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点击蓝字 关注我们 本周，热点不少，首先是审评审批方面，很值得关注的就是科笛集团痤疮新药CU-10201在中国获批上市以及诺华首创核药177Lu-PSMA-617在中国申报上市；其次是研发方面，多个药取得重要研发进展，值得一说的是，和誉医药匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤全球关键Ⅲ期研究成功；其次是交易及投融资方面，金额较大的是默沙东以总交易额约32.88亿美元引进礼新医药PD-1/VEGF双抗；最后是其他方面，呋喹替尼被宣告全部无效。 本期盘点包括审评审批、研发、交易及投融资和其他四大版块，统计时间为2024.11.11-11.15，包含31条信息。  审评审批 NMPA 上市 批准 1、11月11日，NMPA官网显示，科笛集团的盐酸米诺环素泡沫剂（CU-10201）获批上市，用于9岁及以上儿童和成人患者的非结节性中度至重度寻常痤疮炎症性病变的局部治疗。这是一款外用4%米诺环素泡沫剂，2020年，科笛集团全资附属公司科笛生物与Foamix公司签订授权协议，获得CU-10201在大中华区（包括中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区）的权益。 2、11月11日，NMPA官网显示，再鼎医药的艾加莫德注射液（皮下注射）新适应症获批，用于治疗成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）。艾加莫德皮下注射是由人IgG1抗体的Fc片段艾加莫德α静脉输注，以及重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）共同配制。 申请 3、11月13日，CDE官网显示，诺华的镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液（177Lu-PSMA-617）申报上市，用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC) 、已接受雄激素受体通路抑制和紫杉类化疗的成年患者。该药是一种静脉注射的放射配体疗法(RLT)，该疗法将一种靶向PSMA的小分子化合物(配体)与治疗性放射性核素(一种放射性粒子，本例中为镥-177)相结合。 4、11月13日，CDE官网显示，北海康成的注射用维拉苷酶β（CAN103）申报上市，用于治疗成人和儿童Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病。CAN103是北海康成与药明生物在罕见病领域的首个合作项目，是中国首个针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT）。 5、11月14日，CDE官网显示，复星医药和Bial-Portela&Ca共同申报的5.1类新药奥吡卡朋胶囊申报上市。这是复星医药引进的治疗原发性帕金森病的新药Opicapone胶囊，为新一代的儿茶酚-氧位-甲基转移酶抑制剂（COMT）抑制剂。 6、11月15日，CDE官网显示，艾美疫苗旗下艾美坚持生物制药的3.3类预防用生物制品13价肺炎球菌多糖结合疫苗申报上市，主要用于6周龄至5岁婴幼儿和儿童，预防该疫苗包含的13种肺炎血清型引起的侵袭性疾病（包括菌血症性肺炎、脑膜炎、败血症和菌血症）。 7、11月16日，CDE官网显示，亚盛医药1类新药力胜克拉片申报上市，推测适应症为难治或复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。力胜克拉片（lisaftoclax，APG-2575片）为亚盛医药在研的一款Bcl-2选择性抑制剂。 临床 批准        8、11月12日，CDE官网显示，石药集团巨石生物1类新药SYS6026注射液获批临床，拟开发治疗人乳头瘤病毒（HPV）16/18型相关高级别鳞状上皮内病变（HSIL）患者。这是一款治疗性疫苗，靶向HPV16和18亚型早期蛋白抗原E6和E7蛋白。本次为该产品首次在中国获批IND。 9、11月13日，CDE官网显示，赛诺菲1类新药lunsekimig注射液获批临床，拟开发用于治疗成人高风险哮喘。该产品此前已经在中国获批IND，针对适应症为成人中重度哮喘。lunsekimig是一款将靶向IL-13和靶向TSLP的重链可变区（VHH）连接在一起的纳米抗体。 10、11月15日，CDE官网显示，阿斯利康1类新药AZD0486获批两项临床，分别拟用于治疗成人既往未经治疗的滤泡性淋巴瘤；至少接受2线或以上系统性治疗的成人复发难治性滤泡性淋巴瘤。AZD0486是阿斯利康在研的一款靶向CD19/CD3的双特异性T细胞衔接蛋白。 申请 11、11月11日，CDE官网显示，和铂医药的HBM9378/SKB378申报临床，拟用于治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）。HBM9378/SKB378是和铂医药与科伦博泰共同开发的一款全人源抗体，双方共同享有其全球权益，靶向胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP），通过阻断TSLP与其受体之间的相互作用来抑制TSLP介导的信号通路。 12、11月11日，CDE官网显示，金赛药业的GenSci120注射液申报临床。GenSci120注射液是一款PD-1激动剂。全球范围内已有十几款PD-1激动剂类产品正在研发，但多数尚处于临床前阶段，进展较快的产品包括Anaptys Bio开发的激活性PD-1单克隆抗体rosnilimab，正在Ⅱ期临床研究中被探索用于治疗类风湿关节炎和溃疡性结肠炎。 13、11月13日，CDE官网显示，阿斯利康1类新药AZD0022申报临床。AZD0022是一款KRAS G12D抑制剂，拟开发治疗实体瘤。该产品目前在国际范围内处于Ⅰ期临床试验阶段。阿斯利康在2023年11月与祐森健恒达成授权合作，获得临床前阶段的靶向KRAS G12D突变的小分子候选药物UA022项目的全球独家授权，推测可能是本次申报临床的AZD0022。 14、11月14日，CDE官网显示，百济神州1类新药BG-60366片申报临床。BG-60366是一款新型EGFR嵌合式降解激活化合物（CDAC），该产品可广泛覆盖多种EGFR突变，破坏EGFR支架功能，产生持久的信号抑制作用。当用于前期治疗线时，非冗余机制有望防止发生耐药。 优先审评 15、11月12日，CDE官网显示，强生的尼卡利单抗（nipocalimab）拟纳入优先审评，用于治疗自身抗体阳性（抗乙酰胆碱受体[AChR]阳性、抗肌肉特异性酪氨酸激酶[MuSK]阳性或抗低密度脂蛋白受体4 [LRP4]阳性）的全身型重症肌无力（gMG）成人患者和青少年患者（大于12岁）。该药是一款FcRn单抗，2020年8月，强生获得了这款药物。 16、11月12日，CDE官网显示，诺华的阿曲生坦（atrasentan）拟纳入优先审评，用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。该药是一款ETA拮抗剂，2023年，诺华获得了atrasentan，同年，atrasentan治疗IgA肾病的Ⅲ期ALIGN研究在36周期中分析取得积极结果，达到了主要疗效终点，能够显著降低患者蛋白尿。 17、11月12日，CDE官网显示，荣昌生物的注射用泰它西普拟纳入优先审评，该产品与常规治疗药物联合，用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）患者。泰它西普是一款双靶抗体融合蛋白，可同时靶向BLyS和APRIL，直击致病性抗体产生的源头——B细胞及浆细胞，从而减少致病性抗体的产生，发挥治疗作用。 突破性疗法 18、11月14日，CDE官网显示，宝济药业1类新药注射用KJ103拟纳入突破性疗法，用于高度致敏的肾移植患者进行脱敏治疗，有效清除预存HLA抗体预防超急性排斥反应。KJ103是一种新型低免疫原性IgG降解酶，来源于非人致病性的马链球菌亚种。 19、11月15日，CDE官网显示，信达的IBI354拟纳入突破性疗法，适应症为铂耐药卵巢癌。IBI354是信达基于创新ADC linker-payload NT3技术平台，自主研发的抗HER2单克隆抗体-喜树碱衍生物偶联物。 FDA 上市 申请 20、11月13日，FDA官网显示，阿斯利康和第一三共联合开发的Trop2靶向抗体偶联药物（ADC）datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）递交生物制品许可申请（BLA），寻求该疗法获加速批准，用以治疗携带表皮生长因子受体（EGFR）突变肿瘤的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者，这些患者之前曾接受过全身性治疗（包括EGFR靶向治疗）。 21、11月15日，FDA官网显示，赛诺菲和再生元的度普利尤单抗（商品名：Dupixent）递交补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗慢性自发性荨麻疹（CSU），PDUFA预定审批日期为2025年4月18日。目前，美国仅奥马珠单抗一款生物制剂获批用于治疗CSU。此外，度普利尤单抗已在日本获批用于治疗CSU。 研发 临床状态 22、11月11日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，加科思登记了一项评估JAB-23E73用于KRAS基因改变的晚期实体瘤的安全性、耐受性、药代动力学以及初步抗肿瘤活性的多中心、开放性Ⅰ/Ⅱa期研究。这是关于该药的首个临床试验。JAB-23E73可同时抑制活性及非活性状态的KRAS，对HRAS、NRAS无明显抑制。 23、11月13日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，石药登记了一项评估SYSA1801联合卡培他滨对比奥沙利铂联合卡培他滨（CAPOX方案）一线治疗CLDN18.2阳性、PD-L1 CPS<5的不可切除的局部晚期或转移性胃或胃食管结合部腺癌的有效性和安全性的随机、多中心、Ⅰb/Ⅲ期研究。SYSA1801是石药自主研发的新型抗CLDN18.2的ADC药物。 24、11月14日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，宜联生物启动了一项评估注射用YL201对比注射用盐酸托泊替康在复发性小细胞肺癌（SCLC）患者中的有效性和安全性的多中心、随机对照、开放标签的Ⅲ期研究。YL201是宜联生物自主研发的靶向B7-H3的ADC药物。 临床数据 25、11月12日，和誉医药宣布，匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的Ⅲ期MANEUVER研究在第25周客观缓解率（ORR）方面取得了统计学意义上的显著改善，达到54.0%，而安慰剂为3.2%。该药是一款高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂，已获中美欧三地突破性治疗药物和优先药物认定，以及美国快速通道认定。2023年12月，和誉医药与默克签署授权合约。 26、11月14日，GSK宣布，一项评估BCMA ADC药物belantamab mafodotin（Blenrep）联合硼替佐米和地塞米松（BorDex）头对头对比达雷妥尤单抗联合BorDex二线治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的Ⅲ期DREAMM-7研究的中期分析取得积极结果，到达了总生存期（OS）的关键次要终点。 交易及投融资 27、11月12日，Apollo Therapeutics宣布，已与东阳光药就APL-18881的开发达成独家许可协议。APL-18881是东阳光药开发的一种靶向FGF21和GLP-1受体的双特异性融合蛋白。根据协议，东阳光药将保留APL-18881在中国的开发、生产和商业化权利，并授予Apollo Therapeutics该药物在全球其他地区开发、生产和商业化所有当前和未来适应症的权利。东阳光药将获得预付款1200万美元和高达9.26亿美元的开发、监管和商业里程碑付款。 28、11月13日，普米斯生物宣布，与BioNTech达成股权收购协议。根据协议，BioNTech将以8亿美元预付款收购普米斯100%已发行股本（可根据惯例对收购价格进行调整），支付方式主要为现金和部分美国存托股份（ADS）。此外，BioNTech将在普米斯达到双方约定的里程碑条件时，额外支付最高1.5亿美元里程碑付款。 29、11月14日，默沙东宣布。与礼新医药达成协议，获得礼新医药在研PD-1/VEGF双特异性抗体LM-299的全球开发、生产和商业化独家许可权利。根据协议，礼新医药已授权默沙东LM-299的全球开发、生产和商业化独家许可。礼新医药将获得5.88亿美元的首付款，还将获得最高27亿美元的里程碑付款。 其他 30、11月11日，国家知识产权局针对保护呋喹替尼的晶型Ⅰ的专利CN201580047368.6发出无效宣告请求审查决定书（决定号581990），宣告专利权全部无效。无效宣告请求人为个人（刘奇）。该专利首次经历无效挑战就被全部无效成功。呋喹替尼是由和记黄埔的一种高选择性的血管内皮生长因子受体（VEGFR）口服抑制，2018年4月在中国首次获批上市。 31、11月15日，NMPA批准首个优化创新药临床试验审评审批试点项目。CDE按照试点工作方案的要求，完成了拟由北京大学肿瘤医院开展的用于治疗晚期实体瘤的注射用MK-6204（SKB535）临床试验申请审评审批，为首个按照试点工作方案批准的临床试验申请，审评审批用时21日。通过CDE官网查询，这是由科伦博泰申报的1类生物制品新药。 【智药研习社线上研习会报名】 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

01 行业新闻 丨国家医保局推出医保基金预付制度 11月11日，国家医保局联合财政部发布了《关于做好医保基金预付工作的通知》，明确推出医保基金预付制度，以缓解医疗机构的医疗费用垫支压力。文件明确，预付金仅能用于药品、医用耗材采购等医疗费用周转支出，不得用于医疗机构基建投入、日常运营、偿还债务等非医疗费用支出。 通知从政策制度安排、申请流程、会计核算和监督等方面明确了规范要求，主要体现“三个明确”和“三个规范”。“三个明确”。一是明确政策内涵。预付金是医保部门预付给定点医疗机构用于药品和医用耗材采购等医疗费用的周转资金，不得用于医疗机构基础建设投入、日常运行、偿还债务等非医疗费用支出。药品和医用耗材集中带量采购医保基金专项预付按原规定执行。二是明确拨付条件。原则上按照统筹地区医保统筹基金累计结余和医保基金运行风险等级作为拨付预付金的条件和标准。三是明确支出标准。核定标准原则上以前一至三年相关医疗保险基金月平均支出额为基数，合理确定预付金的基础规模，预付规模应在1个月左右。 “三个规范”包括规范流程管理、规范会计核算和规范资金监督。在规范资金监督方面，通知要求医保部门要将医保预付金纳入服务协议，细化相关条款。同时，明确医保部门收回预付金的情形，对无法收回的，停止向定点医疗机构拨付医保结算费用并申请进入司法程序，保证医保基金安全。（国家医保局） 丨国家卫健委：药企可合规开展营销、学术交流 11月12日，国家卫生健康委在京召开医药企业座谈会，卫健委党组书记、主任雷海潮出席并发表讲话。座谈会旨在加强政企合作，探讨对当前医药产业发展形势并作出下一步工作的意见建议，推动完善服务支持医药产业发展政策。会议明确指出了支持引导学术交流合作规范开展，合规开展营销，共同打造风清气正的行业生态。 会议引起了医药行业人的强烈共鸣，被认为是国家卫健委公开支持药企合法合规举办学术会议、学术营销。 会上，国家卫健委还明确支持医药企业抓住发展机遇，参与医疗卫生服务体系建设，推进疾病早筛早诊早治、多联疫苗研发等医药科技创新工作；支持外资企业扎根中国，加强研发创新，推进中高端产品本土化生产；支持国内企业“走出去”，促进国际交流，合作共赢。鼓励医药企业发挥中外交流的桥梁纽带作用。（国家卫健委） 02 企业动态 丨金赛药业PD-1激动剂1类新药申报临床 11月11日，CDE官网最新公示，金赛药业申报的GenSci120注射液临床试验申请获得受理。根据金赛药业公开资料，GenSci120注射液是一款PD-1激动剂。程序性细胞死亡蛋白受体1（PD-1）在肿瘤治疗中已经发挥了极其重要的作用，但这一靶点在自身免疫疾病治疗中的潜力还远远未被发掘。动物模型中已有研究显示，PD-1/L1与多种自身免疫性疾病的发生有关，包括系统性红斑狼疮、心肌炎、类风湿关节炎和炎症性肠病等。该信号通路通过调节淋巴结细胞激活，调节T细胞功能，影响免疫耐受发挥作用。（金赛药业） 丨翰森制药公布慢性咳嗽新药1期临床积极结果 11月11日，翰森制药宣布，其自主研发的每日一次口服P2X3拮抗剂HS-10383治疗慢性咳嗽的1期临床试验取得积极成果，该研究于11月7日至10日在中国香港举行的亚太呼吸学会会议上展示。1期临床试验显示，HS-10383整体耐受性良好，半衰期长，支持每日一次口服给药。HS-10383是翰森制药自主研发的一种高选择性的P2X3受体拮抗剂，正在开发用于治疗RUCC。翰森制药新闻稿表示，这款产品有望有效降低咳嗽频率而对味觉功能较小，从而可以为患者带来较好的疗效和治疗依从性。（翰森制药） 丨康宁杰瑞公布双抗ADC复方制剂最新癌症临床研究结果 11月11日，康宁杰瑞公布了HER2双特异性抗体偶联药物（ADC）与PD-L1抑制剂的高浓度皮下注射复方制剂JSKN033的首次人体临床研究结果。该研究入选了2024年第39届癌症免疫治疗学会（SITC）年会最新突破性摘要，于会议期间以壁报形式首次公布。JSKN033是一款以皮下注射方式给药的ADC与PD-L1抑制剂的高浓度复方制剂，利用已获批上市的皮下注射PD-L1抑制剂恩沃利单抗稳定性好且可溶性高的优势，将其与ADC产品JSKN003相结合，并通过优化给药途径提升了安全性和便捷性，有望为患者提供安全、有效且依从性更高的治疗选择。（康宁杰瑞） 丨基石药业首次公布三抗癌症新药临床前数据 11月11日，基石药业宣布，其在第39届癌症免疫治疗学会年会上公布了管线2.0重磅产品CS2009的临床前数据。CS2009是一款靶向PD-1、CTLA-4及VEGFA的三特异性抗体。临床前数据显示，CS2009具有较好的抗肿瘤活性，有望覆盖广泛瘤种，成为下一代肿瘤免疫骨架产品。基石药业计划于2024年底或2025年初提交CS2009的IND申请，并在2025年初开展首次人体研究。（基石药业） 丨石药集团二价人乳头瘤病毒mRNA治疗性疫苗获批临床 11月12日，石药集团发布公告，集团开发的针对人乳头瘤病毒(HPV)16或18型所引起的相关癌前病变的治疗性二价信使RNA(mRNA)疫苗SYS6026已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可以在中国开展临床试验。该产品为集团基于mRNA平台自主开发的首款治疗性疫苗，由mRNA分子结合脂质纳米粒(LNP)递送系统组成。作为一种高效的非手术型治疗方案，有望填补该领域的重大临床需求，具备较高的临床开发价值。截至目前，全球范围内尚未有人乳头瘤病毒治疗性疫苗上市。本次获批的临床适应症为人乳头瘤病毒16或18型相关高级别鳞状上皮内病变(HSIL)的治疗。（石药集团） 丨诚益生物、阿斯利康合作开发GLP-1新药在华获批临床 11月12日，CDE官网公示，诚益生物申报的1类新药AZD5004薄膜包衣片就两项适应症获批临床，拟用于在至少有一种肥胖相关合并症的超重或者肥胖成年人中长期体重管理，以及2型糖尿病患者治疗。公开资料显示，这是阿斯利康以潜在超20亿美元的总额从诚益生物引进的每日一次口服小分子GLP-1受体激动剂。该产品被行业媒体Endpoints News认为是备受期待的潜在重磅下一代GLP-1疗法。本次是该产品首次在中国获批IND。（CDE、诚益生物） 丨和誉医药突破性疗法匹米替尼全球关键3期研究结果公布 11月12日，和誉医药宣布，根据独立盲审委员会的RECIST v1.1标准，评估匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的3期MANEUVER研究在第25周客观缓解率（ORR）方面取得了统计学意义上的显著改善，达到54.0%，而安慰剂为3.2%。该研究在所有关键次要终点（包括疼痛和僵硬）方面也取得了有统计学意义和临床意义的显著改善。MANEUEVER研究第1部分的详细疗效和安全性数据将于结缔组织肿瘤学会（CTOS）年会上公布，该会议于2024年11月13日至16日于美国圣地亚哥举行。（和誉医药） 丨宝济药业1类新药拟纳入突破性治疗品种 11月12日，CDE官网公示，宝济药业1类新药注射用KJ103拟纳入突破性治疗品种，该产品适用于高度致敏的肾移植患者进行脱敏治疗，有效清除预存HLA抗体预防超急性排斥反应。根据宝济药业公开资料，KJ103（ricefidase）是一种新型低免疫原性IgG降解酶，来源于非人致病性的马链球菌亚种。其独特且高效的作用机制使得其在给药1小时内迅速降解体内致病的IgG型“坏抗体”，有效缓解IgG型抗体介导相关的相关疾病症状，且安全、耐受性良好。（宝济药） 丨诺华放射性疗法癌症新药在中国申报上市 11月13日，CDE官网最新公示，诺华镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液的新药上市申请获受理。公开资料显示，这是诺华研发的PSMA靶向放射性配体疗法Pluvicto（曾用名177Lu-PSMA-617），此前已于2022年3月获美国FDA批准治疗前列腺癌患者。在中国，该产品于今年9月被CDE纳入优先审评，适用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC) 、已接受雄激素受体通路抑制和紫杉类化疗的成年患者。（CDE、诺和诺德） 丨北海康成CAN103上市申请获受理 11月13日，北海康成制药有限公司宣布，中国国家药品监督管理局已正式受理CAN103（注射用维拉苷酶β）用于治疗成人和儿童I型和III型戈谢病的新药申请。CAN103是北海康成与药明生物在罕见病领域的首个合作项目，是中国首个针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT）。据弗若斯特沙利文统计，2020年中国约有3,000名戈谢病患者，CDE于 9 月授予了 CAN103 优先审评资格。（北海康城） 丨复星医药引进帕金森病新药在中国申报上市 11月14日，CDE官网最新公示，复星医药和Bial-Portela & Ca公司共同申报的5.1类新药奥吡卡朋胶囊的上市申请获得受理。公开资料显示，这是复星医药引进的治疗原发性帕金森病的新药Opicapone胶囊，为新一代的儿茶酚-氧位-甲基转移酶抑制剂（COMT）抑制剂。奥吡卡朋自2016年在欧盟首次获批上市，作为左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂（DDCIs）制剂的辅助疗法，用于帕金森病和剂量末运动波动不能稳定的成年帕金森病患者。（复星医药） *声明：本文不构成任何投资建议，仅出于传递更多信息之目的。 ------------------------------ 「长按」二维码添加小达「进群」 与更多行业伙伴共探市场前沿资讯 艾美达医药咨询 艾美达（北京）医药信息咨询有限公司，成立于2014年4月，是一家专业的医药行业咨询服务提供商。公司致力于将产业政策研究与真实世界的数据挖掘深度结合，洞悉行业政策对市场的影响，通过专业的研究提供前瞻性的市场分析，为企业产品上市后的市场准入提供整体解决方案。