CG-BM1 Allogenic Bone marrow derived MSC (Guangzhou Cellgenes)

2024年8月1日，广州赛隽生物科技有限公司（以下简称“赛隽生物”）自主研发的CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液治疗慢加急性肝衰竭（ACLF）的临床试验Ⅱ期启动会在中山大学附属第三医院（以下简称“中山三院”）顺利召开。本项目的Leading PI——中山三院感染科主任林炳亮教授及其研究团队，赛隽生物首席科学家项鹏教授、医学总监及其团队出席了此次会议。 会议围绕本项目研究背景、临床试验方案关键技术要点、项目操作实施一致性进行介绍宣贯，以及针对细胞制剂的院内管理、运输和盲法的操作流程等进行了充分的讨论。 图为中山三院感染科主任林炳亮教授在本次启动会上发言 本次启动Ⅱ期临床试验的产品于2022年12月获批IND，研究适应症为“慢加急性肝衰竭”（ACLF），这是华南地区首个进入临床Ⅱ期的干细胞产品。 什么是慢加急性肝衰竭 慢加急性肝衰竭（Acute-on-chronic liver failure，ACLF）是指肝功能相对稳定的慢性肝病患者，在各种急性损伤因素打击下，导致肝功能迅速恶化的肝衰竭综合征。临床资料显示，慢加急性肝衰竭的发病率为每1000人年5.7例，并发症多，在引起肝衰竭的同时，还可能发展为多器官衰竭。慢加急性肝衰竭28天和90天的死亡率分别为41.9% 和56.1% ，死亡率极高。 目前肝衰竭的治疗缺乏特效药物和手段。结合我国肝衰竭诊治指南（2018年版）建议的治疗方案，治疗原则主要是根据导致ACLF急性损伤的诱因进行综合治疗，并积极防治并发症。ACLF的病情凶险、治疗困难，迫切需要探索新的策略来延缓或扭转肝衰竭的疾病进展。 MSC治疗慢加急性肝衰竭的临床治疗效果 目前对于 ACLF的治疗手段非常有限，MSC特有的生物学优势为ACLF患者带来了希望。 赛隽生物首席科学家项鹏教授团队与中山大学附属第三医院高志良、林炳亮教授团队联合开展了MSC治疗乙型肝炎病毒（HBV）相关的慢加急性肝衰竭的临床研究，并于2017年公布了实验结果：MSC治疗后24周随访结果显示，MSC组的存活率远高于标准治疗组（73.2%比55.6%），血清总胆红素水平和终末期肝病评分等临床指标显著改善，同时MSC治疗组的重症感染发生率（16.1%比33.3%）以及多器官功能衰竭和严重感染的死亡率（17.9%比37.0%）明显低于标准治疗组。 这项研究的结果提示MSC有望成为ACLF的全新治疗方式，并给患者带来显著临床获益。 2018年，针对全球开展的MSC治疗ACLF临床研究的Meta分析结果表明，MSC治疗能够减轻肝脏损伤，改善肝功能，具体表现为胆红素显著降低，长期白蛋白水平的改善，以及ACLF患者短期和中期存活率的提高。 越来越多临床试验结果的公布证实MSC治疗ACLF是一种切实可行的方法，而相关产品的开发也在不断跟进。其中赛隽生物自主研发的CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液治疗ACLF已完成Ⅰ期临床试验，28天和90天的生存率分别达到89%和78%。令人鼓舞的Ⅰ期临床数据是一个重要里程碑，有力地支持赛隽生物推进Ⅱ期临床，团队有信心取得积极的临床结果。 未来展望 作为华南地区干细胞药物临床批件最多、临床推进最快的企业，除了本次启动Ⅱ期临床的ACLF产品，赛隽生物此前获批IND的治疗适应症”感染引起的中重度成人急性呼吸窘迫综合征”（ARDS）产品，目前已完成Ⅰ期临床试验；今年3月获批IND的临床适应症为“缺血性脑卒中“产品，也将于近期启动Ⅰ期临床试验；迭代产品转化自国家重点研发计划成果，全球首创的靶向型间充质干细胞构建技术，计划将于近期开展中、美两国共同申报，用于脑卒中、老年痴呆症等重大疾病的治疗，将产生巨大的经济和社会效益。 赛隽生物将不忘初心、肩负使命、潜心研发，也期待与更多的科研、临床团队合作，将更多的科研临床成果转化为新质生产力，成为全球领先的干细胞技术与转化平台。 患者招募信息 临床试验项目名称：一项评价CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液治疗慢加急性肝衰竭患者的安全性、耐受性和有效性临床试验（药物临床试验批准通知书编号：2022LP02169） 试验药为广州赛隽生物科技有限公司的异体人骨髓间充质干细胞注射液。本试验获得中山大学附属第三医院伦理委员会批准。试验计划入组90例慢加急性肝衰竭患者。现正全国范围内招募志愿者，参加本临床研究需要至少符合下列条件： 1.自愿参加临床研究；患者本人或法定监护人完全了解、知情本研究并签署知情同意书；愿意遵循并能完成所有试验程序； 2.年龄≥18周岁，男女不限； 3.诊断标准符合中华医学会感染病学分会肝衰竭与人工肝学组和中华医学会肝病学分会重型肝病与人工肝学组颁布的《肝衰竭诊治指南（2018年版）》慢加急性肝衰竭诊断标准，具体指标包括：（1）患有慢性肝病基础；（2）血清TBil≥171μmol/L或平均每日上升≥17.1μmol/L；（3）符合以下三项中任一项：A 有出血倾向，PTA≤40%（或INR≥1.5）；B 合并肝性脑病；C 合并肝肾综合征； 4.临床诊断为HBV相关性肝衰竭； 5.终末期肝病评分（Model for End-Stage Liver Disease, MELD）≤30分； 6.研究期间（签署知情同意书至末次访视）及（末次）细胞输注后6个月内无受孕（或使性伴侣受孕）、生育、哺乳可能。 以上报名条件是否符合所有入选条件，最终将由诊治医生决定，我们期待着您的参加，更多详情可联系：陈老师，联系电话15338086843 注：本文部分内容整理自公众号“MSC奇兵”，仅作信息交流之目的。 关于同写意  同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台，二十年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立，早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。 尊享多重企业/机构会员特权  ● 分享庞大新药生态圈资源库； ● 同写意活动优享折扣； ● 会员专属坐席及专家交流机会； ● 同写意活动优先赞助权； ● 机构品牌活动策划与全方位推广； ● 秘书处一对一贴心服务。 入会请联系同写意秘书处  同写意创新链盟机构  （上下滑动查看更多） 通瑞生物 | 科济药业丨立迪生物 | 森西赛智 | 汇芯生物 | 申科生物 | 方拓生物 | 东抗生物 | 科盛达 | 依利特 | 翊曼生物丨锐拓生物丨复百澳生物丨圆因生物丨普洛斯丨华润三九丨皓阳生物丨人福医药丨广生堂药业丨澳宗生物丨妙顺生物 | 荣捷生物丨行诚生物 | 宜联生物 | 生命资本 | 恒诺康丨益诺思 | 深圳细胞谷丨佰诺达生物 | 沃臻生物 | 金仪盛世 | 朗信生物 | 亦笙科技 | 中健云康 | 九州通 | 劲帆医药 | 沙砾生物 | 裕策生物 | 同立海源 | 药明生基 | 奥浦迈 | 原启生物 | 百力司康 | 宁丹新药 | 上海细胞治疗集团 | 滨会生物 | FTA | 派真生物 | 希济生物 | 优睿赛思 | 血霁生物 | 优睿生物 | 邦耀生物 | 华大基因 | 银诺生物 | 百林科医药 | 纳微科技 | 可瑞生物 | 夏尔巴生物 | 金斯瑞蓬勃生物 | 健元医药 | 星眸生物 | 格兰科医药 | 莱羡科学仪器 | 明度智云 | 玮驰仪器 | 康源久远 | 易慕峰 | 茂行生物 | 济民可信 | 欣协生物 | 泰楚生物 | 泰澧生物 | 谱新生物 | 思鹏生物 | 领诺医药 | 宜明生物 | 爱科瑞思 | 阿思科力 | 博格隆生物 | 百吉生物  | 迈邦生物 | 多宁生物 | 万邦医药 | ASCT | 为度生物 | 比邻星创投 | 赛桥生物 | 吉美瑞生 | 荣泽生物 | 科金生物 |  汉超医药 | 康日百奥 | 汉腾生物 | 力品药业 | 安必生 | 博瑞策生物 | 中盛溯源 | 深研生物 | 东方略 | 赛赋医药 | 克睿基因 | 安润医药 | 镁伽科技 | 科锐迈德 | 和元生物 | 申基生物 |楷拓生物| 森松生命科技 | 凯理斯 | 尚德药缘 |  晟国医药 | 健新原力 | 纽福斯 | 华东医药 | 士泽生物 | 影研医疗科技 | 新格元生物 | 依生生物 | 腾迈医药 | 汉欣医药 | 恒驭生物 | 盛诺基 | 序祯达生物 | 乐纯生物 | 速石科技 | 耀海生物 | 新合生物 | 华龛生物 | 恺佧生物 | 成都凡微析 | 正帆科技 | 大橡科技 | 博雅辑因 | 因美纳 | 博雅控股集团 | 近岸蛋白 | 依科赛生物 | 利穗科技 | 东南科仪 | 倍谙基 | 辉诺医药 | 圣诺制药 | 埃格林医药 | 科镁信 | 爱思益普 | 复星医药 | 齐鲁制药 | 捷思英达丨荣昌生物丨泽璟制药丨奕安济世丨礼新医药丨维立志博丨派格生物丨赛生药业丨呈源生物丨启德医药丨双运生物丨宝船生物丨曙方医药丨澳斯康生物丨普莱医药丨维健医药丨海昶生物丨征祥医药丨智核生物丨望石智慧丨博生吉医药丨南京诺丹丨四星玻璃丨艾米能斯丨霁因生物丨普瑞康生物丨映恩生物丨康哲生物丨霍德生物丨海慈药业丨沃生生物丨睿健医药丨矩阵元丨斯微生物丨则正医药丨预立创投丨东立创新丨博安生物丨伟德杰生物丨星奕昂生物丨耀乘健康科技丨琅钰集团丨康德弘翼 | 原力生命科学丨上海科洲丨特瑞思丨药源丨健艾仕生物丨冠科美博丨微境生物丨天境生物丨合源生物丨泛生子丨创胜集团丨加科思药业丨丹诺医药丨凌科药业丨偶领生物丨凯斯艾生物丨成都圣诺丨松禾资本丨清普生物丨和其瑞丨开拓药业丨科兴制药丨玉森新药丨水木未来丨分享投资丨植德律所丨奥来恩丨乐明药业丨东曜药业丨君圣泰丨海创药业丨天汇资本丨再鼎医药丨济煜医药丨百英生物丨基石药业丨君实生物丨Sirnaomics,Inc.丨亦诺微丨博腾股份丨思路迪诊断丨艾博生物丨普瑞金生物丨未知君生物丨尚健生物丨阿诺医药丨有临医药丨赛业生物丨睿智医药丨博济医药丨晶泰科技丨药明康德丨创志科技丨奥星集团丨苏雅医药丨科贝源丨合全药业丨以岭药业丨科睿唯安丨DRG丨博瑞医药丨丽珠医药丨信立泰药业丨步长制药丨华素制药丨众生药业丨上海医药丨高博医疗集团丨药渡丨君联资本丨集萃药康丨诺思格丨精鼎医药丨百利药业丨Pfizer CentreOne丨默克中国创新中心丨奥来恩丨瑞博生物丨新通药物丨广东中润丨医普科诺丨诺唯赞丨康利华丨国信医药丨昆翎丨博纳西亚丨缔脉丨一品红丨和泽医药丨博志研新丨凯莱英医药丨汉佛莱丨英派药业丨京卫制药丨海思科药业丨宏韧医药丨开心生活科技丨哈三联丨Premier Research丨宣泰医药丨先声药业丨海金格丨普瑞盛医药丨Informa丨科特勒丨谋思医药丨HLT丨莱佛士丨辉瑞丨科林利康丨冠科生物丨科文斯丨卫信康丨龙沙（Lonza）丨美迪西丨阳光诺和丨润东医药丨勃林格殷格翰（中国）丨艾苏莱生物丨领晟医疗丨驯鹿医疗丨燃石医学丨中肽生化丨鸿运华宁丨泰格医药丨易迪希丨希麦迪丨百奥赛图丨迪纳利丨青云瑞晶丨鼎丰生科资本丨中源协和丨维亚生物丨青松医药丨中科谱研丨长风药业丨艾欣达伟丨鼎康生物丨中晟全肽丨海步医药丨勤浩医药丨奥萨医药丨太美医疗科技丨生特瑞丨东富龙丨Cytiva丨优辰实验室丨苏桥生物丨君达合创丨澎立生物丨南京澳健丨南京科默丨东阳光丨亚盛医药丨杰克森实验室丨上海科州丨三优生物丨三迭纪丨泰诺麦博丨Cell Signaling Technology丨PPC佳生丨澳斯康丨先为达丨智享生物丨锐得麦丨宜明昂科丨明济生物丨英百瑞丨六合宁远丨天津天诚丨百拓生物丨星药科技丨亓上生物丨真实生物丨引光医药丨方达医药丨高博医疗集团丨赞荣医药丨国投创新丨药明生物丨康哲药业丨高特佳投资丨普瑞基准丨臻格生物丨微谱医药丨和玉资本 | 倚锋资本

3月25日，阿斯利康宣布FDA已经批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）新适应症上市，用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性（Ab+）视神经脊髓炎（NMOSD）。新闻稿指出，这是首款也是唯一一款能够使得此类患者摆脱复发的长效C5补体抑制剂。Ultomiris是一款长效补体C5抑制剂，最早于2018年12月获FDA批准上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）；2021年9月，Ultomiris新适应症获FDA批准，用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的成人及儿童（一个月以上）患者；2022年4月，Ultomiris第3项适应症获FDA批准，用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）。本次新适应症获批主要是基于一项III期CHAMPION-NMOSD研究数据。 近日，Esperion公司宣布，美国FDA基于CLEAR Outcomes研究的积极数据，批准了Nexletol（bempedoic acid）和Nexlizet（bempedoic acid/ezetimibe）扩展适应症，用于在一级预防和二级预防群体中降低心血管疾病风险和进一步降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。此外，扩展标签支持Nexletol和Nexlizet作为单药或者与他汀类药物联合使用。它们还获批作为单药或与他汀类药物联用，治疗原发性高脂血症。新闻稿指出，这是首款获批用于一级预防人群的非他汀类LDL-C降低药物。Esperion公司表示，FDA的批准有望让能够从Nexletol和Nexlizet获益的群体增长7倍。 3月25日，Axsome宣布AXS-12（瑞波西汀）治疗发作性睡病的III期SYMPHONY研究达到了主要终点，即AXS-12可以显著降低发作性睡病患者的猝倒频率。SYMPHONY研究是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照临床试验（n=90），评估了AXS-12（5mg，第1周每日1次，第2-5周每日2次）在发作性睡病患者中的疗效和安全性。研究的主要终点为每周猝倒发作频率的变化，关键次要终点为日间嗜睡（EDS）的严重程度（通过临床医生整体印象-严重程度（CGI-S）量表评分客观评估，通过Epworth嗜睡量表（ESS）评分主观评价）变化。结果显示，与安慰剂组相比，AXS-12组患者每周猝倒发作频率较基线显著降低（-83% vs. -66%，p=0.018）。并且，在第1周时AXS-12即可迅速降低患者的猝倒发作频率（-56% vs. -31%，p=0.007）。此外，AXS-12不仅提高了达到猝倒缓解（定义为猝倒发作频率降低100%）的患者比例（33% vs. 9.5%，p=0.008）还增加了无猝倒症状的天数（+84.5% vs. +22.6%，p=0.014）。AXS-12是一种高选择性且强效的去甲肾上腺素再摄取（NET）抑制剂和皮质多巴胺调节剂。此前，AXS-12已被获批用于治疗抑郁症。 近日，Stoke Therapeutics公布其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法STK-001在两项1/2a期试验与两项开放标签扩展（OLE）试验中，治疗Dravet综合征儿童和青少年患者的积极数据。分析显示，STK-001在给药后3个月可显著且持久地降低患者癫痫发作频率达85%，且药物的耐受性良好。Stoke将与监管机构讨论相关随机对照注册研究计划，以进一步推动STK-001的开发。所公布的1/2a期研究是多中心、开放标签试验，旨在检视STK-001用于治疗2-18岁Dravet综合征儿童和青少年患者的安全性、耐受性、药代动力学特性与潜在疗效。1/2a期研究结束时数据显示，在使用现有抗癫痫药物之外接受70 mg STK-001治疗患者的癫痫发作频率显著且持久下降。在最后一次给药后3个月，患者癫痫发作中位下降85%（n=10），6个月时中位下降74%（n=9）。此外，OLE研究分析显示，12个月时，患者在多种认知和行为测量中观察到具有临床意义的改善，包括Vineland适应性行为量表（VINELAND-3）中的多个参数，这些结果支持STK-001具有改变疾病进展的潜力。 3月27日，Viking Therapeutics公司宣布，该公司的口服疗法VK2735在治疗肥胖症的1期临床试验中获得积极结果，接受最高剂量治疗的参与者在28天后体重减少5.3%。VK2735是一种双重激动剂，针对胰高血糖素样肽-1（GLP-1）和葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）受体，目前正在开发用于治疗肥胖等代谢紊乱。基于这些1期试验结果，该公司计划在今年晚些时候，启动VK2735口服剂型治疗肥胖的2期临床试验。这项为期28天的剂量递增研究结果突显了口服VK2735治疗的积极临床活性。接受VK2735治疗的患者队列显示出剂量依赖性体重减少，与基线相比最高达到5.3%（4.9公斤）。接受VK2735治疗的队列与安慰剂相比也显示平均体重减少，最高可达3.3%。对于在28天后至少达到体重减轻5%的受试者比例的探索性评估显示，57%接受最高剂量VK2735治疗的受试者实现了≥5%的体重减轻，而安慰剂组这一数值为0%。基于对体重减轻轨迹的初步评估，该公司认为，治疗持续时间如果超过28天可能会进一步减少体重。口服VK2735显示出良好的安全性和耐受性。在接受VK2735治疗的受试者中，所有治疗后出现的不良事件（TEAEs）均为轻度或中度，其中大多数（76%）报告为轻度。基于积极的体重减轻以及安全性和耐受性结果，该公司已决定在此研究中继续进一步剂量升级。Viking还计划在2024年下半年，针对肥胖患者启动口服VK2735的2期试验。 3月28日，Novocure公司宣布，3期临床试验METIS达到了其主要终点，显示采用肿瘤治疗电场（TTFields）疗法和支持性护理相结合，与支持性护理相比，在含1-10个脑转移灶的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，显著延长患者无颅内进展的时间。接受肿瘤治疗电场和支持性护理治疗的患者，其中位无颅内进展的时间为21.9个月，而仅接受支持性护理的患者这一数值为11.3个月（n=298，HR=0.67，P=0.016）。Novocure公司开发的肿瘤治疗电场利用调制到特定频率的电场，让细胞分裂中需要在细胞中移动到特定位置的极性分子无法正常移动，从而破坏细胞分裂，抑制肿瘤的生长。肿瘤治疗电场不会刺激或加热组织，对健康细胞造成的损伤极小，轻度至中度皮肤刺激是报告的最常见副作用。它已经获得美国FDA的批准，用于治疗恶性胸膜间皮瘤和胶质母细胞瘤。在中国也获得批准治疗胶质母细胞瘤。这一治疗模式还在多项临床试验中与其它疗法联用，治疗肝癌、胃癌、胰腺癌、脑转移瘤等多种癌症类型。再鼎医药拥有这一疗法在大中华区的开发权益。 近日，Syndax Pharmaceuticals宣布，美国FDA接受其为在研疗法revumenib递交的新药申请（NDA）并授予其优先审评资格，用于治疗携带KMT2A重排（KMT2Ar）的复发/难治性急性白血病患者。Revumenib是一款潜在“first-in-class”的menin抑制剂。该NDA的提交得到了来自关键性临床试验AUGMENT-101的积极数据的支持，该试验研究了revumenib对携带KMT2Ar的急性髓系白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）成人和儿科患者的疗效。如先前报告，该试验在中期分析中达到了主要终点，在携带KMT2Ar的急性白血病人群中，57名可评估患者中有23%（13/57；95% CI：12.7，35.8，单边p=0.0036）达到完全缓解（CR）或带部分血液学恢复的完全缓解（CRh）。在达到CR/CRh且进行了最小残留病（MRD）评估的患者中，70%的患者MRD为阴性。此外，患者中的总缓解率（ORR）达到63%（36/57）。Revumenib是一种针对menin-KMT2A相互作用的强效、选择性小分子抑制剂。Revumenib已被FDA和欧洲委员会授予孤儿药资格，用于治疗AML患者，并被FDA授予快速通道资格，用于治疗携带KMT2A重排或NPM1突变的成人和儿科复发/难治性急性白血病患者。Revumenib还被FDA授予突破性疗法指定，用于治疗携带KMT2A重排的成人和儿科复发/难治性急性白血病患者。 3月28日，吉利德科学宣布，美国FDA已批准Vemlidy（tenofovir alafenamide）片剂的补充新药申请（sNDA），用于每日一次（25 mg）治疗六岁及以上儿童慢性乙型肝炎病毒（HBV）患者。这些患者的体重至少25公斤，并患有代偿性肝病。Vemlidy获批准用于治疗这一儿科患者群体主要是基于一项2期临床试验（试验1092）长达96周数据的支持。该试验在18名年龄在6岁至12岁以下、未接受治疗和经历过治疗的患者中比较了Vemlidy（25 mg）与安慰剂的治疗效果，这些患者的体重至少25公斤。分析显示，Vemlidy组患者与在第24周后转用Vemlidy的安慰剂组患者，在整个96周试验期间的病毒抑制率均呈逐步增加。 3月29日，Lipocine公司宣布其潜在“first-in-class”疗法LPCN 1148用于治疗肝硬化患者的2期临床研究顶线结果。分析显示，试验达成主要终点，Lipocine计划与美国FDA会面，讨论该药物上市的开发路径。这项2期概念验证研究是一项随机安慰剂对照研究，对象是肝移植候补名单上的肝硬化男性患者，这些患者具有肌肉减少症共病。该研究的主要终点是第24周时L3-骨骼肌指数（SMI）的变化，L3-SMI是用以估计全身骨骼肌质量的指标，患者在基线以及第12、24、36和52周时接受SMI的分析。关键次要终点包括肝性脑病发生率以及LPCN 1148的安全性/耐受性。分析结果显示该试验达到主要终点，患者在第24周观察到SMI增加一直维持到52周。在改用LPCN 1148后安慰剂组患者的SMI增加。此外，LPCN 1148治疗期间，患者发生明显肝性脑病（OHE）事件较少，且首次复发OHE事件的时间亦较长。安全性方面，LPCN 1148耐受性良好，不良事件发生率和严重程度与安慰剂相似，且LPCN 1148组受试者住院天数较少。LPCN 1148是一种在研口服疗法，包含十二烷酸睾酮（testosterone dodecanoate），这是一种独特的雄激素受体激动剂。LPCN 1148开发用以治疗肝硬化和相关共病，包括肌肉减少症和OHE，为潜在"first-in-class"疗法。 3月29日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布其KRAS G12C抑制剂Krazati（adagrasib）于治疗带有KRAS G12C突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的关键3期验证试验KRYSTAL-12达到无进展生存期（PFS）的主要终点和总缓解率（ORR）的关键次要终点。KRYSTAL-12是一项开放标签、多中心、随机3期研究，旨在评估Krazati与单独标准护理化疗相比，在KRAS G12C突变的NSCLC患者中的疗效与安全性。该研究的主要终点是经盲法独立中央审评（BICR）评估的PFS，次要终点包括总生存期（OS）、ORR、缓解持续时间（DOR）和安全性。这项验证性试验的结果表明，与标准护理化疗相比，Krazati作为这些患者的二线或后续疗法在PFS和ORR方面表现出统计学上显著且具有临床意义的益处。没有观察到Krazati有新的安全信号，安全数据与已知的安全概况一致。Krazati是一款具有高度特异性的强力口服KRAS G12C抑制剂，经过优化设计具有持久的靶点抑制能力。Krazati具有长达24小时的半衰期和广泛的组织分布，而且能够穿过血脑屏障，有助于最大限度地发挥药物效力。2021年6月，美国FDA授予它突破性疗法认定，并在2022年12月获FDA加速批准上市，用于治疗携带KRAS G12C突变的经治非小细胞肺癌患者。Krazati最初由Mirati Therapeutics所开发，去年10月百时美施贵宝以48亿美元款项收购Mirati，同时囊获此款疗法。再鼎医药则拥有Krazati在大中华区的研究、开发、生产及独家商业权利。 3月25日，康方生物宣布，其与合作伙伴Summit Therapeutics在2024年欧洲肺癌大会（ELCC）上联合发布了PD-1/VEGF双抗依沃西联合化疗或单药治疗脑转移非小细胞肺癌（NSCLC）的疗效分析结果。结果显示，依沃西对NSCLC脑转移的颅内肿瘤控制效果极具临床潜力，有望成为NSCLC脑转移患者的全新高效治疗选择。2022年12月，康方生物以总交易额高达50亿美元（5亿美元首付款），外加销售净额两位数提成的合作方案，授予Summit公司在美国、欧洲、加拿大和日本的开发依沃西的独家许可权。 3月25日，凡恩世（Phanes Therapeutics）宣布，美国FDA授予其PT886快速通道资格，用于治疗转移性Claudin 18.2阳性胰腺癌患者。PT886是一款在研的双特异性抗体，靶向Claudin 18.2和CD47，拟开发用于治疗胃癌、胃食管交界处癌和胰腺癌。根据凡恩世公开资料介绍，PT886可通过巨噬细胞的ADCP活性和NK细胞的ADCC活性直接杀伤肿瘤细胞，并通过同时靶向肿瘤细胞表面高表达的Claudin 18.2和CD47扩大肿瘤杀伤范围。目前，PT886在美国的多中心1期临床试验（TWINPEAK研究）正在评估PT886在局部晚期或转移性胃腺癌、胃食管交界处癌和胰腺癌患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。 3月25日，石药集团发布公告，宣布其开发的司美格鲁肽注射液已获国家药品监督管理局批准，可在中国开展用于减少热量饮食和增加体力活动的基础上对成人超重或肥胖患者的体重管理适应症的临床试验，也是该产品继成人2型糖尿病患者的血糖控制后，获批临床试验的第二个适应症。司美格鲁肽是目前减重领域的最大单品，且仍在快速增长。2017年12月，司美格鲁肽首次获FDA批准上市用于治疗2型糖尿病，随后又获批了降低心血管风险事件风险、肥胖症新适应症。2021年4月，司美格鲁肽首次在国内批准上市，同时斩获了2型糖尿病及降低伴有心血管疾病的2型糖尿病成人患者的主要心血管不良事件风险两项适应症。 14.恒瑞医药2款抗癌药拟纳入突破性治疗品种 3月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，恒瑞医药申报的氟唑帕利胶囊和甲磺酸阿帕替尼片拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为：氟唑帕利单药或联合阿帕替尼治疗gBRCA突变的HER2阴性乳腺癌。氟唑帕利是恒瑞医药研发的1类创新药，为一种新型口服PARP抑制剂。该药已经在中国获批用于胚系BRCA1/2（gBRCA1/2）突变的铂敏感复发性卵巢癌治疗，以及铂类敏感复发性卵巢癌维持治疗，无论胚系BRCA1/2突变状态如何。阿帕替尼是恒瑞医药研发一种高选择性的靶向血管内皮细胞生长因子受体2（VEGFR2）的抗血管生成药物，已经在中国获批单药治疗晚期胃腺癌或胃-食管结合部腺癌、晚期肝细胞癌，以及联合卡瑞利珠单抗治疗不可切除或转移性肝细胞癌。此外，它在卵巢癌和乳腺癌等多种实体肿瘤中均显示良好的活性和安全性。 3月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，罗氏（Roche）申报的GDC-0077（即inavolisib）拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为：与哌柏西利和内分泌疗法联合用药适用于治疗PIK3CA突变、激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。公开资料显示，inavolisib是一款靶向PI3Kα突变体的选择性抑制剂。PIK3CA基因突变在大约40%的HR阳性乳腺癌中被发现，会导致肿瘤生长失控、疾病进展和对内分泌治疗的耐药性。Inavolisib是一种具有双重作用机制的口服疗法，具有高度的体外PI3Kα抑制效力和选择性，且能够特异性触发PI3Kα蛋白突变体的分解。 3月25日，再生元（Regeneron）宣布，已收到美国FDA就其CD3/CD20双抗odronextamab治疗复发/难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）和R/R弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的BLA申请发出的完整回复函（CRL）。再生元表示唯一原因是确证临床的入组状态问题，而与疗效或安全性、临床设计、标签或生产问题无关。由于此项BLA是基于I期ELM-1研究和II期ELM-2研究的积极结果。因此，按照规定，再生元应该药物批准之前完成确证性试验OLYMPIA的患者入组工作。据再生元介绍，作为最大的淋巴瘤临床项目OLYMPIA的一部分，公司一直在积极招募odronextamab的多个III期试验患者。OLYMPIA项目旨在改变几种B细胞非霍奇金淋巴瘤亚型的治疗模式（包括早期治疗线），FDA也同意了该项目，同时要求试验要包括剂量发现和确证性试验部分。剂量发现部分的患者入组已经开始，但CRL要求确证性试验部分也应该正在进行中，同时试验完成的时间表也要在重新提交申请之前达成一致。再生元表示公司将致力于与FDA和研究人员密切合作，尽快将odronextamab带给R/R FL和R/R DLBCL患者。 3月25日，广州赛隽生物科技有限公司（下简称“赛隽生物”）自主研发的CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液，正式获得国家药品监督管理局药品审评中心的药物临床试验批准（下简称“IND”），获批的临床研究适应症为：缺血性脑卒中。这是赛隽生物三年内第三个获批IND的自研产品，此前获批适应症为“急性呼吸窘迫综合征”和“慢加急性肝衰竭”产品， 目前临床试验进展顺利。 3月26日，恒瑞医药宣布在2024年欧洲肺癌大会（ELCC）公布了由同济大学附属东方医院周彩存教授牵头开展的CameL-sq研究的4年长期随访结果。最新生存数据显示：卡瑞利珠单抗联合化疗一线治疗晚期驱动基因阴性鳞状非小细胞肺癌4年总生存期（OS）率为33.9%，较化疗组（14.3%）提升了近20%。卡瑞利珠单抗是一种人源化IgG4单克隆抗体，对PD-1具有高亲和力，已证明在多种晚期实体肿瘤治疗研究中具有生存获益。在3期CameL-sq试验中，卡瑞利珠单抗+化疗作为一线治疗可显著延长晚期鳞状NSCLC患者的无进展生存期（PFS）。 3月27日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，和黄医药递交了赛沃替尼片新适应症上市申请，并获得受理。根据和黄医药近期发布的年度报告，该公司计划于2024年年初提交用于一线及二线治疗MET外显子14跳跃突变非小细胞肺癌患者的中国新药上市申请，有望将在中国的适应症拓展到包括一线患者。此前，赛沃替尼已经于2021年在中国获批上市，用于治疗接受全身性治疗后疾病进展或无法接受化疗的MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌患者。赛沃替尼是一种高选择性口服MET抑制剂，正广泛地于MET驱动的肺癌、胃癌和乳头状肾细胞癌患者群体中进行临床开发。 3月27日，SELLAS生命科学集团（SELLAS Life Sciences Group）公布了其新型高选择性CDK9抑制剂SLS009与维奈托克（venetoclax，ven）和阿扎胞苷（azacitidine，aza）联合治疗对维奈托克治疗无效或不再有效的复发/难治性（r/r）急性髓系白血病（AML）患者的2a期临床试验积极结果。分析显示，SLS009展现强大的抗白血病活性。首位参与该研究并获得完全缓解（CR）的患者仍在试验当中，并在加入后9个月内保持无白血病状态。主要分析结果显示：接受每周一次45 mg SLS009治疗患者的缓解率为10%（剂量水平低于推荐2期剂量[RP2D]）。接受每周一次60 mg SLS009治疗患者的缓解率为20%。接受每周两次30 mg SLS009治疗患者的缓解率为50%。试验中观察到SLS009具有很强的抗白血病活性。在接受所有剂量水平的患者中，67%患者的骨髓母细胞减少50%或更多。首位参与该研究并获得完全缓解的患者仍在试验当中，并在加入后9个月内保持无白血病状态。SLS009与aza/ven组合在所有测试剂量水平下均具有良好的耐受性。SLS009是一款高选择性小分子CDK9抑制剂，已在多种人类细胞系和疾病动物模型中展现较好的诱导凋亡和抗增殖活性，可有效抑制多种动物模型的肿瘤生长，并显著延长生存期。临床前实验数据显示，SLS009对CDK9蛋白的选择性抑制率超过其他CDK亚型100倍以上，具有与Bcl-2抑制剂维奈托克协同治疗的潜力。 3月27日，Nanoscope Therapeutics宣布，其基于光遗传学的在研基因疗法MCO-010在2b期临床试验RESTORE中达到主要和关键性次要终点，显著改善患者视力。MCO-010旨在无需考虑基因突变类型，治疗因晚期视网膜色素变性（RP）导致的永久性严重视力损失。基于这些积极结果，该公司计划在今年下半年向美国FDA递交生物制品许可申请（BLA）。试验结果显示，在第52周时，接受高剂量MCO-010治疗（提高0.337 LogMAR; p=0.021）或低剂量MCO-010治疗（提高0.382 LogMAR；p=0.029）的患者组与安慰剂对照组相比，最佳矫正视力（BCVA）获得统计学上显著改善。在研究的第52周后，视觉功能的改善持续或增加，展示了单次玻璃体内注射MCO-010的持久效果。这些结果与早期1/2a期开放标签研究中观察到的结果一致。该公司计划将高剂量MCO-010作为商业化剂量。 3月27日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，百时美施贵宝申报的纳武利尤单抗联合伊匹木单抗拟纳入优先审评，针对适应症为一线治疗不可切除或转移性微卫星高度不稳定性（MSI-H）或错配修复缺陷型（dMMR）结直肠癌患者。伊匹木单抗是一款CTLA-4抗体，纳武利尤单抗是一款PD-1抑制剂。根据百时美施贵宝于今年1月公布的临床研究（CheckMate-8HW）数据，与化疗相比，两药联合疗法一线治疗MSI-H/dMMR表型的mCRC患者，将疾病进展或死亡风险降低了79%。结直肠癌（CRC）是发生在结肠或直肠的恶性肿瘤，这两个器官均为人体消化系统的一部分。当DNA复制过程中负责修复错配错误的蛋白质缺失或丧失功能时，即会出现dMMR表型，从而导致MSI-H肿瘤。公开资料显示，大约5%~7%的转移性结直肠癌患者有dMMR或MSI-H肿瘤，他们不太可能从传统的化疗中获益，通常预后较差。今年1月，百时美施贵宝在美国临床肿瘤学会 （ASCO）消化肿瘤研讨会上口头报告了CheckMate-8HW研究的最新数据。这是一项3期随机、开放标签研究，评估了纳武利尤单抗联合伊匹木单抗（双免疫联合疗法组），对比纳武利尤单抗单药或研究者选择的化疗方案（mFOLFOX-6或FOLFIRI方案，联合或不联合贝伐珠单抗或西妥昔单抗）治疗MSI-H或dMMR表型的转移性结直肠癌患者的疗效。 3月28日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，安斯泰来（Astellas）提交的注射用维恩妥尤单抗和默沙东提交的帕博利珠单抗的上市申请获得受理。维恩妥尤单抗是一款靶向Nectin-4的抗体偶联药物（ADC），由安斯泰来和Seagen公司（已被辉瑞收购）联合开发，帕博利珠单抗是默沙东开发的一款抗PD-1单抗。根据安斯泰来新闻稿，本次申报的是维恩妥尤单抗与帕博利珠单抗联合用药的补充生物制剂许可申请（sBLA），拟用于一线治疗既往未经治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者。 3月28日，Beckley Psytech公司宣布，在研疗法BPL-003在治疗耐药性抑郁症（TRD）的2a期开放标签临床试验中获得积极结果。初步结果显示，单剂BPL-003治疗耐受性良好，在TRD患者中迅速起效并维持持久的抗抑郁效果。BPL-003是一种具有致幻作用的5-MeO-DMT的创新配方，可通过鼻腔给药。这项研究调查了单剂10毫克的BPL-003与心理支持联用，在中重度TRD患者中的安全性、耐受性和疗效。初步分析显示，单剂量BPL-003在给药后第二天就让55%的患者产生应答（定义为MADRS评分降低超过50%）。抗抑郁效果持久，第4周保持55%的应答率，并持续到第12周。第4周有55%的患者处于临床缓解（remission）状态，定义为MADRS评分小于10分。第12周有45%患者处于临床缓解状态。BPL-003显示出良好的安全性和耐受性。药物的急性效应平均在不到两小时内消退。这些数据表明，与目前正在开发的其他迷幻药物相比，BPL-003可能只需更短的诊所治疗时间。这项研究的第二部分扩展研究目前正在招募使用稳定剂量口服抗抑郁药的TRD患者，以评估BPL-003共同给药的安全性和有效性。 3月28日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（股票代码：688331.SH / 09995.HK）宣布，其自主研发的VEGF/FGF双靶点融合蛋白类创新药RC28-E取得阶段性重大进展：一项治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的Ⅲ期临床试验已完成全部患者入组。该研究是多中心、随机、双盲、阳性对照的Ⅲ期临床试验，旨在评估RC28-E注射液治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）患者的有效性和安全性。研究主要终点为52周时，研究眼最高矫正视力（BCVA）相较于基线的变化均值。糖尿病性黄斑水肿（DME）是由黄斑区毛细血管渗漏导致的视网膜增厚，主要影响中心视力。DME可发生在糖尿病视网膜病变（DR）的任何阶段。 近日，Adaptimmune Therapeutics宣布其在研工程化T细胞疗法afami-cel的关键性2期临床研究SPEARHEAD-1的积极数据发表于《柳叶刀》当中。美国FDA已接受afami-cel的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格。该申请的PDUFA日期为2024年8月4日。如果获得批准，afami-cel将成为首款用于治疗实体瘤的工程化T细胞疗法，也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。试验的中位随访时间为32.6个月。所有患者的总缓解率（ORR）为37%（19/52；95% CI：24-51），其中滑膜肉瘤患者的ORR为39%（17/44；95% CI：24-55），粘液样圆细胞脂肪肉瘤患者的ORR为25%（2/8；95% CI：3-65）。安全性方面，52例患者中有37名（71%）发生细胞因子释放综合征（一例为3级事件）。 3月29日，Ironwood Pharmaceuticals宣布，在研疗法apraglutide在治疗类固醇难治性胃肠道急性移植物抗宿主病（SR GI aGVHD）患者的探索性临床试验STARGAZE中获得积极结果。Apraglutide表现出良好的安全性和耐受性，并且大部分患者在接受治疗后第28天和第56天产生应答。Apraglutide是一款长效胰高血糖素样肽-2（GLP-2）类似物，最初由VectivBio公司开发。该试验的主要目标是评估一周一次的apraglutide，在接受标准治疗（包括皮质类固醇和利妥昔单抗）的SR GI aGVHD患者中的安全性和耐受性。本次试验观察到的安全性和耐受性与标准治疗和已知GLP-2类似物的安全性一致。除了评估安全性外，次要终点使用下消化道和全器官反应来评估疗效，根据Mount Sinai急性GVHD国际协作组织（MAGIC）分级系统进行评估。大多数患者在第28天和第56天产生应答。在第28天出现下消化道应答的所有患者在第56天和第91天应答得到维持。Apraglutide是一种新一代、人工合成的长效GLP-2类似物，用于一系列GLP-2在疾病病理生理学中可以发挥中心作用的罕见胃肠疾病，包括短肠综合征合并肠功能衰竭（SBS-IF）和急性移植物抗宿主病。 3月28日，驯鹿生物宣布该公司自主研发的全人源靶向BCMA的CAR-T产品伊基奥仑赛注射液（研发代号CT103A）的一项新适应症临床试验申请获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，拟扩大适应症用于治疗既往经过1-2线治疗且来那度胺耐药的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。多发性骨髓瘤（MM）是最常见的血液系统肿瘤之一，是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。对于初治的多发性骨髓瘤患者，常用的一线治疗包括多种药物组合的诱导治疗、巩固治疗和维持治疗，以及自体造血干细胞移植（ASCT）等。对于大多数的患者，疾病缓解后也会不可避免地进入复发、难治的治疗困局。伊基奥仑赛注射液是一种靶向BCMA的CAR-T产品，此前已于2023年6月在中国获批上市，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。 3月28日，华昊中天宣布，其核心产品优替德隆注射液获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗乳腺癌脑转移。值得一提的是，华昊中天的优替德隆口服胶囊也于今年3月获得FDA授予的孤儿药资格，用于治疗胃癌。晚期乳腺癌根据分子分型不同，有超过1/3的患者会发生脑部转移。现有的部分乳腺癌治疗大分子药物无法通过血脑障，导致药效受限。外科手术、放射治疗等局部治疗手段被视为脑转移治疗的首选，然而乳腺癌脑转移患者生存期依然偏短，三阴性乳腺癌脑转移患者的中位生存期则更短。优替德隆为一种基于合成生物学技术研发上市的化疗新分子，其与紫杉类作用机制相似，但却拥有多方面优势，包括：活性更强、抗癌谱更广、无明显血液学毒性、不易产生耐药性、对紫杉等多药耐药肿瘤依然有效、能够透过血脑屏障、基因工程菌发酵生产环境友好、可口服给药。优替德隆注射液已经于2021年在中国获批上市，用于治疗既往接受过至少一种蒽环类或紫杉类药物化疗方案的复发或转移性乳腺癌患者。 3月25日，诺和诺德和Cardior Pharmaceuticals宣布，诺和诺德同意以约合11亿美元的价格收购后者，包括一笔预付款，以及在实现某些开发和商业里程碑后的额外付款。Cardior是一家临床阶段生物医药公司，致力于发现和开发基于RNA的治疗药物，旨在预防、修复和逆转心脏疾病。其主要技术平台为靶向非编码RNA（ncRNA）的新型RNA疗法。ncRNA失调会导致有害的细胞重塑，损害整个心脏功能，引起心脏衰竭，在细胞中具有重要调控作用。Cardior领先项目CDR132L是一种靶向micro-RNA-132的基于寡核苷酸的ncRNA抑制剂，目前正在开展治疗心力衰竭的II期临床。此前在《欧洲心脏杂志》上发表的一项Ib期临床数据显示，CDR132L安全且耐受性良好。此外，与安慰剂相比，接受CDR132L治疗的心力衰竭患者心脏功能有所改善。 3月25日，百奥赛图（北京）医药科技股份有限公司，一家创新技术驱动抗体类新药研发的国际性生物技术公司宣布与ABL Bio Inc.，一家处于临床阶段开发新型肿瘤和中枢神经系统疾病疗法的韩国生物技术公司达成合作，共同开发新型双特异性抗体偶联药物（双抗ADC）。百奥赛图RenLite®小鼠平台可产生识别不同表位且亲和力高的全人抗体。该平台以产生共同轻链抗体为特色，使双抗ADC的开发具有设计上的灵活性、简易的生产流程和良好的成药性。基于该平台，未来双方的合作可能会拓展到不同形式的ADC药物开发。 3月26日，维智基因（Verge Genomics）和Ferrer宣布达成一项战略合作，共同开发Verge的主要候选药物VRG50635，用于在欧洲、中南美洲、东南亚和日本治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化症（ALS）。VRG50635是一种针对PIKfyve的潜在“best-in-class”小分子抑制剂。新闻稿指出，VRG50635是首批进入临床的完全由人工智能（AI）平台发现和开发的药物之一。该合作将Verge用于靶点发现和药物开发的“all-in-human”技术平台，及其在临床试验方面的创新，与Ferrer在临床开发、制造和商业化方面的专长相结合。根据协议条款，Ferrer将获得在美国以外的多个地区共同开发和商业化VRG50635治疗ALS的独家权利。Verge保留了在美国和协议以外的所有国家和地区中，VRG50635开发和商业化的所有权利。根据协议，Verge可能获得高达1.125亿欧元的预付款和潜在里程碑付款。 3月26日，Nuvation Bio和葆元医药宣布，两家公司已达成最终协议，Nuvation Bio以全股票交易方式收购葆元医药。Nuvation Bio是一家生物制药公司，旨在通过开发差异化和新颖的治疗候选药物以满足肿瘤治疗中亟需的要求。葆元医药是一家致力于为癌症患者开发新型精准疗法的全球性临床阶段生物制药公司。根据葆元医药新闻稿，收购交割后，在完全稀释的基础上，葆元医药的前股东将持有Nuvation Bio约33%的股份，而Nuvation Bio的现有股东将持有Nuvation Bio约67%的股份。收购预计将于2024年第二季度完成。根据新闻稿，本次收购将使Nuvation Bio成为一家拥有多个后期阶段临床开发项目的全球性肿瘤医药公司。 3月27日，Moderna在疫苗日活动上披露，其最近与黑石生命科学公司（Blackstone Life Sciences ）达成了一项开发和商业化资助协议，以推进公司的流感疫苗项目。根据协议条款，黑石集团将为Moderna提供高达7.5亿美元的研发资金。而Moderna未来需要向黑石集团支付累计商业里程金和低个位数版税。Moderna表示，这笔资金将被确认为研发费用的减少，但不会导致公司2024年约45亿美元的研发框架支出发生任何变化。Moderna保留对公司流感项目的全部权利。目前，Moderna正在开发多款流感和流感联合疫苗。 3月27日，Avalo Therapeutics宣布收购AlmataBio公司并获得已进入临床2期阶段的白介素-1β（IL-1β）靶向单克隆抗体AVTX-009。同时，Avalo完成1.85亿美元的私募融资，其中包含初始前期投资1.156亿美元。该融资由Commodore Capital和TCGX领投，BVF Partners、Deep Track Capital、OrbiMed、Petrichor和RA Capital Management参与。AVTX-009是一款人源化单克隆抗体（IgG4），能够与IL-1β高度亲和地结合并抑制其活性。IL-1β是炎症反应的关键因素，其过量产生或调控失衡与多种自身免疫和炎症性疾病密切相关，是这些疾病治疗的重要、经过验证的靶点。先前的研究表明，通过抑制IL-1β，可以有效治疗化脓性汗腺炎（HS）和其他皮肤科、胃肠科、风湿科的炎症性疾病。Avalo计划持续推进AVTX-009作为治疗化脓性汗腺炎的药物开发。预计该药物针对HS的临床2期试验的主要结果将在2026年发布。 3月29日，吉利德科学公司（Gilead Sciences）和Xilio Therapeutics宣布达成一项总额可能超过6亿美元的独家许可协议，两家公司将共同开发和商业化Xilio的肿瘤激活白介素12（IL-12）蛋白XTX301，该在研药物目前处于临床1期阶段。Xilio Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，致力于发现和开发肿瘤激活免疫肿瘤疗法。该公司正在利用其专有的肿瘤激活平台构建一系列新型肿瘤激活分子，包括抗体、细胞因子、双特异性药物和细胞接合剂，旨在优化治疗指数并将药物的抗肿瘤活性限制在肿瘤微环境。XTX301目前正在治疗晚期实体瘤患者的1期剂量递增试验中接受评估。根据协议条款，Xilio授予吉利德开发和商业化XTX301的全球独家许可权。Xilio将收到4350万美元的预付款，并将有资格获得额外高达6.04亿美元的潜在开发、监管和销售等里程碑款项。Xilio将负责正在进行中XTX301临床1期试验的开发。在Xilio交付XTX301的指定临床数据后，吉利德可以选择获得XTX301的开发和商业化权利，并支付7500万美元的费用。在此之前，Xilio有资格获得总计高达2900万美元的额外投资和开发里程碑款项。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。