A Phase 1 Open-Label Study of PF-07934040 as a Single Agent and in Combination With Other Targeted Agents in Participants With Advanced Solid Tumors Harboring Mutations in the KRAS Gene
The purpose of this study is to learn about the safety and effects of the study medicine alone or when given together with other anti-cancer therapies. This study also aims to find the best dose.
This study is seeking participants who have solid tumors (a mass of abnormal cells that forms a lump or growth in the body) that:
* are advanced (cancer that doesn't disappear or stay away with treatment) and
* have a KRAS gene mutation (a change in the DNA of the KRAS gene that can cause cells to grow in very high numbers).
This includes (but limited to) the following cancer types:
Non-Small Cell Lung Cancer (NSCLC): It's a type of lung cancer where the cells grow slowly but often spread to other parts of the body.
Colorectal Cancer (CRC): This is a disease where cells in the colon (a part of large intestine) or rectum grow out of control.
Pancreatic ductal adenocarcinoma (PDAC): This is a cancer that starts in the ducts of the pancreas but can spread quickly to other parts of the body. Pancreas is a long, flat gland that lies in the abdomen behind the stomach. Pancreas creates enzymes that help with digestion. It also makes hormones that can help control your blood sugar levels.
All participants in this study will take the study medication (PF-07934040) as pill by mouth twice a day repeating for 21-day or 28-day cycles.
Depending on which part of the study participants are enrolled into they will receive the study medication (PF-07934040 alone or in combination with other anti-cancer medications). These anti-cancer medications will be given in the study clinic by intravenous (IV) that is directly injected into the veins at various times (depending on the treatment) during the 21-day or 28-day cycle.
Participants can continue to take the study medication (PF-07934040) and the combination anti-cancer therapy until their cancer is no longer responding.
The study will look at the experiences of people receiving the study medicines. This will help see if the study medicines are safe and effective.
Participants will be involved in this study for up to 4 years. During this time, they will come into the clinic between 1 to 4 times in each 21-day or 28-day cycle. After they have stopped taking the study medication (at about at 2 years) they will be followed for another two years to see how they are doing.
一项在携带 KRAS 基因突变的晚期实体瘤研究参与者中评估 PF-07934040 单药治疗以及与其他靶向药物联合治疗的 I 期开放性研究
剂量递增主要目的:在KRAS突变肿瘤研究参与者的连续队列中评估递增给药剂量的PF-07934040的安全性和耐受性,以估计MTDm/RDEm并选择I期扩展剂量。剂量扩展主要目的:评估PF-07934040在携带KRAS突变的PDAC、mCRC和NSCLC (2-3L)研究参与者中的安全性和耐受性以及初步抗肿瘤活性。评估PF-07934040与吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇联合治疗在携带KRAS突变的转移性PDAC肿瘤(1L)研究参与者中的安全性和耐受性以及初步抗肿瘤活性。评价PF-07934040与西妥昔单抗联合治疗在携带KRAS突变的转移性CRC肿瘤 (2L) 研究参与者中的安全性和耐受性以及初步抗肿瘤活性。评价PF-07934040与FOLFOX和贝伐珠单抗联合治疗在携带 KRAS突变的转移性 CRC (1L) 研究参与者中安全性和耐受性以及初步抗肿瘤活性。评价 PF-07934040 与帕博利珠单抗联合治疗(联用或不联用含铂化疗)在携带 KRAS 突变的转移性NSCLC (1L) 研究参与者中的安全性和耐受性以及初步抗肿瘤活性。
100 项与 PF-07934040 相关的临床结果
100 项与 PF-07934040 相关的转化医学
100 项与 PF-07934040 相关的专利(医药)
16
项与 PF-07934040 相关的新闻(医药)▲点击图片,了解详情
瞪羚社 /Kris.
素有“癌王”之称的胰腺癌,目前全球仍未获批很好的创新治疗手段。
直至Revolution Medicines的泛Kras抑制剂RMC-6236在早期临床对PDAC(胰腺导管癌)展现出优异疗效,泛Kras抑制剂的研发“肉眼可见”火热起来。在近期国内泛Kras开发走在前列的Biotech加科思也在业绩电话中提到:目前公司在谈的合作最受海外关注的仍然是pan-Kras,这一定程度折射出该领域的火热。
从pan-Kras抑制剂进度上可以看到,海外RMC-6236已经在二线治疗PDAC开启了三期临床,国内加科思JAB-23E73去年年底完成I/IIa期临床首例患者给药,而2025年辉瑞PF-07934040、百济神州BGB-53038也在国内进入临床阶段。
除了pan-Kras抑制剂之外,我们从国内外也看到了一些不同路径开发药物的早期积极数据。随着更多创新药物成熟临床数据,可以预见,胰腺癌治疗药物领域将出现重磅的BD交易。仅以Revolution公司RMC-6236在PDAC适应症的潜力,Jefferies预计将有约50亿美元的市场机会。
01
pan-Kras的开发方向
目前,pan-Kras抑制剂设计开发路线主要是以RMC-6236为首的分子胶路线,另外还有以辉瑞、礼来、加科思等同类的小分子抑制剂路线,两者的机制有着较为明确的区分。
RMC-6236是一种非共价RAS(ON)多选择性抑制剂,其能够与CypA(亲环蛋白A)结合形成二元复合物,最终与不同的RAS(ON)蛋白结合成三元复合物,阻断KRAS与其下游信号因子之间的相互作用,达到抑制肿瘤的目的。
RMC-6236特点在于“更广泛的抑制”,在临床前实验中显示出对多种RAS突变体(包括KRAS、HRAS和NRAS)的广谱抑制作用,但尚未有明确的临床数据表明其对KRAS突变外的其他突变肿瘤的疗效。
在RMC-6236未公布临床数据之前并不被看好,由于RMC-6236并对KARS、HRAS、NRAS不加选择性的通通抑制,有文章表明将3种RAS都抑制以后会产生更强的毒副作用。不过从RMC-6236公布的临床一期数据显示,接受治疗的患者≥3级的TRAEs发生率为22%,且没有患者因治疗相关不良事件而停止治疗。
小分子抑制剂的设计思路较为直接,通过提升对KARS突变体的选择性,使得分子不抑制HRAS、NRAS等其他变体来提升药物的安全性。
以辉瑞的PF-07934040为例,其设计思路与同类pan-Kras抑制剂有鲜明的的特征,主要在几个方面:
1)在机制上,PF-07934040能够结合两种状态,分别是OFF状态(GDP结合状态)、ON状态(GTP结合状态),前者是阻止其再次激活,后者则是阻断其与下游信号通路的相互作用;
2)PF-07934040对KRAS的选择性极高,其与KRAS的结合亲和力比HRAS和NRAS高出5000倍,极大降低了其抑制其他RAS家族成瘾带来的潜在安全性风险;
3)该药可抑制KRAS的野生型和多种主要突变亚型,包括常见的G12C、G12D、G12V等,拥有广谱治疗潜力;
目前,这条路径在研分子均未读出早期临床数据,后续临床数据值得期待。
02
其他胰腺癌的亮眼疗法
全球在探索胰腺癌治疗潜力的组合治疗并不在少数,包括和黄医药的索凡替尼、正大天晴的安罗替尼等均通过联用PD-1及化疗在开展临床后期,这里旨在展示新型的治疗手段。
全球范围内,亦有Biotech通过间接抑制RAS基因来实现对胰腺癌治疗药物的开发。Immuneering Corp是一个典型的例子,其核心管线是IMM-1-104,这是一款高选择性双MEK抑制剂,其作用机制基于MAPK(有丝分裂原激活蛋白激酶)信号通路的抑制。
MEK是RAS通路的关键节点,RAS蛋白的激活会导致MEK-ERK通路的持续激活,促进细胞的异常增殖和存活,MEK抑制剂可通过抑制MEK的活性来阻断RAS通路的信号传导,从而抑制肿瘤生长。
从Immuneering公司2025年公布的二期IMM-1-104联合化疗一线治疗胰腺癌临床数据显示,在7名可评估的患者中总体ORR为43%,DCR为86%;在应答者中,1例患者完全缓解(CR),3例患者部分缓解(PR),3例病情稳定(SD)。另外,安全性方面联合治疗在化疗基础上几乎未增加额外毒性,这给该药物赋予了很大的市场潜力(未来可与KRAS药物竞争又或联用)。
在胰腺癌取得突破的还有Novocure/再鼎医药的电场疗法——TTFields,去年12月Novocure公布TTFields一线治疗胰腺腺癌的三期研究PANOVA-3取得阳性结果:TTFields疗法联合化疗的mOS为16.2个月,化疗组mOS为14.16个月(HR=0.819);另外,生存率获益随着时间的推移而增加,12个月时OS率提高了13%,24个月OS率提高了33%。尽管电场疗法价格昂贵(2.1万美金/月),但其做出了胰腺癌领域罕见的OS获益三期,取得的突破提振了研发界信心。
在ADC领域,也涌现出了几款早期数据亮眼的分子,国产含量极高。
信达生物的CLDN18.2 ADC产品IBI343便是其中之一,在最新ESMO Asia大会上IBI343更新了胰腺癌数据,43例二线及以上胰腺癌患者的ORR为32.6%,cORR为23.6%,cDCR为81.4%,mPFS为5.3个月,mPFS超出现有三线疗法的mPFS(约2个月),也超过现有二线疗法的mPFS(2-3.5个月)。
乐普生物的TF ADC产品MRG004A同样潜力不俗,在ASCO大会公布的I/II期临床数据显示,在12名中位治疗线数为3的胰腺癌患者中,有4例部分缓解(PR)和6例疾病稳定(SD),整体ORR为33.3%,DCR为83.3%。
03
国内大药企的开发路线
对于胰腺癌这类型的“难攻克性”强的瘤种,国内很少Biotech会将其设置为核心开发目标,一方面适应症不够大、难度系数高,另一方面可能即便做出优效但患者依然用药时长较短,出大药的性价比有限。不难看到,在这个领域布局占比较大的一般是一些实力较强的大药企。
信达生物是针对胰腺癌临床布局较多的药企,其围绕CLDN18.2这个靶点,开发出了前面提到的CLDN18.2 ADC管线IBI343和CLDN18.2/CD3双抗IBI389,IBI389一期临床数据显示:在27例接受治疗并至少接受一次基线后肿瘤评估的胰腺癌患者中,ORR为29.6%,确诊客观缓解率(cORR)为25.9%,DCR为70.4%,同样展现了不错的潜力。
百济神州则是跳过过去的热点Kras G12C和G12D,直接开发了一款pan-Kras抑制剂BGB-53038。无独有偶,BGB-53038的设计思路为高选择性地作用于KRAS,对NRAS和HRAS的影响较小,这样的好处是安全性带来的联用选择较多。
BGB-53038在初步的研究中,探索了与替雷利珠单抗联合用于非鳞状非小细胞肺癌、与西妥昔单抗联合用于结直肠癌(CRC)的疗效,展现出积极的结果,预计该药将在2025H2读出初步PoC数据。
恒瑞医药目前在Kras靶点布局了Kras G12D管线HRS-4642,目前HRS-4642亦有初步的临床数据披露,在多线治疗的KRAS G12D突变实体瘤(其中含1例胰腺癌)中观察到初步疗效:1例患者出现PR,所有肿瘤总体DCR为77.8%,其中NSCLC的DCR为90%。另外,亦有药物数据库报道指出,恒瑞医药也在开发pan-KRAS,处于药物发现阶段。
结语:从现有全球各个研发阶段的胰腺癌药物来看,未来迫近的BD或者M&A事件大概率将集中在KRAS和CLDN18.2这两个主要的靶点当中,当然KRAS更下游的MEK也有机会。或许待到RMC-6236释放更多成熟数据,又或是加科思和百济神州读出pan-KRAS抑制剂的早期数据之后,相关的交易可能将井喷。
毕竟我们不只是仅仅在说癌王的机会,而是一个广谱重磅药物的诞生。
往
期
推
荐
1
百济神州也“NewCo”
2
百济神州,正在走安进曾经的路
_
3
头对头击败奥希替尼,这款大药将起飞?
_
*声明:本稿件为转载,仅用于分享,不代表本公众号立场,如涉及版权等问题,请尽快联系我们,我们将第一时间更正或删除,谢谢!
投稿请添加小助手:bioclub666
2025 年初,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网显示,多款 1 类创新药首次在中国获得临床试验默示许可(IND),这些新药来自多家知名药企,涵盖多种药物类型和适应症,展现了中国医药研发的活跃态势。
一、PF-07934040片
研发企业:辉瑞公司
作用机制:泛KRAS抑制剂
适应症:携带KRAS突变的晚期实体瘤
药品介绍:PF-07934040片是一款在研的泛KRAS抑制剂,正在国际范围内开展1期临床试验。该药物旨在开发出能够靶向多种、甚至全部KRAS突变体的泛KRAS(pan-KRAS)靶向疗法,为携带KRAS突变的诸多癌症类型提供治疗选择。二、XZP-7797-H1
研发企业:轩竹生物科技股份有限公司
作用机制:PARP1抑制剂
适应症:实体瘤
药品介绍:XZP-7797-H1是一款有效的、选择性的、能穿透血脑屏障的PARP1抑制剂。在生化分析中,该产品对PARP1的选择性超过PARP2和PARP家族其他成员的1000倍。临床前研究表明,该药物在BRCA1突变体乳腺癌异种移植模型中显示出剂量依赖性的快速肿瘤消退,在胰腺癌异种移植模型中也能显著抑制肿瘤生长。三、H1710注射用药品
研发企业:深圳市海普瑞药业集团股份有限公司
作用机制:乙酰肝素酶抑制剂
适应症:晚期实体瘤
药品介绍:H1710是一种乙酰肝素酶(HPA)抑制剂,能够有效抑制乙酰肝素酶活性,降低肿瘤细胞体外及肿瘤体内的乙酰肝素酶表达。临床前试验中,提示H1710在抑制肿瘤转移方面发挥效用;此外,单独应用H1710或联用多西他赛(DOX),能显著延长受治小鼠的存活时间。四、NKC007细胞注射液
研发企业:蒽恺赛生物
作用机制:非基因改造NK细胞产品
适应症:复发/难治性急性髓系白血病
药品介绍:NKC007细胞注射液是蒽恺赛生物自主研发的同种异体外周血来源的非基因改造NK细胞产品。蒽恺赛生物于2021年成立,是聚焦细胞与基因治疗的创新型生物医药公司,专注于开发针对癌症、感染性疾病和自身免疫性疾病的细胞治疗产品。五、NCR101注射液
研发企业:中盛溯源(广州)生物科技有限公司
作用机制:iPSC来源的基因修饰间充质样细胞(iMSC)
适应症:间质性肺病
药品介绍:NCR101是一款诱导多能干细胞(iPSC)来源的基因修饰间充质样细胞(iMSC)治疗产品。iPSC具备无限扩增的能力,可为现货型细胞治疗产品提供稳定且无限的种子细胞来源。NCR101作为iMSC产品,不仅能够实现规模化生产,还可以确保不同批次间iMSC的高度同质性。此外,该产品利用iPSC易于基因工程化改造的特性,通过基因修饰技术进一步增强了iMSC疗效。六、SIR2501片
研发企业:维泰瑞隆
作用机制:化药新药
适应症:肌萎缩侧索硬化(ALS)
药品介绍:SIR2501片的具体作用机制尚未公示。维泰瑞隆创立于2017年,创始人王晓东院士和张志远博士。该公司致力于开发能够从根本上解决衰老相关退行性疾病的变革性疗法,聚焦于衰老相关退行性疾病的致病机理,包括细胞程序性死亡,神经保护性通路、神经炎症等。七、JX10注射用药品
研发企业:箕星药业
作用机制:纤溶酶原调节剂
适应症:急性缺血性卒中
药品介绍:JX10(曾用名:BIIB131)是一款纤溶酶原调节剂,为具有抗炎特性的新型溶栓药物。该药的作用机制包括溶栓和抗炎,它可通过恢复急性中风后的临界血流量,延长原本短暂的治疗窗口期,即发病后4.5小时内,使更多患者可以从目前的标准治疗中获益。八、MK-6070注射用药品
研发企业:默沙东(MSD)和第一三共(Daiichi Sankyo)
作用机制:靶向DLL3的三特异性T细胞接合器
适应症:小细胞肺癌
药品介绍:MK-6070(曾用名:HPN328)是一种靶向DLL3的三特异性T细胞接合器,目前默沙东和第一三共正在全球范围内开发该产品。该产品包含3个结合域,用于引导T细胞杀死表达DLL3的癌细胞。九、deucrictibant缓释片
研发企业:Pharvaris公司
作用机制:缓激肽B2受体拮抗剂
适应症:遗传性血管性水肿
药品介绍:deucrictibant缓释片是缓激肽B2受体的一种强效、选择性的口服拮抗剂,目前正在国际范围内开展3期临床研究。在遗传性血管性水肿(HAE)中,缓激肽B2受体的拮抗作用是一种耐受性良好、已被临床证实的作用机制。通过抑制缓激肽信号传导,deucrictibant有可能治疗HAE发作的临床体征并预防发作的发生。十、HB0056注射液
研发企业:华奥泰生物和华博生物
作用机制:靶向TSLP和IL-11双抗
适应症:中重度哮喘
药品介绍:HB0056是一款同时靶向TSLP和IL-11的双特异性抗体,它能同时阻断IL-11与TSLP信号通路,抑制其生物学活性。同时,该产品可抑制MRC-5细胞(人胚肺成纤维细胞)纤维化相关基因的表达,并在研究过程中体现出双靶点协同增效的作用潜力。十一、JYP0015片
研发企业:嘉越医药
作用机制:泛RAS抑制剂
适应症:RAS突变的实体瘤和血液瘤
药品介绍:JYP0015是一款泛RAS抑制剂,为一款分子胶产品,它可以通过形成RAS-亲环蛋白A蛋白复合物来阻止RAS介导的信号传导。2024年5月,嘉越医药已经与ERASCA公司达成一项全球独家授权协议,将JYP0015在中国内地和香港、澳门地区之外的全球独家研究、开发和商业化权利授予后者。十二、INV-6452片
研发企业:广东省创新药转化医学研究院有限公司和原力生命科学有限公司
作用机制:靶向CDK2/4的化药新药
适应症:乳腺癌或实体瘤
药品介绍:INV-6452片靶向CDK2/4,拟开发治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的(HR+/HER2-)晚期/转移性乳腺癌或局部晚期/转移性实体瘤。十三、GC310腺相关病毒注射液
研发企业:锦篮基因
作用机制:AAV基因治疗药物
适应症:肝豆状核变性
药品介绍:GC310腺相关病毒注射液是锦篮基因自主研发的一款用于治疗肝豆状核变性的AAV基因治疗药物。非临床研究显示出良好的药物安全性和显著的疗效,单次治疗后的靶组织可表达具有生物学功能的miniATP7B铜离子转运蛋白,恢复铜离子代谢能力并提升铜蓝蛋白水平,有望长期改善肝豆状核变性患者的现状。十四、ICG318 CAR-T细胞注射液
研发企业:松鹤免疫生物
作用机制:CAR-T细胞疗法
适应症:系统性红斑狼疮
药品介绍:ICG318 CAR-T细胞注射液拟开发治疗成人难治性系统性红斑狼疮。CAR-T细胞疗法在癌症治疗之外,正在自身免疫疾病发挥治疗潜力,系统性红斑狼疮是正在广泛被探索的适应症之一。十五、HPB-143片
研发企业:多域生物
作用机制:靶向IRAK4的蛋白降解靶向嵌合体
适应症:特应性皮炎等自身免疫性和炎症性疾病
药品介绍:HPB-143片是一款靶向IRAK4的蛋白降解靶向嵌合体(简称PROTAC)。IRAK4蛋白同时具有激酶活性以及支架功能,因此利用降解剂对其进行降解能同时阻断这两个功能,从而实现对相关信号通路的更全面的抑制,充分发挥抗炎活性。十六、AWT020注射用无菌粉末
研发企业:君实生物
作用机制:PD-1和IL-2双功能性抗体融合蛋白
适应症:晚期恶性肿瘤
药品介绍:AWT020注射用无菌粉末是PD-1和白细胞介素-2(IL-2)双功能性抗体融合蛋白,主要用于晚期恶性肿瘤的治疗。鉴于PD-1和IL-2在肿瘤微环境中的共表达,该融合蛋白可在阻断PD-1通路的同时,通过与IL-2受体结合选择性地激活IL-2信号通路,从而增强抗肿瘤免疫反应。十七、AA001单抗
研发企业:智源鸿晟生物
作用机制:单抗药物
适应症:阿尔茨海默病(AD)源性轻度认知障碍及轻中度AD
药品介绍:AA001是一款治疗用单克隆抗体药物。智源生物刘瑞田教授研发团队通过十余年的探索,发现了阿尔茨海默病抗体药物介导神经突触过度丢失是导致免疫治疗失败的原因,提出采用无效应片段(Fc段)或无效应功能的β-淀粉样蛋白(Aβ)抗体具有较好前景的AD治疗新策略,可以提高抗体药物的疗效,降低毒副作用。十八、ZHB601注射用药品
研发企业:众红生物
作用机制:化药新药
适应症:脑小血管病
药品介绍:ZHB601注射用药品拟开发治疗脑小血管病。脑小血管病(cSVD)是指各种病因影响脑内小动脉、微动脉、毛细血管、微静脉和小静脉所致的一系列临床、影像和病理综合征。腔隙性缺血性卒中(“脑梗”的主要类型之一)是脑小血管病的主要临床表现之一。十九、GLS-W1100胶囊
研发企业:远大生物制药
作用机制:生物制品新药
适应症:外阴阴道假丝酵母菌病
药品介绍:GLS-W1100胶囊拟用于外阴阴道假丝酵母菌病的治疗。外阴阴道假丝酵母菌病(VVC)是临床常见的生殖道炎症,造成患者外阴瘙痒、分泌物增多等不适,白假丝酵母菌是其最常见的致病原。二十、F1F3软膏
研发企业:中奥生物医药
作用机制:外用多肽软膏
适应症:HPV引起的尖锐湿疣
药品介绍:F1F3软膏是中奥生物医药自主研发的一款外用多肽软膏。该产品具有双重作用机制:通过诱导HPV+肿瘤细胞焦亡并分泌促炎细胞因子,如白介素18,激活非特异性免疫反应;随后使T细胞浸润,激活特异性免疫反应,有助于预防尖锐湿疣的复发。二十一、KNT-0916片
研发企业:科恩泰生物医药科
作用机制:FGFR2高选择抑制剂
适应症:FGFR2异常实体瘤
药品介绍:KNT-0916为一款FGFR2高选择抑制剂。成纤维细胞生长因子受体(FGFR)的基因变异存在于多种类型的人类肿瘤中,FGFR信号通过促进肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成来促进恶性肿瘤的发展。二十二、IBI3017注射用药品
研发企业:信达生物
作用机制:生物制品新药
适应症:实体瘤
药品介绍:IBI3017拟用于治疗不可切除的局部晚期或转移性实体瘤。目前尚未从公开资料查询到该产品的作用机制,根据受理号可知,这是一款生物制品新药。二十三、DC50292A片
研发企业:双鹤润创
作用机制:化药新药
适应症:MTAP缺失实体瘤
药品介绍:DC50292A片拟开发治疗甲硫腺苷磷酸化酶(MTAP)缺失的晚期或转移性实体瘤。目前尚未从公开渠道查询到该产品的作用机制,从受理号可知这是一款化药新药。研究表明,MTAP基因缺失发生在大约10%的癌症中,包括胰腺癌、肺癌和膀胱癌等,它通常与PRMT5抑制剂构成“合成致死”效应。二十四、IBI3002注射用药品
研发企业:信达生物制药(苏州)有限公司
作用机制:抗IL-4Rα/TSLP双特异性抗体
适应症:哮喘、特应性皮炎
药品介绍:IBI3002是信达生物自主研发的一款抗IL-4Rα/TSLP双特异性抗体,目前正在澳大利亚开展1期临床研究。IBI3002具有高效的IL-4Rα和TSLP共同阻断功能,具有抑制2型和非2型炎症的潜力,在抑制2型炎症方面具有潜在的协同作用。二十五、HRS-1301片
研发企业:山东盛迪医药有限公司
作用机制:1类化学药物
适应症:高脂血症
药品介绍:HRS-1301片是恒瑞医药研发的1类新药,拟用于高脂血症治疗。具体作用机制尚未披露,临床前研究显示,该产品可有效改善高脂血症。目前全球范围内暂无同类药物获批上市。二十六、SLN12140注射用药品
研发企业:领诺(上海)医药科技有限公司
作用机制:单域抗体补体靶向药物
适应症:原发性IgA肾病
药品介绍:SLN12140是一款新一代补体靶向药物,基于单域抗体VHH-Fc结构形式,能够有效抑制IgAN病理过程中的补体异常活化。与在研的其他补体靶向药物(小分子或重组抗体)相比,其既有重组抗体较为稳定的药物动力学特征、较好的靶点特异性和药物活性,又有小分子药物给药方便(皮下给药)的特征。二十七、HS-10501-2注射用药品
研发企业:翰森制药
作用机制:化药新药
适应症:成人肥胖症和成人2型糖尿病
药品介绍:HS-10501-2拟开发治疗成人肥胖症和成人2型糖尿病。从受理号可知这是一款化药新药,目前尚未从公开渠道查询到该产品的具体作用机制。翰森制药另一款在研的口服GLP-1R激动剂药物HS-10501片已经在中国进入临床研究阶段,拟开发治疗成人肥胖症和2型糖尿病。二十八、Tye1001注射用药品
研发企业:泰尔康生物
作用机制:抗肿瘤偶联药物
适应症:晚期实体瘤和淋巴瘤
药品介绍:Tye1001是泰尔康生物自主研发的广谱抗肿瘤药物,是由高活高毒的毒素小分子与特定药物载体偶联的抗肿瘤偶联药物,主要通过肿瘤血管的EPR效应及细胞表面特异性受体靶向作用于实体瘤,通过细胞内吞方式进入肿瘤细胞,再经溶酶体降解、释放毒素小分子,毒素小分子靶向作用于细胞微管,抑制肿瘤生长。二十九、CXJM-66注射液
研发企业:人福药业
作用机制:钠离子通道阻断剂
适应症:手术麻醉;急性疼痛控制
药品介绍:CXJM-66是人福药业自主开发的新分子实体药物,为一种结构新颖的钠离子通道阻断剂,能阻断钠离子流入细胞膜内,抑制神经元兴奋信号的传导且不易洗脱,从而产生持久麻醉作用。非临床研究表明,CXJM-66注射液单次给药即可显著发挥镇痛作用,且未观察到明显毒性反应,安全性良好。三十、DXC008注射用药品
研发企业:多禧生物
作用机制:靶向STEAP1和PSMA的ADC
适应症:前列腺癌等多种实体瘤
药品介绍:DXC008是一种抗体偶联药物(ADC),由一种新型STEAP1抗体与管溶素类似物缀合物连接,它不仅对STEAP1具有良好的亲和性,而且对PSMA也具有中等的亲和性,有潜力治疗前列腺癌等肿瘤。STEAP1是一种在前列腺癌中频繁表达的细胞表面蛋白,在非前列腺组织中表达有限。三十一、CS12088片
研发企业:微芯生物
作用机制:HBV核衣壳组装调节剂
适应症:慢性乙肝
药品介绍:CS12088属于HBV核衣壳组装调节剂。该产品通过干扰HBV核衣壳的组装,阻断病毒前基因组RNA包装入核衣壳,进而阻断HBV DNA的复制,抑制成熟病毒颗粒的产生,且CS12088对HBV不同基因型均能保持纳摩尔级别的抗病毒活性。
识别微信二维码,可添加药时空小编
请注明:姓名+研究方向!
扫描二维码即可下载
《数图药讯》2025年2月第8期
目 录
行业政策
1.安徽省医保局:关于发布20条重点工作清单:推进“三结算”、牵头生物药集采、明确无码不付...
2.上海阳光医药采购网:关于国家组织药品集中采购部分中选药品信息变更的通知(第一批)
3.国家药监局:关于复方公英胶囊转换为非处方药的公告(2025年第17号)
4.山东省医保局:关于公布全国中药饮片联盟采购(ZYYPLM-2024-1)中选结果的通知
5.辽宁省卫健委:关于转发国家卫生健康委等六部门《关于改革完善基层药品联动管理机制 扩大基层药品种类的意见》的通知
行业动态
1. 药讯动态:重磅获批
2. 药讯动态:重磅临床
3. 药企动态:市场动态
零售行业动态
1. 2025年药价治理全面开始!价格异常暂停挂网
2. 大批药店注销,「连锁转单体」支持来了!
本周总结
政策解读
1、安徽省医保局:关于发布20条重点工作清单:推进“三结算”、牵头生物药集采、明确无码不付...
2月19日,安徽省医疗保障局发布了《省医保局2025年重点工作任务清单》,明确了全年医保工作的主要方向和具体任务,重点工作共20条,其中,明确开展省级省际药品、耗材集采不少于1个批次,牵头全国生物药品联盟集采。具体信息请登录安徽省医保局官网查看。
2、上海阳光医药采购网:关于国家组织药品集中采购部分中选药品信息变更的通知(第一批)
按照《全国药品集中采购文件》等文件精神,中选企业满足一定条件时,允许变更药品上市许可持有人及生产企业、增加规格包装、变更企业名称等信息,并仍视为具有中选资格。经核实相关企业申请材料,同意企业变更中选药品的有关信息。请各相关单位及时做好信息衔接变更以及挂网和采购等工作。
附件:
国家组织药品集采部分中选药品的信息变更情况.pdf
相关文件请扫描上方二维码查看
3、国家药监局:关于复方公英胶囊转换为非处方药的公告(2025年第17号)
根据《处方药与非处方药分类管理办法(试行)》(原国家药品监督管理局令第10号)规定,经国家药品监督管理局组织论证和审核,复方公英胶囊由处方药转换为非处方药。品种名单(见附件1)及非处方药说明书范本(见附件2)一并发布。具体信息请登录国家药监局官网查看。
附件:
1.品种名单.doc
2.非处方药说明书范本.doc
相关文件请扫描上方二维码查看
4、山东省医保局:关于公布全国中药饮片联盟采购(ZYYPLM-2024-1)中选结果的通知
根据《全国中药饮片采购联盟集中采购文件(ZYYPLM-2024-1)》(以下简称《采购文件》)规定,全国中药饮片联盟采购办公室开展了中药饮片集中采购工作,并于2024年12月27日-12月29日对拟中选结果进行了公示。具体信息请登录山东省医保局官网查看。
附件:
全国中药饮片联盟采购中选结果.pdf
相关文件请扫描上方二维码查看
5、辽宁省卫健委:关于转发国家卫生健康委等六部门《关于改革完善基层药品联动管理机制 扩大基层药品种类的意见》的通知
现将国家卫生健康委等6部门《关于改革完善基层药品联动管理机制 扩大基层药品种类的意见》(国卫药政发〔2024〕38号,以下简称《意见》)转发给你们,并提出如下意见,请一并做好贯彻落实。具体信息请登录安徽省卫健委官网查看。
附件:
基层医疗机构服务推荐病种(国卫基层函〔2022〕117号).docx
相关文件请扫描上方二维码查看
行业动态
01
药讯动态:重磅获批
最近重磅获批
恒瑞医药自主研发的硫酸阿托品滴眼液(HR19034滴眼液)上市许可申请获NMPA受理。适应症:用于延缓等效球镜度数为-0.50D至-4.00D(散光≤1.50D、屈光参差≤1.50D)的6至12岁儿童近视进展。
翰森制药申报的注射用HS-20093,被CDE拟纳入突破性治疗品种,拟用于治疗经至少二线治疗后进展的骨肉瘤患者。
Accord BioPharma和长春金赛药业(GeneScience)联合申报的5.1类新药亮丙瑞林注射乳剂上市申请获得CDE受理。这是一款亮丙瑞林42毫克注射乳剂(商品名为Camcevi),为6个月预充式皮下制剂,只需每6个月皮下注射给药,且可在预先填充的注射器中使用,无需混合。
阿斯利康(AstraZeneca)申报的硫酸氢司美替尼胶囊的上市申请获得CDE受理。本次适应症可能为:治疗患有症状性、不可手术丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)成人患者。
默沙东(MSD)公司自主研发的口服低氧诱导因子2α(HIF-2α)抑制剂Welireg(belzutifan)获得欧盟委员会已有条件批准上市,用于治疗接受过两线或以上治疗方案(其中包含PD-1或PD-L1抑制剂及至少两种血管内皮生长因子靶向治疗)后疾病进展的成人晚期透明细胞RCC患者。
02
药讯动态:重磅临床
最近重磅临床
辉瑞(Pfizer)申报的1类新药PF-07934040片获得CDE临床试验默示许可,拟开发治疗携带KRAS突变的晚期实体瘤。
诺诚健华自主研发的BCL2抑制剂ICP-248(mesutoclax)联合治疗的Ⅲ期临床试验获得CDE批准,拟联合BTK抑制剂奥布替尼一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)。
翰思艾泰申报的第二个HX009联合治疗的Ⅱ期临床试验获得CDE批准,拟联合靶向HER2的抗体偶联药物德曲妥珠单抗用于既往接受过一线或二线系统性治疗、HER2低表达(IHC2+/ISH-或者IHC1+)或超低表达(IHC >0 但<1+)的不可切除或转移性三阴性乳腺癌患者。
科赛睿生物(Cothera Bioscience)的在研1类新药sepantronium bromide注射液再次获得CDE批准临床,用于治疗神经内分泌前列腺癌。
维泰瑞隆申报的1类新药SIR2501片获得CDE临床试验默示许可,拟开发治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS,又称“渐冻症”)。
03
药企动态:市场动态
2月18日,珠海贝海生物技术有限公司(简称"贝海生物")宣布已与Zydus Lifesciences达成战略合作,授予其新药BEIZRAY在美国市场的独家商业化权益。根据协议条款,贝海生物将负责BEIZRAY的生产和供应,Zydus美国子公司Zydus Pharmaceuticals将负责该产品在美国的商业化。贝海生物将获得包括1500万美元(在协议签署后支付)和1000万美元(在首次产品交付后支付)的首付款及多项销售里程碑款项和高两位数的利润分成。
2月18日,多域生物(Polymed)宣布授予Photys Therapeutics靶向IRAK4的蛋白降解剂HPB-143的开发、生产和商业化全球(大中华区和东南亚除外)独家许可。多域生物获得相应的首付款、近期款、临床开发与药物上市里程碑付款、销售提成与销售里程碑付款以及Photys部分股权等。
2月19日,石药集团发布公告称,石药集团巨石生物与Radiance Biopharma达成协议,后者将获得巨石生物自主研发的重组抗人类受体酪氨酸激酶样孤儿受体1(ROR1)抗体偶联药物SYS6005项目在一定区域范围内的开发和商业化等权利。
零售行业动态
01
2025年药价治理全面开始!价格异常暂停挂网
按照国家医疗保障局办公室《关于全国药品挂网价格一览表复核应用的通知》(医保办函〔2025〕4号)、黑龙江省医保局《关于进一步优化完善黑龙江省药品集中采购工作的通知》(黑医保发〔2024〕27号)及《关于对已挂网药品开展价格治理的函》要求,现对我省存在挂网价格高于全国最低价、包装和规格价格倒挂等情况未及时申报动态调整或未调整到位的药品及仿制药挂网价格高于参比制剂价格的药品进行暂停挂网处理,请各相关企业及时在招采子系统申报“挂网动态调整申请”,将价格降至全国最低价,降价后可恢复挂网交易。具体信息请登录黑龙江省公共资源交易中心官网查看。
02
大批药店注销,「连锁转单体」支持来了!
2025年2月13日,位于吴江开发区的叮当智慧丽湾大药房完成了从连锁门店到单体药店的变更审批,成为全市首家成功“单飞”的药店。苏州市数据局在最近下发了2025年第一期《药品零售企业许可指引》,明确了连锁门店脱离连锁总部,变更为单体药店的办理条件及相关要求,使药店可以延续原医保定点协议,保障了企业正常经营。这一事件标志着苏州市在药品经营许可审批方面取得了实质性进展。
本周总结
行业政策
多地药监及医保部门发布重要通知,如上海阳光医药采购网允许中选药品信息变更,国家药监局将复方公英胶囊转为非处方药,显示药品管理的灵活性与规范性并重。安徽省转发基层药品联动管理机制改革意见,预示基层药品供应将更趋完善。
行业动态
多款新药获批或进入关键临床阶段,涵盖骨肉瘤、近视、神经纤维瘤等疾病领域,彰显医药研发的活跃态势。同时,贝海生物与Zydus Lifesciences、多域生物与Photys Therapeutics等达成合作,以及石药集团与Radiance Biopharma签订协议。
零售动态
药价治理全面启动,价格异常药品暂停挂网,显示价格监管力度加强。药店“连锁转单体”模式获支持,为零售业态调整提供新思路。面对政策与市场变化,零售药店将加速多元化转型,拓展线上业务、提供专业药学服务等,以满足患者多样化需求。
来源:由中国医药工业信息中心整理
END
如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作,请联系医药地理小助手微信号:pharmadl001
100 项与 PF-07934040 相关的药物交易