3
项与 自体RAK细胞(中国医学科学院肿瘤医院) 相关的临床试验一项多中心、开放标签、随机对照的探索性Ⅱ期临床研究，评估自体RAK细胞在肝细胞癌外科根治性切除术后预防高危复发风险的有效性和安全性
主要目的：评价自体RAK细胞静脉输注或自体RAK细胞静脉输注联合TACE治疗，对于根治性切除术后且存在高危复发风险的原发性肝细胞癌患者，预防复发方面的疗效。
次要目的：考察自体RAK细胞静脉输注或自体RAK细胞静脉输注联合TACE治疗的安全性。
探索性目的：免疫效应评价、潜在血清生物标志物、蛋白质组学、ctDNA分析，以探索高危复发患者的特征和/或分析自体RAK细胞注射液潜在的优势人群。
评估自体RAK细胞在无法手术切除且≥1线全身治疗失败的转移性肾癌患者中安全性和初步临床疗效的Ⅰ期临床试验
1、评估无法手术切除且≥1线全身治疗失败的转移性肾癌患者对自体RAK细胞治疗的安全性和耐受性，探索最大耐受剂量； 2、推荐自体RAK细胞回输治疗的后续临床试验输注剂量和方案。 3、探索自体RAK细胞的免疫学机制和效应原理。
Evaluation of autologous RAK cell in surgical resection and =1 line or systemic treatment failure in patients with metastatic kidney cancer preliminary clinical efficacy and safety of I phase of clinical trials
100 项与 自体RAK细胞(中国医学科学院肿瘤医院) 相关的临床结果
100 项与 自体RAK细胞(中国医学科学院肿瘤医院) 相关的转化医学
100 项与 自体RAK细胞(中国医学科学院肿瘤医院) 相关的专利（医药）
2
项与 自体RAK细胞(中国医学科学院肿瘤医院) 相关的新闻（医药）「 本文共：15条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条全球首款RASP调节剂报干眼症NDA。Aldeyra公司宣布已完成向FDA递交其潜在“first-in-class”小分子RASP抑制剂reproxalap眼药水用于治疗干眼症的新药申请（NDA）。在Ⅲ期临床TRANQUILITY-2中，reproxalap在干燥眼房（dry eye chamber）中的眼睛发红情形（P=0.0004）与Schirmer测试（P=0.0005）上，应答者比例均显著优于载体对照组。患者用药后10分钟内快速缓解干眼症状，而且耐受性良好。如果获批，reproxalap将会成为首款上市的RASP调节剂。国内药讯1.复宏汉霖PD-1抗体启动肺癌桥接研究。复宏汉霖PD-1斯鲁利单抗（汉斯状®）联合化疗对比PD-L1抑制剂阿替利珠单抗联合化疗用于治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的头对头桥接研究（NCT05468489）在美国完成首例受试者给药。该项研究拟入组200例美国ES-SCLC患者比较两种给药方案的疗效。在国际III期临床（ASTRUM-005）中，中位随访为12.3个月，斯鲁利单抗组和安慰剂组的中位OS分别为15.4个月（95% CI 13.3–NE）和10.9个月（95% CI 10.0–14.3），HR为0.63（95% CI 0.49–0.82，p<0.001）。2.普华赛尔RAK细胞疗法获批肾癌临床。普华赛尔“自体RAK细胞注射液”获国家药监局两项临床试验默示许可，针对适应症分别为：2线治疗失败的晚期肾癌患者；用于预防肝细胞癌外科根治性切除术后患者高危复发。在用于治疗不可切除或转移性肾癌经治患者的Ⅰ期临床中，该公司自体RAK细胞注射液已显示出积极的初步疗效和良好的安全性。3.和其瑞引进PRLR单抗获批Ⅱ期临床。和其瑞医药从拜耳引进的靶向泌乳素受体（PRLR）的单抗药物HMI-115获国家药监局临床许可，将在中国开展用于治疗子宫内膜异位症的全球多中心Ⅱ期临床。今年9月，FDA已批准HMI-115开展治疗子宫内膜异位症的Ⅱ期临床试验（IND）。HMI-115能够非竞争性抑制地阻断催乳素下游的信号通路，拟开发用于治疗男性和女性脱发、子宫内膜异位症和其它与PRL信号失调相关的慢性疾病。4.石药ADC在美获批泌尿道上皮癌临床。石药集团开发的抗体偶联药物CPO204获FDA临床许可，即将开展I期、剂量递增及剂量扩展研究，评估用于局部晚期或转移性泌尿道上皮癌患者的安全性、耐受性、药代动力学特性及初步疗效。CPO204可与肿瘤表面的特异性受体结合，通过内吞作用进入细胞，释放毒素，达到杀伤肿瘤细胞的作用。在临床前研究中，CPO204已显示出对多种癌症的抗肿瘤作用。5.MSD新型抗凝药在华获批临床。默沙东新型抗凝血药物MK-2060获国家药监局临床许可,拟用于预防终末期肾病（ESRD）患者的主要血栓性心血管事件。MK-2060是一款新型凝血因子XI和XIa的双效抑制剂，既可阻断凝血因子XI的活化，又能抑制XI所介导的下游级联凝血反应。今年8月，FDA授予MK-2060快速通道资格，用于降低ESRD患者发生重大血栓性心血管事件的风险。6.复星子公司拟收购欧洲CDMO公司Cenexi。复星医药发布公告，子公司Gland Pharma及其控股子公司Gland Intl.拟收购欧洲CDMO公司Cenexi，交易对价（包括转让对价及股东借款）不超过2.1亿欧元，其中标的股权价值为1.2亿欧元。本次交易全部完成后，Gland Intl.将直接及间接合计持有Cenexi 100%的股权。此次交易，Gland Pharma将实现欧洲市场产品和服务供应能力的拓展；提升复杂制剂和生物制品的开发、制造及供应能力。国际药讯1.新型MSC-S眼科疗法在美报IND。Kala公司已向FDA递交其新型间充质干细胞外泌体（MSC-S）疗法KPI-012的新药临床试验申请，用于治疗持续性角膜上皮缺损。Ib期临床数据显示，经过为期4周、每日2次KPI-012治疗后，8例可评估患者中有6例实现完全愈合。Kala计划在今年第四季度启动IIb期临床，评估两剂KPI-012对具有多种病因的PCED患者的疗效和安全性。2.卫材公布Aβ抗体III期临床积极数据。卫材在CTAD会议上公布Aβ抗体lecanemab治疗阿尔茨海默病（AD）引发的轻度认知障碍 (MCI) 的III期Clarity AD试验18个月全部结果。与安慰剂相比，lecanemab治疗组患者临床痴呆评分总和（CDR-SB）下降减少27%；患者大脑中淀粉样蛋白水平显著下降59.1 centiloids， ADAS-cog14评分较基线下降1.44，ADCOMS评分较基线下降0.050，ADL评分较基线增加2.0。lecanemab组严重不良事件发生率为14.0%，安慰剂组为11.3%。相关研究成果也发表在《新英格兰医学杂志》。3.Axl-Fc融合蛋白获FDA快速通道资格。Aravive公司新型Axl-Fc融合蛋白batiraxcept获FDA授予快速通道资格，用于治疗既往接受1/2线系统治疗后进展的晚期或转移性透明细胞肾细胞癌（ccRCC）患者。Ib研究（AVB500-RCC-003）结果显示，batiraxcept总体人群的ORR为57%，中位无进展生存期（PFS）为11.4个月；此外，两个剂量batiraxcept联合卡博替尼均未观察到剂量限制性毒性。思路迪医药拥有该新药的中国权益。4.罗氏撤回Tecentriq尿路上皮癌一线治疗适应症。罗氏宣布撤回其PD-L1疗法阿替利珠单抗（Tecentriq）在美国用于治疗不适合接受顺铂化疗的尿路上皮癌（mUC）患者的适应症。在验证性III期研究（IMvigor130）中，Tecentriq显著改善患者无进展生存期，但是未能达到显著改善总生存期的主要终点（16.0个月vs13.4个月，P=0.027）。值得一提的是，罗氏此前还撤回Tecentriq二线治疗接受过铂类化疗后进展的转移性mUC患者的适应症。5.阿斯利康收购TCR生物技术公司。阿斯利康宣布将以3.2亿美元收购生物技术公司Neogene。Neogene专注于开发新一代抗癌用的T细胞受体疗法（TCR-Ts）。TCR-Ts可以识别细胞内的靶标，包括癌症特异性突变，从而潜在地解锁之前使用细胞疗法无法触达的靶标。目前，Neogene正在推进个体化的TCR疗法以及靶向共享新抗原的TCR疗法，包括KRAS突变体和TP53突变体。医药热点1.福建首家多学科淋巴水肿诊疗中心成立。11月29日，福建全省首家多学科淋巴水肿诊疗中心在福建省肿瘤医院正式成立。中心诊疗团队由肿瘤妇科、乳腺肿瘤科、疼痛科、放疗科、中医科临床经验丰富、擅长淋巴水肿治疗的医师组成。中心除开设专科门诊外，还针对不同患者开设门诊治疗与住院治疗，同时开展中医康复治疗、综合消肿疗法、间歇空气波压力疗法、神经微创介入治疗等多种治疗手段。2.北京协和西单院区设立专病联合门诊。2022年11月21日起，北京协和医院西单院区试行专病多科“联合门诊”，“同诊区、同单元”开启专病患者就诊“直通车”。“联合门诊”以首诊负责制为基础，针对某一常见病或多发病，医生为患者进行多个学科间转诊，以保障其就诊连续性。目前，西单院区首批运行的“联合门诊”包括晚期甲状腺癌、乳腺癌遗传咨询、整形日间手术术前评估等联合门诊。3.上海市中医肿瘤临床医学研究中心揭牌。近日，上海市中医肿瘤临床医学研究中心揭牌仪式在上海中医药大学附属龙华医院隆重举行。未来，上海市中医肿瘤临床医学研究中心的建设，将为推进沪上高水平成果交流转化提供了更广阔的合作平台，助力龙华医院国家医学中心的申报，为不断提升恶性肿瘤的防治能力及辐射带动能力，提高上海市范围内中医肿瘤的诊治能力和学术水平。评审动态 1. CDE新药受理情况（11月23日) 2. FDA新药获批情况（北美11月28日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.78%涨幅前三 跌幅前三易瑞生物+13.31% 神州细胞-9.66%盟科药业+11.15% 赛隆药业-9.23%佛慈制药+10.04% 康 希 诺 -6.85% 【复星医药】（1）公司控股子公司复宏汉霖研发的汉斯状联合卡铂和依托泊苷一线治疗既往未经治疗的广泛期小细胞肺癌于美国开展的桥接试验完成首例患者给药。（2）公司控股子公司Gland Intl.拟受让标的股权并向最终标的集团提供股东借款，上述转让对价及股东借款总额不超过21036万欧元。完成后Gland Intl.将持有Cenexi 100%的股权。（3）公司发布2022年H股股票员工持股计划，本计划资金规模上限7346.25万元，资金来源为公司提取的激励款项。本计划于任何时间均不会持有超过本公司总股本0.5%的H股。【悦康药业】公司获得国家药监局药物临床试验批准通知书，公司YKYY017雾化吸入剂符合药品注册的有关要求，同意本品开展临床试验。【凯因科技】（1）公司研发的培集成干扰素α-2注射液带状疱疹适应症的临床试验申请获得国家药监局批准。（2）公司研发的人干扰素α2b喷雾剂治疗病毒感染引起的儿童疱疹性咽峡炎适应症的临床试验申请获得国家药监局批准。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。
2022年11月29日，根据CDE官网数据显示，今日多款1类新药临床申请获批准。经过梳理，这些1类新药获批开展临床的疾病领域涉及重金属解毒、自身免疫疾病、肿瘤和渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，ALS）等。来源：CDE官网01重金属解毒剂：注射用GMDTC注射用GMDTC是健尔圣研发的重金属中毒解毒剂，此次临床默示许可适应症为主要用于驱除人体内镉、铅、铂等有害重金属，可用于治疗镉中毒 ，也可用于治疗铅中毒。这是该药在国内首次获批临床，有望填补镉中毒特效解毒剂市场的空白。来源：网络图片，侵权删当前已有的重金属驱排剂只能驱除血液中的重金属，无法进入肾小管细胞内与镉特异性结合并从肾小管细胞中排除，因此，至今没有镉特效解毒剂。GMDTC创造性地提出并验证了GMDTC利用肾小管葡萄糖重吸收途径（SGLT2-GLUT2偶联）的驱镉新机制， GMDTC经肾小球滤出后，借用位于肾小管上皮细胞腔膜面的钠-葡萄糖共转运体（SGLT2）被重吸收，进入肾小管细胞内（一次跨膜），与Cd2＋特异性结合形成GMDTC-Cd2＋络合物（特异性络合），经基底膜的葡萄糖转运体（GLUT2）进入血液（二次跨膜），再经循环系统在肾小球滤出，GMDTC-Cd2＋络合物体积大而有部分不再经SGLT2重吸收，随尿液排出体外，相关机制已在国际刊物TAAP上发表。02FZJ-003凝胶FZJ-003凝胶是上海复旦张江生物（688505）开发的一款外用JAK1选择性抑制剂，此次临床试验默示许可适应症为特应性皮炎（AD）。研究显示，JAK抑制剂可以阻断多种参与免疫应答和炎症因子信号传递，通过阻断白细胞介素(IL)-4、IL-13、IL-31等相关细胞因子介导的JAK-STAT信号通路，影响下游基因的表达，从而对特应性皮炎起治疗作用。此前FZJ-003的胶囊剂型于2020年11年3日开展Ⅰ期临床试验，适应症为类风湿关节炎。AD是一种慢性炎症性疾病，通常以皮疹的形式出现。根据WHO过往数据显示，全球目前至少有2.5亿人受到AD的困扰，中国AD患者发病率约为10%。目前，40%的患病人群为中重度AD患者，皮疹可能会覆盖身体的大部分部位，并伴有剧烈且持续的瘙痒及皮肤干燥、开裂、发红或变暗、结痂或渗出等症状。瘙痒通常还会引起睡眠障碍，严重影响生活质量。外用方式使用便捷，局部吸收良好，极少出现整体不良反应，大大提高了受试者的依从性。FZJ-003的外用剂型布局，为该药发展前景增加了保障。03PRLR单抗：HMI-115HMI-115是和其瑞医药从拜耳引进的的一款靶向泌乳素受体（prolactin receptor, PRLR）的单克隆抗体，本次临床试验默示许可的适应症为子宫内膜异位症相关的中重度疼痛，这是该药首次在国内获批临床。HMI-115能够非竞争性抑制地阻断催乳素下游的信号通路，可开发用于治疗男性和女性脱发、子宫内膜异位症和其它与PRL信号失调相关的慢性疾病。在美国，FDA已批准HMI-115针对子宫内膜异位症，以及雄激素性脱发两个适应症开展Ⅱ期临床，目前子宫内膜异位的Ⅱ期已经开展（临床试验登记号：NCT05101317）。来源：药渡数据库子宫内膜异位症（Endometriosis），是一种以内膜细胞种植在子宫内膜以外位置为特征的一种雌激素依赖的常见妇科疾病，通常表现为慢性炎症反应。子宫内膜是子宫腔内的一层粘膜组织，在月经周期中发生激素依赖性变化。子宫内膜异位症常见于育龄妇女，其全球发病率在育龄妇女中约为10%。常见症状包括下腹及盆腔痛、痛经、性交痛及不孕。据报道，亚洲妇女的子宫内膜异位症患病率高于欧美及非洲妇女。最近的研究报道菲律宾、印度、日本妇女的子宫内膜异位症患病率为15.7%，显著高于欧美妇女的5.8%。子宫内膜异位症通常引起生活质量的下降，影响患者的性生活、心理及其社会行为。子宫内膜异位症的病因尚不清楚，而且无法治愈。治疗通常有两种方式：止痛和治疗不孕症。HMI-115拥有广阔的市场前景，值得期待。04CSF1R抑制剂：FB-1071FB-1071是福贝生物通过内部研发和授权引进相结合的方式打造的一款CSF1R抑制剂新药，本次临床默示许可适应症为用于肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症），这是该药首次在国内获批临床。公开资料显示，FB-1071（EI-1071）由安立玺荣（Elixiron Immunotherapeutics）开发。2021年初，福贝生物通过合作获得了该产品在中国大陆、香港、澳门地区针对肿瘤以外所有适应症的开发、生产和商业化独家权益。福贝生物称，FB-1071（EI-1071）可以高亲和力和选择性地抑制和杀伤神经系统中的小胶质细胞，有效地阻断驱动疾病发展的神经炎症反应，减缓神经损伤，帮助神经细胞修复。因此，产品具备治疗脑卒中、渐冻症、阿尔茨海默症等多种神经系统疾病的潜力。FB-1071（EI-1071）是该公司在研管线中进展最快的产品，该药在美国已经开展了I期临床，招募类型均为健康人群，用于评估FB-1071（EI-1071）的安全性、耐受性和PK曲线。来源：药渡数据库05自体RAK细胞注射液2022年11月29日， CDE官网显示，普华赛尔创新生物制品自体RAK细胞注射液（CXSL2200445、CXSL2200446）正式获得临床试验默示许可，这是该药首次在国内获批临床。自体RAK细胞注射液获批适应症为2线治疗失败的晚期肾癌患者，以及用于预防肝细胞癌外科根治性切除术后患者高危复发。来源：CDE官网自体RAK细胞注射液是利用T细胞自身具有识别和杀伤肿瘤细胞的能力，通过采集人体自身免疫细胞，经过体外培养，使其数量倍增，杀伤功能增强，然后再回输到人体循环系统来杀灭人体中的病原体、癌细胞、突变、衰老的细胞，打破免疫耐受，激活和增强机体的免疫能力。在各实体肿瘤的过继细胞免疫治疗均有明显效果。普华赛尔生物医疗科技有限公司成立于2018年3月，目前在研产品10余个，包括肿瘤药物、退行性疾病药物、皮肤组织再生产品等，技术平台涵盖RAK、TCR-T、MSCs等。数据来源：公司官网06乙肝新药：XTYW001胶囊XTYW001胶囊是西安新通药物开发的进行乙肝治疗新靶点乙肝病毒（HBV）核衣壳蛋白装配抑制剂，本次临床默示许可适应症为慢性乙型肝炎（受理号：CXHL2200700 、CXHL2200701），这是该药在国内首次获批临床。2015年，新通药物自主立项进行乙肝治疗新靶点乙肝病毒（HBV）核衣壳蛋白装配抑制剂XTYW001的研究。2016年，新通药物独立设计了HBV核衣壳蛋白装配抑制剂靶点化合物，开发新药项目XTYW001。随着深入研究将与新通药物的甲磺酸帕拉德福韦片开展联合用药探索性研究，多药联合治疗慢性乙型肝炎。来源：CDE官网公司目前产品管线主要聚焦于慢性乙肝、肝癌、癫痫等重大疾病领域，拥有9个主要在研项目，其中1个产品已经提交上市许可申请，1个产品处于Ⅲ期临床试验阶段、1个产品处于Ⅱ期临床试验阶段、1个产品处于Ⅰ期临床试验阶段。核心产品之一CE-磷苯妥英钠注射液已于2021年7月提交上市许可申请，该产品用于治疗全身性强直-阵挛性癫痫持续状态，预防和治疗神经外科围手术期和手术中引起的癫痫。 针对治疗慢性乙肝的靶向药甲磺酸帕拉德福韦片已进入Ⅲ期临床试验，并已完成全部患者入组。 针对治疗晚期原发性肝癌的注射用MB07133单独用药已进入Ⅱ期临床试验。 针对治疗慢性乙肝的潜在长效性抑制剂富马酸海普诺福韦片正在进行Ⅰb/Ⅱa期临床试验。 公司依托独立的自主研发体系持续开发包括HBV核衣壳蛋白装配抑制剂、多靶点激酶抑制剂、高选择性JAK3抑制剂、口服PD-L1小分子抑制剂等一系列临床候选化合物，临床前研究管线产品布局丰富。更多信息可关注【药渡媒体矩阵】
100 项与 自体RAK细胞(中国医学科学院肿瘤医院) 相关的药物交易
