更新于:2025-05-31

Brinretigene vesgedparvovec

概要

基本信息

药物类型
CRISPR/Cas9
别名
AGN 151587、AGN-151587、EDIT 101
+ [1]
作用方式
调节剂
作用机制
Cep290调节剂(290kDa中心体蛋白调节剂)、核酸酶Cas9调节剂、基因调节剂
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段临床2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
失明临床2期
美国
2019-09-26
遗传性视网膜营养不良临床2期
美国
2019-09-26
莱伯先天性黑内障10型临床2期
美国
2019-09-26
视网膜变性临床2期
美国
2019-09-26
莱伯先天性黑蒙临床2期--
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
视网膜变性
CEP290 | IVS26 variant
14
EDIT-101 low dose
鬱艱糧簾製夢餘窪糧廠(選願憲醖繭憲積夢鏇襯) = 繭鏇憲繭構齋鑰願網齋 淵鬱簾膚艱遞顧糧憲窪 (糧獵襯鏇壓鑰觸鏇構鏇 )
积极
2024-05-06
临床1/2期
14
範齋鹽壓衊繭鏇網窪繭(獵鹹構廠憲構簾壓製窪) = none 糧範糧鹽壓衊壓蓋築夢 (衊鏇選壓鹽網鏇簾積襯 )
积极
2024-05-06
临床1/2期
14
廠蓋範廠積鑰網願製廠(壓淵夢觸網鹹膚醖憲鏇) = No ocular serious adverse events were observed 網襯衊齋廠觸選製壓遞 (襯襯憲觸築鑰襯壓壓構 )
积极
2022-11-17
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