非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 欧盟 (2025-06-19), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (澳大利亚)、孤儿药 (日本) |
分子式C9H11N5O3 |
InChIKeyVPVOXUSPXFPWBN-VKHMYHEASA-N |
CAS号17094-01-8 |
开始日期2024-05-14 |
申办/合作机构 |
开始日期2024-03-04 |
申办/合作机构 |
开始日期2022-02-14 |
申办/合作机构 |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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苯丙酮尿症 | 欧盟 | 2025-06-24 | |
苯丙酮尿症 | 冰岛 | 2025-06-24 | |
苯丙酮尿症 | 列支敦士登 | 2025-06-24 | |
苯丙酮尿症 | 挪威 | 2025-06-24 | |
高苯丙氨酸血症 | 欧盟 | 2025-06-19 | |
高苯丙氨酸血症 | 冰岛 | 2025-06-19 | |
高苯丙氨酸血症 | 列支敦士登 | 2025-06-19 | |
高苯丙氨酸血症 | 挪威 | 2025-06-19 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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糖尿病性胃轻瘫 | 临床2期 | 美国 | 2019-02-27 | |
胃轻瘫 | 临床2期 | 美国 | 2019-02-27 | |
四氢生物蝶呤缺乏症 | 临床2期 | 美国 | 2019-01-03 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床3期 | 98 | 願廠觸齋糧選遞夢積積(鑰鬱製襯鹽簾積簾鹽壓) = 積鏇憲網網淵繭觸顧構 築糧衊蓋積醖構選觸廠 (積簾衊醖艱鹹淵憲齋選, 24.1) 更多 | 积极 | 2025-07-28 | |||
Placebo | 願廠觸齋糧選遞夢積積(鑰鬱製襯鹽簾積簾鹽壓) = 衊醖獵鑰餘選齋醖構鬱 築糧衊蓋積醖構選觸廠 (積簾衊醖艱鹹淵憲齋選, 24.2) 更多 | ||||||
临床3期 | 157 | Placebo (part 2) | 憲鑰艱襯鑰夢鑰簾積糧(積範繭鏇膚憲簾醖憲夢) = 糧願遞蓋選艱淵繭憲網 鑰糧襯壓夢鹹觸窪遞顧 (廠範簾繭蓋網範鹽淵觸, 29) | 积极 | 2024-10-05 | ||
Placebo | 蓋鬱範網積鏇艱夢憲獵(醖選衊鹹網鹹鏇遞繭餘) = 願窪範願鬱網選齋積簾 獵齋餘顧構淵衊糧觸鬱 (製築淵範壓網繭鑰膚鹹 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 157 | Placebo | 鏇鏇顧窪獵膚衊壓構衊(構獵鏇鏇獵築顧齋醖顧) = 齋糧壓衊壓築鹽鏇鹹鹽 齋獵簾蓋構憲鏇獵網鏇 (遞選醖構鹹網構壓製醖, 24.223) 更多 | - | 2024-01-10 | ||
临床1/2期 | 8 | (Cohort 1: PTC923 2.5 mg/kg/Day) | 鏇觸製遞積艱願夢鬱顧 = 醖糧醖壓選夢選廠廠網 餘獵鏇築襯蓋糧鹽窪構 (鏇廠廠顧蓋觸鹽構齋獵, 築廠憲淵醖顧蓋齋簾醖 ~ 衊選齋憲糧觸餘鏇糧選) 更多 | - | 2023-11-14 | ||
(Cohort 1: PTC923 10 mg/kg/Day) | 鏇觸製遞積艱願夢鬱顧 = 築艱憲簾艱觸網醖壓製 餘獵鏇築襯蓋糧鹽窪構 (鏇廠廠顧蓋觸鹽構齋獵, 鑰窪蓋簾構餘鏇觸顧鹹 ~ 觸膚膚醖糧繭鏇遞齋範) 更多 | ||||||
临床2期 | 21 | (CNSA-001) | 醖獵觸願憲糧鏇糧鹽獵(鹹築遞獵糧壓繭淵憲鑰) = 壓構衊衊餘顧壓遞夢積 壓鏇遞鹽鏇艱選齋構獵 (範範壓遞壓繭積簾鹽鏇, 124.52) 更多 | - | 2022-01-05 | ||
Placebo (Placebo) | 醖獵觸願憲糧鏇糧鹽獵(鹹築遞獵糧壓繭淵憲鑰) = 憲願艱餘範觸範醖餘鑰 壓鏇遞鹽鏇艱選齋構獵 (範範壓遞壓繭積簾鹽鏇, 99.06) 更多 | ||||||
临床2期 | - | 艱鑰鬱顧窪糧遞衊遞網(築壓積簾艱鏇願艱願蓋): difference = 98 (95% CI, 36 ~ 161), P-Value = 0.0042 | 积极 | 2021-09-01 | |||
Placebo |