更新于：2024-11-29

AAV9-hSUMF1 (NCATS/NIH)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
Recombinant serotype 9 adeno-associated virus encoding codon optimized human sulfatase modifying factor 1 (NCATS/NIH)
靶点
SUMF1
作用机制
SUMF1调节剂(sulfatase modifying factor 1 modulators)
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病
在研适应症
多发性硫酸脂酶缺乏症
非在研适应症-
原研机构
National Center for Advancing Translational SciencesNational Center for Advancing Translational SciencesNational Institutes of HealthNational Institutes of Health
在研机构
National Center for Advancing Translational SciencesNational Center for Advancing Translational SciencesNational Institutes of HealthNational Institutes of Health
非在研机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)

关联

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
多发性硫酸脂酶缺乏症临床前
美国
National Center for Advancing Translational SciencesNational Center for Advancing Translational Sciences
2024-09-20
多发性硫酸脂酶缺乏症临床前
美国
National Institutes of HealthNational Institutes of Health
2024-09-20
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临床结果

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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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