Bevacizumab biosimilar(Elea Spa)

引言在人工智能（AI）领域，OpenAI的Sora文本到视频工具标志着一个新的技术革命。Sora能够根据简短的文本提示，生成逼真的视频内容，这一能力不仅展现了AI技术的先进性，也为多种应用场景开辟了新的可能性。从科学研究到媒体制作，从教育传播到社会互动，Sora的出现是对传统内容创作方式的一次颠覆。此外，作为OpenAI继ChatGPT和DALL·E之后的又一项创新成果，Sora凭借其独特的文本到视频转换能力，已经成为AI技术发展的一个重要里程碑。它不仅体现了AI技术在理解和生成复杂媒体内容方面的进步，也为未来AI技术的应用提供了新的思路和方向。尽管Sora的技术进步令人振奋，但它的出现也引起了科研人员和社会的广泛关注。一方面，人们对于Sora能够带来的正面影响持乐观态度，比如在科学研究、教育传播、健康医疗等领域的应用，有望通过直观的视频内容，使复杂信息的传递变得更加高效和易于理解。另一方面，Sora及类似技术的滥用风险也引起了人们的担忧。在数字信息日益泛滥的今天，如何鉴别真伪、防止误导性信息的传播，成为了亟待解决的问题。特别是在公共事件等的敏感时期，未经验证的AI生成内容可能对公共意见产生不良影响。因此，围绕Sora的讨论不仅关乎技术本身的发展，更涉及到其在社会中应用时所面临的伦理、法律和监管等复杂问题。如何在促进技术进步的同时，确保其正面影响最大化，负面影响最小化，已经成为了科研人员、政策制定者、行业从业者乃至整个社会共同关注的话题。（3月12日Nature “How OpenAI’s text-to-video tool Sora could change science – and society”）Sora文本到视频的转换Sora利用了最先进的人工智能算法，包括自然语言处理（NLP）、深度学习、以及生成对抗网络（GANs），共同作用于这一转换过程中。自然语言处理（NLP）自然语言处理技术使得Sora能够理解和解析用户输入的文本提示。这一步骤是整个转换过程的基础，涉及到语义分析、语境理解以及关键信息的提取。通过这种方式，Sora能够准确捕捉到用户想要表达的视频内容和风格。深度学习模型接下来，Sora通过深度学习模型，将处理过的文本信息转换为视频的视觉元素。这一过程中，AI模型根据文本中的描述，生成视频的初步草图，包括场景布局、人物动作以及颜色配比等。深度学习模型的训练涉及到大量视频数据，以确保生成的视频既逼真又符合文本描述。生成对抗网络（GANs）最后，生成对抗网络（GANs）的应用进一步提升了视频的质量和真实感。在这一阶段，两个网络——生成器和判别器互相竞争，不断优化生成的视频内容。生成器负责产生尽可能逼真的视频，而判别器则尝试区分视频是真实拍摄还是AI生成。这种相互竞争的过程确保了最终生成视频的高质量和逼真度。Sora的开发过程中面临着多项技术挑战，包括如何精确解析复杂文本提示、如何提高视频生成的速度以及如何确保生成内容的多样性和创新性。针对这些挑战，OpenAI不断优化算法，提升计算效率，同时也在探索新的模型结构，以实现更加丰富和动态的视频内容生成。与其他AI工具的对比主要竞争对手包括Gen-2和Lumiere，这两种工具也在文本到视频转换领域取得了显著的进展。Gen-2：创新性与局限性Gen-2由纽约市的Runway公司开发，是一款早于Sora发布的文本到视频AI工具。Gen-2在处理简单场景和动作生成方面表现出色，但它在处理复杂情境和细节渲染方面的能力相对有限。此外，Gen-2在生成视频时往往需要更详尽的文本描述，这在一定程度上限制了用户的创作自由。Lumiere：谷歌的答案Lumiere是由谷歌领衔的项目，它注重于利用强大的数据处理能力，提高视频生成的质量和速度。尽管Lumiere在视频的真实感渲染上取得了一定的进展，但它在创意表达的多样性和自由度方面，与Sora相比仍有差距。Sora：创意与自由度的结合与Gen-2和Lumiere相比，Sora的最大优势在于其对创意表达的支持和促进。Sora不仅能够从简短的文本提示中生成高质量、逼真的视频，还能够理解和执行更抽象的创意指令，从而为用户提供了更广阔的创作空间。此外，Sora在视频内容的细节处理和情境逻辑构建方面展现出了卓越的能力，这得益于OpenAI在自然语言理解和深度学习领域的先进研究。Sora对科学研究的潜在影响数据管理与研究效率在当今科学研究的各个领域，数据的规模和复杂度正在以前所未有的速度增长。从粒子物理学到基因组学，从气候变化到社会科学，研究人员面临着如何高效管理和分析庞大数据集的挑战。在这一背景下，OpenAI推出的Sora文本到视频工具为科学界带来了新的可能性，尤其在提高研究效率和数据分析的预测能力方面表现出巨大潜力。数据可视化的革新Sora能够将复杂的数据集转换为直观的视频内容，极大地简化了数据解读过程。这种直观的表达方式不仅有助于研究人员快速理解数据背后的模式和关系，而且也使非专业人士能够轻松接触和理解科学研究的成果。例如，在气候科学研究中，Sora可以将海量的气候变化数据转换为展示地球温度变化的动态视频，使得这些复杂的数据变得易于理解。提升研究效率通过使用Sora，研究人员可以将更多时间和精力集中在核心研究活动上，而不是数据处理和分析。Sora的高效数据处理能力意味着即便是最庞大的数据集也可以迅速转换为有用的信息和洞察。这种效率的提升不仅加速了研究过程，也提高了研究质量，使研究人员能够在更短的时间内探索更多的假设和理论。预测能力的增强Sora不仅在数据管理和可视化方面展现出优势，还在提高科学研究的预测能力方面发挥着重要作用。通过对历史数据的深度学习和分析，Sora可以帮助研究人员预测未来的趋势和模式，从而在很多领域，如疾病控制、环境保护和技术发展等，提前做好准备和应对。复杂概念的可视化在科学研究领域，将复杂的概念和数据以易于理解的形式呈现给公众和非专业观众，一直是一个挑战。Sora文本到视频工具的出现，为解决这一问题提供了创新的解决方案。通过将复杂的科学概念转化为直观的视频内容，Sora极大地提升了科学传播的效率和效果，使得科学知识的普及和教育变得更加容易。提高公众理解度Sora能够将抽象的科学理论和复杂的数据分析，转换为生动直观的视频表现，帮助公众更好地理解和接受科学知识。例如，对于量子物理学中的“叠加态”概念，通过Sora生成的视频可以将这一难以理解的理论以动态图像的形式展现出来，从而使非专业观众能够直观地感受到量子世界的神奇。促进学术交流在学术界，Sora还可以促进科研人员之间的交流与合作。科研人员可以利用Sora将研究成果和理论模型转换为视频内容，与国际同行分享和讨论，从而加速科学创新和知识的传播。这种可视化的交流方式比传统的论文和报告更加直观、易懂，能够跨越语言和专业的障碍，提高科研合作的效率。教育应用的拓展在教育领域，Sora的应用同样具有革命性的意义。通过将复杂的科学原理和实验过程转化为视频教材，教师可以提供更加生动、互动的教学内容，激发学生的学习兴趣和科学探索的热情。此外，这些视频资料还可以作为在线教育资源，为无法到现场学习的学生提供高质量的学习材料。Sora对社会的影响虚假信息Sora等技术能够根据文本提示生成高度逼真的视频内容，这意味着即使是没有专业视频制作技能的人也能轻松创建看似真实的虚假信息。通过Sora等技术制作的假新闻和虚假信息可能进一步加剧社会分裂，破坏社会和谐。面对Sora等技术带来的挑战，需要政府、科技公司和社会各界共同努力，制定有效的应对策略，确保技术的正面应用，避免潜在的负面影响。技术解决方案：开发和应用能够识别AI生成内容的技术工具，为AI生成的视频自动打上标签，提高公众对虚假信息的识别能力。法律和政策：制定和完善相关法律法规，对故意制造和传播虚假信息的行为进行处罚，保护选举的公正性和信息的真实性。公众教育：加强公众媒体素养教育，提高人们识别和鉴别虚假信息的能力，培养批判性思维。创意产业的影响随着Sora等文本到视频AI技术的快速发展，创意产业特别是电影制作、广告创作等领域正面临着前所未有的变革。对于演员、制片人等创意产业工作者而言，Sora既带来了机遇也带来了挑战。机遇：创新与效率的提升内容创作的新可能：Sora提供了一种全新的内容创作方式，使得制片人和编剧能够快速将文本脚本转化为初步的视频草图，加速从概念到可视化的转换过程，为创意思考和故事叙述提供了更大的灵活性。成本与时间的优化：对于广告制作等需要快速产出的领域，Sora能够显著降低制作成本和时间，使创意工作者能够在有限的预算和时间内探索更多的创意方案，提高工作效率。挑战：行业角色的重新定义演员角色的变革：随着AI技术能够生成逼真的人物形象和表演，传统意义上的演员角色可能会发生改变。未来的演员除了表演技巧外，还可能需要掌握与AI合作的新技能，比如通过语音和表情控制AI生成的角色。版权和伦理问题：Sora等技术的应用也引发了关于版权和伦理的问题，特别是在使用真实人物形象和声音生成视频内容时。制片人和内容创作者需要面对如何合法合规使用AI技术的挑战。尽管Sora带给创意产业的挑战不容小觑，但它所开启的创新空间和机遇也是巨大的。为了抓住这些机遇，创意产业工作者需要不断适应技术发展，掌握新的技能和工作方式。技能更新与终身学习：创意工作者需要通过终身学习来不断更新自己的技能，包括学习如何使用Sora等AI工具，以及如何在AI辅助下进行创意设计和内容创作。伦理和法律框架的建立：行业协会和监管机构需要制定相应的伦理准则和法律框架，确保AI技术在创意产业的应用既促进了创新，又保护了个人隐私、版权和社会道德。水印与真实性验证随着Sora等AI技术的进步，生成的视频内容越来越难以与真实内容区分。这引发了对信息真实性的广泛关注，特别是在传播关键信息的领域，如新闻报道、教育材料等。为了确保公众能够识别AI生成的内容，使用视频水印和元数据签名成为了一种可行性高且有效的方法。视频水印的应用视频水印技术通过在视频中嵌入不易察觉的标识，帮助观众识别视频是否为AI生成。这种水印可以是可视化的图标或标志，也可以是对视频信号的微妙调整，不影响观看体验的同时，确保了内容的来源可追溯。优势：直观易识别，增强了公众对视频真实性的直接认知。挑战：随着技术的发展，恶意方可能会找到方法去除或伪造水印，需要不断更新水印技术以应对挑战。元数据签名的重要性元数据签名是另一种验证AI生成内容真实性的技术，通过在视频文件的元数据中加入签名信息，记录内容的来源和生成方式。这一技术更侧重于技术层面的验证，需要相关工具和知识来识别和解读。优势：为内容的真实性提供了更深层次的证明，难以被篡改。挑战：公众可能缺乏检查元数据的意识和工具，需要通过教育和普及来提高公众的认识。应对策略为了有效利用视频水印和元数据签名技术，以下策略至关重要：标准化实施：制定统一的水印和元数据签名标准，确保所有AI生成的内容都按照规定进行标记。公众教育：提高公众对AI内容识别的意识，教育他们如何利用工具检查视频的水印和元数据。技术迭代：不断更新水印和元数据签名的技术，以应对去除或伪造的尝试。社会教育与意识提升在Sora等AI技术迅速发展的当下，公众对AI生成内容的鉴别能力变得尤为重要。这不仅是技术发展的挑战，更是教育系统需要积极应对的问题。提高公众的意识和教育系统的适应性，是确保社会健康发展的关键。公众意识的提高媒体素养教育：在公众教育中加强媒体素养的培训，教育公众如何鉴别网络信息的真伪，特别是AI生成的视频内容。这包括了解基本的AI知识、识别可能的欺骗性标志等。广泛宣传：通过政府、教育机构和媒体的力量，广泛宣传AI技术的应用及其潜在的风险，提高公众对这一问题的认识和警觉。教育系统的适应性课程更新：教育系统应当更新课程内容，将AI及其应用、伦理和社会影响纳入中小学及高等教育的课程体系中，培养学生的批判性思维和技术适应能力。教师培训：加强对教师的专业培训，使其具备教授AI相关知识的能力和技巧，包括AI技术的基本原理、应用案例分析及其社会伦理问题的讨论。面对挑战的策略多元合作：教育机构、科技企业、政府部门及非政府组织应建立合作机制，共同开发教育资源和平台，提供针对不同年龄层次的AI教育内容。持续更新：随着AI技术的不断进步，相关的教育内容和策略也需要不断更新，以适应技术发展的最新趋势。Q&ASora是如何工作的？Sora利用了先进的人工智能技术，通过自然语言处理（NLP）和深度学习算法，将用户输入的文本提示转换为动态视频内容。这一过程涵盖了对文本的语义理解、场景构建、角色生成以及动作设计等多个环节。Sora的工作机制基于大量的数据学习，使其能够根据文本中的描述生成高度逼真的视频场景和人物行为。Sora与其他文本到视频AI工具有何不同？Sora与其他文本到视频AI工具如Gen-2和Lumiere相比，其显著特点在于生成视频的逼真度和创意表达的灵活性。Sora能够更准确地理解文本中的抽象概念，并将这些概念转化为具体且连贯的视觉表现。此外，Sora在用户界面和交互设计上也更为友好，使非专业用户能够轻松使用该工具进行视频内容的创作。Sora如何改变科学研究和数据管理？Sora通过其高级的文本到视频转换技术，为科学研究和数据管理带来了革命性的变革。它能够将复杂的数据集和科学概念转换为直观的视频内容，极大地提高了数据分析的效率和公众对科学研究成果的理解度。此外，Sora的应用还促进了跨学科研究的合作，通过可视化的方式简化了复杂信息的传递，加速了科学发现的过程。如何辨别AI生成的视频内容的真实性？辨别AI生成的视频内容的真实性是当前面临的一大挑战。公众可以通过几种方式来鉴别这类内容，包括查找视频中的异常或不自然之处、使用专门的软件工具分析视频的元数据，以及依赖可信的新闻来源和官方声明。教育和提高公众的媒体素养也是关键，这需要政府、教育机构和科技企业的共同努力。Sora对创意产业有哪些潜在影响？Sora对创意产业的影响既包括机遇也包括挑战。在机遇方面，Sora提供了一种全新的内容创作工具，使得电影制作、广告创意等行业能够以更低的成本和更高的效率产出富有创意的视频内容。然而，挑战也同样存在，包括对传统演员和制片人角色的影响、版权和伦理问题的复杂性增加等。创意产业需要适应这些变化，探索与AI技术协作的新模式。参考文献：https://www-nature-com.libproxy1.nus.edu.sg/articles/d41586-024-00661-0O'Callaghan J. How OpenAI's text-to-video tool Sora could change science - and society. Nature. Published online March 12, 2024. doi:10.1038/d41586-024-00661-0责编|探索君排版|探索君转载请注明来源于【生物探索】End往期精选围观一文读透细胞死亡(Cell Death) | 24年Cell重磅综述（长文收藏版）热文Nature | 破除传统：为何我们需要重新思考肿瘤的命名方式热文Nature | 2024年值得关注的七项技术热文Nature | 自身免疫性疾病能被治愈吗？科学家们终于看到了希望热文CRISPR技术进化史 | 24年Cell 综述

▎药明康德内容团队编辑本期看点1. 卡纳万病（Canavan）基因疗法BBP-812的1/2期临床试验的初步数据积极。2. 杜氏肌营养不良症基因疗法SGT-001在用药一年后显著改善患者的行走功能。3. 首个用于治疗原发性卵巢功能不全的同种异体外泌体疗法EV-Pure提交IND申请获FDA批准。4. 利用“合成致死”效应的潜在“first-in-class”强效SMARCA2蛋白降解剂PRT3789提交IND申请获FDA批准。药明康德内容团队整理BBP-812：公布1/2期临床试验数据BridgeBio Pharma公布了其用于治疗卡纳万病的研究性静脉注射AAV9基因疗法BBP-812的1/2期临床试验数据。BBP-812能够将ASPA基因的功能拷贝递送到全身并进入大脑，从而可能根治疾病。卡纳万病是一种由编码天冬氨酸酶的ASPA基因突变引起的超罕见、可致残或致命的疾病。大多数儿童无法爬行、行走、坐着或说话，在幼时就会面临死亡的威胁。天冬氨酸酶活性的缺乏会导致N-乙酰天冬氨酸（NAA）的积累，并最终导致对髓鞘的毒性。目前，该病尚无获批的疗法。此次所公布3例患者的药效学数据显示，接受BBP-812治疗3-6个月后，患者脑脊液、脑白质及尿液中的NAA持续且大幅度的减少，这表明此在研疗法能够产生功能性的ASPA酶。新闻稿指出，如果临床试验成功，BBP-812将成为出生时患有卡纳万病的儿童的首个治疗选择。此前，BBP-812已被FDA授予快速通道资格、罕见儿科疾病认定和孤儿药资格。BBP-812还被欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格。SGT-001：公布1/2期临床试验数据Solid Biosciences公布了其基因疗法SGT-001在1/2期临床试验中的更新的数据。SGT-001能通过新型腺相关病毒（AAV）载体，将合成微抗肌萎缩蛋白（microdystrophin）的转基因递送至患者体内，治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的遗传根源。该临床试验结果显示，给药一年后，接受SGT-001治疗患者的行走功能得到了改善。SV95C是一项由可穿戴设备测量的指标，用于评估患者日常生活中最快的自发进行步伐，被EMA认定为五岁及以上DMD患者临床试验中可用的次要终点。在该临床试验中，接受SGT-001的患者的SV95C水平与基线时相比改善了8.8%-9.5%，与疾病自然史数据相比改善了23.9%-24.6%，与对照组患者相比改善了26.0%-26.7%。此前，SGT-001已被FDA授予罕见儿科疾病认定、快速通道资格，并被FDA和EMA授予孤儿药资格。EV-Pure：IND申请获得FDA许可EV-Pure是一种同种异体外泌体疗法，适用于原发性卵巢功能不全的女性。原发性卵巢功能不全导致约1%的40岁以下的女性不孕，这种疾病的并发症还包括早期骨质疏松症、早发性心脏病，以及无法怀孕引起的抑郁症和焦虑症等严重问题，目前尚无获批的疗法。根据新闻稿，该疗法是在该适应症中首个提交IND申请获得FDA批准的同种异体外泌体疗法。PRT3789：IND申请获得FDA许可PRT3789是一种潜在“first-in-class”的强效选择性SMARCA2蛋白降解剂。SMARCA2和SMARCA4参与多个致癌过程，包括允许DNA转录为RNA的过程。在某些特定的癌症（包括非小细胞肺癌）中，约10%-20%的患者携带SMARCA4突变。由于SMARCA2或SMARCA4的活性是肿瘤细胞生长所必需的，因此具SMARCA4缺陷的癌细胞高度依赖SMARCA2生存。在SMARCA4缺陷的癌症中降解SMARCA2蛋白被认为会产生很强的“合成致死”效应，导致癌细胞死亡，同时不伤害拥有SMARCA4表达的正常细胞。INO-3107：公布1/2期临床试验数据INOVIO公布了DNA疗法INO-3107临床1/2期试验数据。INO-3107用于治疗成人HPV 6和HPV 11相关的复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）。此疗法旨在引发针对HPV 6和HPV 11的靶向T细胞反应，以杀死受感染的细胞，使乳头状瘤消退，并可能清除或降低病毒水平，从而防止或减缓新乳头状瘤生长。此次公布的研究结果显示，与前一年相比，使用INO-3107治疗的21名受试者中，有16名（76%）手术干预次数降低，6名受试者在试验期间无需手术干预，该临床终点的改善具有统计学意义。此外，INO-3107具有良好的耐受性和免疫原性。2020年，FDA授予INO-3107孤儿药资格，用于治疗RRP。KIO-100：公布1期临床试验数据Kiora Pharmaceuticals公布了其二氢乳清酸脱氢酶（DHODH）抑制剂KIO-100用于治疗葡萄膜炎的1期试验结果。葡萄膜炎是一种T细胞介导的眼内炎症性疾病。结果显示，玻璃体内注射KIO-100能以剂量依赖性方式减少眼内炎症，并在研究期间显著提高视力。最高剂量组在第14天时在ETDRS视力表字母评估视力方面的改善达三行（相当于分辨率加倍），并保持稳定直到第28天。此外，该药物耐受性良好，对眼内组织没有严重的副作用或其他不良事件。FB-101：公布1期临床试验数据1ST Biotherapyatetics公布了其c-Abl抑制剂FB-101的1期临床数据。FB-101正在被开发用于治疗帕金森病，并可能用于与α-突触核蛋白病相关的其他神经退行性疾病。FB-101的1期临床试验的单剂量递增部分在健康的成人受试者中完成。结果显示，口服FB-101在所有队列中均具有良好的耐受性和安全性。FB-101的血液浓度呈剂量依赖性，未观察到年龄或性别差异。值得注意的是，从受试者身上收集的脑脊液证实了FB-101具有强烈的血脑屏障渗透性。OTT166：公布1b期临床试验数据OcuTerra Therapeutics公布了其OTT166眼药水用于治疗糖尿病视网膜病变的1b期临床试验数据。OTT166为一在研选择性小分子RGD序列抑制剂。研究结果显示，OTT166的耐受性良好，没有眼部或全身毒性的证据，没有报告药物相关的严重不良事件，并且患者在整体试验中所展现的最佳矫正视力（BCVA）稳定。在研究结束时，两组的平均和中位视网膜厚度（CRT）都有临床意义的减少（分别为-22/-28微米），37%的患者被认为获得了临床缓解。FAP-2286：公布1期临床试验数据Clovis Oncology公布了其靶向成纤维细胞活化蛋白（FAP）的放射治疗候选药物FAP-2286在实体肿瘤中的1期临床试验数据。FAP在多种肿瘤类型中表达，是具有前景的癌症治疗靶点。此次公布的数据显示，未观察到与177Lu-FAP-2286相关的严重不良事件、治疗中断或死亡。目前已在1名患者中确认了部分缓解（PR），并在1名患者中确认了疾病稳定（SD）。此外，FAP-2286在一系列实体肿瘤中展现出高肿瘤摄取率，并能长时间留存。DB-OTO：IND申请获得FDA许可DB-OTO是针对由编码otoferlin的OTOF基因突变引起的严重先天性听力损失的基因疗法。正常的otoferlin使耳朵的感觉细胞响应声音刺激而释放神经递质，从而激活听觉神经元。无功能性的otoferlin则无法将听觉信号传递到大脑。DB-OTO使用AAV载体将OTOF基因的健康拷贝传递至耳蜗毛细胞，以此恢复长期的生理听力。2021年，DB-OTO获得了FDA的孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。TK-8001：1/2期临床试验完成首例患者给药TK-8001是一种TCR-T细胞疗法，对黑色素瘤相关抗原基因A1（MAGE-A1）具有特异性，适用于实体瘤患者。MAGE-A1是侵袭性癌症的标志，与不良的临床预后有关，且有大量证据表明MAGE-A1是肿瘤发生的潜在驱动因素。与使用来自人类供体的TCR-T细胞相比，TK-8001在体外表现出连续杀伤活性，并具有增强的体内抗肿瘤活性。ITIL-306：1期临床试验完成首例患者给药ITIL-306是一种自体肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法，采用Instil Bio专有的CoStAR分子设计，该分子被叶酸受体α（FRα）激活，在肿瘤微环境中提供强大的共刺激信号。CoStAR建立在天然TIL的关键优势之上，以增强肿瘤微环境中TIL的细胞因子释放，细胞溶解活性和TIL的增殖。先前发表的临床前数据表明，CoStAR-T细胞能够在没有外源性IL-2的情况下增强体内肿瘤控制，能够支持ITIL-306的1期研究中不含IL-2的治疗方案。KYV-101：向FDA提交IND申请KYV-101是一款处于临床阶段、靶向CD19的CAR-T细胞疗法，其特性尤其适用于治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病，如狼疮性肾炎、系统性硬化症和炎性肌病。临床前研究证明，该疗法可在疾病模型的血液循环和组织中，诱导深度和完全的B细胞耗竭，产生显著疗效。AT-02：1期临床试验完成首例患者给药AT-02是泛淀粉样蛋白去除（PAR）肽技术与IgG1抗体的融合蛋白，正在开发用于治疗系统性淀粉样变性（SA）。AT-02能够以亚摩尔亲和力与ATTR和AL淀粉样蛋白结合，促进巨噬细胞介导的淀粉样蛋白吞噬作用。体内临床前数据显示，在人AL淀粉样瘤和系统性AA淀粉样变性小鼠模型中，淀粉样蛋白显著减少。与未经治疗的动物相比，AT-02治疗患有进行性系统性AA淀粉样变性的小鼠，可将局部心脏淀粉样蛋白减少约50%，并显著减少肾和肝淀粉样蛋白和器官损伤。LB-100：在西班牙开启1b/2期临床试验LB-100是一种抑制丝氨酸/苏氨酸磷酸酶的临床候选药物。丝氨酸/苏氨酸磷酸酶无处不在，并一直被认为是抗癌药物的潜在重要靶点。然而，由于这些酶的多功能性，人们普遍认为抑制这些磷酸酶的药物会产生极大毒性，无法将它们发展为抗癌治疗。但Lixte Biotechnology Holdings的临床前研究表明，LB-100单药可抑制一系列人类癌症，当与标准细胞毒杀药物和/或放射疗法结合使用时，LB-100可增强其对血液学和实体瘤癌症的有效性，且不会增强毒性。此外，在癌症动物模型中以非常低的剂量给药时，LB-100显著提高了PD-1阻断剂的有效性。这项临床试验旨在检视LB-100与阿霉素联合治疗软组织肉瘤的疗效和安全性。药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息参考资料：[1] Decibel Therapeutics Receives FDA Clearance of IND Application for DB-OTO, a Gene Therapy Product Candidate Designed to Provide Hearing to Individuals with Otoferlin-Related Hearing Loss. 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