Study in Participants With Mild to Moderate Arterial Hypertension to Investigate Safety and Tolerability of BAY3283142 in a Randomized, Single-blind, Placebo-controlled, Multi-center, Group Comparison Design
In this study, researchers want to learn about the safety of BAY3283142 after a single dose and multiple doses in participants with mild to moderate high blood pressure. The study treatment called BAY3283142 helps to relax blood vessels. It is currently under development for the treatment of chronic kidney disease (CKD) and nonproliferative diabetic retinopathy (NPDR). CKD is a condition in which the kidneys' ability to work gradually decrease over time. NPDR is a condition in which high blood glucose levels cause damage to the blood vessels of the retina, which is a tissue at the back of the eyes. During this study, participants will take either different doses of the study drug BAY3283142 as tablets by mouth or a placebo. A placebo looks like the study drug but does not have any medicine in it. At the start of this study, the study doctor will check the medical history and current medications of the participants. They will also perform a complete health check on all the participants. Researchers will collect blood and urine samples from the participants at different time points to assess the safety and effects of BAY3283142. Each treatment scheme will consist of three doses that are given in a consecutive manner. For the first 7 days, participants will receive a lower dose of BAY3283142 in each treatment scheme. The middle and the higher dose of each treatment scheme will be given for 14 days each. Participants will not know which treatment (placebo or BAY3283142) they will be given, but the study doctor will know which group received which treatment. A participant can be in the study for 10 weeks. This study will be conducted on men or postmenopausal women participants with mild to moderate high blood pressure who may not directly benefit from treatment with BAY3283142. However, information collected in this study will serve as a basis for the development of BAY3283142 for the treatment of people with CKD or NPDR. Participants may experience pain and discomfort when blood samples are taken.
The researchers will closely monitor and manage any medical problems that the participants may have during the study.
An Open-label Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Safety and Tolerability of BAY 3283142 in Participants With Impaired Hepatic Function (Classified as Child-Pugh A or B) in Comparison to Matched Controls With Normal Hepatic Function
Researchers are looking for a better way to treat people who have chronic kidney disease (CKD).
CKD is a condition in which the kidneys' ability to work properly gradually decreases over time. The kidneys help the body get rid of waste through urine and filter the blood before sending it back to the heart. When kidney function decreases, waste builds up in the body, which can cause various complications.
The study treatment, BAY 3283142, is under development to treat CKD. It works by activating a protein called soluble guanylate cyclase (sGC) that generates cGMP - a molecule that relaxes blood vessels and is thought to have beneficial effects in CKD. BAY3283142 is broken down in the liver by a specific enzyme before it is removed from the body.
In this study, researchers want to understand how a mild or moderate reduction in liver function affects the blood levels of BAY3283142.
The main purpose of this study is to learn how BAY3283142 moves into, through, and out of the body, after a single dose of BAY3283142 in participants with reduced liver function.
For this, the researchers will analyze:
* Area under the curve (AUC): a measure of the total amount of BAY3283142 in participants' blood over time
* Maximum observed concentration (Cmax): the highest amount of BAY 3283142 in participants' blood The AUC and Cmax values for participants with reduced liver function will be compared with the values for participants with normal liver function.
The study participants will be assigned to one of the four treatment groups based on their liver function:
* Group 1: participants with mild reduction in liver function
* Group 2: participants with moderate reduction in liver function
* Groups 3 and 4: participants with normal liver function who will be matched for age, weight, and gender with participants with reduced liver function All participants will take a single dose of BAY3283142 as a tablet by mouth without food.
Each participant will be in the study for around 5 to 6 weeks, which includes:
* a visit within 28 days of starting treatment to confirm if the participant can take part in this study
* a hospital stay for 7 days during which the participant will be given a single dose of BAY3283142 and the study doctor will monitor the participant's health
* a visit after 7 to 10 days of taking BAY3283142 during which the study doctor will perform a health check-up on the participant
During the study, the doctors and their study team will:
* check participants' health by performing tests such as blood and urine tests, blood pressure measurements, and checking heart health using an electrocardiogram (ECG)
* ask the participants questions about how they are feeling and what adverse events they are having An adverse event is any medical problem that a participant has during a study. Doctors keep track of all adverse events, irrespective of whether they think it is related or not to the study treatment.
Access to study treatment after the end of this study is not planned. Participants with liver problems can continue taking their other prescribed medicines as usual.
Single and Multiple Dose Escalation Study to Investigate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of BAY 3283142 Given as Oral Tablets in Japanese Healthy Male Participants in a Randomized, Placebo-controlled, Single-blind, Group Comparison Design
Researchers are looking for a better way to treat people who have chronic kidney disease (CKD).
The kidneys filter extra water and waste out of the blood and make urine. CKD is a long-term, progressive decrease in the kidneys' ability to work properly.
The study treatment BAY3283142 is under development for treating CKD. It works by activating a protein called soluble guanylate cyclase (sGC) that generates cGMP - a molecule that relaxes blood vessels and is thought to have beneficial effects in CKD.
The participants of this study will be healthy and will have no benefit from the intake of the study treatment. However, the study will provide information on how to use BAY3283142 in subsequent studies in people with CKD.
The main purpose of this study is to learn how safe the study treatment BAY3283142 is and how it affects the body in comparison to placebo when given as single and multiple amounts in healthy male participants in Japan. A placebo is a treatment that looks like a medicine but does not have any medicine in it.
To do this, the study team will compare the number of participants who have medical problems after taking BAY3283142 with those participants who take placebo. These medical problems are called adverse events. The study doctors and their team keep track of all medical problems that happen in studies, even if they do not think they might be related to the study treatments.
Another purpose of this study is to learn how the study treatment BAY3283142 moves into, through, and out of the body. To answer this, the study doctors and their team will take blood samples from the participants and measure:
The average highest level of BAY3283142 in the blood (also called Cmax)
The average total level of BAY3283142 in the blood (also called AUC).
Dependent on the treatment group, the participants will either take BAY3283142 or placebo as tablet once a day. A group of participants will start out by receiving a low amount of the study treatment. The study doctors will look at the results from these participants and then decide whether to increase the amount of the study treatment in the next group of participants. Researchers use dose escalation studies to learn about the safety of a specific amount before participants are given a higher amount.
Participants will be in the study for up to 7 weeks, including an in-house stay of up to 15 days. One test (screening) visit to the study center is planned before the start of treatment and one follow-up visit is planned after the end of treatment.
During the study, the study team will:
check vital signs
do physical examinations
take blood and urine samples
examine the participants' heart health using electrocardiogram (ECG)
100 项与 BAY-3283142 相关的临床结果
100 项与 BAY-3283142 相关的转化医学
100 项与 BAY-3283142 相关的专利(医药)
7
项与 BAY-3283142 相关的新闻(医药)2023年,国内1类化药首次IND注册申报,共计311个品种,年增长37%,创下历史新高,交出满意年度答卷。(详情查看:《国内1类化药的「命运齿轮」开始转动》)与此同时,进口1类化药IND情况如何?与中国制药巨头同台竞技的跨国药企们,又是哪些?为此,笔者特别盘点了进口1类化药IND「年终总结」,以飨读者。注:文末附2023年首次受理的1类化药进口IND品种表。01近3年我国1类化药进口IND品种注册受理趋势通过查询药智数据,承办时间分别选择2021、2022、2023全年,药品类型选择“化药”,注册分类选择“1类”,任务类型选择“IND”,申请类型选择“进口”,按品种统计结果显示:1)2021年的申报量为118个、已批准品种112个、申报企业共72家;2)2022年的申报量为106个、已批准品种102个、申报企业共58家;3)2023年的申报量为90个、已批准品种77个、申报企业共46家。具体如下图所示。图1 2021年-2023年,我国1类化药进口IND品种注册受理趋势(按品种统计)数据来源:药智数据022023年1类化药进口申办方及IND品种特点按品种统计,2023年申报企业排名靠前的有阿斯利康、勃林格殷格翰制药、礼来制药、辉瑞制药、百时美施贵宝、罗氏制药、诺华制药、拜耳制药、默沙东、Incyte Corp等,大都为全球大型制药公司。另,如上所述2023年的品种数量为90个,其中已有4个品种纳入突破性治疗,分别为VSA001注射液(在低脂饮食和其他降脂疗法的基础上,可以降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者的甘油三酯水平)、VSA003注射液(用于在饮食疗法和其他降脂治疗基础上且需要进一步降低LDL-C的HoFH患者,或其他降脂治疗无效、或不耐受其他降脂治疗的HoFH患者)、Lanifibranor片(拟用于治疗伴有肝纤维化的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎的成人患者)、Vamorolone口服混悬液(用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良)。再,2个品种为放射性药物,分别为ITM Solucin GmbH&Grand Pharmaceutical(China)开发的镥[177Lu]依多曲肽注射液和Telix International Pty Ltd&Grand Pharmaceutical开发的碘[131I]-IPA注射液。图2 2023年国内进口1类IND受理品种企业排布(按品种统计)图片来源:药智数据032023年首次受理的1类化药进口IND品种介绍首次受理品种,相对来说更具创新代表性。为了更全面详细的介绍2023年首次受理的1类化药进口IND品种,首先将上述品种进行数据库查重,确认为2023年首次国内申请,后进行全网搜索公开信息,细化品种信息,由此更能表现进口化药IND品种的类别、方向和差异化特点。NO1~BRM421滴眼液GPN00136(BRM421),为全球创新的小分子多肽滴眼液产品,通过加速角膜缘干细胞的分裂增殖,促进眼表修复以治疗干眼症。远大医药曾发布公告,集团用于治疗干眼症的小分子多肽药物GPN00136(BRM421)的II期临床试验申请,是一项单臂、开放标签的II期临床研究,拟入组不超过40例的中重度干眼症患者,旨在评估BRM421治疗中重度干眼症患者的有效性和安全性。NO2~VSA001VSA001,是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向siRNA药物,可通过有效且持久地沉默载脂蛋白C3的信使RNA(APOC3 mRNA)来降低APOC3蛋白水平表达。2023年5月,维亚臻宣布VSA001注射液在北京大学第三医院顺利完成首例受试者给药,这是一项随机、双盲、安慰剂对照的1期临床试验,旨在评估VSA001在中国成年健康志愿者中的安全性、耐受性以及药代动力学和药效动力学特征。2023年7月,维亚臻又宣布VSA001注射液在中南大学湘雅二医院顺利完成3期临床试验首例患者给药。NO3~Milvexian片Milvexian,为新一代口服凝血因子XIa抑制剂。Fierce Biotech曾指出,这款疗法有望成为重磅抗凝血疗法。2023年5月,强生和百时美施贵宝公司宣布Milvexian获得美国FDA快速通道资格,用于3期研究项目评估的所有三种适应症:缺血性卒中、急性冠状动脉综合征和心房颤动。据强生新闻稿,项目旨在研究Milvexian是否可以通过减少血栓形成事件而不增加出血风险来提高治疗这三种疾病患者的获益-风险概况。NO4~VSA003VSA003,是一款靶向血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)的小干扰核酸(siRNA)药物,通过LDLR非依赖性及依赖性的双重降脂机制,降脂效果不受LDLR功能影响,可有效降低HoFH患者LDL-C水平。2024年1月29日,维亚臻生物技术(上海)有限公司宣布,其在研小核酸类创新药VSA003注射液已被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗药物品种名单,该药物拟用于治疗纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)。NO5~碘[131I]-IPA注射液碘[131I]-IPA注射液,是远大医药的一种基于放射性核素-小分子偶联技术用于治疗多形性胶质母细胞瘤的治疗性放射性药物,可自由通过血脑屏障进入大脑,并靶向胶质母细胞瘤过度表达的L型氨基酸转运蛋白1(LAT-1)精准辐射癌细胞,促使其凋亡以达到治疗效果,有望成为胶质母细胞瘤治疗领域中的一种开拓性的治疗手段。目前,该品种已获美国FDA孤儿药认定,在欧洲和澳洲开展的I/II期临床试验也在顺利进行中。NO6~PF-07248144片PF-07248144,是辉瑞在研的一款选择性KAT6抑制剂,目前正在全球开展1期临床试验,于我国已获得临床试验默示许可,拟定适应症为:与PF-07220060(一款CDK4抑制剂,此前已多次在中国获批临床)和内分泌治疗联合,用于晚期或转移性实体瘤的治疗。NO7~镥[177Lu]依多曲肽注射液镥[177Lu]依多曲肽注射液(ITM-11),是ITM Solucin GmbH&远大医药(中国)有限公司研发的1类新药放射性治疗药物,是一款基于放射性核素偶联技术靶向治疗GEP-NETs的RDC药物。ITM-11将无载体177Lu与生长抑素类似物偶联,通过与GEP-NETs表面高水平表达的生长抑素受体(SSTR)结合靶向杀伤肿瘤细胞,为肽受体放射性核素疗法(Peptide Receptor Radionuclide Therapy,PRRT),是RDC药物治疗方式之一。当前已获国内CDE临床试验默示许可,同意开展“适用于不可手术、进展性、生长抑素受体阳性的胃肠道或胰腺来源高分化神经内分泌肿瘤”的临床研究。NO8~KM-001KM-001,是Kamari Pharma在研的一种治疗瘙痒的新型药物,其作用机理是通过抑制TRPV3的活性来调节其参与的生理过程和疾病发展。国内,KM-001已有两项1期临床试验,旨在评估其治疗慢性单纯性地衣和点状掌跖角化病/先天性厚甲症患者中的安全性和疗效。试验将通过测量疾病严重程度、皮肤病变面积等指标来评估药物的疗效,并记录药物的不良事件和安全性。这些临床试验结果将有助于评估KM-001乳膏在治疗这些皮肤疾病中的潜在价值,并为KM-001乳膏的临床开发提供更多的科学数据支持。NO9~Lanifibranor片Lanifibranor片,是一种口服过氧化物酶体增殖物激活受体(PPAR)激动剂,可同时激活PPARα、PPARδ和PPARγ,这些受体在调控脂质代谢、炎症反应和纤维化过程中发挥重要作用。该药物通过作用于这三种PPAR亚型来调节脂肪代谢,减轻肝脏炎症和纤维化。此前,美国FDA已授予Lanifibranor用于治疗NASH的突破性疗法认定和快速通道资格。2022年9月,正大天晴与Inventiva公司签订许可协议,获得了Lanifibranor在大中华区的独家许可。2023年7月24日CDE官网公示,正大天晴药业集团股份有限公司的1类新药Lanifibranor片拟纳入突破性治疗品种,拟用于治疗伴有肝纤维化的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎的成人患者。NO10~ZavegepantZavegepant,是第三代高亲和力、高选择性的小分子CGRP受体拮抗剂,通过可逆性地阻断CGRP受体,从而抑制CGRP神经肽的生物活性,可以实现缓解与预防偏头痛发作。2023年3月美国FDA已批准Zavegepant用于成人有或无先兆偏头痛的急性治疗,这是第一个也是唯一一个CGRP受体拮抗剂鼻腔喷雾剂。NO11~LY3502970胶囊LY3502970胶囊,是礼来开发的一款新型、高效、口服的非肽类GLP-1R激动剂,最初由Chugai开发。2022年10月,礼来公布了I期临床研究的积极结果,每日一次LY3502970治疗组显示出与GLP-1R激动剂注射制剂相当的安全性、强效的降糖疗效以及显著的减重效果。NO12~Zibotentan胶囊Zibotentan胶囊,是阿斯利康申报的1类新药,拟和达格列净片联合治疗肝硬化伴门静脉高压症患者。据阿斯利康公开资料,Zibotentan是一款小分子内皮素受体选择性拮抗剂,拟与达格列净组成联合疗法,用于治疗慢性肾脏病和肝硬化。NO13~Iberdomide胶囊Iberdomide,是一款靶向Ikaros/Aiolos(IKZF1/3)的蛋白降解疗法,也是一款基于度胺类分子进一步优化产生的分子胶类化合物。根据百时美施贵宝官网,Iberdomide目前有两项适应症已经进入3期临床试验阶段,在治疗接受过多种前期治疗的多发性骨髓瘤患者的临床试验中,Iberdomide与其它多发性骨髓瘤标准治疗药物联用,已经表现出良好的抗癌活性。NO14~ASP1570片ASP1570,是安斯泰来开发的一种新型DGKζ抑制剂,具有增强DAG下游信号通路的潜力,可以激活T细胞,而不受PD-1信号通路的影响,从而增强肿瘤杀伤作用。临床前研究表明,ASP1570可恢复被多种免疫抑制信号(PD-1,转化生长因子β,前列腺素E2和腺苷)抑制的T细胞功能,并诱导MC38(抗PD-1敏感)和B16-F1(肿瘤浸润淋巴细胞匮乏,抗PD-1不敏感)小鼠模型中的肿瘤生长抑制。NO15~AZD4573AZD4573,是一种适用于静脉给药的CDK9抑制剂,设计用于人体中短暂的靶向结合。该产品对CDK9的短暂抑制提供了一种间接下调关键细胞存活蛋白(如Mcl-1)以杀死肿瘤细胞的机制。在生物化学测定试验(FRET)中,AZD4573对CDK9具有高效抑制作用,且对所有其他测试的CDK和激酶具有选择性。在小鼠异种移植研究中,AZD4573在MM、AML和NHL模型中引起持久的消退。根据Clinical Trials官网,阿斯利康已登记开展了多项AZD4573的临床试验,其中包括:已完成的一项在复发或难治性血液学恶性肿瘤受试者中进行的1期试验;正在开展的AZD4573联合Acalabrutinib治疗晚期血液恶性肿瘤患者的1/2期研究;以及AZD4573单药或联合抗癌药物治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤或经典霍奇金淋巴瘤患者的2期研究。NO16~LY3437943LY3437943,是礼来在研的一款GIPR/GLP-1R/GCGR三靶点激动剂。此前披露的临床前数据表明,在肥胖糖尿病小鼠模型中,LY3437943表现出比GLP-1RA更强的血糖控制和体重减轻作用。2021年ADA披露了LY3437943在健康受试者中首次进行人体给药研究的数据,研究显示单次给药后LY3437943的平均终末半衰期为134~165h,支持每周1次给药;同时,观察到其安全性、耐药性特征与其他肠促胰素药物类似。NO17~VamoroloneVamorolone,是一款“first-in-class”类固醇药物,它与普通类固醇药物的区别在于,能够有选择性地激活类固醇的某些信号通路;在保持类固醇对杜氏肌营养不良症疗效的同时,减少副作用的产生。2023年10月美国FDA批准了Vamorolone口服混悬液40 mg/mL的上市申请,用于治疗2岁及以上杜氏肌营养不良患者。NO18~RO7434656RO7434656注射液,是罗氏在研的反义疗法,是一款靶向补体因子B(CFB)的反义疗法,旨在从源头上阻止IgA肾病患者因补体活化导致的肾损伤;国内临床试验申请获得默认许可,适应症为IgA肾病。NO19~RedasemtideRedasemtide,是一种处于研发阶段的再生诱导药物,通过使用一种药物而不是使用活细胞,来再生因损伤或疾病而受损的组织。2021年12月,日本药企盐野义公布了再生诱导药物S-005151(Redasemtide)治疗急性缺血性卒中(AIS)患者2期临床试验的阳性结果。该试验中,Redasemtide治疗组和安慰剂组的不良事件发生率相似,证实了Redasemtide的良好耐受性。NO20~EplontersenEplontersen,为一款一月一次可由患者自己皮下注射的在研反义寡核苷酸药物,其采用的反义寡核苷酸配体偶联(LICA)技术,可以将ASO药物与能和细胞表面特定受体结合的配体分子偶联在一起。LICA技术能有效地将ASO选择性递送到表达这些受体的细胞中。Eplontersen可用以抑制TTR蛋白的生产,从而治疗遗传性与非遗传性的淀粉样变性多发性神经病。此药已获得美国FDA授予孤儿药资格。2023年12月阿斯利康宣布美国FDA已批准反义寡核苷酸(ASO)疗法Eplontersen(商品名:Wainua)上市,用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白(TTR)介导的淀粉样变性的多发性神经病(ATTRv-PN)。NO21~EYP-1901EYP-1901,是将伏罗尼布和Durasert技术相结合,形成的一种新的治疗方案,可在门诊注射使用,实现至少6个月的药物释放。该技术可以使药物以一种可控和可耐受的方式持续地在眼部释放,延长注射治疗周期,提高患者治疗依从性,减轻医疗负担,并最终改善患者临床效果。2022年2月,贝达子公司Equinox曾与EyePoint签署了《独占许可协议》,独家授权EyePoint在中国区域外以局部给药方式开发伏罗尼布;后者在其递送技术基础上开发了EYP-1901。2022年5月,贝达与EyePoint签署《扩大许可协议》并修订了《独占许可协议》,取得在中国区域开发和商业化EYP-1901的独家权利。NO22~AficamtenAficamten,是一种在研口服、选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂,旨在减少每个心动周期期间活性肌动蛋白-肌球蛋白桥联的数量,从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。细胞动力科技公司公布了Aficamten在症状性梗阻性肥厚型心肌病患者中进行的关键3期临床试验SEQUOIA-HCM的积极结果。结果表明,与安慰剂相比,使用新一代选择性心肌肌球蛋白抑制剂Aficamten可显著提高患者的运动能力,并且在所有10个预先指定的次要终点中也观察到具有统计学意义和临床意义的改善。NO23~OlorofimOlorofim,是F2G公司开发的一款全新机制的抗真菌感染药物,通过抑制嘧啶合成途径中的二氢乳清酸脱氢酶来杀死真菌细胞。Olorofim是唯一被FDA授予突破疗法资格的抗真菌药物,代表了过去20年来开发的第一个新型抗真菌药物。2022年5月,盐野义与F2G公司达成合作,以4.8亿美元的总交易额获得该产品在欧洲和亚洲的商业化权益。NO24~TAK-676TAK-676,是武田开发的一种新型合成STING激动剂,与瘤内注射STING激动剂相比,TAK-676可降低血清降解并增强渗透性,允许全身性静脉给药。此外,在放疗后使用TAK-676可通过增加STING介导的IFN抑制剂释放来增强免疫应答,并进一步刺激T细胞介导的抗肿瘤免疫反应。武田已在美国开展多项I期临床研究,旨在探索放疗后TAK-676联合帕博利珠单抗在实体瘤患者中安全性和初步抗肿瘤活性。NO25~ABX464Obefazimod(ABX464),是一款口服、具有“first-in-class”潜力治疗溃疡性结肠炎的小分子药物,它能够通过上调一种独特的RNA剪接产物和抗炎因子miR-124的表达,进而抑制许多炎症反应介导物的生产,并在临床试验中显示出使UC患者缓解和“治愈”炎症病变的能力。CDE官网公示,Abivax公司申报的1类新药Obefazimod获得临床试验默示许可,拟用于治疗中度至重度溃疡性结肠炎患者。NO26~SisunatovirSisunatovir,是一种辉瑞开发的口服融合抑制剂,旨在通过抑制由F蛋白介导的病毒与宿主细胞的融合,以阻断RSV复制。临床前试验显示:Sisunatovir具有出色的安全性和极具吸引力的治疗指标。在1期临床试验中,Sisunatovir达到了目标人体暴露水平,且未发生任何严重不良反应。2022年4月,辉瑞斥资5.25亿美元通过收购ReViral将Sisunatovir纳入囊中。2022年12月,辉瑞与联拓生物达成战略合作,又从联拓生物手中获得Sisunatovir在中国大陆、香港、澳门和新加坡地区的开发和商业化权利。NO27~MK-0616MK-0616,是由默克公司发现和开发的一种在研的、可能是首个口服PCSK9抑制剂,旨在降低低密度脂蛋白胆固醇。MK-0616是一种大环肽,可结合PCSK9并抑制PCSK9与LDL受体的相互作用,旨在通过抑制PCSK9增加LDL-C在血液中的清除。CDE官网公示,默沙东在中国启动了一项针对成人高胆固醇血症的名为“MK-0616”的口服PCSK9抑制剂的III期临床试验,这是默沙东“MK-0616”国际多中心临床试验的中国研究。NO28~INCB099280INCB099280,是一种选择性的小分子口服PD-L1抑制剂,已在实体瘤患者中显示出良好的临床活性和安全性。根据Clinical Trials官网,目前INCB099280正在开展多项临床试验,包括:联合CTLA-4抑制剂伊匹木单抗治疗某些实体瘤的1期研究;治疗晚期皮肤鳞状细胞癌患者的2期研究;治疗免疫检查点抑制剂阴性的选定实体瘤的2期研究等。NO29~ZipalertinibZipalertinib,是一种新型的、不可逆的口服EGFR抑制剂,具有广谱EGFR突变活性(包括EGFR 20外显子插入突变);与野生型EGFR相比,对EGFR 20外显子插入突变型的抑制具有高选择性,这表明与目前批准或正在开发的大多数EGFR酪氨酸激酶抑制剂相比,Zipalertinib可能具有更宽的临床治疗窗口。NO30~ODM-208ODM-208,是Orion公司发现和开发的一款CYP11A1特异性口服非类固醇抑制剂,用于治疗激素依赖性的癌症,比如前列腺癌。通过抑制CYP11A1酶的活性,ODM-208可以抑制所有类固醇激素和可能激活雄激素受体(AR)信号通路的激素前体的产生。这与AR配体结合域(LBD)激活体细胞点突变的患者尤其相关,体细胞点突变是mCRPC中对激素治疗的抵抗机制之一。默沙东正在和Orion公司合作开发,该产品目前正在2期临床试验中用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌。NO31~LOXO-435LOXO-435,是礼来开发的一款有效且具有高度亚型选择性的FGFR3抑制剂,对FGFR3 gatekeeper抗性突变具有活性。LOXO-435可避免因抑制FGFR1和FGFR2导致的剂量限制性毒性,即出现高磷酸血症和其他慢性不耐受的不良事件。目前,该产品正在国外开展尿路上皮癌I期临床研究,全球尚没有FGFR3抑制剂获批上市。国内进入临床的同靶点药物有Recifercept(重组FGFR3,辉瑞)和SAR442501(FGFR3单抗,赛诺菲)。NO32~CFT8919CFT8919,是一种BiDAC降解剂,旨在有效和选择性地对抗EGFR L858R,从而治疗NSCLC患者。贝达药业通过一项近4亿美元的合作,获得了在大中华区开发、制造和商业化CFT8919的权益。CDE官网公示,C4 Therapeutics递交的1类新药CFT8919片已获得临床试验默示许可,拟开发用于治疗携带EGFR突变的局晚期或晚期非小细胞肺癌患者。NO33~RZL-012RZL-012,其作用机制是首先使注射部位脂肪坏死,随后发生一过性炎症反应,最后纤维化组织替代先前的脂肪组织,逐渐愈合。该分子已在美国完成多项临床试验,减少颏下脂肪(SMF)适应症的多项II期临床研究结果证实了RZL-012疗效显著,且由于该化合物的化学特性,使其与脂肪细胞具有恰到好处的亲和力,在注射后疼痛轻微、恢复期短、疗效持久,可极大满足求美者和医生的临床需求。目前,复锐医疗已从以色列Raziel Therapeutics公司获得了该品种的大中华区开发权益并报CDE,临床拟用于“减少颏下脂肪凸起”的美学适应症。NO34~LY3537982LY3537982,是礼来开发的新一代KRAS G12C特异性抑制剂,已被证明在体外靶向KRAS G12C突变,从而抑制KRAS依赖性突变信号。在临床前模型中,它显示了作为单一疗法和与其他抗癌疗法联合使用的活性。于我国国内,该品种的拟定适应症为:联合帕博利珠单抗或联合帕博利珠单抗、培美曲塞和铂类治疗KRAS G12C突变的晚期非小细胞肺癌。NO35~TAK-279TAK-279(Zasocitinib),是一种口服高选择性TYK2抑制剂,与JAK1相比,对TYK2的选择性高出约130万倍。TAK-279有潜力成为一种重要的治疗方法,开发用于多种免疫介导的炎症性疾病。2022年12月,武田宣布将从Nimbus收购Zasocitinib(NDI-034858),预付款为40亿美元,并将在实现40亿美元和50亿美元的年净销售额后,分别支付两笔10亿美元的里程碑付款。NO36~BAY3283142BAY3283142,是一款可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)激动剂,作用机制是激活sGC,产生cGMP,后者能放松血管,从而对慢性肾病有好处。拜耳此前已就该药完成了三项1期研究,于我国国内获批临床默示许可,拟开发治疗慢性肾脏病。NO37~BaxdrostatBaxdrostat,是一种新型的醛固酮合成酶抑制剂(ASI),拟开发用于难治性高血压的降压等适应症。该候选药可选择性靶向由CYP11B2基因编码的醛固酮合成酶,同时对11ß-羟化酶的阻断活性的亲和力低得多。在临床前和1期研究中,Baxdrostat对醛固酮合酶抑制显示出具有100:1的选择性,并且多个剂量水平的Baxdrostat降低血浆醛固酮水平,但不降低皮质醇水平。2023年2月,研究人员在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上发表了Baxdrostat治疗难治性高血压患者的2期临床试验数据。研究结果显示:接受Baxdrostat治疗的难治性高血压患者的血压出现了剂量相关的降低。NO38~AZD3470AZD3470,是一款特异性靶向甲基硫代腺苷(MTA)和蛋白质精氨酸甲基转移酶5(PRMT5)复合物的新一代PRMT5抑制剂,作为一类新兴的抗肿瘤药物,也是继PARP抑制剂之后下一波有潜力的“合成致死”疗法之一;该品种拟开发治疗MTAP缺陷型晚期/转移性实体瘤。公开资料显示,第一代基于SAM和(或)底物进行设计PRMT5抑制剂的毒性较大,安全窗口窄。因此,行业正在开发新一代PRMT5抑制剂,以期选择性抑制MTAP缺失的细胞而不影响正常的细胞,提高药物的安全性。NO39~HRO761HRO761,是诺华在研的一款靶向WRN的口服药物。根据研究人员在2023年美国癌症研究协会(AACR)年会上公布的临床前研究结果,每日口服HRO761在CDX和PDX模型中均显示出有效性,所有适应症的疾病控制率均为70%。HRO761还以剂量依赖的方式诱导WRN降解,激活DNA损伤反应并诱导p53靶基因。体外联合伊立替康可加深对HRO761的敏感性,并在MSI-H结直肠癌细胞系中获得更持久的应答。该品种拟用于单药或联合替雷利珠单抗或伊立替康,用于微卫星高度不稳定型或错配修复缺陷型肿瘤,以评估该产品的安全性、推荐剂量以及初步抗肿瘤活性。NO40~ZetomipzomibZetomipzomib(泽托佐米),是一种新型、一流的选择性免疫蛋白酶体抑制剂,治疗一系列免疫介导疾病的效果,包括狼疮性肾炎。临床前研究表明,选择性免疫蛋白酶体抑制可在多种自身免疫性疾病的动物模型中产生广泛的抗炎反应,同时避免免疫抑制。Zetomipzomib泽托佐米在治疗严重慢性自身免疫性疾病方面表现出良好的安全性和耐受性。NO41~CamonsertibCamonsertib,是Repare开发的ATR小分子抑制剂,通过检查点激酶1(CHK1)的磷酸化对复制应激(RS)进行反应,使其在S、G2和M阶段触发细胞周期阻滞,从而抑制由ATR激酶介导的修复通路,高效杀死肿瘤细胞。NO42~SAR441566SAR441566,是效力可与抗体媲美的口服TNFR1信号通路抑制剂,通过扭曲可溶性TNFα三聚体的构象,阻断TNFα与TNFR1的相互作用,然而它不会影响与细胞膜结合的TNFα的信号传导,从而降低感染风险并提高疗效。在治疗银屑病的1b期临床试验中,它在改善症状的同时表现出良好的安全性和耐受性,目前已在2期临床试验中用于治疗银屑病和类风湿性关节炎。NO43~CemdisiranCemdisiran,是RNAi治疗药物,针对补体途径的末端补体成分5(C5),与N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)配体结合,可用于治疗补体介导的疾病。在皮下给予Cemdisiran后,GalNAc配体部分与肝细胞上表达的去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)特异性结合并被其吸收。在细胞内,siRNA与C5 mRNA结合,从而抑制C5蛋白的翻译和表达,补体系统作为宿主防御的保护机制在免疫中发挥核心作用,但其失调会导致多种人类疾病出现危及生命的并发症,包括阵发性睡眠性血红蛋白尿、非典型溶血性尿毒症综合征、重症肌无力、视神经脊髓炎和膜性肾病等。NO44~EtavopivatEtavopivat,据诺和诺德官网介绍,正在被开发用于治疗镰状细胞贫血病(SCD)。作为一款在研、一天一次的选择性PKR激动剂,Etavopivat可通过活化红细胞内天然的PKR进而降低红细胞内无氧糖酵解产物2,3-DPG的含量,使得细胞能够携带更多氧气、增加腺苷三磷酸(ATP)产量,并减少溶血与镰状细胞的产生。在此前于海外开展的1期临床试验中,Etavopivat已展现良好的耐受性,并显示出具有改善红细胞健康、增加血红蛋白含量、减少病患复发性血管闭塞危象(VOC)症状与改善患者生活品质的潜力。该药曾获得美国FDA授予的快速通道资格、罕见儿科疾病认定与孤儿药资格,以及欧盟委员会(EC)授予的孤儿药资格。表1 2023年首次受理的1类化药进口IND品种注:表格数据为笔者手动统计,如有错误及纰漏,还请指正。参考来源:药智数据、各家企业官网、各家企业官微声明:本内容仅用作医药行业信息传播,为作者独立观点,不代表药智网立场。如需转载,请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉,请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 绿色转载开白 | 马老师 18996384680(同微信)商务合作 | 张武龙 13368443108(同微信) 阅读原文,是受欢迎的文章哦
扫描二维码即可下载《数图药讯》2024年第3期目 录政策解读1.国家医保局办公室:关于加强医药集中带量采购中选产品供应保障工作的通知 2.国家药监局药审中心:发布多项技术指导原则(2024年第2号-2024年第7号) 3.四川省卫健委:关于进一步加强公立医疗机构院外调配处方管理的通知 4.上海阳光医药采购网:上海市2023年第二批全面议价药品挂网采购公示 5.江苏省公共资源交易中心:关于公示药品阳光采购拟挂网产品的通知(苏易药发〔2024〕17号)行业动态1. 药讯动态:重磅获批和重磅临床2. 药企动态:市场动态零售品类数据洞见1. 流感“特效药”怎么选?2. 奥司他韦VS玛巴洛沙韦 零售放大市场表现3. 流感“特效药”在网上零售药店销售趋势政策解读1、国家医保局办公室:关于加强医药集中带量采购中选产品供应保障工作的通知集采工作开展以来,中选产品供应总体稳定,但受短期临床需求波动等影响,也出现个别品种临时性供应紧张问题。为压实中选企业履约责任,确保临床用药稳定,巩固集中带量采购改革成果,现就进步做好中选药品和医用耗材供应保障工作发布通知,共涉及:1.及时组织签订采购协议;2.畅通医疗机构反馈问题渠道;3.积极协调应对短时间激增需求;4.做好中选产品供应情况监测;5.探索建立供应情况评价机制;6.加强供应情况评分结果运用六项内容。具体信息请登录国家医保局官网查看。相关文件请扫描上方二维码查看2、国家药监局药审中心:发布多项技术指导原则(2024年第2号-2024年第7号)国家药监局药审中心于1月12日发布了《治疗用重组蛋白产品临床试验申请病毒清除工艺平台验证技术指导原则(试行)》《抗肿瘤药物说明书安全性信息撰写技术指导原则》《放射性标记人体物质平衡研究技术指导原则》《药物免疫毒性非临床研究技术指导原则》《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则》《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则》。具体信息请登录国家药监局药审中心官网查看。相关文件请扫描上方二维码查看3、四川省卫健委:关于进一步加强公立医疗机构院外调配处方管理的通知院外调配处方,简称外配处方,作为患者治疗方案的补充,旨在满足患者个性化合理用药需求,但其管理使用不善可能导致用药风险和行风风险。为进一步加强医疗机构院外调配处方管理,规范医师执业行为,提高合理用药水平,规范医疗机构药事管理,根据相关法律法规规定,现就公立医疗机构外配处方管理工作提出规范医疗机构药事管理、规范医务人员管理等四点工作要求。具体信息请登录四川省卫健委官网查看。4、上海阳光医药采购网:上海市2023年第二批全面议价药品挂网采购公示各生产企业、有关单位:根据《关于进一步优化本市药品分类挂网全面议价采购有关事项的通知》(沪药事药品〔2022〕18号)要求,现将2023年第二批全面议价药品基础信息、十五省市采购价进行公示。(具体药品公示信息见附件)公示时间:2024年1月15日至2024年1月21日相关文件请扫描上方二维码查看5、江苏省公共资源交易中心:关于公示药品阳光采购拟挂网产品的通知(苏易药发〔2024〕17号)各相关药品生产企业:根据《江苏省医疗保障局关于深入推进药品阳光采购的实施意见》(苏医保发〔2021〕64号)、《关于公示药品阳光挂网产品的函》(苏价采中心药函〔2024〕5号)的要求,已按相关程序进行了审核与确认,现将药品阳光采购拟挂网产品予以公示(详见附件)。公示期为2024年1月18日至1月22日17:00。相关文件请扫描上方二维码查看行业动态01药讯动态:重磅获批和重磅临床最近重磅获批1.齐鲁制药申报的伊鲁阿克新适应症上市申请已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准,此次获批用于一线治疗ALK阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)。2.齐鲁制药研发的雷珠单抗注射液生物类似药获得欧洲药品管理局(EMA)批准上市。公开资料显示,这是一种重组抗VEGF人源化单克隆抗体Fab注射液,研发代号为QL1205。3.奥赛康药业研发的改良型新药注射用右兰索拉唑已获得中国国家药监局(NMPA)批准上市,用于治疗口服疗法不适用的伴有出血的胃、十二指肠溃疡。4.CRISPR Therapeutics研发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法exagamglogeneautotemcel(exa-cel,商品名:Casgevy)获得美国FDA批准,用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血。5.神州细胞控股子公司神州细胞工程申报的菲诺利单抗注射液(SCT-I10A)联合贝伐珠单抗注射液(SCT510)用于治疗肝细胞癌新适应症的上市许可申请获中国国家药监局(NMPA)受理。最近重磅临床1.荣昌生物与信达生物合作的一项注射用RC88联合抗PD-1单抗信迪利单抗治疗晚期恶性实体瘤患者的1/2a期临床研究获得中国国家药监局药品审评中心(CDE)批准。2.诺诚健华自主研发的BCL2抑制剂ICP-248已获得美国FDA批准开展临床研究,这是一项评估ICP-248在血液肿瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效的1期研究。3.康方生物自主研发的新一代CD47单抗AK117联合维奈克拉(VEN)联合阿扎胞苷(AZA),治疗初治不适合标准诱导化疗的急性髓系白血病(AML)患者的2期临床试验申请已获得中国国家药监局药品审评中心(CDE)批准。4.拜耳(Bayer)公司申报的1类新药盐酸BAY 3283142片在中国获得临床试验默示许可,拟开发治疗慢性肾脏病。5.恩凯赛药研发的非基因修饰自然杀伤细胞注射液NK010获得美国FDA批准开展1期临床研究。NK010是一款非基因修饰异体外周血NK细胞药物,此次1期临床首选卵巢癌适应症进行探索。02药企动态:市场动态一、1月16日,康哲药业宣布,与西宏医药就两款轻医美注射类产品—注射用聚己内酯微球填充剂(“少女针”)及注射用羟基磷灰石微球填充剂(“微晶瓷”)订立独占许可协议。根据许可协议,康哲美丽获得上述两款产品在中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区及台湾地区独占的推广、销售及商业化产品的权利。许可期限为产品首次在中国大陆注册上市之日起十年。上述期限届满后,若符合许可协议约定,许可期限自动延续十年。二、1月16日,Orion集团宣布将以5500亿韩元(4.18亿美元)收购LegoChemBiosciences 25.7%的股份,成为这家在科斯达克上市的生物技术公司的最大股东。该交易由Orion香港的子公司Pan Orion牵头,涉及配股和购股的组合。根据公开资料,Orion将以每股5.9万韩元的价格收购796万股新股,同时以每股5.6186万韩元的基准价格收购140万股现有股票。零售品类数据洞见01流感“特效药”怎么选?奥司他韦和玛巴洛沙韦都是抗流感药,但它们是不同化学结构的两种抗病毒药,作用机制也不一样,但均可用于治疗甲流和乙流感染。有研究表明,玛巴洛沙韦对于改善乙流症状方面疗效更好。详情请移步:流感多发季,吃一次就见效的速福达在零售药店表现如何。奥司他韦半衰期较短,需要每天2次,连服5天。而玛巴洛沙韦半衰期较长,因此,全程仅需服用一次。02奥司他韦VS玛巴洛沙韦 零售放大市场表现图1:2021-2023国内放大零售药店奥司他韦市场销售额趋势图2:2021-2023国内放大零售药店玛巴洛沙韦市场销售额趋势*数据来源:中国医药工业信息中心 中国药品零售数据库RPDB 样本药店数据根据RPDB中国药品零售数据库显示,两种药品在2023Q1季度时销售额都达到了最高,奥司他韦销售额为19.76亿元,玛巴洛沙韦为2641万元。奥司他韦在我国临床上已经使用了23年,有充分的临床数据;而玛巴洛沙韦2021年在我国上市,并在同年被纳入医保目录,报销类别为医保乙类,在公立医院的售价为222.36元/盒。03流感“特效药”在网上零售药店销售趋势图3:2021Q1-2023Q3网上药店销售额 奥司他韦VS玛巴洛沙韦*数据来源:中国医药工业信息中心 中国药品零售数据库RPDB 网上药店数据根据RPDB中国药品零售数据库网上药店模块(淘宝/天猫/京东)统计,网上药店销售趋势与线下药店基本保持一致,2023Q1季度时,玛巴洛沙韦网上销售额最高,为2571万元,与线下药店销售额占比接近。RPDB中国药品零售数据库新开通网上零售药店数据模块,欢迎试用!来源:医药地理、国家医保局、国家药监局、国家药监局药审中心、腾讯、新浪等。END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作,请联系医药地理小助手微信号:pharmadl001
点击蓝字关注我们本周,热点不少。审评审批方面,国内的话,很值得关注的就是惠升生物1类新药加格列净片获批上市,其他还值得一看的是,4款艾曲泊帕乙醇胺片仿制药获批上市以及科伦药业的奥拉帕利片获批上市。国外来说,多个药获FDA批准临床。研发方面,也有不少进展,圣因生物的SGB-3403注射液、迪哲医药的戈利昔替尼、明慧医药的MH004乳膏启动临床,通化东宝URAT1抑制剂Ⅱa期研究达到主要终点,治疗高尿酸血症。本周盘点包括审评审批、研发两大板块,统计时间为1.15-1.19,包含23条信息。 审评审批NMPA上市批准1、1月16日,NMPA官网显示,齐鲁制药的伊鲁阿克片获批新适应症,用于一线治疗ALK阳性局部晚期或转移性NSCLC,该适应症为伊鲁阿克获批的第2项适应症。伊鲁阿克是一款高选择性的ALK和ROS1抑制剂,于2023年6月首次获批上市,用于治疗既往接受过克唑替尼治疗后疾病进展或对克唑替尼不耐受的ALK突变阳性局部晚期或转移性NSCLC患者。2、1月16日,NMPA官网显示,4款艾曲泊帕乙醇胺片仿制药获批上市,分别来自奥赛康药业、正大天晴、齐鲁制药以及科伦药业。该药是诺华开发的一种非肽类血小板生成素受体(TPO-R)激动剂,于2017年12月在中国获批,商品名为瑞弗兰,用于治疗既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的6-11岁及18岁以上患者的慢性免疫性(特发性)血小板减少症,以及既往对免疫抑制治疗缓解不充分的重型再生障碍性贫血。3、1月17日,NMPA官网显示,奥赛康药业的注射用右兰索拉唑获批上市,用于治疗口服疗法不适用的伴有出血的胃、十二指肠溃疡。右兰索拉唑属于质子泵抑制剂(PPI),可用于胃溃疡、十二指肠溃疡、反流性食管炎的治疗,对幽门螺杆菌有抑制作用。这是该公司首个获批上市的2类改良型新药。4、1月19日,NMPA官网显示,四环医药旗下惠升生物的1类新药加格列净片获批上市,用于治疗2型糖尿病。加格列净属于一款SGLT-2抑制剂,与传统的降糖药物相比,具有药效持久、不易发生低血糖风险、能降低糖尿病患者体重等优势。5、1月19日,NMPA官网显示,科伦药业的奥拉帕利片获批上市。这是国内第2款获批上市的奥拉帕利仿制药。奥拉帕利是全球首款获批上市的PARP抑制剂,于2014年12月获批用于治疗卵巢癌。截至目前,奥拉帕利已相继斩获卵巢癌、乳腺癌、去势抵抗性前列腺癌、胰腺癌、输卵管癌、腹膜癌等多项适应症。申请6、1月17日,CDE官网显示,神州细胞控股子公司神州细胞工程的菲诺利单抗注射液(SCT-I10A)联合贝伐珠单抗注射液(SCT510)新适应症申报上市,本次SCT-I10A+SCT510联合疗法申报治疗对象为既往未接受过系统治疗的不可切除或转移性肝细胞癌患者。7、1月19日,CDE官网显示,百济神州的PD-1抑制剂替雷利珠单抗新适应症申报上市,拟用于可切除非小细胞肺癌(NSCLC)患者的围术期(覆盖新辅助+辅助)的治疗。替雷利珠单抗是一款人源化PD-1单克隆抗体,截至目前,替雷利珠单抗已提交15项适应症申请,其中12项适应症已获批。临床批准 8、1月15日,CDE官网显示,科济药业的CT011获批临床,拟用于治疗手术切除后出现复发风险的GPC3阳性的Ⅲa期肝细胞癌患者。CT011是一款自体GPC3细胞候选产品,可表达整合了人源化GPC3特异性单链片段变体的CAR,旨在有效靶向和消除细胞表面上携带GPC3蛋白的肝细胞癌。9、1月15日,CDE官网显示,荣昌生物、信达生物联合开发的注射用RC88获批临床,拟用于联合抗PD-1单抗信迪利单抗治疗晚期恶性实体瘤患者。RC88是一种新型MSLN靶向ADC,采用了荣昌生物研发的创新桥接技术进行抗体、药物连接,结构包括MSLN靶向抗体、可裂解连接子以及小分子细胞毒素。10、1月16日,CDE官网显示,康方生物的莱法利单抗(AK117)获批临床,联合维奈克拉(VEN)、阿扎胞苷(AZA),治疗初治不适合标准诱导化疗的急性髓系白血病(AML)患者。AK117是康方生物自主研发的新一代人源化lgG4单克隆抗体。11、1月17日,CDE官网显示,拜耳(Bayer)的1类新药盐酸BAY 3283142片获批临床,拟开发治疗慢性肾脏病。这是一款可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)激动剂,拜耳此前已就该药完成了三项Ⅰ期研究。12、1月18日,CDE官网显示,博锐生物与恩沐生物共同申报的1类新药BR115注射液获批临床,拟开发治疗晚期恶性实体瘤。BR115是博锐生物和恩沐生物联合开发的一款三特异性抗体。2022年11月,恩沐生物与博锐生物达成协议,授权后者进行BR115的临床前开发和在大中华地区的临床注册、开发、生产以及商业化。13、1月19日,CDE官网显示,神州细胞控股子公司神州细胞工程的1类新药SCTC21C注射液获批临床,拟开发用于CD38+血液瘤的治疗。SCTC21C为该公司自主研发的靶向CD38的单克隆抗体注射液。该产品通过对Fc段进行改造,可增强对CD38+肿瘤细胞的杀伤作用。突破性治疗14、1月18日,CDE官网显示,维亚臻生物的VSA003注射液拟纳入突破性疗法,用于治疗纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)。VSA003是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向小干扰RNA(siRNA)药物。FDA上市批准15、1月16日,FDA官网显示,武田的Hyqvia获批新适应症,用于慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)的维持治疗,以防止成人神经肌肉残疾和肌肉损伤复发。Hyqvia是一款基于Halozyme的重组人玻璃酸酶(rHuPH20)技术开发而来的免疫球蛋白皮下注射制剂,于2013年首次在美国获批上市,也是目前唯一一款获批的免疫球蛋白皮下注射制剂。临床批准16、1月15日,FDA官网显示,石药集团的JMT106获批临床,拟用于治疗GPC3阳性的实体瘤。JMT106是以GPC3和干扰素受体为靶点的双特异性融合蛋白药物,GPC3在肝细胞癌、肺鳞癌和卵巢癌等多种实体瘤中特异性高表达。17、1月16日,FDA官网显示,诺诚健华的ICP-248获批临床,拟用于治疗血液肿瘤患者。ICP-248是一款新型口服高选择性BCL2抑制剂,ICP-248可激活内源性线粒体凋亡通路,从而导致癌细胞迅速凋亡,发挥抗肿瘤作用。该产品旨在单药或联合治疗各种恶性血液肿瘤。其Ⅰ期剂量递增试验正在中国进行,初步的研究结果展示了良好的安全性和有效性。18、1月17日,FDA官网显示,恩凯赛药的非基因修饰自然杀伤细胞注射液NK010获批临床,拟用于治疗卵巢癌。NK010是一款非基因修饰异体外周血NK细胞药物,具有受体谱优化、靶点多样化、普适性、高纯度等高抗癌优势,具有治疗多类型肿瘤的潜力。研发临床状态19、1月15日,药品临床试验登记与信息公示平台显示,圣因生物启动了一项评估SGB-3403注射液在健康受试者及低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)升高受试者中的安全性、耐受性、药代动力学特征以及药效学特征的I期临床试验。SGB-3403是一种靶向肝细胞PCSK9的siRNA-GalNAc结合物。20、1月15日,药物临床试验登记与信息公示平台显示,迪哲医药启动了一项开放标签、国际多中心Ⅲ期临床试验,旨在评估戈利昔替尼对比研究者选择治疗在复发难治性外周T细胞淋巴瘤(r/r PTCL)成人患者中的抗肿瘤疗效。戈利昔替尼属于新一代口服高选择性JAK1抑制剂,此前,利昔替尼治疗r/r PTCL已递交上市申请,且纳入了优先审评。21、1月19日,药物临床试验登记与信息公示平台显示,明慧医药启动了一项Ⅱ期临床试验,旨在评估MH004乳膏在非节段型白癜风患者的初步疗效、安全性、耐受性及药代动力学特征。MH004乳膏的活性成分为一种JAK抑制剂,由明慧医药利用其专有的技术开发而来。临床数据22、1月15日,和其瑞医药宣布,靶向泌乳素受体(PRLR)的单克隆抗体HMI-115治疗雄激素性脱发的临床Ⅰb期研究取得积极结果。结果显示,在试验结束时,12名男性患者的平均目标区域非毳毛数量与基线相比,每平方厘米增加了14根。此毛发增加具有统计学意义,提示可信的治疗效果。23、1月16日,通化东宝发布公告,其1类新药URAT1抑制剂THDBH130片用于治疗高尿酸血症和痛风的关键Ⅱa期临床试验达到主要终点。结果显示,THDBH130片可剂量依赖性地降低痛风患者的血尿酸水平,目标剂量下与阳性对照药物苯溴马隆相比,血尿酸6mg/dl的达标率相当,但4、5mg/dl的达标率有一定的优势。智药研习社2月课程预告来源:CPHI制药在线声明:本文仅代表作者观点,并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载,请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱:Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯,请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文,进入智药研习社~
100 项与 BAY-3283142 相关的药物交易