Monovalent norovirus Vaccine(Vaxart)

Vaxart’s stock rose 1.7% to 81 cents in premarket trading. Vaxart is still looking a little queasy. The biotech delivered mixed data on its oral monovalent norovirus vaccine candidate, with the failure to cut acute gastroenteritis in the challenge study ensuring a muted response from investors despite successes on other endpoints.  For the midphase challenge study, investigators randomized people to receive VXA-G1.1-NN, an adenoviral-vector based norovirus vaccine, or placebo. One month after vaccination, the subjects entered an isolation ward and were exposed to the norovirus strain targeted by the vaccine.  One primary endpoint looked at the rate of acute gastroenteritis by monitoring subjects for symptoms such as diarrhea, vomiting and nausea in the week after they were exposed to the virus. VXA-G1.1-NN failed to perform significantly better than placebo on a composite endpoint of norovirus gastroenteritis, with 44.7% of participants suffering symptoms in the treatment group compared to 56.9% in the control. Talking on a conference call with investors to discuss the results, James Cummings, M.D., chief medical officer at Vaxart, predicted that the vaccine may perform better outside of the artificial challenge environment. “We use lots of copies of virus to ensure a high infection rate. In nature, 10 to 15 copies of virus is generally enough to give certain susceptible individuals disease. Field efficacy generally goes up, because the amount of inoculum that is causing disease that will be seen in the field is far lower than what is seen in the challenge study,” Cummings said. “My projection is that we would see an improvement in the decrease of [acute gastroenteritis] with our vaccine.” The potential for the vaccine to perform better in field studies was one cause for optimism identified by Vaxart. Infection data were another positive. In the 76 recipients of VXA-G1.1-NN, Vaxart saw a norovirus infection rate of 47.9%. The infection rate was lower than the 81.5% figure seen in the control group, resulting in a statistically significantly 29% relative risk reduction.  Vaxart sees the finding as evidence that its vaccine can reduce viral transmission. “The 29% rate of infection certainly decreases the chance of transmitting virus to others, and I would fold into that the decrease in viral shedding as well,” Cummings said. “That may also decrease transmission in those close contact environments. That's, to me, the two-pronged benefit of those findings.” The company is continuing to analyze the data to inform a larger phase 2b trial and identify ways to cut the size and duration of a planned registration trial. Vaxart is also working on a bivalent vaccine that may provide broader protection. Investors were largely unmoved by the update, sending the biotech’s stock up 1.7% to 81 cents in premarket trading.

点击蓝字关注我们本周，审评审批方面，比较热闹，多个药取得关键进展，最值得关注的就是贝达1类新药、第三代EGFR-TKI甲磺酸贝福替尼胶囊获批上市，同时，多个5.1类化药也获批上市，比如亿腾医药1.69亿美元引进的二十碳五烯酸乙酯软胶囊以及北海康成引进的IBAT抑制剂氯马昔巴特口服溶液均获批；研发来说，进展不是很多，但优卡迪CAR-T产品值得关注，最新临床数据显示，完全缓解率超95%；看看交易及投融资，贝达药业引进BiDAC降解剂，总交易额高达4亿美元；上市方面，君圣泰向港交所递交上市申请。本期盘点包括审评审批、研发、交易及投融资和上市4大板块，统计时间为5.29-6.2，包含26条信息。 审评审批NMPA上市批准       1、5月30日，NMPA官网显示，康哲药业3.1类生物制品替瑞奇珠单抗注射液（tildrakizumab）获批上市，用于治疗适合接受系统治疗的中度至重度斑块状银屑病成人患者。替瑞奇珠单抗注射液为一款特异性靶向IL-23的新型单克隆抗体，2019年6月，康哲药业通过与Sun Pharma合作获得了在大中华地区开发、销售等的许可权利。2、5月30日，NMPA官网显示，正大天晴3.3类生物制品利妥昔单抗注射液（代号：TQB2303）获批上市，用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）初治患者。TQB2303是一款抗CD20单克隆抗体，属于利妥昔单抗生物类似药，原研公司为罗氏，已获批治疗非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、滤泡性淋巴瘤维持治疗、类风湿性关节炎（RA）等适应症。3、5月30日，NMPA官网显示，赛诺菲3.1类生物制品度普利尤单抗注射液（商品名：达必妥）新适应症获批，用于6个月至5岁患有中重度特应性皮炎（AD）的婴幼儿。度普利尤单抗是由赛诺菲和再生元联合开发的一种全人源化单克隆抗体，可以抑制IL-4和IL-13蛋白的信号传导。4、5月31日，NMPA官网显示，贝达药业1类化药甲磺酸贝福替尼胶囊（代号：BPI-D0316）获批上市，用于治疗既往使用EGFR-TKI耐药后产生T790M突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。贝福替尼是贝达药业自主研发的一款针对T790M突变的第三代EGFR-TKI。5、5月31日，NMPA官网显示，勃林格殷格翰、礼来5.1类化药恩格列净片（商品名：欧唐静）新适应症获批，用于联合胰岛素治疗（伴或不伴口服降糖药），在饮食和运动基础上改善2型糖尿病患者血糖控制。该药是一种口服、每日一次、高选择性SGLT2抑制剂，已在国内获批治疗成人2型糖尿病、射血分数降低的成人心力衰竭和射血分数保留的成人心力衰竭等。6、6月1日，NMPA官网显示，亿腾子公司西克罗制药5.1类化药二十碳五烯酸乙酯软胶囊获批上市，用于降低重度高甘油三酯血症（≥500mg/dL）成年患者的甘油三酯（TG）水平（VHTG）。该药是Amarin开发的一款含高度纯化活性成分二十碳五烯酸乙酯（IPE）的单分子处方药，已获FDA批准上市，商品名为Vascepa，亿腾拥有在大中华区的开发及商业化权利。7、6月2日，NMPA官网显示，北海康成5.1类化药氯马昔巴特口服溶液（maralixibat，代号：CAN108）获批上市，用于治疗1岁及以上Alagille综合征（阿拉杰里综合征）患者胆汁淤积性瘙痒。CAN108是Mirum Pharmaceuticals公司开发的一种口服、每日一次的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂。8、6月2日，NMPA官网显示，葛兰素史克5.1化药多替拉韦钠分散片（dolutegravir，商品名：Tivicay）获批上市，用于治疗儿科HIV-1感染。多替拉韦（dolutegravir，商品名：Tivicay）是一款HIV整合酶抑制剂，可以通过阻止病毒DNA整合至人体免疫细胞的遗传物质来阻断HIV的复制。9、6月2日，NMPA官网显示，齐鲁制药4类化药阿普米司特片获批上市，用于治疗符合接受光疗或系统治疗指征的中度至重度斑块状银屑病的成人患者，这是国内第二款获批上市的阿普米司特仿制药。阿普米司特是一种口服小分子磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，原研公司为安进。10、6月2日，NMPA官网显示，扬子江3类化药帕拉米韦注射液获批上市，用于治疗甲乙型流感。原研帕拉米韦是一款环戊类抗流感病毒药物，原研公司为Biocryst Pharmaceuticals，于2014年获FDA批准上市，是FDA唯一批准的抗流感注射剂。申请11、5月30日，CDE官网显示，施贝康生物1类新药sbk002片递交上市申请并获受理，拟用于治疗预防动脉粥样硬化血栓形成事件，如：近期心肌梗死患者、急性冠脉综合征的患者、缺血性卒中患者或确诊外周动脉性疾病的患者。临床批准       12、5月29日，CDE官网显示，安进1类生物制品tarlatamab获批临床，拟用于治疗接受含铂一线化疗后的复发性小细胞肺癌患者。tarlatamab是一款靶向DLL3和CD3的双特异性T细胞衔接蛋白（BiTE），正在海外开展治疗小细胞肺癌的Ⅲ期临床试验，百济神州拥有该药的中国商业化权益。13、5月29日，CDE官网显示，礼来1类生物制品LY3454738注射液获批临床，拟用于治疗特应性皮炎。LY3454738是该公司在研的免疫检查点受体蛋白激动剂，为一种靶向激活CD200R的单克隆抗体。14、5月29日，CDE官网显示，海正药业1类新药HS336片获批临床，拟用于治疗晚期实体瘤，如食管鳞状细胞癌（ESCC）、头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）、非小细胞肺癌（NSCLC）、结直肠癌（CRC）等。HS336是一种SHP2小分子抑制剂。15、5月30日，CDE官网显示，泰诺麦博1类生物制品TNM006注射液获批临床，拟用于预防器官移植后巨细胞病毒感染。TNM006注射液是泰诺麦博利用其第四代抗体研发技术获得的一款重组抗人巨细胞病毒天然全人源单克隆抗体。16、5月30日，CDE官网显示，赛诺菲1类生物制品注射用SAR443579获批临床，拟用于治疗12岁及以上复发/难治性恶性血液病。SAR443579是一款单克隆抗体，也是一款基于NKp46/CD16的NK细胞接合剂，靶向肿瘤抗原CD123。17、5月30日，CDE官网显示，康佰裕1类生物制品CBG002 CAR-T细胞注射液获批临床，拟用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。这是一款使用临床级规模化生产的精纯逆转录病毒制备的新一代CAR-T细胞疗法。FDA上市      批准18、5月31日，FDA官网显示，阿斯利康的PARP抑制剂奥拉帕利（商品名：Lynparza）的补充新药申请（sNDA）获FDA批准，用于联合阿比特龙和泼尼松或泼尼松龙一线治疗携带BRCA突变（BRCAm）的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成年患者。该适应症已于2022年12月在欧盟获批。研发临床状态19、5月29日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，兰州生物制品研究所、国药中生生物技术研究院、北京生物制品研究所联合启动一项重组诺如病毒双价（GI.1/GII.4）疫苗的Ⅲ期临床试验，针对适应症为预防由GI.1型和GII.4型诺如病毒感染引起的中/重度急性胃肠炎。该试验拟在中国境内入组8000人。20、5月31日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，维亚臻在研1类新药VSA001注射液针对适应症为家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者在北京大学第三医院顺利完成首例受试者给药。VSA001是一款小干扰RNA（siRNA）药物。临床数据21、5月29日，康方生物旗下子公司康融东方在EAS 2023上公布了伊努西单抗（AK102）治疗原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症患者的一项关键Ⅲ期研究成果。结果显示，该产品可有效降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，结果具有显著的临床意义和统计学差异，且整体安全性佳。伊努西单抗是一款针对PCSK9的新型全人源IgG1单克隆抗体。22、5月30日，优卡迪与苏州大学附属第一医院吴德沛/唐晓文教授团队在Blood Cancer J.上公布了串联CD19/CD22 CAR-T细胞治疗急性淋巴细胞白血病的单中心Ⅰ/Ⅱ期临床研究结果。结果显示，串联CD19/CD22 CAR-T细胞治疗比单纯CD19 CAR-T细胞治疗可获得更好的临床效果，且与序贯CD19/CD22 CAR-T细胞治疗效果相似。23、5月30日，辉瑞公布了marstacimab（PF-06741086）治疗A型以及B型血友病的关键Ⅲ期BASIS临床研究（NCT03938792）结果。结果显示，该研究已达到主要终点，能够显著降低重度A型血友病以及中重度B型血友病患者的年出血率（ABR）。交易及投融资24、5月30日，贝达药业宣布与C4 Therapeutics达成合作，引进CFT8919项目。根据协议，贝达前期将向C4 支付3500万美元，以及最多达3.57亿美元的里程碑付款总额、CFT8919在授权地区约定比例的销售提成等。CFT8919是一种具有口服生物利用度的变构BiDAC降解剂，对携带EGFR L858R突变具有良好的活性和选择性。25、6月2日，英派药业宣布与Eikon Therapeutics达成合作，就IMP1734及其他PARP1选择性抑制剂签订独家授权及合作协议。根据协议，Eikon获得除大中华区以外所有区域内独家开发、生产和商业化的权利。IMP1734是英派药业自主研发的高选择性PARP1抑制剂，预计将于2023年进入Ⅰ期临床试验。上市港交所26、5月30日，香港证券交易所官网显示，君圣泰医药已递交IPO申请并获受理。君圣泰成立于2011年，创始人及首席执行官为刘利平博士，目前，该公司产品管线中已有2款产品进入临床开发阶段，分别是口服多功能小分子药物HTD1801及TLR4抑制剂HTD4010。【企业推荐】智药研习社近期课程报名来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~