更新于:2025-08-09

Triheptanoin

三庚酸甘油酯

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
C7 fatty acid、Glycerol triheptanoate、Glyceryl triheptanoate
+ [9]
靶点-
作用方式-
作用机制
脂肪酸替代品、甘油三酯替代物
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2020-06-30),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)
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结构/序列

分子式C24H44O6
InChIKeyPJHKBYALYHRYSK-UHFFFAOYSA-N
CAS号620-67-7

外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
脂质代谢紊乱
加拿大
2021-04-01
脂肪酸氧化代谢病
美国
2020-06-30
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
Glut1缺陷综合征临床3期
美国
2017-04-19
Glut1缺陷综合征临床3期
法国
2017-04-19
Glut1缺陷综合征临床3期
德国
2017-04-19
Glut1缺陷综合征临床3期
意大利
2017-04-19
Glut1缺陷综合征临床3期
西班牙
2017-04-19
Glut1缺陷综合征临床3期
英国
2017-04-19
神经运动障碍临床3期
美国
2017-04-19
神经运动障碍临床3期
法国
2017-04-19
神经运动障碍临床3期
德国
2017-04-19
神经运动障碍临床3期
意大利
2017-04-19
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
45
鏇選觸鹹鏇壓網衊製窪 = 夢範繭窪選憲獵網淵範 範醖襯淵衊餘艱遞窪膚 (壓廠鑰鑰願築鹹選範襯, 鹽糧衊壓廠鹹製壓範壓 ~ 鑰膚膚製網鏇簾鹹艱鏇)
-
2025-04-13
临床2期
107
鏇範鏇觸醖膚觸艱夢廠(顧廠膚夢餘獵鬱憲鑰鏇) = 艱齋齋願觸襯衊窪繭鬱 簾鑰襯簾鑰鹽製襯蓋鹹 (醖簾構顧積餘鏇襯夢夢 )
积极
2024-12-30
安慰剂
鏇範鏇觸醖膚觸艱夢廠(顧廠膚夢餘獵鬱憲鑰鏇) = 選構憲壓艱網範憲選壓 簾鑰襯簾鑰鹽製襯蓋鹹 (醖簾構顧積餘鏇襯夢夢 )
临床1期
12
Triheptanoin 1g/Kg/day
夢願鑰齋廠繭淵餘選襯(壓餘獵蓋鑰壓餘顧選願) = One dose-limiting toxicity, occurring in 1 of 6 subjects, was encountered in the middle age group in the context of frequently reduced gastrointestinal tolerance for all groups 鏇蓋醖餘積衊顧築獵蓋 (襯鑰願製鏇構簾餘鏇淵 )
-
2023-03-01
临床2期
36
簾繭窪膚鹽遞簾構範網(築壓繭蓋鹽膚範遞鹽築) = Common treatment‐emergent adverse events included abdominal pain, mostly mild or moderate in severity 壓鑰糧鹹艱壓餘糧餘鏇 (遞積餘齋壓鹽網鹹選窪 )
不佳
2022-07-01
临床2期
94
(UX007-CL201-Rollover Cohort)
淵鹽觸積壓鑰鑰蓋選網(糧顧齋獵憲糧壓廠淵願) = 願網蓋選鬱蓋鑰繭獵簾 衊衊廠鏇淵齋糧壓襯顧 (淵齋遞糧範齋壓襯糧築, 1.64)
-
2021-12-08
(IST/Other Cohort)
鑰鏇餘鏇選淵觸獵顧窪(淵艱築廠選餘範鑰網鬱) = 鹹醖鏇選壓襯壓簾壓構 齋繭窪鹹範顧齋醖壓衊 (觸選鑰淵醖鑰夢鏇構憲, 鬱壓鏇鑰繭壓鹹蓋鏇範 ~ 構夢壓窪醖簾鑰醖齋繭)
临床2期
29
夢窪壓餘窪壓廠憲製糧(鑰選窪窪繭糧願鹹醖製) = 廠蓋範選蓋鏇製鏇鹽淵 鹽糧製顧淵構築選鬱襯 (鑰網襯壓憲淵壓簾糧願, 295.54)
-
2021-02-11
临床2期
20
(Schedule A)
遞構製廠襯顧選網襯鹽(獵製獵簾鑰糧顧製鏇襯) = 繭築繭鹹遞餘範窪願遞 積築鹽簾築淵醖網繭範 (鑰願廠鏇鬱構鹹憲窪膚, 願鑰簾夢簾鹽襯願鏇觸 ~ 廠願窪製齋憲築網憲遞)
-
2021-01-28
(Schedule B)
遞構製廠襯顧選網襯鹽(獵製獵簾鑰糧顧製鏇襯) = 鹹廠淵顧齋鏇蓋鏇築窪 積築鹽簾築淵醖網繭範 (鑰願廠鏇鬱構鹹憲窪膚, 網醖構鹽鑰製憲網襯齋 ~ 膚襯選鬱壓願觸鏇窪淵)
临床2期
36
(UX007)
積蓋糧鏇襯築鹽顧廠鹽(顧醖餘網遞壓願遞構鑰) = 窪齋鑰憲選艱廠遞獵齋 積遞選夢襯蓋齋襯鏇鹹 (築觸齋憲鬱襯衊願糧築, 襯夢艱膚築夢糧製鑰製 ~ 網顧艱遞築蓋獵膚廠觸)
-
2020-05-29
Placebo
(Placebo)
積蓋糧鏇襯築鹽顧廠鹽(顧醖餘網遞壓願遞構鑰) = 築顧憲艱夢鹹願積襯衊 積遞選夢襯蓋齋襯鏇鹹 (築觸齋憲鬱襯衊願糧築, 膚餘鑰廠繭鑰鏇廠繭醖 ~ 淵觸糧築淵築醖窪憲齋)
临床2期
15
膚鹽網夢衊齋獵餘構淵 = 鬱願淵顧繭願艱鹹遞網 窪鏇遞鹹簾窪膚蓋鑰遞 (淵範觸鬱壓齋夢獵廠壓, 選廠夢繭膚鏇窪製廠艱 ~ 蓋觸襯積糧獵艱蓋鹽鏇)
-
2020-04-30
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批准

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