▎药明康德内容团队编辑上海高度重视生物医药科技创新和产业发展，加快打造全球生物医药研发经济和产业化高地。2024上半年，至少86家中国创新药公司完成了新一轮融资，上海公司包揽了其中的1/4以上。据不完全统计，上半年23家上海创新药公司获融资，已披露融资总额超33.5亿元。值得关注的亮点包括：亿元或以上融资事件数超六成：在已披露金额的16起融资事件中，10起为亿元或以上的大额融资，潜在最高融资金额来自箕星药业完成的1.62亿美元D轮融资。细胞与基因疗法（CGT）为热门研发方向：至少7家公司正在推进细胞与基因疗法研发，占到总数的三分之一以上，如先博生物、跃赛生物、恒瑞源正、篆码生物等。此外，抗体偶联药物、双特异性抗体、核酸药物也受到了较多关注，均有至少3-4家公司正在开发。抗肿瘤持续受到关注：超60%的公司布局了抗肿瘤药物研发，如德昇济医药、辐联科技等；罕见病、血液系统疾病也受到了较为广泛的关注，均有约三成的公司正在推进相关领域的管线开发。近两年成立新锐公司崭露头角：5家获融资公司成立于2022年以后，包括星核迪赛、星联肽、篆码生物、迦进生物、灵识质源，细胞与基因疗法、偶联药物是这些公司看重的研发方向，均有两家公司涉及。箕星药业：心血管疾病及眼科等新药研发公司 1月6日消息，箕星药业（JIXING）宣布完成1.62亿美元D轮融资，由拜耳（Bayer）、RTW投资公司分别以3500万美元和1.27亿美元对其进行股权投资。通过此次合作，拜耳将获得箕星药业在心血管和眼科领域产品线商业化权益的优先谈判权。箕星药业是一家总部位于上海的生物医药公司，由RTW公司于2019年投资创立，致力于通过开发和商业化独特创新的治疗药物，应对心血管和眼科等疾病领域尚未满足的医疗需求。 ▲箕星药业心血管研发管线（图片来源：公司官网）据官网介绍，箕星药业目前有9个临床后期阶段在研产品和1个临床前阶段在研产品，主要聚焦心血管、眼科两个板块。其中，进展较快的aficamten是一种在研的选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂。3月，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已批准aficamten的一项中国3期临床试验申请，针对的适应症为用于治疗症状性非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者。据新闻稿，本次获批的研究是该药在中国开展的第四个3期临床试验项目。在眼科板块进展较快的伐尼克兰鼻喷雾剂是一种高选择性的胆碱能受体激动剂，经美国FDA批准用于治疗干眼的症状和体征。德昇济医药：肿瘤免疫疾病创新药研发公司 4月8日，德昇济医药宣布完成6200万美元A+轮融资。本轮融资资金将用于加速德昇济医药产品管线在临床前和临床阶段的开发，特别是推动首款产品D3S-001的全球临床试验。德昇济医药成立于2020年，在上海设有办公地点，是一家面向全球、临床阶段的生物技术公司，专注于肿瘤及免疫精准治疗药物的研发及商业化。该公司充分利用对临床的洞察和生物标志物策略来指导药物发现和开发，旨在为患者创造临床意义重大的创新疗法。 ▲德昇济医药研发管线（图片来源：公司官网）德昇济医药已经建立了多条肿瘤项目药物管线，这些项目都具有“first-in-class"或“best-in-class”的潜力，并携带靶向免疫通路或肿瘤驱动突变的基础特性。其中进展较快的D3S-001是新一代小分子KRAS G12C抑制剂。目前，D3S-001正在进行全球2期临床开发，适应症包括非小细胞肺癌、结直肠癌和胰腺癌。辐联科技：放射性药物开发公司 1月4日，辐联科技（Full-Life Technologies）宣布完成4730万美元的B轮股权融资。本轮融资资金将用于帮助公司快速推进其放射性药物管线的开发和药物生产能力的建设，并优化其专有发现平台UniRDC。该平台旨在加速及流程化放射性偶联药物的发现过程。辐联科技是一家成立于2021年的放射性治疗公司，中国办事处位于上海自贸区，致力于打造拥有放射性药物研发、生产和商业化的全产业链核药公司以造福全球患者，并计划通过针对未来治疗方法的创新研究来解决目前影响放射性药物研发的核心问题。 ▲辐联科技研发管线（图片来源：公司官网） 5月30日，辐联科技宣布其PSMA靶向放射性药物225Ac-FL-020已获得美国FDA新药临床试验（IND）的批准，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。225Ac-FL-020是创新型下一代PSMA放射配体疗法的候选药物，其靶向载体FL-020运用了辐联科技专有的Clear-X连接子技术研发而成，该技术能显著增强药物在肿瘤部位的摄取效率，同时确保快速的全身清除。此外，6月11日，辐联科技在2024年SNMMI（核医学和分子影像学会）年会上以口头报告形式公布了其NTSR1靶向放射性核素偶联药物（RDC）项目FL-091的临床前数据研究成果。这一放射性配体载体展现出了良好的生物分布特性和优异的抗肿瘤活性。先博生物：细胞疗法研发公司 3月11日消息，先博生物宣布完成2亿元人民币A+轮融资。先博生物成立于2019年，中国总部位于上海浦东新区，是一家处于临床开发阶段的细胞治疗生物技术公司。以血液瘤和实体瘤临床需求为目标，该公司专注于开发创新型免疫细胞疗法，目前的研发领域涵盖CAR-NK细胞疗法、多靶向CAR-T细胞疗法，以及通过合作布局基于环状mRNA以及定向递送平台的下一代通用型体内细胞治疗产品。 ▲先博生物研发管线（图片来源：公司官网）据先博生物公开资料，该公司首个通用型CAR-NK产品管线SNC103已经在研究者发起的临床研究（IIT）阶段取得了积极结果，并于今年2月在中国获批临床，拟开发治疗中重度难治性系统性红斑狼疮。SNC103是一款靶向CD19的嵌合抗原受体基因修饰的NK细胞注射液。另一款携带两个CAR分子的双CAR-T细胞疗法SNC109也已经在中国获批临床，并被美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗恶性胶质瘤。这款CAR-T产品细胞表面携带两个CAR分子，分别靶向在胶质母细胞瘤中表达的IL13Rα2和HER2。跃赛生物：多能干细胞药物研发公司 4月3日，跃赛生物宣布完成超亿元A轮融资。此次融资资金将用于加速推进公司的在研管线与临床试验进程，进一步深化创新细胞治疗药物的规模化开发和产业化建设。跃赛生物于2021年成立于上海，致力于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物，其在研管线覆盖了帕金森病和其他神经退行性疾病。近年来，跃赛生物取得了重大进展，预计在2024年完成IND临床试验申请，并计划于2025年初开始试验入组。该公司的多项研发成果已发表于Nature Methods、Cell Stem Cell等国际权威学术期刊。 ▲跃赛生物研发管线（图片来源：公司官网）根据跃赛生物官网资料，该公司现已拥有5条研发管线，其中进展较快的UX-DA001针对帕金森病。跃赛生物将干细胞技术与SISBAR谱系示踪技术及HiDAP神经元分化技术相结合，将iPSC分化为中脑多巴胺能神经前体细胞，用以补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元。临床前研究显示，DA001产品能有效改善PD模型动物运动障碍，增加纹状体多巴胺浓度，并且移植细胞可与宿主产生稳定的功能性连接。熙源安健：止痛药研发公司 4月23日，熙源安健宣布完成超亿元Pre-A和Pre-A+融资。本轮所融资金将用于其产品管线在临床前和临床阶段的开发，特别是加速其自主研发并进入临床的CGRP类小分子药物BR005项目的临床试验进度。熙源安健成立于2021年，官网地址位于上海，专注于开发针对严重慢性疼痛病症的创新型、高特异性的镇痛疗法，尤其重视解决头面部疼痛、肌肉骨骼疼痛和神经性疼痛等临床长期未满足需求。该公司的愿景是为全球众多饱受慢痛折磨的患者提供安全、有效、便捷的疼痛管理解决方案。 ▲熙源安健研发管线（图片来源：公司官网）熙源安健目前已有两款药物进入临床阶段。其中，BR005是一款小分子CGRP受体拮抗剂，已经在中国获批临床，拟用于治疗成人有先兆或无先兆急性偏头痛，目前1期临床研究已完成首例受试者入组。另一款在研产品BR01T为一款TrkA抗体，拟开发用于治疗慢性下腰痛。该产品此前已经在美国完成1期临床研究首例患者的给药，针对慢性下腰痛患者。星核迪赛：mRNA药物开发公司 4月30日，星核迪赛宣布完成近亿元天使轮融资。本轮融资将用于DSL101和DSL201等核心管线的持续推进、继续开发新型脂质化合物及LNP递送系统，进一步拓展核酸药物管线布局等。星核迪赛成立于2022年，官网地址位于上海浦东新区，由复健资本新药创新基金孵化设立，主要聚焦药物递送系统研发和重大临床需求mRNA药物的开发，致力于成为集研发与生产为一体的核酸创新药公司。 ▲星核迪赛研发管线（图片来源：公司官网）星核迪赛创始科学家占昌友教授表示，星核迪赛团队拥有丰富的LNP等复杂制剂药物开发和项目管理经验，支撑在研管线的迅速推进。公司在成立不到两年的时间，已经开发出多种特色的LNP递送系统和可电离脂质候选化合物，完成多条管线的立项，其中DSL101和DSL201两条管线目前已启动研究者发起的临床研究（IIT）研究和IND申报准备工作。星联肽：蛋白偶联药物研发公司 1月，星联肽宣布完成9000万元Pre-A轮融资。本轮融资资金将用于：多肽偶联药物SC-101和SC-102的临床试验研究；纳米抗体偶联药物自研平台的搭建及相关产品的开发；星联肽团队的完善和公司的日常运营。星联肽成立于2022年2月，官网地址位于上海浦东新区，致力于开发新型小型化偶联药物，包括多肽偶联药物（PDC）和纳米抗体偶联药物（NDC）。通过采用合作开发和自主研发相结合的模式，该公司已建立了具有差异化特点的研发管线，目前已启动5款候选药物的开发。星联肽的首款产品SC-101是靶向Nectin-4的PDC，由高表达的hNectin-4蛋白的多肽和微管蛋白抑制剂经连接子偶联而成，2024年2月已完成患者首例给药。该公司开发的另一款PDC产品SC-102已于2023年底提交了Pre-IND申请。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

临床3期引进/卖出基因疗法

2024-05-16

·创鉴汇

16家中国CNS创新药公司获融资！

▎药明康德内容团队编辑中枢神经系统（CNS）疾病是威胁人类健康的重大疾病之一，让患者饱受困扰，而现有治疗普遍难以改变疾病的发展轨迹，因此，针对该领域的创新疗法研发具有显著意义。2024年至今，全球有超80家CNS创新药公司获得新一轮融资，其中16家来自中国，已披露融资总额近15亿元。值得关注的亮点如下：近70%为亿元级融资事件：11家公司融资金额达到近亿元或以上，其中，潜在最高融资额来自宁丹新药完成的逾2亿元融资。小分子药物持续为热门研发方向：至少9家获融资公司布局CNS小分子药物研发，如宁丹新药、熙源安健、赛特医药、柯君医药等。干细胞疗法受到关注：2家获融资公司正在推进CNS干细胞疗法研发，分别为跃赛生物及慧心医谷，二者进展较快的管线均剑指帕金森病。上海融资活跃：获融资公司中5家来自上海，4家来自北京，3家来自南京。宁丹新药完成逾2亿元B轮和B+轮融资1月12日，宁丹新药（Neurodawn Pharmaceutical）宣布超募完成B（含B+轮）融资，合计募集人民币资金逾2亿元。本次融资资金将主要用于推进公司管线项目全球开发及国际合作。宁丹新药始创于2020年，总部位于中国南京。创始人团队专注中枢神经系统（CNS）疾病的创新药研发十余年，致力于践行多机制协同治疗CNS疾病理念。根据宁丹新药公开资料，该公司目前已有七个新药进入研发管线，还有CNS疾病药物更早期项目正在酝酿中。进展较快的Y-2舌下片目前已提交中国上市申请并获受理，有望用于急性缺血性脑卒中全病程治疗。Y-2舌下片（先必新舌下片）是一种口服固体制剂，由先声药业与宁丹新药合作开发。跃赛生物完成超亿元A轮融资4月3日，跃赛生物宣布完成超亿元A轮融资。此次融资资金将用于加速推进公司的在研管线与临床试验进程，进一步深化创新细胞治疗药物的规模化开发和产业化建设。跃赛生物成立于2021年，位于上海，致力于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物，其在研管线覆盖了帕金森病和其他神经退行性疾病。据官网介绍，该公司目前有5条在研管线，其中进展较快的UX-DA001是一款中脑多巴胺能神经前体细胞，拟用于治疗帕金森病，有望进入IND阶段。熙源安健完成超亿元Pre-A和Pre-A+融资4月23日，熙源安健宣布完成超亿元Pre-A和Pre-A+融资。本轮所融资金将用于其产品管线在临床前和临床阶段的开发，特别是加速其自主研发并进入临床的CGRP类小分子药物BR005项目的临床试验进度。熙源安健2021年成立于上海，专注于开发针对严重慢性疼痛病症的创新型、高特异性的镇痛疗法，尤其重视解决头面部疼痛、肌肉骨骼疼痛和神经性疼痛等临床长期未满足需求。该公司的愿景是为全球众多饱受慢痛折磨的患者提供安全、有效、便捷的疼痛管理解决方案。熙源安健目前已有两款药物进入临床阶段，其中BR005是一款在研小分子CGRP受体拮抗剂，已在中国获批临床，拟用于治疗成人有先兆或无先兆急性偏头痛，目前1期临床研究已完成首例受试者入组。赛特医药完成1亿多元A+轮融资4月29日，赛特医药（SciTech Pharma）完成1亿多元A+轮融资。本轮融资将推进多靶点酪氨酸激酶抑制剂ST-1898及其他管线药物进入临床试验。赛特医药成立于2015年，总部位于为中国北京，是一家运用人工智能/深度学习程序来进行创新药物设计和研发的药物研发公司。该公司致力于小分子药物的研发，在肿瘤、自身免疫系统和中枢神经系统疾病领域，利用前沿研发技术与计算资源，力求探寻最优解决方案。赛特医药目前已建成六大技术平台，十余条药物研发管线，其中ST-7467拟用于多发性硬化症、肌萎缩性侧索硬化症、阿尔茨海默病、帕金森病等适应症，目前处于临床前研究阶段。柯君医药完成亿元B轮融资1月31日，柯君医药宣布完成亿元B轮融资。本轮融资资金将主要用于推进柯君医药心脑血管核心管线产品CG-0255的关键临床开发，并推动管线中其他核心品种加速向IND推进。柯君医药于2018年成立于上海张江，致力于创新小分子和核酸药物的研发。公司目前已构建靶向前药技术平台和核酸药物技术平台，正在推进新一代抗血小板药物和多项抗病毒药物管线的临床开发。柯君医药在研管线CG-0255是P2Y12受体拮抗剂类的抗血小板药物，针对急性冠状动脉综合征、心肌梗死、脑卒中等多种适应症，目前处在2期临床阶段。安立玺荣完成近亿元融资3月28日，安立玺荣（Elixiron Immunotherapeutics）宣布其已于近期成功完成了合计近亿元人民币等值的美元基金融资。本轮融资资金不仅支持该公司加快关键项目的研发进程，而且计划用于进一步扩展研发团队，以加速公司核心产品管线的临床开发进程。安立玺荣成立于2017年，位于中国上海，专注于开发创新的免疫治疗药物。该公司的创新药物研发管线涵盖用于治疗白癜风、神经退行性疾病、肿瘤等的创新免疫机制新药。该公司的在研CSF-1R靶向小分子药物EI-1071，针对改善脑部微胶质细胞诱导的神经炎症，拟开发用于治疗阿尔茨海默病，目前处于2/3期临床阶段。海博为药业完成近亿元A+轮融资4月22日，海博为药业宣布完成近亿元A+轮融资。本轮融资资金将主要用于海博为药业3款创新药的临床研究及多条临床前创新药研发管线推进，加速公司创新药物从实验室走向临床、从临床走向市场的开发进程。海博为药业成立于2019年，位于四川成都，致力于靶向创新药研发，聚焦肿瘤、疼痛、中枢神经系统疾病等多个热门领域。该公司搭建了差异化的透脑药物开发平台，目前已有十余条创新药研发管线，其中有3款产品正处于临床研究阶段。其中，新型无成瘾性镇痛药HBW-004285已完成1期临床研究。据新闻稿介绍，这是一款Nav1.8抑制剂，目前全球尚无同靶点药物上市。慧心医谷完成数千万人民币的pre-A轮融资2月26日，慧心医谷宣布完成数千万人民币的pre-A轮融资。融资资金将用于推进慧心医谷新一代神经系统疾病干细胞疗法的开发及临床疗效的验证工作。慧心医谷成立于2021年，位于北京昌平，致力于将诱导神经干细胞（iNSCs）技术应用于神经系统疾病的药物研究和创新疗法开发。据公开资料介绍，该公司开发的iNSC是成体细胞经过重编程技术获得的一种类似于原始神经干细胞的细胞，因其获取无需经过iPSC（诱导多能干细胞）阶段，成瘤风险大幅下降，安全性更高，且诱导分化周期更短，是一种理想的可产业化的种子干细胞。慧心医谷首个在研管线正是将iNSCs分化得到的多巴胺能神经前体细胞（iNSC-DAP）注射液，正在开发用于帕金森病的治疗。2023年7月，首例使用iNSC-DAP自体细胞移植治疗帕金森病的神经外科手术在首都医科大学宣武医院成功完成。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

临床申请细胞疗法

100 项与 UX-DA001 相关的药物交易

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