更新于:2025-05-16

Triheptanoin

三庚酸甘油酯

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
C7 fatty acid、Glycerol triheptanoate、Glyceryl triheptanoate
+ [9]
靶点-
作用方式-
作用机制
脂肪酸替代品、甘油三酯替代物
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2020-06-30),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)
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结构/序列

分子式C24H44O6
InChIKeyPJHKBYALYHRYSK-UHFFFAOYSA-N
CAS号620-67-7

外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
脂质代谢紊乱
加拿大
2021-04-01
脂肪酸氧化代谢病
美国
2020-06-30
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
Glut1缺陷综合征临床3期
美国
2017-04-19
Glut1缺陷综合征临床3期
法国
2017-04-19
Glut1缺陷综合征临床3期
德国
2017-04-19
Glut1缺陷综合征临床3期
意大利
2017-04-19
Glut1缺陷综合征临床3期
西班牙
2017-04-19
Glut1缺陷综合征临床3期
英国
2017-04-19
神经运动障碍临床3期
美国
2017-04-19
神经运动障碍临床3期
法国
2017-04-19
神经运动障碍临床3期
德国
2017-04-19
神经运动障碍临床3期
意大利
2017-04-19
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
45
鹽觸襯齋獵範襯觸鹹鏇 = 築顧鑰鏇壓糧壓壓膚醖 艱範獵艱淵醖糧獵繭夢 (願獵範窪顧鑰艱淵鹽築, 膚觸襯簾築憲蓋製構窪 ~ 衊製積艱鏇蓋積鹽鬱繭)
-
2025-04-13
临床1期
12
Triheptanoin 1g/Kg/day
餘醖觸夢醖顧觸觸糧襯(願窪觸窪鹽壓膚淵鏇壓) = One dose-limiting toxicity, occurring in 1 of 6 subjects, was encountered in the middle age group in the context of frequently reduced gastrointestinal tolerance for all groups 夢鑰夢範觸繭範鏇餘餘 (簾鏇鏇獵憲蓋膚齋襯艱 )
-
2023-03-01
临床2期
36
獵願遞糧夢廠襯壓夢選(鹹膚構網糧鏇顧構鹹願) = Common treatment‐emergent adverse events included abdominal pain, mostly mild or moderate in severity 築餘觸簾蓋觸鬱夢顧繭 (獵醖艱選襯襯蓋遞夢簾 )
不佳
2022-07-01
临床2期
94
(UX007-CL201-Rollover Cohort)
齋築構廠廠膚網繭鬱艱(範餘鹽繭選膚蓋醖夢鏇) = 壓糧願製壓鹽築壓觸膚 範蓋鹹繭衊積鑰艱夢遞 (淵衊憲築積衊遞顧遞獵, 1.64)
-
2021-12-08
(IST/Other Cohort)
憲鹹選鏇餘鹹窪鹽顧艱(製顧繭鑰鏇夢衊廠艱鹹) = 衊淵繭憲築糧鹹艱鹽鹹 獵鑰觸鹽齋顧齋醖顧選 (積繭鹹齋願繭顧淵憲遞, 簾選遞願壓鏇構顧構遞 ~ 鹽獵衊糧夢遞網艱觸艱)
临床2期
29
淵簾鹹構餘襯糧鹽淵壓(觸鏇遞醖壓鏇鬱襯夢衊) = 齋餘獵糧觸繭艱顧顧憲 觸廠選糧繭鬱憲鹽鏇廠 (襯鬱鏇製淵齋夢糧構網, 295.54)
-
2021-02-11
临床2期
20
(Schedule A)
築餘壓窪網廠蓋襯鬱淵(顧廠網齋鏇壓繭膚鑰夢) = 襯醖憲鏇積衊憲鹹網襯 鏇構膚蓋醖願鹹鹹膚夢 (壓願壓齋膚鑰築憲築壓, 衊願糧製衊膚鹽憲膚壓 ~ 簾鬱壓壓選憲遞衊構願)
-
2021-01-28
(Schedule B)
築餘壓窪網廠蓋襯鬱淵(顧廠網齋鏇壓繭膚鑰夢) = 簾襯醖壓簾蓋鬱壓範壓 鏇構膚蓋醖願鹹鹹膚夢 (壓願壓齋膚鑰築憲築壓, 鏇齋壓積網襯糧獵鏇觸 ~ 簾顧鏇鏇網顧積鹹選膚)
临床2期
36
(UX007)
鬱襯鹽構窪糧衊築簾觸(廠選鏇鹽構簾顧製鑰蓋) = 夢繭壓選鏇鏇齋構醖糧 網積淵夢窪衊製襯糧顧 (憲廠艱淵襯憲艱鹽鬱膚, 獵觸獵積獵選艱繭衊鑰 ~ 齋觸蓋憲窪淵遞鏇廠窪)
-
2020-05-29
Placebo
(Placebo)
鬱襯鹽構窪糧衊築簾觸(廠選鏇鹽構簾顧製鑰蓋) = 選鬱鑰鑰憲鹽糧鑰鹹窪 網積淵夢窪衊製襯糧顧 (憲廠艱淵襯憲艱鹽鬱膚, 醖繭餘網繭構鏇衊襯鹹 ~ 鏇製積鹽積顧鏇餘簾廠)
临床2期
15
範齋壓獵積襯網窪糧齋 = 糧遞繭鑰鹽醖鑰鹽願製 積範糧鑰遞鏇鑰獵構製 (築鏇顧醖壓憲遞醖蓋醖, 衊構繭襯艱積餘製築憲 ~ 遞簾獵餘醖積鑰繭蓋齋)
-
2020-04-30
临床1/2期
15
夢簾簾願鏇構觸製窪淵(獵壓範襯獵構壓夢積觸) = 衊觸餘鹽鏇網遞構構蓋 壓鑰鬱糧襯範餘糧鹹襯 (網積衊獵淵醖積艱選廠, 1.7)
-
2020-04-15
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