AMT-130

全球药物批准/研发动态01全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.04.12-04.18）全球（不含中国）共有9个新药获批上市。其中，NDA批准2个，BLA批准2个，新适应症批准5个。与上次统计周期相比，本次减少1个批准新药。4月14日，Roche宣布欧盟委员会已批准双特异性抗体Columvi（Glofitamab）与化疗联用，治疗不适合自体干细胞移植（ASCT）的复发或难治性（R/R）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成年患者。研究显示Columvi组合疗法在R/R DLBCL患者中，与活性对照相比，在主要分析中，Columvi组合使患者死亡风险降低了41%。该联合方案还达到了关键次要终点，患者疾病进展或死亡风险降低了63%。在所有患者完成治疗后的随访分析中，Columvi联合方案组的中位OS为25.5个月。4月17日，GSK宣布加拿大卫生部已批准Jemperli（注射用Dostarlimab）与化疗（Carboplatin和Paclitaxel）联合用于治疗适合全身治疗的原发性晚期或首次复发的子宫内膜癌成年患者，扩大了Jemperli与Carboplatin和Paclitaxel联合用药的先前适应症。临床试验在原发性晚期或复发性子宫内膜癌患者的总体人群中达到了无进展生存期和总生存期这两个主要终点，与单纯化疗相比，死亡风险降低了31%。全球（不含中国）新药批准情况（部分）02全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.04.12-04.18）全球（不含中国）共有7个新药申报上市。其中，BLA申报3个，疫苗申报4个。与上次统计周期相比，本次增加4个NDA/BLA申报药物。4月15日，ImmunityBio宣布公司已向FDA提交Anktiva联合BCG的sBLA，用于治疗BCG无应答、具有乳头状病变的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。数据显示，接受Anktiva联合BCG治疗的患者中，有88%在治疗后两年内避免了膀胱切除，82%在三年内仍未需手术切除膀胱。NDA/BLA申报（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.04.12-04.18）全球（不含中国）共有5个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药1个，生物药3个，细胞疗法1个。与上次统计周期相比，本次增加2个获监管机构特殊资格认定的药物。4月16日，Scilex宣布FDA已批准其秋水仙碱用于治疗心包炎的孤儿药认定申请。Gloperba®是首款也是唯一用于预防成人痛风疼痛发作的抗痛风药物秋水仙碱的口服液体剂型，服用方式类似于止咳糖浆，每5毫升含0.6毫克剂量的Gloperba®可以让吞咽药片有困难的患者方便服药，还能在特定人群中提供更灵活的剂量调整、滴定和减药选择，尤其是对于有肾或肝功能损害的痛风患者，并减少副作用，以提高患者的便利性和疾病管理水平。4月17日，uniQure N.V.宣布FDA已授予AMT-130治疗亨廷顿病的突破性疗法认定。亨廷顿病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，目前尚无改善病情的疗法。数据显示，与倾向得分匹配的自然病程相比，接受治疗的患者基于统一亨廷顿病评定量表（cUHDRS）的疾病进展出现了剂量依赖性的减缓。截至目前，共有45名患者接受了AMT-130治疗。全球获监管机构特殊资格认定药物03全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.04.12-04.18）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计28条，涉及肿瘤、神经疾病、感染、消化系统疾病以及免疫系统疾病等共计11个领域。其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，为6条，其中化学药1条，生物药4条，细胞疗法1条。4月16日，Nature Medicine上发布了由默沙东和科伦博泰合作开发的TROP2靶向抗体偶联药物Sacituzumab Tirumotecan（sac-TMT）的多项临床试验结果。第一篇论文描述了sac-TMT治疗晚期经治非小细胞肺癌（NSCLC）的I/II期临床试验结果。I期试验纳入了表皮生长因子受体（EGFR）野生型及EGFR突变型NSCLC患者。在总患者群体中，ORR为40%，DCR为81%。分析结果显示EGFR突变亚组的结局更好，其确认ORR为55%。II期临床试验中，sac-TMT导致确认ORR为34%，DCR为84%。另一篇论文描述了sac-TMT的注册性III期临床试验结果，试验中，既往接受过两种或以上治疗的局部复发或转移性三阴性乳腺癌患者被随机分配，接受sac-TMT或化疗治疗。分析结果显示，中位PFS为6.7个月，ORR和DCR分别为45.4%和78.5%。全球新药研发进展详情（部分）04全球医药交易事件本次统计周期（2025.04.12-04.18）全球（含中国）医药交易时间共计32起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）国内药物批准/研发动态01国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.04.12-04.18）国内共有4个新药获NMPA批准上市，其中，NDA批准2个，BLA批准1个，新适应症批准1个。与上次统计周期相比，本次减少2个获NMPA批准新药。4月14日，默沙东宣布，佳达修®9[九价人乳头瘤病毒疫苗（酿酒酵母）]多项新适应证已获得国家药品监督管理局的上市批准，适用于16~26岁男性接种。此次获批的男性适应证可预防HPV16、18引起的肛门癌，HPV6和11引起的生殖器疣（尖锐湿疣），由HPV6、11、16、18引起的以下癌前病变或不典型病变：1级、2级、3级肛门上皮内瘤样病变（AIN）。HPV疫苗是目前全球唯一能够有效预防癌症的疫苗。4月18日，康方生物宣布公司独立自主研发的爱达罗®（依若奇单抗，IL-12/IL-23“双靶向”单克隆抗体）获得NMPA批准上市，适用于中重度斑块状银屑病成人患者的治疗。研究显示，依若奇单抗注射液短期疗效优异：接受135mg第0、4周2针注射疗效优异（第16周PASI 75: 79.4%）；长期强效持久：接受135mg每12周1次（Q12W）维持治疗，疗效可长期稳定，至第52周的PASI 75仍高达77.9%；生活质量显著改善；安全性优异，不良事件发生率较低；用药便捷性高。国内新药批准情况（部分）02国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.04.12-04.18）国内共有40个新药获临床默示许可，涉及58个受理号。其中，化学药12个，治疗用生物制品26个，预防用生物制品2个。与上次统计周期相比，本次增加6个临床默示许可获批受理号。本周国内新药临床默示许可进展（部分）03国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.04.12-04.18）国内共有7个新药申报上市，涉及9个受理号。其中，化药3个，治疗用生物制品4个。与上次统计周期相比，本次增加2个新药申报上市受理号。国内新药临床上市情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.04.12-04.18）国内共有39个新药申报临床，涉及55个受理号。其中，化学药16个，治疗用生物制品22个，预防用生物制品1个。与上次统计周期相比，本次减少17个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.04.12-04.18）国内共有2个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药1个，生物药1个。与上次统计周期相比，本次减少2个获NMPA特殊资格认定的药物。4月17日，CDE官网公示，百济神州申报的索托克拉片的两项适应症拟纳入优先审评，适用于治疗既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者，以及治疗既往接受过抗CD20治疗和BTKi治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。用于治疗R/R CLL/SLL患者的I期研究数据显示，在32例患者中，ORR为97%，CR率为50%，所有患者（100%）在第48周达到了uMRD4。用于治疗R/R MCL患者的研究显示，在27例患者中，ORR为85%，其中包括18例CR（67%)。同日，CDE官网公示华毅乐健公司申报的1类新药GS1191-0445注射液拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为先天性凝血因子VII缺乏引起的血友病A。研究数据显示，目标给药剂量（3E12vg/kg）及以上受试者1年内的FVIII活性水平始终在有效控制出血水平及以上（即＞5ILU/dL），未出现需要外源性FVIII替代治疗的出血事件（手术相关出血除外），相较于GS1191-0445注射液给药前，给药后ABR（年化出血率）降低约99%。该产品总体安全性良好，均未发生肿瘤、死亡、血栓、FVIII抑制物、输注反应等不良事件。NMPA药物特殊资格认定相关进展情况04国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.04.12-04.18）国内新药临床研发状态更新共计12条，涉及肿瘤、血液和淋巴系统疾病和营养代谢病领域。其中，化学药2条，生物药8条，细胞疗法1条，疫苗1条。与上次统计周期相比，本次增加7条国内新药临床研发状态更新。4月12日，上海交通大学医学院附属胸科医院宣布全球首个靶向GPC3（磷脂酰肌醇蛋白聚糖3）自体CAR-T细胞疗法C-CAR031治疗晚期鳞状细胞肺癌的临床研究，已顺利完成首例患者回输，验证了临床转化的可行性，为既往PD-1耐药、驱动基因阴性患者开辟了”第三种武器”的可能性。西比曼生物在2024 ASCO年会上公布了的C-CAR031首次人体研究者发起的临床研究（IIT）的临床数据，显示了C-CAR031在经过多线治疗的晚期肝癌（HCC）患者中（先前接受过1-6线治疗）中可控的安全性和令人鼓舞的抗肿瘤活性。4月18日，复宏汉霖宣布抗HER2单抗HLX22单抗注射液联合德曲妥珠单抗治疗HER2低表达HR阳性的局部晚期或转移性乳腺癌的II期临床研究（HLX22-BC201）于中国境内完成首例患者给药。HLX22可结合在HER2的胞外亚结构域IV，与曲妥珠单抗同时结合至HER2，促进HER2二聚体（HER2同源二聚体及HER2/EGFR异源二聚体）的内吞和降解，进而产生更强的HER2受体阻断效果。国内新药研发进展（部分）05国内新药研发领域政策法规动态本周暂无国内新药研发领域相关政策法规发布。06国内新药研发领域热点新闻市值突破500亿，海思科逻辑彻底改变2024年是海思科的收获之年。苯磺酸克利加巴林胶囊（HSK16149）和DPP-4超长效抑制剂考格列汀（HSK7653）相继获批让海思科的创新药数量从一款增加到三款。公司股价从年初的22.67元/股一路上涨至年末的33.12元/股，全年逆势上涨超过45%。在近日发布的2024年年报中，海思科全年营收37.21亿元，同比增长10.92%；净利润3.96亿元，同比增长34%。年报发布当日，股价更是实现涨停，市值首次超过500亿元，创下历史新高。资本热捧的背后，是市场对海思科创新药转型的认可，以及从仿制药企到创新药企的估值逻辑变化。更多资讯，阅读原文国产创新药BD趋势转变中根据相关研究数据，2024年，国产创新药对外授权交易事件约110起，披露的交易总金额达466亿$，其中涉及首付款金额达28亿$。据不完全统计，2025年一季度，国产创新药授权出海交易达成29项，披露的交易总金额达347亿$，其中首付款为10.5亿$。由此可见，2025年，国产创新药BD势必将延续上年的热度，但仔细分析授权交易事项可以发现，国产创新药的BD趋势正在发生些许转变。更多资讯，阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0423周报”，即可下载。