更新于：2024-11-21

Limb Girdle Muscular Dystrophy 2g(CRD)

概要

基本信息

药物类型
基因编辑
别名-
靶点
telethonin
作用机制
telethonin 刺激剂(titin-cap stimulants)
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形皮肤和肌肉骨骼疾病+ [1]
在研适应症
肢带型肌营养不良2G型
非在研适应症-
原研机构
Cure Rare Disease, Inc.Cure Rare Disease, Inc.初创企业
在研机构
Cure Rare Disease, Inc.Cure Rare Disease, Inc.初创企业
非在研机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-

关联

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
肢带型肌营养不良2G型临床前
美国
Cure Rare Disease, Inc.Cure Rare Disease, Inc.初创企业
2024-04-11
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临床结果

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研究
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No Data

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