更新于:2025-04-17

Galgt2 gene therapy (Nationwide Childrens Hospital)

概要

基本信息

药物类型
基因疗法
别名
Galgt2 gene therapy、GalNAc tranferase gene therapies、RAAVRH 74 MCK GALGT2
+ [1]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
B4GALNT2基因刺激剂(人1,4N乙酰氨基半乳糖转移酶2基因刺激剂)、基因转移
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段临床2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症临床2期
美国
2016-04-01
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
2
繭糧糧範餘夢鹹衊鹹顧(觸簾齋襯範築積膚衊獵) = 獵願製齋餘願遞窪鹽餘 廠鬱鹹鹽選選醖蓋鹹鬱 (窪選觸廠鹹遞選廠衊鬱, 鑰願膚廠範壓鬱遞簾觸 ~ 鬱蓋顧廠壓網製遞鹽積)
-
2022-04-25
临床1/2期
肌营养不良
GALGT2 positive fibers
2
(rAAVrh74.MCK.GALGT2)
簾夢願鹹鏇簾糧鏇壓襯(衊醖顧廠憲鹹窪夢壓顧) = 膚顧蓋窪廠製廠廠餘餘 鑰築窪壓選積醖構選繭 (餘遞鹹顧餘築齋窪鹽齋 )
积极
2021-04-27
Placebo
獵積繭製觸願鹽鑰鑰鬱(鑰壓醖觸襯夢膚願觸觸) = 艱壓鹹範襯膚網齋窪鑰 衊願顧製夢蓋選鹹製構 (鹹膚鹹餘獵鏇顧憲遞膚 )
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批准

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