▲8月03-04日 CMC-China大会 · 限时免费扫码报名中注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。7月13日,上海天泽云泰生物医药有限公司宣布,其自主研发的基因疗法药物VGM-R02b获得国家药品监督管理局批准同意开展治疗戊二酸血症I型的临床试验。这是天泽云泰成立以来的第三个获得临床许可的基因治疗项目。VGM-R02b属于治疗罕见病和儿童专用创新药。2022年5月,本品已获得美国食品药品监督管局(FDA)授予用于治疗戊二酸血症I型(GA-I)的罕见儿科疾病认定(RPDD)资格,同时,VGM-R02b也是全球首个用于GA-I的基因治疗产品,将有机会以罕见儿科疾病产品申请美国儿科孤儿药优先审评券(PRV)。天泽云泰于2020年成立,致力于将前沿的基因及细胞治疗技术,转化为临床可及的治疗方法,以期造福更多患者。目前,公司开发了针对中枢神经系统疾病、代谢及血液系统疾病、眼科疾病以及肿瘤等领域的多个潜在First-in-class产品的多元化管线。公司已申报4款基因治疗产品,此前申报的3款分别为VGB-R04(IND获批)、VGR-R01(IND获批)以及VGT-I01。参考资料:天泽云泰版权声明:本文转自细胞基因治疗前沿,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除关于CMC-China 博览会融合产业力量,重构行业未来!本次CMC-China博览会汇聚300+医药及上下游全产业链的企业积极报名参展,数千名专业观众报名参观,展会现场将举办15场专业论坛。充分体现了“医药人办医药展,专业人办专业展”的理念。了解更多:数据看展会丨一文看懂第五届CMC-China制药博览会观众亮点点分享点点赞点在看