Investigation of the effects of trehalose on quality of life status and paraclinical findings of patients with lysosomal storage disorders (Niemann-Pick and mucopolysaccharidosis type III (Sanfilippo))

开始日期2024-04-08

申办/合作机构

Iran Ministry of Health, Treatment & Medical Education

CTRI/2024/02/062755 / Temporarily not availableN/AIIT

Cryopreservation of Single Human Spermatozoa using Sole Trehalose - NIL

开始日期2024-02-26

申办/合作机构-

100 项与海藻糖相关的临床结果

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100 项与海藻糖相关的转化医学

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100 项与海藻糖相关的专利（医药）

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项与海藻糖相关的文献（医药）

2024-12-01·Nano-micro letters

Core–Shell Microfiber Encapsulation Enables Glycerol-Free Cryopreservation of RBCs with High Hematocrit

Article

作者: Zhao, Gang ; Qin, Xianhui ; Shen, Lingxiao ; Ouyang, Xilin ; Chen, Zhongrong ; Liu, Huilan

Abstract:

Cryopreservation of red blood cells (RBCs) provides great potential benefits for providing transfusion timely in emergencies. High concentrations of glycerol (20% or 40%) are used for RBC cryopreservation in current clinical practice, which results in cytotoxicity and osmotic injuries that must be carefully controlled. However, existing studies on the low-glycerol cryopreservation of RBCs still suffer from the bottleneck of low hematocrit levels, which require relatively large storage space and an extra concentration process before transfusion, making it inconvenient (time-consuming, and also may cause injury and sample lose) for clinical applications. To this end, we develop a novel method for the glycerol-free cryopreservation of human RBCs with a high final hematocrit by using trehalose as the sole cryoprotectant to dehydrate RBCs and using core–shell alginate hydrogel microfibers to enhance heat transfer during cryopreservation. Different from previous studies, we achieve the cryopreservation of human RBCs at high hematocrit (> 40%) with high recovery (up to 95%). Additionally, the washed RBCs post-cryopreserved are proved to maintain their morphology, mechanics, and functional properties. This may provide a nontoxic, high-efficiency, and glycerol-free approach for RBC cryopreservation, along with potential clinical transfusion benefits.

2024-06-01·Food chemistry

The effects of dextran in residual impurity on trehalose crystallization and formula in food preservation

Article

作者: Cai, Jingwei ; Han, Dandan ; Chen, Mingyang ; Li, Mingxuan ; Zhang, Mengdi ; Peng, Ronghua ; Li, Jiahui ; Zhao, Wei ; Zhang, Leida ; Gong, Junbo ; Qin, Xueyou

The residual dextran impurities in the upstream process significantly impact the crystallization of starch-based functional sugar and the related food properties. This study intends to reveal the mechanism of dextran's influence on trehalose crystallization, and build a relationship among the dextran in syrup and the physicochemical and functional properties of trehalose. Instead of incorporating into the crystal lattice, dextran changes the assembly rate of trehalose molecules on crystal surface. The different sensitivity and adsorption capacity of the crystal surface to the chain length of dextran determines the growth rate of crystal surfaces, resulting in different crystal morphology. The bulk trehalose crystals, which were obtained from syrups with short chain dextran, have excellent powder properties, including best flowability (35^◦), highest crystal strength (2.7 N), lowest caking rate (62.22 %), and the most uniform mixing with other sweeteners (sucrose/xylitol) in food formulations, achieving more stable starch preservation.

2024-05-01·Food chemistry

Insight into the effect of osmosis agents on macro- and micro- texture, water distribution, and thermal stability of instant controlled pressure drop drying peach chips

Article

作者: Wang, Fengzhao ; Bi, Jinfeng ; Lyu, Mingyue ; Lyu, Jian

To investigate the influence of sugar structure on the quality of peach chips produced using osmotic dehydration (OD) in combination with instant controlled pressure drop (DIC) drying, erythritol, glucose, maltose, and trehalose were selected as osmotic agents. The properties of the osmotic solutions, as well as the macro- and micro-texture, water distribution, and thermal stability of peach chips were investigated. Results showed that OD pretreatments inhibited the formation of large cavity structures. The highest hardness (101.34 N) and the lowest hydrophobicity (0°) were obtained in erythritol-OD samples. Trehalose-OD samples with the most homogeneous pore structure exhibited the highest crispness (1.05 mm) and the highest glass transition temperature (52.06 °C). Various absorption peaks of peach chips pretreated with different OD methods, characterized by Raman spectroscopy, suggested changes in composition and functional groups due to the diffusion of sugars into the cells of peach tissues, which also contributed to the higher T_g.

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项与海藻糖相关的新闻（医药）

2024-06-23

·药明康德

完全缓解率达100%的CAR-T疗法；延长胰腺癌患者生存期的组合疗法…… | 一周盘点

▎药明康德内容团队编辑本期看点 1. CD19靶向候选CAR-T细胞疗法GLPG5101在1项早期临床试验中治疗5例套细胞淋巴瘤（MCL）患者，客观缓解率（ORR）和完全缓解率（CRR）均为100%。 2. 靶向信号调节蛋白（SIRP）的抗体疗法ELA026治疗初治恶性肿瘤相关噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（mHLH）的总缓解率达100%，并提高了此类患者的两个月生存率。 3. 抗体疗法Natrunix联用化疗治疗晚期胰腺癌，在早期临床试验中延长了患者的生存期并改善了化疗的耐受性。药明康德内容团队整理 GLPG5101：公布1/2期临床试验数据 Galapagos公司公布了其CD19靶向候选CAR-T细胞疗法GLPG5101治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的1/2期临床试验ATALANTA-1的新数据。该细胞疗法从制备到回输到患者体内的中位时间仅需7天。截至2023年12月20日的数据，在研究的第一部分，中位随访时间为13.1个月，接受GLPG5101治疗的16例可评估患者的ORR为87.5%（14/16），CRR为75%（12/16）。71%的患者在数据截止时保持缓解。在研究的第二部分，中位随访时间为4.2个月，15例可评估患者的ORR和CRR均为93.3%（14/15）。100%的患者在数据截止时保持持续缓解。合并两部分的研究结果后根据肿瘤类型进行划分，弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的ORR为78%（7/9），CRR为56%（5/9）；滤泡性淋巴瘤（FL）或边缘区淋巴瘤（MZL）患者的ORR和CRR均为94%（16/17）；套细胞淋巴瘤患者的ORR和CRR均为100%（5/5）。安全性方面，大多数治疗伴发不良事件为1/2级，在研究的第一部分观察到2例3级细胞因子释放综合征（CRS），在研究的第二部分观察到1例3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。 ELA026：公布1b期临床试验的新数据 Electra Therapeutics公司公布了其靶向信号调节蛋白（SIRP）的单克隆抗体ELA026治疗继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（sHLH）的1b期研究的最新临床数据。ELA026靶向细胞表面的SIRP，能够靶向清除血液循环中驱动炎症的髓系细胞和T细胞，并且不破坏SIRPα/CD47免疫检查点功能。该疗法旨在治疗伴有异常髓系和T细胞活性的重度炎性疾病。此次公布的结果显示，ELA026在sHLH患者中具有良好的安全性，不良事件可控。在已完成入组的队列1和2中（n=12），ELA026在第4周时的总缓解率为75%，在8例未接受过治疗的mHLH（sHLH的一种亚型）患者中，总缓解率为100%，两个月时的生存率为88%。此类患者在自然史研究中的两个月时的死亡率约为50%。 Natrunix：公布1/2期临床试验数据 XBiotech公司公布了其靶向白细胞介素-1α（IL-1α）的抗体疗法Natrunix联用化疗治疗晚期胰腺癌的1/2期多中心研究的数据。除了能够作为一种抗癌疗法，该公司认为Natrunix还有望改善化疗的耐受性。该研究中采用的化疗方案为ONIVYDE（ON）+5-氟尿嘧啶（5FU）+亚叶酸（LV）。此次公布的结果显示，与安慰剂+化疗组相比，Natrunix+化疗组在24周的治疗周期内发生任何类型的不良事件的数量（297例对比336例）、发生重大不良事件的患者比例（9/33对比12/32）和住院天数（80天对比120天）均明显减少。此外，接受Natrunix+化疗组患者的生存期得到了延长，接受治疗第330天时有8例患者存活，而安慰剂+化疗组没有患者存活超过330天。 ▲患者的生存曲线（图片来源：参考资料[9]） Petrelintide：公布1b期临床试验数据 Zealand Pharma公司公布了其在研长效、潜在“best-in-class”减重疗法petrelintide的1b期试验第二部分的顶线结果。Petrelintide（ZP8396）是一种适合每周一次皮下注射的长效胰淀素类似物，具有中性pH下的化学和物理稳定性。胰淀素在胰腺β细胞中产生，并与胰岛素一起分泌以响应摄入的营养物质。目前的临床或临床前数据表明，petrelintide有潜力实现与GLP-1受体激动剂相当的体重减轻，但具有更好的耐受性，为患者提供更好的用药体验和体重减轻，同时保留患者的肌肉质量。此次公布的结果显示，患者在接受16周高剂量petrelintide治疗后，体重较基线平均减少了8.6%，而安慰剂组仅为1.7%。安全性方面，petrelintide显示良好的耐受性，没有出现严重的不良事件。所有胃肠道（GI）不良事件均为轻度，除了一名受试者在第三次治疗后因中度恶心和呕吐而停止治疗。值得注意的是，没有其他受试者因不良事件停止治疗或报告呕吐，只有两例轻度腹泻报告。恶心在活性组中报告比例为16.7-33.3%，在安慰剂组为16.7%。少数参与者报告了注射部位反应，均为轻度。未观察到患者产生抗药抗体。新闻稿指出，该积极结果支持petrelintide作为GLP-1受体激动剂类药物之外，在体重管理上的另一选择。 Amezalpat（TPST-1120）：公布1b/2期临床试验的新数据 Tempest Therapeutics公司公布了其在研口服、选择性小分子PPAR⍺拮抗剂amezalpat（TPST-1120）在一项全球随机的1b/2期临床试验中获得的积极结果。临床前数据显示，amezalpat可直接杀死肿瘤细胞，并靶向肿瘤微环境中的抑制性免疫通路。这两种类型中的靶向细胞皆依赖脂肪酸代谢，该代谢过程由PPARα转录因子调节。在一项针对接受过多次治疗的晚期实体瘤患者的1期临床试验中，amezalpat单药治疗和与PD-1抑制剂nivolumab联合应用均导致肿瘤缩小及生物标志物的变化。此次公布的结果显示，与标准治疗方案相比，amezalpat与标准治疗方案（抗PD-L1抗体atezolizumab和抗VEGF抗体bevacizumab）联用，在无法切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者的一线治疗中，显著提高患者的中位总生存期（OS）达6个月（21个月对比15个月）。此外，按照RECIST v1.1标准评估，amezalpat组的确认客观缓解率（cORR）为30%，对照组为13.3%。安全性方面，amezalpat的耐受性良好，两组之间的安全数据相当。 ▲Amezalpat试验的OS结果（图片来源：参考资料[29]） MB-106：公布1/2期临床试验数据 Mustang Bio公司公布了其在研、可通过门诊给药、靶向CD20的自体CAR-T细胞疗法MB-106治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的1/2期临床试验最新数据。该试验中的所有十例患者均曾接受过布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）的治疗，并且在接受BTKi治疗期间病情持续恶化。患者之前接受过中位9线疗法，只有一例患者在接受MB-106治疗后开始接受额外的抗WM治疗。总体而言，接受MB-106治疗的患者中有90%（9/10）对治疗产生应答，包括3名患者达完全缓解（CR）、2名达非常好的部分缓解和4名部分缓解。此外，1例患者的病情稳定。其中一名获得CR的患者已持续缓解31个月，该患者的免疫球蛋白M（IgM）水平在接受MB-106治疗后迅速降至正常范围，此后一直保持正常。安全性方面，9例患者发生了CRS（5例患者为1级，4例患者为2级），一例患者经历了1级ICANS。尽管剂量增加，但并未观察到3级或4级CRS或2、3或4级ICANS。 NX-594：公布1a/b期临床试验数据 Nurix Therapeutics公司公布了其在研口服BTK降解剂NX-5948治疗复发难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）的1a/b期临床试验的积极数据。NX-5948是一种生物利用度高、可穿越血脑屏障的口服BTK小分子降解剂。 ▲NX-5948的疗效结果（图片来源：参考资料[5]）此次公布的结果显示，NX-594在复发难治性CLL患者身上引起了快速、深度的缓解，ORR达69.2%，这些患者之前曾接受大量治疗并带有BTK抑制剂耐药突变。最早在第一次肿瘤扫描（8周）时就观察到患者出现缓解，许多患者在治疗时间延长后缓解加深。截至4月17日数据截止，所有缓解仍在持续。 ▲一例患者接受NX-5948治疗24周内，脑脊液中的恶性肿瘤细胞消除（图片来源：参考资料[5]） ▲一例曾接受过11线疗法的患者在接受NX-5948治疗后肿瘤持久消退（图片来源：参考资料[2]）此外，一例在进入研究时伴有中枢神经系统受累的CLL患者在接受NX-5948治疗的24周内消除了脑脊液（CSF）中的恶性肿瘤细胞，并在36周时达到接近CR的标准。还有一例曾接受过11线疗法的患者在接受NX-5948治疗后肿瘤持久消退已超过6个月。安全性方面，NX-5948在所有评估剂量下均耐受性良好，最常见的治疗不良事件为紫癜/挫伤、血小板减少和中性粒细胞减少。Nurix预计在2025年启动NX-5948的关键临床试验。 SL-172154：公布1b期临床试验数据 Shattuck Labs公布了其在研疗法SL-172154在1b期剂量扩展临床试验的最新中期数据。SL-172154（SIRPα-Fc-CD40L）是一款在研重定向检查点激动剂（ARC）融合蛋白，旨在同时抑制CD47/SIRPα检查点的相互作用并激活CD40共刺激受体，以增强晚期癌症患者的抗肿瘤免疫反应。此次公布的结果显示，SL-172154与阿扎胞苷（AZA）联用作为高风险骨髓增生异常综合征（HR-MDS）和TP53突变（TP53m）急性髓性白血病（AML）患者的一线疗法时，患者的ORR分别达67%与43%，CRR分别为42%与29%。截至2024年4月23日，SL-172154表现出可控的安全性。输液相关反应（IRRs）是SL-172154治疗过程中最常见的不良事件。 KT-333：公布1期临床试验的新数据 Kymera Therapeutics公布了其在研药物KT-333的1期临床试验的更新数据。KT-333是一种潜在“first-in-class”、强效、高选择性的STAT3靶向小分子降解剂。根据新闻稿，KT-333是靶向未成药转录因子的首个进入临床阶段的降解剂。 ▲KT-333试验临床结果摘要（图片来源：参考资料[3]）此次公布的结果显示，KT-333完成初步临床概念验证，在多种血液恶性肿瘤中展示了抗肿瘤活性。其中，两名经典霍奇金淋巴瘤患者达到CR，1名STAT3突变的NK细胞淋巴瘤患者达到CR。安全性方面，KT-333耐受性良好，主要不良事件为1级和2级，包括口腔炎和疲劳。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看） [1] Shattuck Labs Announces Updated Positive Interim Data from the Phase 1B Dose Expansion Clinical Trial of SL-172154 in Combination with Azacitidine (AZA) in Frontline Higher-Risk Myelodysplastic Syndromes (HR-MDS) and TP53 mutant (TP53m) Acute Myeloid Leukemia (AML) Patients. Retrieved June 21, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/14/2898850/0/en/Shattuck-Labs-Announces-Updated-Positive-Interim-Data-from-the-Phase-1B-Dose-Expansion-Clinical-Trial-of-SL-172154-in-Combination-with-Azacitidine-AZA-in-Frontline-Higher-Risk-Myel.html [2] Kymera Therapeutics Presents New Clinical Data from the Ongoing Phase 1 Trial of STAT3 Degrader KT-333 at EHA Annual Meeting. Retrieved June 21, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/14/2898896/0/en/Kymera-Therapeutics-Presents-New-Clinical-Data-from-the-Ongoing-Phase-1-Trial-of-STAT3-Degrader-KT-333-at-EHA-Annual-Meeting.html [3] Safety, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and Clinical Activity of KT-333, a Targeted Protein Degrader of STAT3, in Patients with Relapsed or Refractory Hematologic and Solid Tumor Cancers. Retrieved June 21, 2024 from https://www.kymeratx.com/wp-content/uploads/2024/06/Kymera-Therapeutics-EHA-KT-333-Poster_June-2024.pdf [4] Nurix Therapeutics Presents Positive Results from Ongoing Clinical Trial of NX-5948 in Patients with Relapsed Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL) at the European Hematology Association Congress (EHA2024). Retrieved June 21, 2024 from https://ir.nurixtx.com/news-releases/news-release-details/nurix-therapeutics-presents-positive-results-ongoing-clinical [5] EHA2024 Presentation. Retrieved June 21, 2024 from https://ir.nurixtx.com/static-files/e77e9b9c-2e5f-4409-b819-6a5bc02dce47 [6] Galapagos presents encouraging new data for CD19 CAR-T candidate GLPG5101 in non-Hodgkin lymphoma at EHA 2024. Retrieved June 21, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/14/2899182/0/en/Galapagos-presents-encouraging-new-data-for-CD19-CAR-T-candidate-GLPG5101-in-non-Hodgkin-lymphoma-at-EHA-2024.html [7] Editas Medicine Announces New Safety And Efficacy Data From The EdiTHAL Trial Of Reni-Cel In 7 Patients With Transfusion-Dependent Beta Thalassemia, Presented At The European Hematology Association (EHA) Annual Congress. Retrieved June 21, 2024 from https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-announces-new-safety-and-efficacy-data-edithal [8] Editas Medicine Reports New Safety And Efficacy Data From The RUBY Trial Of Reni-Cel In 18 Patients With Sickle Cell Disease, Presented At The European Hematology Association (EHA) Annual Congress. Retrieved June 21, 2024 from https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-reports-new-safety-and-efficacy-data-ruby-trial [9] XBiotech Results from Randomized Double-Blinded Phase 1/2 Study Suggest Potential Breakthrough Treatment for Advanced Pancreatic Cancer. Retrieved June 21, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/18/2900654/35550/en/XBiotech-Results-from-Randomized-Double-Blinded-Phase-1-2-Study-Suggest-Potential-Breakthrough-Treatment-for-Advanced-Pancreatic-Cancer.html [10] Zealand Pharma announces positive topline results from the Phase 1b 16-week multiple ascending dose clinical trial with long-acting amylin analog petrelintide. Retrieved June 21, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/20/2901879/0/en/Zealand-Pharma-announces-positive-topline-results-from-the-Phase-1b-16-week-multiple-ascending-dose-clinical-trial-with-long-acting-amylin-analog-petrelintide.html [11] Spyre Therapeutics Announces First Participants Dosed in Phase 1 Trial of SPY001, its Novel Half-life Extended anti-α4β7 Antibody, for the Treatment of Inflammatory Bowel Disease. Retrieved June 21, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/spyre-therapeutics-announces-first-participants-dosed-in-phase-1-trial-of-spy001-its-novel-half-life-extended-anti-47-antibody-for-the-treatment-of-inflammatory-bowel-disease-302174975.html [12] Taysha Gene Therapies Announces Positive Clinical Data Across Adult and Pediatric Patients from Low Dose Cohort in Ongoing REVEAL Phase 1/2 Trials Evaluating TSHA-102 in Rett Syndrome. Retrieved June 21, 2024, from https://ir.tayshagtx.com/news-releases/news-release-details/taysha-gene-therapies-announces-positive-clinical-data-across/ [13] Assembly Biosciences Doses First Participant in Phase 1b Clinical Trial Evaluating Next-Generation Capsid Assembly Modulator Candidate ABI-4334 for the Treatment of Chronic Hepatitis B Virus Infection. Retrieved June 21, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/18/2900341/16259/en/Assembly-Biosciences-Doses-First-Participant-in-Phase-1b-Clinical-Trial-Evaluating-Next-Generation-Capsid-Assembly-Modulator-Candidate-ABI-4334-for-the-Treatment-of-Chronic-Hepatit.html [14] Cytokinetics Announces Initiation of Phase 1 Study of Aficamten in Healthy Japanese Participants. Retrieved June 21, 2024, from https://ir.cytokinetics.com/news-releases/news-release-details/cytokinetics-announces-initiation-phase-1-study-aficamten [15] Mozart Therapeutics Doses First Cohort of Participants in Phase 1a/b Clinical Trial of MTX-101, in Development for Treatment of Autoimmune Diseases. Retrieved June 21, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/mozart-therapeutics-doses-first-cohort-of-participants-in-phase-1ab-clinical-trial-of-mtx101-in-development-for-treatment-of-autoimmune-diseases-302173782.html [16] Zymeworks Announces FDA Clearance Of Investigational New Drug Application For ZW171, A Novel 2+1 T-Cell Targeting Bispecific Antibody For Mesothelin-Expressing Cancers. Retrieved June 21, 2024, from https://ir.zymeworks.com/news-releases/news-release-details/zymeworks-announces-fda-clearance-investigational-new-drug [17] Ryvu Therapeutics presents clinical and preclinical data on RVU120 at the 2024 European Hematology Association Congress. Retrieved June 21, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/ryvu-therapeutics-presents-clinical-and-preclinical-data-on-rvu120-at-the-2024-european-hematology-association-congress-302173184.html [18] Sumitomo Pharma Presents New Clinical Data on DSP-5336 at the European Hematology Association 2024 Congress. Retrieved June 21, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/sumitomo-pharma-presents-new-clinical-data-on-dsp-5336-at-the-european-hematology-association-2024-congress-302173004.html [19] Zura Bio Presents Data for the Tibulizumab (ZB-106) Program at EULAR 2024. Retrieved June 21, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240614812438/en [20] Immune-Onc Therapeutics to Present Additional Positive Interim Data from IO-202 Phase 1b Expansion Cohort in Patients with Chronic Myelomonocytic Leukemia (CMML) at 2024 European Hematology Association (EHA) Annual Congress. Retrieved June 21, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240614920813/en [21] Cabaletta Bio Reports Positive Initial Clinical Data from Phase 1/2 RESET-Myositis™ and RESET-SLE™ Trials of CABA-201. Retrieved June 21, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/14/2898772/0/en/Cabaletta-Bio-Reports-Positive-Initial-Clinical-Data-from-Phase-1-2-RESET-Myositis-and-RESET-SLE-Trials-of-CABA-201.html [22] ORYZON Presents Preliminary Data From Ongoing Phase Ib FRIDA Trial with Iadademstat Plus Gilteritinib in Relapsed/Refractory FLT3-mut AML Patients at EHA-2024. Retrieved June 21, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/14/2898942/0/en/ORYZON-Presents-Preliminary-Data-From-Ongoing-Phase-Ib-FRIDA-Trial-with-Iadademstat-Plus-Gilteritinib-in-Relapsed-Refractory-FLT3-mut-AML-Patients-at-EHA-2024.html [23] Enlivex Announces Positive Interim Data Readout from a Phase I/II Trial Evaluating Allocetra in End-Stage Knee Osteoarthritis. Retrieved June 21, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/17/2899579/0/en/Enlivex-Announces-Positive-Interim-Data-Readout-from-a-Phase-I-II-Trial-Evaluating-Allocetra-in-End-Stage-Knee-Osteoarthritis.html [24] Cessation Therapeutics Announces Oral Presentation of Preliminary Findings from First-in-Human Study of Anti-Fentanyl Monoclonal Antibody, CSX-1004. Retrieved June 21, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240619579616/en [25] Innate Pharma Shares Updated Results From the Sanofi Developed Blood Cancer Phase 1/2 SAR443579/IPH6101 Trial. Retrieved June 21, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240616126553/en [26] Tempest Unveils New Survival Data for Amezalpat (TPST-1120) in Randomized First-Line HCC Study Demonstrating a Six-Month Improvement over Control Arm. Retrieved June 21, 2024, from https://ir.tempesttx.com/news-releases/news-release-details/tempest-unveils-new-survival-data-amezalpat-tpst-1120-randomized [27] Escend Announces Poster Presentation at the Annual Meeting of the European Hematology Association (EHS) from an Investigator-Initiated Phase I/II study evaluating ES-3000 in Myelodysplastic Syndrome (MDS). Retrieved June 21, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/escend-announces-poster-presentation-at-the-annual-meeting-of-the-european-hematology-association-ehs-from-an-investigator-initiated-phase-iii-study-evaluating-es-3000-in-myelodysplastic-syndrome-mds-302177666.html [28] Tubulis Doses First Patient in Phase I/IIa Trial Investigating ADC Candidate TUB-040 in Ovarian Cancer and Lung Adenocarcinoma. Retrieved June 21, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240620456143/en/ [29] Amezalpat (TPST-1120) Randomized 1L HCC Data Updat. Retrieved June 20, 2024 https://ir.tempesttx.com/static-files/8ba2d665-884e-47f7-89c2-adbba73378b2 [30] Mustang Bio Announces Favorable Efficacy and Safety Data from Complete Waldenstrom Macroglobulinemia Cohort of Phase 1/2 Clinical Trial of MB-106, CD20-Targeted Autologous CAR-T Therapy. Retrieved June 18, 2024 from https://ir.mustangbio.com/news-events/press-releases/detail/180/mustang-bio-announces-favorable-efficacy-and-safety-data 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

细胞疗法临床结果免疫疗法临床2期

2024-06-20

·GlobeNewswire-Health Care

Avenue Therapeutics to Present at the H.C. Wainwright 5th Annual Neuro Perspectives Virtual Conference

MIAMI, June 20, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Avenue Therapeutics, Inc. (Nasdaq: ATXI) (“Avenue” or the “Company”), a specialty pharmaceutical company focused on the development and commercialization of therapies for the treatment of neurologic diseases, today announced that Alexandra MacLean, M.D., Chief Executive Officer of Avenue Therapeutics, will present at the H.C. Wainwright 5th Annual Neuro Perspectives Virtual Conference. The presentation will be available to registered attendees for on-demand viewing on Thursday, June 27, 2024 starting at 7:00 a.m. ET. About Avenue TherapeuticsAvenue Therapeutics, Inc. (Nasdaq: ATXI) is a specialty pharmaceutical company focused on the development and commercialization of therapies for the treatment of neurologic diseases. It is currently developing three assets including AJ201, a first-in-class asset for spinal and bulbar muscular atrophy, BAER-101, an oral small molecule selective GABAA α2, α3 receptor positive allosteric modulator for CNS diseases, and IV tramadol, which is in Phase 3 clinical development for the management of acute post-operative pain in adults in a medically supervised healthcare setting. Avenue is headquartered in Miami, FL and was founded by Fortress Biotech, Inc. (Nasdaq: FBIO). For more information, visit www.avenuetx.com. Contact: Jaclyn Jaffe Avenue Therapeutics, Inc. (781) 652-4500ir@avenuetx.com

临床3期

2024-06-19

·生物制药小编

CAR-T的自免临床进展

CAR-T细胞是一种备受瞩目的新时代治疗方法，随着其治疗潜力的不断展现，业内正在不断扩大CAR-T的治疗范围，包括肿瘤、传染性疾病、自身免疫性疾病等。其中，自免疾病是CAR-T目前热度比较高的探索治疗领域，国内外已经有多家公司在该方向上将产品推进临床。近日，几家自免CAR-T头部公司在2024年欧洲风湿病学年会（EULAR 2024）上，发布了更新的临床数据。 Kyverna的CD19靶向CAR-T Kyverna Therapeutics的CD19 CAR-T细胞KYV-101，是最早进入临床的自免CAR-T产品之一；其最近更新的临床数据涵盖了30名患者数据，也是目前公布的最大的CAR-T治疗自免疾病临床数据集之一。 KYV-101的CAR构建体（图片来源：参考资料2）根据报道，在接受KYV-101治疗后的30名自免疾病患者（包括重症肌无力、狼疮性肾炎和多发性硬化症）中：有21名患者能够完全停用免疫疾病药物，9名患者未能停药；28名患者病情活动减轻，仅有1名接受较低剂量的狼疮患者复发。在安全性方面，没有患者经历3级或更高级别的CRS，有3例患者发生低级别的神经毒性。最近，KYV-101在僵人综合征（SPS）上也取得了突破。《美国国家科学院院刊》（PNAS）刊登了一份报告，描述了KYV-101用于治疗一名难治性SPS患者后，步行距离的显著改善和GABAergic药物的使用减少40%，同时显示出良好的安全性和耐受性。基于该结果，KYV-101被德国指定为常规治疗失败的危重SPS患者的治疗方案的一部分。另外，在Kyverna公司于6月发布的投资者简报当中，该公司披露了接受KYV-101治疗的首批20名患者的数据，对比了其他CD19 CAR-T细胞在肿瘤治疗上的安全性数据，数据显示，KYV-101具有良好的安全性。 KYV-101的20名患者数据（图片来源：参考资料2） Kyverna公司对KYV-101治疗狼疮性肾炎寄予厚望，根据临床研究KYSA-1和KYSA-3的初步临床研究结果显示，能够很好的清除CD19 B细胞，并表现出疾病活动性改善的标志。 KYV-101的狼疮性肾炎临床数据（图片来源：参考资料2）首位重症肌无力患者在KYV-101输注60天内，观察到症状改善和活动能力提高。具体数据发表在《柳叶刀神经病学》上。 KYV-101的重症肌无力临床数据（图片来源：参考资料2）针对多发性硬化症，KYV-101也显示出积极的安全性。 KYV-101的多发性硬化症数据（图片来源：参考资料2）延伸阅读： CD19 CAR-T治疗狼疮肾炎的第28天 FDA批准CD19 CAR-T治疗狼疮肾炎的IND申请 Cabaletta的CD3/4-1BB设计 Cabaletta Bio设计了一款全人源CD19 CAR-T细胞CABA-201，使用了4-1BB作为共刺激结构域，增强其持久性，以便在一次性输注后耗竭CD19阳性B细胞重置免疫系统后，为患者提供长期缓解。 CABA-201的CAR构建体（图片来源：参考资料3） Cabaletta公司正在推进4项1/2期临床研究，在总共10个队列中评估CABA-201，每个队列有6名患者。所有队列都使用相同的剂量1x106 cells/kg，遵循氟达拉滨和环磷酰胺的预处理方案，无需剂量递增要求。两名患者的基线数据（图片来源：参考资料3）在最新公布的临床数据中，涉及了两名患者，一名为免疫介导坏死性肌病（IMNM）患者，一名为系统性红斑狼疮（SLE），随访时间分别为3个月和1个月。两名患者在CABA-201输注后15天观察到B细胞完全耗竭，两名患者如预期般均出现早期、短暂的白细胞减少症；两名患者均在第15天达到CAR-T细胞扩增峰值，扩增幅度与类似4-1BB CD19-CAR T构建体的学术经验一致。 CABA-201介导的B细胞耗竭（图片来源：参考资料3）在IMNM患者随访的第12周，数据显示，肌酐激酶从基线时的617下降到308，总改善评分（TIS）为30。在SLE患者随访的第4周，数据显示SLEDAI-2K（系统性红斑狼疮疾病活动指数）评分从基线时的26分改善到10分。重要的是，在第8周时，流式细胞术检测为未成熟、幼稚的B细胞表型，表明潜在的免疫系统正在重置，正在进行验证性分析。 B细胞重建（图片来源：参考资料3）在安全性和耐受性方面，CABA-201按照方案在为期四天的住院期给药，总体耐受性良好，在随访期间均未报告任何患者的严重不良事件。在随访期间，未观察到任何级别的CRS或ICANS的证据，两名患者均为使用Tocilizumab；两名患者均为观察到感染；除对SLE患者进行泼尼松逐渐减量外，所有患者均停止使用长期维持治疗或联合用药。药明巨诺的CD19 CAR-T 2024年5月30日，药明巨诺在2024欧洲风湿病学大会（EULAR2024）上公布了CD19 CAR-T细胞治疗瑞基奥仑赛注射液在中国成年人活动性系统性红斑狼疮（SLE）患者中的低剂量组临床数据。数据截止日2023年12月18日，在25×10^6(25M)剂量组中，共有3例活动性SLE成女性患者接受单次CAR-T细胞输注，并完成了至少4个月随访。瑞基奥仑赛输注后，该3例受试者的体征和症状持续改善，SELENA-SLEDAI评分由基线8~14分降至0或1分，3例受试者均达到SLE应答指数4（SRI-4），其中2例受试者达到更为严苛的狼疮低疾病活动度状态(LLDAS)。至数据截止日，该3例受试者全部未再使用激素及免疫抑制剂等SLE治疗药物。PK/PD数据也证实瑞基奥仑赛可以在体内扩增并深度耗竭外周血B细胞。此外，瑞基奥仑赛展示出良好的安全性。2例受试者发生CRS，包括1例1级、1例3级；无神经毒性(NT)发生；2例受试者出现血细胞减少，1例受试者出现感染、巨噬细胞活化综合症(MAS)和浆膜腔积液。经治疗后在第60天左右均完全康复。上述3例患者目前仍在研究随访中，截止目前，随访时间均超过6个月，患者的疾病活动度及临床症状仍在改善中。数据表明，即使在相较血液肿瘤适应症极低的剂量下，瑞基奥仑赛注射液单次回输，仍能使中重度红斑狼疮患者获得较为深度且持久的疾病缓解，安全性良好。此外，该IIT目前汇总的数据中，至少有3个月疗效资料的人群（9例）中，100%患者达到SRI-4指标，其中4例患者随访至6个月，仍100%达到SRI-4指标；在所有接受瑞基奥仑赛注射液回输的患者中（12例），11例患者(91.67%)在回输后停用传统的激素、免疫抑制剂等药物。 iCell的BCMA/CD19 CAR-T 2024年5月，iCell Gene Therapeutics发表了其BCMA与CD19靶向复合嵌合抗原受体-T（BCMA-CD19 cCAR-T）细胞治疗的研究者发起临床试验（IIT）的积极结果。该研究结果发表在期刊Annals of the Rheumatic Diseases上。研究结果显示：12名患者接受初始剂量3x106 cCAR-T cells/kg，在治疗后3个月，所有自身抗体（包括来自长寿浆细胞的抗体）均呈阴性，补体恢复正常水平。在随访46个月时，均达到无症状和无药物缓解。患者在接受cCAR-T治疗后2-6个月内实现B细胞完全恢复。此外，患者在SLE疾病活动指数2000此一指标上，也从基线的平均10.6，在治疗后3个月降低到2.7；在接受cCAR-T治疗后90天内，有10名LN患者的肾功能显著改善。基于以上积极数据，iCell公司计划今年在中国和美国提交研究性新药申请（IND）。小结尽管Kyverna的KYV-101和Cabaletta的CABA-201的数据还算积极，但表现在资本市场上，两家公司的股票在这两天内持续下跌，下跌幅度超过10%。根据报道，目前已经有30多项正在进行的临床试验，随着临床试验的推进和越来越多的临床数据的发表，逐渐表明了CAR-T细胞治疗在自免疾病上的潜力。但是，在自免CAR-T项目上，也看到了适应症扎堆的潜在现象，包括系统性红斑狼疮、狼疮性肾炎等。参考资料： 1.https://endpts.com/autoimmune-car-t-data-dump-kyverna-cabaletta-shares-fall-after-unveiling-early-stage-results/ 2.https://ir.kyvernatx.com/static-files/348ee07d-e52c-423c-9a99-bf5f4637e682 3.https://www.cabalettabio.com/news-media/press-releases/detail/112/cabaletta-bio-reports-positive-initial-clinical-data-from 4.药明巨诺 JW Therapeutics《2024 欧洲风湿病学大会上公布瑞基奥仑赛注射液用于治疗活动性系统性红斑狼疮中国成人患者中的初步临床数据》 5.https://www.businesswire.com/news/home/20240523089601/en/iCell-Gene-Therapeutics-Announces-Positive-Clinical-Data-from-Investigator-Initiated-Phase-1-Trial-Evaluating-BCMA-CD19-Compound-CAR-in-Patients-with-Systemic-Lupus-ErythematosusLupus-Nephritis-Published-in-Annals-of-the-Rheumatic-Diseases

细胞疗法免疫疗法临床申请

100 项与海藻糖相关的药物交易

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-	海藻糖	-	DB12310

研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
马查多-约瑟夫病	临床3期	美国	Seelos Therapeutics, Inc.	2022-08-30
马查多-约瑟夫病	临床3期	美国	Fresenius Kabi Norge AS	2022-08-30
马查多-约瑟夫病	临床3期	澳大利亚	Fresenius Kabi Norge AS	2022-08-30
马查多-约瑟夫病	临床3期	澳大利亚	Seelos Therapeutics, Inc.	2022-08-30
马查多-约瑟夫病	临床3期	巴西	Seelos Therapeutics, Inc.	2022-08-30
马查多-约瑟夫病	临床3期	巴西	Fresenius Kabi Norge AS	2022-08-30
马查多-约瑟夫病	临床3期	德国	Fresenius Kabi Norge AS	2022-08-30
马查多-约瑟夫病	临床3期	德国	Seelos Therapeutics, Inc.	2022-08-30
马查多-约瑟夫病	临床3期	葡萄牙	Seelos Therapeutics, Inc.	2022-08-30
马查多-约瑟夫病	临床3期	葡萄牙	Fresenius Kabi Norge AS	2022-08-30

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


Biospace 人工标引	临床2/3期	肌萎缩侧索硬化	-	SLS-005 (IV Trehalose)	築淵繭鹽鑰鬱鏇製鬱壓(淵夢蓋夢鏇範膚壓膚範) = 鹽醖夢艱蓋鏇鏇蓋選顧壓選獵齋願膚醖醖繭構 (範鹹範簾願鏇顧衊構廠 ) 更多	不佳	2024-03-19
Biospace 人工标引	临床2/3期	肌萎缩侧索硬化	-	Placebo	築淵繭鹽鑰鬱鏇製鬱壓(淵夢蓋夢鏇範膚壓膚範) = 窪構積繭願壓壓齋選艱壓選獵齋願膚醖醖繭構 (範鹹範簾願鏇顧衊構廠 ) 更多	不佳	2024-03-19
2018 ARVO Annual Meeting (ARVO2018)	N/A	干燥综合征辅助	-	Trehalose 3%	獵餘網製鹽襯顧觸顧鬱(糧淵鏇壓顧鏇醖願餘鬱) = 製鏇選鑰網艱繭觸選築製網鏇簾鑰衊糧蓋觸鏇 (繭鑰獵鑰網繭願構齋憲 ) 更多	积极	2018-07-01
AAN2016	临床2期	眼咽型肌营养不良症	25	Cabaletta (trehalose 9% solution)	蓋願鑰觸衊壓網繭製範(顧簾願積築築構壓顧鏇) = 鹽選選鏇憲製憲繭鏇蓋廠憲襯鹽淵築鏇艱遞憲 (網憲窪餘築繭網艱夢艱 )	-	2016-04-05
AAN2016	临床2期	眼咽型肌营养不良症	25	Cabaletta (trehalose 9% solution)	構壓餘憲構遞顧鹹繭築(鏇鑰蓋憲簾製廠鏇衊壓) = improvement trend which did not reach significance 積鏇糧選鹹憲範鏇繭繭 (鑰選淵鏇鬱廠廠顧艱糧 ) 更多	-	2016-04-05
P079 (ECCO2016)	N/A	结肠炎 ATG16L1 \| IRGM \| NOD2	-	Trehalose	廠壓蓋齋蓋鹹鹽廠蓋網(鹽襯廠襯簾淵窪餘鏇遞) = 製網齋齋夢鏇鑰淵艱範築夢簾觸鬱鏇積遞鏇蓋 (顧鹹膚獵餘衊衊製衊憲 )	积极	2016-02-12
P079 (ECCO2016)	N/A	结肠炎 ATG16L1 \| IRGM \| NOD2	-	Vehicle	廠壓蓋齋蓋鹹鹽廠蓋網(鹽襯廠襯簾淵窪餘鏇遞) = 鑰廠淵網憲構醖鏇艱顧築夢簾觸鬱鏇積遞鏇蓋 (顧鹹膚獵餘衊衊製衊憲 )	积极	2016-02-12
P7.068 (AAN2015)	临床2期	眼咽型肌营养不良症	-	High dose IV trehalose (Cabaletta)	鹽糧鹽構壓膚鹽鏇憲製(餘觸廠鹹繭鑰糧遞壓願) = No drug-related adverse effects were noted, in particular no cardiovascular changes were observed 艱艱襯簾顧願齋製鹽鬱 (築淵淵淵簾糧糧觸鹹遞 ) 更多	积极	2015-04-06
ARVO2012	N/A	-	-	Trehalose	醖窪構鹹網積壓衊築廠(夢鬱襯壓窪鹽窪夢築製) = 膚選鏇膚夢願衊遞願鑰夢觸繭廠壓築鹽醖壓觸 (觸鑰鏇夢鏇窪鹹製淵顧, 4)	-	2012-03-01
ARVO2012	N/A	-	-	No Trehalose	醖窪構鹹網積壓衊築廠(夢鬱襯壓窪鹽窪夢築製) = 網淵艱觸廠顧鹽廠鏇齋夢觸繭廠壓築鹽醖壓觸 (觸鑰鏇夢鏇窪鹹製淵顧, 27)	-	2012-03-01
Pubmed \| Shock	N/A	脓毒性休克	-	Trehalose	鏇鹹簾積餘獵鹹艱艱製(願艱鹹範範繭簾範醖憲) = 淵選繭願餘鹽蓋齋鹹餘壓積壓淵襯鹹艱膚顧衊 (鹹憲製選鹽範蓋衊壓觸 ) 更多	-	2007-01-01