Therapy for Parkinson's Disease. Retrieved April 19, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/aspen-neuroscience-announces-first-patient-dosed-in-first-in-human-phase-12a-clinical-trial-of-autologous-neuronal-cell-replacement-therapy-for-parkinsons-disease-302119216.html[24] AviadoBio Announces First Patient Treated in ASPIRE-FTD Clinical Trial Evaluating AVB-101 for Frontotemporal Dementia with GRN Mutations. Retrieved April 19, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240415509017/en免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

临床1期临床结果寡核苷酸细胞疗法临床2期

2024-04-20

·药明康德

多款直接送入大脑的细胞疗法和基因疗法获积极进展；抗癌效果增加数十倍的创新疗法获批临床…… | CGT周报

▎药明康德内容团队编辑近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展，多款直接送入大脑的细胞疗法和基因疗法公布积极动向：治疗帕金森病的基因疗法AB-1005的长期（18个月）耐受性良好；治疗额颞叶痴呆（FTD）患者的基因疗法AVB-101和治疗帕金森病的自体细胞疗法ANPD001均已在早期临床试验中为首例患者给药。将基因治疗与溶瘤病毒治疗结合起来的创新疗法YSCH-01在中国获批临床，有望增加数十甚至百倍的抗癌效果。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。◇ 拜耳（Bayer）公司旗下Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）公司公布了其治疗帕金森病的在研基因疗法AB-1005的1b期临床试验结果。此次公布的结果显示，接受AB-1005治疗后的第18个月，所有11名患者均耐受良好，未发生严重不良事件，达到试验的主要目标。基于这一结果，两家公司已经启动了一项2期临床试验，预计将于今年晚些时候开始在美国、欧盟和英国招募患者。AB-1005是一种基于腺相关病毒血清型2（AAV2）载体的在研基因疗法，含有编码人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）的转基因。通过磁共振成像（MRI）监测的对流增强给药方式直接进行神经外科注射后，GDNF可以在大脑局部区域实现稳定和连续的表达。◇ Benitec Biopharma公司公布了其开发的用于治疗眼咽肌营养不良（Oculopharyngeal Muscular Dystrophy）的沉默和取代基因疗法BB-301在早期临床试验中的首位患者的疗效数据。此次公布的数据显示，与该研究在自然史观察导入期进行的治疗前评估相比，接受BB-301治疗后第90天时，该研究中首个患者的多种吞咽功能指标均获得了改善。安全性方面，未在接受BB-301治疗的两名受试者中观察到严重不良事件。两名受试者出现了短暂的2级胃食管反流病（即“反酸”或“烧心”）。这两名受试者在短期服用了经批准用于治疗胃食管反流病的普通处方药后，胃食管反流病都得到了缓解。▲接受BB-301治疗后第90天时，患者在所有临床结局上都有改善（图片来源：参考资料[2]）该疗法利用一种新型的、经过改良的AAV9载体，表达一种独特的、单一的双功能构建体，从而能够促进密码子优化的PABPN1基因和两个针对PABPN1突变体的siRNA的共同表达。这两个siRNA被塑造成microRNA骨架，以抑制有缺陷的PABPN1突变体的表达，同时允许表达经过密码子优化的PABPN1基因，用PABPN1蛋白的功能性版本取代突变体。◇ AviadoBio公司宣布，其旨在评估AVB-101治疗具有GRN突变的额颞叶痴呆患者的1/2期临床试验ASPIRE-FTD已完成首例患者给药。新闻稿指出，这是首次在人类身上用于治疗成人神经退行性疾病的丘脑内基因治疗。AVB-101是AviadoBio公司开发的用于治疗FTD的基因疗法。遗传性FTD约占FTD总病例的三分之一，并且与三个基因的常染色体显性突变有关，包括GRN（颗粒蛋白前体）基因。颗粒蛋白前体是一种调节大脑免疫活性的蛋白。AVB-101旨在通过AAV9载体，将一个表达颗粒蛋白前体的正常基因拷贝递送至大脑，以恢复颗粒蛋白前体的正常表达。这种疗法设计为在丘脑内给药，并利用大脑的神经网络提高载体的生物分布，实现基因的最大化广泛表达。在临床前研究中，AVB-101能够将表达颗粒蛋白前体的正常基因拷贝在大脑中广泛表达的同时，避免这一基因在血清或肝脏中出现，从而减少脱靶效应。◇ 元宋生物宣布，其溶瘤病毒1类新药“重组L-IFN腺病毒注射液（YSCH-01）”获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准临床，拟用于晚期实体瘤，包括但不限于头颈部鳞癌、卵巢癌、非小细胞肺癌（NSCLC）等的治疗。该产品此前已于2023年12月在美国获批IND。根据元宋生物官方新闻稿介绍，YSCH-01是元宋生物一款基于“癌症的靶向基因-病毒治疗（CTGVT）”策略构建的溶瘤病毒产品。该策略是将基因治疗与溶瘤病毒治疗结合起来，将抗癌基因插入到溶瘤病毒中而成。这一策略的抑瘤效果有望增加数十甚至百倍的抗癌效果。此外，YSCH-01的临床前研究证实，其具有双重调控、安全性高、广谱抗癌的特点，在至少7个实体肿瘤类别上产生显著效果，表现出强大的直接溶瘤作用和远隔抗癌效果。◇ Neurona Therapeutics公司公布了其候选再生细胞疗法NRTX-1001的1/2期临床试验的新数据。此次公布的结果显示，队列1接受低剂量NRTX-1001治疗的5名受试者癫痫发作的中位数比基线减少了75%，在治疗后的六个月内，5名受试者中有4名报告癫痫发作比基线减少>50%。两名受试者在接受NRTX-1001治疗后分别接受了16个月和21个月的随访，结果显示，癫痫发作较基线持续减少＞95%，生活质量测试评分也有所提高。截至目前，所有接受治疗的受试者对NRTX-1001的耐受性都很好，神经心理学测试表明没有发现神经认知障碍。该试验中队列2的前两名受试者接受了更高剂量的NRTX-1001，目前尚未报告任何严重不良事件。NRTX-1001是一种来源于人类多能干细胞的再生神经细胞治疗候选药物，用于治疗癫痫。NRTX-1001包括分泌抑制性神经递质γ-氨基丁酸（GABA）的中间神经元。作为一次性给药疗法，该药物能够提供局部长期GABA信号通路抑制，以重新平衡和修复引起癫痫以及神经系统其他疾病过度兴奋的神经网络。接受NRTX-1001一次性治疗后患者需在第一年接受免疫抑制，目的是促进NRTX-1001的整合和长期持久性。◇ 《自然》杂志子刊Nature Communications上发表的一项关于用于增强造血干细胞移植前后T细胞重建的抗病毒细胞疗法的2期临床试验结果显示，通过静脉注射给药的病毒特异性T细胞（VST）疗法可以有效治疗免疫功能低下的儿科患者，且效果超过目前的护理标准。77名要求参加研究的患者中有75人获得了合适的VST疗法。在接受过干细胞移植的47名患者中，有40例在VST输注后1个月时有可评估的数据，其中29名取得了临床缓解。◇ Aspen Neuroscience公司宣布，其旨在评估ANPD001的安全性和耐受性的1/2a期开放标签临床试验ASSPIRO已完成首例患者给药。ANPD001是一款个体化的自体细胞疗法，将患者的皮肤细胞在体外重编程生成诱导多能干细胞（iPSCs），然后将它们分化成为多巴胺神经元前体细胞（DANPCs）。这些细胞在移植到患者大脑中后可能替代受损的多巴胺神经元。新闻稿指出，这项研究是美国首个自体iPSC衍生疗法的多中心1/2a期临床试验。◇ Artiva Biotherapeutics公司宣布，AlloNK（AB-101）与单克隆抗体联合治疗狼疮性肾炎的1期试验中的首例患者已经完成给药。AlloNK是Artiva Biotherapeutics公司开发的一种源于脐带血的非基因修饰、同种异体的在研自然杀伤（NK）细胞疗法，可增强抗体依赖的细胞毒性。AlloNK目前正被开发用于增强B细胞靶向单克隆抗体的活性，以驱动B细胞耗竭。大家都在看作为药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO，药明生基致力于加速和变革基因和细胞治疗及其他高端治疗的开发、测试、生产和商业化。药明生基能够助力全球客户将更多创新疗法早日推向市场，造福病患。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看）[1] AskBio presents 18-month Phase Ib trial results of AB-1005 gene therapy for patients with Parkinson’s disease. Retrieved April 17, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/04/16/2863581/0/en/AskBio-presents-18-month-Phase-Ib-trial-results-of-AB-1005-gene-therapy-for-patients-with-Parkinson-s-disease.html[2] Benitec Biopharma Reports Positive Interim Clinical Trial Data for First OPMD Subject Treated with BB-301 in Phase 1b/2a Study. Retrieved April 19, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/04/18/2865286/0/en/Benitec-Biopharma-Reports-Positive-Interim-Clinical-Trial-Data-for-First-OPMD-Subject-Treated-with-BB-301-in-Phase-1b-2a-Study.html[3] AviadoBio Announces First Patient Treated in ASPIRE-FTD Clinical Trial Evaluating AVB-101 for Frontotemporal Dementia with GRN Mutations. Retrieved April 19, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240415509017/en[4] 元宋生物再添一个临床试验批件，其创新型溶瘤病毒产品获中国CDE临床试验默示许可. Retrieved Apr 13, 2024 from https://mp.weixin.qq.com/s/tRXBRm8JNNtp-WGo76AoMA[5] Neurona Therapeutics Presents Positive Clinical Update from NRTX-1001 Cell Therapy Trial in Adults with Drug-resistant Focal Epilepsy at American Academy of Neurology (AAN) 2024 Annual Meeting. Retrieved April 17, 2024, from https://www.neuronatherapeutics.com/news/press-releases/041524/[6] Aspen Neuroscience Announces First Patient Dosed in First-in-Human Phase 1/2a Clinical Trial of Autologous Neuronal Cell Replacement Therapy for Parkinson's Disease. Retrieved April 17, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/aspen-neuroscience-announces-first-patient-dosed-in-first-in-human-phase-12a-clinical-trial-of-autologous-neuronal-cell-replacement-therapy-for-parkinsons-disease-302119216.html[7] Artiva Biotherapeutics Announces First Patient Dosed in Phase 1 Trial of AlloNK® Cell Therapy Candidate in Lupus Nephritis. Retrieved April 17, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240417656558/en/[8] Keller, M.D., Hanley, P.J., Chi, YY. et al. Antiviral cellular therapy for enhancing T-cell reconstitution before or after hematopoietic stem cell transplantation (ACES): a two-arm, open label phase II interventional trial of pediatric patients with risk factor assessment. Nat Commun 15, 3258 (2024). https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1038/s41467-024-47057-2[9] Novel cell therapy treatments offer promise to immune-compromised children. Retrieved April 17, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/04/18/2865558/0/en/Novel-cell-therapy-treatments-offer-promise-to-immune-compromised-children.html免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

基因疗法临床结果siRNAASH会议临床1期

100 项与 AB-1005 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
帕金森病	临床2期	美国	Asklepios BioPharmaceutical, Inc.	2024-06-11
多系统萎缩	临床1期	美国	Asklepios BioPharmaceutical, Inc.	2022-11-30

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04167540 (Corporate Publications) 人工标引	临床1期	帕金森病	11	AB-1005	膚獵壓襯製襯夢膚網鑰(艱夢膚繭壓壓衊鏇鏇襯) = The study met its primary objective, no attributed serious adverse events in all 11 patients at 18 months 選淵衊鹹鹽衊鏇顧襯範 (遞願憲餘餘憲鏇遞壓鏇 ) 达到	积极	2024-01-04
Phase 1b study (ASGCT2022)	临床1期	帕金森病	10	AAV2-GDNF	壓築夢願齋鹹築糧獵鑰(選窪鏇衊廠餘淵遞簾廠) = No AAV2-GDNF associated SAEs have been reported 淵窪糧廠鏇膚鏇衊積齋 (糧簾蓋遞築窪築製簾鹽 ) 更多	积极	2022-05-02
Phase 1b study (ASGCT2022)	临床1期	帕金森病	10	Placebo		积极	2022-05-02