A Phase 2, Open-label, Multicenter Study to Evaluate the Safety, Tolerability, PK, and Efficacy of Vimseltinib in Adults With Active Chronic GVHD After Failure of Prior Systemic Therapy

The purpose of this study is to determine if vimseltinib is safe, tolerable and works effectively to treat adults with active moderate to severe cGVHD. Participants will be treated with vimseltinib in 28-day treatment cycles for approximately 2 years.

开始日期2024-11-21

申办/合作机构

Deciphera Pharmaceuticals, Inc.

CTIS2023-503415-15-00

/ Recruiting临床1期

- DCC-3014-01-004

开始日期2023-12-27

申办/合作机构

Deciphera Pharmaceuticals, Inc.

NCT05059262

/ Active, not recruiting临床3期

A Phase 3, Randomized, Placebo-controlled, Double-blind Study of Vimseltinib to Assess the Efficacy and Safety in Patients With Tenosynovial Giant Cell Tumor (MOTION)

This is a multicenter Phase 3 clinical study, which aims to evaluate the effectiveness of an investigational drug called vimseltinib for the treatment of tenosynovial giant cell tumor (TGCT) in cases where surgical removal of the tumor is not an option.
The study consists of two parts. In Part 1, eligible study participants will be assigned to receive either vimseltinib or matching placebo for 24 weeks. A number of assessments will be carried out during the course of the study, including physical examinations, blood tests, imaging studies, electrocardiograms, and questionnaires. MRI scans will be used to evaluate the response of the tumors to the treatment. Participants assigned to placebo in Part 1 will have the option to receive vimseltinib for Part 2. Part 2 is a long-term treatment phase in which all participants receive open-label vimseltinib.

开始日期2021-10-14

申办/合作机构

Deciphera Pharmaceuticals, Inc.

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2024-12-13·Future Oncology

Vimseltinib versus a placebo in patients with tenosynovial giant cell tumor: a plain language summary of the MOTION phase 3 trial

Article

作者: Blay, Jean-Yves ; Bernthal, Nicholas M. ; Stern, Sydney

WHAT IS THIS SUMMARY ABOUT?This article presents a patient-friendly summary of the MOTION phase 3 clinical trial results, which were published in The Lancet in June 2024.The primary goal of the MOTION trial was to understand if treatment with a drug called vimseltinib shrank tumors more than a placebo in participants with symptomatic tenosynovial giant cell tumor, also known as TGCT, for which surgery was unlikely to provide benefit. A placebo is something that looks like the treatment being studied but does not contain any medicine.The MOTION trial compared the effects of vimseltinib versus a placebo using several different outcomes associated with TGCT. These outcomes included tumor size, active range of motion of the affected joint, and several patient-reported quality-of-life measures including physical function, stiffness, overall health, and pain.WHAT WERE THE MAIN CONCLUSIONS REPORTED BY THE RESEARCHERS?The trial showed that more participants treated with vimseltinib experienced significant tumor shrinkage, as defined by a 30% or greater reduction in tumor size, compared with those receiving a placebo. Participants receiving vimseltinib had improved active range of motion, and they reported improved physical function, stiffness, overall health, and pain, regardless of the amount of tumor shrinkage, compared with participants receiving a placebo. Most side effects in participants treated with vimseltinib were not severe and were manageable.WHAT ARE THE KEY TAKEAWAYS?Vimseltinib was better at shrinking tumors and improving active range of motion, stiffness, pain, and other health measures than the placebo for participants with TGCT. Vimseltinib has the potential to become a new treatment option for patients with TGCT for whom surgery may not provide benefit.

2024-09-13·Clinical Cancer Research

CSF1R Inhibition in Patients with Advanced Solid Tumors or Tenosynovial Giant Cell Tumor: A Phase I Study of Vimseltinib

Article

作者: Gelderblom, Hans ; Gonzalez, Alejandro F. ; Razak, Albiruni A. ; Ruiz-Soto, Rodrigo ; Bernthal, Nicholas ; Stacchiotti, Silvia ; Sharma, Maitreyi G. ; Wagner, Andrew J. ; Bauer, Todd M. ; Vuky, Jacqueline ; Taylor, Matthew H. ; Martin-Broto, Javier ; van de Sande, Michiel ; Davis, Lara E. ; Genta, Sofia ; Matin, Bahar ; Tap, William D. ; Wilky, Breelyn ; Rutkowski, Piotr ; Tait, Christopher ; Narasimhan, Supraja ; Szostakowski, Bartlomiej ; Saleh, Ramy ; Sherman, Matthew L. ; Alcindor, Thierry

AbstractPurpose:Tenosynovial giant cell tumor (TGCT) is a locally aggressive neoplasm caused by dysregulation of the colony-stimulating factor 1 (CSF1) gene and overexpression of the CSF1 ligand. Surgery is the standard of care for most patients, but there are limited treatment options for patients with TGCT not amenable to surgery. This study evaluates vimseltinib, an investigational, oral, switch-control tyrosine kinase inhibitor designed to selectively and potently inhibit the CSF1 receptor.Patients and Methods:This first-in-human, multicenter, open-label phase I/II study of vimseltinib in patients with malignant solid tumors (N = 37) or TGCT not amenable to surgery (N = 32) followed a pharmacologically guided 3 + 3 study design (NCT03069469). The primary objectives were to assess safety and tolerability, determine the recommended phase II dose, and characterize the pharmacokinetics; exploratory objectives included pharmacodynamics and efficacy.Results:Vimseltinib was well tolerated; the majority of non-laboratory treatment-emergent adverse events were of grade 1/2 severity. There was no evidence of cholestatic hepatotoxicity or drug-induced liver injury. The recommended phase II dose was determined to be 30 mg twice weekly (no loading dose), and vimseltinib plasma exposure increased with the dose. In patients with TGCT, the median treatment duration was 25.1 months (range, 0.7–46.9), and the objective response rate as assessed by independent radiological review using RECIST version 1.1 was 72%.Conclusions:Vimseltinib demonstrated long-term tolerability, manageable safety, dose-dependent exposure, and robust antitumor activity in patients with TGCT not amenable to surgery.

2024-09-01·Nature Reviews Clinical Oncology

Vimseltinib improves outcomes in tenosynovial giant cell tumour

Article

作者: Killock, David

Tenosynovial giant cell tumor (TGCT) is a locally aggressive neoplasm of the tendons and cannot always be managed surgically.TGCT is driven by dysregulated CSF1 production and CSF1R-dependent inflammatory macrophages, and the CSF1R-directed multitargeted tyrosine-kinase inhibitor (TKI) pexidartinib is an FDA-approved systemic treatment for this disease but can cause potentially fatal cholestatic hepatoxicity.The ORR was 0% with placebo vs. 40% with vimseltinib (P<0.0001), including a complete response rate of 5%, which translated into a substantial improvement in active range of motion of the affected joint (least squares mean change of 18.4% vs. 3.8% with placebo; P=0.008).Grade 3-4 adverse events occurred in 37% of patients receiving vimseltinib, most commonly blood creatine phosphokinase elevation (in 10%), which reflects functional suppression of liver-resident macrophages and not clin. relevant organ damage.In comparison with the data available for pexidartinib, these results indicate that vimseltinib has similar efficacy without the risk of fatal liver toxicity in patients with TGCT,which is important in the context of this non-life-threatening disease.

项与 Vimseltinib 相关的新闻（医药）

2025-01-06

·CPHI制药在线

FDA 2025年第一季度审批全览

关注并星标CPHI制药在线 01 Ozempic (semaglutide) ● 开发商：诺和诺德 ● 模态：多肽 ● PDUFA日期：2025年1月 ● 适应症类型/说明：代谢、肾脏/每周一次皮下注射semaglutide的新适应症，用于治疗患有 2 型糖尿病和慢性肾脏病 (CKD) 的成年人，包括延缓 CKD 进展并降低肾脏和心血管死亡风险。 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年3月 ● 审评情况：FDA于2024年6月24日接受申请 02 Subvenite (lamotrigine oral liquid) ● 开发商：OWP Pharmaceuticals ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年1月3日 ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/用于治疗癫痫和躁郁症的抗癫痫药物的新型口服液制剂 ● 审评类型：505(b)(2) NDA标准审评 ● 申请递交时间：2024年3月 ● 审评情况：FDA于2024年5月20日接受申请 03 TX05 (trastuzumab 生物类似药) ● 开发商：Tanvex ● 模态：单抗 ● PDUFA日期：不晚于2025年1月6日 ● 适应症类型/说明：癌症/Genetech的 HER2 靶向抗体Herceptin的生物类似药 ● 审评类型：351(k) BLA标准审评 ● 申请递交时间：2024年7月6日（重新递交） ● 审评情况：FDA之前于2022年8月签发了完整回复函 04 Ryoncil (remestemcel-L-rknd，新生物制品) ● 开发商：Mesoblast ● 模态：细胞疗法 ● PDUFA日期：2025年1月7日 ● 适应症类型/说明：免疫学/同种异体扩增间充质基质细胞 (MSC) 干细胞疗法，用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGVHD) 的儿科患者 ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年7月8日（重新递交） ● 审评情况：FDA之前于2022年8月3日签发了第二封完整回复函（第一封签发于2020年10月1日） 05 Tabelecleucel （新生物制品） ● 开发商：Atara Biotherapeutics/Pierre Fabre ● 模态：细胞疗法 ● PDUFA日期：2025年1月15日 ● 适应症类型/说明：免疫学、支持性治疗/同种异体、Epstein-Barr 病毒 (EBV) 特异性 T 细胞免疫疗法，用于单药治疗 2 岁及以上患有 EBV 阳性移植后淋巴增生性疾病 (EBV+ PTLD) 的成人和儿童患者，这些患者至少接受过一次先前治疗 ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年5月20日 ● 审评情况：突破性疗法认定 06 Lumakras (sotorasib) ● 开发商：安进 ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年1月17日 ● 适应症类型/说明：癌症 /新适应症，与panitumumab (Vectibix) 组成联合疗法，用于治疗 KRAS G12C 突变转移性结直肠癌 (CRC) 。 ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年4月 ● 审评情况：延期，原PDUFA日期为2024年10月17日 07 Leqembi (lecanemab-irmb) ● 开发商：卫材/渤健 ● 模态：抗体 ● PDUFA日期：2025年1月25日 ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/新的维持给药方案，为已完成每两周一次的阿尔茨海默病治疗初始阶段的患者提供每月一次的Leqembi静脉注射 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年4月1日 ● 审评情况：FDA于2024年6月9日接受申请 08 CT-P47 (tocilizumab生物类似药) ● 开发商：Celltrion ● 模态：单抗 ● PDUFA日期：不晚于2025年1月28日 ● 适应症类型/说明：免疫学/抗白细胞介素 6 (IL-6) 抗体Actemra生物类似药，针对类风湿关节炎和幼年特发性关节炎等适应症 ● 审评类型：351(k) BLA标准审评 ● 申请递交时间：2024年1月28日 09 Elamipretide （新分子实体） ● 开发商：Stealth BioTherapeutics ● 模态：多肽 ● PDUFA日期：2025年1月29日 ● 适应症类型/说明：心血管先天性疾病/与磷脂心磷脂结合的线粒体保护肽，用于治疗巴特综合征 ● 审评类型：优先审评（最初为标准审评，但在Stealth Bio的要求下更改为优先审评） ● 申请递交时间：2024年1月 ● 审评情况：最初申请递交时间为2021年8月，FDA 2021年10月签署拒绝备案(RTF)信函；重新递交后，FDA于2024年4月8日接受申请；罕见儿科疾病认定。 10 Suzetrigine (VX-548，新分子实体) ● 开发商：Vertex ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年1月30日 ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/选择性 NaV1.8 疼痛信号抑制剂，口服、非阿片类药物，治疗中度至重度急性疼痛 ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年5月30日 ● 审评情况：FDA 2024年7月30日接受申请；突破性疗法认定 11 Treosulfan (新药) ● 开发商：medac GmbH/Medexus ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年1月30日 ● 适应症类型/说明：癌症、血液疾病/双功能烷化剂，与氟达拉滨联合使用，作为接受异基因造血干细胞移植 (allo-HSCT) 的成人和儿科患者的减毒预处理方案 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年4月 ● 审评情况：FDA 2021年8月3日签署完整回复函；重新提交申请后FDA于2024年6月6日接受申请；PDUFA日期由最初的2024年10月30日推迟。 12 AXS-07 (meloxicam/rizatriptan) ● 开发商：Axsome Therapeutics ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年1月31日 ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/偏头痛的急性治疗 ● 审评类型：505(b)(2) NDA标准审评 ● 申请递交时间：2024年7月 ● 审评情况：2021 年 7 月首次提交申请，FDA 于 2022 年 5 月 2 日签署完整回复函；2024 年 9 月 4 日FDA接受重新提交审查。 13 Translarna (ataluren，新分子实体) ● 开发商：PTC Therapeutics ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年2月或3月 ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/治疗无义突变杜氏肌营养不良症 (nmDMD) ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年8至9月 14 Omvoh (mirikizumab-mrkz) ● 开发商：礼来 ● 模态：单抗 ● PDUFA日期：不迟于2025年2月 ● 适应症类型/说明：胃肠道疾病/ Omvoh的新适应症，治疗患有中度至重度活动性克罗恩病的成年人 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年3至4月 15 Enhertu (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki) ● 开发商：第一三共/阿斯利康 ● 模态：ADC ● PDUFA日期：2025年2月1日 ● 适应症类型/说明：癌症/Enhertu新适应症，治疗不可切除或转移性 HER2 低或 HER2 超低乳腺癌的成年人 ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年8月1日 ● 审评情况： FDA 于 2024年10月1日接受申请；突破性疗法认定 16 SPN-830 (apomorphine infusion pump) ● 开发商：Supernus/US WorldMeds/Brittania ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年2月1日 ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/多巴胺激动剂apomorphine的持续皮下输注制剂，用于治疗帕金森病成人的运动波动（OFF 发作） ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年8月1日 ● 审评情况：经历一次RTF（Refuse to File）和两次完整回复函。 17 Bentracimab （新生物制品） ● 开发商：SFJ Pharmaceuticals/SERB Pharmaceuticals ● 模态：抗体 ● PDUFA日期：不晚于2025年2月2日 ● 适应症类型/说明：心血管疾病/针对因使用替格瑞洛而引起的紧急出血事件，或在紧急手术情况下需要逆转替格瑞洛的抗血小板效果 ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年5至6月 ● 审评情况：FDA 2024年8月2日接受BLA申请；突破性疗法认定 18 Datopotamab deruxtecan (Dato-DXd，新生物制品) ● 开发商：第一三共/阿斯利康 ● 模态：ADC ● PDUFA日期：不晚于2025年2月2日 ● 适应症类型/说明：癌症/转移性激素受体 (HR) 阳性、HER2 阴性（IHC 0、IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH-）乳腺癌成人患者 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年1至2月 ● 审评情况：FDA 2024年4月2日接受BLA申请 19 Sublocade (buprenorphine depot injection) ● 开发商：Indivior ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年2月7日 ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/皮下注射阿片类激动剂，用于治疗中度至重度阿片类药物使用障碍 (OUD) ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年8月 ● 审评情况：FDA 2024年10月7日接受申请 20 Rexulti (brexpiprazole) ● 开发商：Otsuka/Lundbeck ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年2月8日 ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/血清素-多巴胺活性调节剂 (SDAM) 非典型抗精神病药，新适应症，与舍曲林联合使用，用于治疗成人创伤后应激障碍 (PTSD) ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年4月10日 ● 审评情况：FDA 2024年6月25日接受申请 21 CHIKV VLP (chikungunya vaccine, 此前称作PXVX0317，新生物制品) ● 开发商：Bavarian Nordic ● 模态：疫苗 ● PDUFA日期：2025年2月14日 ● 适应症类型/说明：传染病/用于成人和 12 岁及以上的儿童，预防基孔肯雅病毒感染 ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年6月17日 ● 审评情况：突破性疗法认定 22 MenABCWY (meningococcal group A,B,C,Y/W-135 vaccine，新生物制品) ● 开发商：GSK ● 模态：疫苗 ● PDUFA日期：2025年2月14日 ● 适应症类型/说明：传染病/预防侵袭性脑膜炎球菌病 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年2月 ● 审评情况：FDA 2024年4月16日接受申请 23 Vimseltinib （新分子实体） ● 开发商：Deciphera (Ono Pharmaceutical) ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年2月17日 ● 适应症类型/说明：癌症/治疗腱鞘巨细胞瘤 (TGCT) 患者 ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年6月 ● 审评情况：FDA 2024年8月15日接受申请 24 Mirdametinib （新分子实体） ● 开发商：SpringWorks Therapeutics ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年2月18日 ● 适应症类型/说明：癌症/治疗患有 1 型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤 (NF1-PN) 的儿童和成人患者 ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年6月 ● 审评情况：FDA 2024年8月15日接受申请 25 ET-400 (hydrocortisone oral solution) ● 开发商：Eton Pharmaceuticals ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年2月28日 ● 适应症类型/说明：内分泌、免疫学/氢化皮质酮(又称氢化可的松)，新型糖皮质激素口服溶液剂型，在室温下稳定，适用于婴儿和儿科患者 ● 审评类型：505(b)(2) NDA标准审评 ● 申请递交时间：2024年4月30日 ● 审评情况：FDA 2024年7月15日接受申请 26 Adcetris (brentuximab vedotin) ● 开发商：辉瑞 ● 模态：ADC ● PDUFA日期：2025年3月 ● 适应症类型/说明：癌症/CD30 靶向 ADC brentuximab vedotin 的新适应症，用于与来那度胺和利妥昔单抗联合治疗复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤 (LBCL) ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年5月 ● 审评情况：FDA 2024年7月30日接受申请 27 Susvimo (眼部植入物玻璃体注射 ranibizumab) ● 开发商：罗氏 ● 模态：单抗 ● PDUFA日期：不晚于2025年3月 ● 适应症类型/说明：眼科/ranibizumab的新适应症，该植入物可提供定制配方的 VEGF 抑制剂（不同于 Lucentis 玻璃体内注射），最长可使用六个月，用于治疗糖尿病性黄斑水肿和糖尿病性视网膜病变 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年5月 ● 审评情况：FDA 2024年7月18日接受申请 28 neffy (肾上腺素 1mg 鼻喷雾剂) ● 开发商：ARS Pharmaceuticals ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年3月6日 ● 适应症类型/说明：免疫学/1mg 新浓度和扩大的儿科适应症，适用于体重 15-30 公斤儿童的 I 型过敏反应（包括过敏性休克）的鼻内紧急治疗 ● 审评类型：优先审评；505(b)(2) NDA ● 申请递交时间：2024年9月9日 29 Furoscix (furosemide, 皮下制剂) ● 开发商：scPharmaceuticals ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年3月6日 ● 适应症类型/说明：心血管疾病/新适应症，皮下注射，治疗慢性肾病 (CKD) 患者因液体超负荷引起的水肿 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年5月 ● 审评情况：FDA 2024年7月25日接受申请 30 CT-P39 (omalizumab生物类似药) ● 开发商：Celltrion ● 模态：单抗 ● PDUFA日期：不晚于2025年3月11日 ● 适应症类型/说明：免疫学/Genetech的Xolair 的可互换生物类似药，用于治疗严重持续性过敏性哮喘、鼻息肉、荨麻疹和免疫球蛋白 E 介导的食物过敏等。 ● 审评类型：标准审评；351(k) BLA ● 申请递交时间：2024年3月11日 31 Condoliase (SI-6603，新生物制品) ● 开发商：Seikagaku/Ferring Pharmaceutical ● 模态：蛋白质 ● PDUFA日期：不晚于2025年3月14日 ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/成人腰椎间盘突出症 (LDH) 相关的根性腿痛 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年3月 ● 审评情况：FDA 2024年5月14日接受申请，2025年1月1日FDA顾问委员会会议 32 Revakinagene taroretcel (NT-501，新生物制品) ● 开发商：Neurotech Pharmaceuticals ● 模态：基因疗法 ● PDUFA日期：2025年3月18日 ● 适应症类型/说明：眼科/治疗 2 型黄斑毛细血管扩张症（MacTel，即特发性近焦点黄斑毛细血管扩张症） ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年4月 ● 审评情况：FDA 2024年6月20日接受申请，PDUFA日期从最初的2024年12月17日延期 33 Camrelizumab (SHR-1210，新生物制品) ● 开发商：江苏恒瑞 (2023年10月授权Elevar) ● 模态：单抗 ● PDUFA日期：2025年3月20日 ● 适应症类型/说明：癌症/PD-1 抑制剂，与 Elevar 的 VEGFR-2 激酶抑制剂rivoceranib联合用于不可切除或转移性肝细胞癌 (uHCC) 的一线全身治疗 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年9月23日 ● 审评情况：首次BLA申请2023年5月17日，FDA 2024年5月27日签发完全回复函；再次申请获得接受。 34 Amvuttra (vutrisiran) ● 开发商：Alnylam ● 模态：寡核苷酸 ● PDUFA日期：2025年3月23日 ● 适应症类型/说明：心血管疾病、中枢神经系统疾病/ vutrisiran 新适应症，治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR-CM) ● 审评类型：使用一张优先审评券PRV ● 申请递交时间：2024年10月9日 ● 审评情况：FDA 2024年11月25日接受申请。 35 Rivoceranib （新分子实体） ● 开发商：Elevar Therapeutics (HLB LifeScience) ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：不晚于2025年3月23日 ● 适应症类型/说明：癌症/与恒瑞医药的 PD-1 抑制剂Camrelizumab联合用于不可切除的肝细胞癌 (uHCC) 的一线治疗 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年9月23日 ● 审评情况：2023年5月17日递交的NDA申请被拒，再申请获得接受。 36 TLX007-CDx ● 开发商：Telix ● 模态：放射性示踪剂 ● PDUFA日期：2025年3月24日 ● 适应症类型/说明：癌症成像剂/前列腺癌诊断 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年5月27日 ● 审评情况：FDA 2024年7月24日接受申请。 37 Gepotidacin （新分子实体） ● 开发商：GSK ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年3月26日 ● 适应症类型/说明：传染病/口服治疗患有无并发症尿路感染 (uUTI) 的成年女性（≥40 公斤）和青少年（≥12 岁，≥40 公斤） ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年7月 ● 审评情况：FDA 2024年10月16日接受申请。 38 Cardamyst (etripamil，新分子实体) ● 开发商：Milestone Pharmaceuticals ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年3月26日 ● 适应症类型/说明：心血管疾病/鼻腔喷雾剂，治疗阵发性室上性心动过速 (PSVT) ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年3月28日 ● 审评情况：FDA 2023年12月签发RTF信函，之后重新递交申请，FDA 2024年5月26日接受申请。 39 Egrifta MDV (tesamorelin F8 formulation) ● 开发商：Theratechnologies ● 模态：多肽 ● PDUFA日期：不晚于2025年3月26日 ● 适应症类型/说明：代谢疾病/用于治疗 HIV 相关脂肪营养障碍 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年11月26日 ● 审评情况：FDA接受之前遭受一份完整回复函。 40 DCCR (diazoxide choline) ● 开发商：Soleno Therapeutics ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年3月27日 ● 适应症类型/说明：内分泌疾病/治疗 4 岁及以上患有贪食症的普拉德-威利综合征 (PWS) 患者 ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年6月27日 ● 审评情况：最初PDUFA日期为2024年12月27日，延期。 41 Fitusiran （新分子实体） ● 开发商：赛诺菲 ● 模态：寡核苷酸 ● PDUFA日期：2025年3月28日 ● 适应症类型/说明：血液疾病/成人和青少年A型或B型血友病 A 或 B 患者 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年3月 ● 审评情况：B型血友病疗法获得突破性疗法认定。 42 Darzalex Faspro (daratumumab/ hyaluronidase-fihj) ● 开发商：强生/Genmab ● 模态：抗体/酶 ● PDUFA日期：不晚于2025年3月30日 ● 适应症类型/说明：癌症/使用 Halozyme 的 Enhanze 技术皮下注射daratumumab，用于治疗新诊断的多发性骨髓瘤 (NDMM) 成人患者。 ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年9月30日 43 Sepiapterin (PTC923, 最初称为CNSA-001，新分子实体) ● 开发商：PTC Therapeutics ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：不晚于2025年3月30日 ● 适应症类型/说明：先天性缺陷/治疗儿童和成人苯丙酮尿症 (PKU) 患者，包括所有年龄段和疾病亚型 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年7月30日 ● 审评情况：FDA 2024年10月1日接受申请。 44 Jynneos (smallpox/monkeypox 疫苗) ● 开发商：Bavarian Nordic ● 模态：疫苗 ● PDUFA日期：不晚于2025年3月31日 ● 适应症类型/说明：传染病/基于减毒活痘苗病毒的新型冻干非复制型疫苗配方，适合长期储存，用于预防 18 岁及以上成年人的天花和猴痘 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年5月31日 Ref. Pink Sheet User Fee Goals Date. Retrieved on 02. 01. 2025. END 【智药研习社近期直播】来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

优先审批免疫疗法生物类似药细胞疗法突破性疗法

2024-12-27

·同写意

NewCo弱爆了，美国Biotech开始流行“专利权”融资

“NewCo”无疑是2024年医药圈最火的融资模式。所谓“NewCo”，指的是药企剥离管线授权给予资本联合成立的新公司，以此换取股权和现金。虽然融资金额较为有限，但也不失为一种资本寒冬中的“破局”路径。然而，“NewCo”合作虽然火热，但对于投资者而言却并非完全正向的。毕竟上市公司需要剥离潜力管线，才能成功实现“NewCo”，在这一过程中上市公司对于潜力管线的权益将被大幅稀释，因此我们一直将“NewCo”看成药企背水一战的不得已而为之。就在国内高度聚焦NewCo模式时，美国的Biotech公司却早已开启了一种围绕“专利权”的全新融资模式。通过复盘这次融资案例，希望能够带给国内药企们一些新的融资思路。 1 “专利权”融资今年11月4日，美国Biotech公司Syndax宣布，与Royalty公司达成一项融资协议，双方将基于潜力药物Niktimvo达成价值3.5亿美元的专利融资协议。具体而言，Syndax将从Royalty公司获得3.5亿美元的现金，而Royalty公司则获得Niktimvo美国销售额13.8%的特许权使用费，直至累计付款达到8.225亿美元。 Niktimvo 是一种抗CSF-1R抗体，于今年8月14日获FDA批准用于体重至少40公斤，在至少两种全身性治疗失败后的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）成人和儿科患者。双方合作的基础在于对Niktimvo的高预期，虽然全球已经有多款针对cGVHD适应症的药物上市，但Niktimvo却是首个针对驱动因素CSF-1R的抗体，预计将于2025年初在美国开启商业化。值得注意的是，这并非Syndax围绕Niktimvo进行的首个融资交易，很早之前Syndax就已经与Incyte公司达成全球BD协议。2021年9月，Syndax公司将Niktimvo的全球大部分商业化权益授权给了Incyte公司，Syndax仅保留美国市场50%的权益份额。作为回报，Incyte需要支付Niktimvo 55%的美国研发费用及全部的海外研发费用，此外还需要支付Syndax公司1.17亿美元首付款和2.3亿美元潜在的里程碑款项，以及两位数的海外销售分成。不同于“NewCo”模式的权益交割，“专利权”融资不涉及权益交割，投资方为了确保投资的成功率，往往会选择确定性比较高的临床后期产品进行投资。 Royalty公司就是一家专注于“专利权”交易的“猎药者”，它曾参与过修美乐、伊布替尼等众多知名药品的专利权交易。凭借“独特”的商业模式，Royalty成功在2020年于美股进行IPO，虽然如今股价连续暴跌，但其在当年算得上是美股热门公司之一。 2 透视CSF-1R靶点之所以Royalty公司愿意投资Niktimvo，本质原因还是在于对CSF-1R靶点的看好。移植物抗宿主病（GVHD）是由于移植后异体供者移植物中的T淋巴细胞，经受者发动的一系列“细胞因子风暴”刺激，极大增强了其对受者抗原的免疫反应，以受者靶细胞为目标发动细胞毒攻击。其中，慢性移植物抗宿主病是白血病行造血干细胞移植后长期生存者死亡的重要原因，也是严重影响患者生存质量的首要因素。临床上，cGVHD的治疗主要以糖皮质激素、环孢素、BTK抑制剂和JAK抑制剂为主，虽然可用药物很多，但对因的靶向药物却很少。2021年7月，赛诺菲的‌ROCK2抑制剂Rezurock正式在美国获批cGVHD适应症，成为全球首个获批的靶向药物，但也只是后线药物。与现有疗法不同，Niktimvo是一种单抗生物药，填补了现有疗法的缺口，适用于符合体重要求且至少经过两次系统性治疗后病情仍未得到控制的患者。虽然Niktimvo目前也是一款后线药物，但其却拥有联用被用于更早治疗阶段的潜力，Incyte正在进行一项中期研究，评估该药物与芦可替尼的联合使用效果。如果Niktimvo能够在联用方案中取得效果，那么其有望成为cGVHD适应症的基石药物，或许这才是Royalty公司愿意在Niktimvo身上下注的真实原因。除cGVHD适应症外，CSF-1R靶点还是腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的对因靶点，不过该适应症市场竞争明显激烈得多。第一三共的 CSF-1R 抑制剂Pexidartinib已于2019年8月上市，成为唯一获批的TGCT针对CSF-1R的靶向药物。但由于Pexidartinib副作用较高，其被FDA给予“黑框”警告，可见安全性是这一靶点的重要标准。第一三共之后，Deciphera制药的vimseltinib已达TGCT的3期临床终点，目前正在美国和欧洲寻求商业化；SynOx 制药的Emactuzumab及和誉的ABSK021均处于临床3期之中，亦有望在未来两年获批上市。这些药物均针对Pexidartinib副作用问题进行改进，或许其中就有改变CSF-1R靶点预期的药物。从整体看，CSF-1R靶点商业价值有望在未来两年爆发，尤其是cGVHD适应症，市场空间很大，CSF-1R更是具备成为基石药物的潜力。 3 药企需要发散思维无论是传统BD，还是NewCo，抑或是“专利权”融资，其本质都是围绕创新药的IP进行的资本交易，但具体的操作过程却天差地别。 “专利权”融资，是一种“有限”的出售，并不涉及药物权益的交割，而更像是一种基于“药物”预期的对赌。对于交易双方而言，这种方式会将彼此风险最小化。对Royalty这样的投资机构而言，通过锁定确定性预期的药物，以较小的资金换取数倍于此的利润，即使药物失败也仅失去小部分资金，而且还不用为所选择的药物配备商业化团队，完全是“躺平式”投资。另一方面，药企也不会吃亏，“专利权”融资更是极好的。它本质上相当于二次质押融资，即使之前已经完成过传统BD交易，但依然可以将自身所保留的权益出让。通过这个融资交易，药企可以提前获得宝贵的资金用于后续管线研发，且不用再承担商业化失败的风险；当药物销售额满足条款后，药企还可以收回质押的权益，保证股东的长期利益。所谓资本市场，并非只有股市一条路，二级市场之外亦有广阔的空间。NewCo的意义在于突破了药企执着于二级市场融资的执念，这虽然属于突破但却并不足够。随着中国医药产业的不断成熟，市场中的融资花样也会逐渐丰富，企业必须提早进行思维切换。优秀管线的权益除了可以出售外，其实也是可以租赁的。同写意媒体矩阵，欢迎关注↓↓↓

引进/卖出IPOCSCO会议

2024-12-11

·药渡

迈向十亿美元分子，同类最佳CSF-1R读出TGCT和cGVHD

4882字13图，阅读大约需要15分钟。文章首发于丰硕创投，欢迎朋友圈与微信转发。公众号及其他平台转载请后台留言。 1. MANEUVER试验达终点 2. 被人忽略的TGCT 3. 同类最佳的CSF-1Ri 4. 明牌cGVHD 5. 结语 1 MANEUVER试验达终点 2024年11月12日，和誉医药宣布CSF-1R抑制剂Pimicotinib在治疗TGCT（腱鞘巨细胞瘤）的国际多中心3期MANEUVER试验达到了主要终点。 ●MANEUVER研究达到主要终点，25周ORR为54.0%，而安慰剂组为3.2%（p＜0.0001） ●在所有关键次要终点（包括疼痛和僵硬）方面也取得了有统计学意义和临床意义的显著改善 ●每日一次口服Pimicotinib的治疗耐受性良好，因治疗相关不良事件而终止治疗的比例极低 ●Pimicotinib 1b期最新研究结果显示，其最佳ORR达85%，中位治疗持续时间达到20个月 MANEUVER试验是全球首个在亚欧美开展的，针对TGCT患者达到3期临床终点的国际多中心试验。作为一款同类最佳的药物，且其所治疗的TGCT是一个尚未被充分满足的市场，人们对它的前景感到陌生，未来充满空白，潜力缺乏锚定似乎是一件十分合理的事。下面借此机会，描绘下MANEUVER试验达终点背后的临床意义及市场机会。 2 被人忽略的TGCT TGCT每年在美国新增1.4万-1.8万人，其中有2%的患者不适合手术治疗，经过手术治疗后复发的患者有2千-2.4千人。对于不适合手术或手术后复发的、需要接受全身性治疗的患者，美国每年新增大约1.3千-1.4千人，存量患者大约在8千人左右。 TGCT美国流行病学（来源：DCPH公司介绍）作为一种罕见的慢性病，8千人的患者数量足以撑起十亿美元以上的市场规模。如治疗法布里病的Fabrazyme、治疗低磷酸酯酶症的Strensiq和预防遗传性血管水肿的Takhzyro等，这3款十亿美元品种所对应的患者规模都在万人以下。然而这一模式却不适用于TGCT，因为这种疾病一直以来缺少了一款安全有效的药物。 2019年8月，美国FDA批准了首款用于治疗TGCT的药物Pexidartinib，然而由于其具有可能出现致死性肝损伤的安全性问题，受到了REMS项目的严厉管制，既限制了新增患者的使用，也缩短了正在服药患者的治疗时长。自上市以来已有5年时间了，截至最新的销售数据显示，Pexidartinib最新季度销售额仅为1千1百多万美元，最近连续四个季度的销售额合计不到4千万美元。更要命的是，持证上岗的Pexidartinib，在美国TGCT市场份额的占领上，远低于超适应症用药的伊马替尼。 TGCT美国市场份额（来源：DCPH公司介绍）受到冷落的应该是风险获益比低的药物Pexidartinib，而不应该是TGCT这一未被满足的治疗市场。若按照上图所述的Pexidartinib美国市场份额占比来推算，美国的TGCT药物市场规模已经达到2.7亿美元，这代表了一堆差劲药物的市场情况。哪怕Pexidartinib再怎么差劲，它的季度销售额仍在创新高，销售峰值还没达到，这背后反映的是TGCT患者群体极大的未被满足需求，危险系数这么高的药物，TGCT患者仍不得不冒险尝试。 Pexidartinib季度销售额（单位：十亿日元；丰硕创投整理）而在中国市场，每年新发6万患者，存量患者达到30万，目前尚未获批针对TGCT的药物，不管年治疗费用是多少万，其背后的市场空间是难以想象的。 TGCT中美欧流行病学（来源：和誉医药公司介绍）当关节破坏和疼痛长时间折磨着身体，当关节肿胀僵硬和活动受限长期遭受异样的眼光和对待，这受得了么？受不了就只能服药了。和现有药物相比，若有一款起效快、有效率高、治疗彻底、耐受性好、停药率低、依从性好、长期获益持续扩大和超长治疗时长的新型TGCT药物，那么愿意服药的TGCT患者群体可能会翻一番，用药时长也可能会翻一番，整个TGCT市场规模从现有的2.7亿美元，翻到10亿美元以上，也是情理之中的事。 3 同类最佳的CSF-1Ri 除了持证上岗的Pexidartinib之外，近一年新增2款CSF-1R抑制剂在TGCT适应症上达到了3期临床终点，分别为Vimseltinib和Pimicotinib，最新的数据显示，Pimicotinib是目前同类最佳的CSF-1R抑制剂。下面重点分析下Vimseltinib和Pimicotinib。起效快对于疼痛或关节受限的TGCT患者，最迫切的需求就是要快速控制症状。目前TGCT药物的3期临床试验主要终点为25周ORR（RECIST v1.1），但25周略长，要想观察药物的起效快慢，可以看13周甚至更早期的ORR。 2021年ESMO会议上披露了Vimseltinib的1期剂量递增数据，从下图可知，可评估的患者为32名，不到2月的时候，ORR为28%（9/32），不到4月的时候ORR为37.5%（12/32），不到6月的时候ORR为47%（15/32），截止当时随访日期ORR为50%（16/32）。 Vimseltinib在2021 ESMO上的1期数据（来源：DCPH公司介绍） 2022年ESMO会议上披露了Vimseltinib的2期Cohort A数据（30mg BIW，同3期临床剂量一样），从下图可知，可评估的患者为46名，不到2月的时候ORR为24%（11/46），不到4月的时候ORR为33.6%（15/46），不到6月的时候ORR为39%（18/46），截止当时随访日期ORR为53%（24/46）。 Vimseltinib在2022 ESMO上的2期数据（来源：DCPH公司介绍） 2022年CTOS会议和公司解读会上，和誉医药披露了Pimicotinib的1b期试验数据（50mg QD，同3期临床剂量一样），从下图可知，可评估的患者为25名，13周的ORR为48%（12/25），远高于Vimseltinib（30mg BIW）在不到4月时的33.6%。 Pimicotinib在2022 CTOS和公司解读会上的1b期数据（来源：和誉医药公司介绍）有效率高 25周ORR（RECIST v1.1）作为监管主要终点，它的数值越高，代表在25周内能够使得更多患者获益。 2023年Vimseltinib 的3期MOTION试验顶线数据显示，25周ORR（RECIST v1.1）为40%（33/83）。 Vimseltinib 3期MOTION试验顶线数据（来源：DCPH公司介绍） 2024年Pimicotinib的3期MANEUVER试验顶线数据显示，25周ORR（RECIST v1.1）为54%（34/63），比MOTION试验高出了14%。 Pimicotinib 3期MANEUVER试验顶线数据（来源：和誉医药公司介绍）治疗彻底 Vimseltinib在2023年的CTOS会议上更新了2期Cohort A数据（30mg BIW），中位治疗持续时间为21.0个月，可评估患者数为45名，ORR为64%（29/45），CR为2.2%（1/45）。 Pimicotinib在2024年的CTOS会议上更新了1b期数据（50mg QD），中位治疗持续时间为20.67个月，可评估患者数为40名，ORR为85%（34/40），CR为17.5%（7/40），远高于Vimseltinib的2.2%。耐受性好耐受性直接影响了患者的长期疗效和用药时长。 2023年Vimseltinib 的3期MOTION试验顶线数据显示，发生率在5%及以上的≥3级TEAE有CPK升高10%（8/83）和高血压5%（4/83），而Pimicotinib的3期MANEUVER试验顶线数据只有1项发生率在5%及以上的≥3级TRAE，那就是CPK升高。同时Vimseltinib出现3级外周水肿、面部水肿，而Pimicotinib未出现3级水肿。停药率低因AE导致的剂量调整直接影响了患者的长期疗效和用药时长。 Vimseltinib因TEAE导致剂量减少为42%（35/83），而Pimicotinib为7.9%（5/63），Pimicotinib优势相当明显。 Vimseltinib因TEAE导致停药为6%（5/83），而Pimicotinib为1.6%（1/63），Pimicotinib优势相当明显。依从性好服药便不便利直接影响了患者的长期用药意愿。由于耐受性的问题，Vimseltinib在1期剂量探索阶段做了很多探索，又负荷剂量，又每日一次，又每周一次或两次，最终才选定30mg BIW这么一个不常见且不太好按时遵从的服药时间。 Vimseltinib在2020 CTOS上的1期数据（来源：DCPH公司介绍）基于优异的PK/PD和耐受性，Pimicotinib的1期剂量探索就便捷许多，最终选定50mg QD这么一个口服药物最常见且最方便的服药时间。 Pimicotinib在2022 CTOS和公司解读会上的1b期数据（来源：和誉医药公司介绍）长期获益持续扩大随着治疗时间的延长，过去未曾缓解的患者可能会获得缓解，这样的特性，同时在Vimseltinib和Pimicotinib有体现，但Pimicotinib所需的时间会更短，让更多患者及早获益。 Vimseltinib在2022年的ESMO会议上披露了2期Cohort A数据（30mg BIW），中位治疗持续时间为9.8个月，最佳ORR为53%（24/45）。 Vimseltinib在2022 ESMO上的2期数据（来源：DCPH公司介绍） Vimseltinib在2023年的CTOS会议上更新了2期Cohort A数据（30mg BIW），中位治疗持续时间为21.0个月，最佳ORR为64%（29/45）。 Vimseltinib在2023 CTOS上的2期数据（来源：DCPH公司介绍） Vimseltinib的中位治疗持续时间延长11个月，最佳ORR增加了11%。 Pimicotinib在2023年的ASCO会议上更新了1b期数据（50mg QD），中位治疗持续时间为9.3个月，最佳ORR为77.4%（24/31）。 Pimicotinib在2023年的CTOS会议上更新了1b期数据（50mg QD），中位治疗持续时间为13.6个月，最佳ORR为87.5%（28/32）。 Pimicotinib的最佳ORR增加了10%，仅需中位治疗持续时间延长3个月，并且1年多治疗持续时间所达到的最佳ORR比Vimseltinib近2年的时间所对应的ORR，要高出20%以上。 Pimicotinib在2024年的CTOS会议上更新了1b期数据（50mg QD），中位治疗持续时间为20.67个月，最佳ORR为85.0%（34/40）。随着治疗时间的延长和患者数扩大，最佳ORR基本稳定在80-90%。超长治疗时长随着中位治疗持续时间的延长，Pimicotinib仍然服用药物的患者比例要远高于Vimseltinib。 Vimseltinib在2021年的ESMO会议上更新了2期Cohort A数据（30mg BIW），中位治疗持续时间为1.9个月，可评估患者数为18名，仍在服药的患者比例为83%。 Vimseltinib在2022年的ESMO会议上更新了2期Cohort A数据（30mg BIW），中位治疗持续时间为9.8个月，可评估患者数为45名，仍在服药的患者比例为61%。 Vimseltinib在2023年的CTOS会议上更新了2期Cohort A数据（30mg BIW），中位治疗持续时间为21.0个月，可评估患者数为45名，仍在服药的患者比例为48%。 Pimicotinib在2023年的ASCO会议上更新了1b期数据（50mg QD），中位治疗持续时间为9.3个月，可评估患者数为31名，仍在服药的患者比例为89.8%。 Pimicotinib在2023年的CTOS会议上更新了1b期数据（50mg QD），中位治疗持续时间为13.6个月，可评估患者数为32名，仍在服药的患者比例为83.9%，远高于Vimseltinib的61%（9.8个月）。 Pimicotinib在2024年的CTOS会议上更新了1b期数据（50mg QD），中位治疗持续时间为20.67个月，可评估患者数为40名，仍在服药的患者比例为69.0%，远高于Vimseltinib的48%（21.0个月）。按照这个衰减速度，Pimicotinib仍在服药的患者比例要降至50%，或许要等到3年还是4年？ 4 明牌cGVHD 目前FDA在2017年至今批准了4款药物用于治疗cGVHD，分别为BTK抑制剂ibrutinib（未披露cGVHD销售额）、ROCK2抑制剂belumosudil（2024前9个月cGVHD销售额为3.38亿欧元）、JAK抑制剂ruxolitinib（2024前9个月cGVHD和aGVHD销售额为3.5亿美元）和CSF-1R抗体axatilimab（刚获批）。若对TGCT这一尚未被充分开拓的市场存在疑惑的话，那么对最新获批药物市场至少在9亿美元以上的cGVHD这一明牌市场，是不会担心未来市场空间的，唯一担心的是，Pimicotinib在cGVHD上是否同类最佳？在2024年ASH会议上的早期数据显示，Pimicotinib是潜在同类最佳。下面分析下Pimicotinib推荐剂量20mg QD的数据。起效迅速，快速获得患者的认可，若药物迟迟未生效，患者会丧失信心，终止治疗。 Pimicotinib的中位首次缓解时间为4周，与ibrutinib的30天、ruxolitinib的3周相当，迅速于axatilimab的1.5个月和belumosudil的1.8个月。有效性相当或潜在最佳。另外4款cGVHD药物的6个月/24周ORR范围在67%-75%，而Pimicotinib在中位治疗时间15周的时候，ORR就达到了64%（25/39），随着治疗时间延长，未来有可能超过75%。整体的安全性概况也是目前同类竞品中表现最佳的。Pimicotinib因AE停药率方面为0（0/40），其余4款同类竞品在6.3%~24%，其中ibrutinib最高；Pimicotinib因AE减少剂量发生率为0（0/40），其余4款同类竞品在8%~27%（belumosudil未披露），其中ruxolitinib最高；Pimicotinib因AE中断剂量发生率为18%，其余4款同类竞品在23%~44%（ibrutinib未披露），其中axatilimab最高；SAE方面，Pimicotinib为21.4%（所有剂量组，20mg及以上占绝大多数），其余4款同类竞品在33%~64%，其中最高为ibrutinib。细分AE上Pimicotinib同样是表现十分突出的。Pimicotinib没有ibrutinib常见的≥3级AE腹泻，及值得重点关注的房颤问题；Pimicotinib没有belumosudil潜在致命性多器官衰竭和感染；Pimicotinib没有ruxolitinib的血液毒性（如贫血）；Pimicotinib没有axatilimab特有的抗体药物过敏症，在FDA label里，axatilimab的ADA发生率为33.7%（93/276），这类人群更容易出现药物过敏，如出现Nab的这类人群的药物过敏率26%（13/50）。结语过去我们对TGCT药物的市场认识，是建立在一堆十分差劲的药物上面，市场份额最高的伊马替尼，有效率只有19%；唯一持证上岗的药物Pexidartinib，无论他的毒性有多可怕，凭借是目前有效率最高的药物（38%），受不了疾病困扰的TGCT患者仍旧会冒险尝试。这堆差劲的药物所建立起的TGCT药物市场规模仅在2.7亿美元左右，但是新一代高选择性CSF-1R抑制剂Vimseltinib的出现，已经让制药界对TGCT药物市场的认识拔高了一个层次。 2024年4月，小野制药以24亿美元收购Deciphera公司，该新闻稿提到了3款药物，处于商业化阶段的KIT抑制剂Ripretinib、处于NDA阶段的CSF-1R抑制剂Vimseltinib和处于1期临床阶段的ULK抑制剂DCC-3116。毋容置疑，处于后期阶段的Ripretinib和Vimseltinib占估值构成的绝大部分，若简单划算，Vimseltinib的估值可能在10亿美元左右。随着MANEUVER试验的顶线数据读出，Pimicotinib作为目前同类最佳的CSF-1Ri，在起效速度、有效程度、有效深度、耐受性、停药率、依从性、长期获益和长期治疗时长上，都胜于Vimseltinib，它的价值是难以估量的，或许制药界对TGCT药物市场的认识还得再拔高了一个层次。放在以往，TGCT患者能手术，就尽量手术，那随着Pimicotinib出现之后，或许就转变成能吃药就少挨刀子，临床实践都改变了。而在今年10月默克召开的2024资本市场日，新闻稿里唯一提到的肿瘤药物就是Pimicotinib，它的重要性，默克早已用实际行动来展示了。若对存量市场感人的TGCT适应症提不起兴趣的话，那么对存量市场已然在9亿美元以上的cGVHD这一适应症，大家的关注度会更高。在今年11月，Royalty Pharma花了3.5亿美元预付款，换取了axatilimab在美国的净销售额13.8%的专利许可费，直到达到2.35倍数后，Syndax公司才停止支付。这是行业最领先之一的drug hunter对axatilimab的最新价值判断，仅从美国市场来看，axatilimab就已经是近10亿美元的品种了。最新的2024 ASH会议上，Pimicotinib已用数据证明了自己在cGVHD具有同类最佳的潜力，随着试验时间的延长，相信它的一些有效性指标会得到进一步提升和成熟。药渡媒体商务合作媒体公关 | 新闻&会议发稿张经理：18600036371（微信同号）点击下方“药渡“，关注更多精彩内容免责声明 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临床3期申请上市临床结果临床2期

100 项与 Vimseltinib 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
腱鞘巨细胞瘤	申请上市	欧盟	Deciphera Pharmaceuticals, Inc.	2024-07-19
色素沉着的绒毛结节性滑膜炎	临床3期	法国	Deciphera Pharmaceuticals, Inc.	2021-10-14
色素沉着的绒毛结节性滑膜炎	临床3期	瑞士	Deciphera Pharmaceuticals, Inc.	2021-10-14
色素沉着的绒毛结节性滑膜炎	临床3期	澳大利亚	Deciphera Pharmaceuticals, Inc.	2021-10-14
色素沉着的绒毛结节性滑膜炎	临床3期	荷兰	Deciphera Pharmaceuticals, Inc.	2021-10-14
色素沉着的绒毛结节性滑膜炎	临床3期	意大利	Deciphera Pharmaceuticals, Inc.	2021-10-14
色素沉着的绒毛结节性滑膜炎	临床3期	加拿大	Deciphera Pharmaceuticals, Inc.	2021-10-14
色素沉着的绒毛结节性滑膜炎	临床3期	美国	Deciphera Pharmaceuticals, Inc.	2021-10-14
色素沉着的绒毛结节性滑膜炎	临床3期	中国香港	Deciphera Pharmaceuticals, Inc.	2021-10-14
色素沉着的绒毛结节性滑膜炎	临床3期	波兰	Deciphera Pharmaceuticals, Inc.	2021-10-14

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05059262 (MOTION, ASCO2024) 人工标引	临床3期	腱鞘巨细胞瘤	123	Vimseltinib 30 mg	(獵鏇選鹹夢觸齋鹽積鏇) = 膚獵選鑰範製醖網艱範壓夢鏇觸蓋簾鹹願簾鬱 (壓餘範積獵範鬱網遞鹹 ) 更多	积极	2024-05-24
				Placebo	(獵鏇選鹹夢觸齋鹽積鏇) = 網壓衊鬱選鏇襯鬱鬱願壓夢鏇觸蓋簾鹹願簾鬱 (壓餘範積獵範鬱網遞鹹 ) 更多
NCT03069469 (Biospace) 人工标引	临床1/2期	腱鞘巨细胞瘤	97	vimseltinib (Phase 1)	(醖醖獵選餘醖網艱窪鹽) = 夢鑰衊憲壓蓋範齋壓醖醖鬱鏇鹽繭糧築膚鹹顧 (獵艱壓遞構淵鹽構積鏇 ) 更多	积极	2023-10-30
				vimseltinib (Phase 2 Cohort A)	(醖醖獵選餘醖網艱窪鹽) = 願齋憲醖鏇觸製衊範鬱醖鬱鏇鹽繭糧築膚鹹顧 (獵艱壓遞構淵鹽構積鏇 ) 更多
NCT05059262 (MOTION, Biospace) 人工标引	临床3期	腱鞘巨细胞瘤	123	vimseltinib	(鑰選積齋膚鹽淵蓋築觸) = 蓋壓壓選糧簾蓋醖夢醖廠選憲醖膚醖遞鑰鹽淵 (鑰壓艱夢鑰糧積願簾鑰, 29 ~ 51) 达到更多	积极	2023-10-30
				Placebo	(鑰選積齋膚鹽淵蓋築觸) = 襯選範餘築願淵願憲鬱廠選憲醖膚醖遞鑰鹽淵 (鑰壓艱夢鑰糧積願簾鑰, 0 ~ 9) 达到更多
NCT03069469 (ESMO2022) 人工标引	临床2期	腱鞘巨细胞瘤	57	Vimseltinib	-	积极	2022-09-10
				Vimseltinib (no prior anti-CSF1/CSF1R therapy except imatinib and/or nilotinib)	(獵壓繭襯餘遞淵鹽繭廠) = 願鏇醖衊夢遞壓簾築願範夢範淵觸簾築蓋餘壓 (餘顧鑰範艱繭壓齋廠顧 ) 更多
NCT03069469 (ESMO2022)	临床1期	腱鞘巨细胞瘤	32	Vimseltinib	(鹽網觸遞鬱簾壓艱願窪) = 3 pts discontinued treatment due to an adverse event (AE) 繭鏇醖蓋範願願襯遞窪 (積淵範襯顧艱繭範顧積 )	-	2022-09-10
NCT05059262 (MOTION, ASCO2022)	临床3期	腱鞘巨细胞瘤	120	Vimseltinib 30 mg twice a week	(網淵顧網衊簾鬱構淵廠) = 淵鏇壓淵夢獵鏇壓鑰鏇襯積齋鏇蓋顧鑰淵糧糧 (獵製鹽鹹願繭餘積獵膚 )	-	2022-06-02
NCT03069469 (ESMO2021)	临床1期	腱鞘巨细胞瘤 CSF1	32	Vimseltinib	(鹽襯繭願齋齋醖餘鏇鏇) = 衊醖鏇糧衊蓋築遞選範餘襯築獵簾壓壓獵顧夢 (淵構壓膚鹽觸繭鬱積蓋 )	-	2021-09-16