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Insight 投融资数据库显示，上周全球制药领域发生 12 起投融资事件（截至 12 月 29 日）： 从药物类型来看，备受资本看好的领域有基因疗法、核酸疗法、靶向蛋白降解疗法等； 从地区分布来看，上周获得融资的公司主要来自中国，占比达到 42%，包括浩博医药、华奥泰、亦立医药等； 从金额来看，Ikena Oncology 与创响生物合并后的公司融资金额最高，达到 7500 万美元。 下面，Insight 数据库将节选部分备受关注的融资案例做介绍，仅供读者参阅。 中国新锐融资   创响生物与 IKena ，并完成 7500 万美元融资 Ikena Oncology 和创响生物（Inmagene Biopharmaceuticals）宣布已签订最终合并协议。此次交易预计将产生约 1.75 亿美元的资金，其中包括 7500 万美元的超额认购私募融资，投资人包括 Deep Track Capital、Foresite Capital、RTW Investments 等。 创响生物专注于免疫及炎症疾病领域的新药开发，与 Ikena 合并后的新公司计划以 ImageneBio 的名称运营，并在纳斯达克以「IMA」的股票代码进行交易。同时，新公司将专注于开发抗 OX40 抗体 IMG-007，用于治疗特应性皮炎。   浩博医药完成 7300 万美元 B 轮融资 浩博医药宣布完成由汉康资本领投的 7300 万美元 B 轮融资，其他投资人还有夏尔巴投资、鼎晖 VGC、启明创投、元生创投等。本轮融资将主要用于推进该公司核心小核酸疗法 AHB-137 的中国和国际临床试验, 以及早期商业化的准备工作。 浩博医药致力于研发靶向递送小核酸药物，尤其关注于慢性乙肝功能性治愈和针对肝脏疾病的高效靶向治疗。该公司进展最快的产品是一款反义寡核苷酸（ASO）疗法 AHB-137，旨在实现功能性治愈乙肝，目前已进入 Ⅱ 期临床试验阶段。   华奥泰生物完成 2 亿元融资 华海药业子公司华奥泰生物完成 2 亿元融资，由海璟创投独家投资。此次融资后，华奥泰将由海璟创投持股 6.25%、华海药业持股 79.69%、华海投资持股 14.06%。 华奥泰专注于研发肿瘤和自身免疫疾病等领域生物新药，目前已有 11 个项目在临床阶段。其中，治疗脓疱型银屑病的 IL-36R 单抗已进入关键临床；抗肿瘤药物 PD-L1/VEGF 双抗处于 Ⅱ 期临床，针对难治性肿瘤的 CD73 ADC 也已进入临床阶段。   亦立医药完成亿元天使轮融资 亦立医药宣布完成亿元天使轮融资，本轮由泰珑投资和元生创投共同领投，其他投资人还有清松资本、泰煜投资、薄荷天使基金、卢拉资本等。本轮融资将用于构建其放射性药物创新平台，助力加速临床项目的推进并扩大团队规模。 亦立医药由一支经验丰富的科学家和企业家团队共同创立于 2024 年，专注于创新和开发放射性药物及高科技应用，聚焦于肿瘤学和神经科学两大领域。该公司通过探索新靶点、新分子、新放射性核素及新适应症推动放射性药物创新。 海外新锐融资   GEMMABio 完成 3400 万美元融资 GEMMA Biotherapeutics（简称 GEMMABio）宣布完成 3400 万美元种子轮融资，以用于公司运营和研发基因治疗项目。本轮由 Double Point Ventures、Bioluminescence Ventures 和 Earlybird Venture Capital 共同领投 。 GEMMABio 由基因治疗行业先驱 Jim Wilson 博士和他的专家团队领导，专注于为罕见疾病患者提供改变生活的先进疗法。2024 年 10 月，该公司还与巴西卫生部下属的公共卫生研究机构 Fiocruz 基金会达成合作，后者为其提供高达 1 亿美元的资金，用于资助临床研究和生产。   FibroBiologics 完成 2500 万美元融资 FibroBiologics 宣布已与 Yorkville 达成备用股权购买协议（SEPA），该协议允许前者在两年内按照惯例向后者出售总计 2500 万美元的普通股。 FibroBiologics 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于使用成纤维细胞和成纤维细胞衍生材料开发治疗慢性疾病的疗法。本轮融资的初步预付款将用于完成糖尿病足溃疡项目的首次人体试验，以及牛皮癣项目的 IND 研究。该公司还希望利用剩余资金进一步开发针对长寿、多发性硬化和癌症等领域的管线。   Cingulate 完成 500 万美元融资 Cingulate 公司宣布完成 500 万美元融资。本轮融资将为该公司的临床、生产和监管活动以及运营成本提供资金，直至 2025 年第四季度。 Cingulate 公司正在利用其专有的 PTR 药物输送平台技术，建立和推进下一代药物产品的管线，旨在改善多动症、焦虑症等患者的生活。CTx-1301 是该公司的主要候选药物，这是一种新型的哌甲酯缓释片配方，正在美国开展针对注意力缺陷与多动障碍的 Ⅲ 期临床。   GABAeron 完成 300 万美元融资 中智药业与美国生物医药公司 GABAeron 达成投资协议，将以 300 美元认购 GABAeron 300 万股 A 系列优先股。 GABAeron 公司专注于开发针对阿尔茨海默病（AD）和其它神经系统疾病的候选药物。该公司开发了一种新型疗法，旨在利用人类诱导多能干细胞（iPSC）的 GABA 能抑制性中间神经元，治疗携带 apoE4 基因的老年痴呆患者，以恢复损伤的海马神经网络。该产品的前期研究已通过 FDA 的 Pre-IND 申请，即将进入临床 Ⅰ 期研究。   ViGeneron 完成 A+轮融资 ViGeneron 完成由华盖资本领投的 A+轮融资。本轮融资主要用于推进该公司两款眼科基因治疗药物的临床开发。 ViGeneron 是一家创新基因治疗公司，其产品管线中已有两款产品进入临床试验阶段。其中，VG901 是一种基因替代疗法，可通过玻璃体内注射（IVT）递送 CNGA1 基因，从而降低视网膜损伤风险。另一款 mRNA 反式剪接重组基因疗法 VG801 也已获 FDA 许可进入临床。   GenSight Biologics 完成 150 万欧元融资 GenSight Biologics 宣布从现有投资者那里获得 150 万欧元的融资。GenSight 专注于开发和商业化创新基因疗法，用于治疗视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病。该公司的管线利用线粒体靶向序列（MTS）和光遗传学这两个核心技术平台，来帮助保护或恢复患有致盲性视网膜疾病的患者的视力。   Pin Therapeutics 完成约 200 亿韩元 C 轮融资 Pin Therapeutics 宣布已完成约 200 亿韩元 C 轮融资，投资人包括 CKD Venture Capital Corporation、DSC Investment、KB Investments 等。本轮融资将助力该公司主要项目 PIN-5018 进入 Ⅰ 期临床试验。 Pin Therapeutics 成立于 2017 年，专注于开发靶向蛋白降解疗法（TPD）。目前，该公司正在开发两款候选药物，包括 CK1α 选择性分子胶降解剂（MGD）PIN-5018，以及与大熊制药（Daewoong）联合开发的具有双重机制的蛋白降解候选药物。 除了上述案例，上周还有一些其它公司也获得了融资，限于篇幅，此处不再一一介绍。欲了解上周更多融资信息，请点击「阅读原文」前往 Insight 数据库「新药投融资」模块查看。 封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 编辑：馨药 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验 点击阅读原文，立刻解锁！

行业动态速览 会议推荐 01 会议邀请 | 派真生物诚邀您共赴 ICGT 2025 第八届细胞与基因治疗深度聚焦峰会 ICGT 2025 第八届细胞与基因治疗深度聚焦峰会将于2025年1月9-10日在上海召开，派真生物诚挚邀请您参加峰会，届时派真生物专业技术团队将携全套技术方案在B4展位恭候您的到来，期待与您面对面交流，同时我们在展位还准备了精美礼品等您揭秘！ 推荐阅读：会议邀请 | 派真生物诚邀您共赴 ICGT 2025 第八届细胞与基因治疗深度聚焦峰会 热点聚焦 01 潜在首款！该款AAV基因疗法完成上市申请递交，寻求加速批准 Ultragenyx Pharmaceutical公司近日宣布，已向美国FDA提交了生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准其AAV基因疗法UX111（ABO-102），用于治疗IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）患者。今年早些时候，Ultragenyx与FDA达成协议，认为脑脊液（CSF）中的硫酸乙酰肝素（HS）是一个合理的替代终点，可用以支持UX111的加速批准。根据新闻稿，如果获得批准，UX111将成为获美国FDA批准用以治疗MPS IIIA的首款疗法。 推荐阅读：潜在首款！该款AAV基因疗法完成上市申请递交，寻求加速批准 02  给予患者新生！基因编辑猪肾脏移植人体手术再获成功 近日，纽约大学Langone健康中心宣布，一名女性患者在接受基因编辑改造的猪肾移植手术后，停止接受透析，并且健康状况显著改善，已经获准出院。新闻稿指出，这项手术标志着在解决器官供应危机领域又一项备受瞩目的突破。 推荐阅读：给予患者新生！基因编辑猪肾脏移植人体手术再获成功 03 章雪晴/许晓阳团队开发mRNA编码抗体疗法，逆转MASH和肝纤维化 2024年12月5日，新泽西理工学院许晓阳联合上海交通大学章雪晴团队在ACS Nano上发表了题为“Prevent and Reverse Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis and Hepatic Fibrosis via mRNA-Mediated Liver-Specific Antibody Therapy”的研究论文[1]。研究团队开发了一种肝脏靶向AA3G LNP用于递送编码IL-11单链可变片段（scFv）的mRNA（mIL11-scFv@AA3G），特异性地在肝脏中积累并分泌IL-11 scFv，中和肝脏环境中过表达的IL-11，从而抑制肝细胞和肝星状细胞中的IL-11信号通路。这种mRNA介导的肝脏特异性抗体疗法为解决MASH提供了一种有前途的方法。 推荐阅读： 章雪晴/许晓阳团队开发mRNA编码抗体疗法，逆转MASH和肝纤维化 04 开发mRNA抗衰老疗法！NANO MRNA成立美容医学子公司，与东京皮肤整形外科医院签署合作协议 2024年12月13日，日本mRNA疗法研发公司NANO MRNA宣布，计划将于2025年1月成立美容医学子公司NANO Rejuvenation，并与母公司制药业务明确分开。 推荐阅读：开发mRNA抗衰老疗法！NANO MRNA成立美容医学子公司，与东京皮肤整形外科医院签署合作协议 05 瘤内注射三联mRNA-LNP疗法，诱导全身抗肿瘤免疫 近日，比利时布鲁塞尔免疫学中心的科学家在Nature子刊Nature Communications上发表了题为："Intratumoral delivery of lipid nanoparticle-formulated mRNA encoding IL-21, IL-7, and 4-1BBL induces systemic anti-tumor immunity"的研究论文。 该研究开发了一种三联LNP疗法，肿瘤内注射LNP递送的编码IL-21、IL-7和4-1BBL的mRNA，可诱导全身抗肿瘤免疫反应。 推荐阅读：瘤内注射三联mRNA-LNP疗法，诱导全身抗肿瘤免疫 06 无需加帽和核苷修饰的线性mRNA平台开发与应用 近日，Annals of Medicine刊登了一篇题为“Development and application of an uncapped mRNA platform”研究文章，湖北工业大学和武汉滨会生物等单位的研究人员开发了一种新型的无帽线性mRNA平台BH-RACE，旨在提高mRNA的稳定性、翻译效率和降低免疫原性。 推荐阅读：无需加帽和核苷修饰的线性mRNA平台开发与应用 07 CDE：公开征求《治疗用生物制品申报临床试验申请模块2.3药学资料撰写要求（征求意见稿）》意见 近年来，生物制品申报数量与日剧增，尤其是临床试验申报数量占比较大。为了更好地服务申请人，指导临床试验申报资料中药学研究相关内容的撰写，提高申报资料质量，国家药品监督管理局药品审评中心结合审评工作实践，起草了《治疗用生物制品申报临床试验申请模块2.3药学资料撰写要求（征求意见稿）》，并公开征求意见。征求意见截至2025年1月15日。 推荐阅读：CDE：公开征求《治疗用生物制品申报临床试验申请模块2.3药学资料撰写要求（征求意见稿）》意见 08 全球最贵药上新：基因疗法的奇迹与天价之痛 全球最昂贵药物top 10，有5个是基因疗法药物。辉瑞今年获批的中重度B型血友病疗法Beqvez定价350万美元，一定价就坐上“最贵药物”的交椅。 推荐阅读：全球最贵药上新：基因疗法的奇迹与天价之痛 创新突破 01 Kidney international：靶向基因治疗慢性肾脏疾病实现精准治疗 近日，来自美国加州大学圣地亚哥分校的科研团队在Kidney international杂志上发表题目为Targeted gene therapy for rare genetic kidney diseases的文章。文章详细探讨了针对罕见遗传性肾脏疾病的靶向基因治疗的进展，包括体内和体外基因治疗的方法。体内基因治疗通常采用病毒和非病毒载体，通过多种途径（如系统性、肾静脉和肾动脉注射）将基因传递到肾脏。小分子核酸也在体外和临床研究中用于治疗某些肾病。令人惊讶的是，造血干细胞被用作体外基因治疗的载体，能够在肾脏内分化为巨噬细胞，并通过形成隧道纳米管将遗传物质传递给邻近的肾细胞。 推荐阅读：读论文 | Kidney international：靶向基因治疗慢性肾脏疾病实现精准治疗 02 再创新高！基因编辑技术助力CAR-T细胞疗法用于自身免疫性疾病新突破！ 近日，徐沪济教授团队在《细胞》（Cell）在线发表原创临床研究成果，在国际上首次揭示使用异体通用型CAR-T治疗风湿免疫性疾病。科研人员利用CRISPR-Cas9基因编辑技术对健康供体来源的靶向CD19的CAR-T细胞进行基因工程改造，开发出了新一代异体通用型CAR-T疗法，帮助3名风湿免疫性疾病患者达到长期缓解。 推荐阅读：再创新高！基因编辑技术助力CAR-T细胞疗法用于自身免疫性疾病新突破！ 03  ViGeneron完成华盖资本领投的A+轮融资，全球首个创新mRNA反式剪接重组基因疗法VG801获FDA许可进入临床 近日，ViGeneron完成A+轮融资，由华盖资本领投，知名产业基金跟投。本轮融资资金主要用于推进两款眼科基因治疗药物的临床开发。 推荐阅读：ViGeneron完成华盖资本领投的A+轮融资，全球首个创新mRNA反式剪接重组基因疗法VG801获FDA许可进入临床 04  神经退行性疾病专栏 | 陈功/雷文亮团队通过单次注射AAV成功构建阿尔茨海默病NHP模型 阿尔茨海默病（AD）一直是神经科学研究的热点，科学家们不断探索更好的模型来模拟这种复杂的神经退行性疾病，暨南大学陈功/雷文亮团队发表的一篇题为A nonhuman primate model with Alzheimer's disease-like pathology induced by hippocampal overexpression of human tau文章，为AD研究带来了新突破。研究团队通过在非人灵长类动物（NHPs）中单次注射腺相关病毒（AAV），成功地过表达人类tau蛋白，建立了AD病理模型，为研究AD的机制和开发治疗方法提供了新的可能性。值得一提的是，此研究中使用的AAV由派真生物提供。 推荐阅读：神经退行性疾病专栏 | 陈功/雷文亮团队通过单次注射AAV成功构建阿尔茨海默病NHP模型 资本速递 01 超13亿美元，这家CGT公司的AAV项目授权给安斯泰来 12月19日，Sangamo Therapeutics与安斯泰来（Astellas）宣布，双方已签署一项许可协议。安斯泰来将使用Sangamo开发的创新专有神经营养型腺相关病毒（AAV）衣壳STAC-BBB，该衣壳在非人灵长类动物中已展示出较好的血脑屏障穿越能力和神经细胞转导效果。协议赋予安斯泰来对一个靶点的全球独家使用权，同时允许其在支付额外许可费用后，将使用权扩展至最多4个其他靶点，以通过静脉注射基因药物治疗某些神经系统疾病。 推荐阅读：超13亿美元，这家CGT公司的AAV项目授权给安斯泰来 参考资料： 1.https://mp.weixin.qq.com/s/WovL3RellrKG1A7G1HnqXQ 2.https://mp.weixin.qq.com/s/2Kex9lHxkDSDfW5QuAX6Yg 3.https://mp.weixin.qq.com/s/2expk7XamUfD7kwxhA324w 4.https://mp.weixin.qq.com/s/Y5XnomFWHoWZrvoDtroWZA 5.https://mp.weixin.qq.com/s/Wn0LgO5t3qgNKcq8fLdtdg 6.https://mp.weixin.qq.com/s/PNNPx28kKi8S5DaVtgmMpw 7.https://mp.weixin.qq.com/s/yu2MkxSeZcxzHXiCcrhrFA 8.https://mp.weixin.qq.com/s/kvLhKwDDKOnJwzccDw5dUA 9.https://mp.weixin.qq.com/s/XxdF8897IEpY4-HJ7LGpxw 10.https://mp.weixin.qq.com/s/N_18bFibBbg12TH4LM3A8w 11.https://mp.weixin.qq.com/s/15pp2irgd1JAqhZuGpPgTQ 12.https://mp.weixin.qq.com/s/n7rYDyh8yqCAivtaDSnbuA 13.https://mp.weixin.qq.com/s/G5a15f1asPox0Y7TIgJLzQ 14.https://mp.weixin.qq.com/s/fgGLN4YoOB4yu9rnsWYugw 关于派真生物