1
项与 Chimeric Natural Killer Receptor Universal T-cells(ST Phi Therapeutics) 相关的临床试验A Study of Universal CNK-UT Cell Injection in Patients With Refractory Acute Graft-versus-host Disease
This is a single arm, open-label, multi-center, pilot studies (Investigator Initiated Trial, IIT) to evaluate the safety, tolerability, efficacy, pharmacokinetics and pharmacodynamics of universal T-cells engineered with chimeric natural killer receptor (CNK-UT) to treat the patients with steroid-refractory/resistant or steroid-dependent aGVHD.
100 项与 Chimeric Natural Killer Receptor Universal T-cells(ST Phi Therapeutics) 相关的临床结果
100 项与 Chimeric Natural Killer Receptor Universal T-cells(ST Phi Therapeutics) 相关的转化医学
100 项与 Chimeric Natural Killer Receptor Universal T-cells(ST Phi Therapeutics) 相关的专利(医药)
7
项与 Chimeric Natural Killer Receptor Universal T-cells(ST Phi Therapeutics) 相关的新闻(医药)▲8月15-16日 苏州2024生物医药创新者峰会 扫码报名
注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。
细胞与基因治疗(CGT)已成为最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一,2024年上半年,国内约有70款CGT疗法IND获批。下半年,CGT领域研发进展捷报频频,据不完全统计2024年7月又有12款CGT疗法获批IND,小编整理如下:
01
亦诺薇:T3011疱疹病毒注射液
7月5日,亦诺微医药1类创新型生物制品MVR-T3011疱疹病毒注射液获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可,拟用于腹腔给药治疗晚期实体瘤。
MVR-T3011是亦诺微医药拥有自主知识产权的三合一疱疹溶瘤病毒创新产品,其基于对野生HSV-I型疱疹病毒骨架的全新设计,确保病毒在肿瘤细胞内拥有强劲的复制能力的同时,在正常细胞内复制能力得到抑制,实现最优减毒效果。此外,MVR-T3011携带了两个最新且被充分验证过的外源性免疫调节基因PD-1抗体和IL-12,以促进肿瘤微环境的免疫反应。使其在裂解肿瘤细胞的同时,从而发挥肿瘤的溶瘤与免疫的双重治疗。
02
圣因生物&信达生物:SGB-3908注射液
2024年7月9日,圣因生物宣布与信达生物共同开发的用于治疗高血压的小核酸(siRNA)药物SGB-3908注射液临床试验申请已获得CDE临床试验申请默示许可,用于治疗高血压。这是圣因生物继SGB-3403注射液、SGB-9768注射液之后在国内申请开展临床试验的第三款siRNA药物。
2023年12月,圣因生物与信达生物宣布达成战略合作协议,共同开发siRNA候选药物SGB-3908用于治疗高血压。根据协议条款,信达生物获得独家选择权并可在未来支付行权费以获得SGB-3908在全球不同范围内的独家开发、生产和商业化的权利;信达生物行权后,圣因生物还将有权获得后续研发里程碑付款和销售里程碑付款,以及商业化后基于净销售额的分级提成。公司尚未披露合作金额。
03
石药集团:呼吸道合胞病毒mRNA疫苗
7月10日,CDE官网资料显示石药集团巨石生物制药有限公司的呼吸道合胞病毒mRNA疫苗的获得临床试验默示许可,其适应症为预防由呼吸道合胞病毒感染引起的下呼吸道疾病。
临床前研究显示,mRNA疫苗在体内翻译为融合前构象F蛋白并诱导高滴度且持久的中和抗体,对RSV-A和RSV-B亚型病毒株均具有较好的保护作用,且具有良好的安全性。目前国内尚无针对RSV感染的疫苗上市,该产品的研发进展在国内属于第一梯队。石药集团将全力以赴推进该产品的临床研究工作,力争该产品尽快上市,为社会和股东创造价值。
04
希灵生物:CEL001注射液
7月15日,据CDE官网显示,广州希灵生物科技有限公司(以下简称“希灵生物”)的“CEL001注射液”获得临床试验默示许可,适应症为晚期实体肿瘤。这是国内首款申请IND并通过CDE审评批准的非基因修饰同种异体NK细胞候选产品。
希灵生物自主研发的CEL001注射液来源于健康人外周血,是基于体外培养技术,经过分离、活化、增殖等步骤,获得的一类具有高表达激活性受体、高水平表达颗粒酶、穿孔素、兼具细胞因子分泌功能和细胞杀伤作用的通用现货型NK细胞候选产品。
此次CEL001注射液获批的临床适应症为晚期实体瘤,希灵生物将其临床定位于消化道癌种、特别是晚期结直肠癌。一方面是基于前期研发积累数据的考量,另一方面是出于现实临床需求的考量。临床前研究表明,CEL001注射液在结直肠癌的动物模型中,展现出强大抗肿瘤活性,同时能有效克服结直肠癌异质性难题。这一候选产品有望突破包括结直肠癌在内的实体肿瘤的治疗瓶颈,通过与现有治疗方法的结合,可显著提升晚期实体瘤特别是晚期结直肠癌的治疗效果和患者的生存质量。
05
安科生物&阿法纳生物:AFN0328注射液
2024年7月18日,据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示,合肥阿法纳生物科技有限公司(以下简称“阿法纳生物”)与安徽安科生物工程(集团)股份有限公司(以下简称“安科生物”)联合研制的1类新药AFN0328注射液临床试验(IND)申请获得批准,成为国内第二款获批开展临床试验的HPV相关肿瘤mRNA治疗型疫苗。
AFN0328注射液是一款针对肿瘤治疗的mRNA药物,由阿法纳生物与安科生物团队共同研发,AFN0328采用了具有自主知识产权的佐剂体系,相较市面上已有的体系表现出显著优势。此外,该注射液采用了创新的抗原设计,在灵长类动物中能够有效递呈抗原,并且经过工艺升级后,以及进一步的制剂创新解决了冷链运输与长期保存的难题。值得一提的是,AFN0328的序列设计使用了阿法纳生物与合作者共同发布的MiQro RNA药物设计平台。
2024年5月8日,同样以AFN0328为名的mRNA药物申请获得CDE正式受理(受理号为:CXSL2400288),申请适应症为First-in-class针对癌前病变的治疗性mRNA疫苗。这种基于mRNA的策略可以精确调控免疫系统,激活身体自身的防癌机制,从而在病变早中期阻断癌症的发展。在癌前病变阶段进行干预,通常比在癌症已经形成后治疗更为容易,效果也更好,为癌症预防及早期治疗领域贡献重要力量。据悉,该项目已于7月5日在安徽医科大学第一附属医院成功召开I/II期临床试验研究者会议。
06
羿尊生物:CNK-UT002细胞注射液
2024年7月22日,由羿尊生物自主研发的CNK-UT002细胞注射液的新药临床试验申请(IND)获中国国家药品监督管理局(NMPA)默示许可。这是国内首个获批临床的通用型实体瘤细胞疗法。
CNK-UT002细胞注射液采用的羿尊生物自主研发的CNK-UT技术是一种集成了 CNK-T 和 U-T 两大平台技术的通用型细胞技术,采集健康供者的T细胞经基因编辑改造后,赋予NK细胞识别功能并具有T细胞的激活打击能力,能特异性地识别和治疗各种实体和血液肿瘤,同一款CNK-UT细胞药物可实现对肝癌、黑色素瘤、结直肠癌、肾癌、T细胞白血病等多种实体肿瘤和白血病细胞的杀伤。
羿尊生物计划接下来的1-2年加快推动多个管线产品陆续进入临床研究,并实现中美临床双报,以及推进技术平台的优化升级,临床转化和国际合作。细胞疗法作为新一代肿瘤治疗药物的发展方向,预计十年内国内将迎来千亿级市场,CNK-UT作为创新性通用型细胞药物,将为各种实体瘤,血液瘤肿瘤及自身免疫疾病患者提供高临床获益、可负担、现货型的细胞治疗新选择。
7
锐正基因:ART001注射液
7月22日,锐正基因宣布其自主创新研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的ART001,作为中国首个进入人体临床研究(IIT)的非病毒载体体内基因编辑药物,于2024年7月19日获得国家药品监督管理局药品评审中心(CDE)批准开展临床试验。
ART001注射液由锐正基因研发,通过脂质纳米颗粒(LNP)将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏,对TTR基因进行编辑,从而阻断TTR蛋白的表达,从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。
此次IND从申请到获批仅50余个工作日,无发补一次性通过。更加重要的是,基于已经获得的杰出人体临床数据,ART001接下来的临床试验获准可以从IIT临床已经验证过的起效剂量开始,这将有力地保障入组患者的安全和得益,同时大大加快ART001的临床进度,有望更早地为ATTR患者带来终生只需一次用药的革命性疗法。ART001近期将申报美国(FDA)IND,有潜力成为中国乃至全球第一个进行中美双报的非病毒载体体内基因编辑产品。0
8
深信生物:IN001
2024年07月23日,深信生物宣布其自主研发的带状疱疹IN001 mRNA疫苗临床试验申请获得国家药品监督管理局(NMPA)签发的《药物临床试验批准通知书》。IN001为首款获得NMPA临床试验批准的采用mRNA技术路线的带状疱疹疫苗产品,也是深信生物继呼吸道合胞病毒IN006二价mRNA疫苗之后在中国获得临床试验批准的第二款疫苗产品。
IN001已在2023年9月获得美国食品药品监督管理局(FDA)新药临床试验申请(IND)许可,也是继Moderna和辉瑞/BioNTech之后,全球第三款采用mRNA技术路线获得美国FDA临床试验许可的带状疱疹疫苗产品。深信生物已启动IN001境外健康志愿者I期临床研究(NCT06375512),在获得中国临床试验批准之后亦将尽快开展国内临床试验。
09
驯鹿生物:伊基奥仑赛注射液
2024年7月24日,驯鹿生物宣布其自主研发的全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液(伊基奥仑赛注射液)的新药临床试验申请(IND)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的默示许可,拟用于治疗多发性硬化症(Multiple Sclerosis, MS)。这是伊基奥仑赛注射液在2024年继难治性全身型重症肌无力(gMG)之后,成功获得FDA批准的第二个自身免疫疾病适应症IND。
2023年6月30日,NMPA官网最新公示驯鹿生物与信达生物联合开发的B细胞成熟抗原(BCMA)靶向CAR-T产品伊基奥仑赛注射液已获批上市,用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(MM)成人患者,既往经过至少3线治疗后进展(至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂)。值得一提的是,这是首款在中国获批的BCMA靶向CAR-T疗法。
10
泛恩生物:TAL-T细胞注射液
2024年7月23日,据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网显示,广州泛恩生物科技有限公司(以下简称“泛恩生物”或“公司”)申请的“TAL-T细胞注射液”已获得临床试验默示许可,适应症为晚期恶性实体瘤(受理号CXSL2400285)。
此次获批IND的细胞注射液是全球首款TAL-T细胞疗法,由泛恩生物采用自主研发的核心技术,从肿瘤相关淋巴结中制备的高质量自体抗肿瘤T细胞。该疗法成功解决了TIL等自体抗肿瘤T细胞疗法所面临的制备成功率低、只适合小部分患者的难题,将自体抗肿瘤T细胞疗法成功应用到大部分实体肿瘤患者。TAL-T细胞疗法具有适应症广、无遗传修饰、制备周期短、治疗效果佳等优势。目前正在开展IIT临床研究,显示出了优良的安全性和显著的有效性。
总结
在2023年度受理的975项生物制品新药申请中,共有167项CGT产品获得IND受理。其中干细胞产品受理48项、免疫细胞产品受理73项、基因治疗产品受理45项。2024年上半年已有70款CGT药物获批临床,相信未来将有大量的细胞和基因治疗的在研项目开始集中进入临床阶段。
参考资料:各公司公告、CDE官网
版权声明:本文转自细胞基因治疗前沿,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除
8月15日 苏州国际博览中心C馆C103 临床开发论坛
大会主席:杨修诰,石药集团,高级医学总监;郑航,重庆医科大学,教授
会议日程
09:00-09:25 从临床角度看中枢神经系统药物的临床开发策略及案例分享
申华琼 | 纽欧申医药,创始人&CEO
09:25-09:50 新药临床研发的适应症选择策略
朱永红 | 岸迈生物,CMO
09:50-10:15 关键临床试验失败案例分析
陈 霞 | 泰格医药,高级副总裁&首席医学官
10:15-10:40 抗体偶联药物(ADCs)的剂量优化相关临床研究及安全管理措施分析
杨修诰 | 石药集团,高级医学总监
10:40-11:05 从临床角度看ADC开发的挑战和前景
石 燕 | 启德医药,首席医学官
11:05-11:30 中国制造,出海有多难?
杜一鸣 | 海和药物,高级副总裁
11:30-12:10 圆桌:中国创新药注册及临床全球化操作技术的短板?
李 一 | 凯博斯,副总裁
刘艳玮 | 武田中国,副总裁 ,武田大中华区注册事务部负责人
杜一鸣 | 海和药物,高级副总裁
石 燕 | 启德医药 首席医学官
12:10-13:30 午餐
13:30-13:55 从临床视角看抗肿瘤创新药的临床开发策略及案例分享
隋 红 | 浙江瀛康生物医药有限公司,医学总监
13:55-14:20 神经退行性疾病药物发展:从过去看未来
陈柏州 | 加立生科,CEO
14:20-14:45 TBD
黄 艳 | 苏州信诺维,医学负责人
14:45-15:10 司美格鲁肽临床开发策略及要点
孟杰天 | 安徽万邦,首席医学官
15:10-15:35 AI医学翻译及自动临床试验方案撰写案例
嘉宾行程确定中
扫码报名参会
【关于药融圈】
药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
2024年7月22日,由羿尊生物自主开发的CNK-UT002细胞注射液的临床试验申请(IND)成功获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)默示许可(受理号:CXSL2400284),适应症为晚期实体瘤 (包括但不限于肝癌和黑色素瘤),这是国内首个获批临床的通用型实体瘤细胞疗法。恺佧生物对羿尊生物的这一里程碑时刻表示热烈祝贺!
CNK-UT002细胞注射液采用的羿尊生物自主研发的CNK-UT技术是一种集成了CNK-T和U-T两大平台技术的通用型细胞技术,采集健康供者的T细胞经基因编辑改造后,赋予NK细胞识别功能并具有T细胞的激活打击能力,能特异性地识别和治疗各种实体和血液肿瘤,同一款CNK-UT细胞药物可实现对肝癌、黑色素瘤、结直肠癌、肾癌、T细胞白血病等多种实体肿瘤和白血病细胞的杀伤。恺佧生物在该项目中提供了用于基因编辑的GMP级Cas9蛋白,以及用于IND申报相应的文件支持。
羿尊生物创始人、CEO&CSO刘凌峰博士表示:
羿尊生物自主研发的CNK-UT002细胞注射液IND申请获CDE临床默示许可,成为国内首个获批临床的通用型实体瘤细胞疗法,填补了通用型细胞治疗实体瘤领域的空白,是羿尊生物发展历程中的重要里程碑,更是新征程的起点。我们将持续推进CNK-UT 技术平台的升级优化和临床研究,早日实现细胞治疗实体瘤的临床突破,并以工业级细胞制药企业为战略目标,加快实现细胞药物的规模化生产和标准化制备,以推动细胞治疗的大规模临床应用,真正为天下绝症患者带来生命的希望。
对于体外基因编辑疗法,基因编辑工具被认为是生产的关键组分。首款CRISPR体外基因编辑药物Casgevy的获批上市后,产业界对基因编辑工具的质量提出了更高的要求。为满足细胞和基因治疗药物的开发需求,恺佧生物自建近万平米的GMP生产车间和经认证的质量体系,致力打造基因编辑工具酶的领先地位。现已布局包括GMP级Cas9、GMP级碱基编辑器Accubase®(贝斯昂科自主研发)、高保真hfCas12Max®(辉大基因自主研发)、新型工具YolCas12TM(尧唐生物自主研发)多款基因编辑工具酶,其中GMP级Cas9已完成FDA DMF备案,已为多个项目IND申报提供有力支持。目前,恺佧生物扬帆出海,在美国波士顿地区设立了海外市场商业运营和物流中心,支持全球药物研发。
实体瘤细胞疗法一直面临着诸多挑战,CNK-UT002细胞注射液IND的获批,标志着实体瘤细胞疗法取得了重大突破。未来,羿尊生物有望加速推进其候选产品的临床试验进程,为实体瘤患者带来新的希望!
关于羿尊生物
(上下滑动查看更多)
羿尊生物是一家具有多项国际领先独创性平台技术的细胞治疗新锐企业,以针对实体肿瘤治疗及异体细胞通用型技术为特色。自2018年成立以来,公司以“编码细胞,重塑生命”为使命,针对未被满足的临床需求,坚持创新驱动,在技术上不断革新,在临床上不断突破,布局了多个技术平台的研发和临床验证。公司目前已成功建立CNK-T,VAC-T和UT三大核心技术平台,并在探索性临床试验中初步证实CNK-UT在晚期肝癌和神经母细胞瘤治疗中的显著疗效。公司现拥有超3000平方米符合国际GMP标准的生产基地和研发中心,并入选杭州滨江高新区“5050计划”重点培育项目,并被授予2023和2024年杭州准独角兽企业。羿尊生物创始人,免疫治疗领域杰出学者刘凌峰博士在美国弗莱德·哈金森癌症研究中心工作期间,曾直接参与CAR-T细胞治疗技术开发和临床研究工作,取得多项国际专利,并授权予美国第一家Nasdaq上市的细胞治疗企业Juno Therapeutics。公司的科学顾问团队来自美国弗莱德·哈金森癌症研究中心、哈佛大学、华盛顿大学、美国希望之城、美国西北血液中心等全球顶尖科研机构。
目前羿尊生物已和浙江大学医学院附属第一医院、福建省肿瘤医院、福建医科大学附属第一医院、福建医科大学附属第二医院、华山医院福建医院、福建医科大学附属协和医院、上海东方肝胆医院、复旦大学附属中山医院等建立了广泛的临床前和临床合作。
关于恺佧生物
恺佧生物(KACTUS Biosystems)是一家以自主创新为驱动的重组蛋白和蛋白酶原料公司,专注服务于生物药的开发和生产。自2018年成立以来,恺佧生物凭借独有的基于结构设计的蛋白研发平台SAMSTM,积累了丰富的蛋白研发和生产经验。恺佧生物拥有自建的GMP厂房和经认证的质量体系,可提供多种GMP级原料蛋白及原料酶,满足细胞和基因治疗药物的开发需求,其中多个GMP级产品已完成FDA DMF备案,可支持项目中美申报。恺佧生物汇聚近200人的技术和专业团队,打造了上海浦江漕河泾开发区的研发生产中心和临港新片区的上万平方米的GMP级蛋白酶产业化基地,同时在美国波士顿地区设立了海外市场商业运营和物流中心,为全球药物研发提供有力支持。
关于同写意
同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台,二十年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立,早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。
尊享多重企业/机构会员特权
● 分享庞大新药生态圈资源库;
● 同写意活动优享折扣;
● 会员专属坐席及专家交流机会;
● 同写意活动优先赞助权;
● 机构品牌活动策划与全方位推广;
● 秘书处一对一贴心服务。
入会请联系同写意秘书处
同写意创新链盟机构
(上下滑动查看更多)
科济药业丨立迪生物 | 森西赛智 | 汇芯生物 | 申科生物 | 方拓生物 | 东抗生物 | 科盛达 | 依利特 | 翊曼生物丨锐拓生物丨复百澳生物丨圆因生物丨普洛斯丨华润三九丨皓阳生物丨人福医药丨广生堂药业丨澳宗生物丨妙顺生物 | 荣捷生物丨行诚生物 | 宜联生物 | 生命资本 | 恒诺康丨益诺思 | 深圳细胞谷丨佰诺达生物 | 沃臻生物 | 金仪盛世 | 朗信生物 | 亦笙科技 | 中健云康 | 九州通 | 劲帆医药 | 沙砾生物 | 裕策生物 | 同立海源 | 药明生基 | 奥浦迈 | 原启生物 | 百力司康 | 宁丹新药 | 上海细胞治疗集团 | 滨会生物 | FTA | 派真生物 | 希济生物 | 优睿赛思 | 血霁生物 | 优睿生物 | 邦耀生物 | 华大基因 | 银诺生物 | 百林科医药 | 纳微科技 | 可瑞生物 | 夏尔巴生物 | 金斯瑞蓬勃生物 | 健元医药 | 星眸生物 | 格兰科医药 | 莱羡科学仪器 | 明度智云 | 玮驰仪器 | 康源久远 | 易慕峰 | 茂行生物 | 济民可信 | 欣协生物 | 泰楚生物 | 泰澧生物 | 谱新生物 | 思鹏生物 | 领诺医药 | 宜明生物 | 爱科瑞思 | 阿思科力 | 博格隆生物 | 百吉生物 | 迈邦生物 | 多宁生物 | 万邦医药 | ASCT | 为度生物 | 比邻星创投 | 赛桥生物 | 吉美瑞生 | 荣泽生物 | 科金生物 | 汉超医药 | 康日百奥 | 汉腾生物 | 力品药业 | 安必生 | 博瑞策生物 | 中盛溯源 | 深研生物 | 东方略 | 赛赋医药 | 克睿基因 | 安润医药 | 镁伽科技 | 科锐迈德 | 和元生物 | 申基生物 |楷拓生物| 森松生命科技 | 凯理斯 | 尚德药缘 | 晟国医药 | 健新原力 | 纽福斯 | 华东医药 | 士泽生物 | 影研医疗科技 | 新格元生物 | 依生生物 | 腾迈医药 | 汉欣医药 | 恒驭生物 | 盛诺基 | 序祯达生物 | 乐纯生物 | 速石科技 | 耀海生物 | 新合生物 | 华龛生物 | 恺佧生物 | 成都凡微析 | 正帆科技 | 大橡科技 | 博雅辑因 | 因美纳 | 博雅控股集团 | 近岸蛋白 | 依科赛生物 | 利穗科技 | 东南科仪 | 倍谙基 | 辉诺医药 | 圣诺制药 | 埃格林医药 | 科镁信 | 爱思益普 | 复星医药 | 齐鲁制药 | 捷思英达丨荣昌生物丨泽璟制药丨奕安济世丨礼新医药丨维立志博丨派格生物丨赛生药业丨呈源生物丨启德医药丨双运生物丨宝船生物丨曙方医药丨澳斯康生物丨普莱医药丨维健医药丨海昶生物丨征祥医药丨智核生物丨望石智慧丨博生吉医药丨南京诺丹丨四星玻璃丨艾米能斯丨霁因生物丨普瑞康生物丨映恩生物丨康哲生物丨霍德生物丨海慈药业丨沃生生物丨睿健医药丨矩阵元丨斯微生物丨则正医药丨预立创投丨东立创新丨博安生物丨伟德杰生物丨星奕昂生物丨耀乘健康科技丨琅钰集团丨康德弘翼 | 原力生命科学丨上海科洲丨特瑞思丨药源丨健艾仕生物丨冠科美博丨微境生物丨天境生物丨合源生物丨泛生子丨创胜集团丨加科思药业丨丹诺医药丨凌科药业丨偶领生物丨凯斯艾生物丨成都圣诺丨松禾资本丨清普生物丨和其瑞丨开拓药业丨科兴制药丨玉森新药丨水木未来丨分享投资丨植德律所丨奥来恩丨乐明药业丨东曜药业丨君圣泰丨海创药业丨天汇资本丨再鼎医药丨济煜医药丨百英生物丨基石药业丨君实生物丨Sirnaomics,Inc.丨亦诺微丨博腾股份丨思路迪诊断丨艾博生物丨普瑞金生物丨未知君生物丨尚健生物丨阿诺医药丨有临医药丨赛业生物丨睿智医药丨博济医药丨晶泰科技丨药明康德丨创志科技丨奥星集团丨苏雅医药丨科贝源丨合全药业丨以岭药业丨科睿唯安丨DRG丨博瑞医药丨丽珠医药丨信立泰药业丨步长制药丨华素制药丨众生药业丨上海医药丨高博医疗集团丨药渡丨君联资本丨集萃药康丨诺思格丨精鼎医药丨百利药业丨Pfizer CentreOne丨默克中国创新中心丨奥来恩丨瑞博生物丨新通药物丨广东中润丨医普科诺丨诺唯赞丨康利华丨国信医药丨昆翎丨博纳西亚丨缔脉丨一品红丨和泽医药丨博志研新丨凯莱英医药丨汉佛莱丨英派药业丨京卫制药丨海思科药业丨宏韧医药丨开心生活科技丨哈三联丨Premier Research丨宣泰医药丨先声药业丨海金格丨普瑞盛医药丨Informa丨科特勒丨谋思医药丨HLT丨莱佛士丨辉瑞丨科林利康丨冠科生物丨科文斯丨卫信康丨龙沙(Lonza)丨美迪西丨阳光诺和丨润东医药丨勃林格殷格翰(中国)丨艾苏莱生物丨领晟医疗丨驯鹿医疗丨燃石医学丨中肽生化丨鸿运华宁丨泰格医药丨易迪希丨希麦迪丨百奥赛图丨迪纳利丨青云瑞晶丨鼎丰生科资本丨中源协和丨维亚生物丨青松医药丨中科谱研丨长风药业丨艾欣达伟丨鼎康生物丨中晟全肽丨海步医药丨勤浩医药丨奥萨医药丨太美医疗科技丨生特瑞丨东富龙丨Cytiva丨优辰实验室丨苏桥生物丨君达合创丨澎立生物丨南京澳健丨南京科默丨东阳光丨亚盛医药丨杰克森实验室丨上海科州丨三优生物丨三迭纪丨泰诺麦博丨Cell Signaling Technology丨PPC佳生丨澳斯康丨先为达丨智享生物丨锐得麦丨宜明昂科丨明济生物丨英百瑞丨六合宁远丨天津天诚丨百拓生物丨星药科技丨亓上生物丨真实生物丨引光医药丨方达医药丨高博医疗集团丨赞荣医药丨国投创新丨药明生物丨康哲药业丨高特佳投资丨普瑞基准丨臻格生物丨微谱医药丨和玉资本 | 倚锋资本
▎药明康德内容团队报道
根据即刻药数数据库,截至6月18日,2024年上半年全球创新药领域共发生400+起融资案例。从融资轮次来看,早期融资(B轮以前)有202例,占比48.9%。从研究领域来看,小分子药物、细胞与基因疗法、抗体类药物是融资事件最多的三个领域。在中国,2024年上半年共计发生86例融资事件,其中细胞疗法(不含基因疗法)领域也是行业重点关注的方向之一。据不完全统计,2024年以来,中国细胞疗法领域发生了十余起融资案例。梳理这些公司的产品管线和研究领域,我们发现以下特点:
从药物类型来看,这些公司研发的产品包括体内CAR-T治疗药物、CAR-NK疗法、CAR-M疗法、TCR-T疗法、多抗原自体免疫细胞注射液(MASCT)、干细胞疗法等等,其中多家公司在开发通用型细胞疗法,以解决当前自体细胞疗法治疗中面临的周期长、可及性受限等痛点;
从疾病领域来看,行业正在努力拓展细胞疗法的治疗边界,这些细胞疗法涉及的适应症不仅有常见的血液肿瘤、实体瘤,还有帕金森病、系统性红斑狼疮等疾病;
以下将分享其中9家中国细胞疗法新锐公司的基本信息,仅供读者参阅。扫描文末二维码,可获取《2024年上半年融资金额大于1亿元的中国创新药公司》名单。
恒瑞源正
融资轮次:C3轮
1月9日,恒瑞源正宣布完成近亿元的C3轮融资,本轮由原投资方紫金港资本继续追投,其他跟投方包括中科科创等机构。恒瑞源正成立于2015年,由恒瑞医药及深圳源正细胞医疗技术有限公司创立,专注实体瘤细胞治疗。
目前,恒瑞源正已针对晚期实体瘤患者开发了多个产品管线,包括多抗原自体免疫细胞注射液(MASCT)、TCR-T疗法、TCR双抗等等,其中有多款产品已进入临床试验阶段。根据恒瑞源正官网,MASCT的活性成份包括负载15种肿瘤相关抗原的成熟自体树突状细胞(DC细胞)以及上述DC细胞活化扩增的自体效应T淋巴细胞,可通过二者序贯治疗清除肿瘤。
华道生物
融资轮次:D+1轮
2月23日消息,华道生物宣布已于近期完成D+1轮融资,并正式启动D+2轮融资。华道生物成立于2017年,主要从事细胞免疫治疗,尤其专注细胞药物的开发和创新。根据华道生物新闻稿,该公司有3款CAR-T候选药物于2023年获得中国国家药监局药品审评中心(CDE)的临床试验默示许可,涉及的适应症包括复发/难治的B细胞非霍奇金淋巴瘤、复发或难治的B细胞急性淋巴细胞白血病成人患者、复发或难治性多发性骨髓瘤。
鲲石生物
融资轮次:Pre-A轮
2月26日,鲲石生物(ROC ROCK Biotechnology)宣布完成数千万元人民币Pre-A轮融资,本轮融资由融汇集团旗下国铸资本领投,得时资本持续追加投资。鲲石生物成立于2021年4月,专注于推动巨噬细胞药物在靶向实体瘤领域的产业化发展。
根据鲲石生物新闻稿,该公司的产品管线适应症覆盖了许多不同类型的实体瘤。其中,核心产品RR-M01是其自主研发的一款第三代嵌合抗原受体巨噬细胞药物(CAR-M),拟开发适应症包括HER2阳性的卵巢癌、胃癌、乳腺癌、宫颈癌、子宫内膜癌、肺癌及胰腺癌等复发/难治性实体瘤。
慧心医谷
融资轮次:Pre-A轮
2月26日消息,慧心医谷宣布完成数千万人民币的pre-A轮融资,此轮融资由北创投领投,九智资本跟投。慧心医谷成立于2021年7月,致力于将诱导神经干细胞(iNSCs)技术应用于神经系统疾病的药物研究和创新疗法开发。
慧心医谷首个在研管线是将iNSCs分化得到的多巴胺能神经前体细胞(iNSC-DAP)注射液,正在开发用于帕金森病的治疗。该候选药经颅内注射可以替代、补充坏死的多巴胺能神经元,实现脑内生理性分泌多巴胺,以期达到一次移植、长期有效,以及缓解症状、遏制病情进展的目的。
先博生物
融资轮次:A+轮
3月11日消息,先博生物宣布完成2亿元人民币A+轮融资。本轮融资由优山资本领投,元禾原点、朴道资本、国创勤智跟投。先博生物成立于2019年,专注于开发创新型免疫细胞疗法。
先博生物的首个CAR-NK产品管线SNC103已经在研究者发起的临床研究(IIT)阶段取得了积极结果,并于今年2月在中国获批临床,拟开发治疗中重度难治性系统性红斑狼疮。该公司研发的另一款携带两个CAR分子的双CAR-T细胞疗法SNC109也已经在中国获批临床,并被美国FDA授予孤儿药资格,用于治疗恶性胶质瘤。
跃赛生物
融资轮次:A轮
4月3日,跃赛生物宣布完成超亿元A轮融资。跃赛生物成立于2021年,致力于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物,以期为神经退行性疾病、罕见病、肿瘤等患者提供创新细胞诊疗方案。根据跃赛生物官网资料,该公司现已开发多条产品管线,包括中脑多巴胺能神经前体细胞、GABA能神经前体细胞、GABA中间能神经前体细胞、脊髓神经前体细胞等,涉及帕金森病、缺氧缺血性脑病、癫痫、脊髓损伤等适应症。
羿尊生物
融资轮次:A+轮
4月15日,羿尊生物宣布完成近亿元A+轮融资。羿尊生物成立于2018年,是一家免疫细胞治疗新锐企业,以治疗实体肿瘤和异体通用型细胞技术为特色。根据羿尊生物官网,目前该公司的产品管线中包含6款候选药物,针对的适应症涵盖肝癌、结直肠癌、急性髓系白血病、肾癌、肺癌、三阴性乳腺癌、胰腺癌。
2024年5月,羿尊生物已向CDE递交了其自主研发的CNK-UT002细胞注射液的IND申请,并获得受理。根据羿尊生物新闻稿介绍,CNK-UT002细胞注射液采用了该公司的CNK-UT技术,同一款CNK-UT细胞产品可以实现对肝癌、黑色素瘤、结直肠癌、乳腺癌、肺癌、肾癌、胰腺癌等多种肿瘤细胞的杀伤。
希灵生物融资轮次:Pre-A轮
5月22日消息,希灵生物已完成千万元Pre-A轮融资,本轮由赛马资本独家投资。公开资料显示,希灵生物成立于2023年,致力于研发抗肿瘤新药。目前,该公司的产品管线涉及肿瘤与免疫机制研究、高效扩增“现货即用型”免疫细胞药物、精准基因诊断等多个领域。希灵生物希望开发出针对恶性实体肿瘤的突破性新型疗法。
济因生物融资轮次:天使+轮
5月15日消息,济因生物宣布完成数千万元天使+轮融资,本轮由天创资本独家投资。济因生物成立于2021年7月,致力于为肿瘤患者开发通用型细胞治疗药物。根据济因生物新闻稿,该公司的体内CAR-T治疗药物已完成临床前研究,正在积极推进研究者发起的临床试验(IIT)。与传统的CAR-T疗法需先在体外生成CAR-T细胞再回输到患者体内不同,体内CAR-T疗法给患者输注的不是CAR-T细胞成品,而是一个“引导物”,使患者体内的T细胞自己转变成CAR-T,因此有望实现降本增效的效果。小结
根据IQVIA公司近期发布的“细胞和基因疗法现状和未来发展趋势的研究报告”,目前行业对细胞和基因疗法的信心和兴趣不断提升,新兴公司已成为了创新源泉。IQVIA报告认为,细胞和基因疗法产业的未来发展依赖于产品研发活动、监管批准、患者可及性、疗法的长期疗效和安全性等8个指标的进展。该报告同时预测,随着监管审评的加速,以及细胞和基因疗法在肿瘤学以外的潜力得到关注,未来全球每年可能有12款以上的细胞和基因疗法获得批准,其中一半疗法治疗的会是肿瘤学以外的疾病领域。
除了上述公司,还有许多其它中国创新药公司也在今年上半年宣布获得融资进展,限于篇幅,本文不再一一介绍。希望在资本的助力下,这些生物医药公司可以加快候选药物的研发进度,早日为广大患者带来新的治疗选择。
扫描下方二维码,您将可以获取《2024年上半年融资金额大于1亿元的中国创新药公司》名单(限时免费下载)。
参考资料:[1]各公司公开资料及官方新闻稿。
本文来自药明康德内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。
免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
100 项与 Chimeric Natural Killer Receptor Universal T-cells(ST Phi Therapeutics) 相关的药物交易