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前言 自2017年美国食品药品监督管理局（FDA）批准第一种CAR-T细胞产品以来，先后有6种CAR-T产品进入市场。今年早些时候，肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法lifileucel成为FDA批准的第一种用于实体瘤（转移性黑色素瘤）的细胞治疗产品。此外，TCR-T治疗产品afamitresgene Autoleucel可能在今年晚些时候获得批准，用于治疗晚期滑膜肉瘤。癌症细胞疗法在经历了数十年的磨砺之后，终于迎来了收获的时刻。 然而，尽管有这种变化，癌症细胞治疗领域仍面临着与细胞持久性、实体瘤有效靶向和产品制造等相关的挑战。癌症细胞疗法正经历着深刻的变化，创新和发展依然是该领域的主题。 癌症细胞治疗的临床变化 在过去的两年里，新的细胞治疗试验的数量有所减少。临床试验的数量在2021年达到峰值，此后在2022年下降了3.9%，在2023年下降了4.3%。尽管总体上有所减少，但三期试验在这两年分别增长了33.3%和43.8%，2022年至2023年的新试验总数仍超过2019年至2020年的数字。 此外，细胞治疗临床研究在血液系统恶性肿瘤和胃肠道癌症中下降幅度最大，而在中枢神经系统（CNS）肿瘤（25.0%）、癌症呼吸系统（90.0%）和混合实体瘤（3.5%）试验中，细胞治疗的应用有所增加。 2023年，基于细胞的癌症疫苗、CAR-NK细胞和基于细菌的治疗药物相对于2022年有所增长，而CAR-T细胞和其他T细胞产品在该领域的份额减少。关于靶标，最常见的靶标仍然是CD19、BCMA和CD22，但它们在过去一年中有所减少。相比之下，其他靶标的试验增加，如CD7（33.3%）、HER2（14.3%）和NKG2D（233.3%）。 发展中的“中国CAR-T” 在过去的几年里，中国已超越美国成为CAR-T疗法临床研究的主要力量。除了CAR-T细胞治疗临床试验的大幅增长外，中国研究人员还在产品开发和临床前研究方面取得了进展，包括新靶点设计、功能增强、精确调控、通用CAR-T细胞以及不同免疫细胞源的细胞转化。此外，中国CAR-T的发展也得益于中国政府颁布的许多细胞治疗政策，包括金融支持和逐步完善的监管体系。 自2015年国务院发布《关于改革药品和医疗器械审评审批流程的意见》以来，中国生物技术行业开始快速开发CAR-T细胞产品，资本和资金不断增加。香港联交所于2018年发布了18A上市政策，允许创收前生物技术公司在满足特定条件后注册。此外，中国A股市场于2019年发布了科技创新委员会政策，并于2021发布了北京证券交易所政策，以鼓励并允许盈利前的科技公司公开上市。在这种开放政策的推动下，开发细胞治疗产品的公司看到了融资的强劲增长。2018年至2021，中国细胞治疗公司累计筹集资金23.7亿美元，年复合增长率为45%，公开宣布的金融交易109笔。 在过去的15年中，患者对临床试验的意识不断提高，患者的参与也在增加。此外，中国的研究人员一直在积极扩展CAR-T细胞的适用临床背景，包括实体瘤和肿瘤以外的疾病。CAR-T细胞疗法中最常试验的实体肿瘤包括肝癌、胰腺癌和脑癌，而非恶性疾病涵盖范围更广，包括自身免疫性疾病、传染病和POEMS综合征。具体而言，针对自身免疫性疾病的CAR-T细胞试验包括系统性红斑狼疮、硬皮病、肾炎、干燥综合征、视神经脊髓炎谱系障碍，以及针对感染性疾病的CAR-T细胞试验，包括艾滋病、慢性活动性EB病毒感染和新冠肺炎。 新一代“CAR-T” 免疫学和分子工程的进展推动了新一代CAR-T细胞治疗的发展，这些细胞武装了各种分子机制，包括额外的共刺激域、安全开关、免疫检查点调节、细胞因子表达或治疗干扰分子的敲除等。从而可以克服CAR-T疗法当前的局限性，增强疗效并减少不必要的副作用。目前，许多临床试验目前正在评估新型CAR-T疗法的安全性和有效性。 免疫检查点调节的武装CAR-T CAR-T治疗中的免疫检查点调节旨在规避抑制性的肿瘤微环境。在血液肿瘤方面，评估该方法的所有临床试验都明确依赖于破坏程序性细胞死亡蛋白1（PD-1）途径。尽管试验数量相对较少（n=8），但个别研究显示了调节PD-1信号的独特方法。 在NCT03258047临床试验中，研究人员使用了一种创新方法，其中PD-1融合到细胞内CD28激活域。因此， PD-L1与PD-1的结合转化为激活信号，预期会产生更有效的抗肿瘤效果。该研究涉及17名患有B细胞非霍奇金淋巴瘤的受试者。结果显示，完全缓解率（CR）和客观缓解率（ORR）分别为41.2%和58.8%。 TRUCKs–表达细胞因子的CAR-T 重定向用于通用细胞因子介导杀伤的T细胞（TRUCKs）是新一代CAR-T细胞，被设计为表达某些细胞因子，以增强CAR-T细胞的抗肿瘤效力，提高其持久性，并改变肿瘤微环境的特征。目前，六项临床试验正在评估TRUCKs治疗血液系统恶性肿瘤。四项临床试验（NCT04381741、NCT03929107、NCT04833504、NCT03778346）正在评估表达IL-7和趋化因子CCL19的CAR-T细胞。IL-7促进T细胞的增殖和存活，而CCL19引导CAR-T细胞的肿瘤归巢。研究结果显示， r/r DLBCL的患者的CR率为4/7，ORR为5/7。此外，NCT03778346在r/r多发性骨髓瘤（MM）患者也探索了相同的方法，其中两名入选患者获得了CR（100%）。 安全开关的CAR-T 常规CAR-T疗法伴随的治疗相关毒性促进了安全开关CAR-T细胞的构建。新技术使研究人员能够结合安全开关，通过在给予外源药物后诱导细胞凋亡、补体依赖性细胞毒性（CDC）或抗体依赖性细胞细胞毒性（ADCC）来清除CAR-T细胞。 将截短的表皮生长因子受体（EGFRt）结合到CAR-T细胞中是临床试验中常见的安全开关方法。EGFRt被cetuximab靶向，其能够通过CDC或ADCC去除。截至2022年8月，20项临床试验正在研究多种血液系统恶性肿瘤中基于EGFRt的CAR-T细胞。目前，没有关于在人体中启动EGFRt安全开关机制的可用数据。缺乏此类报告的原因可能是调查期间没有危及生命的不良事件。 通用CAR-T 如今，传统CAR-T产品是由来自符合治疗条件的患者的自体T细胞制造的。该方法存在若干局限性，包括制造时间长、难以动员适当数量的T细胞以及严重治疗患者的T细胞质量降低。然而，利用分子工程产生异基因CAR-T细胞可以克服上述障碍。为了构建通用CAR-T，需要从供体来源的细胞中去除主要组织相容性复合物（MHC）和T细胞受体（TCR）分子。 CRISPR/Cas9技术在T细胞工程中的初步安全性和可行性已在首次人体试验NCT03399448中得到证实。截至2022年8月，在ClinicalTrials.gov上已注册了5项评估抗自相残杀CAR-T细胞的临床试验。 双靶点CAR-T CAR-T细胞治疗后复发的主要机制在于CAR-T细胞的有限持久性、CAR-T细胞功能抑制和抗原逃逸。为了最大限度地减少因靶点逃逸而复发的风险，临床试验中正在积极探索双靶点CAR-T识别一种以上肿瘤相关抗原的策略。这种策略可以通过使用两种具有不同抗原结合特异性的混合CAR-T细胞或能够靶向两种不同抗原的单个CAR-T细胞来实现。 目前，在血液系统恶性肿瘤的临床前模型和临床试验中，双靶点CAR-T细胞治疗的抗原至少有三种组合：CD19/CD20、CD19/CD22以及BCMA/CD38。最近，双靶点CAR-T在临床上的使用越来越多，从披露的综合临床数据中，双靶点CAR-T展现出极富前景的应用价值。 小结 在过去的几年里，癌症细胞治疗领域正经历着显著的变化，新的癌症细胞治疗试验有所减少，这主要归咎于近年来生物制药行业的普遍低迷。然而，尽管观察到了减少，但2023年细胞治疗肿瘤学交易在所有生命科学交易中所占的份额比过去十年中的任何一年都要大。此外，随着研究数据的积累和分子工程的广泛应用，新一代CAR-T细胞治疗在临床上逐渐趋于成熟。 变化的另一方面，人们对自身免疫、心脏病和感染性疾病等非肿瘤适应症的细胞治疗越来越感兴趣，2021年至2023年间，自身免疫性疾病的基因修饰细胞治疗试验增加了近四倍。尽管非肿瘤适应症的试验数量仍然相对较低，但这一趋势不可忽视。这些创新和变化使CAR-T细胞疗法成为一种强大而有前途的细胞免疫疗法，有可能惠及中国和全球广大癌症患者。 参考文献： 1. The changing landscape of cancer cell therapies: clinical trials and real-world data. Nat Rev Drug Discov. 2024 May 31 2. CAR-T cells: the Chinese experience. Expert Opin Biol Ther. 2020 Nov;20(11):1293-1308. 3. CAR T-cell therapies in China: rapid evolution and a bright future. Lancet Haematol.2022 Dec;9(12):e930-e941 4. Next generations of CAR-T cells - new therapeutic opportunities in hematology? Front Immunol.2022 Oct 28;13:1034707. 5. Current Status and Perspectives of Dual-Targeting Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy for the Treatment of Hematological Malignancies. Cancers (Basel).2022 Jul; 14(13): 3230. 封面图来源：123rf 版权声明/免责声明 本文为授权转载文章。 本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。 文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。 如有任何问题，请与我们联系。 衷心感谢! 药时代官方网站:www.drugtimes.cn 联系方式: 电话:13651980212 微信:27674131 邮箱:contact@drugtimes.cn 药企并购后，高管获得8055万 “意外之喜 ”！并非个例...... 一笔31.25亿美元的BD交易，价值如何？ 如果雷军造药，能否复制造车的成功？ 点击这里，发现价值信息！

TIS2024第四届自免疾病细胞疗法与干细胞疗法论坛重磅来袭，详询：王晨 180 1628 8769 文章来源：仁思讯典 在现代医学的征途中，我们不断探索着对抗复杂疾病的新武器。今天，我们要聚焦的是一种名为抗合成酶综合征（Antisynthetase Syndrome, ASS）的罕见自身免疫性疾病，它以其对患者日常生活的深远影响而备受关注。ASS不仅会导致肌肉无力和疼痛，还可能引发间质性肺病等严重并发症，严重影响患者的呼吸功能和生活质量。然而，希望的曙光总是存在的。近年来，一种名为CAR T细胞疗法的革命性治疗手段，正在为自身免疫性疾病的治疗带来前所未有的变革。这种疗法通过改造患者的T细胞，使其能够精准识别并攻击病变细胞，展现出了巨大的治疗潜力。今天，我们将深入探讨一篇由德国蒂宾根大学医院的Ann-Christin Pecher博士及其团队所发表的开创性研究。在这篇论文中，他们首次尝试将CD19靶向的CAR T细胞疗法应用于ASS患者，并取得了令人瞩目的治疗效果。这项研究不仅为ASS患者带来了新的希望，也为未来自身免疫性疾病的治疗提供了新的思路和方法。 研究背景 CAR T细胞疗法，全称为Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy，是一种利用患者自身的T细胞，通过基因工程技术赋予其识别特定抗原的能力，进而攻击病变细胞的免疫治疗方法。这种疗法在治疗某些B细胞恶性肿瘤方面已取得显著成效，而在自身免疫性疾病领域，它同样展现出了巨大的应用前景。在这篇文献中，研究团队针对ASS这一复杂的自身免疫性疾病，提出了一种创新的治疗方案。他们通过CD19靶向CAR T细胞，不仅深入重置了B细胞免疫反应，还结合了美克莫司（Mycophenolate mofetil）来共同靶向CD8+ T细胞，这一策略在治疗中显示出了显著的疗效。 小结：这篇来自蒂宾根大学医院的研究，不仅在学术界引起了广泛关注，更为ASS患者及其家庭带来了一线光明。在接下来的内容中，我们将对这篇论文进行深度解读，从研究的设计、方法、结果到讨论，一一剖析其科学内涵和临床意义，以期为读者呈现一个全面、深入的文献精读。通过这篇文章的精读，我们希望能够让更多人了解CAR T细胞疗法在自身免疫性疾病治疗中的潜力，同时，也希望能够激发更多的研究者和医疗工作者，共同探索这一领域的无限可能。 研究概述 1、研究目的：在医学研究的海洋中，每一次深潜都旨在寻找治愈的珍珠。抗合成酶综合征（ASS）作为一种罕见且复杂的自身免疫性疾病，其治疗一直是一个巨大的挑战。传统的免疫抑制治疗在许多患者中效果有限，迫切需要新的治疗策略。CD19作为B细胞表面的一种特异性抗原，为靶向治疗提供了理想的靶点。因此，选择CD19靶向CAR T细胞治疗进行研究，是为了探索一种新的、可能更为有效的治疗手段，以期打破现有治疗的局限，为ASS患者带来新的希望。 2、研究设计：这项研究在德国蒂宾根大学医院进行，是一项针对ASS患者的个案报告。研究的设计严谨而创新，采用了CD19靶向CAR T细胞治疗，并结合了美克莫司的辅助治疗。研究的参与者是一位患有严重ASS的41岁男性患者，他之前接受过包括利妥昔单抗（rituximab）和硫唑嘌呤（azathioprine）在内的多种治疗，但病情仍然进展，表现出对现有治疗方法的抵抗性。研究团队在治疗前对患者进行了全面的评估，包括肌肉活检、高分辨率计算机断层扫描（HRCT）和磁共振成像（MRI）等，以确定疾病活动性和受累器官的情况。治疗开始前，患者接受了为期5天的预处理化疗，包括氟达拉滨（fludarabine）和环磷酰胺（cyclophosphamide），以准备接受CAR T细胞的输注。随后，患者接受了CD19靶向CAR T细胞的输注，并在输注后35天开始服用美克莫司。这项研究的设置充分体现了个性化医疗的理念，通过精确的治疗方案和细致的监测，为患者提供了一个全新的治疗选择。研究的设计不仅考虑了治疗的安全性和有效性，还关注了治疗后的长期效果和患者生活质量的改善。 研究概述小结：这项研究的目的是为了验证CD19靶向CAR T细胞治疗在ASS患者中的可行性和有效性，为这一领域提供新的治疗思路。研究设计展现了个性化和创新性，通过结合CAR T细胞疗法和免疫抑制剂，为患者提供了一个全面的治疗方案。通过对这位患者的深入研究，我们期待能够为ASS的治疗开辟新的道路，并为其他自身免疫性疾病的治疗提供参考。在接下来的内容中，我们将详细解读这项研究的具体方法和结果，进一步探讨其科学价值和临床意义。 研究方法 1、患者诊断与治疗：在这项开创性的研究中，患者经历了一系列详尽的诊断过程，以确保对ASS的准确诊断。通过临床评估、实验室检测、肌肉活检、高分辨率计算机断层扫描（HRCT）和磁共振成像（MRI），研究人员对患者的肌肉和肺部状况进行了全面评估。这些诊断手段不仅帮助确诊了ASS，还揭示了患者对传统治疗的抵抗性，从而为后续的CAR T细胞治疗提供了依据。治疗方案的制定基于患者的具体情况和疾病进展。在尝试了多种传统治疗无效后，患者接受了CD19靶向CAR T细胞治疗。治疗前，患者首先接受了预处理化疗，使用氟达拉滨和环磷酰胺，以清除体内的淋巴细胞，为CAR T细胞的植入创造条件。 2、CAR T细胞的制备与给药CAR T细胞的制备是一个精细且复杂的过程。首先，通过白细胞分离术从患者体内收集T细胞。然后，这些T细胞通过逆转录病毒载体转导，使其表达靶向CD19的嵌合抗原受体。在CliniMACS Prodigy系统中扩增这些经过基因改造的T细胞，确保其数量和活性满足治疗需求。制备完成后，将这些CAR T细胞通过静脉输注回患者体内，开始了它们对抗疾病的特殊使命。3、辅助治疗除了CAR T细胞治疗外，患者还接受了美克莫司的辅助治疗。美克莫司是一种免疫抑制剂，通过抑制嘌呤合成途径，减少淋巴细胞的增殖，从而对T细胞活性产生影响。在CAR T细胞输注后35天开始使用美克莫司，目的是在B细胞被CAR T细胞清除后，进一步抑制可能参与疾病活动的T细胞，尤其是CD8+ T细胞。 研究方法小结：这项研究的方法体现了个性化医疗和精准治疗的理念。从患者的诊断到治疗方案的选择，再到CAR T细胞的制备和给药，每一步都经过了精心设计和严密监控。美克莫司的辅助治疗进一步增强了治疗的效果，为患者提供了更全面的治疗方案。这些方法的结合不仅为ASS的治疗提供了新的可能性，也为其他难治性自身免疫性疾病的治疗提供了宝贵的经验。在接下来的部分，我们将详细分析这些方法如何共同作用，为患者带来了显著的临床改善。 研究结果 1、临床改善：在这项具有里程碑意义的研究中，患者在接受CD19靶向CAR T细胞治疗后，表现出了显著的临床改善。治疗初期，患者即感受到了肌肉疼痛和肌无力的减轻，这种改善随着时间的推移而持续加深。通过医师的全局评估（Physician Global Assessment, PGA）和手动肌肉测试（Manual Muscle Test, MMT8）等评分系统，患者的肌肉功能得到了明显的提升。此外，患者的肺功能测试结果也显示出改善，这表明CAR T细胞治疗不仅对肌肉症状有效，也对与ASS相关的肺病症状有所缓解。 2、实验室和影像学结果：实验室检测结果为患者的临床改善提供了有力的证据。治疗前，患者的血清肌酸激酶（Creatine Kinase, CK）、乳酸脱氢酶（Lactate Dehydrogenase, LDH）、丙氨酸转氨酶（Alanine Aminotransferase, ALT）和天门冬氨酸转氨酶（Aspartate Aminotransferase, AST）等肌肉酶水平显著升高，这些指标在治疗后逐渐降至正常范围，反映出肌肉炎症的减轻。此外，抗Jo-1抗体水平的降低也证实了患者自身免疫反应的缓解。影像学检查，包括肌肉的磁共振成像（MRI）和肺部的高分辨率计算机断层扫描（HRCT），进一步证实了患者的改善。治疗后的MRI显示，原先肌肉的信号强度增加现象得到了显著改善，而HRCT则显示肺部的间质性改变有所减轻。3、免疫反应：CAR T细胞治疗引发了患者体内的免疫反应，其中包括细胞因子释放综合征（Cytokine Release Syndrome, CRS）。治疗后，患者血液中的细胞因子如白介素-6（IL-6）和可溶性白介素-2受体（sIL-2R）水平短暂升高，这是CAR T细胞活性的直接证据。随着CAR T细胞在体内的扩增和活性，患者体内的B细胞被迅速清除，这一点通过流式细胞术检测得到了证实。然而，随着时间的推移，B细胞数量有所恢复，这可能是由于CAR T细胞治疗后健康B细胞的再生。 研究结果小结：综合临床、实验室和影像学结果，这项研究显示了CD19靶向CAR T细胞治疗在ASS患者中的有效性。患者的临床症状得到了显著改善，实验室指标恢复正常，影像学检查也证实了肌肉和肺部病变的改善。免疫反应的监测为理解CAR T细胞治疗的作用机制提供了重要信息。这些结果不仅为ASS的治疗提供了新的策略，也为其他自身免疫性疾病的免疫治疗研究提供了宝贵的数据和见解。在后续的讨论中，我们将深入分析这些结果对现有治疗策略的影响，以及它们对未来研究方向的启示。 讨论 1、研究意义：本研究结果对现有治疗方法的意义重大，它不仅为抗合成酶综合征（ASS）这一难以治疗的自身免疫性疾病提供了一种新的治疗选择，而且也拓宽了我们对CAR T细胞治疗潜力的认识。在传统治疗无效的情况下，CD19靶向CAR T细胞治疗展现了快速且显著的临床改善，这表明其在治疗难治性自身免疫性疾病方面具有突破性的潜力。此外，该研究还提示我们，通过精确靶向病理性B细胞和调节T细胞活性，可以实现对复杂自身免疫病理过程的有效干预。2、治疗机制：CD19靶向CAR T细胞治疗的可能机制涉及多个方面。首先，通过基因工程改造的T细胞能够特异性识别并消灭表达CD19的B细胞，这包括了产生自身抗体的病理性B细胞。其次，CAR T细胞的活化和扩增可能还影响了其他免疫细胞，尤其是T细胞，它们在自身免疫反应中也扮演着重要角色。此外，美克莫司的辅助治疗可能进一步抑制了过度活跃的T细胞，从而协同增强了治疗效果。这些机制共同作用，可能促进了病理性B细胞和T细胞反应的重置，为患者带来了临床上的缓解。3、治疗挑战与限制：尽管本研究取得了积极的结果，但在治疗过程中也遇到了一些挑战和限制。首先，CAR T细胞治疗的个体反应差异较大，需要进一步研究以预测和优化患者的治疗反应。其次，细胞因子释放综合征（CRS）和其他潜在的免疫相关不良事件需要被密切监测和管理。此外，治疗的长期效果和安全性仍需通过更大规模的临床试验来验证。最后，CAR T细胞治疗的高成本和复杂性也是其广泛应用的潜在障碍。4、未来研究方向：基于当前研究，未来的研究方向应当包括以下几个方面：首先，开展更大规模的临床试验，以验证CD19靶向CAR T细胞治疗在ASS患者中的有效性和安全性。其次，深入研究CAR T细胞治疗的作用机制，包括B细胞和T细胞之间的相互作用及其在自身免疫疾病中的作用。再次，探索预测治疗反应的生物标志物，以实现个体化治疗。最后，研究如何降低CAR T细胞治疗的成本和复杂性，使其能够惠及更多的患者。 讨论小结：本研究的讨论部分深入分析了CD19靶向CAR T细胞治疗在ASS中的研究意义、可能的治疗机制、面临的挑战与限制，以及未来的研究方向。通过这些讨论，我们不仅能够更全面地理解这项研究的贡献和价值，也能够为未来的研究和临床实践提供指导。随着免疫治疗领域的不断进步，我们有理由相信，CD19靶向CAR T细胞治疗将为自身免疫性疾病的治疗带来更加光明的未来。 结论 1、研究总结:本研究提供了CD19靶向CAR T细胞治疗在抗合成酶综合征（ASS）中的首次临床应用证据，取得了令人鼓舞的成果。研究中，一位对传统治疗抵抗的ASS患者在接受CAR T细胞治疗后，表现出了快速且显著的临床改善，包括肌肉力量的增强和肺功能的改善。实验室检测和影像学检查结果也证实了患者肌肉炎症和肺部病变的减轻。此外，治疗还伴随着病理性B细胞的清除和免疫反应的调节，这可能为患者带来了长期的疾病缓解。2、对患者的潜在影响：这项研究的发现对ASS患者群体具有深远的潜在影响。首先，它为那些对现有治疗方案无效的患者提供了新的治疗希望。其次，通过靶向B细胞和调节T细胞活性的策略，本研究为其他自身免疫性疾病的治疗提供了新的思路。此外，研究结果还可能推动未来对CAR T细胞治疗在更广泛疾病中的探索和应用，从而可能改变许多难治性疾病的治疗格局。结论小结：综上所述，这项研究不仅证实了CD19靶向CAR T细胞治疗在ASS中的可行性和有效性，而且为自身免疫性疾病的免疫治疗研究开辟了新的道路。随着进一步的研究和临床试验，我们期待这种治疗方法能够为更多患者带来福音，并在医学领域内引发一场治疗革新。 呼吁与展望 1、社会意义：这项研究的深远社会意义在于它不仅为抗合成酶综合征（ASS）患者提供了一种潜在的新治疗选择，而且也推动了整个医学界对于自身免疫性疾病治疗方法的革新。随着人口老龄化和自身免疫性疾病发病率的上升，探索更有效的治疗方法对于减轻医疗系统的负担、提高患者生活质量具有重大的社会价值。此外，这项研究还可能激发对其他罕见病和难治性疾病的新疗法研究，为更多患者带来希望。2、未来展望：对于CAR T细胞治疗在自身免疫性疾病中的未来，我们有理由保持乐观。随着生物技术的进步和个性化医疗的深入发展，CAR T细胞疗法有望成为治疗一系列自身免疫性疾病的有效手段。未来的研究可能会集中在以下几个方面：提高治疗的特异性以减少副作用、开发更安全和成本效益更高的治疗方案、以及探索治疗的长期效果和潜在的个体差异。此外，随着对免疫反应更深入的理解，我们可能会发现新的治疗靶点，进一步拓宽CAR T细胞治疗的应用范围。 综上所述，这项研究不仅为ASS患者带来了新的希望，也为自身免疫性疾病的治疗研究开辟了新的道路。随着科技的发展和研究的深入，我们期待CAR T细胞治疗能够在未来为更多的患者带来福音，实现个性化医疗的宏伟愿景。同时，我们呼吁社会各界关注和支持这类创新疗法的研究与开发，共同推动医学进步，造福人类健康。 END 免责声明：来源干细胞之父平台往期发布内容，本文仅作知识交流与分享及科普目的，不涉及商业宣传，不作为相关医疗指导或用药建议。文章如有侵权请联系删除。 TIS2024第四届免疫细胞疗法与干细胞疗法论坛重磅来袭，详询：王晨 180 1628 8769