更新于：2024-11-01
AAV9-hSUMF1 (NCATS/NIH)
更新于：2024-11-01
概要
基本信息
药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 Recombinant serotype 9 adeno-associated virus encoding codon optimized human sulfatase modifying factor 1 (NCATS/NIH) |
靶点 |
作用机制 SUMF1调节剂(sulfatase modifying factor 1 modulators) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
最高研发阶段临床前 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评孤儿药 (美国) |
研发状态
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| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 多发性硫酸脂酶缺乏症 | 临床前 | 美国 | 2024-09-20 | |
| 多发性硫酸脂酶缺乏症 | 临床前 | 美国 | 2024-09-20 |
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