1
项与 人凝血因子Ⅷ (广东双林生物) 相关的临床试验单臂、开放性、多中心临床试验评价人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病的安全性和有效性
100 项与 人凝血因子Ⅷ (广东双林生物) 相关的临床结果
100 项与 人凝血因子Ⅷ (广东双林生物) 相关的转化医学
100 项与 人凝血因子Ⅷ (广东双林生物) 相关的专利(医药)
2
项与 人凝血因子Ⅷ (广东双林生物) 相关的文献(医药)1971-07-01·Vox sanguinis4区 · 医学
4区 · 医学
Article
作者: Mary Ann Gralnick ; Paul V. Holland ; S. Ahrons
1969-01-01·Acta haematologica4区 · 医学
Le rôle des inhibiteurs faibles du facteur VIII
4区 · 医学
Article
作者: Noel, Genevieve ; Waitz, R. ; Mayer, G.
10
项与 人凝血因子Ⅷ (广东双林生物) 相关的新闻(医药)上海
2023年9月12日
/美通社/ -- 在刚刚结束的由国际肺癌研究协会(IASLC)举办的世界肺癌大会(WCLC)上,第一三共携其领先DXd抗体偶联药物(ADC)产品组合亮相新加坡。本文特梳理精彩研究内容,带读者直击WCLC精彩现场。
2期临床研究HERTHENA-Lung01 结果显示,Patritumab Deruxtecan在EGFR突变的转移性非小细胞肺癌患者中显示出具有临床意义的持久疗效
Patritumab deruxtecan是一款采用第一三共独有的DXd ADC技术设计的潜在首个靶向HER3的抗体偶联药物(ADC)。
经盲法独立中心(BICR)评估,在225例EGFR突变的NSCLC患者中,patritumab deruxtecan(5.6 mg/kg)组患者确认的客观缓解率(ORR)为29.8%(95% CI:23.9~36.2)。其中1例完全缓解(CR),66例部分缓解(PR),99例疾病稳定。中位缓解持续时间(DOR)为6.4个月(95% CI:4.9~7.8),疾病控制率(DCR)为73.8%(95% CI:67.5~79.4)。截止至2023年05月18日数据截至日期,中位无进展生存期(PFS)为5.5个月(95% CI:5.1~5.9个月),中位总生存期为11.9个月(95% CI:11.2~13.1个月)。
各亚组的疗效结果一致,其中包括209名患者所在的既往接受过三代EGFR TKI和含铂化疗治疗亚组。Patritumab deruxtecan 针对不同的EGFR TKI耐药机制和不同的肿瘤HER3膜表达水平患者,均观察到抗肿瘤活性。
根据中枢神经系统(CNS)BICR评估显示,在30例基线有脑转移且既往未接受过放疗的患者亚组中观察到的颅内ORR为33.3%(95% CI:17.3~52.8%)。在这些患者中,有9例患者达到颅内完全缓解,1例达到颅内部分缓解,13例疾病稳定。观察到的CNS DOR为8.4个月(95% CI:5.8~9.2)。
截至2022年11月21日数据截止时,HERTHENA-Lung01临床研究中观察到patritumab deruxtecan的安全性特征与先前的临床试验一致。治疗中出现的不良事件(TEAE)导致终止治疗的比例较低(7.1%)。64.9%的患者出现了3级或3级以上的TEAE。最常见的(>5%)3级或3级以上TEAE包括血小板减少(21%)、中性粒细胞减少(19%)、贫血(14%)、白细胞减少(10%)、疲乏(6%)、低钾血症(5%)、乏力(5%)。经独立裁定委员会确定,12例患者(5.3%)出现确认的治疗相关间质性肺疾病(ILD)。大多数ILD事件级别较低,其中1例为1级事件,8例为2级事件。观察到两例3级事件和1例5级事件。
经盲法独立中心(BICR)评估,在HERTHENA-Lung01临床研究中,51%的患者(n=115)有中枢神经系统转移病史,其中32%患者(n=72)基线时有脑转移,33%患者(n=75)基线时有肝转移。63% (n=142)和36% (n=82)的患者分别在基线时检测到EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R突变,其中一例患者两者都有。
在局部晚期/转移性疾病阶段,患者既往接受过的全身治疗线数中位值为3(范围为1~11),包括含铂化疗(100%)、三代EFGR TKI(93%)和免疫疗法(40%)。截至至2023年5月18日数据截止日期,中位持续时间为18.9个月(14.9~27.5),13例患者仍在接受patritumab deruxtecan治疗。
HERTHENA-Lung01数据结果总结
CR,完全缓解;DCR,疾病控制率;DOR,缓解持续时间;NA,无;NE,不可评估;ORR,客观缓解率;OS,总生存期;PR,部分缓解;PFS,无进展生存期;PD,疾病进展;SD,疾病稳定。
II期临床研究DESTINY-Lung02最新数据证实,优赫得
®
治疗既往经治HER2突变转移性非小细胞肺癌的患者获得了持久的肿瘤缓解
优赫得
®
是一款采用独有技术设计的HER2靶向抗体偶联药物(ADC),由第一三共和阿斯利康共同开发和商业化。
经盲法独立中心审查(BICR)评估结果显示,5.4 mg/kg治疗组和6.4 mg/kg治疗组的确认客观缓解率(ORR)分别为49.0%(95%置信区间[CI]:39.0~59.1)和56.0%(95% CI:41.3~70.0)。5.4 mg/kg治疗组中观察到1例(1.0%)完全缓解(CR)和49例(48.0%)部分缓解(PR),6.4 mg/kg治疗组中观察到2例(4.0%)全部缓解和26例患者(52.0%)部分缓解。5.4 mg/kg剂量组疾病控制率(DCR)达93.1% (86.4 ~ 97.2),6.4 mg/kg剂量组为92.0%(80.8 ~ 97.8)。5.4 mg/kg治疗组的中位缓解持续时间(DoR)为16.8个月(95% CI:6.4~不可估计[NE]),6.4 mg/kg治疗组未达到中位缓解持续时间(95% CI:8.3~NE)。
根据BICR评估,5.4 mg/kg组的中位PFS为9.9个月(95% CI:7.4~NE),6.4 mg/kg组为15.4个月(95% CI:8.3~NE)。5.4 mg/kg组的中位OS为19.5个月(95% CI:13.6~NE),6.4 mg/kg治疗组为未达到(95% CI:12.1~NE)。截止日期至2022年12月23日的数据,5.4 mg/kg治疗组(n=102)的中位随访时间为11.5个月,6.4 mg/kg治疗组(n=50)的中位随访时间为11.8个月。
在DESTINY-Lung02中,优赫得
®
5.4 mg/kg治疗组的患者安全性特征更佳,两种剂量均未发现新的安全信号。与5.4 mg/kg组相比,优赫得®6.4 mg/kg组的3级治疗中不良事件(TEAE)发生率更高。在优赫得
®
5.4 mg/kg组或6.4 mg/kg组治疗的所有患者中,分别有38.6%和58.0%患者出现了3级或3级以上的治疗相关TEAE。最常见的3级或3级以上治疗相关TEAE为中性粒细胞减少症(18.8% [5.4 mg/kg];36.0% [6.4 mg/kg])和贫血(10.9% [5.4 mg/kg];16.0% [6.4 mg/kg])。经独立裁定委员会确定,共报告了27例与治疗相关的间质性肺疾病(ILD)或非感染性肺炎病例(5.4 mg/kg治疗组发生率为12.9%;6.4 mg/kg治疗组发生率为28.0%)。在5.4mg/kg治疗组大多数事件级别较低(1级或2级事件为,10.9%,其中4例1级事件和7例2级事件),报告了1例3级事件、0例4级事件和1例5级事件。在6.4mg/kg治疗组中大多数事件级别较低(1级或2级事件为26%,其中4例1级事件9例2级事件),报告了0例3级事件、0例4级事件和1例5级事件。
DESTINY-Lung02主要分析结果
CI,置信区间;CR,完全缓解;DCR,疾病控制率;DoR,缓解持续时间;NE,不可估计;ORR,客观缓解率;OS,总生存期;PD,疾病进展;PFS,无进展生存期;PR,部分缓解;SD,疾病稳定;TTIR,至首次缓解时间
i. 数据截至日期: As of December 23, 2022
ii. 根据RECIST v1.1通过BICR评估确认的CR或PR的患者比例
iii. 客观缓解率= 完全缓解+部分缓解
iv. 5.4 mg/kg组三例患者为NE(一例患者因新冠肺炎(COVID)疫情而从未接受治疗;两例患者在首次肿瘤评估前终止治疗);6.4 mg/kg组一例患者为NE(在首次肿瘤评估前因不良事件而终止治疗)。
v. 疾病控制率=完全缓解+部分缓解+疾病稳定
vi. BICR评估
vii. 在5.4 mg/kg组和6.4 mg/kg组中,分别有60.0%和75.0%的患者被审查。
viii. 在5.4 mg/kg组和6.4 mg/kg组中,分别有56.9%和60.0%的患者被审查。
ix. 在5.4 mg/kg组和6.4 mg/kg组中,分别有63.7%和72.0%的患者被审查。
1b期临床研究TROPION-Lung04最新数据显示,datopotamab deruxtecan联合度伐利尤单抗用于一线治疗晚期肺癌患者具有良好的临床疗效
Dato-DXd是一款由第一三共和阿斯利康共同开发,采用独有DXd-ADC技术设计的TROP2靶向抗体偶联药物(ADC)。
在既往未接受过治疗的患者中, Dato-DXd联合度伐利尤单抗(n=14)的客观缓解率(ORR)为50.0%(95%置信区间[CI]:23.0-77.0,包括7例部分缓解(PR)),疾病控制率(DCR)为92.9%(95%置信区间[CI]:66.1-99.8)。接受Dato-DXd联合度伐利尤单抗和卡铂(n=13)治疗的患者中表现出更高的缓解率,ORR为76.9%(95% CI:46.2-95.0,包括10例PR),DCR为92.3%(95% CI:64.0-99.8)。无论PD-L1表达水平,均观察到缓解。
在既往接受过治疗和未接受过治疗的患者中,Dato-DXd联合度伐利尤单抗±卡铂的安全性特征与其他临床研究以及每种药物的已知安全性特征保持一致。在接受双联和三联治疗的患者中,3级或3级以上治疗中发生的不良事件(TEAE)发生率分别有42.1%和71.4%。接受三联治疗的患者中,最常见的3级或3级以上TEAE(发生率>15%)为贫血(36%)和血小板减少症(21%)。接受双联治疗列队中,未发现发生率≥15%的3级或3级以上TEAE。各治疗队列间,独立委员会将4例间质性肺疾病(ILD)或非感染性肺炎事件判定为药品相关事件,包括1例1级事件、2例2级事件及1例4级事件。未观察到5级ILD事件。
在双联队列中,73.7%(n=14/19)的患者既往未接受过治疗。三联队列中,92.9%(n=13/14)的患者既往未接受过治疗。在双联和三联队列中,按PD-L1表达水平将患者分为PD-L1表达<1%(n=6,6)、1%至49%(n=6,3)和≥50%(n=7,5)。截止日期2023年03月06日的数据,两个队列的中位研究持续时间均为6个月,双联队列和三联队列中分别有31.6%和50.0%的患者仍在接受治疗。
TROPION-Lung04研究结果总结
CI=置信区间;CR=完全缓解;DCR=疾病控制率;ORR=客观缓解率;PR=部分缓解;PD=疾病进展;SD=疾病稳定
i. ORR为CR+PR
ii. 队列4中的1/10例部分缓解在数据截止日期后确认。
iii. DCR为确认CR+确认PR+SD的最佳总体缓解率
Ifinatamab Deruxtecan在晚期小细胞肺癌患者的早期临床研究中表现出持久疗效
Ifinatamab deruxtecan是一种采用第一三共独有的DXd ADC技术设计的潜在first-in-class靶向B72023-H3抗体偶联药物(ADC)。
小细胞肺癌(SCLC)约占所有肺癌的15%。大约65%的SCLC肿瘤中B7-H3呈高表达,这与疾病进展和较低的生存率相关。在这项1/2期临床研究剂量递增部分,在接受ifinatamab deruxtecan(6.4~16.0 mg/kg)治疗的21例晚期SCLC患者中,确认的客观缓解率(ORR)为52.4%(95% CI:29.8~74.3)。观察到1例患者达到完全缓解(CR)和10例患者达到部分缓解(PR)。观察到的中位缓解持续时间(DOR)为5.9个月(95% CI:2.8-7.5)。截至2023年01月31日数据截止日期,中位无进展生存期(PFS)为5.6个月(95% CI:3.9~8.1),中位总生存期(OS)为12.2个月(95% CI:6.4~NA)。
在不同的B7-H3蛋白表达水平患者中观察到接受ifinatamab deruxtecan治疗导致的肿瘤缩小,未观察到临床有效性参数与B7-H3蛋白表达之间存在明显的相关性趋势。
Ifinatamab deruxtecan在SCLC患者中的安全性特征与既往该1/2期临床研究的总体人群的报告结果一致。3级或3级以上治疗中出现的不良事件(TEAE)发生率为36.4%。患者发生的最常见(>20%)TEAE为恶心(59.1%)、疲乏(50.0%)、贫血(27.3%)、呕吐(27.3%)和食欲下降(22.7%)。经独立裁定委员会确定,观察到1例与治疗相关的间质性肺疾病(ILD)-/非感染性肺炎的2级事件。有1例5级COVID-19肺炎事件,被确定为与治疗无关。
在SCLC患者亚组中,2例患者(9.1%)在基线时存在脑转移。局部晚期或转移性患者既往接受过多线治疗,既往全身治疗线数中位值为2(范围:1~7),包括含铂化疗(100%)、免疫治疗(81.8%)、紫杉烷化疗(22.7%)和伊立替康或拓扑替康化疗(22.7%)。中位随访时间为11.7个月(95% CI:4.63~12.88),2例患者仍在接受ifinatamab deruxtecan治疗。
1/2期研究SCLC亚组分析总结
CR=完全缓解;DOR=缓解持续时间;NA=不适用;ORR=客观缓解率;OS=总生存期;PR=部分缓解;PFS=无进展生存期;RECIST=实体瘤疗效评价标准;SCLC=小细胞肺癌。
关于第一三共和阿斯利康的合作
第一三共与阿斯利康分别于2019年3月和2020年7月达成全球合作,共同开发并商业化优赫得
®和datopotamab deruxtecan(Dato-DXd),在日本市场第一三共拥有各款ADC产品的独家权益。第一三共负责优赫得
®和datopotamab deruxtecan的生产和供应。
关于第一三共DXd ADC产品组合
第一三共DXd ADC产品组合目前主要有六款处于临床开发阶段的ADC药物,涵盖多种癌症类型。优赫得
®(HER2靶向ADC)和datopotamab deruxtecan(Dato-DXd,TROP2靶向ADC)目前正由第一三共与阿斯利康共同开发并在全球范围内商业化。另外四款第一三共DXd ADC包括patritumab deruxtecan(HER3-DXd,HER3靶向ADC)、ifinatamab deruxtecan(I-DXd;DS-7300,B7-H3靶向ADC)和raludotatug deruxtecan(R-DXd;DS-6000,CDH6靶向ADC)以及DS-3939(TA-MUC1靶向ADC)。
每款ADC均采用第一三共独有的DXd ADC技术设计,用于靶向表达特定细胞表面抗原的癌细胞,并将细胞毒性有效载荷递送至癌细胞内部。
Datopotamab deruxtecan、ifinatamab deruxtecan、patritumab deruxtecan、raludotatug deruxtecan和 DS-3939均为在研药物,尚未在任何国家\/地区获批用于任何适应症。尚未完全确定安全性和疗效。
关于第一三共
第一三共是一家为社会可持续发展做贡献的创新型全球医疗保健公司,致力于发现、开发和提供新的标准疗法,以提高世界各地患者的生活质量。第一三共专注制药行业120余年,凭借其世界一流的科学和技术,为癌症、心血管疾病和其他医疗需求远未得到满足的疾病患者研发新的治疗方法和创新药物。
欲了解更多信息,请访问www.daiichisankyo.com.
声明:本文涉及的试验用药品用法尚未在中国获批,第一三共不推荐任何未被获批的药物使用
1、范恩柯尔完成数千万元A轮融资,加速推进Axl抑制剂临床研究2023年9月1日,范恩柯尔生物科技(中山)有限公司近日宣布完成数千万元A轮融资。本轮融资由和诚资本、华盈健康、仁熙基金、亦尚汇成、地联兴共同参与,募集资金将用于加速推进Axl抑制剂FC084的临床研究,以及其他临床和临床前在研项目的开发,力求为癌症患者提供更佳的药物解决方案。2、赛莱拉干细胞新药研发临床试验正式启动2023年8月31日获悉,赛莱拉干细胞新药研发迎来重大突破,由其研发的人脐带间充质干细胞注射液治疗膝骨关节炎新药在北京协和医院启动一期临床试验,这标志着我国干细胞新药实现“0”突破更近了一步。赛莱拉干细胞新药研发牵头人、细胞生物学研究员陈海佳博士及其科研团队,核心参与者、首席科学家苏国辉院士,中国医学科学院北京协和医院翁习生主任及其团队等20余人参加了此次干细胞新药研发临床试验启动会。3、因诺纬克生物完成1800万美元pre-A轮融资, 用于研发项目推进与生产能力建设2023年9月1日,因诺纬克生物科技公司宣布完成1800万美元pre-A轮融资。本次融资包括骊宸资本、元璟资本、楹联健康基金、TG Sino-Dragon Fund以及其他行业知名机构参与。本次融资将用于具备自主知识产权的mRNA技术平台开发、生产能力的建设,以将管线项目推进至临床阶段。4、阿斯利康和第一三共联合开发的ADC Enhertu获突破性疗法认定2023年9月1日,阿斯利康和第一三共宣布,其抗体偶联药物(ADC)Enhertu获美国FDA授予两项突破性疗法认定(BTD),用于治疗既往治疗后发生进展且无替代治疗选择的不可切除或转移性HER2阳性(免疫组织化学染色[IHC] 3+)实体瘤成人患者,以及用于治疗既往接受过两种或以上治疗方案的HER2阳性(IHC 3+)转移性结直肠癌患者。据悉,Enhertu已被授予总共7项突破性疗法认定。资料显示,Enhertu是阿斯利康和第一三共联合开发的ADC疗法。它采用第一三共专有的DXd ADC技术平台设计,由靶向HER2的人源化单克隆抗体通过四肽可裂解连接子,与拓扑异构酶1抑制剂有效载荷连接组成。5、正大天晴A型血友病新药获批上市2023年8月31日,正大天晴宣布注射用重组人凝血因子VIII(商品名:安恒吉 )被批准用于12岁及以上血友病A患者(先天性凝血因子VIII缺乏)出血的预防。安恒吉(注射用重组人凝血因子VIII)的获批基于一项多中心、开放、非对照预防治疗的关键性临床试验。研究结果显示,81例既往接受过人凝血因子VIII治疗的重度血友病A患者(≥12岁)接受本品预防治疗治疗期间,48例患者未发生出血事件,33例患者发生72次新发出血事件,其中56次的出血事件可通过1次或2次输注止血。在可评价的69次新发出血事件中,13次疗效评价为极好,45次疗效评价为良好。6、因学术不端丑闻辞职的斯坦福校长今日卸任,其两篇《科学》论文正式撤稿美国斯坦福大学校长 Marc Tessier-Lavigne 将于当地时间 8 月 31 日卸任。同日,其作为通讯作者于 2001 年发表在《科学》(Science)杂志上的两篇论文被正式撤稿,两篇文章总引用超过 600 次。此前,因被怀疑存在图像操纵等学术不端行为,Tessier-Lavigne 已于 7 月 19 日宣布辞去斯坦福大学校长职务。7、国际首个干细胞型生物人工肝获批临床试验8月28日,南方医科大学珠江医院转化医学中心执行主任高毅团队领衔的组合型生物人工肝转化研究取得新突破,其自主研发的国际首个干细胞型生物人工肝药械组合产品获得国家药品监督管理局临床试验批文。本次获批药物临床试验的干细胞型生物人工肝使患者生存率从17%提升到87.5%,有望为肝衰竭患者提供新的救命治疗体系。
「 本文共:15条资讯,阅读时长约:3分钟 」今日头条轩竹CDK4/6抑制剂报产。轩竹生物CDK4/6抑制剂1类化药吡罗西尼片的上市申请获国家药监局受理。今年4月,轩竹生物宣布该新药联合氟维司群治疗既往内分泌治疗后进展的HR+/HER2-晚期乳腺癌的III期临床达到主要研究终点,与对照组相比,吡罗西尼联合治疗具有显著的临床获益。值得一提的是,吡罗西尼联合醋酸阿比特龙和泼尼松治疗晚期或转移性前列腺癌的II期临床申请已获CDE受理。国内药讯1.正大天晴凝血因子VIII获批上市。正大天晴注射用重组人凝血因子VIII(商品名:安恒吉 )获国家药监局批准上市,用于预防12岁及以上血友病A患者(先天性凝血因子VIII缺乏)出血。关键临床结果显示,81例既往接受过人凝血因子VIII治疗的重度血友病A患者(≥12岁)接受安恒吉预防治疗,有48例患者未发生出血事件;大多数新发出血事件,可通过1次或2次输注止血。2.映恩HER2-ADC启动Ⅲ期临床。映恩生物HER2 ADC药物DB-1303在Clinicaltrials.gov网站上注册一项Ⅲ期临床,拟评估用于HR+/HER2低表达的转移性乳腺癌患者的治疗效果与安全性。该项试验计划入组466例患者,预计2025年8月初步完成。今年4月,映恩生物已与BioNTech达成独家许可协议,授予BioNTech在全球(不包括中国大陆、香港和澳门地区)开发、生产及商业化两款ADC(DB-1303和DB-1311)的权利。3.信达CD40L抗体获批自免病临床。信达生物1类生物制品IBI355的两项临床试验申请获国家药监局批准(受理号:CXSL2300410/1),即将开展用于治疗“原发性干燥综合征的成年患者”,以及“系统性红斑狼疮的成年患者”的临床研究。IBI355是信达生物针对自身免疫性疾病开发的一款CD40L靶向抗体药,具有提升疾病控制效果的潜力,旨在解决长期用药的毒性问题。4.联邦三靶点激动剂获批降糖临床。联邦制药1类化药UBT251注射液获国家药监局临床试验默示许可,临床适应症为“2型糖尿病”。UBT251是一款长效GLP-1/GIP/GCG三靶点受体激动剂,预期临床每周皮下注射给药1次。在临床前研究中,UBT251已在多种动物模型中已显示出降低血糖和体重,改善肝脏脂肪变性和纤维化的潜力。5.君实PD1单抗上半年销售4.47亿元。8月30日,君实生物发布2023H1业绩报告,上半年营收6.7亿元,同比下滑29.21%,净亏损9.97亿元,研发投入9.49亿元,同比下滑10.7%。营收的下滑主要是该公司与礼来、Coherus的合作协议相关的许可收入及特许权收入减少导致。2023年上半年,特瑞普利单抗收入约4.47亿元,同比增长约50%;新冠小分子口服药氢溴酸氘瑞米德韦片销售额为1.10亿元;阿达木单抗生物类似药收入6800万元。国际药讯1.罗氏PD-L1单抗皮下剂获批英国上市。罗氏PD-L1抗体Tecentriq(atezolizumab)皮下制剂获英国药品和医疗产品监管署(MHRA)批准上市,涵盖其静脉制剂在英国所获批的所有适应症(包括某些类型的肺癌、膀胱癌、乳腺癌和肝癌)。在Ib/Ⅲ期试验IMscin001中,与需要30-60分钟的静脉(IV)输注相比,只需7分钟的皮下注射Tecentriq在血液中的水平(药代动力学)显示出非劣效性。Tecentriq皮下制剂也正接受FDA和EMA的监管审查。2.BMS心肌病新药长期疗效积极。百时美施贵宝心肌肌球蛋白别构抑制剂Camzyos(mavacamten)治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的两项Ⅲ期临床(VALOR-HCM和MAVA-LTE)长期随访结果积极。VALOR-HCM研究56周分析显示,Camzyos持续降低需要接受侵入性室间隔减容疗法(SRT)患者的比例,Camzyos组和安慰剂交叉组这一数值分别为8.9%vs19.2%。MAVA-LTE研究120周分析显示,患者LVOT(左心室流出道)阻塞、症状和NT-proBNP水平均持续改善,没有新的安全性信号。3.VMAT2抑制剂亨廷顿病Ⅲ期临床成功。Neurocrine公司囊泡单胺转运体2(VMAT2)抑制剂Ingrezza(valbenazine)治疗亨廷顿病(HD)相关舞蹈病(chorea)的Ⅲ期临床KINECT-HD达到主要终点和次要终点。最新数据显示,最低剂量Ingrezza(40mg)治疗在第2周即起效,患者疾病评定量表(UHDRS)最大舞蹈症(TMC)评分较安慰剂显著降低(-4.6 vs. -1.4分;P<0.0001),疗效维持12周;该组达到CGI-C(临床总体变化印象)和PGI-C(患者总体印象变化)指标改善的患者比例也显著更高(CGI-C:42.9%vs13.2%;PGI-C:52.7%vs26.4%)。4.MPS II酶替代疗法Ⅰ/Ⅱ期临床积极。Denali公司酶替代疗法DNL310治疗II型黏多糖贮积症(MPS II)的Ⅰ/Ⅱ期临床最新结果积极。数据显示,DNL310治疗显著降低患者神经元损伤标志物血清神经丝蛋白轻链(NfL)水平,两年降幅达64%;DNL310耐受性良好。详细数据将公布于SSIEM2023年会上。DNL310是一款由IDS蛋白与Denali的酶转运载体(ETV)结合的融合蛋白药物,已分别获得FDA和EMA授予的快速通道资格和优先药品资格。5.诺和诺德超4.7亿欧元收购Embark Biotech。诺和诺德宣布将以高达4.56亿欧元款项收购Embark Biotech公司,并获得其先导代谢项目,用于肥胖和2型糖尿病的治疗。Embark Biotech是2017年从哥本哈根大学诺和诺德基础代谢研究中心(CBMR)所分拆出来的公司。这是诺和诺德本月的第二项并购交易。8月中旬,诺和诺德已以高达10.75亿美元的现金收购Inversago公司,获得该公司CB1反向激动剂INV-202,以及其他用于代谢和纤维化疾病的临床前项目资产。6.诺华终止TGF β单抗所有临床开发。诺华致函XOMA Corporation公司,宣布停止TGF β单抗NIS793相关的开发活动,将停止其余TGFβ临床项目中招募患者,以及将在试验结束后收集所有数据。NIS793最初由XOMA开发,是一款靶向TGF-β的潜在FIC抗体,通过抑制TGF-β通路以发挥抗肿瘤作用。此前,诺华已开展多项NIS793的临床试验,适应症包括转移性胰腺导管腺癌、转移性结直肠癌、肺癌等。医药热点。1.两院院士增选有效候选人名单公布。8月31日,中国科学院、中国工程院公布2023年院士增选有效候选人名单。此次中国科学院院士增选有效候选人为583人,其中生命科学和医学学部共109人;中国工程院2023年院士增选有效候选人655人,医药卫生学部有85人。根据院士增选指南名额分配细则,中科院生命科学和医学学部,与工程院的医药卫生学部最终增选院士共计不超过26名。根据统计,北京大学、复旦大学、上海交通大学排在有效增选候选人人数的前三,分别有14人、11人和9人。2.传染病疫情风险评估管理办法出台。8月31日,国家疾控局印发《传染病疫情风险评估管理办法(试行)》指出,各级疾控主管部门应负责建立健全风险评估的工作制度和工作机制,负责风险评估工作的组织协调等。国家级和省级疾控主管部门应组建由预防医学、临床医学、基础医学等学科和专业方向的专家组成的风险评估专家组,对可能导致重大公卫风险的特定传染病疫情开展风险评估。3.国家级尿控盆底疾病诊治中心分中心在重医附一院成立。近日,国家老年医学中心尿控盆底疾病诊治中心重医附一院分中心成立授牌仪式举行。国家级尿控盆底疾病诊治中心分中心正式在重医附一院成立,该中心的成立将促进医院在尿控盆底疾病诊治领域的发展,同时带动重庆及周边地区该亚专业水平的整体提高,让更多患者获益。评审动态 1. CDE新药受理情况(08月31日) 2. FDA新药获批情况(北美08月29日)股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +0.21%涨幅前三 跌幅前三大理药业 +10.05% 海欣B股 -6.15%神奇制药 +10.03% 常山药业 -4.41%通化金马 +10.02% 首药控股 -4.14% 【步长制药】在研品种“注射用BC001”新增适应症的临床试验申请获得国家局的受理并收到《受理通知书》,拟开展适应症为BC001联合曲氟尿苷替匹嘧啶片治疗一线和二线标准治疗失败或不耐受的转移性结直肠癌。【海思科】公司三级全资子公司Haisco Holdings Group Limite拟以自有资金共计228.11万美元收购海思科药业控股集团持有的新加坡药业100%股权。【华东医药】与丹麦MC2 TherapeuticsA/S的全资子公司MC2 TherapeuticsLtd签订了产品独家许可协。中美华东获得MC2全球创新产品Wynzora在大中华区域的独家许可,包括临床开发、注册及商业化权益。- The End -戳“阅读原文”,了解更多医药研发及股市资讯。
100 项与 人凝血因子Ⅷ (广东双林生物) 相关的药物交易