更新于：2024-11-21

TGT-001

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
a non-replicating recombinant adeno- associated virus serotype 9 (AAV9) based gene therapy vector containing the DNA of Streptococcus pyogenes Cas9 (SpCas9) protein and single guide RNA (sgRNA) designed to target the TATA-box of the PMP22 P1 promoter
靶点
PMP22
作用机制
PMP22抑制剂(peripheral myelin protein 22 inhibitors)
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形其他疾病
在研适应症
腓骨肌萎缩症Ia型
非在研适应症-
原研机构
ToolGen, Inc.ToolGen, Inc.
在研机构
ToolGen, Inc.ToolGen, Inc.
非在研机构-
最高研发阶段临床申请
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
腓骨肌萎缩症Ia型临床申请
韩国
ToolGen, Inc.ToolGen, Inc.
-
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
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人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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批准

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