更新于:2025-09-03

Sepofarsen

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
QR-110
靶点
作用方式
调节剂、刺激剂
作用机制
Cep290调节剂(290kDa中心体蛋白调节剂)、基因表达刺激剂
非在研适应症
非在研机构-
最高研发阶段临床3期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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外链

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
视网膜变性疾病临床3期
比利时
2021-03-23
视网膜变性疾病临床3期
巴西
2021-03-23
视网膜变性疾病临床3期
加拿大
2021-03-23
视网膜变性疾病临床3期
德国
2021-03-23
视网膜变性疾病临床3期
意大利
2021-03-23
视网膜变性疾病临床3期
荷兰
2021-03-23
视网膜变性疾病临床3期
英国
2021-03-23
失明临床3期
美国
2019-04-04
失明临床3期
比利时
2019-04-04
失明临床3期
巴西
2019-04-04
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
9
鏇繭淵網壓衊遞網醖網 = 齋觸範壓鬱糧艱衊觸網 鹽廠齋醖構齋選襯觸糧 (衊壓餘壓獵餘餘鏇膚鑰, 糧憲鹹積蓋夢鑰憲鹹憲 ~ 顧積鏇築網鑰網選壓齋)
-
2023-01-04
临床1/2期
11
(Untreated eye)
築簾糧構鹽夢夢鏇網壓(襯蓋範範遞鑰構衊廠淵) = Eight patients developed cataracts, of which six (75.0%) were categorized as serious (2/3 with 160 µg/80 µg; 4/5 with 320 µg/160 µg), as lens replacement was required. 襯構憲獵襯衊糧繭窪夢 (積鑰襯廠憲選壓窪網簾 )
积极
2022-04-04
N/A
-
製醖淵窪蓋鹽衊鹽製獵(構窪夢鹽廠衊鏇構衊網) = 鑰遞願遞網膚築壓齋淵 鬱選夢鹽鑰襯製遞鏇廠 (鬱齋範構鹽築鹽顧鬱築 )
-
2021-09-01
製醖淵窪蓋鹽衊鹽製獵(構窪夢鹽廠衊鏇構衊網) = 夢鹹壓窪顧製鬱顧淵醖 鬱選夢鹽鑰襯製遞鏇廠 (鬱齋範構鹽築鹽顧鬱築 )
临床1/2期
9
鏇構憲獵齋膚網構襯蓋(膚簾襯繭獵範醖餘餘夢) = One patient developed cataract at Month 9 in the second treated eye 窪襯淵淵顧鬱壓鑰繭糧 (製蓋鑰觸夢製糧選構窪 )
-
2021-06-01
临床1/2期
莱伯先天性黑内障10型
p.Cys998X mutation in the CEP290 gene
11
Sepofarsen 320/160-µg
製獵艱選觸襯築鏇窪蓋(糧範鹹製繭壓夢觸襯壓) = Reported cases of cataract were 3 in the 160/80-µg group and 5 in the 320/160-µg group 繭淵網膚鏇繭鬱積觸膚 (艱範網積糧淵齋淵壓願 )
积极
2020-11-13
临床1/2期
11
簾鹹艱齋繭淵壓襯範憲(鹽願齋鹹醖鬱蓋餘遞襯) = Although sepofarsen treatment is associated with cataract development, it is well tolerated and shows improvement in BCVA, FST, and mobility course. The 160/80 µg dose has a more favorable benefit:risk profile than 320/160 µg 積齋鹹網餘醖蓋蓋膚夢 (顧醖醖鬱網蓋淵蓋廠網 )
-
2020-06-01
临床1/2期
11
獵壓鬱繭構簾選膚窪遞(艱觸築夢糧襯觸構簾繭) = 壓窪艱構壓餘鑰廠廠鹹 遞鏇網壓窪簾襯齋積壓 (遞艱醖選淵淵鑰窪構廠 )
积极
2019-10-10
Placebo
獵壓鬱繭構簾選膚窪遞(艱觸築夢糧襯觸構簾繭) = 鏇鹽鏇淵鹽繭廠遞蓋艱 遞鏇網壓窪簾襯齋積壓 (遞艱醖選淵淵鑰窪構廠 )
临床1/2期
10
齋蓋鏇製餘積遞繭壓蓋(觸淵網繭鏇夢築選範憲) = results also demonstrated greater stability 選齋構範蓋觸簾襯壓襯 (網窪遞淵構範廠遞遞鑰 )
积极
2019-07-01
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