HP-568

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.28-2025.01.03）全球（不含中国）共有3个新药获批上市。其中，NDA批准22个，新适应症批准1个。与上次统计周期相比，本次统计周期减少5个全球批准新药。 1月2日，SIGA Technologies宣布其抗病毒治疗药物TEPOXX（Tecovirimat 200mg胶囊），已在日本获得监管批准，用于治疗天花、猴痘、牛痘以及体重至少13公斤的成人和儿童患者接种天花疫苗后的并发症。研究表明，在有效剂量范围内没有与药物相关的严重不良事件和可量化的PK。四项针对非人灵长类动物（NHP）的关键研究和两项针对兔子的关键研究表明，TEPOXX可显著降低死亡率和病毒载量。TEPOXX还在感染天花病毒的NHP中进行了研究，其中TEPOXX显示出更高的存活率和更少的病变。 1月2日，Janssen-Cilag宣布EC已批准Rybrevant（Amivantamab）与Lazluze（Lazertinib）联合用于一线治疗具有特定EGFR突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）。研究显示，与奥希替尼相比，Amivantamab联合Lazertinib 将疾病进展或死亡风险显著降低了30%，联合治疗的中位无进展生存期为23.7个月，而奥希替尼为16.6个月。 全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.28-2025.01.03）全球（不含中国）共有4个新药申报上市。其中，NDA申报3个，细胞疗法1个。与上次统计周期相比，本次增加1个NDA/BLA申报。 12月30日，Chimerix宣布已向FDA提交Dordaviprone新药申请，以加速批准用于治疗复发性H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者。Dordaviprone是一种新型的同类首创小分子咪咪啶酮，选择性靶向线粒体蛋白酶ClpP和多巴胺受体D2（DRD2），已获得H3 K27M突变神经胶质瘤的罕见儿科疾病资格认定。 NDA/BLA申报 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.28-2025.01.03）全球（不含中国）无药物获监管机构特殊资格认定。与上次统计周期相比，本次减少2个获监管机构特殊资格认定的药物。 03 全球新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.28-2025.01.03）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计8条，涉及肿瘤、精神疾病、神经疾病以及免疫系统等共计5个领域。 其中，精神领域临床进展更新居各领域之首，为3条：化学药3条。 近日，海创药业收到FDA的临床研究继续进行通知书，公司自主研发的HP568片用于治疗ER+/HER2-晚期乳腺癌的临床试验申请正式获得FDA批准。临床前研究结果显示，体外HP568通过特异性催化ERα发生蛋白酶体依赖的快速降解发挥其抗增殖活性，HP568对ERα野生型（wild-type, WT）蛋白和临床常见的ERα突变蛋白均具有极强的降解活性。体内小鼠模型中HP568能剂量依赖地抑制小鼠原位移植瘤生长，药物安全性良好。 12月31日，SciSparc宣布续签以色列卫生部以色列医用大麻局的批准，以在自闭症谱系障碍（ASD）儿童中进行SCI-210的临床试验。SCI-210的临床试验是一项双盲、随机和安慰剂对照研究，涉及60名5至18岁的ASD儿童，旨在评估SCI-210的疗效和安全性。SCI-210是CBD和CannAmide™（SciSparc的新型棕榈酰乙醇酰胺制剂）的专有组合，与标准CBD单一疗法相比。参与者将接受为期20周的治疗计划，重点是症状管理和治疗结果。 全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件 本次统计周期（2024.12.28-2025.01.03）全球（含中国）医药交易时间共计21起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。 全球医药交易时间汇总表（部分） 国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.28-2025.01.03）国内共有8个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准1个，BLA批准3个，新适应症批准4个。与上次统计周期相比，本次增加3个NMPA批准新药。 12月31日，科伦博泰用于治疗既往接受过2线及以上化疗失败的复发或转移性鼻咽癌患者的程序性细胞死亡配体1(PD-L1)的创新人源化单克隆抗体塔戈利单抗（科泰莱®）已获得NMPA批准上市。这是全球首个获批上市用于治疗鼻咽癌的PD-L1单抗。截至数据截止日，中位随访时间为21.7个月，共有132例患者纳入全分析集(FAS)，IRC评估的ORR为26.5%，中位DoR为12.4个月，中位OS为16.2个月。同时,塔戈利单抗具有可控的安全性。 1月3日，信达生物宣布新一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）达伯乐®（己二酸他雷替尼胶囊）的第二项新药上市申请获NMPA批准上市，用于ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。临床结果显示达伯乐®表现出高效而持久的抗肿瘤疗效、强劲的颅内疗效，在初治队列患者（n=106）中，经IRC评估cORR高达91%，颅内ORR高达88%，中位随访时间为23.5个月，IRC评估的DoR和PFS均未达到。 国内新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.28-2025.01.03）国内共有36个新药获临床默示许可，涉及40个受理号。其中，化学药17个，治疗用生物制品18个，预防用生物制品1个。与上次统计周期相比，本次增加12个临床默示许可获批受理号。 本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.28-2025.01.03）国内共有9个新药申报上市，涉及13个受理号。其中，化药6个，治疗用生物制品3个。与上次统计周期相比，本次增加1个新药申报上市受理号。 国内新药申报上市情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.28-2025.01.03）国内共有53个新药申报临床，涉及85个受理号。其中，化学药26个，治疗用生物制品25个，预防用生物制品2个。与上次统计周期相比，本次减少20个临床申报受理号。 国内新药临床申报情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.28-2025.01.03）国内无药物获NMPA特殊资格认定。与上次统计周期相比，本次减少2个获监管机构特殊资格认定的药物。 04 国内新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）国内新药临床研发状态更新共计2条，涉及肿瘤领域。其中，化学药1条，生物药1条。与上次统计周期相比，本次减少4条国内新药临床研发状态更新。 12月25日，海创药业宣布其在研口服蛋白降解靶向嵌合体药物HP518片完成中国II期临床试验首例受试者入组。HP518片是海创药业自主研发的用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的口服PROTAC药物。HP518是一款雄激素受体（AR）PROTAC药物，作为新一代AR降解剂，其能降解野生型AR蛋白及突变型AR蛋白，抑制肿瘤细胞生长，从而达到治疗前列腺癌的目的。HP518片已完成在澳大利亚用于治疗mCRPC的I期临床试验，数据显示，HP518拥有良好的安全性和耐受性，在mCRPC患者中表现出有效性信号。 国内新药研发进展（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态 国家药监局药审中心关于发布《肽类药物临床药理学研究技术指导原则》和《抗体类药物临床药理学研究技术指导原则》的通告（2024年第55号） 为更好地指导和促进肽类药物和抗体类药物开发中临床药理学研究与评价，药审中心组织制定了《肽类药物临床药理学研究技术指导原则》（见附件1）和《抗体类药物临床药理学研究技术指导原则》（见附件2）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。特此通告。 06 国内新药研发领域热点新闻 双靶点GLP-1，博瑞医药破局的尖矛！ 在中国医药产业链当中，原料药企业所处的境地有些许尴尬。市场对原料药企业的估值，很大程度上是参照化工行业进行锚定，因此我们看到市场上一片市盈率仅10余倍的原料药企业。在这种局面下，原料药企业正在努力转型，而转型的方向也出奇的一致，即向着制剂方向奋力突围。这其中，已经有很多成功的例子，博瑞医药便是其中之一。 近期替尔泊肽正式在中国销售、翰森制药的口服GLP-1成功License-out等事件，再次将博瑞医药拉进市场的关注视野。更多资讯，请阅读原文 葛兰素史克IL-5单抗新适应症国内获批 1月2日，根据NMPA官网显示，葛兰素史克（GSK）申报的靶向白细胞介素5（IL-5）的单克隆抗体药物美泊利珠单抗新适应症上市申请获批，推测适应症为慢性鼻窦炎伴鼻息肉。 根据药渡数据检索可知，美泊利珠单抗（Mepolizumab）最早于2015年11月获FDA批准上市。2021年11月首次在国内获批上市，此前在国内已获批的适应症涵盖：用于成人和12岁及以上青少年重度嗜酸粒细胞性哮喘（SEA）的维持治疗（中国首个用于治疗重度嗜酸粒细胞性哮喘IL-5靶向生物制剂）；用于成人嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）。在美国和欧洲该药成为首个获批用于治疗四种由嗜酸性粒细胞增多引起的炎性疾病，除了SEA和EGPA，其它获批适应症还包括，高嗜酸性粒细胞综合征（HES）和慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）。更多资讯，请阅读原文 咨询、合作请联系作者 小D有话说 为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0109周报”，即可下载。

氨基观察-创新药组原创出品 作者 | 黄恺 继美国获批上市后，安斯泰来的CLDN18.2单抗zolbetuximab，在国内成功上市。 12月31日，NMPA官网显示，安斯泰来的注射用佐妥昔单抗（zolbetuximab）的上市申请已获得批准，联合含氟尿嘧啶类和铂类药物化疗用于CLDN18.2阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管交界处（GEJ）腺癌患者的一线治疗。 国内庞大的胃癌患者基数，能否帮助zolbetuximab扩大FIC的优势？ 时隔多年，微医重启IPO。 作为互联网医疗独角兽，微医早在2021年4月向港交所递交了招股书。时隔3年多的时间，微医赶在2024年底，再次向港交所递交招股书。 公司架构发生了巨大变化，不仅创始人辞任CEO，上市主体也实现轻资产运营，专注发展AI医疗健康解决方案业务。招股书显示，微医上半年营收18亿亏4亿，上轮融资投后估值67亿美元。 在过去的一天里，国内外医药市场还有哪些热点值得关注？让氨基君带你一探究竟。 / 01 / 市场速递 1）华东医药加码siRNA领域 日前，华东医药全资子公司中美华东与施能康达成战略合作，双方将共同开发靶向血管紧张素原（AGT）的小核酸（siRNA）候选药物 SNK-2726，用于治疗高血压。这是是继与圣因生物的合作之后，华东在 siRNA 领域达成的第二项合作。 根据协议，双方将共同推进 SNK-2726 的开发至一定阶段，同时，华东医药将获得独家选择权并可在未来支付行权费以获得 SNK-2726 在大中华区的独家开发、注册、生产和商业化的权利。 2）阳普医疗原董事长兼总经理解除留置 12月31日，阳普医疗公告称，公司原董事长、总经理邓冠华被实施留置的措施已解除。公司于12月31日收到珠海市监察委员会签发的《解除留置通知书》。 3）第三批中成药集采开标 12月30日，第三批全国中成药采购联盟集采在湖北武汉开标，同日深夜拟中选结果公示。 与前两批相比，第三批中成药集采范围进一步扩大，所涉剂型也从之前的口服中成药为主扩展至口服及较多的注射剂，纳入了双黄连注射液、清开灵注射液等市场大品种，共涉及20个产品组。最终，共有175个品种拟中选，涉及厂家157家。 总体看，第三批中成药集采降幅相比化学药集采相对温和，但对于相比前两批中成药集采来看，部分产品价格降幅巨大。比如清开灵注射剂最高降幅96%、次低价降幅也到93%；双黄连注射剂也降了90%以上；此外，丹参、保妇康等降幅也都在80%以上。 从公布的A组拟中选降幅看，整体的降幅超过第一批（42.27%）、第二批（49.36%）。 / 02 / 资本信息 1）微医递交招股书，再次冲刺港股IPO 12月31日，微医控股再次向港交所递交招股书。招股书显示，微医2021年、2022年、2023年营收分别为9.62亿元、13.68亿元、18.63亿元；期内亏损分别为25.71亿元、37.76亿元、14.78亿元。2024年上半年营收为18.18亿元同比增长107%，亏损2.8亿元。 由于受到证监会的行政处罚，创始人廖杰远已卸任公司CEO职务。 微医成立以来获得过13轮融资，腾讯高瓴红杉均为股东。2022年12月完成6688万美元G轮融资，投后估值为67亿美元。 2）达仁堂转让天津史克13%股权 12月31日，达仁堂公告称，公司向赫力昂有限公司转让所持有中美天津史克制药有限公司13%股权的交易已完成。交易完成后，公司持有天津史克的股权比例由25%变更为12%，仍为天津史克的参股股东。 3）橙帆医药宣布完成近5000万美元Pre-A轮融资 12月31日，橙帆医药宣布完成近5000万美元的Pre-A轮融资。本轮融资由Panacea Venture和上海生物医药基金领投，现有股东弘晖基金继续支持，Everjoy Fortune，万物创投、德联资本以及联想之星等多家知名投资机构共同参与。 / 03 / 医药动态 1）科伦博泰PD-L1单抗获批 12月31日，NMPA官网显示，科伦博泰塔戈利单抗注射液（商品名：科泰莱）的上市申请获得批准，用于治疗既往接受过二线及以上化疗失败的复发性或转移性（R/M）鼻咽癌 2）安斯泰来CLDN18.2单抗获批 12月31 日，NMPA官网显示，安斯泰来申报的进口新药佐妥昔单抗在国内获批上市，联合含氟尿嘧啶类和铂类药物化疗用于CLDN18.2阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管交界处腺癌患者的一线治疗。 3）因明生物重组A型肉毒毒素申报上市 12月31日，因明生物宣布其控股企业誉颜制药自主研发的注射用重组A型肉毒毒素 YY001 的上市申请获得NMPA受理，用于暂时性改善 65岁及65岁以下成人因皱眉肌和/或降眉间肌活动引起的中度至重度眉间纹。 4）赛诺菲可逆BTK抑制剂申报上市 日前，CDE官网显示，赛诺菲 Rilzabrutinib片上市申请获受理。这是国内第2款申报上市的可逆BTK抑制剂。 5）福元医药奥美沙坦酯左氨氯地平片获批临床 12月31日，福元医药公告称，公司收到国家药监局核准签发的奥美沙坦酯左氨氯地平片的《药物临床试验批准通知书》。 6）天坛生物重组人凝血因子Ⅶa完成Ⅲ期临床 12月31日，天坛生物公告称，下属企业成都蓉生研制的“注射用重组人凝血因子Ⅶa”已完成Ⅲ期临床试验并取得临床试验总结报告。该产品用于成人及青少年（≥12岁）患者群体出血的治疗，以及外科手术或有创操作出血的防治。结果显示，该产品能有效改善血友病A/B伴抑制物患者的出血症状和体征，具有良好的疗效，且不良反应发生率低。 7）科济药业Claudin18.2 CAR-T胃癌关键临床成功 日前，科济药业公告称，Claudin18.2 CAR-T疗法舒瑞基奥仑赛治疗胃癌的中国关键二期临床达到PFS主要终点，与研究者选择治疗组相比，PFS有显著改善。 8）九源司美格鲁肽注射液未获批准 12月31日药品通知件送达信息显示：杭州九源基因工程股份有限公司的司美格鲁肽注射液在列。这是国内第一家申报上市的司美格鲁肽生物类似药。 / 04 / 器械跟踪 1）东方生物子公司获得医疗器械注册证 12月31日，东方生物公告称，控股子公司杭州丹威生物科技有限公司、杭州深度生物科技有限公司，近期取得乙型肝炎病毒核酸检测试剂盒（荧光PCR法）、胃蛋白酶原Ⅰ检测试剂盒（时间分辨荧光免疫层析法）、胃蛋白酶原Ⅱ检测试剂盒（时间分辨荧光免疫层析法）的国内医疗器械注册证。 2）新华医疗1.66亿收购中帜生物 日前，新华医疗发布公告，公司拟以1.66亿元的价格收购中帜生物36.1913%股权。新华医疗表示，通过收购中帜生物，公司将进一步丰富体外诊断业务产品线，实现对病原微生物检测细分领域的布局。 / 05 / 海外药闻 1）诺华SMA基因疗法III期临床成功 日前，诺华宣布OAV101 IT)对未经治疗的2型SMA患者（年龄2至18岁，能够坐立但从未独立行走）的III期临床成功。根据新闻稿指出，这是首个在两岁及以上未接受治疗的SMA患者中具有临床获益的试验性基因疗法。 2）首个针对复发性 KRAS突变 LGSOC患者创新疗法申报上市 日前，Verastem Oncology宣布，FDA已接受RAF/MEK抑制剂Avutometinib与FAK抑制剂Defactinib的联合疗法的上市申请，用于治疗复发性低级别浆液性卵巢癌 (LGSOC) 成人患者（至少接受过一次全身治疗并有KRAS突变）。该申请已被纳入优先审评，PDUFA日期为2025年6月30日。 3）强生EGFR/c-Met双抗启动三期头对头临床研究 日前，强生在clinical trials网站上，登记了一项EGFR/c-Met双抗药物Amivantamab，联合FOLFIRI ，在二线直肠癌患者中启动一项3期临床试验NCT06750094，头对头对照组为cetuximab或bevacizumab联用 FOLFIRI， 该临床将于2024年12月启动，计划入组人数为700例。 4）海创药业口服蛋白降解剂在美国获批临床 12月31日，海创药业宣布其自主研发的HP568片用于治疗雌激素受体（ER）阳性和人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的晚期乳腺癌（ER+/HER2-晚期乳腺癌）的临床试验申请正式获FDA批准。 5）GSK启动TSLP抗体二期临床 日前，恒瑞医药在clinical trials网站上，登记了一项TSLP抗体药物GSK5784283，在成人不可控哮喘患者中启动一项2期临床试验NCT06748053，该临床将于2025年3月启动，计划入组人数为300例。 该药物正是，恒瑞医药授权给Aiolos Bio的SHR1905，年初后者被GSK收购，并从中赚得巨额差价。 6）辉瑞退回A型血友病基因疗法 日前，Sangamo宣布辉瑞决定停止开发双方合作的治疗A型血友病的基因疗法Giroctocogene Fitelparvovec。这一决定发生在该疗法在AFFINE试验中显示出优于预防性治疗效果仅几个月后。 受此消息影响，Sangamo股价盘后暴跌60%。 7）强生EGFR/MET双抗欧盟获批 日前，欧盟委员会已批准强生的EGFR和MET双特异性靶向药物Rybrevant联合Lazcluze作为一线治疗方案，用于携带EGFR突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。 PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。